临床研究方法设计
临床研究方案设计
第二十三页，共45页。
试验性研究(yánjiū)示意图
试验(shìyàn)组
随非
受试者
机随 分机
组分组
对照组
疗效(liáoxiào疗)好效不好
疗效好
疗效不好
24
第二十四页，共45页。
因果关系模型(móxíng)
建立(jiànlì)关联
原因(yuányīn)
结果
? 他汀联合苯扎
贝特
? 急性冠脉综合
科研课题设计(shèjì)2与01实4 施
16
第十六页，共45页。
还原(huán yuán)研究假设
研究(yánjiū)问题
急性冠脉综合征患者单用他汀治疗(zhìliáo)效果不好 研究假设 他汀联合苯扎贝特能较好控制急性冠脉综合征患者的血脂水平 技术路线 急性冠脉综合征患者随机分成两组分别给予他汀和他汀联合苯
类试验
回顾性队列
前瞻性队列
双向队列
……
7
第七页，共45页。
横断面研究(yácnrjoisū)s（-sectional study ）
也称现况研究和现患调查(diào chá)，是在某一时点或相当 的时间内对特定人群(rénqún)中某疾病或健康状况及其有关 因素的情况进行调查，从而描述该病或健康状况的 分布及其相关因素的关系。
以前的记录） 这些患者的疗效、安全性差异。
过去
两药联用
回顾性队列
现在
疗效好 疗效不好
单用他汀
疗效好
疗效不好
22
第二十二页，共45页。
假如( jiǎrú)是类试验设计
? 非随机(suí jī)试验
同一个医院两名医生同时(tóngshí)开展急性冠脉综合征的研究，
临床研究设计
临床研究设计随着医学科技的不断发展，临床研究在医学领域中的重要性逐渐增强。
临床研究设计是指在医学实践中，为了回答特定的研究问题或验证某种假设而采取的科学性研究方法。
一个合理的研究设计是确保研究结果的准确性和可靠性的基础。
本文将介绍几种常见的临床研究设计以及它们的特点和应用。
一、随机对照试验设计随机对照试验是临床研究中最常见也是最可靠的设计方法之一。
它通过将研究对象随机分组，分别对照组和实验组进行不同的处理或干预措施，然后比较两组之间的差异，推断干预因素的疗效。
在随机对照试验中，尽可能保持受试者之间的类似性，以减少其他因素对干预效果的干扰。
随机对照试验的优点在于能够最大程度地控制干预因素的干扰，并能够通过比较两组的结果得出干预措施的疗效。
但是在一些具体情况下，随机对照试验可能不太容易实施，例如对于涉及到伦理问题的研究，或样本数量有限的研究。
二、队列研究设计队列研究是一种观察性研究设计，通过对一组具有相似特征的人群进行长期的跟踪观察，以寻找暴露和结果之间的关联。
队列研究一般分为前瞻性队列研究和回顾性队列研究。
前瞻性队列研究是通过在起始点时收集研究对象的相关信息，然后对其进行跟踪观察，记录暴露因素与结果的关系。
前瞻性队列研究能够提供高质量的证据，但需要长时间的跟踪观察，成本较高。
回顾性队列研究则是利用已有的数据，对历史上曾进行过某种暴露的人群进行观察研究，探寻暴露因素与结果之间的关系。
回顾性队列研究是一种经济高效的研究方法，但由于数据的来源不一定实时和全面，结果可能受到偏倚影响。
三、趋势研究设计趋势研究设计用于研究特定现象随时间的变化规律。
它通过多次观察同一群体的特征或现象，分析其变化趋势来推断其原因和发展方向。
趋势研究采集数据的频率较高，能够全面了解研究对象的演变过程。
趋势研究的主要优势在于能够观察到长期变化的趋势，推断出潜在的规律和因果关系。
然而，由于趋势研究无法控制其他潜在变量的干扰，因此其结论可能受到其他因素的影响。
临床科研实验设计方法模板
临床科研实验设计方法模板一、引言在临床科研中，实验设计方法的合理性和科学性至关重要。
一个好的实验设计方法可以确保实验结果的可靠性和准确性，为临床医学的发展和医疗实践提供有力的支撑。
本文将介绍一种常用的临床科研实验设计方法模板，以指导科研人员规范地进行实验设计。
二、实验目的明确实验的目的是临床科研实验设计的第一步。
实验目的应该明确、具体，同时与临床科研的研究问题相契合。
通过明确实验目的，科研人员可以更好地选择适当的实验方法和工具，以达到预期的结果。
三、实验对象和样本选择1. 实验对象的选择实验对象是实验研究的主体，其选择应当符合研究问题和实验目的。
实验对象可以是疾病患者、健康人群或实验动物等。
在选择实验对象时，应考虑实验对象的数量、特征和代表性，以及实验结果的可比性。
2. 样本选择样本选择是临床科研实验设计中的重要环节，样本的选择应当遵循一定的原则。
例如，应根据实验目的确定样本量，确保样本数足够大以达到统计学上的效力；同时，应采用随机抽样的方法来提高样本的代表性和可靠性。
四、实验组和对照组的设计1. 实验组实验组是接受某种处理或干预的研究对象组成的组别。
在临床科研实验设计中，实验组应当与对照组具有相似的特征，以便比较不同处理或干预对实验结果的影响。
2. 对照组对照组是与实验组相对应的组别，未接受任何处理或干预。
对照组的设置可以帮助科研人员评估实验结果的差异是否与处理或干预有关，并排除其他因素的干扰。
五、数据采集和实验方法1. 数据采集临床科研实验设计的数据采集方法应当具有可操作性和可靠性。
科研人员可以根据具体实验目的选择合适的数据采集工具和方法，例如医学观察法、问卷调查法或实验室检测等。
2. 实验方法实验方法是实验设计的核心环节。
科研人员应根据实验目的和实验对象的特征选择适当的方法。
例如，可以采用单盲或双盲试验设计来减少主观偏差，或者采用配对设计来降低变量之间的干扰。
六、数据分析和结果呈现1. 数据分析数据分析是临床科研实验设计的重要步骤。
临床研究方法的选择与设计原则(模板)
根据研究目的选择合适的统计分析方法，确保结果 的准确性和科学性。
统计软件
使用可靠的统计软件进行数据处理和分析，如SPSS 、SAS等。
结果解释与报告
结果解释
对统计分析结果进行科学合理的解释，避免误导和过度解读。
结果报告
撰写清晰、准确、规范的研究报告，包括研究目的、方法、结果和 结论等。
随机对照试验
总结词
随机分配患者进行对照试验
详细描述
随机对照试验是一种常用的临床研究方法，通过随机分配患者到不同的干预组进行对照试验，以评估 不同干预措施的疗效和安全性。随机对照试验通常需要设立对照组，并对所有患者进行盲法评估，以 减少偏差和偏倚。
临床研究设计原则
03
科学性原则
01
科学性原则是临床研究设计的核心，要求研究设计必须符合科 学原理，确保研究的可靠性和准确性。
案例二：糖尿病管理的临床研究
总结词
糖尿病管理的临床研究旨在评估不同治疗方 案对糖尿病患者的影响，包括血糖控制、生 活质量、并发症发生率等。
详细描述
该研究可以采用观察法或随机对照试验设计 。观察法适用于大型队列研究，通过长期跟 踪患者，收集数据并分析不同治疗方案对糖 尿病患者的影响。随机对照试验设计则将患 者随机分配到不同治疗方案组，以比较治疗 效果。
案例三：肿瘤治疗的临床研究
总结词
肿瘤治疗的临床研究是评估不同治疗方案对肿瘤患者的治疗效果和安全性的重要手段。
详细描述
该研究通常采用随机对照试验设计，将患者随机分配到实验组和对照组，实验组接受新 治疗方案，对照组接受标准治疗方案。通过对比两组的治疗效果和安全性，评估新治疗
方案的有效性和可行性。
THANKS.
临床试验设计方法
临床试验设计方法在临床研究中，根据研究目的和试验要求，有多种试验设计方法可以选择。
以下是常见的七种临床试验设计方法。
1. 随机对照试验随机对照试验是一种经典的试验设计方法，其主要目的是比较两种或多种干预措施的效果。
首先，研究人员需要选择符合纳入标准的研究对象，并进行随机分组。
分组后，分别给予不同的干预措施，然后对研究对象进行随访观察并记录其结局。
结局指标可以是疗效、不良反应、生存时间等。
在分析数据时，采用统计学方法比较各组之间的差异，从而得出结论。
2. 观察性研究观察性研究是一种非干预性的研究方法，其主要目的是观察和研究疾病或暴露因素的自然发展。
在观察性研究中，研究人员通过收集和整理研究对象的相关信息，从而得出各组之间的差异和关联性。
根据收集资料的方式不同，观察性研究可以分为横断面研究和病例对照研究等类型。
3. 交叉试验交叉试验是一种重复测量设计方法，其主要目的是比较两种或多种干预措施之间的切换效果。
在交叉试验中，研究对象被随机分为几组，每组研究对象在试验过程中轮流接受不同的干预措施，然后记录每次干预措施的效果。
分析数据时，可以采用重复测量分析方法来比较各组之间的差异和切换效应。
4. 横断面研究横断面研究是一种在特定时间点收集研究对象相关信息的非干预性研究方法。
在横断面研究中，研究人员通过收集和分析某一时间点上研究对象的疾病状况、生物学指标、生活习惯等信息，来研究疾病或健康状况与各种因素之间的关联性。
分析数据时，可以采用描述性统计方法和推断性统计方法来分析各因素之间的关联性。
5. 病例对照研究病例对照研究是一种回顾性研究方法，其主要目的是探讨疾病发生的危险因素和病因。
在病例对照研究中，研究人员通过收集和整理病例组和对照组的相关信息，来比较各组之间在暴露因素上的差异。
分析数据时，可以采用比值比等统计指标来比较各组之间的关联性，并推断出暴露因素与疾病发生的相关性。
6. 队列研究队列研究是一种前瞻性研究方法，其主要目的是探讨暴露因素与疾病发生之间的相关性。
临床研究设计的分类
临床研究设计的分类临床研究是指在人类或动物身上进行的研究，旨在评估医学干预措施的安全性和有效性。
为了保证研究的科学性和可靠性，临床研究需要设计合理的研究方案。
根据研究的目的和特点，临床研究设计可以分为不同的分类。
1.观察性研究设计观察性研究设计是基于观察和记录现象的研究方法，不干预研究对象。
常见的观察性研究设计包括横断面研究、队列研究和病例对照研究。
横断面研究是通过对一组研究对象进行一次性调查，了解某一时间点上的特征和相关因素。
例如，调查某地区居民患病率和饮食习惯的关系。
队列研究是对一组人群进行长期的观察，收集信息并跟踪研究对象的发展和结果。
例如，追踪一组吸烟者和非吸烟者，观察其长期吸烟对健康的影响。
病例对照研究是在研究对象发生疾病后回顾性地收集信息，与未患病的对照组进行比较。
例如，对已经患癌症的患者和未患癌症的对照组进行回顾性调查，寻找可能的致病因素。
2.实验性研究设计实验性研究设计是通过对研究对象进行干预或处理，观察其结果的研究方法。
常见的实验性研究设计包括随机对照试验和非随机试验。
随机对照试验是通过将研究对象随机分配到实验组和对照组，对比两组之间的差异来评估干预措施的效果。
例如，对比两种不同药物治疗高血压的效果。
非随机试验是根据研究者的安排将研究对象分配到实验组和对照组，评估干预措施的效果。
例如，对比接受手术和接受药物治疗的患者的疗效差异。
3.交叉设计研究交叉设计研究是在同一个研究对象上进行多次观察或干预，评估不同处理方法的效果。
常见的交叉设计研究包括交叉随机对照试验和交叉非随机试验。
交叉随机对照试验是将研究对象随机分配到不同处理序列的实验组和对照组，观察两组在不同处理下的差异。
例如，对比不同药物治疗方案的效果。
交叉非随机试验是根据研究者的安排将研究对象分配到不同处理序列的实验组和对照组，评估不同处理方法的效果。
例如，对比不同手术方案的效果。
4.定量研究设计定量研究设计是通过收集和分析定量数据，评估干预措施的效果。
临床研究方案设计
临床研究方案设计临床研究是医学领域中至关重要的环节，其目的是为了探索新的治疗方法、诊断技术以及预防策略，从而提高医疗水平，造福患者。
而一个精心设计的临床研究方案则是确保研究成功的关键所在。
一、研究目标的明确首先，在设计临床研究方案时，必须明确研究的目标。
这一目标应该是具体、清晰且可衡量的。
例如，是要评估一种新药物对某种特定疾病的疗效，还是要比较两种治疗方法的安全性和有效性？明确的研究目标将为后续的研究设计、样本选择、数据收集和分析提供指导。
二、研究对象的选择确定合适的研究对象是临床研究方案设计中的重要一环。
研究对象应具有代表性，能够反映出目标人群的特征。
同时，还需要明确纳入和排除标准。
纳入标准应定义出符合研究条件的个体特征，如年龄范围、疾病阶段、身体状况等。
排除标准则用于排除那些可能影响研究结果或存在潜在风险的个体，如患有其他严重疾病、正在使用可能干扰研究的药物等。
例如，在一项关于高血压治疗药物的临床研究中，纳入标准可能是年龄在 40 至 65 岁之间、确诊为原发性高血压且血压在一定范围内的患者；排除标准可能包括患有糖尿病、心脏病、肾功能不全等疾病的患者，以及孕妇或哺乳期妇女。
三、研究方法的确定临床研究方法多种多样，包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
选择合适的研究方法取决于研究的问题和目标。
随机对照试验是评估治疗效果的金标准。
在这种研究中，参与者被随机分配到不同的治疗组或对照组，以最大程度地减少偏倚。
例如，在测试一种新型抗癌药物时，可以将患者随机分为接受新药治疗的实验组和接受传统治疗的对照组，然后比较两组患者的肿瘤缩小情况、生存率等指标。
队列研究则适用于观察疾病的自然病程或评估暴露因素与疾病发生之间的关系。
比如，研究长期吸烟与肺癌发病风险的关系，可以选择一组吸烟者和一组非吸烟者作为队列，长期跟踪观察他们的健康状况。
病例对照研究常用于探究疾病的危险因素。
例如，研究乳腺癌的危险因素时，可以选择一组乳腺癌患者作为病例组，一组未患乳腺癌的个体作为对照组，比较两组在生活方式、遗传因素等方面的差异。
临床研究方法学
临床研究方法学临床研究方法学是指为了探讨人类疾病的预防、治疗和管理而进行的科学研究。
临床研究方法学包括实验设计、数据收集、数据分析等方面，它们是进行有效的临床研究所必需的基础。
一、实验设计实验设计是临床研究方法学中最重要的一环，其目的是为了探索某种治疗或预防手段的有效性和安全性。
在实验设计中，需要考虑以下几个方面：1. 研究对象：应该选择符合特定标准的患者作为实验对象，以确保结果具有可比性。
2. 研究方法：应该采用随机分组和盲法等方法来消除偏倚和误差，从而保证结果具有可靠性。
3. 样本量：应该根据统计学原理来确定样本量大小，以确保结果具有统计学意义。
二、数据收集数据收集是临床研究方法学中另一个重要环节。
在数据收集过程中，需要注意以下几个方面：1. 数据来源：应该选择可靠、准确、完整的数据来源，如医院记录、患者问卷等。
2. 数据收集工具：应该选择经过验证的数据收集工具，如问卷、观察表等。
3. 数据管理：应该建立完善的数据管理系统，确保数据的完整性和安全性。
三、数据分析在临床研究方法学中，数据分析是评估治疗或预防手段有效性和安全性的关键步骤。
在数据分析中，需要注意以下几个方面：1. 统计学方法：应该选择适当的统计学方法进行数据分析，如描述性统计、推断性统计等。
2. 结果解释：应该对结果进行合理解释，并结合实际情况进行评估和决策。
3. 结果报告：应该撰写规范的实验报告，包括研究目的、方法、结果和结论等内容。
四、伦理问题在临床研究方法学中，还需要考虑伦理问题。
在进行临床研究时，需要遵守以下几个原则：1. 尊重个体：应该尊重患者的权利和自主决策权，并获得其知情同意书。
2. 不造成伤害：应该确保研究不会对患者造成任何损害或风险。
3. 公正性：应该确保研究结果公正、客观、真实，并避免任何形式的研究造假。
总之，临床研究方法学是进行有效的临床研究所必需的基础。
在实验设计、数据收集和数据分析等方面，需要考虑伦理问题和统计学原理，以确保结果具有可比性、可靠性和统计学意义。
临床课题设计思路与方法
临床课题设计思路与方法一、确定研究目的在开始临床课题设计之前，首先要明确研究的目的。
研究目的应该具体、明确，能够清晰地表达出研究的核心问题和目标。
研究目的的确定有助于后续的研究设计和实施，确保研究工作能够有针对性地展开。
二、确定研究方法根据研究目的，选择合适的研究方法。
常用的临床研究方法包括观察性研究、实验性研究和队列研究等。
不同的研究方法有不同的特点和适用范围，应根据研究目的和实际情况进行选择。
同时，要明确每种方法的优缺点，以便在研究中扬长避短。
三、确定研究对象确定研究对象是临床课题设计的重要环节。
应根据研究目的和研究方法，选择合适的病例或样本。
病例的选择应具有代表性，能够反映目标人群的实际情况。
同时，要考虑样本的同质性和异质性，以及样本量是否足够等问题。
四、确定样本量确定样本量是临床课题设计中不可或缺的一步。
样本量的大小应根据研究目的、研究方法、研究对象的特点以及预期的效应大小等因素进行综合考虑。
样本量过小可能导致结果偏倚，样本量过大则可能增加研究成本和时间。
因此，要合理确定样本量，确保研究的准确性和有效性。
五、确定数据收集和分析方法在临床课题设计中，数据收集和分析方法的选择至关重要。
应根据研究目的和研究方法，选择合适的数据收集方法和数据分析方法。
数据收集方法应确保数据的真实性和可靠性，数据分析方法应能够准确地揭示研究结果和效应。
同时，要考虑到数据的处理和存储等问题，确保数据的安全性和完整性。
六、考虑伦理和法规问题在临床课题设计中，要严格遵守伦理和法规要求。
应根据研究目的和实际情况，制定详细的伦理和法规方案，包括伦理审查、知情同意、隐私保护、数据安全等方面的问题。
同时，要确保研究过程符合相关法规和伦理标准，避免出现违反伦理和法规的行为。
七、制定研究计划和时间表制定详细的研究计划和时间表是临床课题设计的重要环节。
应根据研究目的和研究方法，制定合理的研究计划和时间表。
研究计划应包括研究设计、数据收集、数据分析、结果解释等各个环节的时间安排和工作计划。
临床研究设计方法
临床研究设计方法在医学领域中，临床研究设计是一项关键而复杂的步骤，用于评估新的治疗方法、药物或医疗器械的有效性和安全性。
一个好的研究设计可以确保研究结果的可靠性和可重复性，这对于医学进步和患者的福祉至关重要。
本文将探讨一些常见的临床研究设计方法。
1. 随机对照试验随机对照试验是最常见的临床研究设计方法之一。
在这种设计中，患者被随机分配到接受新治疗方法或标准治疗方法的组别。
这种随机分组有助于减少实验性干预的偏见，并增加研究结果的可靠性。
对照组是用来比较新治疗方法效果的参照标准。
2. 单盲和双盲实验在单盲和双盲实验中，研究参与者或研究人员被分为不同的组别，比如接受新治疗方法组和对照组。
但在单盲实验中，只有研究人员知道每个组的具体情况，而在双盲实验中，研究参与者和研究人员都不知道具体分组情况。
这种设计有助于减少评估过程中的主观偏见。
3. 前瞻性研究和回顾性研究前瞻性研究和回顾性研究是两种不同的研究设计方法。
前瞻性研究是指研究人员根据预先设定的研究计划收集数据，而回顾性研究是指研究人员根据已经存在的数据进行分析。
前瞻性研究可以提供更准确的数据，但需要更长的时间和更多的资源，而回顾性研究则可以更快地得到初步结果。
4. 交叉设计和平行设计交叉设计和平行设计是常见的临床研究设计方法。
在交叉设计中，同一个患者在不同的时间点接受不同的治疗方法，而在平行设计中，不同的患者同时接受不同的治疗方法。
交叉设计可以减少个体之间的差异对结果的影响，但需要更长的时间来完成。
平行设计则更适合规模较大的研究。
5. 整群随机化设计整群随机化设计是一种特殊的研究设计方法，常用于群体干预研究。
在整群随机化设计中，不仅患者被随机分组，还会将整个群体随机分配到接受不同治疗方法的组别。
这种设计方法可以减少干预效果的误差来源，增加研究结果的可靠性。
总之，临床研究设计方法在评估新的治疗方法和医疗手段时起着重要的作用。
随机对照试验、单盲和双盲实验、前瞻性研究和回顾性研究、交叉设计和平行设计、以及整群随机化设计是常见的研究设计方法。
临床医学研究常用设计方案
即需要调查96人。
PPT学习交流
27
（2）对率做抽样调查时双侧检验的样本量公式：
n=[Zα/22Pq]/ δ2
式（4-2）
P：估计率；q=1－P；α=0.05；Zα/2=1.96≈2；δ：容许误差
设：α=0.05，δ=0.1×P，则得：
n=400[（1－p）/p]=400×q/p 式（4-3）
※该计算公式适用于患病率大于10％的横断面调查
队列研究
+++
病例对照研究
+
描述性研究
±
随机对照试验（RCT）++++
交叉试验
++
前后对照试验
+
病例对照研究
+
描述性研究
±
队列研究
+++
预后研究
病例对照研究
+
描述性研究
±
PPT学习交流
4
3. 按因果联系 强度分类
实验性研究
强度排列 1随机对照试验 2交叉对照研究 3前后对照研究 4单病例随机对照试验 5非随机对照试验 6历史性对照研究 7序贯试验
观察性研究
8队列研究 9病例对照研究 10现况调查
时间性
前瞻性
回顾性 横断面
11叙述性研究（病例分析 ）12个案报告
不确定
PPT学习交流
5
第二节 病例分析和个案报告
一、病例分析（case analysis）
（一） 概念和特点
➢病例分析：临床医生对一组相同疾病的临床资料，包括诊断、 治疗、预后等内容进行整理、统计分析并最终得出结论的过程。
的最大容许误差，样本均数( x)和总体均数（）之间最大的
临床研究方案设计案例范文(精选3篇)
临床研究方案设计案例范文第1篇临床科研设计方案与设计要点设计方案的选择要根据研究的内容和目标而定，是计划书中重要的部分，没有好的设计方案不可能有好的科研成果。
科研设计书的内容有题目、背景即概况部分，应充分阅读有关文献后写出预研究课题的国内外现况，水平和发展趋势，包括课题涉及的范围，以往研究的情况，提出本课题的立足点，所要达到的目的，确定研究对象、研究内容、受试对象的数量、研究措施、观察指标、调查或记录表（卡）、资料收集及统计处理方法、研究进度、预期结果、所需设备、经费预算、管理实施、文献目录等。
（一）研究对象：临床研究的对象是病人或暴露于致病因素的人群都是围绕病人或从病人身上取材而进行的，人是一个复杂的有机体，又是人类社会的成员，受社会心理因素影响极大，对病情和接受诊断治疗的依从性有很大作用，因此，在设计中必须充分考虑人的因素的特殊性。
必须是在为病人服务过程中进行，必须从病人的利益出发，不允许由于研究给病人带来危害，必须高度重视医德问题。
（二）样本数量：研究对象的数量，即样本数量在临床研究中，可以直接影响结果的科学性，若例数过少，不能保证论证的需要而影响论文的质量；例数过多，则会导致时间、人力和物力的浪费，而且会给试验质量控制带来困难，样本数量的估算方法，应按照研究课题的性质，检测资料是计数还是计量，不同的研究设计有不同的样本量计算的数学模型，其具体方法参照本书第十六章及其它有关章节。
临床研究方案设计案例范文第2篇医学科研课题设计与论文撰写医学科学研究探索生命和疾病的现象，阐明健康和疾病之间的关系，建立有效的防病治病的方法，这就是医学科学研究。
具有如下特点：（一）研究对象特殊（二）研究方法困难（三）研究内容复杂医学科学研究的类型一、根据研究性质分：基础研究应用研究二、根据研究对象与场地分实验研究临床研究调查研究三、根据创新程度、认识的深度、研究方式、研究范畴等又可分为很多类。
医学科学研究的一般方法选题定题建立假说科研设计实验观察数据处理论文形成成果应用科研设计(research design)一项科研工作，经过选题和定题两个阶段之后，便会形成一套比较成熟的全面设想。
临床研究常见的设计类型
观察性研究由于是在自然环境下进行观察，因此可能会受到各种因素的影响， 如环境、时间、个体差异等，导致数据质量不稳定。此外，由于无法控制外部 变量，观察性研究难以确定因果关系。
03
队列研究
定义与特点
定义
队列研究是一种流行病学研究方法， 将人群按照是否暴露于某可疑因素分 组，追踪各组的结局并比较其差异。
特点
队列研究能够提供暴露与结局之间的 因果关系证据，通过比较不同组之间 的差异，可以评估暴露因素对健康的 影响。
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
适用范围
适用于研究人群中某种疾病的发病率 和影响因素，特别是对于罕见病或慢 性病的研究。
可以用于评估不同干预措施的效果， 例如药物治疗、生活方式改变等。
优缺点分析
优点
能够提供因果关系的证据，适用于长期研究，可以评估多种暴露因素对健康的影响。
特点
病例对照研究适用于探索病因和危险因素，通过回顾性分析，可以在短时间内收集大量 数据，且样本量相对较小。
适用范围
病因研究
病例对照研究适用于确定病因和危险因素，通过比较病例 与对照在暴露因素上的差异，分析病因和危险因素的关联 强度。
筛检试验评价
病例对照研究可用于评价筛检试验的效果，通过比较病例 与对照在筛检试验结果上的差异，评估筛检试验的敏感性 和特异性。
05
横断面研究
定义与特点
横断面研究是一种观察性研究方法，其特点是 在某一特定时间点收集研究对象的资料，以评 估不同特征或状况与结局的关系。
它通常采用普查或抽样调查的方式，收集的数 据包括人口基本信息、疾病状况、生活习惯等 。
横断面研究能够快速地了解某一特定群体的疾 病分布和流行情况，为制定预防和干预措施提 供依据。
临床科学研究设计的基本步骤
临床科学研究设计的基本步骤
临床科学研究设计是对某一管理、诊疗、疗效、安全等问题的系统研究。
它在医学研究领域中占据了重要的地位，其主要目的是使医生更准确地识别病因、改善治疗效果和操作安全，并有助于更好地控制疾病及其症状。
临床研究设计有助于建立医学理论和实践，从而影响全球医学发展。
本文将对临床研究设计的基本步骤进行总结，以帮助读者了解它的内涵及其应用。
临床研究设计的基本步骤包括：
第一步，确定研究意图，即研究的目的和技术依据，以及研究的范围和预期收获；
第二步，加载人员，即研究主体包括实验组和对照组；
第三步，准备研究材料和工具，实验材料及其主要物质必须满足合理卫生条件，应按照安全要求使用，并严格控制实验条件；
第四步，研究设计，即确定实验组和对照组抽取样本的方法，实验和对照组的大小，实验操作的步骤，可能的问题，结果的评估方法，以及实验和对照组的比较方法；
第五步，开展实验，实验开展需遵守严格的科学管理原则，全过程备有详尽的记录；
第六步，分析结果，根据结果确定实验的可靠性和结论，并找出实验失误等原因；
第七步，发表实验结果和研究心得，以展示实验数据，进行结果分析，准确表述结论，最终完成文稿出版。
以上就是临床研究设计的基本步骤。
临床研究设计是一种比较复杂的研究方式，因此，在实施过程中，应注意全过程的科学管理及安全控制。
临床研究设计的成功实施可以取得丰富的研究结果，从而有助于推动医学的发展。
如何设计符合规范的临床研究方案
研究目的的明确
总结词
清晰、具体、可行
详细描述
研究目的的明确是研究方案设计的关键环节。首先，要明确研究的主要目标，如改善某种疾病的治疗效果、提高 患者的生活质量等。其次，目的应具体可行，具有可实现性和可评估性。同时，目的的设定应符合伦理原则和法 律法规。
研究对象的选取
总结词
代表性、可行性、安全性
详细描述
研究对象的选取是研究方案设计的重要环节。首先，应确保研究对象具有代表性，能够反映目标人群 的特征和情况。其次，选取对象时应考虑可行性，如样本量、招募难度等。最后，安全性是选取对象 时必须考虑的因素，应确保研究不会对参与者造成伤害或不适。
研究方法的确定
总结词
科学性、可行性、可靠性
VS
详细描述
研究方法的确定是研究方案设计的核心环 节。首先，应确保方法具有科学性，能够 有效地回答研究问题并实现研究目的。其 次，方法应具有可行性，能够在实际操作 中实施并获得预期结果。最后，方法应具 有可靠性，能够保证结果的准确性和稳定 性。
合理分配研究风险和受益，确保受试者得到公平的待遇。
规范性原则
遵循法规要求
研究应符合相关法律法规、伦理准则和行业规范 的要求。
标准化操作
研究过程应遵循标准操作规程，确保数据的准确 性和一致性。
数据记录规范
数据记录应规范、完整、准确，符合数据管理的 要求。
创新性原则
研究问题创新
研究问题应具有创新性， 能够为学科发展做出贡献 。
01
研究流程
详细规定研究流程，包括受试者筛选 、分组、干预措施、数据采集等，以
确保研究的可行性和顺利实施。
03
研究者和参与机构
明确研究者的资质和职责，以及参与研究的 医疗机构和实验室的资质和职责，以确保研
临床队列研究 统计方法设计
临床队列研究统计方法设计如下：
1.确定研究队列。
即确定所研究的队列（全队列）。
2.确定对照组。
在全队列中用随机的方法抽取一个样本（即子队
列r）作为对照组。
3.确定观察期限。
对全队列跟踪随访一段时间，随访的时间根据
所研究疾病的病程、自然史而定，收集随访期间某研究疾病的新发病例组成病例组。
4.收集信息。
收集所有病例和子队列的对象的有关疾病、相关因
素及其它协变量的信息，并对有关生物标本进行化验。
5.统计分析。
用一定的统计方法比较分析两组资料，以探索影响
疾病发生、疾病生存时间、预后等的因素。
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基线调查
暴露（用药）
队队 列 列研究
（c研 究ohort
study） 非暴露（非用药/其他 治疗）
前瞻随访
结局测量
未发病
发病
未发病
发病
队列研究示意图
干预实验RCT(random control trial)
组），分别调查两组过去暴露于某
个（或某些）危险因素的情况以及
程度，以判断某暴露危险因素与某
特点1：设立对照组
病有无关联特点及2：其回关顾联性研程究度； 大小的研
究方法。 特点3：由果及因
暴露（exposure)是流行病学的一个术语，指研究对象曾经接触过某些因素，或具备某些
特征，或处于某种状态。这些因素、特征或状态即为暴露因素。暴露因素可以对人有害，
也可以有益，有时可称研究变量（variable)。
♀♀♀♀♀
♀♀♀♀病♀例对照回研忆究暴露历史 比较暴（露c因a素se-control study）
♀♀♀♀♀ ♀♀♀♀♀
回忆暴露历史
肺癌患者
♀♀♀♀♀ ♀♀♀
病例对照研究示意图
作出结论
队列研究（cohort study）
19
临床实验的基本原则
1.
随机化
2.
对照
3.
盲法
4.
均衡
减少研究对象和研究者主观因素的影响 (信息偏倚)
单盲 双盲 三盲
20
盲法 (blinding)
21
开放试验
(open trial)
不可能实现盲法 ☻外科手术 ☻锻炼 ☻饮食 ☻教育 ☻……
22
伦理问题
23
临床实验分期
小组测试 随机盲法对照 多中心试验 新药上市后监测
属于描述性研究，用于描述现象的 特点和规律，为进一步的研究提供 线索
用于描述疾病（或症状、体征）等的自然转 归、诊断、治疗、预后等方面的人群特征， 以便找出规律，指导临床实践
现况调查 （prevalence
study）
类型
类型一：普查（census），是指对特 定时间、特定范围人群的全面调查。特 定时间应该较短，甚至指时点可以是12天或1-2周，大规模普查不宜超过2-3 个月，不宜太长。特定范围指某个地区 或某种特征的人群。
定义：是指将特定人群按照暴露和未 暴露于某因素（危险因素、致病因 素或保护因素）分为两组，然后追 踪观察一定时间后，比较两组发病 或死亡的结局，从而判断暴露因素
特 特点 点12： ：与设 前立 瞻疾对性病照研的组究；；关联及关联强度的一种研 特点3：究由因方及法果。；
特点4：能计算出发病率或死亡率，从而求出危险程 度，即RR和AR。
类型二：抽样调查（sampling survey），是指调查某人群中一部分有 代表性的样本人群，根据这种调查结果 可估计出该人群某病的患病率或某些特 征的情况。
以小窥大，以样本估计总体的调查方法
病例对照研究（case-control study）
定义：是选定患有某病的病人（病
例组）与未患该病的人群（对照
1.
随机化
2.
对照
3.
盲法
4.
均衡
随机抽样 每个个体都有同等的机会被抽取作为研究对象
随机分组 即所有的研究对象都有同等的概率被分到试验组或 对照组
18
临床实验的基本原则
1.
随机化
2.
对照
3.
盲法
4.
均衡
目的是为了比较 安慰剂效应(placebo effect) 潜在的未知因素的影响
对照类型： 有效对照/标准疗法对照 安慰剂对照、自身对照、交叉对照
临床研究设计方法
临床研究定义
以疾病的诊断、治疗、预后和病因为主要研究内容 以患者为主要研究对象 以医疗服务机构为主要研究基地 由多学科人员共同参与组织实施的科学研究活动
这一共识已写入“临床研究发展战略研究报告”，成为指导和推动我国临床研究
发展的基础
原始研究
观察性研究
实验性研究
描述性研究
是指将来自同一总体研究人群随机分为实验组和对照组 研究者对实验组施加某种干预措施 随访并比较两组人群的发病（或死亡）情况或健康 从而判断干预措施效果的一种前瞻性、实验性研究方法
10
RCT实施
随机 随机分组 分配隐藏 对照 结局测量 盲法 报告完整性 随访问题
11
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
暴露疾病 病因学 干预结局 疗效分析 通常一次实验只解决一个问题
12
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定观察结局
预试验 统计学估算
16
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
观察期限：日、周、月、年 定性指标：发病率、死亡率、伤
残率、治愈率、缓解率等 定量指标：如血液生化指标等 不良事件：副作用等
17
临床实验的基本原则
横断面研究 病例报告 病例系列
分析性研究
病 例 对 照 研
队 列 研 究
究
随机对照试验 非随机对照试验
二次研究
Meta分析 系统综述 非系统综述
评论 指南 决策分析 经济学分析
横断面研究 ▪ 定义：是研究特定时间与特定空间内人群有关变量与疾病或健康状况的关系。 由于所横获断得面的研资究常料常是被在用某来一建立特临定床时现间象上之间收的集因的果，关好系假似设时。间的一个横断面，故又 称横断面调查(cross sectional study)
14
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
选择研究对象的主要原则 代表性 诊断标准明确 可比性
15
临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
10-30 100-300 1000-3000 长期效果 罕见作用
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常用临床研究方法优缺点比较
RCT不是提供所有证据的最好方法 要针对研究类型选择恰当的研究设计
类型 治疗研究
诊断研究
目的 检验各种干预措施，如药物治疗、介入或外科手术的效果
评估新的诊断方法的有效性和可行性
首选的研究设计
随机对照临床研究
横断面研究（须同时进行新方 法和金标准检验）
预后研究
了解确诊病人以后可能发生的情况
因果关系研究 评估有害因素与疾病发生是否有关
队列研究 队列研究或病例对照研究
筛查研究
在大规模人群中，检验某种疾病呈现的症状和早期检出该疾
病的各种检查方法
横断面研究
谢 谢！
干预措施：药物、疗法、手术 研究方法：确定实施方案
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临床实验的设计
1. 明确研究目的 2. 确定研究因素 3. 选择研究对象 4. 估计样本含量 5. 确定实验结局
统一明确入选条件和排除标准 干预试验必须证实对人体无害 研究对象需体征明显依从性好 特殊人群（老弱幼孕）应排除