急性白血病20年预后研究方法学经验分享PPT课件
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13
经验分享
国外文章容易程度>国内中华级杂志
只写一个点：原始细胞，MCV，染色体 设计方案越详细越好 诊断准确 随访完整 英文润色
14
第三阶段
病对 例照
巢式病例对照研究 组 组
前瞻性队列研究与病例-对照研究的结合 病例、对照均来自同一随访队列 暴露资料是在疾病诊断时收集的，避免或减少回忆
标本统一送至中美实验室，进行统一诊断， 并冻存DNA和RNA 2008年-2009年：继续随访
7
Байду номын сангаас
805例急性白血病
435例骨髓增生异常综合征（白血病前期）
142例再障
831例淋巴瘤
……
总失访率约12%
8
临床特征：与国外不同 WHO分型：与国外不同 生存率：低于国外 单因素和多因素预后分析 建立预后积分系统 疑难病例的诊断经验 发病率调查
急性白血病20年预后研究 方法学经验分享
------从回顾性队列研究到前瞻性队列研究 到巢式病例对照研究
复旦大学临床流行病学/循征医学中心 复旦大学附属华山医院血液科 王小钦
1
第一阶段 回顾性队列研究
1995年：登记1984年-1994年诊断的上海市29家 有血液科病房的所有住院急性白血病
1997年：随访病例，随访截止至1996年12月31日
4
发表文章： 中文：15篇 英文：1篇
成果： 2002年上海市科技成果鉴定
5
经验分享
回顾性队列研究节约时间，效率高，成本低， 是很好的一种研究方法
某些关键资料不全，正确性难以保证：白血 病的诊断分型
外地病人失访率高 未重视国外投稿
6
第二阶段 前瞻性队列研究
2002年：建立上海市中美联合白血病协作组 2003年-2007年：可疑病例均把血液和骨髓
9
急性髓系白血病生存时间和生存率
总体中位生存时间 18月 CR后中位生存时间 34月
定义明确的相同 的起始点
1年生存率 2年生存率 3年生存率
59.0% 43.0% 30.8%
10
短期的治疗效果已达到国外发达国家的水平 长期生存率低于发达国家 与上海市1984年-1994年相比，治疗AML的水平
16
筛选出6条关键基因 获得2010年国家自然科学基金资助
17
谢 谢！
18
偏倚 有关实验检验只针对病例和对照进行，减少花费，
出结果快 需要保存发病时的标本
15
435例MDS随访队列
病例组 （转白组n=41）
对照组 （未转白组n=82 ）
配对病例对照研究
配对条件：
对转白危险因 素进行配对
病例组初诊 时骨髓标本
(n=3)
对照组初诊 时骨髓标本
(n=3)
病人标本中验证
细胞株中验证
病史资料 信访 电话 家访
2
登记2864例急性白血病 上海市1379例：失访率10.8%
外地1485例：失访率>50% X
➢ 化疗方案的疗效比较 ➢ 短期、长期生存率 ➢ 预后因素 ➢ 复发率 ➢ 复发因素 ➢ 特殊类型
3
预后研究分析内容
一般资料分析：性别、年龄、WHO分型、染色体 生存率分析：Kaplan-Meier法，寿命表法 单因素预后分析：一般p<0.1纳入多因素分析 COX多因素预后分析 建立预测模型，外部病例验证
有了很大的进步 IA、DA、HA有相同的疗效
11
文章： 中文：18篇 英文：16篇
成果： 2007年上海市科技进步三等奖 2008年上海市医学科技奖三等奖
12
经验分享
前瞻性研究资料完整、可信、诊断准确 需要大量的经费，难度大 专业数据库 提高随访率：
家属电话 医师电话 居住地址和户口地址 身份证号码
经验分享
国外文章容易程度>国内中华级杂志
只写一个点：原始细胞，MCV，染色体 设计方案越详细越好 诊断准确 随访完整 英文润色
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第三阶段
病对 例照
巢式病例对照研究 组 组
前瞻性队列研究与病例-对照研究的结合 病例、对照均来自同一随访队列 暴露资料是在疾病诊断时收集的，避免或减少回忆
标本统一送至中美实验室，进行统一诊断， 并冻存DNA和RNA 2008年-2009年：继续随访
7
Байду номын сангаас
805例急性白血病
435例骨髓增生异常综合征（白血病前期）
142例再障
831例淋巴瘤
……
总失访率约12%
8
临床特征：与国外不同 WHO分型：与国外不同 生存率：低于国外 单因素和多因素预后分析 建立预后积分系统 疑难病例的诊断经验 发病率调查
急性白血病20年预后研究 方法学经验分享
------从回顾性队列研究到前瞻性队列研究 到巢式病例对照研究
复旦大学临床流行病学/循征医学中心 复旦大学附属华山医院血液科 王小钦
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第一阶段 回顾性队列研究
1995年：登记1984年-1994年诊断的上海市29家 有血液科病房的所有住院急性白血病
1997年：随访病例，随访截止至1996年12月31日
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发表文章： 中文：15篇 英文：1篇
成果： 2002年上海市科技成果鉴定
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经验分享
回顾性队列研究节约时间，效率高，成本低， 是很好的一种研究方法
某些关键资料不全，正确性难以保证：白血 病的诊断分型
外地病人失访率高 未重视国外投稿
6
第二阶段 前瞻性队列研究
2002年：建立上海市中美联合白血病协作组 2003年-2007年：可疑病例均把血液和骨髓
9
急性髓系白血病生存时间和生存率
总体中位生存时间 18月 CR后中位生存时间 34月
定义明确的相同 的起始点
1年生存率 2年生存率 3年生存率
59.0% 43.0% 30.8%
10
短期的治疗效果已达到国外发达国家的水平 长期生存率低于发达国家 与上海市1984年-1994年相比，治疗AML的水平
16
筛选出6条关键基因 获得2010年国家自然科学基金资助
17
谢 谢！
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偏倚 有关实验检验只针对病例和对照进行，减少花费，
出结果快 需要保存发病时的标本
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435例MDS随访队列
病例组 （转白组n=41）
对照组 （未转白组n=82 ）
配对病例对照研究
配对条件：
对转白危险因 素进行配对
病例组初诊 时骨髓标本
(n=3)
对照组初诊 时骨髓标本
(n=3)
病人标本中验证
细胞株中验证
病史资料 信访 电话 家访
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登记2864例急性白血病 上海市1379例：失访率10.8%
外地1485例：失访率>50% X
➢ 化疗方案的疗效比较 ➢ 短期、长期生存率 ➢ 预后因素 ➢ 复发率 ➢ 复发因素 ➢ 特殊类型
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预后研究分析内容
一般资料分析：性别、年龄、WHO分型、染色体 生存率分析：Kaplan-Meier法，寿命表法 单因素预后分析：一般p<0.1纳入多因素分析 COX多因素预后分析 建立预测模型，外部病例验证
有了很大的进步 IA、DA、HA有相同的疗效
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文章： 中文：18篇 英文：16篇
成果： 2007年上海市科技进步三等奖 2008年上海市医学科技奖三等奖
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经验分享
前瞻性研究资料完整、可信、诊断准确 需要大量的经费，难度大 专业数据库 提高随访率：
家属电话 医师电话 居住地址和户口地址 身份证号码