急性白血病20年预后研究方法学经验分享PPT课件
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《急性白血病》课件 (2)
神经系统症状
部分患者可能有头痛、 嗜睡、晕厥等神经系 统症状。
其他症状
急性白血病还可能引 起皮肤出血、淋巴结 肿大等其他症状。
诊断
1
血液检查
通过检测患者的血液细胞数量和形态来初步判断是否患有急性白血病。
2
骨髓穿刺
骨髓穿刺是诊断急性白血病的关键步骤，可以观察到异常的白血细胞增生。
3
组织活检
在部分情况下，需要进行淋巴结、脾脏等组织的活检以确认诊断。
病因
1 基因突变
急性白血病的发生通常与基因突变有关，如 染色体畸变、白血病相关基因突变等。
2 环境因素
暴露于放射线、化学物质、致癌物质等环境 因素可能增加患急性白血病的风险。
临床表现
骨髓抑制
急性白血病会导致骨 髓功能受损，引起贫 血、出血和感染等症 状。
消化道症状
患者可能出现食欲不 振、呕吐、腹痛等消 化道症状。
治疗
化疗
化学药物的使用是急性白血病治 疗的核心手段。
骨髓移植
对于一些高危患者，骨髓移植可 能是治愈的有效方法。
支持治疗
在治疗过程中，支持治疗包括补 充输液、控制感染等，可以缓解 不良症状。
预后
影响因素 年龄、基因突变 早期诊断、有效治疗
存活率 存活率较低 存活率较高
预防与控制
1 避免接触有害物质
《急性白血病》PPT课件 (2)
急性白血病是一种严重的血液疾病。本课件将介绍该疾病的定义、分类、病 因、临床表现、诊断、治疗、预后以及预防与控制等重要内容。
什么是急性白血病
定义
急性白血病是一种白血球恶性增殖性疾病，指骨髓中恶性白血病细胞大量增生并代替正常造 血组织。
分类
急性白血病课件PPT课件
临床表现
1.贫血：常为首发症状，成进行性的发展。半数病 人就诊时已有中度的贫血
2.发热：发热为常见症状，最常见的致病菌为格兰 阴性杆菌，（如铜绿单胞菌、肺炎杆菌、金黄色 葡萄球菌、大肠杆菌等），疾病后期常伴有真菌 感染。感染主要原因是由于成熟粒细胞缺乏，其 次是人体免疫力降低。病人免疫功能缺陷后也可 引起病毒感染，如单纯疱疹、带状疱疹等。 3.出血：大量白血病细胞在血管中淤滞及浸润、血 小板减少，以及感染是出血的主要原因。
4.潜在并发症 化疗药物的副作用。
化疗不良反应及护理
（1）局部反应
①某些化疗药物对组织刺激性大，多次注射或药液渗 漏常会引起静脉周围组织炎症或坏死，故应注意：a.保护 血管依前臂、手背、手腕、肘前窝的次序选择静脉注射部 位，若刺激性强药物剂量大时宜首选大血管注射，每次更 换注射部位。b.静脉注射前先用生理盐水冲洗，确定针头 在静脉内方能注入药物，药物输注完毕，再用0.9%的NS冲 洗后方能拔针，注毕轻压血管数分钟止血，以防药液外渗 或发生血肿。C.输注时疑有或发生外渗，立即停止注入， 不要拔针，由原部位抽取3~5ml血液以除去一部分药液， 局部冷敷后再用25%MgSO4湿敷，亦可用普鲁卡因局部封闭。
治疗要点
化学药物治疗 紧急处理高白细胞血症 防治感染 成分输血支持 造血干细胞移植 放射治疗
护理问题及措施
1.活动无耐力 与贫血引起全身组织缺氧及白血病致代谢 率增高有关 ①休息与活动：白血病病人因白细胞大量过度增生，其 代谢率会升高，同时也因贫血而有缺氧症状，故应根 据病人体力适当限制活动量加强生活方面的护理，将 常用物品置于易取处，避免因体力消耗而加重心悸、 气短症状。脾大者嘱病人取左侧卧位，以减轻不适感。 尽量避免弯腰和碰撞腹部，以免发生脾破裂。 ②饮食护理：给予高蛋白、高维生素、高热量、清淡易 消化饮食，向病人及家属解释化疗期间保证足够的营 养，提高病人对化疗的耐受性，减少并发症发生，提 供病人喜爱的饭菜和水果，同时保证每日充足的饮水 量，若咽喉不适，可用少量营养丰富的饮食或冰冻食 品。
急性白血病概述ppt课件
造 血 和 淋 巴 组 织 肿 瘤
髓系
骨髓增生异常综合征(MDS) MDS-MPN
髓系和淋系伴嗜酸C增多和PDGFRA等基因异常
前驱淋巴细胞肿瘤（白血病/淋巴瘤） 成熟B细胞肿瘤 淋系 成熟T和NK细胞肿瘤 霍奇金淋巴瘤 移植后淋巴增殖性病变 巨噬细胞/组织细胞肿瘤 组织细胞和 树突细胞 树突细胞肿瘤
急单可见牙龈肿胀
急单患者牙龈侵润
五、白血病的分类
1.按白血病细胞分化程度和自然病程 急性白血病 慢性白血病
五、白血病的分类
2.按白血病细胞不同来源和系列
（1）髓细胞白血病 （2）淋巴细胞白血病
3.临床分类
将上述两种方法结合
六、白血病的分型
FAB分型
WHO分型 MICM分型 Morphology
CML 15%
CLL 26%
Sources from Leukemia, Lyphoma,
Total Reported Cases = 31,500
Myeloma Facts 2001
III. Causes
High level radiation/toxin exposure Viruses Genes Chemicals Mostly unknown Can’t be caught
ALL免疫学分型
T细胞系：早T前体-ALL T细胞-ALL B细胞系：早B前体-ALL
普通型-ALL 前B-ALL B细胞-ALL
急性淋巴细胞白血病的亚型和分布
免疫表型
B-系 早前- B-ALL 普通- B-ALL 前- B-ALL CD19+ CD10CD10
+
儿童
+
成人
76 11 51 10 4 24
《急性白血病》PPT课件
二、鉴别诊断
1、类白血病反应：表现为外周血的WBC增高，涂 片中可见中、晚幼粒细胞，骨髓粒系左移，有时 原始细胞会增多，有原发病，无Auer小体。
2、MDS：MDS的RAEB型外周血和骨髓中均可出 现原始和（或）幼稚细胞，但常有病态造血，骨 髓中原始细胞<20%，易与AL鉴别。
3、再生障碍性贫血及特发性血小板减少性紫癜： 主要与白细胞不增多型白血病相鉴别，根据临床 表现及骨髓诊断不难。
• M0（急性髓细胞白血病微分化型）,骨髓原始细胞≥ 30%。
• M 1（急性粒细胞白血病未分化型）原粒细胞（Ⅰ型+Ⅱ 型）占骨髓非红系有核细胞（NEC)的90%以上，
• M2（急性粒细胞白血病部分分化型）原粒细胞（Ⅰ型
+Ⅱ型）占NEC的30%~8精9选课%件p。pt
10
• M3（急性早幼粒细胞白血病 APL）骨 髓中以颗粒增多的早幼粒细胞为主， 此类细胞在NEC中≥ 30%。粗颗粒者 为M3a，细颗粒者为M3b。
于女（1.81：1），成人AML多见，儿童以AL多
见。CML占所有白血病中约占15%，CLL多发于
老年，约90%患者在50岁以上。CLL欧美国家多
于亚洲国家。
精选课件ppt
7
病因
• 1、物理因素：X、γ射线等
• 2、化学因素：苯及含有苯的化学溶剂，化疗药 物，乙双吗啉。
• 3、生物因素：人类T淋巴细胞病毒
什么是白 血病呀？
精选课件ppt
5
白血病分类
•
急性髓细胞白血病（M0~M7）
•
（acute myeloid leukemia AML）
•
急性白血病
•
（acute leukemia）急性淋巴细胞白血病(L1~L3)
急性白血病汇报ppt课件
营养支持与心理干预
营养支持
根据患者营养状况，制定个性化的营养支持方案，包括肠 内营养和肠外营养，以维持患者良好的营养状态。
心理干预
针对患者可能出现的焦虑、抑郁等心理问题，及时进行心 理评估和干预，包括心理咨询、认知行为疗法等，以提高 患者生活质量。
家属参与
鼓励家属参与患者的治疗和护理过程，提供情感支持和家 庭关怀，有助于患者更好地应对疾病和治疗带来的压力。
加强患者免疫力
通过营养支持、免疫调节剂等手段 ，提高患者免疫力，降低感染风险 。
出血风险降低措施
血小板输注
对于血小板计数过低的患者，及 时输注血小板，以预防和治疗出
血。
止血药物应用
根据患者病情，合理使用止血药 物，以减少出血风险。
避免创伤性操作
尽可能减少不必要的创伤性操作 ，如深静脉穿刺、肌肉注射等。
未来发展趋势预测
精准医疗的深入应用
随着基因测序技术的发展和精准医疗理念的普及，未来急性白血病的治疗将更加个性化 、精准化。
多学科协作诊疗模式
急性白血病的诊疗需要多个学科的协作，未来将建立更加完善的多学科协作诊疗模式， 为患者提供更加全面的诊疗服务。
创新药物和技术的不断涌现
随着科研的不断深入和技术的进步，未来将有更多创新药物和技术应用于急性白血病的 治疗中，为患者带来更多的治疗选择和希望。
发病机制
急性白血病的发病机制涉及多种因素，包括遗传、环境、免疫异常等。其中， 基因突变和染色体异常是急性白血病发生的关键分子事件。
流行病学特点
发病率
急性白血病在各年龄组均可发病，但 以儿童和青少年多见。发病率随着年 龄增长而增加，男性发病率略高于女 性。
地域分布
遗传因素
急性白血病的诊断分型和预后 ppt课件
2021/2/5
AML
inv(16)或t(16;16) t (8;21) t (15;17)
ALL
＞50 超二倍体 t (12;21)
正常核型，+8， t(9;11),其它
正常核型，6q-, t (1;19)
复杂异常（累及三条 t(11;14) 以上染色体异常）
-5，5q-， -7 ，7q- t (9;22)
▪ 一些形态上的原始细胞可以是正常造血细胞（尤其 见于儿童感染后，G-CSF,GM-CSF等刺激或化疗 后或移植后）
2021/2/5
20
病例3 儿童B-ALL,化疗3年后停药，来我院复查，骨 髓涂片8%的幼稚细胞
2021/2/5
21
流式幼稚B淋巴细胞增生，未见异常表型
2021/2/5
22
病例4 NK细胞白血病移植后40天，骨髓涂片 8%的幼稚细胞
B细胞系 CD19强阳性并同时有以下标志中的至少1项阳性：CD79a、cCD22、 CD10 或CD19弱阳性并同时有以下标志中的至少2项阳性：CD79a、cCD22、 CD10
如有2 系或以上的特异性标志，可诊断为急性混合性白血病
2021/2/5
16
流式I
AML(病例1）
2021/2/5
17
流式I
ALL (病例2）
2021/2/5
18
流式I
FCM 的优缺点
优点：
•一次可检测数万至数十万个细胞上的数十种标记，可同时检测每 个细胞的六个以上参数，敏感性高，分析全面
• 更容易区分良恶性，恶性细胞的系列及成熟度
• 可帮助确定免疫治疗的靶点并监测疗效，如CD20、CD19是监测 MRD覆盖面最广的方法。
• 急性白血病特有的染色体和/或基因
AML
inv(16)或t(16;16) t (8;21) t (15;17)
ALL
＞50 超二倍体 t (12;21)
正常核型，+8， t(9;11),其它
正常核型，6q-, t (1;19)
复杂异常（累及三条 t(11;14) 以上染色体异常）
-5，5q-， -7 ，7q- t (9;22)
▪ 一些形态上的原始细胞可以是正常造血细胞（尤其 见于儿童感染后，G-CSF,GM-CSF等刺激或化疗 后或移植后）
2021/2/5
20
病例3 儿童B-ALL,化疗3年后停药，来我院复查，骨 髓涂片8%的幼稚细胞
2021/2/5
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流式幼稚B淋巴细胞增生，未见异常表型
2021/2/5
22
病例4 NK细胞白血病移植后40天，骨髓涂片 8%的幼稚细胞
B细胞系 CD19强阳性并同时有以下标志中的至少1项阳性：CD79a、cCD22、 CD10 或CD19弱阳性并同时有以下标志中的至少2项阳性：CD79a、cCD22、 CD10
如有2 系或以上的特异性标志，可诊断为急性混合性白血病
2021/2/5
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流式I
AML(病例1）
2021/2/5
17
流式I
ALL (病例2）
2021/2/5
18
流式I
FCM 的优缺点
优点：
•一次可检测数万至数十万个细胞上的数十种标记，可同时检测每 个细胞的六个以上参数，敏感性高，分析全面
• 更容易区分良恶性，恶性细胞的系列及成熟度
• 可帮助确定免疫治疗的靶点并监测疗效，如CD20、CD19是监测 MRD覆盖面最广的方法。
• 急性白血病特有的染色体和/或基因
急性白血病PPT课件
1. 概述 2. 病因和发病机制 3. 临床表现 4. 实验室检查 5. 诊断标准 6. 鉴别诊断 7. 治疗
© 2003 By Default!
第一部分 概 述
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白血病 是一类造血干细胞的克隆性恶性疾病。克隆中 的白血病细胞失去了进一步分化成熟的能力，停滞在细胞 发育的不同阶段。其特征为某一个或几个系列造血细胞异 常增殖，并浸润其他组织器官，而正常造血受到抑制。
M1(未分化型)
未分化原 粒细胞占 骨髓非红 系有核细 胞的90% 以上
骨髓中以颗粒 增多的早幼粒 细胞为主，此 类细胞在骨髓 非红系有核细 胞中>30%。
M2(急性粒细胞部分分化型)
M3(急性早幼粒细胞白血病)
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急性髓细胞性白血病分型：
骨髓中原始细 胞占骨髓非红 系有核细胞（ NEC）的30% 以上，各阶段 粒细胞占 30%~ <80%， 各阶段单核细 胞>20%
Auer小体不见于 A．M1型白血病 B．M2型白血病 C．M3型白血病 D．急性淋巴细胞白血病 E．急性单核细胞白血病
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骨髓细胞内出现Auer小体常见于 A．急性淋巴细胞白血病 B．急性粒细胞白血病 C．慢性粒细胞白血病 D．溶血性贫血 E．系统性红斑性狼疮
二、临床表现
C
细胞遗传学分型 Cytogenetics
M
分子生物学分型 Molecular biology
急性髓细胞性白血病分型：
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M0 (微分化型)
骨髓原 始细胞 >30%, 无嗜天 青颗粒 和Auer 小体
原粒占骨 髓非红系 有核细胞 的 30%~89% ，单核细 胞<20%
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第一部分 概 述
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白血病 是一类造血干细胞的克隆性恶性疾病。克隆中 的白血病细胞失去了进一步分化成熟的能力，停滞在细胞 发育的不同阶段。其特征为某一个或几个系列造血细胞异 常增殖，并浸润其他组织器官，而正常造血受到抑制。
M1(未分化型)
未分化原 粒细胞占 骨髓非红 系有核细 胞的90% 以上
骨髓中以颗粒 增多的早幼粒 细胞为主，此 类细胞在骨髓 非红系有核细 胞中>30%。
M2(急性粒细胞部分分化型)
M3(急性早幼粒细胞白血病)
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急性髓细胞性白血病分型：
骨髓中原始细 胞占骨髓非红 系有核细胞（ NEC）的30% 以上，各阶段 粒细胞占 30%~ <80%， 各阶段单核细 胞>20%
Auer小体不见于 A．M1型白血病 B．M2型白血病 C．M3型白血病 D．急性淋巴细胞白血病 E．急性单核细胞白血病
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骨髓细胞内出现Auer小体常见于 A．急性淋巴细胞白血病 B．急性粒细胞白血病 C．慢性粒细胞白血病 D．溶血性贫血 E．系统性红斑性狼疮
二、临床表现
C
细胞遗传学分型 Cytogenetics
M
分子生物学分型 Molecular biology
急性髓细胞性白血病分型：
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M0 (微分化型)
骨髓原 始细胞 >30%, 无嗜天 青颗粒 和Auer 小体
原粒占骨 髓非红系 有核细胞 的 30%~89% ，单核细 胞<20%
急性白血病
2020/8/21
正常骨髓象
急性淋巴细胞白血病亚型:
❖ 急性白血病分类(FAB) L1: 原始和幼稚淋巴细胞, 小细胞为主, 预后最好 L2: 原始和幼稚淋巴细胞, 大小不一,以大细胞为主, 预后
次之 L3: 原始和幼稚淋巴细胞, 大小一致,以大细胞为主, 胞浆
内有明显空泡,预后最差
临床表现
正常造血功能受抑制表现 一、贫血:部分无，半数患者就诊时已有重度贫血,呈进行
1.骨髓有核细胞增生活跃或极度活跃，主要为原始细胞和 早期幼稚细胞。
2.白血病细胞（原始粒细胞Ⅰ型+Ⅱ型，原单+幼单、原淋+ 幼琳）≥30%
3.白血病细胞形态异常，Auer小体见于急粒、急单、急粒 单，但不见于急淋。
实验室检查
实验室检查
三、细胞化学染色：协助鉴别各类急性白血病
急淋白血病 过氧化物酶 （—）
性加重. 二、发热: 50%为最早表现 ❖ 低热：常为白血病本身引起发热，﹤38.5℃ ❖ 高热：提示有继发感染, 体温常﹥38.5℃ ❖ 口腔炎、牙龈炎、咽峡炎最常见，肺部感染，刚周炎、
肛周脓肿也常见。最常见的致病菌为革兰氏阴性杆菌。
临床表现
三 、出血: 40%患者早期表现 ❖ 原因:主要因血小板质量异常,血管因素，感染等 ❖ 部位:皮肤淤点、淤斑、鼻出血、牙龈出血、月经过多为
2020/8/21
白血病的分类
• 根据受累的细胞系 急性白血病 急性淋巴细胞白血病（ALL）急性髓细Βιβλιοθήκη 白血病（AML）慢性白血病
慢性髓细胞白血病（CML） 慢性淋巴细胞白血病（CLL） 少见类型，如毛细胞白血病（HL）
病因和发病机制
❖ 病毒病因学说: RNA 病毒，HTLV-1, ❖ 电离辐射：X射线、γ射线、中子、放射性同位素 ❖ 化学毒物： ✓ 1.化学物质 苯、杀虫剂、染发剂等。 ✓ 2.药物：烷化剂：氮介、CTX、马法兰、白消安。
正常骨髓象
急性淋巴细胞白血病亚型:
❖ 急性白血病分类(FAB) L1: 原始和幼稚淋巴细胞, 小细胞为主, 预后最好 L2: 原始和幼稚淋巴细胞, 大小不一,以大细胞为主, 预后
次之 L3: 原始和幼稚淋巴细胞, 大小一致,以大细胞为主, 胞浆
内有明显空泡,预后最差
临床表现
正常造血功能受抑制表现 一、贫血:部分无，半数患者就诊时已有重度贫血,呈进行
1.骨髓有核细胞增生活跃或极度活跃，主要为原始细胞和 早期幼稚细胞。
2.白血病细胞（原始粒细胞Ⅰ型+Ⅱ型，原单+幼单、原淋+ 幼琳）≥30%
3.白血病细胞形态异常，Auer小体见于急粒、急单、急粒 单，但不见于急淋。
实验室检查
实验室检查
三、细胞化学染色：协助鉴别各类急性白血病
急淋白血病 过氧化物酶 （—）
性加重. 二、发热: 50%为最早表现 ❖ 低热：常为白血病本身引起发热，﹤38.5℃ ❖ 高热：提示有继发感染, 体温常﹥38.5℃ ❖ 口腔炎、牙龈炎、咽峡炎最常见，肺部感染，刚周炎、
肛周脓肿也常见。最常见的致病菌为革兰氏阴性杆菌。
临床表现
三 、出血: 40%患者早期表现 ❖ 原因:主要因血小板质量异常,血管因素，感染等 ❖ 部位:皮肤淤点、淤斑、鼻出血、牙龈出血、月经过多为
2020/8/21
白血病的分类
• 根据受累的细胞系 急性白血病 急性淋巴细胞白血病（ALL）急性髓细Βιβλιοθήκη 白血病（AML）慢性白血病
慢性髓细胞白血病（CML） 慢性淋巴细胞白血病（CLL） 少见类型，如毛细胞白血病（HL）
病因和发病机制
❖ 病毒病因学说: RNA 病毒，HTLV-1, ❖ 电离辐射：X射线、γ射线、中子、放射性同位素 ❖ 化学毒物： ✓ 1.化学物质 苯、杀虫剂、染发剂等。 ✓ 2.药物：烷化剂：氮介、CTX、马法兰、白消安。
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急性白血病20年预后研究 方法学经验分享
------从回顾性队列研究到前瞻性队列研究 到巢式病例对照研究
复旦大学临床流行病学/循征医学中心 复旦大学附属华山医院血液科 王小钦
1
第一阶段 回顾性队列研究
1995年：登记1984年-1994年诊断的上海市29家 有血液科病房的所有住院急性白血病
1997年：随访病例，随访截止至1996年12月31日
有了很大的进步 IA、DA、HA有相同的疗效
11
文章： 中文：18篇 英文：16篇
成果： 2007年上海市科技进步三等奖 2008年上海市医学科技奖三等奖
12
经验分享
前瞻性研究资料完整、可信、诊断准确 需要大量的经费，难度大 专业数据库 提高随访率：
家属电话 医师电话 居住地址和户口地址 身份证号码
偏倚 有关实验检验只针对病例和对照进行，减少花费，
出结果快 需要保存发病时的标本
15
435例MDS随访队列
病例组 （转白组n=41）
对照组 （未转白组n=82 ）
配对病例对照研究
配对条件：
对转白危险因 素进行配对
病例组初诊 时骨髓标本
(n=3)
对照组初诊 时骨髓标本
(n=3)
病人标本中验证
细胞株中验证
9
急性髓系白血病生存时间和生存率
总体中位生存时间 18月 CR后中位生存时间 34月
定义明确的相同 的起始点
1年生存率 2年生存率 3年生存率
59.0% 43.0% 30.8%
10
短期的治疗效果已达到国外发达国家的水平 长期生存率低于发达国家 与上海市1984年-1994年相比，治疗AML的水平
16
筛选出6条关键基因 获得2010年国家自然科学基金资助
17
谢 谢！
18
13
经验分享
国外文章容易程度>国内中华级杂志
只写一个点：原始细胞，MCV，染色体 设计方案越详细越好 诊断准确 随访完整 英文润色
14
第三阶段
病对 例照
巢式病例对照研究 组 组
前瞻性队列研究与病例-对照研究的结合 病例、对照均来自同一随访队列 暴露资料是在疾病诊断时收集的，避免或减少回忆
病史资料 信访 电话 家访
2
登记2864例急性白血病 上海市1379例：失访率10.8%
外地1485例：失访率>50% X
➢ 化疗方案的疗效比较 ➢ 短期、长期生存率 ➢ 预后因素 ➢ 复发率 ➢ 复发因素 ➢ 特殊类型
3
预后研究分析内容
一般资料分析：性别、年龄、WHO分型、染色体 生存率分析：Kaplan-Meier法，寿命表法 单因素预后分析：一般p<0.1纳入多因素分析 COX多因素预后分析 建立预测模型，外部病例验证
4
发表文章： 中文：15篇 英文：1篇
成果： 2002年上海市科技成果鉴定
5
经验分享
回顾性队列研究节约时间，效率高，成本低， 是很好的一种研究方法
某些关键资料不全，正确性难以保证：白血 病的诊断分型
外地病人失访率高 未重视国外投稿
6
第二阶段 前瞻性队列研究
2002年：建立上海市中美联合白血病协作组 2003年-2007年：可疑病例均把血液和骨髓
标本统一送至中美实验室，进行统一诊断， 并冻存DNA和RNA 2008年-2009年：继续随访
7
805例急性白血病
435例骨髓增生异常综合征（白血病前期）
142例再障
831例淋巴瘤
Байду номын сангаас…
总失访率约12%
8
临床特征：与国外不同 WHO分型：与国外不同 生存率：低于国外 单因素和多因素预后分析 建立预后积分系统 疑难病例的诊断经验 发病率调查
------从回顾性队列研究到前瞻性队列研究 到巢式病例对照研究
复旦大学临床流行病学/循征医学中心 复旦大学附属华山医院血液科 王小钦
1
第一阶段 回顾性队列研究
1995年：登记1984年-1994年诊断的上海市29家 有血液科病房的所有住院急性白血病
1997年：随访病例，随访截止至1996年12月31日
有了很大的进步 IA、DA、HA有相同的疗效
11
文章： 中文：18篇 英文：16篇
成果： 2007年上海市科技进步三等奖 2008年上海市医学科技奖三等奖
12
经验分享
前瞻性研究资料完整、可信、诊断准确 需要大量的经费，难度大 专业数据库 提高随访率：
家属电话 医师电话 居住地址和户口地址 身份证号码
偏倚 有关实验检验只针对病例和对照进行，减少花费，
出结果快 需要保存发病时的标本
15
435例MDS随访队列
病例组 （转白组n=41）
对照组 （未转白组n=82 ）
配对病例对照研究
配对条件：
对转白危险因 素进行配对
病例组初诊 时骨髓标本
(n=3)
对照组初诊 时骨髓标本
(n=3)
病人标本中验证
细胞株中验证
9
急性髓系白血病生存时间和生存率
总体中位生存时间 18月 CR后中位生存时间 34月
定义明确的相同 的起始点
1年生存率 2年生存率 3年生存率
59.0% 43.0% 30.8%
10
短期的治疗效果已达到国外发达国家的水平 长期生存率低于发达国家 与上海市1984年-1994年相比，治疗AML的水平
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筛选出6条关键基因 获得2010年国家自然科学基金资助
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谢 谢！
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经验分享
国外文章容易程度>国内中华级杂志
只写一个点：原始细胞，MCV，染色体 设计方案越详细越好 诊断准确 随访完整 英文润色
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第三阶段
病对 例照
巢式病例对照研究 组 组
前瞻性队列研究与病例-对照研究的结合 病例、对照均来自同一随访队列 暴露资料是在疾病诊断时收集的，避免或减少回忆
病史资料 信访 电话 家访
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登记2864例急性白血病 上海市1379例：失访率10.8%
外地1485例：失访率>50% X
➢ 化疗方案的疗效比较 ➢ 短期、长期生存率 ➢ 预后因素 ➢ 复发率 ➢ 复发因素 ➢ 特殊类型
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预后研究分析内容
一般资料分析：性别、年龄、WHO分型、染色体 生存率分析：Kaplan-Meier法，寿命表法 单因素预后分析：一般p<0.1纳入多因素分析 COX多因素预后分析 建立预测模型，外部病例验证
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发表文章： 中文：15篇 英文：1篇
成果： 2002年上海市科技成果鉴定
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经验分享
回顾性队列研究节约时间，效率高，成本低， 是很好的一种研究方法
某些关键资料不全，正确性难以保证：白血 病的诊断分型
外地病人失访率高 未重视国外投稿
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第二阶段 前瞻性队列研究
2002年：建立上海市中美联合白血病协作组 2003年-2007年：可疑病例均把血液和骨髓
标本统一送至中美实验室，进行统一诊断， 并冻存DNA和RNA 2008年-2009年：继续随访
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805例急性白血病
435例骨髓增生异常综合征（白血病前期）
142例再障
831例淋巴瘤
Байду номын сангаас…
总失访率约12%
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临床特征：与国外不同 WHO分型：与国外不同 生存率：低于国外 单因素和多因素预后分析 建立预后积分系统 疑难病例的诊断经验 发病率调查