临床实验.ppt

（一）研究对象的选择 疾病的规定
诊断标准 病情轻重 病型 合并症 体质 入院早晚
人口学特征
性别 年龄 职业 文化程度
选择研究对象
首先应考虑研究对象的代表性，即研究对象能 代表人群总体。某个特殊对象的实验结果，不 能直接推及人群总体。 1.选择对干预措施有效的人群 2.选择预期发病率较高的人群
2.样本大小的计算
(三)设立对照组 1.为什么必须设立对照组 （1）通过对照组可取得研究指标的数据 差异
（2）通过对照组可清除被试因素以外的 其它因素对结果的影响
3.常用的对照形式 1）随机同期对照 ①标准疗法对照 ②安慰剂对照 2）自身对照 3）交叉对照
处理因素 实验组
结
果1
实验 随机 人群 wk.baidu.com组
流行病学实验应遵循四项基本原则 随机化 对照 重复 盲法
四、分类
1.现场实验：研究对象为健康人；接受干预措施的基本 单位是个人。 2.社区干预实验：研究对象为健康人；接受干预措施的 基本单位是社区或亚人群。 3.临床实验：研究对象是病人；接受干预措施的基本单 位是个人。
临床试验
Clinical Trials
3.选择干预对其无害的人群 4.选择能将实验坚持到底的人群 5.选择依从性好的人群
确定实验现场
1.实验现场人口相对稳定流动性小，并要有足够的数量 2.实验研究的疾病在该地区有较高而稳定的发病率，以
期在实验结束时，能有足够的发病人数达到有效的统 计分析
3.评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未发生该病 流行的地区
临床实验的基本原理
实验组 处理因素
结果1
随机分组 实验人群
比较
结 论
安慰剂或 对照组 传统药物
结果2
安慰剂是外形、颜色、大小、味道与受试药物完全一样， 但
对实验结果无任何影响的一种物质，如可用糖片或生理盐水 作为安慰剂。
以上的设计是最简单的分组情形
多个对照组 多个试验组
二、临床试验的设计
临床试验设计书的提纲
1. 研究的理论基础和背景 2. 研究的目的 3. 研究设计的概括性叙述（盲法，随机分配计划，治疗的方式和
时间，患者人数等） 4. 包括和排除研究对象的标准 5. 治疗步骤的提纲 6. 所有临床、实验室等各种方法的叙述 7. 确保资料完整性的方法 8. 判定疗效标准的制定 9. 观察和记录副作用的规定 10. 处理有问题的病例的步骤 11. 获取受试者同意参与试验的方法 12. 结果的分析计划 13. 附录：表格
B,A,A,A,B,B,B,A,A,A,A,A,A,B,B,B,B,A,A,B 两 组 。 结 果 ２ ０ 个 病 人 中 分 到 Ａ 组 的 有 11 人 ， 而分到Ｂ组有9人。显然两组人数很不平衡。 这是简单随机分组的最大弊病。
１０００个随机数字 00-04 05-09 10-14 15-19 20-24 25-29 30-34 35-39 40-44 45-49 01 15389 85205 18850 39226 42249 90669 96325 23248 60933 26927 02 85941 40756 82414 02015 13858 78030 16269 65978 01385 15345 03 61149 69440 11286 88218 58925 03638 52862 62733 33451 77455 04 05219 81619 10651 67079 92511 59888 84502 72095 83463 75577 05 41417 98326 87719 92294 46614 50948 64886 20002 97365 30976 06 28357 94070 20652 35774 16249 75019 21145 05217 47286 76305 07 17783 00015 10806 83091 91530 36466 39981 62481 49177 75779 08 40950 84820 29881 85966 62800 70326 84740 62660 77379 90279 09 82995 64157 66164 41180 10089 41757 78258 96488 88629 90279 10 96754 17676 55659 44105 47361 34833 86679 23930 53249 27083 11 34357 88040 53364 71726 45690 66334 60332 22554 90600 71113 12 06318 37403 49927 57715 50423 67372 63116 48888 21505 80182 13 62111 52820 07243 79931 89292 84767 85693 73947 22278 11551 14 47534 09243 67879 00544 23410 12740 02540 54440 32949 13491 15 98614 75993 84460 62846 59844 14922 48730 73443 48167 34770 16 24856 03648 44898 09351 98795 18644 39765 71058 90368 44104 17 96887 12479 80621 66223 86085 78285 02432 53342 42846 94771 18 90801 21472 42815 77408 37390 76766 52615 32141 30268 18106
比较
结
论
对照组
安慰剂或 传统药物
结 果2
对照组 安慰剂或 结 传统药物 果3
比较
结 论
实验组 处理因素
结 果4
(四)随机化分组 1.目的： 平衡实验组、对照组已知和未知的混杂因素， 从而提高两组的可比性，避免造成偏倚 2.常用分组方法
（1）简单随机化 其方法：有掷硬币、抽签、 使用随机数字表和袖珍计算器产生随机数字 法等。最好采用随机数字表。可以事先规定， 凡0~4 分到A 组，5~9 则分到B 组。然后随 意地指定一行随机数字，比如某行为： 6,1,1,4,9,6,9,4,4,0,1,1,2,8,6,8,8,2,1,8 。 则 按 此顺序将病人分到
历史的教训
例一：
30-40年代肺结核的治疗
金的化合物—被认为是特效药 鱼肝油 钙 异地（高原或海滨）疗养 气胸气腹 肺切除 ……
40-50年代
随机对照临床试验，否定了上述疗法 证明链霉素、对氨柳酸和异烟肼有效，并证
实联合使用其中两种比单用一种更好
一、临床试验的概念
临床试验是实验流行病学的一种研究类型，它 是将研究对象随机地分为两组，其中一组作为 试验组，给予某种新的药物或治疗措施，另一 组给予传统的治疗方法或给予安慰剂作为对照 组，然后随访观察一定时间，比较两组的治疗 效果。
4.实验地区有较好的医疗卫生条件，卫生防疫保健机构 比较健全，登记报告制度较完善，医疗机构及诊断水 平较好等
5.实验地区（单位）领导重视，群众愿意接受，有较好 的协作配合的条件等
（二）估计样本含量
1.影响样本量大小的主要因素 （1）干预因素实施前、后研究人群中研究事件 （疾病）的发生率 （2）第Ⅰ型（α）错误出现的概率 （3）第Ⅱ型（β）错误出现的概率 （4）单侧检验或双侧检验 （5）研究对象分组数量
流行病学实验
一、定义： 在研究者的控制下， 对人群施加某
种因素或干预措施，亦或清除某种因素， 以观察其对发生疾病或者健康状态的影 响。
二、基本特点：
1.属于前瞻性研究。 2.流行病学实验必须加一种或多种干预 处理。 3.在分组时采取严格的随机分配原则。 4.必须有平行的实验组和对照组。
三、基本原则