儿童血友病多学科治疗_周敏

疫性疾病。

其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患儿出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。

对于获得性血友病A 患儿应在寻找病因治疗原发病的同时应用免疫抑制剂，通常用糖皮质激素治疗，必要时可考虑采用“旁路”治疗以防止进一步出血［13］。

总体来说，儿童血友病的防治工作较以往有了很大的进步。

但普通儿科及急诊科医务人员对该病的认识率不高。

应加强对血友病知识的宣传和普及。

应认真对待每一次出血，一旦出现出血应及时给予凝血因子补充。

对于危及生命的出血更应积极处理，避免并发症和死亡的发生。

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多学科成员应当包括血液专科医师、护士、外科医师、口腔科医师、实验室医师等。

治疗内容不仅包括血友病替代治疗，还包括手术、口腔、疫苗接种、遗传咨询等多学科问题的管理。

通过多学科综合治疗，血友病患儿的生活质量可以得到很大提高、治疗费用减少、家庭和社会负担减轻。

【关键词】儿童；血友病；治疗中图分类号：Ｒ72文献标志码：A Multidisciplinary treatment for children with hemophilia ZHOU Min，LI Xiao-jing.Department of Hematology and Oncology，Chengdu Women and Children’s Central Hospital，Chengdu610091，ChinaCorresponding author：LI Xiao-jing，E-mail：980671692@qq. comAbstract Hemophilia is an X-linked congenital bleeding prehensive care by a multidisciplinary team is the optimal treatment model for hemophilia.Multidisciplinary team members include pediatricians and/or adult hematologists，nurses，the experts in surgery，stomatology and laboratory，⁃prehensive care includes not only factor replacement therapy but also multidisciplinary management for surgery，oral cavity problem，vaccine，genetic counseling，etc.Coordinated by a multidisciplinary team，comprehensive care can improve the quality of life of patients with hemophilia，decrease the cost of treatment and the burden of family or society.Keywords child；hemophilia；treatment血友病是X连锁隐性遗传性的出血性疾病，临床上分为血友病A［（凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺陷］和作者单位：1.成都市妇女儿童中心医院儿童血液肿瘤科，四川成都610091；2.成都新世纪妇女儿童医院血液科，四川成都610015通讯作者：李晓静，电子信箱：980671692@血友病B［（凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺陷］两型。

临床特点为关节、肌肉自发性或轻微创伤后出血，常在儿童期起病，因此，儿科医师对血友病的早期识别诊断，积极、合理治疗十分重要［1-2］。

血友病的治疗较为复杂，仅凭血液科难以完全胜任血友病患者终生、系统的治疗。

多学科参与的综合治疗模式是现代血友病治疗的最理想模式，可以使血友病患者的生存质量得到很大的提高。

在发达国家，儿童血友病患者的生活质量可以等同健康同龄儿童［3-5］。

1综合治疗概念综合治疗是指由一组多专业医护人员对血友病患者及家庭进行全面的治疗、护理及生活指导。

其内容不仅是专业治疗，还包括患儿与家庭的教育、心理咨询及长期的追踪管理等［6］。

综合治疗的目的是使患儿尽可能过正常的生活，提高生活质量，减少治疗费用，减轻家庭和社会负担。

2多学科综合治疗团队的组成多学科综合治疗团队或血友病诊治中心，最好由儿科和（或）成人血液科医师担任医疗主任。

同时需要熟悉血友病的护士、理疗专家、外科及整形专家、牙医，以及影像学、实验室、心理学、遗传学等多学科专家共同参与血友病患儿的治疗［6-7］。

主要包括：（1）血液学专家。

全面负责和指导患儿的诊治。

（2）血友病护士。

起纽带作用，沟通协调团队成员；教育患儿及家属；执行包括预防治疗在内的治疗方案。

（3）理疗专家。

评价肌肉和关节功能，提出物理治疗计划；指导患儿参加体育活动。

（4）外科或整形专家。

对患儿实施手术等。

（5）实验室医师。

凝血因子活性、抑制物、基因检测等。

（6）血库、药房。

提供凝血因子和血制品。

（7）放射及影像科医师。

提供影像检查及评估，为血液科、外科、物理治疗师的治疗方案提供客观依据。

（8）口腔科医师。

指导患儿牙齿保健，解决血友病患儿拔牙及口腔手术等。

（9）心理学专家。

帮助解决血友病患儿出血和慢性病变带来的心理障碍。

（10）遗传学专家。

对血友病患者及家系成员进行遗传咨询并指导婚育。

3多学科治疗的内容儿童血友病的多学科治疗不仅包括血友病的替代治疗，还包括多学科合作的特殊问题如手术、口腔的管理、疫苗接种、遗传咨询、心理问题等。

方案的制定需要儿童血液专科医师、护士、外科医师、口腔科医师以及实验室、影像科医师等共同参与。

3.1替代治疗是血友病最有效的止血措施［1-2，8-9］。

急性出血时进行凝血因子替代治疗，亦称按需治疗，治疗原则：早期、足量、足疗程。

替代治疗应当在儿童血液专科医师的指导下进行，凝血因子剂量和疗程应结合出血部位和出血严重程度考虑。

同时可能需要给予辅助治疗措施如PRICE（制动、休息、冰敷、压迫、抬高），以及其他药物治疗如抗纤溶药物、止痛药等。

如果条件许可，建议进行预防性替代治疗，即通过有规律地输入凝血因子，保证血浆中的凝血因子长期维持在一定水平，从而减少反复出血和致残，力争患儿健康成长。

预防治疗是世界血友病联盟和世界卫生组织（WHO）推荐的重度血友病患者的标准治疗方法［8］。

最佳预防治疗方案及剂量应根据患儿年龄、出血表现、药代动力学、患儿的活动、静脉通道、治疗的依从性及凝血因子制剂的供应情况等制定个体化方案［10-12］。

3.2外科手术和有创操作的管理血友病患儿可能因一些与血友病相关的并发症或其他疾病需要手术或有创操作。