各期临床试验方案的设计要点讲解
临床研究设计要点
临床研究设计要点在进行临床研究时，设计好实验方案是非常重要的。
一个合理的研究设计能够确保研究的科学性和可靠性，为研究结果的准确性提供保障。
下面将介绍一些进行临床研究设计时需要注意的要点。
1. 确定研究类型在进行临床研究设计时，首先要明确研究的类型。
根据研究目的和研究对象的不同，可以将临床研究分为治疗性研究、预防性研究、诊断性研究、流行病学研究等。
不同类型的研究有不同的设计要求，因此在设计研究方案时需要根据具体情况进行选择。
2. 确定研究对象及样本量在确定研究对象时，要考虑到研究的目的和问题，确保所选择的对象符合研究的实际需要。
另外，还要合理计算样本量，以保证研究结果的可靠性和统计学意义。
3. 制定研究方案制定研究方案是临床研究设计的核心部分。
研究方案包括研究的目的、研究的对象、研究的方法、实施步骤、数据收集和分析等内容。
在制定研究方案时，需考虑到实际操作的可行性和实现的难易程度。
4. 选择适当的对照组在进行临床研究设计时，往往需要设置对照组来与实验组进行比较。
对照组的选择应该合理、准确，并且可以有效地体现研究的差异性。
选择对照组要考虑到实验的全面性和可比性。
5. 确定研究指标和观察指标在设计研究时，需要明确研究的指标和观察的对象。
研究指标应该具有一定的客观性，可以被量化和测量，以便进行科学的统计分析。
观察指标则是对研究对象的观察和记录，有助于评价研究的效果和结果。
6. 确定研究时间和周期研究的时间和周期是研究设计中一个非常重要的要点。
在进行临床研究设计时，需要确定研究的起止时间、研究的周期和观察的时间点等。
合理设定研究时间有助于保证研究的连续性和完整性，确保研究结果的准确性。
7. 拟定数据收集和管理计划在进行临床研究设计时，需要制定数据收集和管理的计划。
数据收集的过程要规范、完整，数据管理要保障数据的安全性和准确性。
建立科学的数据收集和处理流程，有助于最大限度地提高研究数据的可靠性。
8. 遵循伦理准则与法律法规在进行临床研究时，必须要遵守相关的伦理准则和法律法规。
临床试验方案设计
临床试验方案设计临床试验方案设计是临床研究中非常重要的一环，它决定了试验的目标、方法、样本数量、试验过程、数据收集和分析等方面。
一个合理、科学的临床试验方案设计能够确保试验的可靠性和可重复性，为药物的临床疗效评价提供科学依据。
在临床试验方案设计中，需要考虑以下几个方面：1. 试验目的和研究问题：明确试验的目的是为了评价药物的安全性、疗效、剂量反应关系还是其他指标。
针对具体的研究问题，制定明确的研究假设和研究目标。
2. 试验设计类型：根据试验的目的和研究问题，选择合适的试验设计类型。
常见的试验设计类型包括随机对照试验、交叉设计试验、开放标签试验等。
根据试验设计类型，确定试验的分组方案和随机化方法。
3. 样本数量的确定：通过统计学方法计算样本数量，保证试验结果的统计学意义和可信度。
样本数量的确定需要考虑试验的主要研究指标、预期效应大小、预期的统计学显著水平和统计学功效等因素。
4. 参试者的纳入和排除标准：根据试验的目的和研究问题，制定明确的参试者纳入和排除标准。
参试者的纳入和排除标准应该具有可操作性和科学性，以确保试验结果的准确性和可靠性。
5. 数据的收集和记录：制定数据收集和记录的标准操作流程，确保数据的准确性和完整性。
确定试验过程中需要收集的主要研究指标和次要研究指标，制定相应的数据收集表格和数据录入系统。
6. 试验过程的安排：根据试验的特点和要求，合理安排试验的时间和过程。
确保试验的各个环节的顺利进行，避免试验过程中的不必要的偏倚和干扰。
7. 数据分析计划：制定数据分析计划，包括主要研究指标和次要研究指标的分析方法、统计学假设检验方法、数据可视化方法等。
确保数据的科学分析和结果的可靠性。
综上所述，临床试验方案设计是临床研究中至关重要的一环。
一个合理、科学的临床试验方案设计能够确保试验的可靠性和可重复性，为药物的临床疗效评价提供科学依据。
在临床试验方案设计中，需要考虑试验目的和研究问题、试验设计类型、样本数量的确定、参试者的纳入和排除标准、数据的收集和记录、试验过程的安排以及数据分析计划等方面。
临床试验要点范文
临床试验要点范文临床试验是评估医疗干预措施在人体中的有效性和安全性的科学研究方法。
它是研究发现、发展新药物和医疗技术的重要手段，也是新药上市前必须经历的重要步骤。
下面将重点介绍临床试验的要点。
一、试验设计1.设计类型：一般包括随机对照试验、非随机对照试验、队列研究、回顾性研究等，要根据研究目的选择合适的设计类型。
2.随机化方法：确定随机化方法，例如简单随机化、分层随机化等，确保试验组和对照组之间的基线特征相似。
3.对照组选择：选择适当的对照组，可以是安慰剂、惯例治疗或其他已经明确效果的药物。
4.样本容量估计：对每个试验组的样本容量进行合理估计，保证试验结果有统计学意义。
5.观察期和随访：确定观察期和随访时间，确保对患者的观察和数据收集完整。
二、试验对象选择1.研究对象特点：明确研究对象的特点，包括年龄、性别、病情特点等。
2.临床诊断标准：规定明确的临床诊断标准，确保筛选入组的患者符合研究目的。
3.排除标准：确定排除标准，排除那些可能对结果产生干扰的患者。
三、治疗干预和观测指标1.治疗方案：明确治疗干预的方案，包括药物给予剂量和途径、手术操作等。
2.随访指标：确定相关随访指标，如症状变化、生理参数、实验室指标等，用于评估治疗效果。
四、数据采集和分析1.数据采集：设计数据采集表或电子记录系统，确保准确、完整地记录试验数据。
2.数据监管：制定数据监管计划，对试验数据进行监测、校验和审核，确保数据质量。
3.数据分析：选择适当的统计学方法对数据进行分析，比较试验组和对照组的差异，判断治疗干预的有效性和安全性。
五、伦理审查和知情同意1.伦理审查：进行伦理审查，确保试验的科学性、合理性和伦理性。
2.知情同意：取得受试者或其法定监护人的知情同意，告知试验目的、方法、风险和利益。
六、报告撰写和结果发布1.报告撰写：撰写试验方案、中间和最终分析报告，准确、清晰地描述试验设计和结果。
2.结果发布：将试验结果登记于试验登记平台，并在科学期刊上发表论文，及时向公众披露试验结果。
医学临床试验方案
医学临床试验方案一、引言医学临床试验是评估新药物、治疗方法或医疗器械安全性和有效性的重要手段。
为了确保试验的科学性、可靠性和伦理性，制定一个合理的医学临床试验方案至关重要。
本文将详细介绍医学临床试验方案的编写要点，包括研究目的、试验设计、研究对象、数据收集与分析等方面。
二、研究目的医学临床试验的研究目的应明确而具体，以确保研究的科学性和实用性。
研究目的应包括以下几个方面：1. 评估新药物、治疗方法或医疗器械的安全性和有效性；2. 探讨新药物、治疗方法或医疗器械与现有治疗方法的比较；3. 确定适用范围和推荐用量；4. 评估不同患者群体的疗效差异。
三、试验设计医学临床试验的设计应符合科学原则和伦理要求，确保试验结果的可靠性。
常见的试验设计包括：1. 随机对照试验：将研究对象随机分为实验组和对照组，比较两组之间的治疗效果；2. 单盲试验：研究对象不知道自己所接受的治疗是实验组还是对照组，以减少主观干预的可能性；3. 双盲试验：既研究对象又研究人员不知道自己所接受或给予的治疗是实验组还是对照组，以减少主观偏见；4. 交叉试验：同一研究对象在不同时间段接受不同治疗，以比较治疗效果。
四、研究对象医学临床试验的研究对象应具备一定的特征和条件，以确保试验结果的可靠性和推广性。
研究对象的选择应遵循以下原则：1. 严格按照入选和排除标准选择研究对象，以确保试验组和对照组的可比性；2. 研究对象应具备代表性，能够反映目标患者群体的特征和疾病情况；3. 研究对象的数量应足够，以保证试验结果的统计学意义。
五、数据收集与分析医学临床试验的数据收集与分析应严格按照预定的方案进行，以确保试验结果的准确性和可靠性。
数据收集与分析的步骤包括：1. 设计数据收集表格，明确需要收集的数据项目和指标；2. 培训研究人员，确保数据的准确性和一致性；3. 使用合适的统计方法对数据进行分析，包括描述性统计和推断性统计；4. 解释试验结果，包括主要结论和次要结论，并进行结果的可靠性评估。
ii期临床试验方案
ii期临床试验方案一、研究目的与背景本研究的目的是评估新药物在人体内的有效性和安全性。
根据前期的实验数据和动物试验的结果，该药物显示出治疗某种特定疾病的潜力。
为了进一步验证其疗效和确定最佳治疗方案，我们计划进行II期临床试验。
二、研究设计与方法1. 研究类型本研究采用随机、双盲、安慰剂对照的方法进行。
2. 研究对象招募我们将从符合筛选标准的目标人群中招募参与者。
所招募对象必须满足相关纳入和排除标准，确保研究的准确性和可比性。
3. 样本容量计算通过采用统计学方法，我们进行样本容量计算，以确保试验结果的显著性和可靠性。
4. 治疗方案参与者将被随机分配至药物组和安慰剂组，其中药物组将接受新药物的治疗，而安慰剂组将接受安慰剂的治疗。
治疗方案将根据具体疾病的特点而定，每个组的治疗方案将在试验开始前被确定。
5. 数据收集与统计分析我们将收集参与者的个人信息和疾病相关的临床数据。
这些数据将被用于评估药物的疗效和安全性。
同时，我们将进行严格的数据统计分析，以得出准确的结论。
三、伦理考虑与知情同意1. 伦理审查本研究方案已提交给相关伦理委员会进行伦理审查。
研究过程中将遵循伦理原则和法律法规，确保参与者的权益和隐私得到保护。
2. 参与者知情同意我们将向参与者提供研究的相关信息，并要求其签署知情同意书。
参与者在完全了解试验的目的、过程、可能的风险和收益后，方可决定是否参与。
四、试验进程与安全监控1. 试验进程试验进行过程中，我们将根据事先制定的时间表进行操作，包括访视、药物管理、数据收集等事项。
2. 安全监控临床试验期间，我们将对参与者的安全情况进行监控。
任何出现的严重不良事件将迅速报告给监督机构和伦理委员会。
五、研究结果与讨论1. 数据分析与结果试验结束后，我们将进行数据分析。
结果将准确报告试验组和对照组的疗效和安全性差异。
2. 结果讨论和结论我们将讨论试验结果的临床意义，并给出相应的结论。
同时，我们将进一步分析数据，为下一步临床试验以及药物的推广应用提供依据。
4期临床试验方案
4期临床试验方案【4期临床试验方案】一、背景四期临床试验是药物研发过程中至关重要的一环，旨在评估新药的安全性和疗效，为新药的上市提供科学依据。
为此，制定一个科学合理的四期临床试验方案是必不可少的。
二、目的本试验旨在评估新药的安全性、疗效以及剂量反应关系。
通过临床试验数据的收集和分析，为新药的上市提供可靠的依据，确保新药的安全有效使用。
三、试验设计1. 试验类型：随机、双盲、安慰剂和阳性对照、多中心、并行分组试验。
2. 受试者纳入标准：符合特定疾病诊断标准，并在年龄、性别、病程等方面具备基本相似性。
3. 随机化方法：采用计算机生成的随机号码表进行受试者的随机分组。
4. 治疗方案：a. 实验组：给予新药A，剂量根据前期临床试验结果确定。
b. 对照组：给予安慰剂或现有疗法。
c. 阳性对照组：给予已证实疗效的现有治疗药物。
5. 测试指标：a. 主要疗效指标：根据特定疾病的临床指标评估疗效。
b. 次要疗效指标：针对特定疾病设计的辅助评估指标。
c. 安全性指标：包括不良事件发生率、严重不良事件及实验药物相关的其他安全性指标。
6. 数据收集与分析：a. 数据采集：通过电子数据捕捉系统收集试验数据。
b. 统计分析：采用适当的统计学方法对试验数据进行分析，评估新药的安全性和疗效。
四、试验过程1. 试验开始前：a. 制定试验计划，明确试验目标和指导原则。
b. 编写试验方案，包括试验设计、纳入标准、随机化方法等内容。
2. 试验过程：a. 受试者筛选：根据纳入标准筛选符合条件的受试者，并征得其知情同意书。
b. 分组与随机化：将符合条件的受试者随机分配至实验组、对照组或阳性对照组。
c. 药物管理：根据规定剂量和频率进行药物管理，并记录药物使用情况。
d. 数据收集：通过临床资料、实验室检查等手段收集试验数据。
e. 不良事件记录：及时记录受试者在试验期间出现的不良事件，并分析其与实验药物的关联性。
f. 数据清理与统计：对试验数据进行清理和统计分析。
I期期期期临床试验方案设计要点
I期u期川期W期临床试验方案设计要点一、I 期临床试验方案设计要点I 期；临床试验方案应包括依次进行的三部分，即单次给药耐受性试验方案、单次给药药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。
I 期临床试验方案应包括以下内容：⑴首页；⑵试验药物简介，包括中文名、国际非专利药名（INN）、结构式、分子式、分子量、理化性质、药理作用与作用机制、临床前药理与毒理研究结果、初步临床试验结果；⑶研究目的；⑷试验样品，包括样品名称、号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单；⑸受试者选择，包括志愿受试者来源、人选标准、排除标准、入选人数及登记表；⑹筛选前受试者签署知情同意书；（7）工期试验方案、病例报告表（CRFS及知情同意书应报送医学伦理委员会审批，批准后才能开始I 期临床试验⑻试验设计与研究方法（要点见后）；⑼观察指标（见后）；⑽数据处理与统计分析；（11）总结报告；（12）末页。
1、单次给药耐受性试验设计与研究方法要点①一般采用无对照开放试验，必要时设安慰剂对照组进行随机双官对照试验。
②最小初试剂量按Blackwell 改良法计算并参考同类药物临床用量进行估算（见李家泰主编《临床药理学》第二版1998 ：298）③最大剂量组的确定（相当于或略高于常用临床剂量的高限）。
④剂量组常设5 个单次给药的剂量组，最小与最大剂量之间设3 组，剂量与临床接近的组人数8〜10人，其余各组每组5〜6人。
由最小剂量组开始逐组进行试验，在确前一个剂量组安全耐受前提下开始下一个剂量，每人只接受一个剂量，不得在同一受试者中在单决给药耐受性试验时进行剂量递增连续试验。
⑤方案设计时需对试验药物可能出现的不良反应有充分的认识和估计，方案应包括处理意外的条件与措施。
⑥与试验方案同时设计好病例报告表（Case Report forms,CRFs）、流程图（Chart ）与各项观察指标。
临床试验的方案设计
临床试验的方案设计临床试验方案设计一\定义：试验方案（Protocol）：叙述试验的背景、理论基础和目的，以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
二、GCP第四章有关试验方案的叙述第十六条临床试验开始前应制定试验方案，该方案由研究者与申办者共同商定并签字，报伦理委员会审批后实施。
第十七条临床试验方案应包括以下内容：（一）试验题目；（二）试验目的，试验背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能；（三）申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址;①符合GCP及《新药临床研究指导原则》中的技术要求、《药品注册管理办法》中的注册要求。
②应规定明确的诊断标准，以及观察疗效与不良反应的技术指标和判断指标为正常或异常的标准。
③必须设对照组进行盲法随机对照试验。
④病例数估计：SFDA规定的最低病例数要求，II期需进行盲法随机对照试验100对，即试验药与对照药各100例共计200 例o⑤明确规定病例入选标准、排除标准、退出标准。
（二）III期临床试验方案设计要点①按照《药品注册管理办法》规定应在新药申报生产前完成，在n期临床试验之后进行。
③对照试验：原则上与n期盲法随机对照试验相同，但ni 期临床的对照试验可以设盲也可以不设盲进行随机对照开放试验。
（三）w期临床试验方案设计要点①为上市后开放试验，可不设对照组。
②按SFDA最低病例数要求，病例数＞2000例。
（四）试验设计的类型，随机化分组方法及设盲的水平；（五）受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法；（六）根据统计学原理计算要达到试验预期目的所需的病例数；（七）试验用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和标签的说明；（A）拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等；（九）试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储藏条件；（十）临床观察、随访和保证受试者依从性的措施；（十一）中止临床试验的标准，结束临床试验的规定；（十二）疗效评定标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录与分析；（十三）受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续；（十四）不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施、随访的方式、时间和转归;（十五）试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法和紧急情况下破盲的规定；（十六）统计分析计划，统计分析数据集的定义和选择；（十七）数据管理和数据可溯源性的规定；（十八）临床试验的质量控制与质量保证；（十九）试验相关的伦理学；（二十）临床试验预期的进度和完成日期；（二十一）试验结束后的随访和医疗措施；（二十二）各方承担的职责及其他有关规定；（二十三）参考文献。
各期临床试验方案设计要点
各期临床试验方案设计要点临床试验是用于评估医药产品（如药物、疫苗、诊断测试等）在人体中的安全性和有效性的科学研究方法。
临床试验方案设计的目的是确保试验的准确性、可靠性和可重复性，同时也要尽力保护受试者的权益和安全。
下面是临床试验方案设计的要点：1.研究目的和研究问题：明确试验的目的和问题，例如是评估药物的疗效和安全性，还是比较不同治疗方法的效果。
2.受试者选择和入选标准：确定受试者的选择标准，包括年龄范围、性别、疾病的严重程度等。
同时设定入选标准，例如排除有特定疾病的受试者或者排除曾经接受过特定治疗的受试者。
3.试验设计：选择合适的试验设计，如随机对照试验、单盲试验或双盲试验。
随机对照试验是目前最常用的试验设计，将受试者随机分配到实验组和对照组，以比较两种不同的治疗方法的效果。
4.样本大小和统计分析：确定试验需要的样本大小，以确保试验结果的统计学意义。
同时确定适当的统计分析方法，如T检验、方差分析、生存分析等。
5.治疗措施：明确试验中使用的治疗措施，包括药物的剂量、给药途径和用药时间等，以及对照组的治疗措施。
6.终点指标：确定试验的主要终点指标，例如疾病的缓解率、生存率、无进展生存期等。
同时也可以设定次要终点指标，如生活质量评分、不良事件发生率等。
7.安全性评估：设计合适的安全性评估计划，包括监测和记录不良事件（包括严重不良事件）、药物相互作用等，并制定相应的处理方法。
8.数据收集和质量控制：制定合适的数据收集表和数据管理计划，确保数据的准确性和完整性。
同时进行数据监测和质量控制，例如进行数据监察、源文件核查和数据清理等。
9.试验时间计划：确定试验的持续时间和各个阶段的时间节点，包括研究开始时间、招募受试者时间、随访时间等。
10.伦理审查和知情同意：提交研究计划进行伦理审查，并获得伦理委员会的批准。
同时确保受试者在参与试验前签署知情同意书，并充分知晓试验的目的、方法、风险和利益等。
临床试验方案设计的要点包括以上内容，但根据具体的研究目的和要求，方案设计中可能还涉及其他方面的内容。
药物临床试验设计技术要求规范
北京中医药大学东方医院临床试验设计技术规范总编制：科研处审核：刘文娜批准：金章安二○○四年九月目录1药物临床试验方案设计技术规范 (1)2病例报告表设计技术规范 (8)3知情同意书设计技术规范 (11)4药物临床试验总结报告设计技术规范 (13)药物临床试验方案设计技术规范临床试验方案是指记录试验背景、原理及目的，描述试验设计、试验方案、试验组织、数据处理与统计分析方法以及试验过程管理的书面文件。
临床试验方案设计基本要求：1.试验方案的设计要符合代表性：是指受试对象对于患病人群的同质性，即受试对象应具有患该病人群的共同特征。
2.试验方案的设计要符合合理性：是指立题的依据、假说的建立，应具有科学性。
3.试验方案的设计要符合重复性：是指在同一条件下临床试验的重现程度。
4.试验方案的设计要符合随机性：是指受试对象应遵循“同等可能性”原则分配至试验组和对照组，且受试样本必须为随机样本。
5.应在充分了解所试验药物的临床前药理、毒理实验、临床预试验情况、处方组成与方解、工艺、质量资料及药政管理部门对申请临床试验的审查意见的基础上，制定针对性强、完善的试验方案。
6.试验方案的设计必须符合伦理道德及科学性原则，还必须满足统计学设计的要求，从而达到安全性评价与有效性评价的目的。
主要内容如下：1.标题页：包括研究标题、临床批件号、药物名称/适应症/临床试验的类期、申办者信息、主要研究者姓名、研究单位、方案设计者、方案版本号、方案制定与修改时间、统计分析单位、原始资料保存地点等。
2.申办单位、研究单位、监查员、统计分析单位资料页：应包括申办单位的名称和地址、监查员的姓名与联系电话、研究单位的名称、研究者的姓名、地址和联系电话、统计分析单位、统计分析负责人姓名、地址和联系电话等。
3.摘要3.1应包括题目、研究单位、目的、试验设计、受试人群、样本量、治疗方案、疗效指标、安全性指标、疗程、预期试验进度等；3.2必须是独立部分。
干货 新药I期、II期、III期之临床试验设计路径讲解学习
干货新药I期、I I 期、I I I期之临床试验设计路径干货新药I期、II期、III期之临床试验设计路径新药临床试验设计路径：I期临床试验1背景知识临床试验，英文为clinical trial，而不是clinical experiment。
学药童鞋肯定或多或少做过各种实验，不管是化学实验、生物实验还是制剂实验、药理实验，用的都是“实验”二字。
所谓“实验”，《现代汉语词典》的定义是为了检验某种科学理论或假设而进行某种操作或从事某种活动；而“试验”是为了察看某事的结果或某物的性能而从事某种活动。
而临床试验正是为了考察新药对目标患者的效用而展开的一系列的试验，本系列文章就和大家讲讲新药的临床试验。
新药研发过程主要包括苗头分子的发现、细胞活性评价、非临床药理毒理研究、临床试验和上市后的安全性监督。
其中临床试验耗资/耗时基本占整个新药开发的60%~80%，可谓是新药开发最耗钱耗时的阶段。
FDA将临床研究分为三期，这三期临床研究通常按期依次实施，但也可以有重叠；另外针对新药批准上市后的临床研究，FDA定义其为IV期临床试验。
ICHE8根据临床研究的目的将临床试验同样分为4期。
2006年，FDA发布了《Guidance for industry， investigators and reviewers exploratory IND studies》，提出0期临床试验概念，其受试者更少(≤10例)，研究周期更短(≤7天)，用于探索新药在人体的药代动力学和药效学研究，为I期临床提供指导。
不管是0期临床试验概念，还是传统三分法临床试验，其分期的目的是基于风险控制的哲学观。
I 期临床通常采用少量(数十人)健康志愿者作为受试者，相较于采用较多患者作为受试者的II期以及更大样本量的III期临床试验而言，具有成本低(人少)，时间短(可供的健康受试者众多)和低风险(健康受试者身体抵抗力较强)等特点。
2I期临床试验全景2.1 是什么(Who)I期临床试验是在动物药理毒理试验基本成功的基础上，首次应用在人体上，用来初步评价新药的人体耐受性和药代动力学试验。
各期临床试验方案的设计要点讲解
各期临床试验方案的设计要点1I 期临床试验方案设计要点I 期; 临床试验方案应包括依次进行的三部分, 即单次给药耐受性试验方案、单次给药药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。
I 期临床试验方案应包括以下内容:⑴首页;⑵试验药物简介, 包括中文名、国际非专利药名 (INN 、结构式、分子式、分子量、理化性质、药理作用与作用机制、临床前药理与毒理研究结果、初步临床试验结果;⑶研究目的;⑷试验样品,包括样品名称、号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单; ⑸受试者选择,包括志愿受试者来源、人选标准、排除标准、入选人数及登记表;⑹筛选前受试者签署知情同意书;⑺工期试验方案、病例报告表(CRFs 及知情同意书应报送医学伦理委员会审批,批准后才能开始 I 期临床试验⑻试验设计与研究方法(要点见后;⑼观察指标(见后;⑽数据处理与统计分析;⑾总结报告;⑿末页。
单次给药耐受性试验设计与研究方法要点①一般采用无对照开放试验, 必要时设安慰剂对照组进行随机双官对照试验。
②最小初试剂量按 Blackwell 改良法计算并参考同类药物临床用量进行估算 (见李家泰主编《临床药理学》第二版 1998:298。
③最大剂量组的确定(相当于或略高于常用临床剂量的高限。
④剂量组常设 5个单次给药的剂量组,最小与最大剂量之间设 3组,剂量与临床接近的组人数 8~10人,其余各组每组 5~6人。
由最小剂量组开始逐组进行试验, 在确前一个剂量组安全耐受前提下开始下一个剂量, 每人只接受一个剂量,不得在同一受试者中在单决给药耐受性试验时进行剂量递增连续试验。
⑤方案设计时需对试验药物可能出现的不良反应有充分的认识和估计, 方案应包括处理意外的条件与措施。
⑥与试验方案同时设计好病例报告表(Case Report forms,CRFs、流程图(Chart 与各项观察指标。
药物临床试验设计技术规范标准
中医药大学医院临床试验设计技术规总编制：科研处审核：文娜批准：金章安二○○四年九月目录1药物临床试验方案设计技术规 (1)2病例报告表设计技术规 (8)3知情同意书设计技术规 (11)4药物临床试验总结报告设计技术规 (13)药物临床试验方案设计技术规临床试验方案是指记录试验背景、原理及目的，描述试验设计、试验方案、试验组织、数据处理与统计分析方法以及试验过程管理的书面文件。
临床试验方案设计基本要求：1.试验方案的设计要符合代表性：是指受试对象对于患病人群的同质性，即受试对象应具有患该病人群的共同特征。
2.试验方案的设计要符合合理性：是指立题的依据、假说的建立，应具有科学性。
3.试验方案的设计要符合重复性：是指在同一条件下临床试验的重现程度。
4.试验方案的设计要符合随机性：是指受试对象应遵循“同等可能性”原则分配至试验组和对照组，且受试样本必须为随机样本。
5.应在充分了解所试验药物的临床前药理、毒理实验、临床预试验情况、处方组成与方解、工艺、质量资料及药政管理部门对申请临床试验的审查意见的基础上，制定针对性强、完善的试验方案。
6.试验方案的设计必须符合伦理道德及科学性原则，还必须满足统计学设计的要求，从而达到安全性评价与有效性评价的目的。
主要容如下：1.标题页：包括研究标题、临床批件号、药物名称/适应症/临床试验的类期、申办者信息、主要研究者、研究单位、方案设计者、方案版本号、方案制定与修改时间、统计分析单位、原始资料保存地点等。
2.申办单位、研究单位、监查员、统计分析单位资料页：应包括申办单位的名称和地址、监查员的与联系、研究单位的名称、研究者的、地址和联系、统计分析单位、统计分析负责人、地址和联系等。
3.摘要3.1应包括题目、研究单位、目的、试验设计、受试人群、样本量、治疗方案、疗效指标、安全性指标、疗程、预期试验进度等；3.2必须是独立部分。
4.目录页。
5.前言：有关试验药物的研究背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能，具体的研究适应症。
临床试验方案解读要点
临床试验方案解读要点一、试验目的临床试验方案的首要部分是明确试验目的。
这一部分应清晰阐述试验试图解决的问题或验证的假设。
试验目的应当具有明确性、可测量性和实际性，确保试验结果的解读和应用具有明确的指导意义。
二、试验设计试验设计是临床试验方案的核心，决定了试验的可行性和可靠性。
这一部分应详细说明试验类型（如随机对照试验、开放标签试验等）、样本量、分组方式、对照设置以及数据收集和分析的方法。
明确这些要素有助于确保试验结果的准确性和可靠性。
三、受试者选择受试者选择是临床试验方案的关键环节，直接关系到试验结果的代表性和推广价值。
这一部分应明确受试者的入选和排除标准，以及受试者的招募和筛选流程。
同时，还需考虑受试者的年龄、性别、种族、病情状况等因素，以确保试验结果的广泛适用性。
四、试验操作试验操作部分应详细描述试验流程，包括治疗方案、给药方式、观察指标等。
这一部分还需说明试验期间对受试者的保护措施，如安全性监测、不良事件处理等。
此外，还需明确数据采集和存储的方式，以确保数据的完整性和可追溯性。
五、数据分析与结果解读数据分析与结果解读是临床试验方案的重要环节，直接关系到试验结论的科学性和准确性。
这一部分应明确数据处理的统计学方法，以及结果解读的标准和依据。
同时，还需考虑数据安全和隐私保护问题，以确保受试者的权益得到充分保障。
六、伦理考虑临床试验方案必须遵循伦理原则，确保受试者的权益和安全。
这一部分应说明伦理审查的过程和结论，以及试验期间的伦理监督机制。
同时，还需充分考虑受试者的知情同意权和隐私权，确保试验的合法性和道德性。
七、试验期限与经费临床试验方案还需明确试验期限和经费预算。
这一部分应说明从试验启动到结束的时间安排，以及各阶段的主要工作和时间节点。
同时，还需列出试验所需的资源清单和经费预算，以确保试验的顺利进行。
综上所述，临床试验方案解读要点包括试验目的、试验设计、受试者选择、试验操作、数据分析与结果解读、伦理考虑以及试验期限与经费七个方面。
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
2_3期临床试验实施要点解析
已知现有的治疗方案可有效地防止死亡或不可逆病变； 将受试者故意随机化到亚有效低剂量对照治疗方案并不 比将其随机化至安慰剂治疗方案的伦理学适用性更高
剂量—反应对照可用于：
病症较不严重或 毒性相对于其益处相当大
活性对照
将受试者随机分配到试验治疗组，或分配到活性
临床试验的质量控制和质量保证
临床试验方案内容
试验相关的伦理学
预期进度和完成日期 试验结束后的随访和医疗措施 各方承担的职责及其他有关规定 参考文献
临床试验方案的修改
在临床试验中，若确有需要，可以按 规定程序对试验方案提出修改，并报伦理 委员会审批，批准后方可按修改方案进行 临床试验
临床试验方案内容
受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续 不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法，处理 措施以及随访的方式、时间和转归 试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法、紧急情况下 何人破盲和破盲方法和规定 统计分析计划、统计数据集的定义和选择
数据管理和数据可溯源性的规定
试验进行中
知情同意 数据的采集与管理 原始资料记录 病例报告表记录 不良事件和严重不良事件 试验药品管理
知情同意
知情同意书须获得伦理委员会的批准 研究者必须向受试者提供有关临床试验的详细情况。通 过告知和解释，回答他们提出的问题，保证每个人理解 每项程序 向受试者提供的信息必须以适合个体理解水平的语言和 文字来表达。
试验开始前的准备及必要条件
临床试验单位符合GCP的资格要求 具有标准化实验室、临床检验室及相应的设备 所有研究者应具备
承担该试验的专业特长 资格：任职和行医 经过培训
PI+
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各期临床试验方案的设计要点1I 期临床试验方案设计要点I 期; 临床试验方案应包括依次进行的三部分, 即单次给药耐受性试验方案、单次给药药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。
I 期临床试验方案应包括以下内容:⑴首页;⑵试验药物简介, 包括中文名、国际非专利药名 (INN 、结构式、分子式、分子量、理化性质、药理作用与作用机制、临床前药理与毒理研究结果、初步临床试验结果;⑶研究目的;⑷试验样品,包括样品名称、号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单; ⑸受试者选择,包括志愿受试者来源、人选标准、排除标准、入选人数及登记表;⑹筛选前受试者签署知情同意书;⑺工期试验方案、病例报告表(CRFs 及知情同意书应报送医学伦理委员会审批,批准后才能开始 I 期临床试验⑻试验设计与研究方法(要点见后;⑼观察指标(见后;⑽数据处理与统计分析;⑾总结报告;⑿末页。
单次给药耐受性试验设计与研究方法要点①一般采用无对照开放试验, 必要时设安慰剂对照组进行随机双官对照试验。
②最小初试剂量按 Blackwell 改良法计算并参考同类药物临床用量进行估算 (见李家泰主编《临床药理学》第二版 1998:298。
③最大剂量组的确定(相当于或略高于常用临床剂量的高限。
④剂量组常设 5个单次给药的剂量组,最小与最大剂量之间设 3组,剂量与临床接近的组人数 8~10人,其余各组每组 5~6人。
由最小剂量组开始逐组进行试验, 在确前一个剂量组安全耐受前提下开始下一个剂量, 每人只接受一个剂量,不得在同一受试者中在单决给药耐受性试验时进行剂量递增连续试验。
⑤方案设计时需对试验药物可能出现的不良反应有充分的认识和估计, 方案应包括处理意外的条件与措施。
⑥与试验方案同时设计好病例报告表(Case Report forms,CRFs、流程图(Chart 与各项观察指标。
单次给药药代动力学试验设计与研究方法要点①剂量选择选择单次给药耐受性试验中全组受试者均能耐受的高、中、低 3个剂量,其中,中剂量应与准备进行临床Ⅱ期试验的剂量相同或接近, 3个剂量之间应呈等比或等差关系。
②受试者选择选择符合入选标准的 8~10名健康男性青年志愿者,筛选前签署知情同意书。
③试验设计采用三向交叉拉丁方设计。
全部受试者随机进入 3个试验组, 每组受试者每次试验时分别接受不同剂量的试验药, 3次试验后,每名受试者均按拉丁方设计的顺序接受过高、中、低三个剂量, 两次试验间隔均超过 5个半衰期,一般间隔 7~10天。
④生物样本选择适宜的分离测试方法,最常用的方法为高效液相色谱法。
应详细写明具体的测试方法、测试条件和所用仪器名称、型号、生产厂与出厂日期。
⑤药代动力学测定方法的标准化与质控方法·精确度(Precision :日内差 CV%应 <10%,最好 <5%。
·重复性(Reproducibility :日间差 CV%应 <10%。
·灵敏度(Sensitivity :1. 要求能测出 3~5个半衰期后的血药浓度,或能检测出1/10Cmax浓度; 2. 确定为灵敏度的最低血药浓度应在血药浓度量效关系的直线范围内,并能达到精确度考核要求。
·回收率(Recovery :在所测标准曲线浓度范围内药物自生物样品中的回收率应不低于 70%。
·特异性(Specificity :应证明所测药物为原形药。
·相关系数(Correlation Coefficient:应用两种方法测定时,应求相关系数 R 值,并作图表示。
⑥药代动力学测定应按 SDA 审评要求提供药代动力学参数。
⑦药代动力学研究总结报告应提供·研究设计与研究方法。
·测试方法、条件及标准化考核结果。
·每名受试者给药后各时间点血药浓度、尿浓度与尿中累积排出量的均数 ±标准差,药时曲线图。
·对所得药代动力学参数进行分析,说明其临床意义,对Ⅱ期临床试验方案提出建议。
连续给药药代动力学与耐受性试验设计与研究方法要点①受试者选择 8~10名健康男性青年志愿受试者,筛选前签署知情同意书, 各项健康检查观察项目同单次给药耐受性试验。
②受试者于给药前 24小时、给药后 24小时、给药后 72小时(第四天及给药 7天后(第八天即停药后 24小时进行全部检查,检查项目与观察时间点应符合审评要求(包括国内、国际。
③全部受试者试验前 1日入住Ⅰ期病房,接受给药前 24小时各项检查,晚餐后禁食 12小时。
试验当天空腹给药,给药后 2小时进标准早餐。
剂量选用准备进行Ⅱ期试验的剂量,每日 1次或 2次,间隔 12小时,连续给药 7天。
2Ⅱ期临床试验方案设计要求Ⅱ期临床试验方案设计需遵守以下基本原则与指导原则①《赫尔辛基宣言》②《新药审批办法》③《药品临床试验管理规范》④ WHO 的 GCP 指导原则。
⑤ ICH-GCP 指导原则。
(现在沸沸扬扬的新版⑥我国《新药(西药临床研究指导原则》。
各类新药临床试验中各项技术要求至少要达到该药临床研究指导原则中规定标准。
Ⅱ期临床试验方案设计中伦理方面考虑要点①临床试验方案设计应遵照执行以下几点。
·赫尔辛基宣言伦理原则。
·GCP 指导原则。
·SDA 注册要求。
②临床试验方案设计前应认真评估试验的利益与风险。
③确保试验设计中充分考虑到受试者的权利、利益、安全与隐私。
④临床试验方案(Protocol 、病例报告表(CRFs 与受试者知情同意书 (Informed Consent Form均应在试验前经伦理委员会审议批准,并获得批准件。
⑤治疗起始前需获得每例受试者完全自愿地签署的知情同意书。
⑥参加试验的医生应时刻负有医疗职责。
⑦每个参加试验的研究人员应具有合格的资格并经过很好的训练。
⑧临床试验应建立试验质量控制系统。
Ⅱ期临床试验方案设计中科技方面考虑要求⑴试验方案设计时应充分考虑到 GCP 指导原则中有关科技方面的规定;应符合《新药临床研究指导原则》中有关类别药物所规定的技术标准; 应严格执行 SDA 《新药审批办法》中规定的注册要求。
⑵应规定明确的诊断标准, 以及观察疗效与不良反应的技术指标和判定指标为正常或异常的标准。
⑶Ⅱ期试验必须设对照组进行盲法随机对照试验, 常采用双盲随机平行对照试验(Double-Blind, Randomized, Parallel Controlled Clinical Trial。
双盲法试验申办者需提供外观、色香味均需一致的试验药与对照药,并只标明 A 药 B 药,试验者与受试者均不知 A 药与 B 药何者为试验药。
如制备 A 、 B 两药无区别确有困难时, 可采用双盲双模拟法 (Double-Blind, Double Dummy Technique , 即同时制备与 A药一致的安慰剂(C ,和与 B 药一致的安慰剂(D ,两组病例随机分组,分别服用 2种药,一组服 A+D,另一组服 B+C,两组之间所服药物的我观与色香味均无区别。
⑷Ⅱ期临床病例数估计(Assessment of Trial Size。
·各期临床试验病例数需符合 SDA 规定要求, Ⅱ期试验按规定需进行盲法随机对照试验 100对,即试验药与对照药各 100例共计 200例。
·根据试验需要,按统计学要求估算试验例数。
如试验药疗效明显超过对照药时, 为获得试验药优于对照药具有统计学显著意义, 可按公式求出应该试验的例数。
⑸病例选择入选标准 (Inclusion Criteria 、病例排除标准 (Exclusion Criteria 与病例退出标准(Withdrawal Criteria。
根据不同类别的药物特点和试验要求在试验方案中规定明确的标准。
⑹剂量与给药方法(Dosage and Administration。
⑺疗效评价 (Assessment of Efficacy 。
我国规定疗效采用 4级评定标准:痊愈(Cure 、显效(Markedly Improvement、进步(Improvement 、无效(Failure 。
(痊愈例数 +显效例数 /可供评价疗效总例数 ×100=总有效率(%⑻不良反应评价(Evaluation of Adverse Drug Reactions。
·每日观察并记录所有不良事件(Adverse Event。
·严格执行严重不良事件报告制度。
严重不良事件为:死亡、威胁生命、致残或丧失(部分丧失生活能力、需住院治疗、延长住院时间、导致先天畸形。
发现严重不良事悠扬需在 24小时内报告申办者与主要研究者,并立即报告伦理委员会与当地药品监督管理部门。
·不良事件与试验药的关系评定标准⑼病人依从性(Patient Compliance。
门诊病例很难满足依从性要求,试验设计时应尽量减少门诊病例入选比例。
对入选门诊病例应采取必要措施以提高其依从性。
⑽病例报告表(Case Report Forms, CRFs。
病例报告表的设计面与试验方案设计一致,应达到完整、准确、简明、清晰等要求。
⑾数据处理与统计分析(Data Management and Statistical Analysis。
应在试验设计中考虑好数据处理和统计分析方法, 既要符合专业要求也要达到统计学要求。
⑿总结报告(Final Report。
试验设计时应考虑到总结要求。
试验结果比较包括:各种记分、评分的标准;两组病例基础资料比较应无统计学显著差异; 各种适应症两组疗效比较; 两组病例总有效率比较; 具有重要意义的有效性指标两组结果比较; 两组不良反应率比较; 两组不良反应临床与实验室改变统计分析, 等等。
3Ⅲ期临床试验方案设计要求①Ⅲ期临床试验按照 SDA 在 1999年 5月 1日发布施行的《新药审批办法》中规定应在新药申报生产前完成。
在Ⅱ期临床试验之后, 紧接着进行Ⅲ期临床试验。
②Ⅲ期临床试验病例数《新药审批办法》规定,试验组≥300例,未具体规定对照组的例数。
可根据试验药适应症多少、病人来源多寡来考虑。
单一适应症, 一般可考虑试验组 100例、设对照组 100例 (1:1 , 试验组另 200例不设对照, 进行无对照开放试验。
有 2种以上主要适应症时, 可考虑试验组与对照组各 200例(1:1,试验组别 100例不设对照,进行无对照开放试验。
若有条件,试验组 300例全部设对照当然最好。
若国家药品监督管理局根据品种的具体情况明确规定了对照组的例数要求, 则按规定例数进行对照试验。
小样本临床试验中试验药与对照药的比例以1:1为宜。