美国医药事件分析

简介：药品管制、与医疗费用经济学（美国）

一、医疗药品是一柄双刃剑

如果药品被认真地制造，适宜于医治你的疾病，并且无副作用，你的疼痛和煎熬就会结束，至少是得以减弱。另一方面，如果碰巧你在医生的监督之下所吃的药品结果出现了副作用，那你可能会比根本没有吃药或者吃了没有副作用的其他药品还要糟糕。多年以来，联邦法规一直关注的不仅仅是其安全性，而且还关注药品的有效性。1906年第一部联邦法规《食物与药品法规》涉及到掺假与贴假商标的行径。安全性也被包括在掺假部分中提出。那一法案禁止食物或药品中包含有任何有毒或有害于健康的物质。从某种程度上说，该法案是成功的。作为该法规的结果，霍斯泰特尔的著名胃病苦药和基克普(北美的阿尔冈昆印第安人)印第安萨格瓦，与难以计数的充满糖蜜酒的调和物品与抗癌药品一起，从炼丹术士的药品架上消失了。最初的法规在1938年随着《联邦食物、药品和化妆品法案》的通过而得到扩充，该法案强迫制造厂家标明新药品的安全性能。它是由于公众对大约75人因服用磺胺制成的万灵药而死亡事件的强烈反应而诞生的。这种溶解于二乙烯甘醇的磺胺化学合成物是一种有毒的物质，通常用作防冻剂。

紧接着引起下一个公众愤怒的事件是在大批畸形婴儿的出生之后发生的，他们(这些婴儿)的母亲们一直在服用一种称作萨立多胺的安眠药物。当这些畸形儿事件被公布于众时，恰是国家食物与药品管理委员会正在推动批准萨立多胺在美国全面使用之时。大约有250万萨立多胺药片已作为试用样品分发到内科医生的手中。在约翰F肯尼迪总统的坚持下，食物与药品管理委员会销毁了所有该药物的样品。参议员埃斯蒂斯凯弗维尔利用萨立多胺药品丑闻作为弹药，一举通过他的法案，即被人们称为"1962年凯弗维尔一哈里斯对《1938年食物、药品和化妆品法案》的修正案"。凯弗维尔和他的同伴们希望首当其冲地避免新药品的渗透。在1962年的修正案公布之前，食物与药品管理委员会通常在180天之内批准一种新药品的申请，除非该申请能在此期间充分地显示该药品在其应有标签上予以说明的安全性能。1962年的修正案增加了"有效性证明"的要求，并且取消了对食物与药品委员会的有关时间限制。所以，从1962年开始，没有经过或尚未等到食物与药品管理委员会得出某种药品是安全和有效的结论之前，药品一律不得上市销售。

二、医药市场的问题是什么？

法规得以通过，并且"美国食物与药品管理委员会"强制其生效以便避免两种事情的发生：即(1)营销不安全的药品；(2)"并非必需的"药品。从某种含义上说，防止其他较早的、已经过测试的、也能达到类似疗效的药品的扩散。顾客们大概得到了这一法规的更好保护，因为一般来说，他们并不具备获得(更不用说全面分析)有关对某一特定药品的安全性或有效性作出准确选择所需信息的能力。从某种程度上说，他们是在任凭内科医生的摆布。但是他们的医生，从某种程度上说，是在受医药公司的摆布。内科医生们不大可能紧跟有关药品的专业技术文献。为了保持医疗行业信息灵通，药品公司每年要为每位内科医生花费几千美元。他们派出所谓详知细节的人去向内科医生们宣传新药，并提供样品供他们散发给病人，因而医生们可以自己了解这些药品究竟疗效如何。可以肯定的是，医生、医院和药品公司确有开出处方、营销和生产安全药品的动力。毕竟如果可以证明因使用某种药品而产生的副作用对某一个人有害，随之而来的诉讼会使得医生、医院和生产厂家每况愈下。再者，围绕着这样一种诉讼案例的负面性一定不会提高涉案的药品公司的未来声誉。并且最终所积累的诉讼以及受害公众获胜的案例越多，药品生产的总成本就越高，最终由消费者所支付的价格也就越高。假设药品至少有某种需求价格弹性(即该弹性不为零)，对消费者的较高价格将会导致需求数量的减少。

美国1962年修正案似乎一直是很有效的，而这是以介绍到医药市场的新药数目一直是大幅度地下降作为前提的。从1961

年到1962年，引入的新化学实体与新药的数目约为340种。从1963年到1970年凯弗维尔修正案生效时为止，已降到每年平均为110种。不应感到惊奇，因为引入一种新药的成本已经大幅度地上升。在1962年的修正案以前，从受理新药申请到对该药的批准之间的平均时间为7个月；到了1967年，平均时间为两年半。换句话说，1962年修正案对此至少增加了两年期限，在此期间必须对新药不断地测试。在作出投资决策时，企业敏锐地认识到这一附加的成本。

此类成本的效应一直被某些人称作"美国药品延滞"，例如1976年在德国首次引人新的重要化学实体为39种，在法国为38种，在意大利为23种，在美国为15种。在英国上市而无法在美国获得通过的药品数量比相反的情况多得多。结果，在美国有越来越多的个人到国外寻求医疗。人们将自己的孩子送往英国以获得丙基戍酸纳(一种抗癫痫药--译者注)，即唯一已知的可以控制小孩子某些癫痫发作的药品。心脏专家们反对接受联邦药品委员会的严格限制，因为他们不能开出整个系列的所谓β心传导阻滞药品的处方，以帮助冠心病人防止心律不齐和潜在的致命性心脏病突发。联邦药品委员会到目前为止只批准了两种β心传导阻滞药品，而在英国则有9种此类药品。

三、得出一种认识

即对每一种利益体来说，似乎都有成本。显然，对药品公司来说，对一种药品的有效性和安全性进行更加完整全面的测试是要花费美元的。但是如果这就是唯一的问题，那么也许就不会有对联邦药品委员会的众多批评者。如今批评者之所以这样多，原因在于个人所承受的成本。从1962年起，如果有更多的药品被引入美国，病人们的境况也许会得到改善。

现在让我们全面地考虑安全问题，每当一种新药被引入时，它就具有潜在的有害副作用。因此，引入这一药品的部分成本对那些使用它们的人来说是非所欲求的副作用成本。这被称为"类型I错误"。即为错误的概率，也就是说，引入了一种不应当引入的药品的概率。

从1962年开始，美国已经用增加引入新药物所必须经过的测试数量的方式减少了"类型I错误"--即萨立多胺(一种具有致使胎儿缺肢畸型副作用的药物，现已禁用--译者注)的可能性。人们毫无疑问地因导致较少的副作用而从类型I错误的减少中获益。但是另一些人受到损害，他们是被称作"类型II错误"的受害者，他们的成本是疼痛、忍受煎熬和有可能出现的死亡，因为缺乏一种在没有1962年修正案的情况下有可能在市场上被推出的新药。那么类型Ⅱ错误，就是不引入本应该被引入的新药品的概率。为了更好地理解"类型Ⅱ错误"的成本，应考虑1962年药品修正案适用于阿斯匹林的可能性。要说明阿斯匹林为何有效是非常困难的，如果经常服用的话它有可能具有副作用--比如说十二指肠溃疡。

可是设想一下如果它从来就未被引人的话，那么成本将会是什么?人们就可能已经承受了头疼、关节炎等疾病带来的更多痛苦。公众对类型I错误是非常了解的，萨立多胺丑闻制造出轰动性新闻，然而很难估算出类型I错误的成本。就在最近，医生们已经开始发表公开言论，反对联邦药品管理委员会限制将新药引入美国的法规。当他们必须将自己的父母送往英国、加拿大或墨西哥以获得药品时，对他们来说极为清楚的是，他们的父母正在因联邦药品委员会严格的法规而支付某种成本。

这是否意味着我们应当共同努力消除联邦药品管理委员会的管制? 当然不是。

四、如何评价政策的有效性？

为了评价任何政策的有效性，必须考虑成本与利益两个方面。类型Ⅱ错误的成本是很难评估的。我们不得不提供一个对有可能开发的药品种类的估测，然后再进一步估测人们因引入此类药品而减少痛苦的价值。一位名叫赛姆佩尔兹曼的经济学家已经试图去做这样一项研究。他的研究成果如下所示：

"1962年的药品修正案寻求减少消费者对无效药品的消费浪费。这一目标看起来已经达到，但是这一进程的成本似乎显