药物经济学评价模型
药物经济学评价方法及评价指标PPT课件
案例一
对131例确诊为抑郁症的患者，按病情严重程度随 机分为3组，分别给予文拉法辛片剂、丙米嗪片剂、 舍曲林片剂治疗。疗程均为6周。
接受治疗者的其他费用都一样，故按同一时期的 相应价格只计算治疗抑郁症药物的费用。
以3种药物治疗抑郁症的有效率作为衡量效果的指 标。
治疗方案 费用(C) 有效率(E％)
医学院
.
评价备选方案的经济性，是药物经济学评价 的核心内容。
资金的时间价值
不同时间发生的数额相等的资金(等额资金)在价值上 的差别，称为资金的时间价值。
现金流量
方案在各个时间点(简称时点)上实际发生的资金流出 或资金流入。流出系统的资金称为现金流出(也叫负现 金流量，以负数表示)，流入系统的资金称为现金流入 (也叫正现金流量，以正数表示)。同一时点上的现金流 出和现金流入之代数和，称为净现金流量。
拟实施的全社会性的针对某种疾病的预防方案，有 关的成本和收益数据如下表所示。用净现值指标判 断该方案的经济性。 已知贴现率为5％。
某疾病预防方案现金流量表
年份 0 成本 10000 效益 0
1 5260 7785
2 5260 7785
3 5260 7785
4 3100 6940
5 3100 6940
3种治疗方案的不良反应存在较大差异
文拉法辛、舍曲林与丙米嗪治疗抑郁症方案的不良反应比较
治疗方案
不良反应发生率（%）
口干 便秘 视物模糊 心动过速 头痛 失眠 恶心 食欲减 退
丙米嗪 58 39
37
19
7
--
-
舍曲林 -
---源自--94文拉法辛 37 19
9
7
7
药物经济学评价马尔可夫模型的定义
药物经济学评价马尔可夫模型的定义一、概述药物经济学是研究药物治疗效果和成本之间关系的一门学科。
在药物的研发、临床应用以及政府决策中，药物经济学评价扮演着重要的角色。
马尔可夫模型是药物经济学评价中常用的一种数学模型，能够描述慢性疾病的发展过程和药物治疗效果，是评价药物经济性的重要工具。
二、马尔可夫模型的基本概念1. 状态马尔可夫模型描述的是一个系统在时间上的状态转移过程。
系统在每个时刻处于一个特定的状态，状态可以是有限个，也可以是无限个。
在药物经济学评价中，状态可以表示疾病的严重程度、治疗效果等。
2. 转移概率在马尔可夫模型中，系统从一个状态转移到另一个状态的概率称为转移概率。
转移概率可以是随机的，也可以是确定的。
转移概率可以表示疾病的发展途径、治疗效果的变化等。
3. 马尔可夫过程如果系统的状态在任意时刻只依赖于其前一时刻的状态，且转移概率与时间无关，则称该系统为马尔可夫过程。
马尔可夫过程具有无记忆性，即系统的未来状态只与当前状态有关，不受历史状态的影响。
三、马尔可夫模型在药物经济学评价中的应用1. 疾病的自然历史模型马尔可夫模型可以用来描述慢性疾病的自然历史，包括疾病的不同阶段、转移概率等。
基于疾病的自然历史模型，可以评估不同治疗策略的效果和成本效益比。
2. 药物治疗效果模型马尔可夫模型可以用来描述药物治疗的效果和不良反应。
通过模拟不同治疗策略下患者的状态转移过程，可以评价药物的长期疗效和安全性。
3. 成本效益评估模型基于马尔可夫模型，可以建立药物治疗的成本效益评估模型。
通过比较不同治疗策略下的总成本和总效果，可以帮助决策者选择最经济有效的治疗方案。
四、马尔可夫模型的优缺点1. 优点（1）能够描述疾病的长期发展过程；（2）能够模拟药物治疗的长期效果；（3）能够考虑不同治疗策略的成本和效益。
2. 缺点（1）对初始状态的选择敏感，可能对结果产生较大影响；（2）需要大量参数估计，参数的确定可能存在一定的不确定性；（3）对转移概率的假设可能不符合实际情况。
继续教育课件药物经济学评价
药物经济学在全世界的发展历程
1960s
起源于美国最 早是以疾病的 费用、疾病治 疗的费用-效果 分析和费用-效 益分析等作为
评价方式
1989年
美国创刊 《PE》 (Pharmacoec onomics)
1992年
《Pharmacoec onomics》杂 志的出版，标 志着药物经济 学作为一门独 立的学科已经
第二十一页，共122页。
成本分析
药物经济学中成本可按不同的分类标准进行不同的分 类：根据与患者医疗服务是否直接相关，可以分为直 接成本和间接成本；
根据与医疗业务服务量的关系，可分为固定成本和变 动成本；
按照责权划分，可分为可控制成本和不可控制成本； 根据服务量增加的趋势，可以分为边际成本和平均成
医学也和经济学一样，以假设检验为金标准，但多用 前瞻、随机、对照和盲法的临床试验，运用循证医学 和系统分析的方法，其研究结果主要应用于患者身上。
药物经济学综合了经济学和医学的优势，综合采用回 顾性和前瞻性方法，研究目的是为了合理配置稀缺的 医疗资源，评价干预措施（药物）的成本效果，为循 证医学与循证卫生决策提供依据。
在药物的使用环节中已有越来越多的有关人员尝试性地对各种 预防、诊治方案进行PE研究与评价
2003年，药物经济学的基本知识被列入全国职业药师考试的内容 2006年，“中国医师协会药物经济学评价中心”正式成立
也有一些药品生产企业开始将药物经济学研究与评价用于指导 药品的研发或促进药品的市场营销等
Pharmacoeco
nomics》
1990s初
药物经济学已逐 渐趋于成熟，形 成了一套基本理 论与分析方法， 并发展成为一门 新兴的药学分科, 在众多国家广泛
PE中的常用模型
药物经济学评价中的常用模型1.决策树模型决策树模型是一种决策分析模型。
在药物经济学研究中，利用药物在治疗阶段的不同治疗效果和成本来构建决策树，进而计算药物的成本-效果。
决策树由决策节点（药物治疗方案）及决策分支（药物治疗方案所产生的可能结果及其概率）组成。
决策树模型健康直观、易于掌握、计算相对简便，是临床决策分析中的常用模型。
但是，当所分析的临床事件反复发生时，或者因为分析期较长而有较多的临床事件或结局时，整个决策树分析可能非常复杂而不便于分析。
另外，决策树未清晰地考虑时间因素，在慢性疾病的分析中有较大局限。
当涉及到多次重复事件或不同健康状态间转换的复杂疾病时，决策树模型较易变大而难以处理。
在这种情况下，用马尔可夫模型来模拟疾病的过程并进行决策分析可能更为合适。
2.马尔可夫模型药物经济学评价的目的是比较两个或更多的药物或治疗策略，以便从经济学观点来选择最优的治疗。
药物经济学分析常要求做出关于超出试验时间的产出和相关概率的假设，马尔可夫模型恰好能够满足这些要求。
马尔可夫模型用于卫生领域始于20世纪80年代，用于模拟慢性疾病的发展过程，20世纪90年代后逐渐应用到决策分析和药物经济学评价当中。
马尔可夫模型一般用于评价超出试验时间的长期成本和长期收益，从一系列健康状态开始，过程可用图1的状态转化图来表示。
这些状态互相排斥，即：一个病人在某一既定时间点仅处于某一个健康状态，不能同时处于两个或多个。
根据转化概率、病人处于每个健康状态的时间、处于每个状态的花费以及病人在每个健康状态的收益，就可以得出相关的成本和效果，进而计算出相关的成本-效果比值。
其中，转化概率是指在一个循环中患者从一个状态转化为另一个状态的概率。
马尔科夫过程规定未来事件的概率仅依赖于目前的健康状态，与过去的疾病史无关。
为了进行经济学分析，我们需要估计患者在每次循环中每一健康状态的平均成本和平均收益。
既定患者群在第j次循环中的平均成本可用下述公式计算：此公式中，r表示贴现率。
药物经济学评价模型
药物经济学评价模型药物经济学评价模型主要用于评估药物治疗方案的经济效益，帮助决策者在有限的资源下做出合理的选择。
该模型通过综合考虑药物疗效、副作用、费用等因素，用定量的方式评估药物治疗方案对患者和社会的经济效益。
本文将从模型的概念、应用领域、评价指标等方面进行论述，以便更好地了解药物经济学评价模型。
首先，药物经济学评价模型是用来评估药物治疗方案的经济效益的一种工具。
它基于客观的经济学原理和方法，通过模型的建立和运算，分析药物治疗方案的成本和效果，从而为决策者提供科学的参考。
该模型主要采用成本-效果比较、成本效益比较和成本实用比较等方法，综合考虑不同因素对治疗方案的价值和效益。
其次，药物经济学评价模型在医疗保健领域有着广泛的应用。
例如，可应用于制定国家或地区的药品采购政策、卫生资源分配、药物价格政策，或用于比较不同药物治疗方案的经济效益等。
同时，药物经济学评价模型也可以用于制定临床实践指南，为医生和患者选择合适的治疗方案提供决策支持。
在药物经济学评价模型中，常见的评价指标包括：质量调整生命年（QALY）、运用调整生命年（DALY）、无差别生存时间（LTT）等。
其中，QALY是一种基于患者生活质量考虑的效果指标，它综合考虑了患者在不同状态下的生活质量和寿命，并以此为基础计算患者接受治疗后的总效果。
DALY是一种用于评估疾病负担的指标，它综合考虑了患病和残疾对患者及社会的不良影响情况。
LTT是一种没有考虑生命质量的效果指标，它仅从生存的角度评估药物治疗方案对患者的效果。
在模型运用时，需要明确参数的选择和数据的获取。
这些参数和数据包括药物的成本、疗效、患者的生存期、生活质量等方面。
参数选择需要根据具体的研究目的和数据可获得性来决定，并且应该进行充分的灵敏性分析，以考虑不确定性对结果的影响。
数据获取可以通过实验研究、文献调研、临床试验等方式进行，但需要注意数据的准确性和可靠性。
总之，药物经济学评价模型是评估药物治疗方案经济效益的重要工具。
第七章 药物经济学评价中的模型技术
45
研究设计中的伦理问题
安慰剂的优劣 总体要求与原则 受试者权益的安全保障 伦理委员会 知情同意书
46
知情同意书
概念 内容 注意事项
47
10
11
药物经济学 24 张小玲
19
12
第七章 药物经济学
（见教材P125）
学习要求：
了解药物经济学评价模型类型
13
模型概述
（第七章第一节） 决策的概念 决策的分类 模型引入
14
决策的概念
— 为了解决当前或未来可能发生的问题， 从确定行动目标，到根据客观条件提出各 种备选方案，以至经过必要的分析、计算 和判断，从中选出一个最佳方案作为目前 和今后行动的指南，并付诸实施的过程。
（第七章第二节）
原理与构成 建模步骤 建模示例及注意事项 局限性
18
决策树模型的原理与构成
分析的主要步骤： 三步 节点： 决策节点、方案节点、结果节点
分枝：方案分枝、概率分枝
19
决策树模型的原理与构成
路径 路径概率
期望值 某种决策的所有路径的加权结果求和
20
建模
建模基础： 足够多的总体人数 建模前提： 明确分析角度、备选方案、决策标准、 决策分析的时间范围等 建模步骤： 四步法
方案资料 成本确定 决策树分析： 三种方案的决策树模型 1例的期望成本：方案的成本效果比例 累计概率：最终结果的发生概率 三个方案的合计成本： 最初成本+额外成本*额外治疗的比例
8
药物经济学 24 张小玲
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9
p61成本效果分析实例的决策树分析
药物经济学第七章药物经济学评价中的模型技术
药物经济学第七章药物经济学评价中的模型技术药物经济学评价是一种系统地评估药物的经济效果和成本效果的方法。
药物经济学评价中的模型技术是评估过程中不可或缺的重要工具。
这些模型技术可以帮助分析人员更好地了解在不同治疗策略下药物的经济效果，并提供合理的决策依据。
本文将介绍几种常用的药物经济学评价中的模型技术。
首先，决策树模型是一种常用的药物经济学评价模型。
决策树模型是一种图形化的方法，用于表示不同治疗策略下的各种结果和可能。
决策树模型可以帮助分析人员对不同治疗策略的成本和效果进行比较和评估。
通过计算每种治疗策略下的预期成本和效果，决策树模型可以提供治疗策略的经济效果和成本效果的量化结果。
其次，马尔科夫模型是另一种常用的药物经济学评价模型。
马尔科夫模型是一种基于状态转移的模型，用于描述患者在不同健康状态之间转移的过程。
马尔科夫模型可以帮助分析人员对不同治疗策略下的患者健康状态和生存情况进行评估。
通过计算每种治疗策略下的预期生存率和生存年限，马尔科夫模型可以提供治疗策略的成本效果和生存效果的量化结果。
此外，微观仿真模型是一种较为复杂的药物经济学评价模型。
微观仿真模型是一种基于个体行为的模型，用于模拟和模拟个体在不同治疗策略下的行为和结果。
微观仿真模型可以帮助分析人员对不同治疗策略下药物的经济效果和成本效果进行深入分析。
通过模拟和模拟个体的行为和结果，微观仿真模型可以提供更准确和全面的治疗策略的经济效果和成本效果的量化结果。
最后，蒙特卡洛模拟是一种常用的药物经济学评价模型。
蒙特卡洛模拟是一种基于随机抽样的模型，用于模拟和模拟各种可能的结果和概率。
蒙特卡洛模拟可以帮助分析人员对不同治疗策略下的各种结果和可能性进行评估。
通过进行大量的随机抽样和模拟，蒙特卡洛模拟可以提供治疗策略的经济效果和成本效果的概率分布。
总之，药物经济学评价中的模型技术是评估药物经济效果和成本效果的重要工具。
决策树模型、马尔科夫模型、微观仿真模型和蒙特卡洛模拟是常用的模型技术，它们能够帮助分析人员更好地了解不同治疗策略下药物的经济效果，并提供合理的决策依据。
Markov模型在药物经济学评价中的应用现状
Markov 模型在药物经济学评价中的应用现状李 鹤，夏苏建*暨南大学医学院 医学统计学教研室，广东 广州 510632摘 要：Markov 模型于20世纪80年代用于医学领域，目前已成为药物经济学评价中最常用的方法之一，且前景广阔。
国内利用Markov 模型进行药物经济学评价虽然相比于国外起步较晚，但发展速度不断加快，差距日渐缩小，评价方案逐步实现正规化。
查阅近5年国内外相关文献，围绕模型建立与参数设定、设立对照、不确定性分析以及评价结果这4个基本流程，简述国内外学者利用Markov 模型进行药物经济学评价的研究进展，并指明该方法的不足之处。
关键词：Markov 模型；药物经济学；药物评价中图分类号：R956 文献标志码：A 文章编号：1674 - 6376 (2013) 05 - 0382 - 04 DOI: 10.7501/j.issn.1674-6376.2013.05.015Application of Markov model in pharmaco-economic evaluationLI He, XIA Su-jianSchool of Medicine, Jinan University Guangdong, Guangzhou 510632, ChinaAbstract: The Markov model was used in the medicinal field in the 1980s. It has become one of the most commonly used method in pharmaco-economics and it also has broad prospects. The use of Markov model in pharmaco-economics in China started later than aboard. However, the pace of development continues to be accelerated and the gap is shrinking. The evaluation program is being gradually normalized. To search the related literature in the last five years and around modeling establishment, the parameter settings, the uncertainty analysis, and the evaluation results of these four basic processes, the research progress of domestic and foreign scholars who use Markov model for pharmaco-economics evaluation are summarized and the shortcomings of this method are indicated.Key words: Markov model; pharmaco-economic; drug evaluation药物的全面评价应从安全性、有效性和经济性三个方面进行。
2型糖尿病治疗药物经济学评价模型的分析研究
2型糖尿病治疗药物经济学评价模型的分析研究作者：刘海娇王雅洁吴玉霞刘朝一刘西涛徐伟来源：《中国药房》2020年第19期摘要目的：分析近5年2型糖尿病（T2DM）治疗药物经济学评价研究中涉及模型的基本特征及其应用情况，为T2DM药物经济学评价模型的选择和完善提供参考。
方法：计算机检索PubMed、Embase、中国知网、万方数据库、维普网等数据库中2015年1月1日-2019年12月31日公开发表的T2DM治疗药物的经济学评价文献，从模型基本结构、治疗方案设定、短期治疗效果、并发症模拟、模型有效性验证、应用频次等方面对纳入模型进行分析。
结果：共纳入81篇文献，涉及14个模型，如CORE模型、Cardiff模型、ECHO模型等;模型多以第三方付费者角度，采用马尔可夫或微观马尔可夫模拟方法测算患者终身的健康产出和成本;7个模型可模拟设定2～4个治疗方案;模型中分析的短期治疗效果主要包糖尿病并发症相关的危险因素（如糖化血红蛋白水平、体质量等）和用药不良反应情况;多数模型采用中间指标模拟并发症发生情况，涵盖的并发症数量介于3～15个之间;模型有效性的效度包括表面效度、内部效度、外部效度等;14个模型中，近5年应用频次较多的模型主要为经过有效性验证的长期模型，其中CORE模型应用次数（38/81，46.91%）最多、Cardiff模型（12/81，14.81%）次之。
结论：14个模型的基本结构类似，模型差异主要体现在治疗方案设置、考量的短期治疗效果、并发症数量及其模拟方法等3个方面。
现有证据下较理想的模型选择为CORE模型和Cardiff模型。
关键词 2型糖尿病;药物经济学;模型ABSTRACT OBJECTIVE： To analyze the general characteristics and application of the models used in the pharmacoeconomic evaluation of type 2 diabetes mellitus （T2DM） therapy during the past 5 years， and to provide reference for the selection and improvement of T2DM pharmacoeconomic model. METHODS： Retrieved from PubMed， Embase， CNKI， Wanfang database and VIP during Jan. 1st， 2015 to Dec. 31st， 2019， pharmacoeconomic evaluation literatures about T2DM therapy were collected; the included model was analyzed in respects of general structure， therapy plan establishment， short-term therapeutic efficacy， complication simulation， model effectiveness validation， application frequency. RESULTS： A total of 81 literatures were included， involving 14 models， such as CORE model， Cardiff model， ECHO model， etc. Mostly， Markov or micro Markov simulation method were adopted to measure thep atient’s lifetime health outcome and cost mostly from the point of view of third-party payer. Seven models could simulate 2-4 therapy plans; short-term efficacy mainly included risk factors of diabetic complications （such as glycosylated hemoglobin level and body mass） and adverse drug reactions. Most models used intermediate indexes to simulate the occurrence of complications， and the number of complications ranged from 3 to 15; the validity of model effectiveness included surface validity，internal validity and external validity， etc. Among 14 models， the most frequently used models in the past 5 years were long-term models that had been validated， among which CORE model had the most application times （38/81， 46.91%）， followed by Cardiff model （12/81， 14.81%）. CONCLUSIONS： The 14 models have similar structure. The differences of the models are mainly reflected in 3 aspects as therapy plan setting， considered short-term efficacy， the number ofcomplication and simulation method. CORE model and Cardiff model are ideally choose based on available evidences.KEYWORDS Type 2 diabetes; Pharmacoeconomics; Model在对二型糖尿病（T2DM）的治疗药物开展药物经济学评价时，由于T2DM治疗时间长、疾病进展复杂且并发症众多，而临床试验随访时间较短，难以对相关成本和健康产出进行长期、全面的评估，因此模型在T2DM药物经济学评价中有广泛应用[1-2]。
药物经济学评价方法
4
2．间接成本（indirect costs） 间接成本是因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。 如因患病时工作日的丧失损失的工资，因早亡导致的经济损失。
第一节 药物经济学概述
一﹑药物经济学的兴起与发展
药物经济学起源于美国。20 世纪 50 年代后，美国医疗药品消耗急剧上升，但卫 生保健状况没有得到明显改善。为合理分配有限医药卫生资源，研究者们开始探讨运 用经济学的分析方法——成本－效益分析（CBA）于医疗保健领域。20 世纪 50~60 年 代 ， 成 本 － 效 益 分 析 （ cost-benefit analysis ， CBA ） 和 成 本 － 效 果 分 析 （cost-effectiveness analysis，CEA）开始深入到医药卫生事业中的各个领域。济学研究过程中关注的药品干预及相关时间的长度。选择时 间水平取决于研究目的和临床疾病本身。例如，高血压的降压治疗效果可通过短期的 降压效果评价，也可通过更长时间的中风发生率进行评价。前者旨在评价短期结局， 后者更多关注降压干预措施的长期结局。相应的，药物经济学研究在两者间选择的时 间水平也会不同。
同角度。药物经济学研究的分析角度，包括全社会角度（societal perspective）、医疗 卫生部门角度（healthcare sector perspective）、医疗保险机构角度（third-party payer
3
perspective）和患者角度（patient perspective）等。不同的分析角度决定了评价成本和 结果的差异：即使同样的干预项目，不同的分析角度也导致成本和结果的评价不同。 例如：在以医疗保险机构角度为基础的研究中，患者从医院购买药品的价格就是药品 的单位成本；但选择医疗卫生部门角度时，患者从医院购买相同的药品价格就不再是 单位成本，此时的单位成本应该是医院在购买药品时形成的价格。
药物经济学评价
55.4
28.0 3597.7 44.4 36.7 6.4 10.9
54.7
28.4 3910.7 44.7 36.1 8.6 8.7
52.5
29.8 4284.8 43.7 36.6 9.1 9.6
52.0
29.8 4661.5 43.9 36.0 7.5 8.8
注：本表系卫生部门综合医院平均数，经费系当年价格。
23
药物经济学评价
Pharmaceutical Economic
药 物 经 济 学 简 介
成本 成本指在某项生产、服务等过程中所消耗的物化劳 动和活劳动的货币价值。而医疗成本指医院在为社 会提供医疗服务的过程中所发生的物化劳动和活劳 动的总和。 从社会角度出发,所有与治疗相关的直接和间接治疗 成本； 从卫生服务者角度出发，只包括卫生系统内的成本； 从第三付费者(保险机构)角度出发，只关心与支付 有关的成本； 从患者角度出发，只关心直接医疗aceutical Economic
药 物 经 济 学 简 介
药物经济学研究的主要内容
1.药物治疗的成本效果比较； 2.药物治疗的成本效益比较； 3.药物治疗对生命质量或“质量调整生命年”(QALYs)的影响； 4.药物治疗的社会经济学； 5.药物不良反应(ADRS)； 6.药物不良反应或药源性疾病的药物经济学评价； 7.药物成本分析； 8.疾病成本分析； 9.临床药学服务的药物经济学评价； 10.药物治疗成本控制措施； 11.药物价格制定的药物经济学依据； 12.新药临床试验的药物经济学评价； 13.药物政策的药物经济学依据； 14.医疗保险的药物经济学依据； 15.药品资源开发、生产、分配和使用的药物经济学评价； 16.药物经济学研究的方法与规程等。
门诊和住院病人人均医疗费用涨幅情况
药物经济学评价的基本步骤
药物经济学评价的基本步骤引言药物经济学评价是一种衡量药物疗效和费用效益的方法，旨在为决策者提供有关药物治疗方案的经济信息。
本文将介绍药物经济学评价的基本步骤，包括问题定义、研究设计、数据收集与分析、结果解释和敏感性分析等。
1. 问题定义在进行药物经济学评价之前，需要明确研究的目标和问题。
这包括确定研究的治疗策略、比较干预措施以及评估的终点指标。
还需要明确研究人群和时间范围等。
2. 研究设计选择合适的研究设计对于药物经济学评价至关重要。
常见的研究设计包括随机对照试验、回顾性队列研究和决策树模型等。
不同的研究设计适用于不同类型的经济评价问题。
3. 数据收集与分析数据收集是药物经济学评价的重要环节。
主要包括直接成本（如药物费用、医疗费用等）、间接成本（如患者的工作时间损失）、效果指标（如生存时间、生命质量等）以及其他相关因素（如副作用、患者偏好等）的收集。
数据可以通过调查问卷、医疗记录和文献回顾等方式获取。
数据分析是药物经济学评价的核心步骤之一。
常用的数据分析方法包括成本-效果分析、成本-效用分析和成本-效益分析。
其中，成本-效益分析是最常见和广泛应用的方法，它将治疗效果转化为某种公共指标（如QALY）。
4. 结果解释在药物经济学评价中，结果解释是非常重要的。
研究人员需要准确地描述结果，并对其进行解释。
这包括描述经济评价结果的可靠性和有效性，以及与其他类似研究的比较。
5. 敏感性分析敏感性分析是评估模型结论对于参数变化的敏感程度。
通过敏感性分析，可以确定哪些参数对于决策结果具有重要影响，并进一步改善模型的准确性和稳定性。
结论药物经济学评价是一种重要的研究方法，可以为决策者提供有关药物治疗方案的经济信息。
本文介绍了药物经济学评价的基本步骤，包括问题定义、研究设计、数据收集与分析、结果解释和敏感性分析等。
通过遵循这些步骤，可以进行全面、详细和深入的药物经济学评价研究。
参考文献： 1. Drummond MF, Sculpher MJ, Claxton K, et al. Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. 4th ed. Oxford: Oxford University Press; 2015. 2. Weinstein MC, O’Brien B, Hornberger J, et al. Principles of Good Practice for Decision Analytic Modeling in Health-Care Evaluation: Report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices—Modeling Studies. Value Health. 2003;6(1):9-17. 3. Briggs AH, Claxton K, Sculpher MJ. Decision Modelling for Health Economic Evaluation. Oxford: Oxford University Press; 2006.。
第二章 药物经济学评价方法及评价8.30
医药领域的特殊性对一般领域”成本-收益” 分析的限制与制约：
医药领域的特殊性造成临床药物经济学评价 中的收益通常难以货币化计量，所以，一般领域” 成本-收益”分析会受到限制与制约，需要做一个 变通，对难以货币化计量的收益采用非货币化计 量方式——效果或效用。
24
药物经济学评价评价方法
分类依据：收益的不同计量方式。 评价方法：
熟悉评价方法及评价指标概述；
掌握 成本—效益分析效益—成本比等相关概 念、方法 ，了解应用实例；
熟练掌握 成本—效果分析方法的概念、评价 指标、适用范围、应用实例；
掌握成本—效用分析方法和 最小成本分析方 法的概念，了解评价指标，熟悉适用范围。
3
一、经济学有关的基本概念和基础知识
教材第二章第一节 学习一些经济学基本概念和基础知识
三年治疗成本现值之和
5449
13
举例2：计算成本支出现值总和
假定上例成本均发生在每年的年初， 需要治疗时间3年，治疗成本支出见现金流 量图，基准折现率6%，请计算该治疗方案 成本支出现值总和 。 现金流出：
0 3000
1 2000
2
3
1000
14
该例成本支出现值总和的计算
治疗成本 治疗成本现值计算公式 （元）
18
机会成本
我们可以这样来理解机会成本，一般来说资源可 以满足多种需要，有多个使用这个资源获得相应 收益的机会。但当资源稀缺时，就不可能满足任 何、所有的需要。将资源用于其一时，必须放弃 其他的资源投入机会，也就是说我们会失去有可 能获得的最大收益。
考虑机会成本的意义：是把稀缺的资源用于最有 利的地方。在使用资源时，要从各种机会中选择 最优的。
现值——将来时点上的资金折现后的资金金额 ；终值或将来 值、未来值——与现值等价的将来某一时点的资金金额；
药物的经济学评价
药物的经济学评价摘要药物的经济学评价泛指经济学在治疗备选方案评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济研究。
本文主要对其定义、评价方法、标准及应用做简要的阐述。
关键词：药物的经济学评价，定义，评价方法，标准，应用AbstractEconomic evaluation of drug refers to people use economical application in choosing the alternative methods’ evaluation in the treatme nt, including all relevant economic studies of drugs for clinical use. In this paper, I make a brief introduction about its definition, evaluation methods, standards and application. Keywords: Economic evaluation of drug, Definition, Evaluation methods, Standards ,Application1 何谓药物经济学评价药物经济学评价是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学决策学、生物统计学等多学科研究方法，全方位地分析、识别、测量和比较不同药物、治疗方案以及不同卫生服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的一种方法。
目前，药物经济学评价已被众多国家运用于控制药品费用的各个领域，国际经济合作与发展组织30多个成员国中，约分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格[1]。
澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据，加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据，日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价，还用于新药研发方案的设计和制定营销策略等方面[2]。
药物经济学评价模型
药物经济学模型一、模型的种类模型起源于上个世纪60－70年代，主要是一组由数值和统计关系将各种卫生决策者感兴趣的变量和结果连接而成的一组逻辑数据构成。
卫生服务模型是在原始或二次资料基础上考虑事件随时间和人群的变化，评价一项干预措施对健康状态和成本的影响。
模型的种类很多，比较正式的模型有决策树（DT）、影响图（Influence Diagrams）、状态转换模型（如Markov分析）、非连续事件模型(Discrete event simulation)和系统动态模型(Systems dynamics)，Meta分析也是模型一种。
实际应用中模型常因需求和复杂性而不同。
采用那种方法建模主要根据疾病的种类、治疗的特点及数据的可得性。
一般说来，急性疾病一般采用决策数模型；慢性疾病的药物经济学模型首选Markov模型。
（一）决策树模型决策树模型是常用的一种反映事件与决策随时间变化而产生各种结果的动PM02 药物经营管理课程模块态模型，由决策结点、机会结点、结果结点、箭头和概率及结果值组成。
其每条路径表示一种可能的结果与决策事件，并有特定的发生概率，由此可计算其期望效果或效用。
优点是非常直观提供各种可能的结果，非常适合短期内有确定结果的疾病；缺点是不能反映复发事件的发生。
（二）Markov模型Markov模型是一种循环决策树，又称状态转换模型。
它将所研究的疾病按其对健康的影响程度划分为几个不同的健康状态，并根据各状态在一定时间内相互间的转换概率，结合每个状态上的资源消耗和健康结果，通过多次循环运算，估计出疾病发展健康结局及费用。
Markov模型在卫生领域的应用始于80年代初用于模拟慢性疾病的发展过程，随着疾病谱的变化对慢性病研究越来越重视，逐渐应用到卫生经济学评价中，包括癌症的筛检、疾病干预措施和药物经济学评价等等。
分析过程包括：根据疾病的自然过程设立Markov状态，并确定各状态间可能存在的转换过程以及转换概率；确定循环周期和各状态的最初概率；设定各状态的结果如生命年、费用及效用值PM02 药物经营管理课程模块五药物经济学等；进行运算和敏感度分析。
药物经济学评价的类型
药物经济学评价的类型药物经济学评价的类型导言：药物经济学评价是一个重要的工具，用于评估药物的费用效益。
在医疗资源有限的情况下，药物经济学评价可以帮助决策者合理分配资源，确保患者获得最大的健康收益。
本文将围绕药物经济学评价的类型展开讨论，并分享我对这个主题的观点和理解。
一、药物成本效益分析（Cost-Benefit Analysis）药物成本效益分析是最常见的药物经济学评价方法之一。
它通过将药物治疗的成本与产生的效益进行比较，以评估药物治疗的经济效益和盈亏平衡程度。
成本效益比（Cost-Benefit Ratio）是一个重要指标，它表示每单位药物治疗所带来的效益与成本之间的比值。
对于一种新药物，如果每一单位的成本带来的效益超过了成本本身，那么它被认为是具有较高的成本效益比，值得投入使用。
二、药物成本效用分析（Cost-Utility Analysis）药物成本效用分析是另一种常用的药物经济学评价方法。
它不仅考虑了药物治疗的成本和效益，还将效益转化为可度量的健康效用，如生命年（QALYs，Quality-Adjusted Life Years）。
QALYs是一个综合的健康效益指标，将生命质量和寿命纳入考虑。
通过将药物治疗的成本与QALYs的增益进行比较，药物成本效用分析可以提供一个更全面的衡量药物治疗经济效果的指标。
三、药物成本最小化分析（Cost-Minimization Analysis）与前两种方法不同，药物成本最小化分析关注的是不同治疗方式的成本比较。
当两种或多种治疗方式的疗效相似时，药物成本最小化分析可以帮助选择具有较低成本的治疗方案。
该分析方法主要用于比较不同药物之间的治疗成本，以便医疗决策者在资源有限的情况下做出合理的选择。
四、药物效益评估（Benefit Assessment）除了考虑成本因素，药物效益评估还着重评估药物治疗的实际效益。
这包括评估药物能否达到预期的疗效目标、改善患者的生活质量以及减少相关并发症等。
药物经济学第七章 药物经济学评价中的模型技术
风险型决策
风险型决策是一种统计型决策，是在事物具 有某种风险和发生概率的情况下，利用概 率论、决策标准和技术经济分析方法来权 衡利弊得失，比较不同方案的成本、效果 和风险，选择适宜方案的一种系统分析方 法。 模型是常用的一种风险决策方法。
模型的作用
首先
• 当真实世界的实验不可能进行时，模型是最好的替代解决方法 • 真实世界试验不能进行的原因通常来源于成本、时间以及伦理或道德相关 的问题
决策的类型
确定型决策
指提供给决策者选择的 各种备选方案的所需条 件都已知，并能准确地 知道决策的必然结果
风险型决策
不确定性决策
指针对决策者期望达到 决策者对各种自然状态 的目标，存在着两个或 发生的可能性（即概率） 两个以上不以决策者的 都无法确定。也就是说 主观意志为转移的自然 对于多种自然状态，其 状态，但每种自然状态 可能出现的概率无法获 发生的可能性（即概率） 知，只能凭借决策者的 都可以预先估计或可利 主观倾向进行决策 用文献资料得到。因此 进行这种决策时需要承 担一定的风险
马尔科夫模型通常代表时间发展的随机过 程。 在医疗领域，尤其适用于模拟慢性疾病的 进展。 待研究的疾病被划分为不同的状态（马尔 科夫状态），并根据各状态在一定时间内 相互间的转移概率模拟疾病的发展过程， 结合每个状态上的资源消耗和健康结果， 通过多次循环运算，估算每个阶段疾病治 疗的成本和健康产出的情况。
一、原理与主要构成要素
马尔科夫模型主要是用来研究系统的“状 态”及状态“转移”的一种工具。 人们在实际中常遇到具有下述特性的随机 过程，即目前已知的状态（现在）条件下， 未来演变（将来）不依赖于它以往的演变 （过去）。这种在已知“现在”的条件下， “将来”与“过去”独立的特性称为马尔 科夫性，具有这种性质的随机过程叫作马 尔科夫过程。
14药物经济学评价方法
14 药物经济学评价方法药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。
本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。
14.1 药物经济学概述14.1.1 药物经济学的兴起与发展药物经济学起源于美国。
20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。
为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。
20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。
20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。
1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。
1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。
1989年,Van Eimerren 和Horrisberger 主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。
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药物经济学评价模型Introduction to Pharmacoeconomic Models
1
什么是PE 模型?决策分析模型简单决策树模型Markov 模型关键问题与挑战
23
4
5大纲
Outlines
1什么是PE模型？
What is a PE model?
什么是模型？
◆百度百科
–通过主观意识借助实体或者虚拟表现构成客观阐述形态结构的一种表达目的的物件（物件并不等于物体，不局限于实体与虚拟、不限于平面与立体）。
◆Wikipedia
–Conceptual model, a representation of a system using general rules
and concepts
–Physical model or plastic model, a physical representation in three
dimensions of an object, such as a globe or model airplane –Scale model, a physical representation of an object which maintains
general relationships between its constituent aspects
–Scientific model, a simplified and idealized understanding of physical
systems
各种各样的模型01122n n Y x x x ββββξ
=++++
药物经济学评价模型
药物经济学评价模型通常是采用图形结构、公式等方式对疾病的自然病程或者接受干预后的疾病转归过程和结果进行抽象模拟，重点关注此过程中发生的干预措施和重要临床事件以及由此引起的健康变化和资源消耗情况，最终在不同干预方案之间进行经济性比较。