药物经济学第六章不确定性分析资料讲解
执业药师药物经济学考点归纳
执业药师药物经济学考点归纳药物经济学作为一门新兴的交叉学科，对于执业药师来说是一个重要的知识领域。
它旨在评估药物治疗的成本效益、效果和价值，以帮助制定合理的药物治疗方案和医疗决策。
以下是对执业药师药物经济学考点的归纳。
一、药物经济学的基本概念药物经济学是应用经济学的原理和方法来研究药物治疗的成本和效果，从而为医疗决策提供依据的一门学科。
它关注的核心问题是如何在有限的医疗资源下，实现最佳的医疗效果和经济效益。
药物经济学研究的主要内容包括成本分析、成本效果分析、成本效益分析、成本效用分析等。
成本不仅包括药物的采购价格，还包括治疗过程中的检查、护理、不良反应处理等各种直接和间接成本。
效果则可以用临床指标如治愈率、生存率、症状改善程度等来衡量。
二、成本的分类和测量（一）直接成本直接成本是指与医疗服务直接相关的成本，如药品费用、诊疗费用、住院费用等。
（二）间接成本间接成本是指由于疾病或治疗导致的生产力损失，如患者因病缺勤造成的收入减少。
（三）无形成本无形成本是指难以用货币衡量的成本，如疼痛、痛苦、焦虑等对患者生活质量的影响。
成本的测量需要准确收集和整理相关数据，同时要注意成本的时间价值和贴现率的应用。
三、效果的评估指标（一）临床效果指标包括治愈率、有效率、生存率、症状缓解率等。
（二）中间指标如血压、血糖、血脂等生理指标的改善。
（三）健康相关生活质量指标常用的有质量调整生命年（QALY）和伤残调整生命年（DALY）。
四、药物经济学评价方法（一）成本效果分析（CEA）比较不同治疗方案的成本和效果，以单位效果所花费的成本来评价方案的经济性。
（二）成本效益分析（CBA）将治疗方案的成本和效益都转化为货币单位，通过计算净效益来判断方案的优劣。
（三）成本效用分析（CUA）结合成本和效用指标，如 QALY 或 DALY，来评估治疗方案的价值。
在进行药物经济学评价时，需要选择合适的评价方法，并根据研究目的和数据特点确定分析角度，如社会角度、医疗机构角度或患者角度。
药物经济学--不确定性分析
药物经济学--不确定性分析药物经济学是卫生经济学的一个分支领域，主要研究医疗资源的分配与利用是否合理以及医疗服务的效果和成本。
不确定性分析是药物经济学中的一个重要工具，用于评估医疗政策或药物治疗的效果及其潜在的不确定性。
不确定性分析是指在统计学框架中，通过确定和量化不确定性的程度，对医疗决策进行评估和预测的过程。
不确定性在药物经济学中具有广泛的应用，既能帮助政策制定者、医疗机构和患者更好地理解药物治疗的风险和收益，也能为医疗保险机构和药品制造商提供决策依据。
不确定性分析可以分为两类：参数不确定性和结构不确定性。
参数不确定性是指对已经存在的数据或假设中的参数进行估计时可能存在的不准确性。
由于现实世界中的数据收集难度和数据质量的差异，参数不确定性是不可避免的。
结构不确定性则是指在经济模型的构建中所做的一些假设和简化可能导致对现实世界的理解存在误差。
在药物经济学中，不确定性分析通常采用蒙特卡洛模拟方法。
这种方法通过随机重复模型输入参数的选择，生成一系列的输入组合，计算模型输出的分布情况。
通过对模型输出结果的分布进行分析和解释，可以评估不确定性对模型结果的影响。
不确定性分析还可以用于制定药物价格和医疗保险策略。
药物价格对患者和医疗机构的经济负担产生重要影响，而药物疗效和不确定性是价格制定的关键因素。
通过对不确定性进行分析，可以在药物定价中考虑潜在的不确定风险，使药物价格更加公正和合理。
对于医疗保险机构而言，不确定性分析可以帮助其确定保险费率和制定保险策略。
保险费率通常根据风险评估来确定，而不确定性分析可以提供不同风险群体的预测结果分布，帮助保险机构合理确定保险费率。
同时，不确定性分析还可以评估不同保险策略的经济影响，从而为保险机构提供决策依据。
不确定性分析也可以用于制定医疗方案和健康政策。
通过对不同医疗方案的不确定性进行分析，可以评估不同策略的效果和成本，为决策者提供更全面的信息。
此外，不确定性分析还可以用于评估药物治疗的效果和风险，帮助患者和医生做出更明智的医疗决策。
《药物经济学》教学大纲
《药物经济学》教学大纲一、课程基本信息课程名称：药物经济学（Pharmacoeconomics）课程号：505103010-01课程类别：专业课学时：16 学分：1二、课程目标与要求本课程旨在帮助临床药学或药学专业本科学生构建药学实践中药物经济学基本概念体系和研究思路。
通过本课程的学习，学生能够理解药物经济学的基本概念、术语，熟悉药物经济学基本分析思路，了解开展规范的药物经济学研究的基本方法和步骤，为以后临床药学实践中阅读和利用药物经济学文献，开展药物经济学相关研究打下基础。
三、教学内容及要求第一章绪论1.掌握药物经济学研究目的和核心内容2.熟悉药物经济学定义，药物经济学的主要研究内容，药物经济评价的步骤，药物经济学的学科特点。
3.了解药物经济学的服务对象，药物经济学的作用以及药物经济学评价指南的作用，了解我国研究和应用药物经济学的必要性。
第二章成本的识别、计量与比较1.掌握成本的分类及相关成本的概念，成本的识别原则和计量原则，成本计量的步骤及主要内容，最小成本分析的定义。
2.熟悉成本及机会成本的定义，成本识别中需要注意的问题，最小成本分析方法的使用情况。
3.了解医院成本的测算。
第三章成本—效益分析1.掌握效益的分类及计量方法；成本—效益分析的定义、评价指标的计算、判别准则，及其使用条件与适用范围；增量分析法；运用成本—效益分析对独立方案和互斥方案的经济性评价与选择方法。
2.熟悉效益的定义，效益的识别原则，备选方案的相互关系。
3.了解净现值和内部收益率指标；成本—效益分析应用实例。
第四章成本—效果分析1.掌握效果指标的识别和测算，成本－效果分析指标及其计算，成本—效果比、增量成本—效果比、成本—效果阈值。
2.熟悉效果的定义、效果的识别原则，中间指标和终点指标，成本—效果分析的基本概念、成本—效果分析的适用范围。
3.了解效果指标应具备的特征评价，对所开展的成本—效果分析进行评价的准则。
第五章成本—效用分析1.掌握健康效用值的测算方法，质量调整生命年的计算方法。
药物经济学教学课件
药物经济学研究对 医疗卫生行业的作用
主要有三大作用：
为医疗决策提供依据 促进医疗机构的健康发展 为制定卫生决策提供依据
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为医疗决策提供依据
临床上用于治疗某一疾病可供选择的药品品 种、规格、剂型以及相应的治疗方法与手段等越 来越多，不同的方法、不同的药品一般具有不同 的治疗成本和不尽相同的治疗效果，药物经济学 研究与评价的结果能够帮助医生、临床药师经济 合理地选择药品。
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三、学习药物经济学的必要性
教材第一章第七节 我国是发展中国家，人口多，经济实力有限，国
民收入中可用于医药卫生的绝对额和相对额与发 达国家相比有较大差距，人均医药卫生资源可用 量远低于发达国家，用有限的药物资源满足人民 日益提高的医药需求之间的矛盾更突出，用药物 经济学指导我国的医药实践尤为迫切和重要。
什么是经济学中的稀缺性概念？ 面临资源的稀缺性人们必须作出怎样的选
择？ 药物资源是否也具有稀缺性特征？ 如果答案是肯定的人们又将作出怎样的选
择？
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经济学中的稀缺性概念
在经济学中，把人类无限的欲望和需 求与用来满足需求的资源的有限形成的矛 盾现象称为稀缺性。
也就是说，想要的很多，可实际能满 足的又很有限，这样的资源供需矛盾现象 就形成了资源的稀缺性。所以说，稀缺性 就是指资源和物品相对于无限的人类欲望 的有限性。
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促进医药企业的发展
药品的经济性要求，将推动医药企业不断地 探寻降低药品的寿命周期成本、不断地提高药品 疗效的途径与方法，从而使医药企业在药品的研 究开发、生产和流通领域不断提高技术水平和管 理水平，促进医药企业的发展。
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为制定药品政策提供依据
药物经济学研究与评价结果能为科学、合理、有效 地制定药品政策提供决策依据，能够全面地实现药 品政策的目的。
药物经济学评价要点总结及实例分析 谭婧ppt课件
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4.目标人群
明确药物的适用人群，纳入和排除标准
需描述病人类型、年龄、性别、社会经济特征、疾 病类型和严重程度，有无并发症等。
关于亚组分析
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本效果比95%的置信区间
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四、统计分析
• 应答率分析 • 可比性分析 • 统计推断 • 评价方法
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贴现
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9.健康产出
效果与疗效的区别 效果指标应尽量采用终点指标，若用比较关键的中间指标 进行分析，应提供相应的文献依据，说明中间指标与终点 指标直接的相关程度
估计的样本量
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7.研究时限
研究时限取决于研究中疾病的种类、治疗目标和预期 产出等
药物经济学研究介绍方法和案例
A组 101 32.7%(33) 67.3%(68) 58.4%(59) 41.6%(42) 10.9%(11) 89.1%(90) 18.8%(19) 81.2%(82) 58.4%(59) 41.6%(42) 31.7%(32) 68.3%(69) 23.8%(24) 66.3%(67) 9.9%(10)
有效率（有效/无效） 不良反应发生率（发生/未发生）
68.3%（69/32） 9.9%（10/91）
62.4%（63/38） 87.1%（88/13） 14.9%（15/86）
B 组（n=88） P 值* P 值#
23.9%（21/67）
65.9%（58/30） 3.4%（3/85）
0.233 0.725 0.079
2009年，《改 革药品和医疗服 务价格形成机制 的意见》：“对 可替代药品和创 新药品定价逐步 引入药物经济性 评价方法”。
2011年，新一 版《中国药物 经济学评价指 南》公布。
制药企业开展药 2006年，第二届 物经济学研究的 ISPOR亚太年会在上 数量越来越多， 海召开；2014年，第 不仅是外资企业， 六届ISPOR亚太年会 也包括本土企业。 在北京召开，参会人
产出 (Outcome)
各种生化指标； 有效率； 生存率； 不良反应发生率； 并发症发生率； 量表减分率； 生命延长年数； 症状缓解天数； QALY； ……
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资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
药物经济学评价丰富了药品评价的内容
质量可控 qualitycontrollable
安全性 safety
有效性 efficacy
2009年，“新 医改”方案： “对新药和专 利药品逐步实 行定价前药物 经济性评价制 度”。
卫生经济学-6-第六章药品经济-PPT文档资料
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第二节 药品市场分析
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主要内容
药品市场构成及其特点 药品需求分析 药品供给分析 药品价格分析与价格管理 药品费用控制
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一、药品市场构成及其特点
• 药品市场不同于一般的市场，主要 由药品生产、药品流通、药品提供 三个环节构成，是在制药业、药品 流通行业、医师、药师、政府、保 险、患者多方参与下组成的。
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三、各国对药品的补偿政策
• 美国的HMO实行按人头付费的 补偿机制，英国实施的通科医生 预算，都从根本上改变了医生的 激励机制，限制了药品的过度利 用。
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第五节 中国药品经济政策简介
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一、全国药品生产、 经营和使用的基本情况
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• 狭义的定义：指药品经济学 评价方法，指利用微观经济 学的评价方法对药品治疗的 干预措施进行评价。
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需要强调的是：
• PE是从全社会角度和整个人群的利益 出发，研究如何合理选择和利用药物
• 药品经济学的发展使药物的评价由 “安全性、高效性”向“安全性、高 效性、经济性”而转变
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• 随着我国医疗体制改革的进行， 对PE的需求正日益增加，我们相 信PE必将作为控制药品成本的一 种策略而得到快速发展。
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《药物经济学》练习题问题详解
《药物经济学》练习题第一章练习题一、单项选择题 (以下每一道题下面有A、B、C、D四个备选答案，请从中选择一个最佳答案)1.药物经济学与下列哪一个概念密切关联（ B ）A、丰富性B、稀缺性C、无限性D、满足性2、药物经济学是一门为医药及其相关决策提供（ D ）参考依据的应用性学科。
A、安全性B、有效性C、稀缺性D、经济学3、药物经济学是研究医药领域有关（ C ）利用的经济问题和经济规律A、资源B、收益C、药物资源D、投资4、狭义概念上的药物资源是指（ C ）A、在药品的研究开发、生产、流通、使用过程中所需的人力资源和各种物质资源B、资金、时间等决定着药物资源数量的资源C、药品及其使用过程中所必需的医疗产品或服务D、在药品的研究开发过程中所需的技术资源5、狭义概念上的药物经济学是指（ D ）A、对狭义药物资源的配置进行研究与评价B、对狭义药物资源的利用效率进行研究与评价C、对可供选择的药物治疗方案进行研究与评价D、对临床上各种可供选择的诊治方案的成本与收益进行识别、计量和比较，对狭义药物资源的配置和利用效率进行研究与评价6.广义概念上的药物经济学是指（ B ）A、对指定范围的药物资源的配置和利用效率进行研究与评价B、对药物研究开发、生产、流通、使用全过程及各环节的成本与收益进行识别、计量和比较C、对药品使用环节各种备选方案的成本与收益进行识别、计量和比较D、对药品流通环节中成本与收益的计量、比较7、药物经济学研究的落脚点，主要集中在（ A ）A、药品使用环节中成本与收益的识别、计量和比较B、药品使用环节中收益的识别和计量C、药品使用环节中成本的识别和比较D、药品使用环节中成本与收益的计量、比较8、药物经济学评价的两大要素是（ B ）A、差额和结果B、成本和收益C、成本和结果D、成本和利润9.在药物经济学研究中，效益指的是（ C ）A、临床效果指标提高B、以临床效果指标表现的收益C、以货币形态表现的收益D、诊疗时高水平医生带给自己的满足10、医药领域的特殊性造成临床药物经济学评价中的收益通常（ D ）A、不能计量B、可以货币化计量C、难以计量D、难以货币化计量11、药物经济学评价方法的分类依据是（ C ）A、成本B、效益C、收益的不同计量方式D、收益12、狭义概念上的药物经济学评价指标是指（ B ）A、成本－效益比B、成本－利润比C、成本－效用比D、成本－效果比13、药物经济学评价和比较应具备的前提条件是（ A ）A、在进行药物经济学评价与比较之前，应首先去除不可行方案B、应将所有可行、不可行方案都进行比较C、在进行药物经济学评价与比较之后，再去除不可行方案D、备选方案所解决的问题不能处于同一层面14、在药物经济学评价中，间接收益是指（ B ）A、由于药物的使用，使人的健康得以恢复B、由于药物的使用引起其他方面损失的减少或产值的增加C、减少了卫生资源的消耗D、由于药物的使用，使人的健康得以促进15、备选方案之间是否具有满足需要上的可比性取决于研究评价的（ A ）A、满足需要的程度B、预期目标C、方案的实施D、时间可比性16、如果要解决的医疗问题是确定某一疾病的最佳药物治疗方案，则备选方案应是（ D ）A、手术治疗治疗方案B、物理治疗方案C、其他多种形式的治疗方案D、包括所有可选的可治疗该疾病的各种药物治疗方案17、从哪个角度出发的药物经济学评价的目的是实现全社会药物资源的最优配置和最佳利用，实现社会群体健康状况的最大程度改善（ B ）A、医疗服务提供者B、全社会C、保险机构D、患者个人18、药物经济学研究与评价所用的数据和资料通常是由什么推测而得的（ A ）A、样本情况B、所有的病例数据C、理论计算D、随机推断19、在药物经济学评价的实际应用中，首先要明确（ B ）A、评价立场B、评价主体或服务对象C、评价观点D，评价主体或评价观点二、多项选择题 (以下每一道题下面有A、B、C、D四个备选答案，请从中选择二个及二个以上的正确答案)1.药物经济学研究的假设前提是一定时期内，（ AB ）A、药物资源是有限的B、药物资源是无限的C、药物资源是稀缺的D、药物资源是可满足需求的2.广义概念上的药物资源包括（ ABCD ）A、狭义概念范畴的药物资源B、研究开发、生产、流通、使用过程中所需的人力资源和各种物质资源C、研究开发、生产、流通、使用过程中所需的技术、资金、时间D、决定狭义药物资源数量、质量和经济性的资源3、狭义概念上的药物经济学是指（ ABCD ）A、对狭义药物资源的利用效率进行研究与评价B、对临床上药物治疗方案的成本与收益进行识别、计量和比较C、对狭义药物资源的配置效率进行研究与评价D、对临床上非药物治疗方案的成本与收益进行识别、计量和比较4、药物经济学的服务对象包括（ ACD ）A、政府管理和决策部门B、患者家属C、临床医务人员D、商业医疗保险公司5、下列对药物经济学评价中所指备选方案的涵义表述准确的是（ ABCD ）A、利用药品或其他手段对某种疾病进行预防、诊断、治疗或干预所有可供选择的措施、项目B、预防或诊治该种疾病的备选方案的统称C、包括药物的、非药物的预防、诊断、治疗措施或项目D、利用药品对某种疾病进行预防、诊断、治疗或干预的措施三、判断题（正确的打“√”，错误的打“×”）1、狭义药物经济学主要表现为对临床上各种可供选择的诊治方案的成本与收益进行识别、计量和比较。
药物经济学6第六章 应用
常用的敏感性分析方法：
• 单纯法 单因素法和多因素法 • 阈度法 临界值 • 极端分析法 最好与最坏 • 统计概率分析法 可信区间
常用的敏感性分析步骤：
• 确定分析指标 • 选定需要分析的不确定性因素 1.预计在可能变动范围内，变动较为强烈的 2.对采用的数据准确性把握不大的 • 计算不确定因素对效果指标的影响 • 找出敏感因素，对方案的风险情况做出判断
1、由结果外推而导致的不确定性 2、结果普遍性中的不确定性 3、分析方法的不确定性
不确定性产生的原因：
• 样本组的设置不合理： 1、样本组的样本数太少
2、病例中患者个体差异
• 分析方法运用不当 • 信息收集的方法不当 1、调查问卷设计不合理 2、被调查者的合作程度及其个体状态
不确定性分析常用方法：
？ 敏感性分析
分析过程： 假如· · ·
通过测算方案中主要参数发生变化是对 评价指标的影响，从中找出敏感因素并确定 其定
敏感性分析的功能与作用：
• 敏感性分析的功能： 1.确定各变量对方案的影响程度 2.确定变量变化的临界值 3.发现不确定性的大小 • 敏感性分析的作用： 勾画出项目的风险程度
第一节 经济评价中的不确定性
不确定性因素 不确定性的存在
？
不确定性因素
指各种事先无法控制的，对结果会产生影响的因素，包括 政治的、经济的、自然界中各种不可抗拒的因素。
可测定（风 险因素）
不可测（真正的 不确定性因素）
不确定性与不确定性因素的分类：
按性质分： ＊ 与数据有关的不确定性 ＊与评价过程有关的不确定性
三、敏感性分析的局限性
3种抗菌药物治疗细菌性腹膜炎的 敏感性分析
• 对阿米卡星（A）、氧氟沙星（B）、头孢曲松 （C）治疗肝硬化并发自发性细菌性腹膜炎的3 种治疗方案成本-效果进行敏感性分析. • 已知三种药物的药品费分别为CA=136.25元 CB=286.35元,Cc=635.48元 • 三种治疗方法的检查费用均为C检=108.00元 • 假定1,药品费用下调15％ 2,检查费用上浮15％ 测试研究结果的敏感性
药物经济学评价中的不确定性分析
药物经济学评价中的不确定性分析作者：窦冠珅卢建龙祁方家吴伟栋冯莎应晓华来源：《上海医药》2015年第01期摘 ; 要 ; 目的：介绍药物经济学评价中不确定性的概念及处理方法。
方法：通过查阅相关文献对药物经济学评价中的不确定性及其处理方法进行归纳和总结。
结果：不确定性的存在会影响药物经济学评价结果的精确度和可信度。
不确定性可能产生在药物经济学评价过程中的各个阶段，而通过完善评价设计、改善统计和敏感度分析可有效评估并处理不确定性。
结论：为保证药物经济学评价的精确度和可信度，须从各个环节减少不确定性。
同时，在评价过程中进行敏感度分析可以评估不确定性，有助于评价者控制不确定因素。
关键词 ; ;药物经济学 ; ;不确定性 ; ;敏感度分析中图分类号：F407.77 ; ; ; ; ; ;文献标识码：C ; ; ; ; ; ;文章编号：1006-1533（2015）01-0010-04The analysis of uncertainty in pharmacoeconomic evaluationsDOU Guanshen*， LU Jianlong， QI Fangjia， WU Weidong， FENG Sha， YING Xiaohua**（Center for Pharmacoeconomic Research and Evaluation， School of Public Health， Fudan University， Shanghai 200032， China）ABSTRACT ; Objective： To introduce the concepts and treatment methods of uncertainty in pharmacoeconomic evaluation. Methods： The concepts and treatment methods of uncertainty in pharmacoeconomic evaluation were analyzed and summarized by searching relevant literatures. Results： The presence of uncertainty， which may be produced in the various stages of pharmacoeconomic evaluation process， can affect the accuracy and confidence of the results of pharmacoeconomic evaluation and it can be effectively evaluated and treated by completing the research design and improving the statistical and sensitivity analysis. Conclusion： The uncertainty should be reduced from all aspects in order to ensure the accuracy and confidence in pharmacoeconomic evaluation. Meanwhile， the uncertainty can be assessed by sensitivity analysis during evaluation， which can assist the researcher to control the uncertainty factors.KEY WORDS ; ;pharmacoeconomics; uncertainty; sensitivity analysis药物经济学评价应用经济学原理及方法评价药物治疗的成本与效果，目的是从整个人群方面考虑高效分配和使用有限的医药卫生资源[1-2]。
药物经济学评价原则及步骤
特点：要进行方案之间的比较、选优，参加比选 的方案应具有可比性；至多只能选取或采用其中 的一个方案。
内容：一是评价每个方案自身的经济性，决定方 案是否有参加比选的资格；二是比较哪个方案的 经济性相对较好，即在自身经济性符合要求的方 案中选择经济性最好的。
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3.相关关系
概念：指在多个备选方案中，如果选取某一个方 案，就会显著地改变其他方案的成本和收益，或 者是多个备选方案之间的关系既包含独立关系又 包含互斥关系。具有相关关系的一组方案，叫相 关方案。
药物经济学评价原则及步骤
任熙玲
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药品领域的奇怪现象
人们喜欢吃药 越是高价药，越容易销售 药开得越多，医院/医生收入越高 廉价药不见了 药房买药比医院便宜 中标药“过把瘾就死”
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背景1
新药“换马甲”面世
2006年我国受理新药注册11086件，同期美国只有81件
要求：被比较方案首先要置于同一评价立场和观点 下进行研究和比较，以确保成本和收益的性质和 范围具有可比性。
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2.研究条件的可比性
▲药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常 是由样本情况进行推测而得。
▲样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同， 在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的 结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或 存在显著差异。
——确定最佳治疗方案是从所有可供选择的各种 药物治疗方案中最经济合理的一个。
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三、选择适宜的评价方法和评价指标
评价方法：成本-效益分析法（CBA） 成本-效果分析法（CEA） 成本-效用分析法（CUA） 最小成本法（CMA）
药物经济学
5、拉丁方设计
是在随机区组设计基础上发展的一种三因素设计，各因素间无交互作用且水平相等。
三因素：处理因素、顺序因素、区组设计
要求：
1）三因素试验，且三因素水平数相等。
2）行间、列间、处理间均无交互影响。
3）各因素间方差要齐。
4）根据处理水平选择n阶拉丁方。
敏感性分析
定义：分析在一个确定的决策模式中某一变量的变化和变化的幅度对决策结果所可能产生的影响。敏感性是指由于特定因素变动而引起的评价指标的变动幅度或极限变化，通过分析，考察变动对决策的影响。
敏感性分析的步骤
1.确定分析指标
2.设定不确定因素，设定波动范围
3.计算变动导致的分析指标的变动数量
3、自身比较设计
● 单因素多水平单效应变量的研究设计方案。
● 基本要求：
● 1）同一受试对象是同质的。
● 2）无需分组，简便易行。
● 3）样本间相互独立。
4、交叉设计
● 将研究对象随机分为A、B两组，在第一阶段，A组给予干预措施，B组作为对照组，干预措施结束后，第二阶段两组对换试验。
● 2）通常许多效果值需按概率进行评价。
● 3）对各变量进行经济学评价。
概率分析步骤
● 1、选定项目经济效益指标作为分析对象，并分析与这些指标有关的不确定性因素
● 2、估计出每个不确定因素的变化范围及可能出现的概率
● 3、计算在不确定性因素的影响下，项目经济效益的期望值
● 4、计算表明期望值稳定性的标准偏差
2、全面描述备选方案
● 1）首选方案的确定
● （2）对象的选择
药物经济学第六章不确定性分析共56页
药物经济学研究与评价过程中不确定因素的 来源主要有3个方面，即参数、分析模型和 分析者。
参数的不确定性是由于一些参数的数据资料中不易 完整收集，例如隐性成本的测定、可能的健康结果 的测定、个人偏好数据的测定、成本的估算以及治 疗效果的测定等都会给参数的测定带来不确定性。
分析模型的不确定性是由于模型的一些统计学假设 很难验证，比如各事件之间的独立性以及人群特点 的分布函数，这些假设虽难以验证，但是对于分析 结果的准确性有着非常重要的意义，它直接关系到 分析结果的可靠性。
分析者的不确定性则来源于不同分析者，其着眼点 不同，在运用分析方法，得出的分析结果方面自然 就会产生不同程度的误差
2.多因素敏感性分析
在药物经济学的研究中，影响经济评价指标值 的多个因素之间并非孤立的，而是相互影响和 制约，其中某一个因素发生变动时通常伴随着 其他因素同时发生变动。
（二）、敏感性分析的步骤和内容
1.确定分析指标 成本-效益比、成本-效果比、成本-效用比等 2.选择需要分析的不确定因素，设定这些因素
基
基本事件
本
事
件
空
目标事件
间
互斥事件
事
件
的
对立事件
性
并（和）事件的概率
加 法 公 式
质
不可能事件
乘
概
独立事件
法
率
公
交（积）事件的概率
式
必然事件
条件概率
简
全
单
古典概型
概
概
率
率
随 机模 型比来自算法公 式事几何概型
药物经济学
第一章 绪论❤全社会资源的稀缺性决定了医药领域可用资源（药物资源）的有限性。
❤药物经济学正是为药物资源的合理配置和有效利用提供科学依据的一门新兴学科。
❤药物经济学概念：在通用领域经济评价的理论与方法的基础上，结合医药领域的特殊性而发展起来的新兴学科，研究如何以有限的药物资源实现最大限度的健康效果改善的科学。
❤Bootman 编写的全球第一本药物经济学方面的专著《药物经济学原理》。
❤国际药物经济学与结果研究协会ISPOR❤药物经济学研究的目的：提高药物资源的配置和利用效率，最大限度地发挥药物资源的效用，用有限的药物资源实现健康水平的最大程度改善和提高。
❤药物经济学的研究内容：第一，研究药物资源利用的经济效果，对药物资源利用程度进行评价——药物经济学评价。
第二，研究提高药物资源利用程度与利用效率的途径与方法，深层次提高药物资源配置和利用率。
第三．研究医药和经济的相互关系，探讨医药与经济相互促进、协调发展的途径。
❤药物经济学评价方法评价方法 成本计量单位 收益计量单位成本效益分析 货币 货币成本效果分析 货币 临床效果指标（挽救生命数，治愈病例数，血压降低值等） 成本效用分析 货币 质量调整生命年或其他单位最小成本分析 货币 被比较方案收益相同或相等❤药物经济学评价方法主要特点（表格见P6，表1-2，下面为自己归纳）1.成本效果分析（CEA ）effectiveness ：只适用于同种疾病的方案间经济性分析。
2.成本效用分析（CUA ）utility ：可适用CEA 范围，又可用于两种或两种以上不同疾病治疗。
3.成本效益分析（CBA ）benefit ：可适用CEA,CUA 范围，又可对单一方案的经济性评价（唯一的），适用于医药项目和非医药项目间的经济性比较，有内生的经济性判断标准。
4.最小成本分析（CMA ）minimization ：适用于被比较方案收益相同或相等的方案间比较。
❤药物经济学评价步骤：1.明确问题及解决目标 2.明确评价的服务对象 3.确定备选方案4.选择适宜评价指标和方法5.识别并计量成本和收益6.比较成本和收益7.不确定性分析 ❤药物经济学用以明确药物经济学评价准则，以最大限度地提高由不同评价人员所进行的各种评价结果之间的可比性。
药物经济学
名解药物经济学评价：研究药物资源利用的经济效果，对药物资源的利用程度进行评价。
医疗成本：是指实施某预防、诊断或治疗所消耗的医疗产品或服务。
变动成本：指随卫生服务质量的多少成正比例变化的成本。
不确定分析：是指对决策方案受到各种事前无法控制的外部因素变化与影响所进行的研究和估计。
敏感性分析：又称灵敏度分析，是指通过分析各个干预方案中的主要参数发生变化时对经济效果评价指标的影响，从中识别敏感性因素，并以定量的形式确定其影响程度和敏感性程度，以便提出控制其影响程度的策略供决策者参考的分析方法。
敏感性：是指由于特定因素的变化而引起的评价指标的变化幅度或极限变化，通过分析考察变动对决策的影响。
概率分析：又称风险分析，是通过研究各种不确定性因素发生不同变动幅度的概率分布及其对项目经济效益指标的影响，对项目可行性和风险性以及方案优劣作出判断的一种不确定性分析法。
概率分布：是根据概率基本原理计算总体中某一现象发生的可能性。
概率树法：指在已知各种情况下发生概率的基础上，通过构成决策树的方法求取各支期望值及其概率，来评价项目风险，判断其可能性的决策分析方法（概率树法作用：用于经济性评价；用于风险方案的失策）生存率：亦称存活率，即患者能活到某时点（年）的生存概率。
效益：是以货币化计量的实施某干预方案后获得的所有有利或有益的结果效果：是以临床指标计量的收益。
效用：是指产品或服务满足人们欲望或需要的能力。
临床上指人们对特定健康状态的偏好程度。
成本-效果分析：是将干预方案的成本以货币形态计量，收益则以临床效果指标来表示，并对干预方案的成本和效果进行比较，进而判断干预方案经济性的一种评价方法。
质量调整生命年(QAL Y)：一种调整的期望寿命，用于评价和比较健康干预。
贴现：是指远期汇票经承兑后，汇票持有人在汇票尚未到期前在贴现市场上转让，受让人扣除贴现息后将票款付给出让人的行为。
或银行购买未到期票据的业务。
填空效益的计量方法：人力资源、愿意支付、显示偏好法、联合分析。
药物经济学
药物经济学复习资料第一章1、药物经济学定义：泛指西方经济学在药物治疗评价上的应用，包括一切有关药物临床应用的经济学研究。
具体地说，药物经济学应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析药物治疗备选方案（包括非药物治疗方案）的成本（cost）、效益（benefit）或效果（effectiveness），评价其经济学价值的差别。
2、药物经济学国内外成立产生的标志1991年，《Principles of Pharmacoeconomics》（Bootman）出版，标志着药物经济学作为一个独立学科的形成；《中国药物经济学评价指南》的起草国内第一个药物经济学专门网站开通为配合《中国药物经济学评价指南》项目，中国医师协会建立了我国第一个药物经济学专门网站：中国药物经济学网。
2008年7月26日，中国药学会药物经济学专业委员会第一届委员工作会议在京召开。
第二章卫生服务需求1、卫生服务需求的概念：卫生服务需求——由健康需求派生，指一定时期，一定价格水平下，消费者愿意购买并且能够的卫生服务的数量。
或一定时期人们对卫生服务的实际利用。
2、衡量卫生服务需求的评价指标1）需求：两周就诊率：调查人群中调查前两周内就诊人次数/调查人数（%）；住院率：调查人群中调查前一年内住院人次数/调查人数（%）2）潜在需求：未就诊率：两周内有病患者未就诊人次数/患病人次数（%）；未住院率：一年内经医生诊断应住院未住院人次数/应住院人次数（%）3、卫生服务需要的概念：是指从消费者健康状况出发，在不考虑实际支付能力的情况下，由医学专业人员根据现有的医学知识，分析判断消费者是否应该获得卫生服务及卫生服务的数量。
4:、衡量卫生服务需要的评价指标：1）两周患病率——调查前两周内每千人口患病人次数；2）慢性病患病率*——调查前半年内每千人口患慢性病人数；3）两周患病持续天数——调查前两周内每千人口患病持续天数累计；4）两周患病休工、休学天数——调查前两周内每千人口患病休工、休学天数累计；5）伤残率——每千人口中伤残人数。
药物经济学重点
效用的常用指标：质量调整生命年(QALYs)和失能调整生命年（DALYs)，均有其权重系数。
实验性研究三大原则盲法实施。
设置对照。
随机分组。
研究设计种类：专业设计，统计学设计预测：以过去的历史数据和现在的相关信息为基础，来推测事物发展的规律性。
无形成本-- 通常所说的直接成本、间接成本等都是伴随着资源的消耗而发生的，这类成本通常可以货币化表现。
除了可以货币化表现的上述成本之外，在医药领域还存在着并不伴有直接的资源消耗的成本，诸如疼痛、焦虑、不安、紧张、恐惧等，称之为无形成本。
其特点：无形成本是真实存在的，也是进行方案选择时需要考虑的。
由于不存在相应的市场和价格，无形成本一般很难赋予货币价值。
平均成本(average cost)——AC，指总的产出量除总成本所得的商。
平均成本是平均固定成本与平均变动成本之和。
边际成本(marginalcost)——MC，指每增加一个单位产出量时，总成本的增加量。
由于固定成本不随产出量而变化，所以边际成本是每增加一个单位产出量所增加的变动成本。
有些评价与决策不仅是在做与不做之间进行选择，而且常常是在做多少、做到什么程度之间进行选择，因此常常用到边际成本和边际收益。
举例：有时MC低：如实载70％的客机，MC仅为一顿便餐；有时MC高：如盛夏用电高峰期：MC为启动高成本、低效率的陈旧发电机组。
机会成本(opportunity cost)——OC，是指将一种具有多种用途的有限资源置于某种特定用途时，所放弃的置于其他用途时所可能带来的最大的收益。
药物经济学研究中的成本的确定与分析的步骤药物经济学研究与评价中的成本的确定与分析可通过以下五个步骤来完成：识别所消耗的资源或代价；计数每一种资源或代价的单位量；赋予资源或代价以货币价值；考虑资金时间价值；进行敏感性分析，得出结论成本—效益分析(cost—benefit analysis，CBA)对备选方案的成本和收益均以货币形态予以计量和描述，并对货币化了的成本和收益进行比较的一种方法。
药物经济学第六章不确定性分析
蒙特卡罗模拟的步骤如下
1.确定风险分析所采用的评价指标，如净现值、内部收益率等。 2.通过敏感性分析，确定对项目评价指标有重要影响的风险变量。 3.构造风险变量的概率分布模型。 4.为各输入风险变量独立抽取随机数。 5.将抽得的随机数转化为各输入变量的抽样值。 6.根据抽得的各个风险随机变量的抽样值，组成一组项目评价基础
第二节 敏感性分析
一、敏感性分析的定义及作用
（一）敏感性分析的定义：又称灵敏度分析， 是通过测算方案中主要参数发生变化时对评价 指标的影响，从中找出敏感因素的分析方法。
所谓敏感因素，就是其数值变动能显著影响方 案经济效果的因素
敏感性分析是经济决策中常用的一种不确定性 分析方法，是药物经济学评价中不可缺少的组 成部分。
程有关的不确定性。 数据中的不确定性通常是由于抽样误差造成的，
也就是说基于样本人群的估计与样本大小的不确 定性水平相关。 评价过程中的不确定性可分为三类： 由结果外推而导致的不确定性 结果普遍性中的不确定性 分析方法的不确定性
二、不确定性因素
不确定性因素是指各种事先无法控制的，对 结果会产生影响的因素，包括政治的、经济 的、自然界中各种不可抗拒的因素。
（2）并集： A ∪ B
（3）补集： CuA
BA
B A∩B A
BA
A ∪B
CuA A
事件的关系与运算：
1、事件的包含关系
可用图表示为：
一般地，对于事件A和事件B， 如果事件A发生，则事件B一定发生， 这时称事件B包含事件A（或称 事件A包含于事件B），
记作：A B（或B A）
BA
我们把不可能事件记作，任何事件都包含不可能事件
第六章不确定性分析
学习目标
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2.多因素敏感性分析
在药物经济学的研究中，影响经济评价指标值 的多个因素之间并非孤立的，而是相互影响和 制约，其中某一个因素发生变动时通常伴随着 其他因素同时发生变动。
（二）、敏感性分析的步骤和内容
1.确定分析指标 成本-效益比、成本-效果比、成本-效用比等 2.选择需要分析的不确定因素，设定这些因素
（2）并集： A ∪ B
（3）补集： CuA
BA
B A∩B A
BA
A ∪B
CuA A
事件的关系与运算：
1、事件的包含关系
可用图表示为：
一般地，对于事件A和事件B， 如果事件A发生，则事件B一定发生， 这时称事件B包含事件A（或称 事件A包含于事件B），
记作：A B（或B A）
BA
我们把不可能事件记作，任何事件都包含不可能事件
度更高
二、概率统计的基本定理
学好概率统计需要必备两个基本条件，一 个是等概率可能性的思想，另一个是计算 概率统计的微积分方法。
自然界里有各种现象，它们大致可分为两 类：一类为确定性现象，另一类为随机现 象。
二、概率统计的基本定理
（一）基本知识
如果一个试验在相同条件下可以重复进行， 而每次试验的可能结果不止一个，但在进 行一次试验之前却不能断言它出现哪个结 果则称这种试验为随机试验。试验的结果 称为随机事件。
第六章不确定性分析
学习目标
掌握：单因素敏感性分析方法，数学期望值 概率分析方法。
熟悉：药物经济学研究不确定性产生的原因， 不确定性分析的程序，敏感性分析的步骤， 可接受曲线，期望损益分析的决策方法，决 策树分析方法。
第一节 不确定性与不确定性因素
一、不确定性 按性质可分为与数据有关的不确定性和与评价过
的变动范围 选定的原则有两条：第一，预计在其可能变动
的范围内，该因素的变动将较为强烈地影响评 价结果；第二，对采用的数据准确性把握不大 3.计算各不确定性因素 4.确定敏感因素，对方案的风险情况做出判断
判别敏感性因素的方法
方法 相对测定法
绝对测定法
内容
即设定要分析的因素均 即设定各因素均向着对方案
所谓敏感因素，就是其数值变动能显著影响方 案经济效果的因素
敏感性分析是经济决策中常用的一种不确定性 分析方法，是药物经济学评价中不可缺少的组 成部分。
（二）敏感性分析的作用
1.通过敏感性分析可以确定不同的因素对方案经 济效果的影响程度，判定经济评价结果的稳定性 2.通过敏感性分析能够确定干预方案可承受的变 量变化的临界值 3.通过进行敏感性分析，可以大致勾画出项目的 风险程度
第三节 概率分析
一、概率分析的定义与作用
概率分析是通过研究各种不确定因素发生不同 幅度变动的概率分布及其对方案经营效果的影 响，对方案的经济效果指标作出某种概率描述， 从而对方案的风险情况做出比较准确的判断。
概率分析的主要作用如下： 1.概率分析是敏感性分析的继续和补充 2.概率分析使经济评价的结论更加可靠，可信
2、事件的相等关系
一般地，若B A，且A B，那么称事件A与
事件B相等，记作：A=B。
注：两个事件相等也就是说这两个事件是 同一个事件。
3、并事件（和事件）
若某事件发生当且仅当事件
A或事件B发生，则称此事件为事 件A与事件B的并事件（或和事 件)，记作： A ∪ B（或A+B） 可用图表示为：
影响
是影响该干预方案经济性的
敏感性因素之一
三、敏感性分析的局限性
敏感性分析是在两个基本假设条件下进行 的，所以不可避免地带来一定的局限性。
敏感性分析的第一个假设是：在诸多的不 确定性因素中，每次只有一个或几个因素 发生一定幅度的变动，其他因素固定不变。
敏感性分析的第二个假设是：各个不确定 因素发生变动的可能性相等
基
基本事件
本
事
件
空
目标事件
间
互斥事件Βιβλιοθήκη 事件的对立事件
性
并（和）事件的概率
加 法 公 式
质
概
不可能事件
独立事件
乘 法
率
公
交（积）事件的概率
式
必然事件
条件概率
简
全
单
古典概型
概
概
率
率
随 机
模 型
比例算法
公 式
事
几何概型
件
频
率
随机试验
集合知识回顾： 1、集合之间的包含关系：
AB
2、集合之间的运算： （1）交集： A∩B
程有关的不确定性。 数据中的不确定性通常是由于抽样误差造成的，
也就是说基于样本人群的估计与样本大小的不确 定性水平相关。 评价过程中的不确定性可分为三类： 由结果外推而导致的不确定性 结果普遍性中的不确定性 分析方法的不确定性
二、不确定性因素
不确定性因素是指各种事先无法控制的，对 结果会产生影响的因素，包括政治的、经济 的、自然界中各种不可抗拒的因素。
若方案中的敏感性因素较多，项目的风险也就越 大。
敏感性分析的常用方法与步骤
（一）敏感性分析中，常用的分析方法主要 包括单因素敏感性分析法和多因素敏感性分 析法。
1.单因素敏感性分析 当一个变量发生改变而假定其他因素保持不
变的情况下，观察研究方案或备选方案的结 论是否随着变量的改变而改变。单因素敏感 性分析法是最常用的一种敏感性分析方法。
可分为可测定的不确定性因素（又称风险因 素）和不可测定的不确定性因素（又称真正 的不确定性因素）。
药物经济学研究与评价过程中不确定因素的 来源主要有3个方面，即参数、分析模型和分 析者。
第二节 敏感性分析
一、敏感性分析的定义及作用
（一）敏感性分析的定义：又称灵敏度分析， 是通过测算方案中主要参数发生变化时对评价 指标的影响，从中找出敏感因素的分析方法。
单因素敏感性分析的结果可通过龙卷风图予以 直观地表达或显示。
龙卷风图是项目管理中用于在风险识别和定性 分析之后，进行定量风险分析的技术——敏感 性分析技术中最常用的一种图标技术。
龙卷风图是助于比较具有较高不确定性的变量 与相对稳定的变量之间的相对重要程度。
龙卷风图的横轴表示各因素对结果的影响的取值 范围，而纵轴表示各不确定性因素的名称，以 及它们对结果的影响值和它们本身的取值。
从确定性分析中所采用 经济性最不利的方向变动，
的数值开始变动，且各 并取其可能出现的对方案经
因素每次变动的幅度 济性最不利的数值，据此计
（增加或减少的百分数）算方案的经济效果指标值，
相同，计算和比较在同 判断其实否使该干预方案依
一变动幅度下各因素的 然经济。如果干预方案不再
变动对经济效果指标的 具有经济性，则表明该因素