临床研究的相关统计学分析(讲座版) 20161015(1)
临床研究资料常用统计分析方法PPT课件
SPSS软件 Statistical Package for Social Science (社会科学统计软件包) 后改名为: Statistical Product and Service Solutions (统计产品与服务解决方案)
现改名为PASW Predictive Analytics Software 预测分析软件
临床研究资料常用统计分析方法
1
统计数据分析是一门综合技术， 也是一门高超的艺术！ 医学专业知识 医学统计学理论知识 计算机统计软件技术
2
学习了统计学理论知识，并不代表已经有 能力进行统计数据分析。要不断进行实践。
实际科研工作中的“原型”资料与教科书上 的
“标准型”例子有一定差距。 应用统计软件进行计算分析一定要有正确的
行：观察单位
列：变量
23
肾衰病人预后研究的临床资料记录
病人
生理 肾毒
胆固 肾功能
编号 病案号 性别 年龄 评分 性 黄疸 昏迷 肌酐 醇
预后
1 004757 男 26 14 无 有 无 520 — 治愈 2 007950 女 31 13 无 无 无 523 4.5 治愈 3 011093 男 55 17 无 无 无 209 3.3 治愈 4 017555 男 25 9 无 无 无 1303 4.1 治愈 ┇ ┇ ┇┇┇ ┇ ┇ ┇ ┇ ┇ ┇
偏态
双侧：px ~ p100x 单侧： px 或 p100x
16
统计推断 X 、p 、r 、b
点估计 S 、S2 2
SX X、Sp p
参数 估计
区间 估计
g1 1、g2 2
双侧：X t / 2,S X
单侧：X t,SX 或 X t,SX
临床研究中常用统计学方法及其常见问题分析 PPT
表 2 量表 PH 得分的缺失比例（%）
时间 1
时间 2
PH 得分
0.00
7.07
时间 3 12.12
时间 4 19.19
时间 5 27.27
表 3 原始资料的重复测量资料方差分析结果
组别 n 时间 1
时间 2
时间 3
时间 4
时间 5
PH 治疗组 37 2.44±0.49 2.70±0.49 2.64±0.49 2.61±0.54 2.71±0.49
临床研究中常用统计学方法及其 常见问题分析
目录
01 临床研究的科研方法 02 随机对照试验 03 诊断试验 04 其它设计方案
一 临床研究的科研方法
➢临床医学的研究，方法学的核心内容 包 括 设 计 、 测 量 与 评 价 (design ， measurement，evaluation，DME)。
后来，还是在Nature上，又发表了2篇文章，说夜灯与近视的发生没有关联 (Zadnik et al. and Gwiazda et al. Nature, 2000) 为什么会出现前后不一致的结论？
Zadnik K, Jones LA, Irvin BC, Kleinstein RN, et al . Myopia and ambient night-time lighting. Nature 2000;404:143-4. Gwiazda J, Ong E, Held R, Thorn F. Myopia and ambient night-time lighting. Nature 2000;404:144.
• 并联（in parallel）指凡有一项结果阳性即 判定为阳性，而所有筛检结果均为阴性才判 定为阴性。
临床试验中统计方法的应用讲解
为了保证新药临床试验的科学性及准确性， 当新药研制单位拿到国家医药管理局的新药审 批文件后，第一次召开专家开题讨论会时，临 床数据统计分析单位（统计学家）作为第三方 参与单位（者）参加会议，同新药研制单位、 临床试验单位共同完成课题设计、实施计划。 按照不同新药试验类型、试验方法来确定样本 量，并负责完成试验随机数字表的制作（计算 机产生随机数字，并制备一套应急信封以备用） 等工作。
所有选择项目的复选框内用 √ 标注。如：
–具体用药剂量和时间不明，请填写NK(未知)；
–不适用的项目，请填写NA； –未查或漏查，请填写ND。 –入选、排除标准中有关性别差异的项目，选择 NA(无关)；
检查项目结果异常，非属退出标准的应标明 是否有临床意义； 试验研究单位测量值不同时应注明测量单位和 正常参考值标准 试验期间应如实填写不良事件记录表。记录 不良事件的发生时间、严重程度、持续时间、采 取的措施和转归。
便倚亦称为误差，是指在设计临床试验方案、 执行临床试验、分析评价临床试验结果时有关影响 因素所致的系统误差，致使疗效和安全性评价偏离 了真值。偏倚会干扰临床试验得出正确的结论，所 以在临床试验的全过程中均须防范其发生。
一、在临床试验中承担的任务
1、协助研究者完善与修订
研究方案（protocol)
详细描述脱落病例的原因。
谢谢各位！ hansm1@
月
日
病例报告表填写说明
–随机化的受试者填写此病例报告表，统一 使用黑色圆珠笔；
–病例报告表填写务必准确、清晰，不得随 意涂改，错误之处改正时需用横线居中划 出，并签署修改者姓名缩写及修改时间。
患者姓名缩写三格均需填满，两字姓名填写 两字拼音前两个字母，中间用破折号填写；三字 姓名填写三字首字母；四字姓名填写前三个字的 首字母。 举例： 李明: L-M 李立明: LLM 东方明智: DFM
(精)如何解读临床研究数据的统计结果
根据变量的性质可分为定量变量（连续变量和离散变 量）和定性变量（分类变量和顺序变量）。
数据处理
对收集到的数据进行清洗、整理和转换，以便进行统 计分析。
统计假设与检验
统计假设
假设检验
对总体参数或总体分布形式做出的假设， 是统计分析的出发点。
根据样本数据对统计假设进行检验，判断 假设是否成立的过程。
假设检验原理及步骤
原理
先对总体参数提出一个假设，然后利用样本信息来判断 这个假设是否合理。
1. 提出假设
包括原假设和备择假设。
2. 选择检验统计量
根据假设检验的类型和样本数据选择合适的检验统计量 。
3. 确定拒绝域
根据显著性水平和检验统计量的分布，确定拒绝原假设 的区域。
4. 计算检验统计量的值
根据样本数据计算检验统计量的值。
数据可视化技能的提高
学员通过实践练习，掌握了更多数据可视化的技巧 和方法，能够更有效地呈现和解读数据。
问题解决能力的增强
课程中介绍的常见问题与解决方案，让学员 在面对实际研究中的问题时，能够迅速找到 解决方法。
未来发展趋势预测
大数据与人工智能的融合 应用
随着大数据和人工智能技术的 不断发展，未来临床研究数据 的处理和分析将更加高效、准 确。
报告撰写规范及建议
标题和摘要
撰写清晰、简洁的标题和摘要，准确概括研 究的主要发现和结论。
引言和背景
在引言部分简要介绍研究背景、目的和假设， 为后续结果解释提供上下文。
方法部分
详细描述研究设计、数据收集和分析方法，以便 读者了解研究过程和可靠性。
结果部分
按照逻辑顺序呈现研究结果，结合图表和统计数据 进行解释。避免过度解读或误导性陈述。
临床医学中的数据分析与统计方法(精)
因子分析
旨在用少数几个不可观测的隐变量（因子） 来解释原始变量之间的相关关系，在临床医 学中可用于探索疾病成因、识别潜在风险因 素等。
聚类分析与判别分析
要点一
聚类分析
根据样本间的相似性或距离将其分为不同的组或簇，在临 床医学中可用于疾病亚型识别、患者分层管理等。
要点二
判别分析
通过建立判别函数对未知样本进行分类预测，在临床医学 中可用于疾病诊断、治疗方案选择等。
假设检验
用于检验关于总体参数的假设是否成 立。通过构造检验统计量，并根据显 著性水平做出决策，可以判断样本数 据是否支持原假设。
方差分析与回归分析
方差分析（ANOVA）
用于比较不同组别间的均值差异是否显著。通过计算组间方差和组内方差，可以判断不同因素对结果 变量的影响程度。
回归分析
用于探究自变量和因变量之间的线性或非线性关系。通过建立回归模型，可以预测因变量的取值，并 评估自变量对因变量的影响程度。
06
数据挖掘与机器学习在临 床医学中的应用
数据挖掘的基本概念与方法
数据挖掘定义
从大量数据中提取出有用信息和知识的过程， 旨在发现数据间的潜在关系和模式。
常用方法
分类、聚类、关联规则挖掘、时间序列分析等 。
在临床医学中的应用
疾病预测、诊断辅助、治疗方案优化等。
机器学习算法在临床医学中的应用
监督学习
1 2 3
提高诊断和治疗的准确性
通过对大量临床数据的分析，医生可以更加准确 地诊断疾病和制定治疗方案，从而提高治疗效果 。
揭示疾病的潜在规律
数据分析与统计方法可以帮助医生发现疾病之间 的潜在联系和规律，为疾病的预防和治疗提供新 的思路。
促进医学研究的进步
临床试验相关统计分析
临床试验相关统计分析临床试验是医学领域中非常重要的一个研究方法，它通过将医学干预措施应用于患者群体，来评估治疗效果和安全性。
随着医学科学的不断发展，临床试验的设计和分析也变得越来越复杂。
统计分析作为临床试验的重要组成部分，对于试验得出准确和可靠的结论至关重要。
本文将探讨临床试验相关的统计分析方法和应用。
第一部分：基础统计学概念和方法在进行临床试验的统计分析之前，有必要了解一些基础统计学概念和方法。
其中最基础的概念是样本和总体。
样本是指从总体中选取的一部分个体，而总体则是我们想要研究的整体。
在临床试验中，样本通常代表参与试验的患者群体。
通过统计学的方法，我们可以对样本数据进行描述性统计和推论性统计。
描述性统计主要包括均值、中位数、标准差等指标，用于总结和描述数据的特征。
而推论性统计则用于推断总体的特征，并进行假设检验。
第二部分：临床试验的常见设计临床试验的设计包括随机对照试验、无对照试验等。
其中，随机对照试验是最常见和最可靠的设计。
在随机对照试验中，参与者随机分配到接受干预措施的实验组和不接受干预措施的对照组。
通过比较两组之间的差异，来评估干预措施的效果和安全性。
临床试验的设计还包括单盲试验、双盲试验和安慰剂对照试验等。
其中，单盲试验是指患者不知道自己所接受的是实验组还是对照组的治疗；双盲试验则是指既患者又研究人员都不知道治疗情况；而安慰剂对照试验则是将安慰剂与治疗组进行比较，以排除心理效应对结果的影响。
第三部分：临床试验中的数据分析方法在临床试验中，我们可以使用不同的统计方法来分析数据。
其中最常见的方法之一是假设检验。
假设检验用于比较两组数据之间的差异是否具有统计学意义。
通过设定一个显著性水平，我们可以判断两组之间的差异是否超过了由随机因素引起的差异。
除了假设检验，我们还可以使用方差分析、生存分析、回归分析等方法来分析临床试验的数据。
方差分析用于比较多个组之间的差异；生存分析则用于研究患者的生存时间和事件发生的关系；回归分析可以用来研究多个变量之间的关系，并建立预测模型。
临床研究的统计分析方法选择
临床研究的统计分析方法选择进行临床研究时，很多医生常感到困扰的一个问题就是统计分析。
针对常见的统计分析方法选择，小咖整理了来自医咖会合作伙伴陶立元博士（北京大学第三医院）的一场讲座《临床研究统计分析方法选择及样本量估算概述》，希望能给大家一些启发。
临床研究统计概述医学统计学是处理医学资料中的同质性(homogeneity)和变异性(variation)的科学。
临床研究中的资料类型，可以分为以下几类：第一类计量资料，例如身高、体重、糖化血红蛋白等，取值范围可以无穷小也可以无穷大，是一个连续性变化，也被称为连续性变量。
第二类计数资料，包括二分类：是/否；多分类：工人、农民、知识分子…计数资料容易和计量资料混淆，例如培养皿中的存活率，60%或70%为计量资料，而培养皿存活与否，是二分类的计数资料。
第三类等级资料，如尿蛋白的定性结果（-、+、++）；无效、好转、显效…第四类生存资料，如存活和存活时间、复发与复发时间。
仅仅知道是否存活，是计数资料；而存活的具体时间就是生存资料。
总体而言，统计分析先可以分为两类，一类为统计描述，一类为统计推断。
例如在临床研究摘要的结果部分，经常可见类似描述，A 组的结果为8.90，B组的结果为12.3，A 组和 B 组差异有统计学意义（p<0.05）。
其中，A 组和B 组的具体数值是统计描述，A组和B组的差异有统计学意义是统计推断。
单因素分析与多因素分析临床研究通常研究因和果的关系，例如研究某药是否有效，药是因，疗效是果。
在进行因果研究时，针对一个结局，往往有很多原因，还有一些未知的原因。
例如，人为什么会得高血压？可能与遗传有关，也可能与生活习惯、应激事件等其他因素有关，还可能与一些未知因素有关。
当只研究某一因素与结局的关系，而不考虑其他因素时，就是单因素分析。
当同时研究多种因素与结局的关系时，就是多因素分析。
单因素分析单因素分析是比较单个自变量x与因变量y的关系。
常见的单因素统计方法包括简单相关、t检验、χ2检验、ANOVA、非参数检验等。
临床试验中的统计学讲解
小胖说统计之一：认识α,β要了解生物统计在临床试验中的应用，首先需从认识α,β开始，就是这两个不起眼的符号贯穿了临床试验生物统计的始终。
α和β的定义是比较拗口的，特别是对于那些没学过统计的人来说，这两个东西是怎么也搞不明白具体是怎么回事。
虽然比较拗口，但咱还得在这里重复一下α和β的科学定义：α又称第I类错误或显著性水平，指拒绝了实际上成立的H0，β又称第II类错误，指不拒绝实际上不成立的H0。
对应β的还有一个概念叫power，国内翻译为把握度，它等于1－β，指拒绝实际上不成立的H0的概率。
说得通俗一点，临床试验中你会犯俩错误，一种错误就是两种药本来没啥区别，却说成您的药优于人家的药，这就是α；另一种错误就是你的药的确优于人家的药，却说成两种药没啥区别，这就是β。
那1－β呢，就是咱的优秀药物被发现的概率啊。
不知道，上边的解释，您听明白了吗？如果听明白了，小胖要问您了，谁应该最关心α啊，那又谁应该最关心β啊？最关心α的当然是我们伟大的SFDA以及诸如FDA之类的药品审批机构啊，为啥？他们当然不希望一种药明明和别的药没啥区别，却被药厂说成疗效更好，换言之，他们可不希望审批无效的药物进入市场。
所以啊，它们要限定这种错误发生的概率，也就是我们的α了，一般情况下，α被限定为0.05。
最关心β的当然是我们的药厂了，为啥？为钱，哈哈！药厂当然不希望明明他的药优于别人的药，却被说成两种药没啥区别吧，所以它们希望降低这种错误发生的概率，也就是降低β了。
换言之，他希望提高把握度（1－β），使自己的药能有更高的概率作出来优于别的药物，从而进入市场，赚取钞票。
一般情况下，β应小于0.2，甚至0.1，对应的把握度为80％或90％。
当然药厂降低β，也就是提高把握度，会提高你试验成功的概率，但这也同时意味着同等条件下样本量的增加，样本量的增加就意味着money的增加，这些都是矛盾的，没办法，谁让这世界本来就是一个矛盾的世界呢，你只好去权衡利弊，找个平衡点呗。
临床研究资料常用统计分析方法
临床研究资料常用统计分析方法在医学领域，临床研究是获取新知识、改进医疗实践的重要途径。
而对临床研究资料进行准确、恰当的统计分析，则是从海量数据中提取有价值信息、得出可靠结论的关键环节。
本文将为您介绍一些临床研究资料常用的统计分析方法。
首先，我们来谈谈描述性统计分析。
这是对数据进行初步概括和总结的方法，就像给数据画一幅“肖像”。
比如，我们会计算平均值、中位数和众数来描述数据的集中趋势。
平均值是所有数据的总和除以数据的个数，但它容易受到极端值的影响。
中位数则是将数据从小到大排序后位于中间位置的数值，能更好地反映数据的中心位置。
众数是数据中出现最频繁的数值。
除了集中趋势，数据的离散程度也很重要。
极差是最大值与最小值的差值，简单但不够稳定。
标准差则能更全面地反映数据的离散程度，它表示数据相对于平均值的分散程度。
方差是标准差的平方。
接下来是频数分布，它能让我们直观地看到不同取值出现的频率。
例如，在研究某种疾病患者的年龄分布时，我们可以将年龄分组，然后统计每组的人数。
再说说推断性统计分析。
其中最常见的就是 t 检验。
t 检验用于比较两组数据的平均值是否有显著差异。
比如，比较新药组和对照组患者症状改善的平均程度。
如果要比较三组或三组以上的数据，我们会用到方差分析（ANOVA）。
它可以告诉我们这些组之间的差异是否具有统计学意义。
对于分类数据，比如性别（男/女）、治疗效果（有效/无效）等，我们常用卡方检验。
它用于检验两个或多个分类变量之间是否存在关联。
在临床研究中，我们还常常关心变量之间的关系。
线性回归分析就是用来研究两个连续变量之间线性关系的方法。
它可以帮助我们预测一个变量如何随着另一个变量的变化而变化。
Logistic 回归则适用于因变量是二分类（如患病/未患病）的情况，用于找出影响结果的危险因素。
生存分析在临床研究中也有重要应用，特别是对于涉及时间的事件，如患者的生存时间、疾病复发时间等。
常用的方法有 KaplanMeier 法和Cox 比例风险模型。
临床研究中常用统计分析方法及选择演示文稿
药物 新药 安慰剂
例数 60 50
有效 42 25
有效率 70% 50%
该新药是否值得推广？ 假设检验及临床优效性检验
第4页，共38页。
例子2：英国某年全人口统计资料
英格兰和威尔士
移民
年龄 分组
人口 (千人)
发病数
发病率 (10 万)
人口 (千人)
发病数
发病率 (10 万)
0~
1900
第37页，共38页。
实例7
欲研究治疗某病的改进法（传统药+辅药）与传统法（传统药）在不同剂量 下的疗效。将150例研究对象随机分成10组，每组15例；每种剂量及每种疗 法下观察15例。结果如下表：
资料特点：结果变量：是否有效，二分类（有效、无效）
两个影响因素：治疗方法、药物剂量
不妥的方法：卡方检验或Fisher精确检验
--同一对象在不同时间点上进行某个指标的观测，以分析该指标在
时间上的变化。
--临床上很常见的一类资料
第11页，共38页。
（二）分析目的
对临床资料进行统计描述
• 描述性统计分析方法
• 如，均数，中位数，标准差，百分比，频数分布等
估计总体参数
• 95%可信区间
对几组资料进行差异性检验
• 假设检验方法
• 如，t检验，卡方检验，方差分析，秩和检验等
资料特点：计量资料，两组，标准差相差比较大(方差不齐) 不妥的方法：t检验 恰当的方法：t’检验 或者 Wilcoxon秩和检验
第34页，共38页。
实例5
两组病人，采用两种药物治疗，治疗疗效如下表。经卡方检验， P=0.0486，差异有统计学意义。因此可以认为试验组的疗效比对照组 的疗效好。
临床研究的统计方法
临床研究的统计方法1. 引言临床研究是疾病治疗和预防的重要手段之一。
然而，仅依靠临床经验和观察结果可能存在偏差和不确定性。
因此，统计学方法在临床研究中的应用变得至关重要。
在本文中，我们将探讨一些常用的临床研究统计方法和其在研究中的应用。
2. 研究设计2.1 基本概念在进行临床研究之前，研究者需要制定研究设计。
研究设计包括研究问题的明确、研究对象的选择和实际操作的规定。
其中，样本选取及其大小、数据收集方式和时间等都要合理设置。
2.2 非随机对照研究非随机对照研究是一种常见的研究设计，其中研究组和对照组之间不存在随机分配。
在这种情况下，统计学方法可以用来分析两组之间的差异，例如卡方检验、t检验和Wilcoxon秩和检验等。
2.3 随机对照研究随机对照研究是一种更科学且有效的研究设计，其中研究对象被随机分配到研究组或对照组。
在这种情况下，统计学方法可以用来比较两组间的差异，并评估干预措施的效果。
常用的统计学方法包括t检验、方差分析和生存分析等。
3. 数据分析数据分析是临床研究中不可或缺的部分。
研究者需要通过合适的统计学方法从海量数据中提取有用的信息，并作出可靠的结论。
3.1 描述统计学描述统计学是数据分析的一种重要方法，它用来总结和描述研究数据的特征。
常见的描述统计学方法包括平均值、标准差、中位数和百分比等。
通过描述统计学方法，研究者可以对研究数据的整体情况有一个直观的认识。
3.2 探索性数据分析在进行正式统计分析之前，探索性数据分析（EDA）是一个非常有用的工具。
EDA可以帮助研究者发现数据中的模式、异常值和趋势等信息。
EDA方法包括直方图、散点图和箱线图等。
3.3 推断统计学推断统计学是从样本数据中推断总体参数的方法。
常见的推断统计学方法包括置信区间估计和假设检验。
置信区间估计可以用来对总体参数进行估计，并给出一个置信度。
而假设检验可以用来检验研究假设的可信度。
4. 临床试验临床试验是评估新药、新疗法或其他临床干预措施效果的重要手段。
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Spearman相关系数
-
等级变量
Spearman相关系数
Gamma系数
Kappa系数
Spearman相关系数 独立性2 检验
分类变量
-
Spearman相关系数
计算关联系数 • Cramma V系数 • Pearson列联系数
23
单因素分析
考虑出现结局指标所经历的时间
生存分析 生存率的估计
发病率
暴露和结局（如发病、死亡）的关联及关联强度 可获得的信息 结局和暴露在调查 人群中的分布（患 病率、死亡率，等） • 不能确定结局和 暴露的时间先后 关系 • 回忆偏倚
局限
• 无法确定暴露和 失访偏倚 结局的时间关系 • 无法计算发病率 • 选择偏倚 • 回忆偏倚
10
干预性研究——随机对照研究
①术后并发症：上肢疼痛、上肢麻木、活动范围受限、腋窝积液等
②术后随访情况：6个月随访1次，直至5年
随机对照研究：将合格的研究对象随机分配到试验组和对照组，然后接 受相应的试验措施，在一致的条件下或环境中同步进行研究和观测试验 的效应，并用客观的效应指标对试验结果进行科学的测量和评价
李春洁,贾源源,张绮,史宗道,陈海燕. 盐酸氨基葡萄糖片联合玻璃酸钠治疗颞下颌关节骨关 节炎的临床随机对照试验[J]. 华西口腔医学杂志,2011,06:632-635+639.
1.5~2.9 3.0~9.9 10~
无 弱
中 强 很强
95%置信区间的计算方法 同OR
28
多因素分析
根据结局变量的类型选择分析方法
定量变量——多重线性回归 定性变量
不考虑出现结局变量所经历的时间 Logistic回归（非条件、条件） 考虑出现结局变量所经历的时间
删除含有缺失值的个体 简单填补
均数替代 中位数替代
多重填补
为每一个缺失值产生一套可能的填补值，每一个值用来填补数据集中的 缺失，产生具有代表性的5~10套完整数据集。 对每一个填补数据集都用针对完整数据集的统计方法进行统计分析，最
后将各个数据集分析结果进行综合，产生最终的统计推断
⑥ 条件均数填补：根据预测变量将总体交叉分层，用该观察个体所在层的完整 数据的均数来填补
18
统计描述
定量变量
正态---均数、标准差、最小、最大值 非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
分类变量
各类率（发病率、患病率、抗体阳性率）、构成比
等级变量
各等级频数、构成比
19
单因素分析
OR 比值比
病例组暴露比例 病例组的暴露比值 病例组未暴露比例 ������������ = = 对照组的暴露比值 对照组暴露比例 对照组未暴露比例
OR>1 说明疾病的危险度因暴露而增加 OR<1 说明疾病的危险度因暴露而减少 OR=1 说明疾病的发生与暴露与否无关
95%置信区间的计算方法
Woof自然对数转换法 Miettnen卡方值法
寿命表法——大样本或粗略的生存时间 Kaplan-Meier (K-M)法——小样本或大样本且有精确生存时间
生存曲线的比较
Log-rank检验——远期差异敏感 Breslow检验——近期差异敏感
24
暴露与疾病关联强度
OR 比值比
病例对照研究中用于表示疾病与暴露联系强度的指标
疾病 病例 a c 非病例 b d
RR：表明暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多少倍
27
暴露与疾病关联强度
RR 相对危险度
������������ ������������ = ������������
相对危险度与关联强度的关系
RR值 关联强度
0.9~1.0 0.7~0.8
0.4~0.6 0.1~0.3 <0.1
1.0~1.1 1.2~1.4
盐酸氨基葡萄糖片联合玻璃酸钠治疗颞下颔关节骨关节炎的临床随机 对照试验
自2001年1月至9月于四川大学华西口腔医院就诊的颞下颌关节紊乱病（TMD）患
者28例，用通用软件产生随机方案，患者入组顺序按1：1的比例被随机分配到试验组
和对照组中。专人负责将药物及安慰剂进行包装，试验执行人员及患者均不知道药物 的具体分配情况。 收集资料：
非随机对照研究：非随机对照研究适用于由于客观原因及伦理道德因素, 无法进行随机对照试验的情况，如外科手术、急重症病人抢救、贵重药 物的选用等
黄宇康,彭伟强,翁剑华,吴楚成,颜宁,刘少杰. 早期乳腺癌腋窝前哨淋巴结活检阴性保留腋窝 淋巴结与腋窝淋巴结清扫的非随机对照临床研究[J]. 临床和实验医学杂志, 2012, 03: 186187.
③ 儿童家庭基本情况、发育情况和行为表现等；
病例对照研究：从病例和对照者两类研究对象曾经接触某种危险 因素（暴露） 的不同比例或水平来推断疾病与危险因素之间的联 系，为确证性研究提供线索
李侠,凌子羽,王建敏,杨少萍,覃媛媛,谢胜男,杨森焙,张静. 儿童孤独症围孕期危险因素 的1∶1配对病例对照研究[J]. 华中科技大学学报(医学版),2015,03:357-361.
两组比较
变量类型 设计类型 定量变量
正态—t 检验 非正态—Wilcoxon秩和检验 正态—配对 t 检验 非正态—符号秩和检验
等级变量
定性变量
2 检验
成组
Wilcoxon秩和检验
确切概率法 U检验
配对
符号秩和检验
配对2 检验
20
单因素分析
多组比较
设计 类型 定量变量
考察是否满足方差分析前提条件 成组 （独立、正态、方差齐） • 满足—方差分析 • 不满足—Kruskal-Wallis秩和检验 考察是否满足方差分析前提条件 配对 • 满足—方差分析
12
干预性研究资料特点
研究类型 特点 随机对照研究
可获得的信息 对干预措施安全性的评价 优点 减少选择偏倚 可行性好
非随机对照研究
对干预措施的效果评价
组间可比性好
伦理问题 依从性问题
依从性好
选择偏倚 组间可比性问题
局限
13
主要内容
研究类型及资料特点
统计分析方法选择
结果报告准则
14
明确变量类型
干预性研究
是否随机？ 否 非 随机对 照研究
描述性研究
分析性研究
时间方向？
随机对 照研究
病例对 照研究
结局→暴露
队列 研究
暴露→结局
5
研究类型与时间的关系
回顾性研究
前瞻性研究
过去
病例对照研究
现在
横断面 研究
队列研究 干预性研究
将来
时间
6
描述性研究——横断面研究
中国四城市综合医院神经内科患者抑郁、焦虑现况研究
8
分析性研究——队列研究
急性呼吸窘迫综合征发生及预后危险因素的多中心前瞻性队列研究 队列研究 ：将一个范围明确的人群按是否暴露于某可疑因素及其 纳入北京 5 家三级甲等医院 ICU 从2009 年 7 月至 2014 年 3 月收治的患者 , 暴露程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组之 并按患者入 ICU 后当日是否诊断为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）分为 ARDS 间结局的差异，从而判定暴露因子与结局之间有无因果关联及关 组和重症对照组。 联大小的一种观察性研究方法
变量类型 等级变量
KruskalWallis 秩和检验
定性变量
2 检验 确切概率法
Friedman 秩和检验
配对2 检验
• 不满足—Friedman秩和检验
根据具体情况决定是否进行两两比较
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单因素分析
多组比较——两两比较
方差分析结果有统计学意义
LSD检验（最敏感） Bonferroni法（最保守） SNK法 Dunnett-t检验（处理组vs.试验组）
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暴露与疾病关联强度
RR 相对危险度
队列研究中用于表示疾病与暴露联系强度的指标
病例 暴露组 非暴露组 合计 a c a+c=m1 非病例 b d b+d=m0 合计 a+b=n1 c+d=n0 a+b+c+d=n
������������ 暴露组结局指标发生率 ������ ������������ ������������ = = = ������������ 非暴露组结局指标发生率 ������ ������������
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缺失数据填补
药物临床试验简单填补方法
① ② ③ ④ 末次访视结转：将末次观察应答视作其研究终点时的应答 基线访视结转：将基线观察应答视作其研究终点时的应答 最差病例填补：将对照组缺失值结转为成功，将试验组缺失值结转为失败 最好病例填补：将试验组缺失值结转为成功，将对照组缺失值结转为失败
⑤ 非条件均数填补：用变量的均数填补
葛庆岗，姚智渊，王铁华，等. 急性呼吸窘迫综合征发生及预后危险因素的多中心前瞻 性队列研究[J]. 中华危重病急救医学,2014(11):773-779.
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观察性研究资料特点
特点
收集时间
研究类型 横断面研究
结局和暴露同一时 间被确定
病例对照研究
从结局入手，寻找 可能引起该结局的 暴露因素
队列研究
从暴露入手，追踪 暴露组和非暴露组 结局的发生情况
暴露或特征 有 无
合计 a+b=n1 c+d=n0
合计
a+c=m1
b+d=m0
a+b+c+d=t
病例组暴露比例 病例组的暴露比值 病例组未暴露比例 ������ ������ ������������ = = = 对照组暴露比例 对照组的暴露比值 ������ ������ 对照组未暴露比例