新形势下中药创新药物的发现与研发

新形势下中药创新药物的发现与研发

作者：屠鹏飞姜勇郭晓宇

来源：《中国中药杂志》2015年第17期

[摘要]该文根据近年来生命科学的快速发展和我国对中药创新药物审批要求的不断提升，在分析基于中医药理论和天然产物资源的创新药物发现的优势以及当前中药新药研发存在的问题的基础上，从基于中药资源的活性化合物发现、中药有效部位及其复方制剂的发现、基于经典名方的中药创新药物的研发、基于名优中成药的创新药物研发以及临床有效方剂的新药转化等5个方面，系统介绍了新形势下中药创新药物的发现和研发思路，并就加快我国中药创新药物的发展提出五点建议，为中药创新药物的研发提供参考。

[关键词]中药新药;有效成分新药;有效部位新药;经典名方;研究思路

Discovery， research and development forinnovative drug of traditional

Chinese medicine under new situations

TU Peng-fei*， JIANG Yong， GUO Xiao-yu

（State Key Laboratory of Natural and Biomimetic Drugs， School of Pharmaceutical Sciences， Peking University， Beijing 100191， China）

[Abstract]Referring to the rapiddeveloped life science and the higher requirements for the approval of innovative Chinese drugsin recent years， this paperdescribedsystematicallythe discovery， research and development （R&D） approaches for the innovative Chinese drugs under the new situation from the following five aspects， i.e.， active components discovered from TCMs， the discovery of effective fractions of TCMs and their formulae， the R&D of TCM innovative drugs based on famous classic prescriptions and famous Chinese patent drugs， and the transformation of clinical effective prescriptions，on the basis of analysing the advantages of innovative drugs derived from natural products based on TCM theories and the problems existed in current R&D of new TCM drugs. Moreover， five suggestions are also given for the rapid development of TCM innovative drugs in China. All these will provide reference for the R&D of TCM innovative drugs.

[Key words]innovative Chinese drugs; new drug of active component; new drug of effective fractions; famous classic prescription; research approach

doi：10.4268/cjcmm20151718

我国自1985年开始实施《药品管理法》以来，至今已有30年的历史。我国的药品研发和注册几经波折，逐步走上正规的渠道，尤其是中药新药的研发与注册。由于没有国际上可借鉴的经验，从新药的发现、研发和注册基本上都是在探索中提高，在混乱中规范。由于众所周知的历史原因，2007年以后，国家食品药品监督管理部门对药品的注册进行了大幅度的调整。近年来，中药新药的研发水平有了明显的提高，而国家药品审评对新药的要求则更高。随着药品审评要求的逐步严格，特别是中药新药审评从临床非劣效性向优效性的转变，使得原来中药新药只要进入临床试验，就能获得批准的局面一去不复返，如很多中药新药在申报生产中被退审。同时，随着生命科学的发展，人类对疾病的认识也由原来的是否有病向是否健康转变，从而对药物的认识也发生了明显转变，已由原来的治疗疾病向保护健康转变，随着转化医学的发展，如何将临床有效的方剂转化成为新药，也是当前急需解决的问题。因此，在当前新的形势下，如何进行中药创新药物的发现和研发，是当前中药新药研发急需解决的问题。本文在分析基于中医药理论和天然产物资源的创新药物发现的优势以及当前中药新药研发存在的问题的基础上，系统介绍在新形势下，如何进行中药创新药物的发现与研发，以期为中药新药的发现与研发提供一些思路。本文内容纯属作者个人观点，仅供读者。

1基于中医药理论和天然资源的创新药物发现的优势

1.1完整的中医药理论和丰富的临床实践

中医药为中华民族长期与疾病斗争的智慧结晶，具有完整的理论体系和丰富的临床实践，为中华民族的繁衍和健康做出了巨大的贡献。1 000多种常用中药和浩瀚的古今方剂都是临床长期实践的产物，具有确切的疗效和较高的安全性，是中药创新药物发现不可多得的资源。在中医药理论指导下进行合理组方，更为中药新药的发现提供了广阔的空间。

1.2丰富的民族民间药物

我国为多民族国家，很多少数民族生活在偏远的山区，其疾病的治疗基本上靠当地的草医草药，形成了很多特色的民族药物。民族药物除了藏药、蒙药、维药、傣药有文字记载，其他基本上没有文字记载，一般靠口述相传。口述相传药物的特点是处方较小或单方、药效强、起效快、有毒或峻烈药物的大量使用，是有效成分或有效部位新药发现的重要源泉。我国地域广阔，地理环境复杂，很多山区和偏远地区的人民治疗疾病也基本上靠当地的草医草药，形成很多特色的民间药物。与民族药物相似，民间药物也多数口述相传。据不完全统计，我国有民族民间药物近万种，加上灵活变化的方剂，为创新药物的发现提供了非常丰富的资源。

1.3植物、动物、微生物长期进化的产物

天然产物是植物、动物和微生物长期适应环境或与天敌斗争中不断进化形成的代谢产物，一般都具有生理作用，只不过人类尚未发现而已。因此，从天然产物中发现活性成分或创新药物的几率明显高于合成化合物。