干细胞治疗的前景及展望

总结：

短短十几年时间，干细胞已成为了生命科学领域研究的热点前沿，1999 和2000 年，《Scienee》杂志连续2年将干细胞和人类基因组计划列为当年的10大科学突破之首。

从实验室基础性研究到小规模的临床研究再到部分干细胞产品的上市，干细胞研究正在以惊人的速度发展，无疑为社会效益和临床应用领域带来了巨大的想象空间。未来 2 年全球干细胞药物及政策有望获得突破性进展，预计到2020 年全球约有4 000亿美元市场。目前应用在:

细胞治疗

干细胞最重要的潜在用途是生产细胞和组织，并应用于细胞疗法。干细胞治疗技术应用时间最早，范围最广。骨髓移植技术是最早的干细胞治疗相关的临床应用，并已成为根治白血病等疾病的主要手段。目前有以下几种药品。

1）2008年，Osiris公司的干细胞产品Prochymal在美国上市，是一种异体骨髓来源的成体

干细胞产品，被设计来控制炎症、促进组织再生、防止瘢痕的形成。2012 年，获加拿

大药监局批准上市，被称为是世界首个干细胞治疗药物，用于治疗儿童移植物抗宿主

病。

2）韩国FDA批准了3种干细胞药物。2011年7月，韩国食品药品管理局宣布，准许由FCB-Pharmicell 公司开发的心脏病治疗药物Hearticellgram-AMI 自7 月 1 日起投放市场销售。Hearticellgram-AMI 用于治疗急性心肌梗死，主要的治疗方法是从患者自身骨髓中提取间质干细胞移植注入冠状动脉

3）2012 年1 月，韩国食品药品管理局表示，批准Medi-post 公司的软骨再生治疗药物Cartistem（脐血来源）和Anterogen公司的肛痿治疗药物Cuepistem（自体脂肪来源）等生产许可。CartiStem 是全球首创的异基因干细胞药物，来源于他人新生儿脐血干细胞，要治疗由退行性或反复性外伤引起的骨关节炎患者。Cuepistem 是一种从自体脂肪组织提取的干细胞药物，来源广泛、取材容易、不涉及伦理问题、便于自体移植、无免疫排斥反应，利用脂肪干细胞的多向分化潜能，诱导分化成所需的组织，用以修补缺损促进伤口愈合，能使患者从根本上解决疾病困扰。对于促进克罗恩病患者复杂肛痿的愈合，有明显的治疗优势。

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图1.目前使用的干细胞药物1

药物筛选

为了提高药物研发产率，同时为了降低开发后期药物损耗的发生率，必须在药物开发项目初期尽早对该化合物的各种潜在毒性以及可能出现的其他不良反应进行全面评估，降

低药物开发项目失败的风险。利用实验动物模型检测化合物不良反应方面在新药研发中发

挥了十分重要的作用，但是利用动物模型存在几个问题：① 动物模型建立困难，实验成

本高昂；②动物模型与人类存在种属差异，所建立的疾病临床相关性尚待商榷；③使用

动物模型涉及伦理道德问题，受各种相关政策法规的制约。利用多能干细胞建立的细胞模型或疾病模型进行药物筛选是最具有前景的应用之一。

由实验可以得出：使用基于患者的诱导多能干细胞的药物能够更快更好的开发出药物，比动物模型更为有效节省物力财力

图3常规药物开发过程与基于患者衍生的诱导多能干细胞的药物开发过程 图注：在传统模式（A ）中，直到临床第二阶段，才有机会将候选药 物在患者体内测试；在基于

患者的诱导多能干细胞的药物发现模式 （B ）中，患者样本一开始就被引入药物发现过程，有利 于提高药物研发成功率，降低成本。

HTS 为高通量筛选。

结论：由表中我们可以

肿瘤治疗

肿瘤治疗是研究肿瘤干细胞与肿瘤的关系。 1） 有助于阐明肿瘤的发生、发展机制

2） 有助于抗肿瘤药物的研发，利用肿瘤干细胞的某些信号途径，对其进行干扰，为抗肿 瘤药物研

究开辟新的领域。

3） 有助于肿瘤治疗。只要有效的杀灭肿瘤干细胞就能够达到治愈肿瘤、防止复发的目的。

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