美国新药开发现状

生 为 制 生 到 用 用
批
小 制
应用ｉ 圭因 重 组 技 术 、细 胞 融 合 技 术 和 复 杂 的 分 离 提 纯 瓤 技 术 ，批 量 产 原 来 ｉ生 物 体 内 仅 仅 微 量 存 在 ，但 具 有 高 度 活 性 的 天 然 生 化 物 质 作 治 疗 药 物 是 一 项 经 济 效 益 高 、社 会 效 益 好 的 高 新 技 术 ，正 愈 来 愈 受 到 药 界 的 重 视 ， 并 己 陆 续 开 发 成 功 人 胰 岛 素 、 干 扰 素 、 单 克 隆 抗 体 、 人 长 激 素 、 表 皮 生 长 激 素 、 Ｔ Ａ、 Ｔ Ｆ 白 介 素 等 一 系 列 产 。 据 统 计 ， Ｐ Ｎ、 上 世 纪 束 ， 世 界 生 物 技 术 药 品 市 场 已 达 ｌ ０亿 美 元 ４ 另 外 ，在 疗 效 肯 定 的 基 础 上 进 行 药 剂 学 研 究 与 开 发 ，如 应 用 新 型 药 辅 料 或 制 剂 新 技 术 、研 究 开 发 旨 在 提 高 治 疗 质 量 ，特 别 是 提 高 生 物 利 度 的 新 制 剂 产 品 ，或 设 计 、 开 发 新 荆 型 及 复 方 制 剂 等 ， 即 能 比 较 容 易 准 ，有 ｑ 有 利 于 延 长 原 有 产 品 的 专 利 保 护 期 ，是 ～种 投 资 少 、风 险 还 ，而 经 ＃ ｆ效 益 可 能 极 佳 的 新 产 品 研 究 开 发 工 作 ，近 年 来 一 直 受 到 所 有 药公司¨ 勺重 视 ， 有 的 已 取 得 极 大 的 成 功 。
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更 为 理 想 ： 理 化 性 质 更 佳 、 垂物丽 甬 更 高 或 具 有 靶 向 性 等 ）的 衍 生 如
物 或 前 体 乜 普 遍 受 到 重 视 应 该 指 出 ， Ｎ ！ 夫 必 都 具 有 优 点 。 ｌ ９ 年 ＤＤ ｍｏ ｆ 对 前 １ 年 中 一 Ｃ ９８ ． ｍ ｆ ２ ｆ － 市 的 ６１ Ｏ个 Ｎ Ｅｓ进 行 了 研 究 分 析 ， 发 现 属 于 新 化 学 结 构 并 有 一 定 优 Ｃ 点 的 占 ９ ：属 于 已 知化 学 结 构但 无 甚优 点 的 占 ｌ ６． ６％ ； 噙 于 已 知 化 学 结构类 １ 并 且 在 治 疗 上 也 无 甚 优 点 的 占 ５ ４％ 。 这 说 明 ， 仅 仅 有 ３ ０％ 的 Ｎ ＥＳ在 治 疗 上 确 具 优 点 ， 其 余 ７ ｃ ０％ 实 在 是 可 有 可 无
合精 ； 】 ４个 用 于 ＡｌＩ 及 其 黄 疾 病 ， 包 括 一 些 蛋 自 酶 抑 制 齐 ［ Ｓ ： ｌ 个 用 于 囊 － 纤 维 化 病 变 。 此 病 在 美 国 有 三 万 患 者 ，ｊ ： 戏 为 最 常 ：已 见 的 致 死 性遗 传 疾 病 ；
ｌ Ｏ个 用 于 越 传 性 疾 病 ， 如 血 友 病 、 镰 刀 状 细 胞 病 、 进 ｝ 性 假 肥 大 性
肌 营 养 不 良等 ；
ｌ Ｏ个 用 于 精 神 疾 病 ． 包 括 忧 郁 症 、 精 神 分 裂 症 和 注 意 陷 障 碍 此 外 ， 制 药 公 司 正 在 研 究 治 疗 糖 尿 病 、 癫 病 、 胃肠 道 综 合 症 、 生 长 失 髑、 病 毒 和 真 菌 感 染 、 神 经 紊 乱 、 呼 吸 疾 病 。 风 湿 性 关 节 、 皮 胍 病 及 有 助 于 器 官 移植 的药物 等 。 衰 老 疾 病 用 药 除 了 研 究 ’ 心 脏 病 、 癌 症 和 中 风 这 三 个 老 年 人 的 头 ； 疗 杀 手 的 几 百 个 新 药 外 ． 制 药 公 司 正 在 致 力 于 使 老 年 Ａ 致 残 的 主 要 疾 病 包 括 阿 尔 兹 海 默 氏 瘸 、 搪尿 瘊 、忧 郁 症 、关 节 炎 、 骨 质 疏 松 症 、 帕 金 森 氏 症 等 的 ２ ４１ 个 治 疗 新 药 挺 美 国 药 品 研 究 与 生 产 商 （Ｐ ａＦ ａ ｕ ａｌ ＝ ｅ ｒ ｈａ ｄ ｈ ｍ ｃ ｔｉ ｅ ｃ ｅ ａ Ｃ ｎ Ｓ Ｍ ｎ ａ ｔｊ ｅ ｓ Ａ ｅ ｉ ａ） 的 一 项 调 查 ， 新 药 由 １ ９ ａ ｕｆ ｃ ｒ ｒ ｏ ｍ ｒ ｃ ９年 的 ｌ ９ ９１个 上 升 到 了现 在 的 ２ ４１个 。 这 一 事 实 说 明 制 药 公 司 和 生 物 技 术 公 司 Ｊ 涉 足 与 衰 老 有 关 的 疾 病： 这 一 研 究 的 加 强 增 加 了 本 世 纪 老 年 人 的 平 均 寿 命 和 生 。 活质 量 继 续提 高 的希望 。 具 有 突 破 性： 展 的 药 物 在 延 长 老 年 人 寿 命 和 提 高 他 们 的 生 活 质 量 进 方 面 扮 演 了 重 要 角 色 。 在 过 去 的 三 十 年 中 ， 药 物 使 老 年 人 脏 病 的 死 亡 率 减 少 了 一 半 ， 并 对 癌 症 和 中 风 发 起 了 攻 击 。 最 近 在 治 疗 共 节 炎 、 糖 尿 病 等 方 面 的 突 破 性 进 展 使 患 慢 性 衰 老 性 疾 病 的 老 年 人 的 寿 夼 得 以 延 长 这 些 正在 研 究 中 的 新 药 包 括 ２ ８个 用 于 呼 吸 和 肺 部 疾 病 （包 括 慢 性 阻 塞 性 肺 扁 ，老 年 人 的 第 四大 杀 手 ） ：２ ６个 用 于 阿 尔 兹 海 默 氏 病 ： ２ ６ 个 用 于 忧 郁 症 ：２ ５个 用 于 糖 尿 病 。这 些 新 药 中 许 多 都 应 用 ＿开 拓 性 的 研 ． 究 与 技 术 。 例 如 ， 一 个 治 疗 阿 尔 兹 海 默 氏 病 的 疫 苗 含 有 在 实 验 室 中 研 制 的 蛋 白 质 ， 蛋 白 质 附 在 血 小 板 上 阻 塞 阿 尔 兹 海 默 氏 病 患 者 朗 大 脑 ， 这 种 疫 苗 能 通 过 自 然 产 生 的 清 除 细 胞 连 接 在 要 清 除 的 血 小 板 上 。 败 血 症 ， 老 年 人 的 第 十 大 杀 手 。 一 种 重 组 人 蛋 白 质 可 降 低 这 类 患 者 血 管 中 发 生 并 能 引 发 器 官 衰 竭 丽 致 死 的 炎 症 ， 可 能 是 这 方 面 的 … 个 突 破 。 能 加 速 骨 质 疏 松 症 患 者 均 骨 形 成 的 注 射 用 副 甲 状 腺 激 素 。 一种 在 被 激 活 后 能 消 除 病 变 细 胞 的 光 敦 合 成 分 子 ， 也 许 会 有 助 于 １ ０万 患 视 斑 退 化 症 的 病 人 ， 此 症 ７ 是 致 盲 的 一个 昂 主 要 原 因 。
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２年期 ０第 ０３ ２９
｝亿 ， 其 ‘ ＿ 斗 五 亿 用 于 相 关 的 危 重 墒 例 、 住 院 治 和 死 ； 申 ＝ １ ３个 用 于 治 疗 细 菌 感 染 ．其 中 包 括 … 个 防 止 每 年 造 成 一 万 兰 千 名 儿 童 永 久 听 力 损 伤 的 耳 部 感 染 新 药 ， 它 是 一 种 合 成 的 存 在 于 儿 母 乳 中 的 复
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莛 新 药 开 笈药 物 试 验 在 实 践 、 法 律 和 道 德 上 遇 到 了 的 困 难 ， 但 儿 童 用 药 在 药 物 研 究 与 开 发 领 域 仍 是 一 个 非 常 活 跃 的 部 分 ｌ ９ ９ ７年 ，美
国 国 会 确 立 了 一 项 旨 在 鼓 励 对 儿 童 用 药 进 行 研 究 的 规 划 。 这 －－ 划 会 在 规 随 后 的 五 年 内 激 励 产 生 更 多 的 儿 童 用 药 及 新 剂 型 ， 并 对 现 有 的 儿 童 晶 药 ｊ 进 行 更 多 的 研 究 。 最 近 的 一 项 调 查 发 现 ， 美 国 正 在 开 发 ２ 个 用 于 儿 童 ¨ 的 药 物 和 疫 苗 。 １９ ９ ９年 Ｆ Ａ批 准 了 ２ ｔ ） ５个 儿 童 用 药 ， 制 药 公 司 对 另 外 ５ ２个 潜 在 的 儿 重 用 药 进 行 临 床 试 验 。 其 中 ： ４ ７个 用 于 癌 疟 。 虽 然 自 ７ ０年 代 早 期 后 儿 童 癌 症 的 死 亡 率 下 降 了 ５ ７ 癌 症 仍是 １ ５岁 以 下 儿 童 的 首 要 杀 手 ； １ ５个 治 疗 咩 。 哮 喘 的 发 病 率 和 死 亡 率 在 过 去 的 十 年 中 不 断 增 加 ， 美 国 有 四 百 八 十 万 患 儿 ， 每 年 死 亡 四 百 个 。 用 于 哮 喘 的 费 用 每 年 超 过 六