随机对照试验
临床科研设计(2)——随机对照试验
伦理审查的基本原则
• （4）尊重和保护受试者的隐私，如实将涉及受试 者隐私的资料储存和使用情况及保密措施告知受 试者，不得将涉及受试者隐私的资料和情况向无 关的第三者或者传播媒体透露； • （5）确保受试者因受试受到损伤时得到及时免费 治疗并得到相应的赔偿； • （6）对于丧失或者缺乏能力维护自身权利和利益 的受试者（脆弱人群），包括儿童、孕妇、智力 低下者、精神病人、囚犯以及经济条件差和文化 程度很低者，应当予以特别保护。
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动 物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与 处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
• 3.安慰剂对照 • 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。 • 4.标准对照 • 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。 • 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。 • 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。 • 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
什么是随机对照试验？
什么是随机对照试验？随机对照试验是科学研究中常用的一种实验设计方法。
它被广泛应用于医学、心理学、社会科学等各个领域，以验证某种假设或评估某种干预措施的有效性。
通过对实验组和对照组之间的随机分配，随机对照试验可以排除一些干扰因素的影响，从而更加准确地评估干预措施的效果。
随机对照试验的设计十分精细，主要包括以下几个步骤：1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，首先需要明确研究的目的和要解决的问题。
比如，我们想要验证某种药物是否能够有效缓解某种疾病的症状。
2. 制定研究方案和分组方法：在确定研究目标后，需要制定详细的研究方案。
包括选择实验和对照组的标准，确定样本量，制定分组方法等。
在随机对照试验中，研究者通过随机分组的方法将参与者分为实验组和对照组，以降低人为因素的影响。
3. 实施实验和对照措施：在进行随机对照试验时，研究者需要在实验组和对照组中施行不同的干预措施。
比如，在药物疗效评价的试验中，实验组会给予目标药物，而对照组则给予安慰剂或其他无治疗作用的物质。
4. 数据收集和统计分析：在实施完试验后，研究者需要收集参与者的数据，并进行统计分析。
通过比较实验组和对照组的数据，研究者可以评估干预措施的效果和统计学差异的显著性。
随机对照试验的重要性和优势：随机对照试验作为一种高质量的研究设计方法，具有以下几个优势：1. 排除杂乱因素：通过随机分组的方法，随机对照试验可以最大程度地减小参与者之间的差异。
这样一来，研究者能够更加准确地评估干预措施的效果，排除其他因素对结果的影响。
2. 评估因果关系：随机对照试验能够更有力地评估干预措施与结果之间的因果关系。
由于实验组和对照组之间只有干预措施的差异，研究者可以更有把握地确定干预措施与结果之间的因果关系。
3. 提高研究结果的可靠性：随机对照试验的实施遵循严格的科学规范和方法，数据收集、分析等步骤都经过精细设计和统计处理。
因此，研究结果更加可靠，有助于指导临床实践和政策制定。
临床实验中的随机对照试验设计
临床实验中的随机对照试验设计随机对照试验（RCT）是评估药效的黄金标准，在临床实验中起着至关重要的作用。
随机对照试验可以使得不同治疗方法之间的比较更加客观公正，提高了实验结果的可靠性和准确性。
本文将对临床实验中的随机对照试验设计进行探讨。
一、随机对照试验的定义随机对照试验是一种实验方法，将研究对象随机分成两组或以上，在同时间段内分别采用不同的治疗方法或处理，比较其疗效，以探究有效的药效和治疗方案。
二、随机对照试验的优点1、有效控制干扰因素：随机分组可以使得两组在性别、年龄、体重等干扰因素上最大程度的相似，保持实验的可比性。
2、提高实验可靠性：随机分组可以排除掉一些单项疗效差的患者，缩小误差，提高实验结果的可靠性。
3、减少偏差或伪影：随机分组可以有效降低实验结果的误差，克服原生性的局限和样本选择偏差等。
三、1、目标人群：研究的患者人群应该符合研究的要求，例如年龄、性别、病情、病情等，确保实验结果的严谨性。
2、随机分组：通过随机抽取、随机数字、随机化程序等方式，将研究对象平均分配到各个组别中，保证两组研究对象有着相同的比较前提。
3、对照组设计：对照组应当接受标准的治疗手段，确保实验结果的可靠性。
对照组的设计应当根据实验的要求而定，常见的对照组设计包括安慰剂（白色的药品）、其他药物、标准疗法等等。
4、双盲实验：受试者和实验人员均不知道治疗组是否接受了实验治疗，可以排除人员主观意见影响，保证实验的科学性和可靠性。
5、实验结果评估：在实验过程中，应该采用科学的方法对实验结果进行统计分析，例如采用双盲方法进行风险比、自然风险比、绝对风险降低度、数值需要治疗数等统计方法。
四、常见的随机对照试验设计类型1、平行设计试验：两个或以上组别同时采用不同的处理，再进行比较，最为常见的试验类型。
2、交叉设计试验：患者在不同时间段内接受不同方案的处理，进而实现评估药效的试验。
3、考察性试验：用于研究新药的安全性和有效性，也叫做“药理学试验”。
随机对照试验
随机对照试验
随机对照试验是临床研究中最为可靠的一种研究方法之一。
它是通过将被试者随机分
配到实验组和对照组来比较干预措施的效果，从而确定干预措施对病患的走向和治疗效果
的影响。
随机对照试验的设计是基于科学方法学，它是一种双盲对照设计。
在试验过程中，研
究成员不知道哪一组是实验组，哪一组是对照组，以消除主观性干预的因素，从而得出更
准确、更有说服力的结论。
随机对照试验的步骤分为以下几个：
1.确定研究问题和目的：在进行随机对照试验之前，必须确保研究问题和目的是清晰
明确的。
2.招募研究对象：研究成员必须招募具有相同特征的病例对象，并对每位对象进行评
估和记录。
3.随机分配研究对象：在确定研究对象的可行性以及符合纳入标准后，将它们随机分
配到实验组和对照组。
4.盲法：为确保结果的可靠性，必须采取双盲对照设计，在实验组和对照组中都不能
得知处于哪一个组中。
5.进行干预：根据研究目的和问题，干预措施可能会是药物治疗、手术治疗或其他干
预措施。
6.记录数据：在实施干预措施的同时，必须记录病例对象的相关数据，包括初始、干
预后和跟踪随访。
7.制定分析计划：在进行随机对照试验时，必须制定一份完整的分析计划，包括数据
分析方法和统计工具，以便对数据进行清晰可靠的分析。
通过以上步骤，可以对干预措施的效果进行比较，并对其对治疗结果的影响进行评估。
随机对照试验可以为医学研究提供一种科学、可靠的研究方法，为临床实践提供指导和参考。
医学研究中的随机对照实验设计
医学研究中的随机对照实验设计一、引言医学研究是为了提高人类健康和治疗方法的发展而进行的科学探索。
在进行药物疗效评估和新治疗方法验证的过程中，随机对照实验设计被广泛运用。
本文将详细介绍医学研究中随机对照实验设计的意义、原则及其常见类型。
二、随机对照实验设计的意义1. 降低偏倚随机对照实验设计能够通过将参与者随机分配到不同组别中，减少与患者特点相关的偏倚因素，从而更客观地评估不同干预手段之间的差异。
2. 提高内部有效性由于被试者在组间比较时被随机分组，使得各组人口特征相似，其他变量相等。
这可以减少混杂因素的干扰，使结果更加可信。
3. 增强外部有效性适当地选择参与者，并将其分为干预组和对照组，能够保证结果具有一定的可推广性，从而提高外部有效性。
三、随机对照实验设计的原则1. 随机分组将参与者随机分配到不同组别中，以保证各组之间的人口特征、其他干扰因素等具有可比性。
常用的随机方法有简单随机抽样和分层随机抽样等。
2. 对照组设置对照组是指接受标准治疗或不干预的一组参与者。
通过与干预组进行比较，可以评估新治疗方式是否有效。
常见的对照设计包括无处理对照、安慰剂对照和活性药物对照等。
3. 盲法应用为了减少评估结果产生的偏差，采取盲法方法来确保医生、患者和评估者在实施或观察过程中不知道干预措施。
常见的盲法有单盲法、双盲法和三盲法等。
四、随机对照实验设计的常见类型1. 平行设计试验参与者被随机分配到两个或多个干预组，并且每个干预组各自接受特定的治疗方式或药物。
此设计常用于知名药物与新型药物进行比较。
2. 交叉设计试验参与者被分为多个序列，每个序列中包含一个干预组和一个对照组。
每个参与者将接受干预和对照条件下的治疗，不同治疗间有洗脱期。
此设计常用于涉及长期治疗的研究。
3. 因子设计试验通过同时考察多个因素的影响，来评估药物或治疗方法在多种变量下的作用差异。
其目的是为了找出相互之间的交互作用，并确定最佳的药物组合。
4. 集群随机对照实验集群随机对照实验根据区域、社区或团体进行随机分组，比较不同随机分组所接受干预措施后产生的效果。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。
通常依据随机化原则确定哪一阶段应用何种措施，通过比 较分析不同阶段的结果，获得相应结论。
设计模式：第二阶段
（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
（一）随机同期对照试验 1.设计模式
随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
（二）前—后对照试验
随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
随机对照试验
试验性研究
交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
ห้องสมุดไป่ตู้
临床研究
病例 -对照研究（ case-control study) 的基本原理是 描述性研究（ descriptive study), 又称为描述流行病 将一个范围明确的人群按是否暴露于某可疑因素及其暴露 前后对照试验 以现已确诊患有某特定疾病的患者作为病例，以没有 学（ descriptive epidemiology ），是流行病学研究 程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组 同个体自身前后对照试验 (before-after study incontrolled the same 随机交叉对照试验（ randomized cross-over 患该病的患者或健康人作为对照，通过询问、实验室 方法中最基本的类型，主要用来描述人群中疾病或健 之间结局的差异，从而判断暴露因子与结局之间有无因果 Individuals) 系指同一组患者先后接受两种不同的治疗，以 trial) 属于前瞻性研究，是对两组受试者使用两种不同的 检查或复查病例档案，收集既往危险因素的暴露史， 康状况及暴露因素的分布情况，目的是提出病因假设， 关联及关联大小。 其中一种治疗作为对照，比较两种治疗结果的差别，以确定所 处理措施，然后互相交换处理措施，最后将结果进行对照 测量并比较病例组与对照组之间危险因素的暴露比例， 为进一步调查研究提供线索，是分析性研究的基础； 考核药物的疗效的一种设计方案。 比较的设计方法。 经统计学检验，若两组差别有显著意义，则可认为该 还可以用来确定高危人群，评价公共卫生措施的效果 自然条件下进行： 队列研究 因素与疾病之间存在着统计学上的关联。 等。 不能人为控制试验条 件，自然形成分组、 尽可能控制非研究因 观察性研究 病例-对照研究 素对结果的影响
随机对照试验
随机对照试验随机对照试验，是一种被广泛应用于医学研究中的实验设计。
通过随机分配受试者到实验组和对照组，以验证某种干预措施的有效性和可行性，以得出有效的结论。
本文将介绍随机对照试验的定义、基本原理、设计步骤以及其在医学研究中的应用。
一、定义随机对照试验是一种控制性实验，其目的是评估某种治疗、干预或药物的效果。
在试验中，研究者通过随机分配受试者到实验组和对照组，以减少其他干扰因素对试验结果的影响，从而比较两组之间的差异。
二、基本原理随机对照试验的基本原理是通过随机分配受试者到实验组和对照组，使两组之间具有相似的基线特征。
通过这种随机分组的方式，试验结果的可比性得到保证，能够更准确地评估干预措施的效果。
三、设计步骤1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，需要明确研究的目的和问题，并进行详细的背景调研。
2. 确定实验组和对照组：根据研究问题，确定接受干预的实验组以及未接受干预的对照组。
3. 确定入选标准和排除标准：明确参与试验的受试者的选择标准，同时排除一些不符合研究要求的受试者。
4. 随机分配：通过随机的方法将符合入选标准的受试者分配到实验组和对照组。
5. 实施干预措施：根据研究设计，对实验组进行相应的干预，对对照组进行安慰剂或常规治疗。
6. 数据收集与分析：在干预结束后，收集受试者的相关数据，并进行统计学分析和结果解读。
7. 结果评估与结论推断：根据数据分析的结果，评估干预措施的效果，并得出相应的结论。
四、医学研究中的应用随机对照试验在医学研究中具有重要的地位和应用价值。
它可以评估新药物、新疗法和新技术的疗效，并为临床实践提供科学依据。
以下是一些医学研究领域中常见的随机对照试验应用：1. 新药物试验：随机对照试验可以评估新药物的安全性和疗效，为新药的上市提供依据。
2. 新疗法试验：比如测试某种新的手术技术或治疗方案的效果，评估其临床应用的可行性和优势。
3. 预防措施试验：例如疫苗的疗效和安全性评估，以及一些预防性措施在人群中的应用效果。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
随机对照试验概述-随机对照实验
病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
未经批判性评估的专家意见
2021/6/26
随机对照试验的设计基本原 则
随机Leabharlann 对照随机对照试验的 设计基本原则
盲法
伦理
重复
2021/6/26
随机对照试验（RCT）是目前公认的防治性研究偏倚可能性最小的设计方案。中医 对疾病及其治疗的认识有别于西医，尤其中医“辩证论治”的治疗原则比西医分型分 类更加复杂，其临床研究因而有不同于西医的特点。但无论多么复杂，无论哪种临床 科研设计都应遵循随机、对照、盲法、重复几个基本原则。
简单 随机法
分层 随机法
目 同 方 进 一目 男 随 个 分 对目 才 进 方 一行的 时 法 受抛抽掷查电的 女 机 层 预层法的 会 行 个： 区 ： 试区硬签骰随子： 性 化 次 后的： 均 统 区：组临 组 根 者币：子机计根 别 分 内 有依将简 等 计 组化床 和 据 ，据 、 组 应 重据：此：数算研单 ， 处 后研 分 影 各。各 中 时 用 要：随 对 理 才究事次事字机在究 层 响 预处 医 有 简 影对机 于 的 进先被先表或实 随 疾 后每理 证 可 单 响法 易 临 入象约 抽 约 计一际 机 病 因组型能随的总往受床下中化预素层定出定算的等产机因往季研一人内有。后也好的好器基，生或素数要节究个，时的是正签生本利的者为分完影则区为因平所面必成特用组区分成响不组为受平素衡征随间组层和须随一全的合，衡分的试，机不随因部疾适直定背重机者在成。比化均机素人观病。至面新数临各的如前衡法，察，可完数分放字处床个疾的。进每的病或应成理上独别回病分先行个区例中用全因重立代去的层分随因组时途区部素要的表才轻，层机素，两可组病是的层哪能、防，。的临组能随例平预，中止再不个下床受停机。衡后每、 在 在 同研试 止 。组一的因 一重 简 每 程究者 观次；素 层， 单 一 度时的 察抽对， 内完人 需于可 又签成数 要每以
3.临床科研设计——随机对照试验
处理因素
研究对象
效应指
随机、均衡原则
随机原则
•是指采用随机的方式，使每个受试对象 均有同等的机会被抽取或分配到实验组和 对照组。
• 随机抽样 • 随机分组 • 实验顺序随机
随机分组的作用
1、避免主观因素的参与 2、控制系统的误差 3、对于实验中意想不到的因素起平衡作用 4、随机化是统计推断的基础
• 6.自身对照
• 自身对照是在同一受试对象的不同时间、不 同部位或对称部位、不同器官采取不同处理 措施的对照，对其效果进行观察和对比分析 。自身对照的特点是既节省病例数，又易控 制实验条件，因此很适合有些不便于另设对 照组的中医临床研究。一般用于慢性疾病， 如高血压、神经系统性疾病。
• 7.相互对照
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
–随机 –对照 –均衡 –重复 –盲法
处理因素
研究对象
非处理因素
效应指标 解释专业问题
处理因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
处理因素 + 非处理因素 非处理因素
对照原则
对照原则
• 对照即在研究过程中，确立可供相互比较的 组别，其目的在于控制各种混杂因素、鉴别 处理因素与非处理因素的差异，消除和减小 实验误差，提高研究结果的真实性和可靠性 。对照的种类有很多，可根据研究目的和内 容加以选择。
临床科研设计(3) ——随机对照试验
季聪华
随机对照试验
• 随机对照试验的基本概念 • 随机对照试验的基本原则 • 随机对照试验三要素的设计 • 随机对照试验的统计分析 • 随机对照试验的其它类型
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。
随机对照试验定义
随机对照试验定义随机对照试验是一种常见的实验研究方法，用于评估某种干预措施对疾病或其他健康问题的影响。
本文将详细介绍随机对照试验的定义、设计原则、实施步骤以及数据分析方法，以期帮助读者更好地理解和应用这一研究方法。
一、定义随机对照试验是一种实验研究设计，通过随机分配参与者到不同干预组和对照组，比较两组之间的差异，评估干预措施的效果。
随机对照试验具有很高的内部有效性，可以控制多种偏倚因素，提供较为可靠的证据。
二、设计原则1. 随机分配：参与者应当通过随机方法分配到不同组别，确保各组之间的基线特征相似，减少干预组和对照组之间的差异。
2. 对照组设置：随机对照试验应当设立对照组，以比较干预组的效果。
对照组可以采用未接受干预的人群、接受常规治疗的人群或者接受安慰剂的人群。
3. 盲法：试验过程中，研究人员和参与者应当保持盲态，以减少主观偏倚的影响。
常见的盲法包括单盲、双盲和三盲。
三、实施步骤1. 确定研究问题：明确研究目的和假设，确定需要评估的干预措施。
2. 参与者招募：招募符合入选标准的参与者，确保样本具有代表性。
3. 随机分配：将参与者随机分配到干预组和对照组，可以使用计算机生成随机数或者封闭信封法进行分组。
4. 干预措施实施：对干预组进行干预措施的实施，对照组维持正常状态。
5. 数据收集：收集参与者的相关信息和研究指标的数据，可以使用问卷调查、体格检查、实验室检测等方法。
6. 数据分析：采用适当的统计方法对数据进行分析，比较干预组和对照组之间的差异。
7. 结果解读：根据数据分析结果，评估干预措施的效果，并进行结果的解读和讨论。
四、数据分析方法常见的数据分析方法包括描述性统计分析和推断性统计分析。
描述性统计分析可以通过计算均值、标准差、百分比等指标来描述样本的特征。
推断性统计分析可以使用t检验、卡方检验、方差分析等方法，比较不同组别之间的差异，并进行统计推断。
随机对照试验作为一种高质量的研究设计，已被广泛应用于医学领域。
随机对照试验1.
偶数的分配方法为不完全的随机方法或称半随机方法；
15
（2）随机分配方案的隐藏，即受试对象和选择
合格受试对象的研究人员不能预先知道下一位研 究对象的分配方案，以防止选择性偏倚。
16
安全的随机分配方案隐藏方法包括由中心办公室、药 房控制随机分配方案，或采用编号或编码的容器保存随机 分配方案，或采用按顺序编码、密封、不透光的信封。在 上述两方面中，随机分配方案的稳藏比采用随机方法产生 随机分配方案更重要。Schulz等发现，如果未采用完善的
药物在外形、颜色、味道和气味上难以区别的安慰剂后， 产生一些类似于治疗措施的作用（治疗效应或不良反应）；
19
（3）治疗措施本身的特异效果（effect of specific treatment）。对于临床医师来说，只要总的疗效 好，能治愈疾病或缓解病人的症状、体征就行， 但对于研究人员，评价一项干预措施特别是药物 时，应该明确措施本身的特异性效应有多大。因 此，为了明确某种措施的真正疗效，必须设立对
6，则可增加安全性。采用区组随机法，其结果分析比简 单随机法复杂，如果不采用相应的统计方法，则检验效能 将降低。
11
3. 分层随机法（Staratified randomization）
区组随分配法虽然能保证组间例数相等或相近，但不 能保证影响研究结果的主要因素在组间的平衡。例如，分 组后可能治疗组的高龄病人较对照组多，造成最后结果解 释的困难。而分层随机分配法则可根据研究对象的重要临
比性差。主要用于一些预后极差的疾病。如结核，在发现
抗痨药物前预后极差，使用链霉素治疗后预后明显改善。 如果将这两个阶段的治疗效果进行历史性对照比较，虽然 不及同期对照，但仍然有较强的说服力。
25
（二）对照措施 1. 无干预措施（No intervention）
随机对照试验的概念
随机对照试验是一种被广泛应用于医学、心理学、社会科学等领域的研究设计方法。
它通过将参与者随机分配到实验组和对照组来评估某种干预措施或治疗的效果。
本文将详细介绍随机对照试验的概念、原理、设计步骤以及其优缺点。
一、概念随机对照试验是一种实验研究设计，旨在评估某种干预措施的效果。
该方法通过将参与者随机分配到实验组和对照组，使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，以便比较干预措施对研究结果的影响。
二、原理1. 随机分配：参与者在进入试验前，通过随机的方式被分配到实验组和对照组，以消除选择偏倚和分组偏差。
2. 对照组设计：对照组是与实验组相对应的一个参照组，不接受干预措施，用于比较两组在结果上的差异。
3. 干预措施：实验组接受某种干预措施，例如新药、新疗法或其他干预手段，而对照组接受安慰剂、传统治疗或无干预。
4. 随机性：通过随机分配参与者到实验组和对照组，可以使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，降低内外部因素对结果的影响。
三、设计步骤1. 研究目标和问题：明确研究目标和需要回答的科学问题，确定干预措施和研究指标。
2. 参与者选择：从目标人群中招募参与者，并对其进行初步筛选和排除不符合条件的人员。
3. 随机分组：使用随机方法将参与者随机分配到实验组和对照组，确保两组之间的比较具有可比性。
4. 干预措施实施：实施干预措施，并记录每个参与者接受的具体干预方式和剂量。
5. 数据收集和监测：收集参与者的相关数据和指标，并在干预后进行定期监测和评估。
6. 数据分析和结果解读：使用统计学方法对收集到的数据进行分析，比较实验组和对照组之间的差异，并解读结果。
7. 结论和推断：根据分析结果，得出对干预措施效果的结论，并进行推断和泛化。
四、优缺点1. 优点：- 科学性高：随机分组可以降低选择偏倚和分组偏差，增强研究结果的可靠性和科学性。
- 可比性强：通过对照组的设计，可以更准确地评估干预措施的效果，排除其他因素的干扰。
随机对照试验名词解释
随机对照试验名词解释随机对照试验（Randomized Controlled Trial）是一种在医学和社会科学研究中常用的实验证据范式。
它通过将研究对象随机分配到实验组和对照组，对比两组在特定干预措施下的效果，以评估该干预措施的有效性和安全性。
随机对照试验通常包括以下几个关键步骤：1. 研究设计：研究者首先确定研究的目的和假设，并设计一个合适的试验方案。
这可能包括确定研究对象的特征，定义干预措施和测量指标，以及确定对照组和实验组的大小。
2. 随机分组：研究对象根据一定的随机化方法被随机分配到实验组和对照组。
这个随机过程可以确保两组在基线特征上的均衡，减少了与盲目性的偏倚。
3. 干预措施实施：研究人员对实验组施加预定的干预措施，例如给予特定的药物、教育介入、生活方式干预等；对照组则接受操作上看似相同但实则不包含核心干预内容的虚假干预或常规治疗。
4. 数据收集：在干预措施开始之前、期间和之后，研究人员收集各种相关的数据和指标。
这些数据可以包括患者的生理参数、疾病进展情况、生活质量评估结果等。
5. 统计分析：研究人员对收集到的数据进行统计分析。
常见的分析方法包括描述性统计、方差分析、卡方检验、回归分析等。
这些分析方法可以帮助确定两组之间的差异是否具有统计学意义。
6. 结果解读：研究人员根据分析结果来解释实验的结果。
他们可以确认干预措施的效果、评估其安全性，也可以检验研究的假设是否有效。
随机对照试验具有一定的优势和局限性。
它的优势在于能够减少实验结果的偏倚，并提供较强的因果关系证据。
但是，随机对照试验也面临一些困难和限制，例如难以完全模拟真实世界的情况、存在患者选择性退出实验等。
总的来说，随机对照试验是一种有力的研究设计，能够为医学和社会科学研究提供高质量的证据。
它在评估干预措施的有效性和安全性方面具有重要作用，被广泛应用在疾病治疗、药物研发、教育介入等领域。
随机对照实验
随机对照实验
一、随机对照实验的定义：
随机对照试验（简称RCT）是一种对医疗卫生服务中的某种疗法或药物的效果进行检测的手段，特别常用于医学、生物学、农学。
随机对照试验的基本方法是，将研究对象随机分组，对不同组实施不同的干预，以对照效果的不同。
在研究对象数量足够的情况下，这种方法可以确保已知和未知的混杂因素对各组的影响。
二、优缺点：
优点：1.可以较好地保证各组之间的均衡对比，有效避免了潜在未知因素对试验结果的影响；2.可以同时对各组进行观察，有效避免了因试验先后顺序对结果的影响，使研究结果更有说服力；3.有利于资料的统计分析。
缺点：但是同期随机对照需要有一半对象当对照，因此所需样本量较大，并且在有些情况下可能涉及伦理道德方面恶毒问题。
三、试用范围：
统计学对统计对象的要求一般是需要一定数量的，在此基础上的统计处理才具有可靠的意义。
西药新药在临床研究过程中为了保证在短时间内达到统计学要求的治疗个案的数量，就必须要有每日具有一定门诊量的规模化的诊疗场所；为了保证临床研究按着设定的程序严格地展开，就必须要有一套周密详尽的管理措施。
随机对照临床试验的四大原则
随机对照临床试验的四大原则
1. 随机分组原则：将受试者随机分为实验组和对照组，使两组之间的人口特征和治疗方案随机分配，降低实验结果可能受到选领偏倚的影响。
2. 盲法原则：对实验组和对照组的受试者，医生、实验员、评估者需要进行双盲或单盲处理，在治疗和评估过程中不知道受试者所属组别，保证实验结果的客观性和公正性。
3. 平行设计原则：实验组和对照组在受试者人数、治疗方案、评估指标等方面应当设计成相同或相近的平行结构，确保实验结果比较的可靠性。
4. 伦理原则：在试验过程中，必须严格遵守医学伦理规范，保证受试者的权益和安全，避免出现不必要的风险和伤害。
同时，试验应当得到患者的知情同意，在试验结束后要充分告知实验结果和对于患者的影响。
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概念：
10、、把握度和样本量计算
随机对照试验的把握度就是有差异存在的时候，发现这种差异的的能力
影响把握度的因素：研究结果的频数、效应的大小、研究设计、样本
含量。
样本量必须要大，如果样本量太小，有可能监测不出真实的差别
所以在计划阶段就要保证有足够的受试者，能检测出有统计学意义的差别
2、、什么是随机对照试验
概念：参与者被随机分配到临床干预的各处理组中
是假设检验的最科学严谨的方法。。。也是。。。金标准
重要性：The RCT is the most scientifically rigorous method
of hypothesis testing available,5 and is regarded as the
越往下，研究设计固有的偏倚就越来越大。
RCT可以评价干预有效性上提供最可靠的证据，
随机对照实验使影响结果的混杂因素降到了最小。
正因为如此，随机对照试验的结果比其他研究方法得到的结果更接近真实效应。
分级的意思就是：当我们想要找到干预或治疗有效性的证据，
系统评价和随机对照试验都可以提供最有效的证据
例如：疾病活动性PCDAI指数-25和有没有涉及小肠
可以分为四层
7、、分配隐匿
通过隐藏分配序列一直到分配完成，来避免选择性偏倚
防止研究者有意或无意识影响参与者的分组。例如编号为9的病人
被分到治疗组，分配隐匿会避免研究者把另外一个9号也分到治疗组
最近一项观察性研究表明，未隐匿的分配，治疗效应被夸大了41%
part2、随机对照试验
在第一部分中，文章把询证医学作为解决临床问题的系统方法，
讲现有的研究证据和临床实践，有效性的证据的分级，以及
随机对照试验---评估干预有效性的金标准
1、、edidence的分级
hierarchy of evidence概念的由来：
主要的结果是什么，怎么表示？
结果的精确性
所有重要的结论是否都考虑到，能应用到当地人群么？
5、、评估试验方法的有效性
聚焦性的研究问题：
即使是非专业领域的人也能理解为什么要进行此项研究。
随机化：每一个参与者都有相同的几率分到试验和对照组。减少
选择偏倚和混杂因素，设立一个尽可能相似的对照
需要考虑的有以下方面：
Are the participants in the study similar enough to my patients?
研究中的受试者是否和我的病人有足够相似性
Do the potential side effects of the drug outweigh the benefits?
而且盲法并不一定合适或者能够实施，在临床试验中双盲是首选，但是
并不是所有的试验都可以采用双盲试验。
9、、探讨分析
RCT的有效性取决于随机化过程。随机化确保已知和未知的基线混杂因素
能在治疗组和对照组平衡。不可避免在随机化之后，受试者退出试验
导致两组重要基线因素不同，导致可能的偏倚。
为了减少此项偏倚，intention to treat 分析！！！！！！！！
The hierarchy provides a framework for ranking evidence
that evaluates 。。。and indicates。。。
图一：等级：has an evolutionary order渐进的顺序 最下面是简单的观
察性的方法，一直上升到严密的方法。金字塔的形状可以显示出
结果的适用性。
治疗是否有资金支持，是否可及
五、、结论
好：An RCT is the most rigorous scientific method for evaluating
the effectiveness of health care interventions.
坏：偏倚会出现
阅读医学文献提升批判性评价RCT很重要，包括评估方法的有效性，治疗效果的大小和精确性，
受试者 研究人员 数据评定者知道分配处理
受试者不知道 但是研究人员知道----单盲
participants and data collectors (health care professionals,
investigators)----双盲
包括数据评定者在内的也不知道---三盲
应该注意的是：虽然盲法避免偏倚，但是它的作用不及分配隐匿
结果对病人的适用性
表1 列出10个问题，用以在三个方面批判性评价RCT
研究针对了一个确切的问题么？
研究是随机对照试验么，是合适的试验么？
参与者被恰当分配到干预和对照组了么？
是否是双盲？
所有的参与者都能解释这个结论么？
所有的参与者在追踪和资料收集阶段都是采用相同的方法么？
样本量足够大么？？？？
2、可信区间95%CI 90%和99%也常用
可信区间比p值有用
3、临床意义
统计学意义和临床意义
具有统计学意义不一定有临床意义
三、治疗效果的精确度
CI可信区间的宽度表示估计的精确性，区间越宽，越不精确
四、把研究结果应用到病人身上
询证医学一个很重要的概念就是判定研究结果是否适用于病人
二、、治疗效果的大小和重要性
一旦确定方法是可行，下一步要确定结果是否可靠：治疗效果有多大，
获得的结果有多大可能是由于偶然因素
治疗效果大小：绝对风险 相对风险 似然比 例数
统计学意义：p值和可信区间可以表示统计学意义
1、p值 显著水平是人为定的，通常设为0.05
意思是：如果小于0.05，我们拒绝无效假设，接受被择假设
明确的可以在随后的解释中考虑在内。
8、、盲法
特别是在主观结果测量中用到盲法。病人在意识到他们接受的是一项
昂贵的新治疗，往往可能会报告出比实际情况好的结果，这就会导致
结果偏倚。
It is important whether participants,researchers, or
data evaluators were or were not aware of assigned treatment.
潜在的副作用是否超过有益
Does the treatment conflict with the patient’s values and expectations?
治疗与病人的价值和期望冲突么
Is the treatment available and is my hospital prepared to fund it?
properly conducted systematic reviews of RCTs with or
without meta-analysis or properly conducted RCTs will
provide the most powerful form of evidence。
3、、为什么要进行随机对照试验
主要目的是：避免影响组间的试验结果的选择性偏倚。
涉及已知或者未知的可能影响结果的因素，如年龄、性别、疾病
活动性和疾病的分期，可以平衡干预组的基线系统差异。
4、、随机对照试验的评估鉴定
在评估随机对照试验时需要注意的三个重要的方面：
试验方法的有效性
治疗效果的大小和精度
方法是 ---随机数字表 产生随机数字的计算机程序
使用出生日期或者住院号都易于产生偏倚；
大样本的 小样本要使用分层或者成组随机化
成组随机化：例如---每一组4个人，随机分到两个组
AABB BBAA ABAB BABA ABBA BAAB
6、、分级stratification or stratified block sampling
方法是：放在一个信封里，
distance randomisation：a central randomisationservice
which issues the treatment allocation
注意：不能因为是随机对照试验就认为是有效的。甚至，差的
分配隐匿比非随机化研究更影响试验结果，因为非随机化的偏倚是
gold standard trial for evaluating the effectiveness of
interventions.
RCT的基本结构：图2示
目标人群---抽样--随机化分到A/B组---两个组分别出现结果
除了干预，两组都接受同样的观察和处理。因此，结果出现有不
同则肯定是由于干预或治疗引起。