1.2《基因诊断与基因治疗》课件(3)
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高中生物课件1.2基因诊断与基因治疗
胞→培养T淋巴细胞→将携带 正常ada基因 的 T 淋 巴 细 胞
再注入患者体内→获得免疫力。
3.基因治疗恶性肿瘤
(1)杀死肿瘤细胞：将抑制癌细胞 增生 的基因转入到癌细胞 内，不仅可 阻断 癌细胞繁殖，还可诱导它自杀死亡，或
者将一段可抑制 癌基因转录 的DNA序列导入癌细胞，使
癌基因不能表达，导致癌细胞不能增殖。 (2)提高人体免疫力：将提高 人体免疫力
(3)对有遗传风险的胎儿作产前诊断 通过基因诊断，不仅可以检测胎儿性别，还可以检测与染色体 有关的遗传病，对于高发性遗传病(如地中海贫血症、镰刀型 细胞贫血症、凝血因子缺乏症等)的基因诊断已在临床上应用， 为优生优育作出了巨大贡献。 (4)在法医学上的应用 通过对人基因结构的深入研究发现，有些具有个体特征的遗传 标记可用于个体识别、亲子鉴别、DNA指纹分析等司法鉴定， 还可以应用于动植物检疫与转基因动物中阳性基因的检测。
思考：用基因诊断技术可检测哪些疾病？ 提示：通过直接探查基因进行诊断，不受细胞类型和发病年龄的 限制，可用于部分遗传病的诊断。例如，癌细胞的病变过程，主 要是由于基因调节控制失灵，通过基因诊断，将发生紊乱的基因 加以修复，有希望根治癌症。
[活学活用]
应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达 到检测疾病的目的，这里的基因探针是指( ) A.用于检测疾病的医疗器械 B.用放射性同位素或荧光分子等标记的DNA分子 C.合成β-珠蛋白的DNA D.合成苯丙羟化酶的DNA片段 解析 本题考查对基因诊断概念的理解。依据基因诊断的定义 可知B项正确。 答案 B
2.基因诊断的过程 构建 基因探针 →获得待测组织 单链DNA →对待测单链
DNA分子进行 PCR 技术扩增，将扩增获得的DNA热处理得
基因诊断与基因治疗培训课件
6
本文档所利提供用的核信酸息仅双当供链之参处考的，之碱请用基联，系不互能本补作人为或、科网变学站性依删据除和，。复请勿性模的仿原。文理档，如有不 可以用已知碱基序列的单链核酸片段作为探针，与待
测样本中的单链核酸互补配对，以判断有无互补的同
源核酸序列的存在。
核酸探针
是指带有标记的某一特定DNA或RNA片断，能与 待测样本中单链核酸分子互补配对结合，进而检测同 源序列。
该法可从大量细菌中筛选含特异的DNA序列及基因工程重组体。
14
本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿。文档如有不
（5）夹心杂当之交处法，请（联系sa本nw人i或ch网h站y删br除id。ization）
RE
RE
A
B
A
B
固
片段B捕捉探针
相 支
A
B
持 物
片断A 检测探针
本法优点： 特异性强，对样本纯度要求不高，定量较准确15 。
本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿。文档如有不
（6）原位杂交当之（处n，u请cl联ei系c 本ac人id或h网y站br删id除iz。ation in situ）
将标记探针与细胞或组织切片中的核酸进行杂交， 进而检测特异的DNA或RNA序列。
三. 基当之因处，诊请联断系本人常或网用站删技除。术方法
核酸分子杂交技术 聚合酶链反应（PCR）技术 生物芯片 基因测序
4
本（文档一所提）供核的信酸息分仅供子参考杂之交用，技不术能作为科学依据，请勿模仿。文档如有不 当之处，请联系本人或网站删除。 核酸分子杂交
是指单链核酸分子（DNA或RNA）在特定条件下， 与另一条互补的特异核酸链形成稳定双链的过程。
基因诊断和基因治疗演示课件
急性淋巴细胞白血病，慢性淋巴细胞白血病等以Nras突变为主；泌尿系统肿瘤则以H-ras突变为主。
2. ras原癌基因突变常用的检测方法
PCR及PCR-SSCP分析：扩增ras 基因第12位密码
子点突变部位，再用SSCP技术进行分析，或者直接
测序确定患者ras原癌基因的点突变。
核苷酸杂交技术（如ASO）：检测ras基因第12位
基因诊断中常用的分子生物学方法比较
方法
优点与问题
解决方案
核酸分子杂交 结果可靠但操作繁琐
选择合适的探针
PCR
灵敏度、特异性高
设计合适的引物
SSCP
操作简便、检出率不高
选择合适的片段
RFLP
结果可靠但限制较多
选择合适的限制酶
DNA测序 生物芯片
可自动化，但不适宜广泛使 用
效率高，成本高，不适宜广 泛使用
2、外来生物的入侵
基因诊断的特点：
1.特异性高，针对性强： 使用基因探针通过分子杂交 进行高特异性分析以基因作为检测对象，属于病因诊 断或发病原因分析。
2. 灵敏度高: 用放射性同位素、酶或化学发光试剂标 记探针，有很高的检测灵敏度，PCR扩增也有很高的 灵敏度。
3.早期诊断：无临床表现 4.取样方便：不受组织时相限制 5.安全高效：不必培养高危病菌病毒，还可分亚型 6. 适应范围广：可检测内源性基因和外来基因。
差异
四、基因诊断中常用的分子生物学技术
核酸分子杂交（Nucleic acid hybridization） 聚合酶链式反应(PCR) 单链构象多态性（SSCP） 限制性片段长度多态性（RFLP） DNA序列测定（DNA sequencing） 生物芯片（biochips） Western免疫印迹（Western blotting） 免疫组织化学诊断
2. ras原癌基因突变常用的检测方法
PCR及PCR-SSCP分析：扩增ras 基因第12位密码
子点突变部位，再用SSCP技术进行分析，或者直接
测序确定患者ras原癌基因的点突变。
核苷酸杂交技术（如ASO）：检测ras基因第12位
基因诊断中常用的分子生物学方法比较
方法
优点与问题
解决方案
核酸分子杂交 结果可靠但操作繁琐
选择合适的探针
PCR
灵敏度、特异性高
设计合适的引物
SSCP
操作简便、检出率不高
选择合适的片段
RFLP
结果可靠但限制较多
选择合适的限制酶
DNA测序 生物芯片
可自动化，但不适宜广泛使 用
效率高，成本高，不适宜广 泛使用
2、外来生物的入侵
基因诊断的特点：
1.特异性高，针对性强： 使用基因探针通过分子杂交 进行高特异性分析以基因作为检测对象，属于病因诊 断或发病原因分析。
2. 灵敏度高: 用放射性同位素、酶或化学发光试剂标 记探针，有很高的检测灵敏度，PCR扩增也有很高的 灵敏度。
3.早期诊断：无临床表现 4.取样方便：不受组织时相限制 5.安全高效：不必培养高危病菌病毒，还可分亚型 6. 适应范围广：可检测内源性基因和外来基因。
差异
四、基因诊断中常用的分子生物学技术
核酸分子杂交（Nucleic acid hybridization） 聚合酶链式反应(PCR) 单链构象多态性（SSCP） 限制性片段长度多态性（RFLP） DNA序列测定（DNA sequencing） 生物芯片（biochips） Western免疫印迹（Western blotting） 免疫组织化学诊断
基因诊断与基因治疗3.ppt
胞贫血症患者的DNA片段不被酶切，仍为110bp，杂合子可见三条带
传染病的基因诊断
Gene Diagnosis of Infectious Diseases
一、病毒性疾病
• 甲型肝炎病毒（HAV）
HAV系RNA病毒，利用RT-PCR技术可从粪便中检测出 甲型肝炎病毒的基因组RNA。
• 乙型肝炎病毒（HBV）
腺病毒的优点
基因导入效率高，对人类安全； 宿主范围广； 基因转导与细胞分裂无关； 腺病毒载体容量较大，可插入7.5 kb外源基因。
腺病毒载体缺点
不能整合到靶细胞的基因组DNA中。分裂增 殖快的细胞，导入的重组病毒载体，随分裂 而丢失的机会增多，表达时间相对较短。
宿主的免疫反应导致腺病毒载体表达短暂。
12位密码子点突变。
3．抑癌基因p53的检测
• p53基因以密码子第175位、第248位、第249位、 第273位及 第282位点突变率最高。在结直肠 癌、乳腺癌、小细胞肺癌，都可见异常的p53 基因蛋白。
• p53的基因诊断方法有
（1）PCR-SSCP分析技术 （2）DNA序列分析 （3）PCR-RFLP分析
PCR-SSCP分析原理示意
限制性片段长度多态性分析
（restriction fragment length polymorphism, RFLP）
由于DNA变异产生新的酶切位点或原有的 酶切位点消失，在用限制性核酸内切酶消化 时产生不同长度或不同数量的片段。
可借助核酸分子杂交或PCR进行检测。
• 幽门螺杆菌（HP）
主要采用PCR技术：①检测HP染色体DNA 特 异 片 段 ； ② 检 测 HP 尿 素 酶 A 基 因 ； ③ 用 PCR-RFLP鉴别HP菌株。
传染病的基因诊断
Gene Diagnosis of Infectious Diseases
一、病毒性疾病
• 甲型肝炎病毒（HAV）
HAV系RNA病毒，利用RT-PCR技术可从粪便中检测出 甲型肝炎病毒的基因组RNA。
• 乙型肝炎病毒（HBV）
腺病毒的优点
基因导入效率高，对人类安全； 宿主范围广； 基因转导与细胞分裂无关； 腺病毒载体容量较大，可插入7.5 kb外源基因。
腺病毒载体缺点
不能整合到靶细胞的基因组DNA中。分裂增 殖快的细胞，导入的重组病毒载体，随分裂 而丢失的机会增多，表达时间相对较短。
宿主的免疫反应导致腺病毒载体表达短暂。
12位密码子点突变。
3．抑癌基因p53的检测
• p53基因以密码子第175位、第248位、第249位、 第273位及 第282位点突变率最高。在结直肠 癌、乳腺癌、小细胞肺癌，都可见异常的p53 基因蛋白。
• p53的基因诊断方法有
（1）PCR-SSCP分析技术 （2）DNA序列分析 （3）PCR-RFLP分析
PCR-SSCP分析原理示意
限制性片段长度多态性分析
（restriction fragment length polymorphism, RFLP）
由于DNA变异产生新的酶切位点或原有的 酶切位点消失，在用限制性核酸内切酶消化 时产生不同长度或不同数量的片段。
可借助核酸分子杂交或PCR进行检测。
• 幽门螺杆菌（HP）
主要采用PCR技术：①检测HP染色体DNA 特 异 片 段 ； ② 检 测 HP 尿 素 酶 A 基 因 ； ③ 用 PCR-RFLP鉴别HP菌株。
人教版高中生物选修2《1.2基因诊断与基因治疗》 课件(共28张PPT)
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
4、引发的社会和伦理问题
基因疗法目前着重于纠正基因缺陷和 治疗危害生命的疾病，有规章制度用于管 理这类研究。但未来的几十年，当基因治 疗技术变得简单和容易实现时，社会将需 要处理更加复杂的问题。
基因治疗可能从遗传物质上改变人 的精子或卵子，从而永远改变了人的遗 传基因。另外一个可能是基因干涉会提 高人的能力，例如提高记忆力和智力。
5、基因诊断技术的应用
• （1）遗传病的产前诊断。 • Ａ通过基因诊断，可检测胎儿性别。 • Ｂ可进行高发性的遗传病诊断，为优生优育作出 了贡献，如地中海贫血、镰刀状贫血、凝血因子 缺乏等基因诊断已在临床应用多年。 • （2）致病病原体的检测。 • 如病毒（乙肝）、细菌（结核）、原虫（梅毒螺 旋体）等病原体的检测。 • （3）癌基因的检测和诊断。 • 如白血病、肺癌、神经胶质瘤等疾病
3、基因治疗对肿瘤的治疗方案
杀死肿瘤 细胞
{ 抑制癌基因转录 的DNA
片断导入癌细胞
抑制癌细胞增生基因导 入癌细胞
提高免疫力--- 提高机体免疫力基因导 入免疫系统
•与传统药物治疗方 法相比，基因治疗 具有哪些优点？
•基因治疗是一种根本性的治疗，它可以 通过取代突变的致病基因，也可以通过改 变病变细胞的基因结构，或者通过导入能 增强人体内免疫能力的基因等方式，来达 到治疗的目的。与传统的药物治疗相比， 以上这些措施，都是从根本上对疾病进行 控制。
1、抗生素的概念
2、青霉素、头孢菌素的作用机制
3、合理使用抗生素的措施
基因
蛋白质
性状 临床 诊断
基因 诊断
生化 诊断
第 二 节
基 因 诊 断 与 基 因 治 疗
• 1.说出基因诊断的基本含义和基本原 理。 • 2、描述基因诊断在恶性肿瘤早期诊 断中的突出作用。 • 3.简述基因芯片的基本含义及在生物 医学方面的应用。 • 4.说出基因治疗的基本含义、基本步 骤、优点及其前景。
4、引发的社会和伦理问题
基因疗法目前着重于纠正基因缺陷和 治疗危害生命的疾病，有规章制度用于管 理这类研究。但未来的几十年，当基因治 疗技术变得简单和容易实现时，社会将需 要处理更加复杂的问题。
基因治疗可能从遗传物质上改变人 的精子或卵子，从而永远改变了人的遗 传基因。另外一个可能是基因干涉会提 高人的能力，例如提高记忆力和智力。
5、基因诊断技术的应用
• （1）遗传病的产前诊断。 • Ａ通过基因诊断，可检测胎儿性别。 • Ｂ可进行高发性的遗传病诊断，为优生优育作出 了贡献，如地中海贫血、镰刀状贫血、凝血因子 缺乏等基因诊断已在临床应用多年。 • （2）致病病原体的检测。 • 如病毒（乙肝）、细菌（结核）、原虫（梅毒螺 旋体）等病原体的检测。 • （3）癌基因的检测和诊断。 • 如白血病、肺癌、神经胶质瘤等疾病
3、基因治疗对肿瘤的治疗方案
杀死肿瘤 细胞
{ 抑制癌基因转录 的DNA
片断导入癌细胞
抑制癌细胞增生基因导 入癌细胞
提高免疫力--- 提高机体免疫力基因导 入免疫系统
•与传统药物治疗方 法相比，基因治疗 具有哪些优点？
•基因治疗是一种根本性的治疗，它可以 通过取代突变的致病基因，也可以通过改 变病变细胞的基因结构，或者通过导入能 增强人体内免疫能力的基因等方式，来达 到治疗的目的。与传统的药物治疗相比， 以上这些措施，都是从根本上对疾病进行 控制。
1、抗生素的概念
2、青霉素、头孢菌素的作用机制
3、合理使用抗生素的措施
基因
蛋白质
性状 临床 诊断
基因 诊断
生化 诊断
第 二 节
基 因 诊 断 与 基 因 治 疗
• 1.说出基因诊断的基本含义和基本原 理。 • 2、描述基因诊断在恶性肿瘤早期诊 断中的突出作用。 • 3.简述基因芯片的基本含义及在生物 医学方面的应用。 • 4.说出基因治疗的基本含义、基本步 骤、优点及其前景。
基因诊断与基因治疗(3)
治疗基因正常表达
医学ppt
5
科目一考试网 / 科目一模 拟考试2016
金手指驾校网 / 金手指驾驶员考试 2016
医学ppt
6
基因治疗对癌症的治疗方案
• 抑制癌细胞增生基因 导入癌细胞
• 抑制癌细胞转录 DNA片断导入癌细胞
基因诊断与基因治疗
医学ppt
1
回顾：
1。细胞内决定生物性状的物质是什么？其功能 单位是什么？
2。不同的基因结构上的差异表现在哪些方面？
3。什么碱基互补配对原则？
4。现有某DNA片断上一条链上的碱基排列顺序
是AAGGCGTTA，你能写出另一条链上碱基
的排列顺序吗？
医学ppt
2
基因诊断
基因 蛋白质 性状
医学ppt
8
小结
• 基本概念 基因诊断 PCR技术 基因芯片
• 基本理论 • 基因诊断过程 • 基因诊断及基因芯片的应用 • 基因治疗的过程 • 基因治疗的机理
基因治疗
医学ppt
9
医学ppt
10
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阻断癌 细胞繁 殖
• 提高机体免疫力基因 导入免疫系统 医学ppt
提高免 疫力
7
基因治疗的机理
• 基因置换：正常基因取代致病基因 • 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 • 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因
的功能 • 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的
表达 • 基因封闭：封闭特定基因的表达
基因 诊断
生化 诊断
医学ppt
临床 诊断
3
基因芯片
• 阅读课本，思考： – 什么是基因芯片？ – 基因芯片与基因诊断有什么关系？ – 基因芯片有什么优点？ – 基因芯片有哪Hale Waihona Puke 应用？医学ppt4
基因诊断与基因治疗PPT精品课件
3．基因诊断的过程 对恶性肿瘤进行基因诊断的原理和过程如图所 示：
例1 关于基因诊断的叙述，不正确的是( ) A．基因诊断具有更准确、快速、灵敏、简便等 特征 B．基因诊断应用放射性同位素或荧光分子等标 记的DNA分子做探针 C．基因诊断的技术前提是DNA分子杂交 D．科技发展、技术进步，使基因诊断已能完成 许多疾病的诊断和治疗 【尝试解答】 D
3.基因诊断的过程
构 建 基 因 探 针 ―→ 获 得 待 测 组 织 DNA 单 链 ―→对待测单链DNA分子进行___P_C__R_技__术___扩 增，将扩增获得的DNA热处理得到大量的DNA 单链―→将待测DNA转移到含基因探针的尼龙 膜上―→将待测DNA与尼龙膜上的DNA探针进 行杂交，如果尼龙膜上含有突变基因，就会形 成特定颜色的杂交斑。
作者简介：
杨绛，原名杨季康，生 于1911年，江苏无锡人。 作家、评论家、文学翻译 家。著有散文集《干校六 记》 、《将茶饮》译作有 《堂.吉诃德》等。其夫钱 钟书，字默存，代表作 《围城》。
杨绛
认识老王
温馨提示：
1.速读课文 ，标好段序 ,疏通字词。
2.请大家用“老王是个
的人，我从
从文中
看出”的形式，说说你对老
__转__录__的__D_N_A_____序列导入癌细胞，使癌基因 不能表达，导致癌细胞不能增殖。 (2) 免 疫 系 统 杀 死 ： 将 提 高 人 类 免 疫基力因的 _______ 导 入 免 疫 系 统 ， 提 高 人 的 免 疫 防 御 功 能，清除癌细胞。
4.基因治疗的一般步骤：选择治疗基因―→将治 疗基因与__运__载__体__结合―→治疗基因在细胞内 正常表达。
平等观念 人道主义精神
姐妹抓阄jiū读书，有书读 的妹妹却哭了……
人教版高中生物选修二专题一1.2基因诊断与基因治疗之基因治疗公开课教学课件共20张PPT
13、He who seize the right moment, is the right man.谁把握机遇，谁就心想事成。21.8.2821.8.2820:41:4420:41:44August 28, 2021 • 14、谁要是自己还没有发展培养和教育好，他就不能发展培养和教育别人。2021年8月28日星期六下午8时41分44秒20:41:4421.8.28 • 15、一年之计，莫如树谷；十年之计，莫如树木；终身之计，莫如树人。2021年8月下午8时41分21.8.2820:41August 28, 2021 • 16、教学的目的是培养学生自己学习，自己研究，用自己的头脑来想，用自己的眼睛看，用自己的手来做这种精神。2021年8月28日星期六8时41分44秒20:41:4428 August 2021 • 17、儿童是中心，教育的措施便围绕他们而组织起来。下午8时41分44秒下午8时41分20:41:4421.8.28
• 9、要学生做的事，教职员躬亲共做；要学生学的知识，教职员躬亲共学；要学生守的规则，教职员躬亲共守。21.8.2821.8.28Saturday, August 28, 2021 • 10、阅读一切好书如同和过去最杰出的人谈话。20:41:4420:41:4420:418/28/2021 8:41:44 PM • 11、只有让学生不把全部时间都用在学习上，而留下许多自由支配的时间，他才能顺利地学习……（这）是教育过程的逻辑。21.8.2820:41:4420:41Aug-2128-Aug-21 • 12、要记住，你不仅是教课的教师，也是学生的教育者，生活的导师和道德的引路人。20:41:4420:41:4420:41Saturday, August 28, 2021
• You have to believe in yourself. That's
• 9、要学生做的事，教职员躬亲共做；要学生学的知识，教职员躬亲共学；要学生守的规则，教职员躬亲共守。21.8.2821.8.28Saturday, August 28, 2021 • 10、阅读一切好书如同和过去最杰出的人谈话。20:41:4420:41:4420:418/28/2021 8:41:44 PM • 11、只有让学生不把全部时间都用在学习上，而留下许多自由支配的时间，他才能顺利地学习……（这）是教育过程的逻辑。21.8.2820:41:4420:41Aug-2128-Aug-21 • 12、要记住，你不仅是教课的教师，也是学生的教育者，生活的导师和道德的引路人。20:41:4420:41:4420:41Saturday, August 28, 2021
• You have to believe in yourself. That's
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基因治疗
1.基因治疗： 将特定外源基因导入有基因缺陷的细 胞来治疗疾病 2.基因治疗过程： 选择治疗基因 治疗基因与载体结合治Βιβλιοθήκη 基因正常表达基因治疗工作原理
基因治疗对癌症的治疗方案
• 抑制癌细胞增生基因 导入癌细胞 • 抑制癌细胞转录 DNA片断导入癌细胞
• 提高机体免疫力基因 导入免疫系统 阻断癌 细胞繁 殖
• 基因芯片在感染性疾病、遗传性疾病和肿瘤等 疾病的临床诊断方面具有独特的优势。与传统 检测方法相比，它可以在一张芯片同时对多个 病人进行多种疾病的检测；无需机体免疫应答 反应，能及早诊断，待测样品用量小；能检测 病原微生物的耐药性，病原微生物的亚型；极 高的灵敏度和可靠性；检测成本低，自动化程 度高，利于大规模推广应用。这些特点使得医 务人员在短时间内，可以掌握大量的疾病诊断 信息，这些信息有助于医生在短时间内找到正 确的治疗措施。同时为不久的将来实现真正意 义上的网络诊断提供了有效手段。
基因治疗
基因诊断与基因治疗
从社会中来
• 恶性肿瘤的早期诊断？ • 产生胎儿的早期诊断？ • SARS疑似患者的快速诊断？
基因诊断
基因 蛋白质
性状
基因 诊断
生化 诊断
临床 诊断
基因诊断过程：
• 基因诊断过程： 1. 制备基因探针 2. 提取目的基因，获得单链DNA PCR扩增仪 3. PCR扩增DNA 4. 目的DNA与尼龙膜结合 5. 探针与目的DNA互补配对 关键要素： 6. 冲洗尼龙膜 探针DNA、目的DNA、信号 7. 检测杂合分子 检测
PCR扩增过程
科目一考试网 / 科目一模 拟考试2016
金手指驾校网 / 金手指驾驶员考试 2016
基 因 诊 断 结 果
基因诊断的应用
• 感染性疾病的病原诊断
结核病、柯萨奇B3病毒感染的心肌炎、乙型肝炎病毒（HBV）、丙 型肝炎病毒（HCV），爱滋病等
• 各种肿瘤的生物学特性的判断 • 遗传病的基因异常分析（包括产前诊断） • 器官移植组织配型 • 法医学中个体识别、亲子鉴定
基因芯片
• 阅读课本，分组讨论思考： – 什么是基因芯片？ – 基因芯片与基因诊断有什么关系？ – 基因芯片有什么优点？ – 基因芯片有哪些应用？
• 通过微技术手段将大量特定序列的DNA片段 （探针）有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片 上，从而能大量，快速、平行地对DNA分子 的碱基序列进行测定和定量分析。
提高免 疫力
基因治疗的机理
• 基因置换：正常基因取代致病基因 • 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 • 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能 • 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达 • 基因封闭：封闭特定基因的表达
小 结
• 基本概念 基因诊断 PCR技术 基因芯片 • 基本理论 • 基因诊断过程 • 基因诊断及基因芯片的应用 • 基因治疗的过程 • 基因治疗的机理