临床研究设计方法ppt课件
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临床医学科研设计PPT课件
3. 根据研究目的选择适当的受试对象
纳入对象及标准、排除临对床象医学及科标研方准法（13） 4. 设计合理的对照 5. 抽样与分组尽可能采用随机化 6. 盲法的应用
单盲：研究对象（病人） 双盲：研究对象和研究执行者（病人和医生） 三盲：研究对象、研究执行者和资料不分知道析研者究对
（病人、医生和研究者） 象是处理组还
评价指标
指运用科学的方法制定标临准床医，学科用研这方法些（17） 标准去评价各种临床科研活动，就是鉴定 课题实施后所获得的结果、结论、观点等。
是否反映客观实际而具有真实性？ 是否能得以重复而具有可靠性？ 是否可在临床推广而具有适应性？
拟 解 决 关 键
评价内容：
临床医学科研方法（29）
1. 临床意义的评价对疾病的病因、诊断、
临床医学科研方法（4）
☆研究对象的复杂性 ☆涉及到医德和伦理学问题 ☆建立实验动物模型的必要性 ☆内容广泛，涉及学科众多
临床医学科研主临床要医学内科研容方法（5） （ DME ）
★设计（design） ★测量（measurement） ★评价（evaluation）
临床科研设计原则
（四原则）
1. 对照原则：
的各种问题与现象，就是观察指标的选择。 1. 指标选择要求 ▣目的性 ▣客观性 ▣准确性 ▣可测量性
临床指标 临床医学科研方法（16） 硬指标：死亡、病残、存活、痊愈 软指标：减轻、好转、恶化
生理学指标：生理、生化指标如血糖、
心功能
生活质量指标：健康问卷、测试生活质量 卫生经济学指标：费用测算指标、综合 益
2.选择最恰当的设计方案:
◆病因分析：随机对照试验（RCT）、队列研究 ◆诊断试验：随机对照试验 ◆治疗评价：随机对照试验、序贯试验 ◆疾病预后研究：队列研究、随机对照试验 ◆罕见病介绍：病例报告、病例分析
临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
临床研究常见的设计类型.ppt
2．清朝黄遵宪曾作诗曰：“钟声一及时，顷刻不少留。虽
有万钧柁，动如绕指柔。”这是在描写
()
A．电话
B．汽车
C．电报
D．火车
解析：从“万钧柁”“动如绕指柔”可推断为火车。
答案：D
[典题例析]
[例1] 上海世博会曾吸引了大批海内外人士利用各种
交通工具前往参观。然而在19世纪七十年代，江苏沿江
居民到上海，最有可能乘坐的交通工具是
[自读教材·填要点]
一、铁路，更多的铁路 1．地位 铁路是 交通建运设输的重点，便于国计民生，成为国民经济 发展的动脉。 2．出现 1881年，中国自建的第一条铁路——唐山 至开胥平各庄铁 路建成通车。 1888年，宫廷专用铁路落成。
3．发展 (1)原因： ①甲午战争以后列强激烈争夺在华铁路的 修。筑权 ②修路成为中国人 救的亡强图烈存愿望。 (2)成果：1909年 京建张成铁通路车；民国以后，各条商路修筑 权收归国有。 4．制约因素 政潮迭起，军阀混战，社会经济凋敝，铁路建设始终未入 正轨。
临床研究常见方法概述
选择假设检验最适 宜的研究方法
研究方法 原始研究
二次研究
观察性研究
描述性研究
横断面研究； 病例报告； 病例系列； 生态学研究检测
分析性研究
病 例 对 照 研
队 列 研 究
究
实验性研究
随机对照试验 非随机对照试验
Meta分析； 系统综述； 非系统综述；
评论； 指南； 决策分析； 经济学分析
了解确诊病人以后可能发生的情况 评估有害因素与疾病发生是否有关
在大规模人群中，检验某种疾病呈现的症状 和早期检出该疾病的各种检查方法
首选的研究设计
随机对照临床研究
临床研究方案设计ppt课件
假如是类试验设计
• 非随机试验 同一个医院两名医生同时开展急性冠脉综合征的研究，
其中一个医生的患者单用他汀，另一个医生的患者用两药联
合治疗，比较这两位医生患者的疗效、安全性。
23
THANK
YOU
SUCCESS
2019/4/23
试验性研究示意图
试验组
疗效好
疗效不好
受试者
非 随 随 机 机 分 分 组 组
队列 研究
生态 学研 究
29
临床研究的类型与研究设计类型
• 病因学研究
– 横断面研究、病例对照研究、队列研究
• 诊断研究
– 横断面研究、病例对照研究、队列研究
• 治疗研究
– 队列研究、临床试验
• 预后研究
– 病例对照研究、队列研究
各研究设计方案在不同临床问题中的应用
研究设计方案没有高下，只有合适与否
• 队列研究(cohort study)
• 临床试验(clinical trial)
3
临床研究 按是否干预 分类 观察性研究 试验性研究
4
临床研究
按是否干预 分类
观察性研究
试验性研究
按暴露/结局 的先后分类 病例对照 研究
随机、对照 是否完整
横断面研究
队列研究
真试验(RCT)
类试验
调查、筛查、 生态学等
随机对照试验(randomized controlled trial,
RCT)最为常见。是指通过随机化分配，将研究对象 分成试验组和对照组，然后接受相应的试验措施， 使非试验因素在组间尽可能一致，以便客观地评价 试验措施效应。
随机对照试验设计图示
实验组
发病
《临床医学研究方法课件》
选取样本和受试者
在这一部分，我们将讨论如何选择适当的样本和受试者来代表我们研究的目 标人群。ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
数据收集和数据分析
一旦我们收集到数据，我们将学习如何进行数据分析，以得出有意义的研究结果。
研究伦理和知情同意
研究中的伦理问题至关重要。我们将讨论如何确保我们的研究符合伦理要求， 并获得受试者的知情同意。
质量控制和实验准确性
在这一部分，我们将讨论如何确保研究的质量控制，并确保实验的准确性。
研究结果和数据分析
一旦我们完成数据收集和分析，我们将学习如何解读和呈现研究结果，以及 如何进行数据分析。
论文写作和发表
在这一部分，我们将讨论如何撰写出色的研究论文，并了解如何选择合适的 期刊发表我们的研究成果。
临床试验方法和实践
在这一部分，我们将深入了解临床试验的方法和实践，以及如何进行准确的试验和数据收集。
文献综述和背景分析
在进行研究之前，我们需要对文献进行综述，并分析当前的研究背景以确定 研究的重要性。
研究假设和研究变量
在这一部分，我们将学习如何建立研究假设，并确定研究中的相关变量。
研究方法和实验设计
在这一部分，我们将介绍常用的研究方法和实验设计，以及如何选择适当的方法来回答我们的研 究问题。
临床医学研究方法课件
本课程将深入介绍临床医学研究方法和技术，帮助学生了解研究的各个方面， 从研究设计到数据分析，以及发表论文的过程。
研究目的和研究问题
在这一部分，我们将学习如何制定明确的研究目的和研究问题，以便在研究 中有一个清晰的方向。
计划研究设计
一个良好的研究设计是成功的关键。我们将学习如何选择适当的研究设计来 回答我们的研究问题。
临床试验设计全套课程演示精品PPT课件
16
病例入选标准பைடு நூலகம்例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，
如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器 疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
17
6.2 排除标准
• 疾病类型、严重程度、诊断 • 严重心、肝、肾疾病患者 • 妊娠或哺乳病人 • 严重的合并症、并发症 • 试验药物禁忌症、过敏 • 最近3个月参加过其他临床试验 • 不具有法律能力或法律能力受到限制 • 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况
8
1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项多中心、 随机、开放、平行对照临床试验 – A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
临床试验设计方案的撰写
1
临床试验方案设计的重要性
• 确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性
– 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
2
临床试验方案（Protocol）
病例入选标准பைடு நூலகம்例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，
如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器 疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
17
6.2 排除标准
• 疾病类型、严重程度、诊断 • 严重心、肝、肾疾病患者 • 妊娠或哺乳病人 • 严重的合并症、并发症 • 试验药物禁忌症、过敏 • 最近3个月参加过其他临床试验 • 不具有法律能力或法律能力受到限制 • 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况
8
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• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项多中心、 随机、开放、平行对照临床试验 – A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
临床试验设计方案的撰写
1
临床试验方案设计的重要性
• 确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性
– 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
2
临床试验方案（Protocol）
《临床研究设计》课件
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《临床研究设计》PPT课件
PPT,a click to unlimited possibilities
汇报人：PPT
目 录
01 单 击 添 加 目 录 项 标 题 02 临 床 研 究 概 述 03 研 究 问 题 与 假 设 04 研 究 对 象 与 样 本 选 择 05 研 究 方 法 与 设 计 06 数 据 收 集 与 分 析 方 法
样本量计算方法：简单随机 抽样、分层抽样、系统抽样 等
样本量确定方法：根据预期 效应大小、检验水准、研究
误差等因素进行计算
样本量确定注意事项：避免 样本量过大或过小，确保研
究的科学性和实用性
样本选择的伦理与法规要求
伦理要求：尊重受试者权益，遵守知情同意原则，确保受试者安全 法规要求：遵守国家相关法律法规，如《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》等 伦理审查：进行伦理审查，确保研究符合伦理要求 法规监管：接受相关部门的监管，确保研究符合法规要求
解释研究结果： 对研究结果进行 深入解释，包括 对结果的背景、 意义和影响进行 讨论。
分析研究结果： 对研究结果进行 深入分析，包括 对结果的可靠性、 稳定性和可重复 性进行评估。
讨论研究结果： 对研究结果进行 讨论，包括对结 果的局限性、潜 在问题和未来研 究方向进行探讨。
研究结论的得出与意义
研究结论的得 出：对研究结 果进行解释和 总结，得出研
意愿和权利
03
研究问题与假设
研究问题的提出
临床实践中的问题 文献回顾与现状分析 专家咨询与讨论 确定研究问题与假设
假设的形成与检验
假设的形成：基于问题、文 献、理论等
假设的定义与作用
20XX.XX.XX
《临床研究设计》PPT课件
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汇报人：PPT
目 录
01 单 击 添 加 目 录 项 标 题 02 临 床 研 究 概 述 03 研 究 问 题 与 假 设 04 研 究 对 象 与 样 本 选 择 05 研 究 方 法 与 设 计 06 数 据 收 集 与 分 析 方 法
样本量计算方法：简单随机 抽样、分层抽样、系统抽样 等
样本量确定方法：根据预期 效应大小、检验水准、研究
误差等因素进行计算
样本量确定注意事项：避免 样本量过大或过小，确保研
究的科学性和实用性
样本选择的伦理与法规要求
伦理要求：尊重受试者权益，遵守知情同意原则，确保受试者安全 法规要求：遵守国家相关法律法规，如《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》等 伦理审查：进行伦理审查，确保研究符合伦理要求 法规监管：接受相关部门的监管，确保研究符合法规要求
解释研究结果： 对研究结果进行 深入解释，包括 对结果的背景、 意义和影响进行 讨论。
分析研究结果： 对研究结果进行 深入分析，包括 对结果的可靠性、 稳定性和可重复 性进行评估。
讨论研究结果： 对研究结果进行 讨论，包括对结 果的局限性、潜 在问题和未来研 究方向进行探讨。
研究结论的得出与意义
研究结论的得 出：对研究结 果进行解释和 总结，得出研
意愿和权利
03
研究问题与假设
研究问题的提出
临床实践中的问题 文献回顾与现状分析 专家咨询与讨论 确定研究问题与假设
假设的形成与检验
假设的形成：基于问题、文 献、理论等
假设的定义与作用
临床科研设计方案ppt课件
RCT的新发现
❖ 既往认为有效的治疗措施经RCT证实无效 ❖ 病理生理机制推论有效的治疗措施，经RCT证
实无效或有害 ❖ 其它类型的研究设计方案可能夸大或缩小治疗
措施的真实效果 ❖ 单个RCT试验的局限
二、应用范围
❖ 治疗性、预防性研究 ➢探讨某一干预措施的确切疗效，为正确的 医疗决策提供科学依据
第二节 交叉对照试验
一、定义 是将研究对象随机地分为两组，分 别接受试验药物和对照药物，进行治疗。当 试验期终结时，即停用试验药物而进入消洗 期；当规定的消洗期结束后，则进入后一阶 段的试验，前一阶段接受试验药物的试验组 则改为对照组的药物，而在前一阶段接受对 照药物的对照组，则在后一阶段接受试验药 物，如此两组研究对象则构成了前后交叉。
随机化分组
简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响
× × √ √
结局评估 或
数据分析 者
× × ×
√
四、设计模式
试验组 随访观察
研究人群随机分组
对照组 随访观察
有效
无效 有效
目标人群
无效
RCT随机设计模式示意 图
结果分析模式
RCT试验的数据可整理成以下四格表
RCT试验的治疗结果分析 表
分组 有效 无效 合计
试验组
a
b
对照组
c
d
合计
a＋c
临床研究设计方法ppt课件
研 究 误 差
24
临床研究的“生理”
总 结
25
临床研究设计方法
制订研究计划
从“研究问题”开始
提纲 计划书 工作手册
步骤
一纲在手
想法逐渐清晰 便于交流讨论
推断在胸
听取意见 预试验 反复修改
妥协
26
研究问题
27
研究问题
好问题来自
全面掌握文献/前沿 关注新思路/新技术 对传统观点持怀疑态度 保持丰富的想象 导师
预测参数(干预) 结局参数 混杂参数…
举例
鱼与心血管疾病
我们吃鱼多吗？ 吃鱼能降低心血管疾病
的风险吗？
16
临床研究的“解剖”
统计分析
假设
无效假设 备择假设
计算样本量
Effect Size Power Statistical Significance
5
临床研究的“解剖”
背景和意义
已知 未知 新知
关于这个“研究问题”…
这个问题重要吗？ 哪些方面已经搞清楚了？ 以前的研究存在什么缺陷？ 哪些方面还没有搞清楚？ 搞清楚这些到底有什么用？
带来科学新知？ 影响临床指南？ 助力公卫政策？
6
临床研究的“解剖”
几率抽样
简单随机抽样 系统抽样 分层随机抽样 整群抽样
35
研究对象
募集
代表性强
无应答 失访
样本量够
36
参数测量
37
参数测量
参数分类
连续变量 分类变量
名义变量 等级变量 二分变量
24
临床研究的“生理”
总 结
25
临床研究设计方法
制订研究计划
从“研究问题”开始
提纲 计划书 工作手册
步骤
一纲在手
想法逐渐清晰 便于交流讨论
推断在胸
听取意见 预试验 反复修改
妥协
26
研究问题
27
研究问题
好问题来自
全面掌握文献/前沿 关注新思路/新技术 对传统观点持怀疑态度 保持丰富的想象 导师
预测参数(干预) 结局参数 混杂参数…
举例
鱼与心血管疾病
我们吃鱼多吗？ 吃鱼能降低心血管疾病
的风险吗？
16
临床研究的“解剖”
统计分析
假设
无效假设 备择假设
计算样本量
Effect Size Power Statistical Significance
5
临床研究的“解剖”
背景和意义
已知 未知 新知
关于这个“研究问题”…
这个问题重要吗？ 哪些方面已经搞清楚了？ 以前的研究存在什么缺陷？ 哪些方面还没有搞清楚？ 搞清楚这些到底有什么用？
带来科学新知？ 影响临床指南？ 助力公卫政策？
6
临床研究的“解剖”
几率抽样
简单随机抽样 系统抽样 分层随机抽样 整群抽样
35
研究对象
募集
代表性强
无应答 失访
样本量够
36
参数测量
37
参数测量
参数分类
连续变量 分类变量
名义变量 等级变量 二分变量
临床研究方法设计ppt
横断面研究 （cross sectional study）
特征：一个时间点发生率 单臂试验 无对照 简便快速
诊断试验设计表
常用临床研究方法优缺点比较
谢 谢！
干预措施：药物、疗法、手术 研究方法：确定实施方案
10
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
统一明确入选条件和排除标准 干预试验必须证实对人体无害 研究对象需体征明显依从性好 特殊人群（老弱幼孕）应排除
D 伦理问题
24
临床实验分期小组测试1-30随机盲法对照 100-300
多中心试验
1000-3000
新药上市后监测 长期效果 罕见作用
25
观察性研究 --队列研究（cohort study）
特征：定群研究 先确定病人是否存在某因素（暴露与否） 然后随访一段时间 再确定病人是否出现阳性结局 暴露与否---随访时间-------结局 统计学分析：RR 95%CI
8
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
暴露疾病 病因学 干预结局 疗效分析 通常一次实验只解决一个问题
9
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
其他效应
实验效应
血压值
A 处理因素
例：药剂、手术方法、毒物 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 处理因素必须标准化
相关主题
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提高精确性的策略
标化测量方法 培训并考核观察者 改进测量工具 改用自动化设备进行测量 重复测量 其他客观方法再测量 校准测量工具 盲法
.
40
参数测量
精确性&准确性
.
41
分类变量
一致比 Kappa
提高精确性的策略
标化测量方法 培训并考核观察者 改进测量工具 改用自动化设备进行测量 重复测量
.
39
参数测量
准确性
代表实际真值的程度 “系统误差”与之相对
观察者 工具 观察对象
评价指标
连续变量
与金标准均值之差
分类变量
敏感性 特异性
临床研究设计方法
.
1
提纲
临床研究的“解剖”
研究问题 设计方案 研究对象 参数测量 样本量计算
临床研究的“生理”
内部真实性 外部真实性
.
2
临床研究的“解剖”
研究问题 背景和意义 研究设计
时间框架 流行病学方法
研究对象
选择标准 抽样设计
研究解决什么问题？ 问题为什么重要？ 研究如何构建？
自的
然
规
律
.
18
临床研究的“生理”
2种推断
内部真实性
依靠研究实施解决
定义
研究中实际发生了什么？ 结论正确的程度
外部真实性
依靠研究设计解决
研究结论适用于研究以 外的人和情况吗？
推论正确的程度
.
19
临床研究的“生理”
.
20
临床研究的“生理”
研 究 设 计
.
21
临床研究的“生理”
.
14
临床研究的“解剖”
研究对象
锁定目标人群
纳入标准 排除标准
收集足够的研究对象
抽样
最适合回答“研究问题” 的人群
“目标人群”中可及的 一个亚组
.
15
临床研究的“解剖”
研究参数
观察性研究
描述性研究
率
分析性研究
预测参数 结局参数 混杂参数
干预性研究
预测参数(干预) 结局参数 混杂参数…
研究对象是谁？如何 选择？
.
3
临床研究的“解剖”
研究参数
预测参数 混杂参数 结局参数
统计分析
假设 样本量 分析方法
测量哪些指标？
研究规模有多大？结 果怎样分析？
.
4
临床研究的“解剖”
研究问题(目标)
Feasible Interesting Novel Ethical Relevant
吃鱼油胶囊能降低冠心病患者的全因死亡率吗？
.
9
临床研究的“解剖”
研
队究
列设
研 究
计
.
10
临床研究的“解剖”
研 病究 例设 对计
照 研 究
-
.
11
临床研究的“解剖”
研
横究
断设
面 研
计
究
.
12
临床研究的“解剖”
研
随究
机设
对 照
计
试
验
.
13
临床研究的“解剖”
研究设计
哪种最好？ 没有永远的最好，合适就好 哪种最有效率？ 哪种成本最低？ 哪种能得到满意的答案？
临床观察 教学讨论 开启研究之门
.
28
研究问题
好问题的5条标准
Feasible 可行
样本量、技术支持、人力、物力、财力、适当规模
Interesting 兴趣 Novel 创新
肯定、反驳或发展先前的观点 或 提出新观点
Ethical 伦理 Relevant 价值
科学新知、临床/卫生政策、未来研究
提纲 计划书 工作手册
步骤
一纲在手
想法逐渐清晰 便于交流讨论
推断在胸
听取意见 预试验 反复修改
妥协
.
26
研究问题
.
27
研究问题
好问题来自
全面掌握文献/前沿
关注新思路/新技术
对传统观点持怀疑态度
全面检索 系统评价 参加会议 建立联系 新思路/新技术应用
保持丰富的想象 导师
纳入标准
临床特征 人口学特征 时间特征 地点特征
排除标准
尽量少 影响随诊、数据质量、治疗顺应性、安全性等
.
34
研究对象
抽样
方便抽样
consecutive better
几率抽样
简单随机抽样 系统抽样 分层随机抽样 整群抽样
.
35
募集
代表性强
无应答 失访
样本量够
研 究 实 施
.
22
临床研究的“生理”
因果推断
混杂因素
研究误差
随机误差
依靠扩大样本量解决 等
因机遇而生，四向发散
系统误差
依靠改良研究方案解决
因偏倚而生，指向一方
.
23
临床研究的“生理”
研 究 误 差
.
24
临床研究的“生理”
总 结
.
25
临床研究设计方法
制订研究计划
从“研究问题”开始
.
29
研究对象
.
30
人群与样本
目标人群 可及人群
研究样本
研究对象
定义
根据临床和人口学特点
所有患哮喘的成年患者
目标人群+时间和地点
2010年医院北京协和医 院收治的所有患哮喘的 成年患者
可及人群+志愿参加
.
31
研究对象
推 断
.
32
研究对象
实 施
.
33
研究对象
锚定目标人群
人应该多吃鱼吗？
我们吃鱼多吗？
吃鱼能降低心血管疾病 的风险吗？
鱼吃多了会不会汞中毒 呢？
鱼油胶囊对心血管疾病 的作用是不是和吃鱼一 样呢？
吃哪种鱼油胶囊不会弄 得人一身鱼味呢？
.
5
临床研究的“解剖”
背景和意义
已知 未知 新知
关于这个“研究问题”…
这个问题重要吗？ 哪些方面已经搞清楚了？ 以前的研究存在什么缺陷？ 哪些方面还没有搞清楚？ 搞清楚这些到底有什么用？
举例
鱼与心血管疾病
我们吃鱼多吗？
吃鱼能降低心血管疾病 的风险吗？
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临床研究的“解剖”
统计分析
假设
无效假设 备择假设
计算样本量
Effect Size Power Statistical Significance
分析方法
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临床研究的“生理”
临
研床
究研
结 果 推 断
究 之 目
由前向后 现在－将来 过去－现在
“咔嚓”一声 由后向前
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7
临床研究的“解剖”
研究设计
干预性研究/临床试验
随机+盲法 非随机 非盲法
特点
主动对“研究对象”施 以“干预”，观察它对 “事件”发生的影响
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8
临床研究的“解剖”
研究设计
有冠心病病史的患者平均每周吃多少斤鱼呢？ 有冠心病病史的患者吃多少鱼和发生心梗有关系吗？
带来科学新知？ 影响临床指南？ 助力公卫政策？
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6
Байду номын сангаас床研究的“解剖”
研究设计
观察性研究
描述性研究 分析性研究
队列研究 前瞻性队列研究 回顾性队列研究
横断面研究 病例-对照研究
特点
被动观察“事件”在 “研究对象”中的分布 /发生
疾病在人群中的分布 评价相关性，推测因果
研究对象
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参数测量
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参数分类
连续变量 分类变量
名义变量 等级变量 二分变量
参数测量
举例
身高、每日吸烟量
性别、血型 疼痛指数 生死
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参数测量
精确性
测量可重复的程度 “随机误差”与之相对
观察者 工具 观察对象
评价指标
连续变量
观察对象间标准差 变异系数