儿童血友病抑制物管理_冯晓勤

处方的制定，同时指导康复治疗的合理介入，有益于改善患儿身体功能，降低再次出血和残疾的发生率，提高患儿生活质量，积极推进其回归家庭、学校和社会的进程。

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除了遗传性高危因素外，非遗传性高危因素不仅对抑制物的发生发展起着重要作用，还直接影响血友病的治疗策略。

以往回顾性分析提示，新生儿及婴幼儿时期手术、严重出血后的高强度凝血因子治疗是抑制物发生的高危因素，20暴露日（ED）之后开始预防治疗，抑制物发生风险显著降低。

目前针对高滴度、高反应性的先天性血友病抑制物的清除主要采用免疫耐受诱导（ITI）治疗，高剂量与低剂量在低危组免疫耐受诱导成功率方面相当，但高剂量组能更快达到免疫耐受，且在ITI治疗期间出血事件明显减少。

免疫调节剂并不推荐用于一线抑制物的清除治疗，但对标准ITI治疗反应不佳的高反应抑制物患者，加用美罗华可能改善ITI治疗疗效。

【关键词】血友病；抑制物；儿童；免疫耐受诱导中图分类号：Ｒ72文献标志码：AManagement of inhibitors in hemophilic children FENG Xiao-qin.Department of Pediatrics，Nanfang Hospital，Southern Medical University，Guangzhou510515，ChinaAbstract Hemophilic children have high incidence of inhibi⁃tor.In addition to genetic risk factors，non-genetic risk factors not only play an important role in the development of inhibitor，作者单位：南方医科大学附属南方医院儿科，广东广州510515电子信箱：fxq126126@but also directly affect the treatment strategy of hemophilia. Surgical procedures and intensive treatment for severe bleed⁃ing increased inhibitor risk.Regular prophylaxis，especially af⁃ter20exposure day，was associated with lower risk.Immune tolerance induction（ITI）to eradicate high-titre and high-re⁃sponding inhibitors is the mainstay of management.The high-dose and low-dose ITI were equally effective in inducing toler⁃ance in good-risk patients，but high-dose ITI could reduce in⁃tercurrent bleeding and achieve tolerance more rapidly than low-dose ITI.Immunomodulation is not recommended as a first-line component of ITI.Immunomodulation may be consid⁃ered in subsequent ITI attempts in patients with high-respond⁃ing inhibitors who do not respond to initial treatment.The addi⁃tion of rituximab to ITI may be useful for patients with inhibi⁃tors that are resistant to standard treatment.Keywords hemophilia；inhibitor；child；immune tolerance induction（ITI）血友病患者由于先天性基因缺陷，在胚胎期无法形成免疫耐受，接受外源性凝血因子治疗后激活机体免疫系统产生针对凝血因子的中和抗体，形成了血友病抑制物。