儿童血友病诊治指南
血友病治疗中国指南
血友病治疗中国指南血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于体内凝血因子不足或缺乏，导致凝血功能异常，患者常常出现自发性出血，关节、肌肉、内脏等部位反复出血，甚至危及生命。
目前，血友病的治疗以替代治疗为主，主要是补充缺乏的凝血因子。
近年来，随着血友病诊疗技术的不断发展，我国在血友病治疗方面也取得了长足的进步。
为了更好地规范血友病的治疗，中国医师协会血液科医师分会、中华医学会血液学分会制定了《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》。
该指南详细阐述了血友病的诊断标准、鉴别诊断、治疗原则、治疗方法等。
其中，替代治疗是血友病最主要的治疗方法，包括输注凝血因子、抗纤溶药物等。
同时，该指南还强调了综合治疗的重要性，包括疼痛管理、关节保护、心理支持等。
在输注凝血因子方面，该指南推荐使用基因重组凝血因子或血源性凝血因子。
其中，基因重组凝血因子具有更高的安全性和有效性，已成为血友病治疗的首选。
同时，该指南还建议根据患者的病情和凝血因子水平，制定个体化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。
除了替代治疗外，该指南还强调了预防治疗的重要性。
预防治疗可以减少关节、肌肉等部位的出血，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。
对于儿童患者，该指南建议在出生后尽早进行预防治疗。
总之，《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》为我国血友病的治疗提供了重要的指导依据。
通过规范化的诊断和治疗，可以有效地提高血友病患者的生存质量和预后。
加强公众对血友病的认知和预防意识，减少遗传病的发生，也是我们共同努力的方向。
血友病诊断和治疗的专家共识血友病：诊断与治疗的专家共识血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于患者体内凝血因子不足或功能障碍，导致关节、肌肉、黏膜等部位自发性出血。
本文将介绍血友病诊断和治疗的专家共识，希望为患者提供更多帮助。
血友病诊断的专家共识1、诊断标准血友病诊断需满足以下条件：1、患者存在家族史，有遗传倾向；2、患者关节、肌肉、黏膜等部位反复出血；3、凝血筛查试验异常，凝血因子活性下降。
儿童血友病罕见病诊疗规范
儿童血友病一、诊疗规范（一）概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A（h emophili A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
（二）病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100000人口。
（三）临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型。
血友病A和血友病B的临床分型临床分型活性水平（IU/dl）出血症状轻型＞5～40大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1肌肉或关节自发性出血（四）辅助检查1721.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（A PTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
《血友病治疗中国指南(2020年版)》要点
《血友病治疗中国指南（2020年版）》要点血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。
前者为凝血因子（F）缺乏，后者为凝血因子（F）缺乏，分别由相应的凝血因子基因突变所致。
近两年来，各种长效凝血因子产品和非因子类产品相继问世，部分产品已经在我国上市。
因此，有必要对于过去的共识/指南进行更新。
一、治疗原则血友病患者应该在血友病中心接受综合关怀团队的诊疗与随访。
急性出血时应及早到附近的专业医疗机构接受治疗或者在家庭进行自我注射。
早期治疗可以减少疼痛、功能障碍以及远期残疾，并显著减少因并发症导致的住院。
家庭治疗必须由血友病中心的专业人员密切监管，且只有在患者及其家属得到充分的教育和培训后才能开始进行。
血友病患者应避免肌肉注射和外伤。
原则上禁服阿斯匹林或其他非甾体类解热镇痛药以及所有可能影响血小板功能的药物。
若有出血应及时给予足量的替代治疗，进行手术或者其他创伤性操作时，应进行充分的替代治疗。
二、替代治疗的药物选择和给药方法血友病A的替代治疗首选基因重组F制剂或病毒灭活的血源性F制剂，无上述条件时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。
每输注1IU/kg体重的F可使体内F活性（FC）提高2％。
F在体内的半衰期约8～12h，要使体内F保持在一定水平需每8～12h输注1次。
血友病B的替代治疗首选基因重组F制剂或病毒灭活的血源性凝血酶原复合物（PCC），无上述条件时可选用新鲜冰冻血浆等。
每输注1IU/kg体重的F 可使体内F活性（FC）提高1％，F在体内的半衰期约为 18～24h，要使体内 F保持在一定水平需每天输注1次。
三、替代治疗的实施（一）按需治疗和围手术期替代治疗按需治疗是指有明显出血时给予的替代治疗，目的在于及时止血。
及时充分的按需治疗不仅可以及时止血止痛，更可阻止危及生命的严重出血的发展。
围手术期替代治疗是指手术前、手术中和手术后进行的替代治疗，目的在于保证血友病患者手术的顺利实施和手术后的顺利康复。
(完整版)血友病诊疗指南
血友病诊疗指南概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A （hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25 000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B 占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100 000人口。
临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型（表36-1）。
表36-1 血友病A和血友病B的临床分型临床分型因子活性水平出血症状（IU/dl）轻型＞5～40 大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5 小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1 肌肉或关节自发性出血辅助检查1.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（APTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
儿童血友病的预防治疗
肠 上皮细胞 等 Ｊ 。
８ ．王鸿利． 血友病的基因治疗 ． 内科理论与实践 ， ０ ，（ ） ７ － ． ２ ８３２ ： ８ ０ ９ １
９ ａ ｅ ．Ｓ ｍｕ ｌ Ｌ，Ｍｕ ｐ ｙ，Ｋａ ｈ ｒ ｅ ＡＨ． Ｇ ｎ ｈ ｒ ｐ ｏ ａ ｍｏ ｈ ｌ ． ｒｈ ｔｅ ｎ ｉ ｅ ｅ ｔ ｅ ａ ｙ ｆ ｒ ｈ ｅ ｐ ｉ ａ ｉ
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儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019年版)
附件 2儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019 年版）一、概述原发免疫性血小板减少症（ Primary Immune Thrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为 4～5/10 万，高于成人患者。
常有 2～4 周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。
部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1 。
儿童ITP 是一个良性自限性疾病，80 的病例在诊断后12 个月内血小板计数可恢复正常，仅约20左右的患儿病程持续 1 年以上。
ITP 主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受, 导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。
阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP 现代治疗不可或缺的重要方面。
二、适用范围经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。
不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。
三、诊断（一）临床表现比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。
仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。
偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。
除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。
（二）实验室检查1.血常规：至少 2 次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP 性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。
血友病治疗中国指南(2020年版)
➢ 早期治疗可以减少疼痛、功能障碍以及远期残疾，并显著减少因并发症导 致的住院。
➢ 家庭治疗必须由血友病中心的专业人员密切监管，且只有在患者及其家属 得到充分的教育和培训后才能开始进行。
✓近两年来，各种长效凝血因子产品和非因子类产品相继问世，部分产品已经 在我国上市。因此，有必要对于过去的共识/指南进行更新。
✓本指南仅讨论血友病的治疗，着重讨论非手术治疗，关于血友病的诊断、骨 科手术等请参见文献和文献。
✓另外，各种长效凝血因子产品由于国内尚未上市，本指南也暂时不涉及。
一、治疗原则
三、替代治疗的实施
✓ 关于预防治疗，国际上没有统一的标准方案。 ✓ 最低剂量为英国1976年在血友病A中使用12 IU/kg，每周1 次。目前欧美常用以下三种预防
治疗方案： （1）瑞典Malmö方案（大剂量方案）：每剂25～40 IU/kg，血友病A患者每周3 次，血友病B 患者每周2 次。 （2）荷兰Utrecht 方案（中剂量方案）：每剂15～30 IU/kg，血友病A患者每周3 次，血友病B 患者每周2 次。 （3）加拿大升阶梯方案（仅限血友病A）：每剂50 IU/kg 每周1 次→每剂30 IU/kg 每周2 次→ 每剂25 IU/kg 隔日1 次。 ✓ 有比较研究显示：虽然荷兰的中剂量方案临床结局（包括5 年出血次数和关节评分）稍差于
的按需治疗不仅可以及时止血止痛，更可阻止危及生命的严重出血的发展。 但按需治疗只是出血后治疗，无法阻止重型血友病患者反复出血导致关节残 疾的发生。围手术期替代治疗是指手术前、手术中和手术后进行的替代治疗， 目的在于保证血友病患者手术的顺利实施和手术后的顺利康复。
《2023 CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》解读PPT课件
03
诊疗原则与方法
化疗方案选择与实施
个体化化疗方案
针对不同类型、不同分期的白血病，制定个体化化疗方案，以提 高疗效和降低副作用。
联合化疗策略
采用联合化疗策略，结合多种药物协同作用，提高白血病细胞的杀 伤效果。
化疗周期与剂量调整
根据患者病情和耐受性，适时调整化疗周期和剂量，确保治疗效果 。
放疗策略与应用
白血病分类
根据白血病细胞的分化成熟程度和自然病程，将白血病分为急性白血病和慢性白血病两大类。急性白血病又分为 急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。慢性白血病分为慢性髓系白血病（CML）、慢性淋巴 细胞白血病（CLL）和少见类型的白血病如毛细胞白血病、幼淋巴细胞白血病等。
儿童及青少年白血病流行病学特点
包括门诊、病房、手术室 等各个诊疗环节，涵盖初 诊、复发、难治等不同阶 段的患者管理。
推广与实施
本指南建议在全国范围内 推广实施，并结合各地区 实际情况进行适当调整和 优化。
02
儿童及青少年白血病概述
白血病定义与分类
白血病定义
白血病是一类造血干祖细胞的恶性克隆性疾病，因白血病细胞自我更新增强、增殖失控、分化障碍、凋亡受阻， 而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中，白血病细胞大量增生积累，使正常造血受抑制并浸润 其他器官和组织。
放疗适应症
针对特定类型的白血病，如中枢 神经系统白血病，放疗具有重要
地位。
放疗技术选择
根据病变部位和范围，选择适合的 放疗技术，如全脑全脊髓放疗、局 部放疗等。
放疗副作用管理
关注放疗过程中的副作用，采取相 应措施进行预防和处理。
免疫治疗进展与挑战
免疫疗法种类
血友病诊断与治疗中国专家共识(完整版)
血友病诊断与治疗中国专家共识（完整版）一、定义血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起[1]。
二、流行病学血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5 000，血友病B的发病率约为1/25 000。
所有血友病患者中，血友病A占80%~85%，血友病B占15%~20%。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986至1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100 000人口[1]。
三、临床表现与分型血友病A和血友病B的临床表现相同，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平可将血友病分为轻型、中间型和重型[2]（表1）。
轻型患者一般很少出血，只有在损伤或手术后才发生；重型患者自幼可有自发性出血（可发生于身体的任何部位）；中间型患者出血的严重程度介于轻型和重型之间。
表1血友病A和血友病B的临床分型四、实验室检查1．血小板计数正常、凝血酶原时间（PT）正常、凝血酶时间（TT）正常、出血时间正常；血块回缩试验正常，纤维蛋白原定量正常。
2．重型血友病患者激活的部分凝血活酶时间（APTT）延长，轻型血友病患者APTT仅轻度延长或正常。
3．确诊试验：确诊血友病有赖于FⅧ活性（FⅧ∶C）、FⅨ活性（FⅨ∶C）以及血管性血友病因子抗原（VWF∶Ag）的测定。
血友病A患者FⅧ∶C减低或缺乏，VWF∶Ag正常，FⅧ∶C/VWF∶Ag明显降低。
血友病B 患者FⅨ∶C减低或缺乏。
血友病诊疗指南
血友病诊疗指南概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A （hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25 000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B 占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100 000人口。
临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型（表36-1）。
表36-1 血友病A和血友病B的临床分型临床分型因子活性水平出血症状（IU/dl）轻型＞5～40 大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5 小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1 肌肉或关节自发性出血辅助检查1.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（APTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
小儿血友病
（四）实验室检查
3. 血友病基因检测
➢ 以便确定致病基因，为同一家族中的携带者检测和产前诊断提供依据。 ➢ 可以通过基因突变判定患者产生抑制物的风险。
（五）血友病的诊断与鉴别诊断
1. 血友病的诊断
➢ 男孩反复发生出血或外伤后出血不止 ➢ 亲兄弟或母系家族中男性有类似出血史 ➢ 临床表现为皮下血肿、肌肉血肿、关节出血 ➢ 活化部分凝血酶原时间延长 ➢ 确诊依赖于凝血因子Ⅷ、Ⅸ活性测定
（四）实验室检查
1. 筛查实验
➢ 凝血时间延长（轻型者正常） ➢ 凝血酶原消耗不良 ➢ 活化部分凝血活酶时间（APTT）延长 ➢ 凝血活酶生成试验异常 ➢ 出血时间、凝血酶原时间和血小板正常
主要影响内源性凝血
（四）实验室检查
2. 确诊实验——凝血因子测定
➢ 用免疫学方法测定因子Ⅷ:C和因子Ⅸ:C的活性，对血友病A或血友病B有确 诊意义。 ‐ 重型（<1%） ‐ 中型（1%~5%） ‐ 轻型（＞5%~40%）
（七）遗传咨询
➢ 遗传性疾病婚前检测；杜绝近亲结婚。 ➢ 对患者的家族成员进行筛查，以确定可能的其他患者和携带者，通过遗传咨询，使他们了解
遗传规律。 ➢ 对血友病家族中的孕妇进行基因分析和产前诊断。
妊娠8～10周可以行绒毛膜活检确定胎儿的性别；可以通过胎儿的DNA检测致病基因； 妊娠15周左右可行羊水穿刺进行基因诊断。如确定胎儿为血友病，可及时终止妊娠。
（六）血友病的治疗与预后
3. 因子替代治疗——预防治疗
➢ 预防治疗方案 ‐ 大剂量方案：血友病A 25～40U/kg，3次/周或隔日1次，血友病B，2次/周。 ‐ 中剂量方案：血友病A 15～30U/kg，3次/周，血友病B，2次/周。 ‐ 小剂量方案：血友病A 10U/kg，2次/周或每3天1次，血友病B 20U/kg，1次/周。
2022儿童血友病家庭治疗专家共识(最全版)
2022儿童血友病家庭治疗专家共识（最全版）血友病是一组X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，临床上主要分为血友病A（凝血因子Ⅷ缺乏症）和血友病B（凝血因子Ⅸ缺乏症）两型。
特征表现为出血倾向，临床可表现为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止。
血友病程度越严重则发病越早，重型血友病在儿童期起病，而且需要终身治疗。
血友病综合关爱的重要内容是在血友病多学科团队综合治疗指导下、以家庭为中心开展血友病自我管理［1-2］。
血友病家庭治疗开始于20世纪70年代，是指患儿在发生出血后或为预防出血自行或由家长/监护人注射凝血因子（自我注射）以及在家庭内完成血友病护理和康复的总称。
家庭治疗的理念在发达国家已被广泛接受，如欧洲2017年的调查显示：76%～100%的血友病患者（包括成人）采取了家庭治疗；而儿童患者则90%进行家庭治疗［3］。
我国家庭治疗刚刚起步，2007年广州地区的一项调查结果是27.6%［4］，2016年北京、成都两所儿童医院的调查显示，仅有44.0%的血友病患儿开展了家庭治疗［5］。
国内家庭治疗面临的挑战包括：年轻父母缺乏对早期治疗重要性的认识，年长儿及家长相关知识应用能力不足：无法识别出血的最初征兆、对家庭治疗（自我注射）技术掌握有困难、存在畏惧、缺乏信心；对疼痛、医院和注射器有畏惧心理；家庭其他成员不会主动保证患儿的治疗依从性［6-7］。
但家庭治疗非常重要，可使患儿在出血时立即获得治疗、未出血时会依从规律的预防治疗；家庭治疗能显著减轻急慢性疼痛、减少残疾、减少因出血及其并发症住院、减少旷工或旷课，从而改善患儿生活质量［8-9］。
2020年，新型冠状病毒肺炎疫情的发生给血友病患儿就诊带来了不便，远程医疗逐步成为新型的血友病治疗模式。
疫情更加需要家庭治疗，而远程医疗的广泛开展也为家庭治疗提供了便利［10-11］。
中国血友病治疗协作组儿科专业组专家在2021年初共同发起并制订了本共识，旨在弥补目前国内儿童血友病家庭治疗的空白，为推动我国儿童血友病事业助力。
国家卫生健康委员会办公厅关于印发儿童血液病、恶性肿瘤相关12个病种诊疗规范（2021年版）的通知
国家卫生健康委员会办公厅关于印发儿童血液病、恶性肿瘤相关12个病种诊疗规范（2021年版）的通知文章属性•【制定机关】国家卫生健康委员会•【公布日期】2021.04.29•【文号】国卫办医函〔2021〕249号•【施行日期】2021.04.29•【效力等级】部门规范性文件•【时效性】现行有效•【主题分类】诊断标准正文国家卫生健康委办公厅关于印发儿童血液病、恶性肿瘤相关12个病种诊疗规范（2021年版）的通知国卫办医函〔2021〕249号各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委：为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，按照《关于进一步扩大儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围的通知》（国卫办医函〔2021〕107号）要求，我委组织国家儿童医学中心（北京儿童医院）开展了儿童血液病、恶性肿瘤相关12个病种的诊疗规范制修订工作，形成了相关病种诊疗规范（2021年版）。
现印发给你们（可在国家卫生健康委网站医政医管栏目下载），请结合临床诊疗实际参照执行。
附件:1.附件1儿童脑胶质瘤诊疗规范（2021年版）2.附件2儿童髓母细胞瘤诊疗规范（2021年版）3.附件3儿童颅咽管瘤诊疗规范（2021年版）4.附件4儿童室管膜肿瘤诊疗规范（2021年版）5-1.附件5-1儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤诊疗规范（2021年版）5-2.附件5-2儿童颅外恶性生殖细胞肿瘤诊疗规范（2021年版）6.附件6儿童及青少年鼻咽癌诊疗规范（2021年版）7.附件7儿童甲状腺癌诊疗规范(2021年版)8.附件8儿童胸膜肺母细胞瘤诊疗规范（2021年版）9.附件9儿童及青少年神经纤维瘤病诊疗规范（2021年版）10.附件10儿童慢性活动性EB病毒感染诊疗规范（2021年版）11.附件11儿童朗格罕细胞组织细胞增生症诊疗规范（2021年版）12.附件12儿童自身免疫性溶血性贫血诊疗规范（2021年版）国家卫生健康委办公厅2021年4月29日。
儿童血友病的治疗
（ ）３ ０３ ５ ４ ：７ － ． ７
４ ．郭晔 ， 张磊 ， 晓凡 ， 儿童血 友病 ４ ９例临床 回顾分 析． 竺 等． ２ 中国
实用儿科杂志 ，０ ６ ２ （ ） ２２ ５ ２ ０ ，１ ４ ：９ ２９ ． ５ ．罗桂英 ， 周红平 ， 钟立群 ， ．４例血 友病儿 童的临 床观察． 等 ８ 中国
或携带者。妊 １ ～ ０ ８ ２ 周可在胎儿镜下取脐静脉血， 测定 Ｆ Ｃ和 Ｆ ： ｇ Ⅷ： Ⅷ Ａ 。上述方法都存在流产 的危 险（ ０５ ～１ ）需 在妇产科 医生 的指 导与 配合 约 ．％ ％ ， 下进行。利用流式细胞术 （ Ａ Ｓ 测定母体静脉 血 ＦＣ） 中的胎儿 特异 性 单克 隆 抗 体 以确定 胎 儿 性 别 ， 供 提
总之 ， 国是 人 口大 国 ， 友 病 患病 人 数 众 多 ， 我 血
病人总体致残率高 ， 生活质量差 ， 提高血友病的诊断 率 ， 少血友 病致 残 率 ， 减 儿科 医生 义不 容 辞 ， 我们 让 共 同奋斗 ， 为提高全民族身体素质贡献 自己的力量。
ｇｎ ｎＣ ｉｅｅｐｏｌ．Ｈ ｅ ｏ ｈｌ ， ９９，（ ） ４３４ ６ ｅｅｉ ｈｎｓ ｅｐｅ ａｍ ｐ ｉａ １９ ５ ６ ：５ ＿５ ． ｉ
１．陆 哗玲 ， Ｏ 丁秋兰 ， 戴菁等 ． 血友病携带者与产前基 因诊断． 国输 中
了早 期 ， 性产 前 诊 断 的方 法 。上 海 交 通 大学 附 无创 属瑞 金 医院 ， 通过对 应用 直接核 苷酸测 序 ， 多重荧 光 Ｐ Ｒ等 方法对 ３ 血 友 病 Ａ家 系 ，２个 血 友 病 Ｂ Ｇ ８个 １ 家系进 行分析 ， 出结论 ：８基 因内含 子 ２ 得 Ｆ ２及 １倒 位筛 检 联合 Ｆ ８基 因内外 多个 位 点 的 遗传 连 锁 分 析 可 以进行 血友 病 Ａ的携带 者检 出及 产前 诊 断 ； 接 直 核苷 酸测 序可确 定 基 因突变 ， 而联合 基 因外多 个 多态 性位 点检测 并 进 行 遗传 连锁 分 析 ， 血 友 病 Ｂ 是
儿童急性髓系白血病指南2023版
儿童急性髓系白血病指南2023版英文回答：Pediatric Acute Myeloid Leukemia Guidelines 2023。
Introduction.Acute myeloid leukemia (AML) is a type of cancer that affects the blood and bone marrow. It is the most common type of leukemia in children. AML is a serious disease, but it is curable in many cases. The goal of treatment is to achieve remission, which means that there is no evidence of leukemia in the body.Diagnosis.AML is diagnosed with a blood test and a bone marrow biopsy. The blood test will show a high number of immature white blood cells, which are called blasts. The bone marrow biopsy will confirm the diagnosis of AML and will also helpto determine the subtype of AML.Treatment.The treatment of AML is based on the subtype of AML and the child's age and overall health. The most common treatment for AML is chemotherapy. Chemotherapy is a type of medication that kills cancer cells. Other treatments for AML may include radiation therapy, stem cell transplant, and targeted therapy.Prognosis.The prognosis for AML depends on the subtype of AML, the child's age and overall health, and the response to treatment. The overall survival rate for children with AML is about 70%.Guidelines.The Children's Oncology Group (COG) has developed guidelines for the treatment of AML in children. Theguidelines are based on the latest research and evidence-based practices. The guidelines are updated regularly as new information becomes available.The 2023 COG AML Guidelines.The 2023 COG AML Guidelines are a comprehensive set of recommendations for the treatment of AML in children. The guidelines cover all aspects of AML care, from diagnosis to treatment to follow-up. The guidelines are designed to help healthcare providers provide the best possible care for children with AML.The key changes in the 2023 COG AML Guidelines include:New recommendations for the diagnosis andclassification of AML.New recommendations for the treatment of newly diagnosed AML.New recommendations for the treatment of relapsed AML.New recommendations for the supportive care of children with AML.The 2023 COG AML Guidelines are an important resource for healthcare providers who care for children with AML. The guidelines provide evidence-based recommendations for the diagnosis, treatment, and supportive care of children with AML.中文回答：儿童急性髓系白血病指南 2023 年版。
儿童急性淋巴细胞白血病诊断指南与操作规范
儿童急性淋巴细胞白血病诊断指南与操作规范【诊断及诊断依据】根据《临床诊疗指南－小儿内科分册》(中华医学会编著，人民卫生出版社)，《诸福棠实用儿科学(第七版)》(人民卫生出版社),《血液病诊断及疗效标准(第三版)》(张之南、沈悌主编著，科学出版社)。
(一)体检：可有发热、皮肤粘膜苍白、皮肤出血点及瘀斑、淋巴结及肝脾肿大、胸骨压痛等。
(二)血细胞计数及分类。
(三)骨髓检查：形态学(包括组化检查)。
骨髓原始幼稚细胞≥30%.(四)免疫分型。
(五)细胞遗传学：核型分析，FISH(必要时)。
(六)白血病相关基因。
【危险度分组标准】(一)标危组：必须同时满足以下所有条件：1.年龄≥１岁且＜10岁；2.WBC＜50×109/L；3.泼尼松反应良好(第8天外周血白血病细胞＜1×109/L)；4.非T-ALL；5.非成熟B-ALL；6.无t(9;22)或BCR/ABL融合基因；无t(4;11)或MLL/AF4融合基因；无(1;19)或E2A/PBX1融合基因；7.治疗第15天骨髓呈M1(原幼淋细胞＜5%)或M2(原幼淋细胞5%-25%)，第33天骨髓完全缓解。
(二)中危组：必须同时满足以下4个条件：1.无t(9;22)或BCR/ABL融合基因；无t(4;11)或MLL/AF4融合基因；2.泼尼松反应良好(第8天外周血白血病细胞＜1×109/L)；3.标危诱导缓解治疗第15天骨髓呈M3(原幼淋细胞＞25%)或中危诱导缓解治疗第15天骨髓呈M1/M2；4.如有条件进行微小残留病(MRD)检测，则第33天MRD＜10－2。
同时至少符合以下条件之一：5.WBC≥50×109/L；6.年龄≥10岁；7.T-ALL；8.t(1;19)或E2A/PBX1融合基因阳性；9.年龄＜1岁且无MLL基因重排。
(三)高危组：必须满足下列条件之一：1.泼尼松反应不良(第8天外周血白血病细胞＞1×109/L)；2.t(9;22)或BCR/ABL融合基因阳性；3.t(4;11)或MLL/AF4融合基因阳性；4.中危诱导缓解治疗第15天骨髓呈M3；5.第33天骨髓形态学未缓解(＞5％)，呈M2/M3；6.如有条件进行MRD检测，则第33天MRD≥10－2，或第12周MRD≥10－3。
《2023 CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南》解读 PPT课件
国际合作与信息共享
强调儿科、血液科、肿瘤科、康复科等多 学科协作在白血病诊疗中的价值。
探讨国际间协作、临床试验及数据共享等 在推动白血病诊疗水平提升中的作用。
THANKS
感谢观看
议。
亮点三
强调多学科协作和患者及家属 参与决策的重要性，提高诊疗
效果。
02 诊断方法与技术 进展
临床表现与分型
急性白血病
表现为贫血、出血、感染、浸润 等症状，可分为急性淋巴细胞白 血病和急性髓系白血病。
慢性白血病
起病缓慢，早期可能无明显症状 ，主要包括慢性髓性白血病和慢 性淋巴细胞白血病。
实验室检查及诊断依据
感染防控策略
严格执行手卫生，加强病房管理，定 期消毒，减少探视等，以降低外源性 感染风险。
抗生素使用原则
根据患儿病情、感染部位、病原体类 型等合理选择抗生素，确保足量、足 疗程使用，同时避免滥用抗生素导致 耐药菌产生。
出血风险评估和止血措施优化
出血风险评估
对患儿进行出血风险评估，包括血小板计数、凝血功能检测等，以便及时发现 出血倾向。
血常规检查
血红蛋白、血小板计数 、白细胞计数等指标异
常。
骨髓穿刺活检
观察骨髓增生情况，检 测白血病细胞的比例和
形态。
免疫分型
通过流式细胞术等方法 检测白血病细胞的免疫 表型，有助于分型诊断
。
遗传学检测
检测白血病细胞的染色 体和基因突变情况，有 助于预后评估和个体化
治疗。
影像学检查在诊断中应用
X线检查
免疫治疗在白血病中应用前景
免疫治疗策略
免疫治疗已成为白血病治疗研究热点，包括免疫检查点抑制剂、 CAR-T细胞疗法等。
血友病A诊疗指南(2022年版)
血友病A诊疗指南（2022年版）一、概述血友病A（Hemophilia A，HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传。
临床上主要表现为凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常。
临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征，常在儿童期起病，反复关节出血可导致患者逐渐出现关节活动障碍而致残。
男性人群中，HA的发病率约为1/5000，而女性血友病患者极其罕见。
我国血友病的患病率为2.73/100，000人口，其中HA占80%～85%。
HA是由于单一凝血因子缺乏或质量异常导致的疾病，对血友病的早期识别和诊断，可以通过合理、正确的预防治疗，或出血后及时的替代治疗，避免出血以及出血造成的关节损伤及残疾等，使患者可以正常生活。
二、临床表现由于FⅧ在内源性凝血途径中具有重要作用，HA患者临床表现为可发生在全身任何部位的出血。
其中最常见的出血部位为关节、肌肉和深部组织，也可有胃肠道､泌尿道､中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等。
若不及时治疗可导致关节畸形和假性肿瘤等，严重者甚至可以危及生命。
外伤或手术后持续出血也是本病的特点。
出血程度与FⅧ活性相关，轻型患者一般很少出血，只有在损伤或手术后才发生出血；重型患者则自幼即有出血，身体的任何部位都可出血；中间型患者出血的严重程度介于轻型和重型之间。
当男性患者尤其儿童出现自发出血、外伤或手术后出血不止等表现时，需考虑出血性疾病，包括血友病的可能。
追问患者家族史，并进一步完善实验室检查以确诊。
三、实验室检查（一）筛选试验。
包括血小板计数、外周血涂片（血小板形态）、凝血酶原时间（prothrombin time，PT）、活化的部分凝血活酶时间（activated partial thromboplastin time，APTT）、凝血酶时间（thrombin time，TT）、纤维蛋白原定量等。
HA患者仅表现为APTT延长，但部分轻型HA患者APTT仅轻度延长或为正常高限。
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儿童血友病诊治指南血友病是一组遗传性出血性疾病，为X性联隐性遗传。
临床上分为血友病A(凝血因子Ⅷ缺陷症)和血友病B(凝血因子Ⅸ缺陷症)两型。
临床特征为关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难止，常在儿童期起病。
儿科对血友病的识别、诊断，积极、合理治疗十分重要。
【临床表现】血友病患儿绝大多数为男性，女性患者罕见。
血友病A和B 的临床表现相似，很难依靠临床症状鉴别。
1．临床特点：延迟、持续而缓慢的渗血。
血友病的出血在各个部位都可能发生，以关节最为常见，肌肉出血次之；内脏出血少见，但病情常较重。
出血发作是间歇性的，数周、数月甚至多年未发生严重出血并不少见。
除颅内出血外，出血引起的突然死亡并不多见，但年幼儿可因失血性休克致死。
2．出血程度：取决于患儿体内的凝血因子水平。
血友病根据其体内凝血因子水平分为轻、中、重3种类型。
①重型患儿常在无明显创伤时自发出血；②中型患儿出血常有某些诱因；③轻犁极少出血，常由明显外伤引起，患儿常在外科手术前常规检查或创伤后非正常出血时被发现。
部分女性携带者由于其因子水平处于轻度血友病的水平，也表现为与轻度男性血友病患儿相同的出血表现。
3．出血时间顺序：首次出血常为婴幼儿学步前皮肤、软组织青斑、皮下血肿；走路后关节、肌肉出血开始发生，若此时无合适治疗，关节出血常反复发生并在学龄期后逐步形成血友病性关节病，不仅致残而且影响患儿就学、参与活动、心理发育。
【实验室检查】由于血友病无特异性临床表现，实验室检查尤为重要。
1．筛选试验：内源途径凝血试验(部分凝血活酶时间，APTT)、外源途径凝血试验(凝血酶原时间，PT)、纤维蛋白原(Fg)或凝血酶时间(TT)、出血时间、血小板计数、血小板聚集试验等。
以上试验除APTT外，其他均正常。
2．确诊试验：因子Ⅷ活性(FⅧ：C)测定和因子Ⅸ活性(FIX：C)测定可以确诊血友病A和血友病B，并对血友病进行分型；同时应行vWF：Ag和瑞斯托霉素辅因子活性测定(血友病患者正常)与血管性血友病鉴别。
抗体筛选试验和抗体滴度测定诊断因子抑制物是否存在。
3．基因诊断试验：主要用于携带者检测和产前诊断。
产前诊断町在妊娠8-10周进行绒毛膜活检确定胎儿的性别，周左右可行15妊娠的检测致病基因；DNA以及通过胎儿的．羊水穿刺进行基因诊断。
女性携带者与健康男性所生的男孩中50％为患者，女孩50％为携带者；而健康女性与血友病患者父亲所生男孩100％健康，女孩100％是携带者。
【诊断和鉴别诊断】本病是X连锁隐性遗传性出血性疾病，绝大多数患儿是男性，女性罕见，通过详细询问出血病史、家族史(如果无家族史也不能除外)、上述临床表现和实验室检查可以明确诊断；如父亲是血友病患者或兄弟中有血友病患者，则注意女性携带者的诊断。
在血友病的诊断中实验室检查至关重要。
根据患儿血浆中FⅧ或FⅣ的水平将血友病临床严重程度分为3型。
表1-19 血友病A/B临床分型出血症状因子活性水临床分型平40%≦≥5%手术和外伤可致非正常出血轻型<5% 中≥1%偶有外伤后可有严重出血，小手术/型自发出血<1%重型肌肉或关节自发性出血、血肿主要需要鉴别的疾病为以下几种：是常染色体显性遗传性vWD：(vWD)．血管性血友病1．疾病，患者常见的临床症状是皮肤和黏膜出血，如鼻出血，手术或拔牙后出血难止以及青春期女性患儿月经过多等。
根据不同的类型，vWD患者出血的严重程度差异很大。
由于vWD患者的出血病史和临床症状无特异性，因此确诊vWD 必须依赖于实验室检查，主要通过VWF：Ag、瑞斯托霉素辅因子活性、FⅧ：C等检查来确诊。
2．获得性凝血因子缺乏：比较常见的有维生素K依赖性凝血因子缺乏、肝功能衰竭和弥散性血管内凝血。
常有诱因．起病急．病程短，实验室检查还有Am以外的异常。
患儿常在病毒感染后出现一过性凝血因子抑制物，但很快恢复，很少引起严重的出血。
3．获得性血友病：抗FⅧ抗体属自身免疫抗体。
多成年发病很少关节畸形，往往表现为软组织血肿。
既往无出血史，无阳性家族史，男女均可发病，有原发和继发性之分。
抗体筛选试验?呐屉延长的纠正试验)和抗体滴度测定(Bethesda法)以诊断阑子抑制物阳性。
4．遗传性凝血网子Ⅺ缺乏：过去被定义为血友病丙(血友病C)，但由于遗传方式和疾病特点与血友病不同而从血友病中分出。
本病系常染色体隐性遗传性疾病，男女均可发病，自发性出血少见。
实验室检查Am延长，FⅪ：C降低。
5．其他遗传性凝血因子缺乏性疾病：如因子Ⅱ、Ⅶ、V、X、Ⅷ+V、遗传性维牛素K依赖因子缺乏、纤维蛋白原缺乏的出血表现，)不明确(等，常为常染色体隐性遗传，有一定实验室相应凝血因子检测町以明确诊断。
【治疗】替代治疗是血友病目前最有效的止血治疗方法。
(一)按需治疗。
定义：有出血表现时输入相应的凝血因子制品。
1．治疗原则：早期，足量，足疗程。
2．制剂选择：血友病A首选FⅧ浓缩制剂或基因重组FW，其次可以选择冷沉淀；血友病B首选FIX浓缩制剂或基因重组FⅨ或凝血酶原复合物；如上述制剂均无法获得，可选择新鲜冰冻血浆[≤10 ml/(kg?次)]。
伴随抑制物患者，可根据血友病类型选用凝m酶原复合物(PCC)或重组活化的凝血因子Ⅶ(rhFⅦa)制剂。
3．治疗剂量：(1)计算方法：FⅧ首次需要量=(需要达到的FⅧ浓度-患者基础FⅧ浓度)×体重(kg)×0．5；在首剂给予之后每8~12小时输注首剂一半。
FIX首次需要量=(需要达到的FIX浓度-患者基础FIX浓度)×体重(kg)；在首剂给予之后每12~24小时输注首剂一半。
(2)欲达到因子水平和疗程：国内多使用下列治疗(表2)。
表2血友病凝血因子制品治疗的欲达到因子水平和疗程出血程度欲达分子水平(%) 疗程(d)0~14160~80 及大手术)颅内出血(极重度．重度(威胁生命出血：包括消化道、腹腔、咽喉等) 40~50 7~10 中度(关节、非危险部位肌肉等出血) 30~40 5~7轻度(皮下、非危险部位软组织等出血) 20~30 3~4(二)急救处理1．危及生命的情况：中枢神经系缈头部出血、颈部/舌或喉部出血、胃肠道出血、腹腔内出血、髂腰肌出血、严重创伤出血等。
2．处理原则：维持生命体征，尽早足量替代治疗。
(三)手术等创伤性操作血友病患儿可以进行有适应证的所有外科手术或有创性操作，但应注意：1．手术前：应进行抑制物枪测确定没有抑制物存在，之后制定因子使用方案，行预防性替代治疗以保证手术或操作的安全。
1-去氨基-8-D?精氨酸加压素(DDA VP)试验有效的轻型血发病A患儿，可根据操作类型选择DDA VP。
2．手术中和围手术期：密切观察患儿出血情况，如有意外出血，则需要立即进行凝血状态评估。
(四)辅助治疗1．RICE(休息rest、冷敷ice、压迫compression、抬高elevation)原则：急性出血时执行，在没有因子的情况下也可部分缓解关节、肌肉出血。
．抗纤溶药物：适用于黏膜出血，但禁用于泌尿道出2．血并避免与PCC同时使用。
使用剂量：静脉用氨甲环酸10 mg/(kg?次)[口服25 mg/(kg?次)]，6-氨基己酸50~100 mg/(kg?次)，每8~12小时1次，>30 kg体重剂量同成人。
也可漱口使用，尤其在拔牙和口腔出血时。
该药的使用时间不宜超过2周。
3．DDA VP针剂：世界血友病联盟推荐轻型血友病A首选，适用于>2岁患儿，重型患儿无效。
需要进行预试验确认有效，使用后因子浓度升高>30％或较前上升>3倍为有效。
有效患儿才可以在某些治疗(因子浓度提高范围内可治疗的出血)时使用，或在因子短缺的情况下间因子制品一起使用，减少因子制品的使用量。
试验有效的患儿也可使用专供血友病患者使用的DDA VP鼻喷剂喷鼻来控制轻微出血。
4．止痛药物：根据病情选用对乙酰氨基酚和(弱、强)阿片类药物，禁用阿司匹林和其他非甾体类抗炎药。
5．补铁治疗：当反复出血时，患儿(尤其是年幼儿)常出现失血性缺铁性贫血，此时需要补充铁剂，纠正贫血。
6．物理治疗和康复训练：可以促进肌肉、关节积血吸收。
消炎消肿。
维持正常肌纤维长度，维持和增强肌肉力量，维持和改善关节活动范围。
在非出血期积极、适当的运动对维持身体肌肉的强壮并保持身体的平衡以预防出血非常重要。
预防治疗)五(定义：预防治疗是有规律地输入凝血因子，保证血浆中的因子(FVi：C/FIX：C)长期维持在一定水平，从而减少反复出血、致残，力争患儿能够健康成长。
初级预防：婴幼儿在确诊后第1—2次出血时或2岁前即开始实施预防治疗。
次级预防：患儿有明显的靶关节出血/关节损害后，才开始预防治疗。
重型患儿和有关节病变的患儿应根据病情及早开始。
1.预防治疗方式：①临时预防(单剂预防)法：在估计可能诱发出血的事件前，单一剂量保护性注射凝血因子制品。
②短期预防法：在一段时期内(1~3个月)，定期注射凝血因子，以阻止“靶关节”反复出血的恶性循环或严重出血事件，防止损伤加重或延缓并发症的发生。
③长期预防(持续预防)法：长期定期使用凝血因子制品，尽可能减少出血，以保证患儿维持接近正常间龄儿的健康生活。
2．预防治疗方案：①血友病A：标准剂量为浓缩凝血因子Ⅷ25~40 u/(kg?次)，每周3次或隔日一次。
根据我国目前经济现状和治疗条件，可考虑减低剂量的方案，如小剂量方案，在国内一些临床实验中也取得了比较好的效果，即：浓缩凝血因子Ⅷ10u/(kg?次)，每周2次。
25~40 u/(kg?：标准剂量为浓缩凝血因子ⅨB②血友病．次)，每周两次。
同上述原因，可考虑小剂量治疗方法。
即：浓缩凝血因子Ⅸ制品或PCC 20 U/(kg?次)，每周1次。
【抑制物】(一)抑制物的诊断1．临床表现：血友病患儿突发临床出血症状加重、频率增加，或对以往替代治疗措施无效。
2．实验诊断：检测FⅧ/FⅨ抑制物，并排除狼疮抗凝物(LA)和抗心磷脂抗体(ACA)存在。
低滴度抑制物：抑制物滴度<5 BU/ml；高滴度抑制物：抑制物滴度≥5 BU/ml。
(二)抑制物的治疗1．急性出血治疗：①血友病A患儿：低滴度者可以加大剂避使用凝血因子制品，高滴度者使用猪FⅧ、rhFVKa或凝血酶原复合物；②血友病B患儿：低滴度者可以加大剂量使用凝血因子制品，高滴度者使用rhFⅦa控制出血。
2．消除抑制物治疗：免疫耐受治疗，疗效肯定。
规律性使用相同凝血因子制品25~200 U/kg，每天至隔日1次，连续数月至数年，减少抑制物的产生。
还可使用免疫抑制剂(首选泼尼松、环磷酰胺、6．巯基嘌呤等)，对获得性血友病疗效肯定，但对于血友病出现抑制物的疗效欠肯定。
【护理】内容包括：①血友病患儿的登记、随访工作；②血友病知识宣教；③培训家长及患儿进行家庭自我护理；④血友病．护士作为协调员协调、联络各项医疗工作；⑤免疫接种指导，血友病患儿仍应按规定进行预防接种。