46第四十六章 基因治疗及基因工程药物

1.遗传性疾病的基因治疗； 2.恶性肿瘤的基因治疗 ；
3.感染性疾病的基因治疗 ；
4.其他疾病的基因治疗。
五、基因治疗的前景与存在的问题
前景：基因治疗是一个新的预防和治疗手段，对于 严重危害人类健康的疾病的治疗具有潜在的 应用价值和前景 。
问题：基因转移的效率低，载体本身还存在不少缺
陷以及导入基因的表达难以调控等 。
二、基因转移的技术
基因治疗的基因转移载体
(1)病毒载体（包括逆转录病毒载体、腺病毒载体
、腺病毒相关病毒等）。
(2)非病毒载体（包括裸DNA直接注射、阳离子脂质
体、颗粒轰击等）。
三、基因治疗的靶向问题
1.目的基因表达空间的定位；
2.目的基因表达时序的调控；
3.目的基因表达水平的调控。
四、基因治疗的应用
第四十六章
基因治疗及基因工程药物
南昌大学药学院
何明
第一节
基因治疗
概Leabharlann Baidu：
指将正常有功能的基因或其他基因 通过基因转移的方式直接或间接的导入患 者体内，使之成为表达功能正常的基因， 以取代患者原来不存在或表达很低的基因。
实施条件：
①成熟的DNA克隆技术，即克隆疾病相 关的基因片段，并进行DNA重组和构建带有 靶基因的元件；②有效的基因转移手段， 即将靶基因转移至病人体内，并使其能高 效表达。
第二节
基因工程药物及其分类
概
基因工程药物：
念
指将某种具有应用价值的基因（已知编码蛋 白的基因，即目的基因）装配在具有表达所需要 元件的特定载体中，导入相应的宿主细胞，在体 外进行扩增、诱导目的蛋白表达，经分离、纯化
后，获得具有药用价值的蛋白产物。
基因工程药物分类
1.肽类药物
2.非肽类药物：反义核酸； DNA疫苗(核酸疫苗)。
一、基因治疗的分类、方式与途径
分类： 生殖细胞基因治疗 体细胞基因治疗
方式：
1．矫正性基因治疗：基因置换、基因矫正和基因增强； 2．调控性基因治疗： (1)反义技术； (2)通过其他基因的代偿作用弥补缺陷基因的功能。
途径： (1)exvivo法，称在体转移，就是选择适当的靶 细胞在体外进行基因修饰和培养，筛选出有 目的基因转入并表达的细胞中，再回输病人 体内。 (2)invivo法，称为活体直接转移，即通过载体 将目的基因直接转入靶细胞、组织，使其在 体内表达。