重组人生长激素治疗的安全性
《2024年重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》范文
《重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》篇一一、引言青春期特发性矮身材是一种常见生长障碍性疾病，它给患儿及其家庭带来显著的社会和心理压力。
目前，随着医疗技术的发展，重组人生长激素已成为一种重要的治疗手段。
本论文将深入探讨重组人生长激素在治疗青春期早期特发性矮身材的临床效果及其对骨代谢的积极影响。
二、青春期特发性矮身材概述青春期特发性矮身材（ISS）是一种非进行性、非生理性生长发育障碍，主要表现为身高增长速度较同龄人明显减缓。
该病症的病因尚不完全明确，但多与遗传、营养、内分泌等多因素有关。
ISS患者往往伴随着心理压力的增加，对他们的成长和发育产生负面影响。
三、重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材的疗效观察1. 治疗方法：本研究所用治疗方法为重组人生长激素注射治疗。
通过科学评估患者的生长状况和骨龄，制定个性化的治疗方案。
2. 疗效观察：经过一段时间的治疗后，患者的身高增长速度明显加快，与治疗前相比有显著差异。
同时，患者的生长激素水平也得到了显著提升，说明治疗有效。
3. 安全性评估：在观察期间，未发现明显的药物不良反应和并发症，说明重组人生长激素治疗具有较高的安全性。
四、重组人生长激素对骨代谢的影响1. 骨密度变化：经过治疗后，患者的骨密度得到了显著提高，这表明重组人生长激素有助于改善骨骼质量。
2. 骨代谢指标：通过检测骨代谢相关指标发现，治疗后患者的骨形成和骨吸收平衡得到改善，这有利于骨骼的正常发育。
3. 骨骼生长因子：治疗后，骨骼生长因子水平得到提高，这有助于促进骨骼的生长和发育。
五、结论本研究表明，重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材具有显著的疗效。
通过治疗，患者的身高增长速度得到了明显提高，生长激素水平得到了提升，且治疗过程中未发现明显的药物不良反应和并发症。
此外，重组人生长激素还能改善骨代谢指标，提高骨密度和骨骼生长因子水平，从而有助于改善骨骼质量。
这些发现为临床治疗青春期早期特发性矮身材提供了新的选择和依据。
《2024年重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》范文
《重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》篇一摘要：本文旨在探讨重组人生长激素（rhGH）在青春期早期特发性矮身材（ISS）治疗中的疗效，并分析其对骨代谢的影响。
通过临床观察和实验室检测，对接受rhGH治疗的患者进行前后对比分析，以评估其治疗效果及安全性。
一、引言青春期早期特发性矮身材（ISS）是一种常见的生长发育障碍，其发病原因多与生长激素分泌不足有关。
重组人生长激素（rhGH）作为一种有效的治疗方法，在临床上的应用日益广泛。
本文将通过一系列的临床观察和研究，探讨rhGH治疗ISS的疗效及其对骨代谢的影响。
二、研究方法1. 研究对象选择符合ISS诊断标准的患儿作为研究对象，年龄在青春期早期，无其他内分泌疾病及骨代谢异常。
2. 治疗方法所有患儿接受rhGH治疗，治疗周期为一年，根据个体差异调整剂量。
3. 观察指标观察治疗前后的身高增长、骨龄变化、生长激素水平及骨代谢指标等。
4. 数据采集与处理采集治疗前、治疗后6个月及一年时的相关数据，进行统计分析。
三、结果与分析1. 身高增长情况经过一年的rhGH治疗，患儿的平均身高增长明显高于治疗前。
其中，治疗后6个月开始出现显著增长，一年后增长更为明显。
2. 骨龄变化治疗后骨龄较治疗前有所提前，表明rhGH对骨骼发育有促进作用。
3. 生长激素水平变化治疗后生长激素水平较治疗前明显提高，表明rhGH的替代治疗效果显著。
4. 骨代谢指标变化治疗后骨钙素、碱性磷酸酶等骨代谢指标有所改善，表明rhGH对骨代谢有积极影响。
四、讨论1. 疗效分析rhGH治疗ISS的疗效显著，能够促进患儿的身高增长和骨骼发育。
通过提高生长激素水平，促进骨骼生长板的增殖和分化，从而加速骨骼生长。
2. 对骨代谢的影响rhGH对骨代谢具有积极影响，能够改善骨钙素、碱性磷酸酶等指标，促进骨骼健康发育。
这可能与rhGH能够调节骨形成和骨吸收的平衡有关。
3. 安全性与副作用在本文的研究中，未发现rhGH治疗过程中出现严重的副作用或不良反应。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性【摘要】重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂联合治疗特发性矮小症已成为一种有效的治疗方案。
本文通过深入分析重组人生长激素和芳香化酶抑制剂的作用机制，介绍了临床研究方法和治疗效果分析。
研究表明，该联合治疗方案在提高患者身高、改善骨龄和促进骨密度方面具有显著优势。
安全性评估和长期效果观察结果显示，该治疗方案在治疗特发性矮小症的同时具有较好的安全性和持久效果。
综合评价显示，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂联合治疗在特发性矮小症患者中具有良好的疗效和可靠的安全性，为未来临床应用提供了可靠依据。
【关键词】重组人生长激素，芳香化酶抑制剂，特发性矮小症，治疗效果，安全性评估，临床研究方法，作用机制，长期效果观察，综合效果评价，临床应用前景。
1. 引言1.1 背景介绍特发性矮小症是一种常见的生长发育障碍性疾病，主要表现为身高迟缓和生长速度缓慢，患者常常因此而遭受身高差异带来的心理困扰和社会压力。
目前，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂已被证实在治疗特发性矮小症方面具有显著的效果，因此成为当前治疗该疾病的一种重要方法。
重组人生长激素能够促进骨骺的长短增长，改善患者的生长速度；而芳香化酶抑制剂则能够延缓性激素对骨骺的闭合，延长生长期，进一步增加生长潜力。
两者联合应用，能够在较短时间内显著提高患者的身高增长速度，改善症状，并且在一定程度上减少了治疗的持续时间。
目前对于重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的临床疗效及安全性尚缺乏系统综合性的评价和研究。
对于该治疗方案的效果及安全性进行深入的研究，以期为临床治疗实践提供更为可靠的依据和指导。
1.2 研究目的本研究的目的是评估重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性，为临床提供更有效的治疗方法。
特发性矮小症是儿童常见的生长障碍疾病，目前治疗方法有限且存在一定的局限性，因此探究新的治疗策略是非常必要的。
重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效及安全性研究
重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿疗效及安全性研究孟晓波;朱华;于少飞;刘炎洁【摘要】目的探讨重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿者的临床疗效及安全性.方法选择该院2012年3月至2015年1月收治的121例患儿分为观察组(n=61)和对照组(n=60).对照组给予常规营养治疗,并补充钙和维生素B12,观察组在此基础上给予重组人生长激素注射液皮下注射治疗.观察比较两组患儿身高、生长速率、骨龄及并发症发病率.结果治疗后观察组患儿身高、生长速率均高于治疗前,差异有统计学意义(t=4.537,P=0.000;t=5.158,P=0.000).治疗后观察组患儿身高、生长速率均高于对照组,差异有统计学意义(t=3.263,P=0.002;t=2.347,P=0.022).治疗后观察组骨龄为(9.96±3.55)岁与对照组(9.67±3.05)岁比较,差异无统计学意义(t=0.482,P=0.631).治疗后观察组并发症发病率为8.20％低于对照组的25.00％,差异有统计学意义(x2=6.190,P=0.013).结论重组人生长激素治疗特发性矮小症临床疗效显著,可明显促进患儿身高增长,对骨龄增长无促进作用,毒副反应轻,可以有效改善患儿生活质量,值得推广应用.【期刊名称】《检验医学与临床》【年(卷),期】2017(014)018【总页数】3页(P2737-2739)【关键词】重组人生长激素;特发性矮小症;生长速率;临床疗效;安全性【作者】孟晓波;朱华;于少飞;刘炎洁【作者单位】内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017;内蒙古自治区人民医院儿科,呼和浩特 010017【正文语种】中文特发性矮小症(ISS)是儿童期导致身材矮小的最常见原因，约占矮小儿童的40%，占身高低于第3百分位的矮小儿童的20%左右[1]；患儿不伴有潜在病理状态的身材矮小，病因不明确，考虑可能属于一种多基因疾病[2]。
重组人生长激素治疗的安全性
02
重症：手术治疗 停用GH治疗
03
脊柱侧弯（三）
GH抗体的产生
李双庆等.国产rhGH的免疫原性及其对临床疗效的影响.华西大学报,2002;33(1)：77~79.
发生机制 rhGH在制备过程中一些杂质成分中的二硫键、离子键和/或疏水键结构可起到佐剂的作用。 rhGH内在的一级、二级结构的细微变异也使其在临床应用中具有一定的免疫原性，从而激发机体免疫系统产生相应的GH-Ab。 临床表现 局部抗原抗体反应 皮肤也是一个非常活跃的免疫器官，注射局部皮下的抗原抗体反应可能会表现为局部瘙痒、红斑，甚至脂肪溶解萎缩 全身性抗原抗体反应 表现为全身的过敏反应，如荨麻疹和各种皮疹等
骨外科常规治疗，严重者需手术治疗。
发生SCFE后给予GH治疗还是被推荐的，但是实际患者的依从性会很差。
长期的预后在于早期诊断和及时的治疗，所以GH治疗期间临床需严密随访患儿有无跛行、髋关节和膝关节的疼痛。
处理原则
股骨头骺滑脱（三）
脊柱侧弯（一）
发生率
[1] Pierre-Louis Docquier，et al. Acta Orthop.Belg.,2004,70,299-305 [2] De Lind van Wijingaarden RF,et al. J Clin Endocrinol Metab,2009 Apr;94(4):1274-80 [3] Katrina Bolar,et al. J Clin EndocrinolMetab 93: 344–351, 2008
CRI: 0/125=
0 %
TS: 0/112=
0 %
ISS: 0/117=
0 %
赛增®水剂 [2]
0/111=
0 %
重组人生长激素对矮小症患儿的疗效及安全性研究
参考文献 ：
ｔ ａ ｒ ｇ ｅ ｔ ｅ ｄ ｔ ｈ ｅ ｒ ａ ｐ ｉ ｅ ｓ ｆ ｏ ｒ ｈ ｅ ｐ ａ ｔ ｏ ｃ ｅ ｌ ｌ ｕ ｌ ａ ｒ ｃ ａ ｒ ｃ ｉ ｎ ｏ ｍ ａ［ Ｊ ］ ．Ｗｏ ｒ ｌ ｄ
Ｊ ｏ ｕ ｒ ｎ ａ ｌ ｏ ｆ Ｈ ｅ ｐ ａ ｔ ｏ ｌ ｏ ｇ ｙ ， ２ ０ １ １ ， ２ （ ３ ） ： １ １ ４ － １ ２ ６ ．
第ｌ ９卷 第 ７期 ２ ０ １ ３年 ７月
河 北 医 学
ＨＥ ＢＥ Ｉ ＭＥ Ｄ Ｉ Ｃ［ ＮＥ
ＶｏＩ ． １ ９． Ｎｏ ． ７
Ｊ ｕ １ ． ， ２ ０ １ ３
另 一个 显著 影响肝 癌 患者术 后 生存 质量 的 因素是
［ ５ ］ Ｃ ａ ｅ ｃ ｉ ｌ ｉ ａ Ｈ Ｃ Ｓ ｕ ｋ ｏ ｗ ａ ｔ ｉ ， Ｎ ａ ｔ ａ ｌ ｉ ａ Ｒ ｏ ｓ ｓ ｏ ， Ｌ ｏ ｒ ｙ Ｓ Ｃ ｅｃ ｒ ￣ ， ｅ ｔ ａ １ ． Ｈ ｅ －
［ ６ ］ 阎涛 ， 毕新 宇， 方仪 ， 等． 槐耳 颗粒 对原发性肝 癌患者 术后 长期 生存 的影 响 ［ Ｊ ］ ． 中华肝 胆 外科 杂 志， ２ ０ １ ２ ， １ ８ （ ２ ） ：
９ ９—１ ０ ２．
［ ７］ Ｂ ａ ｏ Ｇ ａ ｎ ｇ Ｐ ｅ ｎ ｇ ， Ｑ ｉ ａ ｎ ｇ Ｈ ｅ ， Ｊ ｉ ａ Ｐ ｉ ｎ ｇ ｅ ｔ ａ １ ． Ａ ｄ ｊ ｕ ｖ ａ ｎ ｔ ｔ ｒ ａ ｎ —
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儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效
儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效近年来，随着医疗技术的不断发展和科学研究的深入，人类对于治疗疾病的方法和手段也得到了极大的提升。
特发性矮小症是一种儿童生长发育障碍的疾病，给患儿的生活和成长带来了极大的困扰。
而儿童生长贴联合重组人生长激素治疗作为目前治疗特发性矮小症的有效手段，已经在临床实践中取得了一定的疗效。
本文将探讨儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效，并对其临床应用进行分析。
我们来了解一下特发性矮小症。
特发性矮小症是指由于生长激素分泌不足或对其作用不敏感而导致的生长发育障碍疾病，多见于儿童期。
患儿的身材矮小，生长速度缓慢，骨龄与生理年龄不相符等表现。
特发性矮小症的发病原因复杂，可能与遗传、荷尔蒙水平异常、环境因素等有关。
治疗特发性矮小症的关键在于补充生长激素，促进儿童的生长发育，使其达到正常的身高水平。
儿童生长贴是一种贴剂制剂，通过贴敷在皮肤上从而实现药物的季节性持续给药。
儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的原理是通过给予患儿适量的生长激素，促进儿童的骨骼线形成，刺激骨骺软骨增殖，从而促进骨骺的延长和软骨形成，最终实现患儿身高的增长。
儿童生长贴的持续给药形式确保了药物的稳定血药浓度，有利于提高生长激素的利用率，促进生长发育。
重组人生长激素是一种由基因重组技术生产的合成生长激素，具有与人体内源性生长激素相似的生物学效应。
其在治疗特发性矮小症方面已经取得了良好的疗效。
儿童生长贴联合重组人生长激素治疗特发性矮小症的疗效已经得到了临床验证，具有一定的安全性和有效性。
二是改善骨密度和骨质。
重组人生长激素能够促进骨骼的生长发育，增加骨密度，改善骨质，从而减少了骨折的风险，提高了患儿的生活质量。
三是促进体格发育。
儿童生长贴联合重组人生长激素治疗还能够促进患儿的体格发育，增强肌肉力量，改善体能，提高抵抗力，预防感染。
四是改善心理健康。
特发性矮小症患儿容易产生心理障碍，影响其正常的社会交往和心理健康。
重组人生长激素简介演示
结晶与干燥
通过结晶技术将重组人生长激 素制成结晶，并进行干燥处理
。
重组人生长激素的质量控制
01
02
03
质量标准
根据国际标准和法规，制 定重组人生长激素的质量 标准，包括纯度、活性、 稳定性等方面的指标。
质量控制流程
建立严格的重组人生长激 素质量控制流程，包括样 品采集、检测方法、审核 评估等方面的规定。
质量检验
按照质量控制流程，对每 批次的重组人生长激素进 行质量检验，确保符合质 量标准。
重组人生长激素的储存与运
储存条件
根据产品的性质和稳定性 要求，确定重组人生长激 素的储存条件，如温度、 湿度、光照等。
包装材料
选择合适的包装材料，确 保产品的安全性和稳定性 ，同时方便运输。
运输要求
根据产品的包装和性质， 确定重组人生长激素的运 输要求，如防震、防晒、 防潮等。
该法规对药品的注册、审批、备案等流程进行了规定，确保重组 人生长激素等药物的安全性和有效性。
药品生产质量管理规范
该规范对药品的生产、加工、包装等环节进行了规定，以确保药品 的质量和安全性。
药品流通管理规定
该规定对药品的采购、储存、运输等环节进行了规定，以确保药品 在整个流通环节中的质量和安全性。
临床应用指南与规范
07
参考文献
参考文献
1 2
参考文献1
重组人生长激素在儿科临床应用专家共识（ 2018版），中华儿科杂志，2018年。
参考文献2
重组人生长激素在儿童生长发育领域的研究进展 与应用，中国儿童保健杂志，2020年。
3
参考文献3
重组人生长激素在儿童矮小症治疗中的应用，中 国实用儿科杂志，2019年。
重组人生长激素的合理用药
1985年
比活性1.7
1958年
比活性1.3
1. 国内外各产品《药品说明书》.
目前国内GH产品分为两个质量层次 第一层次竞争力评分较高1
水针 第一质量 层次 比活性3.0 粉针
NutropinAQ®，Saizen®2，Omnitrope®, 金赛水剂
1
Genotropin ®, Humatrope®，Nutropin® ，Saizen®，安苏萌®
1993年
比活性2.3
•191个氨基酸的GH在美国上市,比活性2.3~2.5iu/mg。
•基因重组人GH成功上市，为192个氨基酸，纯度低，比活性 仅1.7-2.0，于1998年到2004年逐步退市。 •美国超过8,000例患儿接受了垂体源性GH治疗，比活性仅1.3 ，易受供体病毒污染，于1985年退市。 比活性单位：iu/mg
内容
• 临床合理治疗概述 • 重组人生长激素合理治疗的现状和问题 • 建立临床治疗合理性评分的必要性和原则 • 合理性评分的内容
1.安全性 2. 有效性 3. 经济性 4. 依从性 5. 品牌和服务
• 结论
1 生长激素治疗合理性评分指标的组成
安全性 有效性
经济性
便利性
竞力
医患 决策依据
公司品牌
1.王军志主编.生物技术药物研究开发和质量控制,2002版
合理用药评价指标1：有效性
生长激素的发展伴随着比活性的不断提高1
2009年 1998年
比活性3.0 比活性2.5
• 安科生物实现重大技术突破，GH比活性达到3.0 ~3.8，至 今已有超20万中国儿童接受了高比活性GH治疗。 • 中国GH首支GH粉针剂上市，比活性2.5~2.65，目前临床 仍在使用。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性特发性矮小症是指由于多种原因导致的生长激素不足而引起的身材矮小的一种疾病。
在过去，主要采用生长激素替代疗法来治疗特发性矮小症，但是这种治疗方法并不适用于所有患者，并且生长激素替代疗法也存在一些副作用。
近年来，一种新的治疗方案成为了研究热点，那就是重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症。
本文将重点探讨这种治疗方案的效果及安全性。
重组人生长激素是一种由基因重组技术生产的生长激素替代品，可以有效地促进骨骼和软组织的生长。
而芳香化酶抑制剂则可以抑制体内雄激素的合成，减少雄激素对骨骼的生长抑制作用。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的原理是通过促进骨骼和软组织的生长，并减少雄激素对生长的抑制作用，从而改善患者的身高生长情况。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的安全性也是患者和医生们所关注的问题。
目前的研究表明，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的安全性较好，副作用较少。
一些常见的轻度副作用包括头痛、恶心、腰背痛等，严重的不良反应相对较少。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症在临床上具有较好的应用前景。
4. 结语重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症是一种新的治疗方案，在临床上已经取得了一定的疗效。
相对于传统的生长激素替代疗法，重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂具有更好的促进骨骼和软组织生长的效果，同时也降低了雄激素的抑制作用，更好地改善了患者的身高生长情况。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂的安全性也得到了较好的验证。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症是一种有前景的治疗方案，有望为特发性矮小症患者带来更好的治疗效果。
值得指出的是，本文所介绍的治疗方法仍处于研究阶段，需要进一步的临床验证和研究。
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的安全性问题
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的安全性问题舒畅;潘慧【摘要】重组人生长激素的安全性总体较好,但也有少量不良反应出现,如水钠潴留、良性颅内高压、胰岛素敏感性下降、继发肿瘤发生的危险性升高、脊柱侧凸、股骨头滑脱等,但总体发生率较低.%Recombinant human growth hormone is generally safe in treating children with growth hormone deficiency and idiopathic short stature. However, side effects such as sodium and water retention, benign intracranial hypertension, insulin insensitivity, increasing risk of secondary neoplasm, scoliosis, and slipped capital femoral epiphysis may occur occasionally, although the overall incidence remains low.【期刊名称】《中国医学科学院学报》【年(卷),期】2011(033)002【总页数】4页(P123-126)【关键词】重组人生长激素;生长激素缺乏症;特发性矮小;不良反应【作者】舒畅;潘慧【作者单位】中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院内分泌科,北京,100730;中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院内分泌科,北京,100730【正文语种】中文【中图分类】R584.2+1生长激素是人体必需的激素之一，在临床应用已经近40年。
目前，重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)已作为治疗儿童生长激素缺乏症(growth hormone deficiency，GHD)、特发性中枢性性早熟、特发性矮小(idiopathic short stature，ISS)、宫内生长迟缓、先天性卵巢发育不全综合征(turner syndrome, TS)等疾病的主要用药。
严重烧伤患者早期应用重组人生长激素的临床效果及安全性分析
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[摘
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要]
目的
观
察早 期 应 用 重 组 人 生 长 激 素 ( r h G H ) 治 疗 严 重 烧 伤 患 者 的 有 效 性 及 安 全 性
安全有效,信心选“泽”——重组人生长激素注射液(诺泽)真实世界研究解读
- 旋回外针帽，拧下针头- 请妥善丢弃用过的针头
总结
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
研究设计
欧洲*
美国
NordiNet® IOS†
ANSWER Program‡
2006
2016数据库锁定
2002
研究目标
评估在日常临床实践中接受生长激素治疗患者的临床结局为患有生长障碍的特殊人群的管理提供参考
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
操作简单1,2
- 液体配方，无需混合1,2- 预填充笔，无需装载1- 注射前无需复温1- 机械笔无需装载电池1
1. 诺泽®重组人生长激素注射液说明书2. Kappelgaard A-M, et al. Expert Rev Med Devices. 2013;10(3):1–7.3. Laursen T, et al. Basic Clin Pharm Toxicol. 2006;98:218–221.4. Graven-Nielsen T,et al.J Physiol.2002;540(Pt):647-56.
Höybye C, et al. Clin Epidemiol 2013;5:119–27Novo Nordisk. Available at: Novo Nordisk. Available at:
研究概览
NordiNet® IOS
ANSWER项目
研究起始
2006年4月1日
2002年6月24日
*应将本品放在包装盒内，2℃－8℃冷藏，不可冷冻存三周。
诺泽® 笔操作便捷，三步即可完成自我注射
《2024年不同剂量重组人生长激素对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢影响分析》范文
《不同剂量重组人生长激素对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢影响分析》篇一一、引言特发性矮小症是一种常见的儿童生长发育障碍，多发生在青春期前的儿童中。
近年来，随着医学技术的进步，重组人生长激素在特发性矮小症的治疗中得到了广泛应用。
本文旨在探讨不同剂量重组人生长激素对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢影响。
二、研究背景重组人生长激素是一种通过基因工程技术合成的与人体自然分泌的生长激素具有相同结构和生物活性的物质。
其在特发性矮小症的治疗中，主要通过促进骨骼生长、增加肌肉质量、改善代谢等方式来改善患儿的生长状况。
然而，不同剂量的重组人生长激素对患儿的疗效及骨代谢影响存在差异，因此需要进行深入研究。
三、研究方法本研究采用随机对照试验的设计方法，将青春期前特发性矮小患儿分为低剂量组、中剂量组和高剂量组，分别给予不同剂量的重组人生长激素治疗。
通过比较各组患儿治疗前后的生长情况、骨龄、骨密度等指标，分析不同剂量重组人生长激素的疗效及骨代谢影响。
四、研究结果1. 疗效分析经过一定周期的治疗，各组患儿的生长情况均有所改善。
其中，高剂量组患儿的生长速度最快，中剂量组次之，低剂量组最慢。
同时，高剂量组患儿的身高增加幅度也最为显著。
这表明，在一定范围内，增加重组人生长激素的剂量可以提高治疗效果。
2. 骨代谢影响分析骨龄和骨密度是评估骨代谢的重要指标。
本研究发现，各组患儿治疗后骨龄均有所提前，但高剂量组骨龄提前程度最为显著。
同时，高剂量组患儿的骨密度增加幅度也最为明显。
这表明，高剂量重组人生长激素对骨代谢的影响更为显著。
五、讨论本研究结果表明，不同剂量重组人生长激素对青春期前特发性矮小患儿的疗效及骨代谢影响存在差异。
高剂量组患儿的治疗效果和骨代谢改善程度最为显著，但同时也可能增加不良反应的风险。
因此，在实际治疗中，医生需要根据患儿的实际情况，权衡治疗效果与安全性的关系，选择合适的剂量。
此外，本研究还提示我们，除了关注生长激素的剂量外，还应关注其他治疗因素对特发性矮小症患儿的影响，如营养状况、运动锻炼、心理干预等。
提高依从性,安心选“泽”——重组人生长激素注射液(诺泽)产品优势
20.5
98%的患儿更喜欢预填充水剂的诺泽®
一项随机、开放、多中心、交叉研究，共纳入67例生长激素缺乏患儿，随机分为两组：一组诺泽®水剂治疗6周后给予6周冻干粉针剂，另一组则相反。对治疗药物的接受度、方便性及痛感进行问卷调查：98%的患儿更喜欢预混和、预填充，可以减少注射步骤，节省注射时间的水剂。
西班牙一项真实世界的研究，纳入158例使用rhGH治疗的患儿研究发现依从性差的HV-SDS显著下降
多种因素影响rhGH治疗的依从性
Bagnasco F, et al. Endocr Pract. 2017 Aug;23(8):929-941
rhGH：重组人生长激素
意大利一项多中心问卷调查，纳入46个儿科中心1007例使用rhGH治疗的儿童及青少年(6-16岁)研究发现：依从性差的原因主要包括不具备冷藏条件、不适、疼痛等，其中出门在外占比33.3%，疼痛占比1少停留6秒钟
- 旋回外针帽，拧下针头- 请妥善丢弃用过的针头
诺泽®灵活储存，减少总注射时间
使用可灵活存储的rhGH(96%为诺泽®)，平均注射时间不超过11分钟； 而使用只可冷藏的rhGH，平均注射时间为20.5分钟。使用可灵活存储的rhGH可将总注射时间*减少近一半。
0.05mg
3.0mg
0.075mg
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诺泽®重组人生长激素注射液说明书。
诺泽®灵活储存，减少漏注次数
76%使用可灵活储存rhGH(96%为诺泽®)的患者在一个月内不会漏注射。使用只可冷藏rhGH的患者一个月内发生漏注射的比例，是使用可灵活储存rhGH患者的2倍(43% vs 24%)。
Kappelgaard AM, et al. Expert Rev Med Devices. 2015;12:517–527
《2024年重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小患儿的疗效、体质指数及血脂的变化》范文
《重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小患儿的疗效、体质指数及血脂的变化》篇一一、引言生长激素缺乏症（GHD）和特发性矮小症（ISS）是儿童生长发育过程中常见的疾病，对患儿的生长发育产生严重影响。
重组人生长激素（r-hGH）作为一种有效的治疗方法，已在临床得到广泛应用。
本文旨在探讨重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小患儿的疗效、体质指数及血脂的变化。
二、方法选取我院近年来收治的生长激素缺乏症和特发性矮小患儿共计XX例，年龄在X-X岁之间，其中生长激素缺乏症患儿XX例，特发性矮小患儿XX例。
所有患儿均接受重组人生长激素治疗，治疗周期为X个月。
在治疗前后分别对患儿的身高、体重、BMI （体质指数）、血脂等指标进行检测和记录。
三、结果1. 疗效分析经过X个月的治疗，生长激素缺乏症和特发性矮小患儿的身高和体重均有显著增加，与治疗前相比具有统计学意义（P<0.05）。
其中，生长激素缺乏症患儿的身高增长更为明显，特发性矮小患儿的体重增长更为显著。
2. 体质指数变化治疗前，患儿的BMI值普遍偏低。
经过X个月的治疗，患儿的BMI值有所增加，但仍在正常范围内。
其中，生长激素缺乏症患儿的BMI值增加更为明显。
3. 血脂变化治疗前，部分患儿存在血脂异常的情况。
经过X个月的治疗，患儿的血脂水平有所改善，其中以低密度脂蛋白（LDL-C）和高密度脂蛋白（HDL-C）的变化最为明显。
与治疗前相比，治疗后LDL-C水平显著降低，HDL-C水平显著升高（P<0.05）。
四、讨论重组人生长激素在治疗生长激素缺乏症和特发性矮小患儿中取得了显著的疗效。
通过增加身高和体重，改善了患儿的生长发育状况。
同时，治疗过程中也观察到了患儿BMI值的增加和血脂水平的改善。
这可能与重组人生长激素的生理作用有关，它能促进蛋白质合成、骨骼生长和脂肪代谢等，从而改善患儿的体质状况。
然而，在治疗过程中也需要注意观察可能出现的副作用，如脊柱侧弯、关节疼痛等。
最新关于药品“重组人生长激素”的认识
02
2. 该激素还能增加身体细 胞对葡萄糖的利用，减少脂 肪储存，有助于维持健康的 体重。
03
3. 在成人中，重组人生长激 素可以改善生长激素缺乏症 的症状，如肌肉萎缩、骨质 疏松等。
3. 应用领域
1. 重组人生长激素在儿童生长发育迟缓的治疗中具有显著效果，能够促进 骨骼和肌肉的发育，提高身高。
01
1. 重组人生长激素在儿童生长发育迟缓的治疗中，能够有效 促进骨骼和肌肉的发育，提高身高。
四、重组人生长激素的安全性与副作 用
1. 常见副作用及处理
1. 常见副作用包括注射部位疼痛、红肿，一般无需特殊处理， 若症状严重可咨询医生。
2. 部分患者可能出现头痛、肌肉酸痛等不适，可通过适当休息 和热敷缓解。
3. 在纯化过程中，需要对重组人 生长激素的表达水平、溶解度和 稳定性进行监测，以确保获得高 纯度和活性的重组人生长激素。
三、重组人生长激素的临床应用
1. 儿童生长发育迟缓
1. 儿童生长发育迟缓是指儿童在生长发育过程中，身高、体重等生 长指标低于同龄、同性别儿童的正常范围。
1
2. 儿童生长发育迟缓的原因可能包括遗传因素、营养不良、慢性疾 病、内分泌系统疾病等。
03
3. 安全性评估的结果 将直接影响到产品的设 计和制造过程，因此， 我们需要确保评估的准 确性和全面性。
3. 注意事项与禁忌
1. 在使用重组人生长激素时，应严格按照医生的指导和处方进 行，不可自行增减剂量或停药。
2. 对于孕妇、哺乳期妇女以及儿童等特殊人群，使用重组人生 长激素前应进行详细的健康评估，并在医生的指导下使用。
2. 来源：重组人生长激素 主要来源于大肠杆菌、酵母 等微生物作为表达系统，通 过发酵、提取等工艺制得。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性1. 引言1.1 研究背景特发性矮小症是儿童生长发育障碍的一种常见病症，临床上以生长速度减慢和成年身高明显低于正常人群为特征。
重组人生长激素（rhGH）和芳香化酶抑制剂已被广泛应用于特发性矮小症的治疗中。
研究表明，rhGH能够直接促进骨骺软骨的增殖和骨骼的线粒体增长，从而增加身高增长速度。
芳香化酶抑制剂则通过抑制体内雌激素合成，延缓性成熟，延长骨骼的线粒体增长期，进而增加患者的最终身高。
尽管重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂的治疗策略已被广泛使用，但在临床实践中仍存在一些争议和挑战。
对于这种治疗方式的效果及安全性进行深入研究十分必要。
本文旨在探讨重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性，为临床治疗提供更多依据，提高患者的治疗效果和生活质量。
1.2 研究目的研究目的是为了评估重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的效果及安全性，探讨其在临床实践中的可行性和优势。
通过系统综合已有的研究成果和临床数据，验证该治疗方案对于特发性矮小症患者的疗效，为临床医生提供更为科学合理的治疗选择，为患者提供更为有效的治疗方案。
通过对治疗过程中可能出现的安全性问题和不良反应进行深入分析和讨论，为医护人员提供更为全面的医疗指导，确保患者在治疗过程中的安全性和稳定性。
通过本研究的开展，旨在为推动特发性矮小症治疗技术的创新和进步，提高患者的生活质量，促进医疗卫生事业的发展和进步。
1.3 研究意义矮小症是一个常见的内分泌紊乱性疾病，严重影响患者的身心健康发育。
特发性矮小症是其中一种常见类型，常见于儿童和青少年期间，给患者带来了身高增长受限的困扰。
重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂作为治疗特发性矮小症的新方法备受关注。
研究的目的在于探究重组人生长激素联合芳香化酶抑制剂治疗特发性矮小症的有效性和安全性，为临床治疗提供更为科学的依据。
研究的意义在于为患者提供更有效的治疗方法，改善其生长发育状况，提高生活质量。
重组人生长激素的合理用药
肿瘤
某些肿瘤如颅内肿瘤、甲状腺癌等可 能分泌生长激素或生长因子，使用生 长激素可能加重病情。
慎用人群
严重心肺功能不全
使用生长激素可能导致心肺功能负担加重。
严重肾功能不全
生长激素可能影响肾功能。
肝功能异常
生长激素可能对肝功能产生影响。
03
重组人生长激素的用药方 案与剂量
用药方案
根据患者的具体情况制定个性化的用药方案，包括用药剂量、用药频率和用药时间 等。
检查。
根据复查结果，与医生共同评估 治疗效果，调整治疗方案。
对于治疗效果不佳的情况，积极 寻找原因，如是否存在其他疾病 或不良生活习惯等，以便及时调
整治疗方案。
Hale Waihona Puke 06重组人生长激素的未来展 望
新药研发与临床试验
针对特定适应症的药物研发
针对生长激素缺乏症、特发性矮小症等适应症，研发更安全 、有效的生长激素药物。
01
02
03
促进生长发育
生长激素能够促进骨骼、 内脏器官和组织的生长， 促进蛋白质合成和脂肪分 解，影响新陈代谢。
调节物质代谢
生长激素能够促进蛋白质 合成，抑制外周组织对葡 萄糖的摄取和利用，促进 脂肪分解。
增强免疫功能
生长激素能够增强机体的 免疫功能，提高抵抗力。
重组人生长激素的发展历程
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02
在治疗过程中，应定期监测患者的生 长激素水平、血糖、甲状腺功能等指 标，以确保安全有效的治疗效果。
给药方式
重组人生长激素的给药方式一般 为皮下注射，注射部位可选择腹
部、大腿外侧或上臂外侧等。
注射时应遵循无菌操作原则，避 免感染。同时，应确保注射剂量 的准确性，避免浪费或影响治疗
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– 目前多数研究认为rhGH 治疗使隐匿的中枢性甲状腺功能低下变为 显性的[1,2]，而不是由rhGH 治疗导致亚临床型甲低。
– 使用外源性GH后，由于GH的负反馈作用使生长抑素水平增加，导 致垂体对下丘脑释放的TRH反应迟钝，TSH的分泌受到抑制[3]。
– 外源性GH治疗使得T4的利用和转换增加，TSH的储备功能不足，使 T4合成下降，导致血清T4水平下降[4]。
Richmond E , Rogol AD. Endocr Dev. 2010.18:92~108
GH治疗的安全性
• 短期安全性
– 局部反应 – 亚临床型甲状腺功能减退 – 水肿 – 特发性颅内压升高 – 股骨头骺滑脱 – 脊柱侧弯 – 抗体产生 – 中耳炎 – 猝死 – 男性乳房发育
• 长期安全性
股骨头骺滑脱（三）
• 处理原则
– 长期的预后在于早期诊断和及时的治疗，所以GH治疗 期间临床需严密随访患儿有无跛行、髋关节和膝关节 的疼痛。
– 发生SCFE后给予GH治疗还是被推荐的，但是实际患者 的依从性会很差。
– 骨外科常规治疗，严重者需手术治疗。
脊柱侧弯（一）
• 发生率
– 青少年（10～16岁）的发病率[1]：1.7～4% – Prader-Willi 综合征[2]：30~80% – TS（用GH后）[3]：0.69%，non-TS ：0.39% （NCGS
• 临床表现
– 局部抗原抗体反应 • 皮肤也是一个非常活跃的免疫器官，注射局部皮下的抗原抗体 反应可能会表现为局部瘙痒、红斑，甚至脂肪溶解萎缩
– 全身性抗原抗体反应 • 表现为全身的过敏反应，如荨麻疹和各种皮疹等
李双庆等.国产rhGH的免疫原性及其对临床疗效的影响.华西大学报,2002;33(1)：77~79.
– 肿瘤 – 糖代谢变化和糖尿病
GH治疗的短期安全性
1. 局部反应 2. 亚临床型甲状腺功能减退 3. 水肿 4. 特发性颅内压升高 5. 糖代谢异常 6. 骨骼并发症 7. 抗体产生 8. 中耳炎 9. 猝死及Prader-Willi综合症 10. 男性乳房发育
局部反应
• 出现时间
– 常在首次用药后第2～3 天达高峰，1周后消失。
• 轻症：非手术治疗—支具治疗，定期随访 • 重症：手术治疗
– 停用GH治疗
GH抗体的产生
• 发生机制
– rhGH在制备过程中一些杂质成分中的二硫键、离子键和/或疏水键 结构可起到佐剂的作用。
– rhGH内在的一级、二级结构的细微变异也使其在临床应用中具有 一定的免疫原性，从而激发机体免疫系统产生相应的GH-Ab。
• 临床表现：头痛，严重有呕吐，血压升高。
[1] Clayton PE, Cowell CT. GH and IGF1. Res 2000;10:306 [2] Feyza Darendeliler,et al. Horm Res 2007;68(suppl 5):41-47
特发性颅内压升高（三）
重组人生长激素治疗的安全性
GH治疗 -美国和欧洲已批准的GH治疗适应症
儿童
1
GHD
2
慢性肾功能衰竭
3
Turner综合征
4
Prader-Willi综合症
5
小于胎龄儿
6
特发性矮身材
7
Shox 基因缺乏
8
Noonan 综合征
成人
1
AGHD
2
HIV/AIDS相关的代谢病和消瘦
短肠综合征
随着GH适应症范围的扩大，了解GH应用的短期和长期安全性显得日益重要。
改变，自然地形成一薄弱的环节。此时若再遇上骺板发生病理变 化，削弱其稳定性，便会造成股骨头骨骺滑脱症。 – 机理
• 营养不足 • 软骨发育不良 • 内分泌学说：青春发育期的激素分泌紊乱可时股骨头骨骺端变薄。 • 外伤学说
– GH治疗时发生SCFE的危险因素
• 性腺发育低下、甲减、甲旁亢、巨人症等都可增加发生SCFE的危险性 • 生长速度过快 • 肥胖
水肿（一）
• 出现时间和发生率：水肿在成人应用GH治疗的副反应中较 为常见（20-37%），但在儿童中十分罕见。NCGS 在 1985~1996年共发生18例，发生率<1%，其中11例是在用 药后前几月发生[1] 。
• 发生机制：体液平衡的改变
– 生长激素增加肾血浆流量，肾小球滤过率（GFR）和全身含水量（ TBW）。
21/22=95.5 %
6/14=42.9%
抗体发生时间
平均4~6m出现
治疗3个月
39/62=62.9 %
62
—
治疗12个月
16/21=76.2 %
20
A：以往未治疗过 15/20=75% 15例1年内出现，
26
B：以往采用垂体源 性hGH治疗过
3/26=12%
其中4例3月即出 现，3例2年出现
[1 ]Kaplan SL, et al. The Lancet.1986:697-700 [2] Takano K, et al. Acta Paediatr Scand Suppl, 1986,325:19-24. [3] Guy Massa, et al. Clinical Endocrinology (1993) 38, 137-142
• 发生机制：主要是对杂质蛋白的过敏反应。
– 主要与GH 制剂的纯度和个体反应性有关。
• 临床表现：可能导致注射部位脂肪组织萎缩。罕见情况可 以出现皮疹或注射部位发痒或皮疹。
• 处理原则
– 一般为轻度，无需特殊处理。 – 如有严重全身性过敏反应出现，需停药观察。
亚临床型甲状腺功能减退(一）
• 出现时间和发生率：发生常见，治疗3个月发生率45%； 6 个月发生率60% 。
脊柱侧弯（二）
• 发生机制不明，研究发现，其可能与以下因素相关：
– 遗传因素：据统计，父母双亲均有侧凸的子女患病可能性是 正常人的50倍。
– 激素影响： 特发性脊柱侧凸女孩的身高常比同龄正常女孩 高， 这一现象提示脊柱侧凸可能与生长激素有关，但大量 的研究 认为生长激素并不是脊柱畸形的真正病因。
– 结缔组织发育异常 – 神经－平衡系统功能障碍 ：人体平衡系统的功能是控制作
1.9 %
1.6 % 1.33 % 1.19 %
57%
GHD: 0/107=
0%
CRI: 0/125=
0%
TS: 0/112=
0%
ISS: 0/117=
0%
0/111=
0%
0/291=
亚临床型甲状腺功能减退（二）
• 临床表现：无明显甲低症状或只有轻度症状，如 面部浮肿、乏力和嗜睡。
• 处理原则
– 治疗前全面评价甲状腺功能，以发现甲状腺激素分泌 降低现象。
– 如已经开始治疗，需要根据甲状腺功能检测结果调整 GH剂量。
– 补充甲状腺素 (L-T4)。
Louis C.K. Low , safety issue of growth hormone therapy, 2010
• 发生率
– 正常人群：2/100,000～10/100,000（美国，年发病率） 男孩>女孩，男：13～14y，女：11～12y
– GH治疗人群[1]：NCGS数据显示GH治疗后SCFE的发生率为 2.6%~25.4%，估计年发病率为59.6/100,000
KIGS数据库[2]，n=57968(1985年 ~2007年)
[1] Shuo-yu Wang,et al. J Formos Med Assoc 2007;106(2 Suppl):S46–S50 [2] Feyza Darendeliler,et al.Horm Res 2007;68(suppl 5):41-47
股骨头骺滑脱（二）
• 发生机制
– 股骨头骨骺滑脱的位置，是在干骺端和干骺软骨接连处。 – 多数学者认为股骨上端在幼年生长发育期，其解剖生理的构造上
随着产品技术的演化， 生长激素制剂引起的抗体越来越低
Met-rhGH（192个氨基酸）抗体产生率
发表时 间
1986
1986
1993
作者
Kaplan SL[1]
Takano K[2]
Guy Massa[3]
样本量
22 14
分组
A：met-hGH(G08)
B：高度纯化methGH(G-015)
抗体发生 率
• 处理原则
– 停药数周或数月后缓解，再次使用GH，特发性 颅内压升高 一般不会再次发生。
– 症状重者,采取降低脑脊液压力的措施，包括： 给予地塞米松、小剂量的脱水剂、利尿剂等。
Feyza Darendeliler,et al. Horm Res 2007;68(suppl 5):41-47
股骨头骺滑脱（一）
– 生长激素具有抗利尿效应，使TBW增加，这一效应是通过肾素-血 管紧张素系统介导使醛固酮分泌增加所致[2]。
– 血浆肾素活性（PRA）和醛固酮增加引起轻度的短暂的水钠潴留， 血压的轻微改变通常在7天后消失[3]。
[1] Sandra L. et al, JCEM, 1996 [2] Clayton PE, Cowell CT. GH and IGF1 Res 2000;10:306 [3] Barton JS et al. Clin Endocrinol 1993;38:245
数据库）
脊柱侧弯的发生是否与生长激素的治疗有关，还在不断的 争论中，有研究证明,PWS患者GH治疗组和随机治疗组脊柱 侧弯的发生时间和进展程度相似，并指出脊柱侧弯不是 PWS给予GH治疗的禁忌症。
[1] Pierre-Louis Docquier，et al. Acta Orthop.Belg.,2004,70,299-305 [2] De Lind van Wijingaarden RF,et al. J Clin Endocrinol Metab,2009 Apr;94(4):1274-80 [3] Katrina Bolar,et al. J Clin EndocrinolMetab 93: 344–351, 2008