核酸类药物

类别 碱基类
核苷类
品种
6-氨基嘌呤 （adenine） 6-巯基嘌呤 （ 6-mercaptopurine ）
无环鸟苷（acyclovir）
叠氮胸苷 （azidothymidine） 阿糖腺苷 （adenine arabinoside ） 三氮唑核苷 （tribarvirin virazole） 阿糖胞苷 （cytosine arabinoside ）
酵母发酵
用于肝炎、肌肉萎缩等蛋白质病变和酶系紊乱 症
胞二磷胆碱（cytidine diphosphocholine）
酶法合成、酵母发酵
促卵磷脂合成，用于脑外伤和脑手术伴随的意 识障碍，治疗帕金森症、抑郁症等
辅酶A（coenzyme A）
猪肝、酵母以及细菌发酵
用于动脉硬化、白细胞和血小板减少、肝、肾 病等
肌苷（inosine）
来源 合成 合成
合成 合成 细菌发酵， 合成 酶法合成，细菌发酵 合成
发酵
用途
剂型
升高白细胞
片剂、注射 剂
抗嘌呤代谢物，用于白血病、绒 毛膜上皮癌、乳腺癌、结肠癌、 直肠癌等肿瘤
片剂
抗病毒
片剂、注射 剂、
软膏剂
用于艾滋病
胶囊
用于疱疹、脑炎
注射剂、软 膏剂
广谱抗病毒、抗肿瘤药物，用于流 片剂、注射
概述 核酸类药物一般制备方法 三磷酸腺苷 6-氨基嘌呤 免疫核糖核酸 辅酶A
第一节 概述
核酸（nucleic acid）是生物体重要的生物大分子，由许多核苷酸 （nucleotide）以3′，5′-磷酸二酯键连接而成，核苷酸又由磷酸、核糖和碱基三 部分组成。1868年，Miescher首先从脓细胞中分离出细胞核，进而从中提取到 含氮和磷特别丰富的酸性物质。当时，Miescher称其为核质（nuclein），后来 人们根据该物质来自细胞核，且呈酸性，故改称其为核酸。
剂型 注射剂 注射剂 注射剂 注射剂 注射剂
注射剂 注射剂 注射剂 注射剂 片剂
类别
品种
来源
用途
剂型
核苷酸及其衍生物类
转移因子（transfer factor）
人类血液、脾、扁桃体或畜禽组织
传递供体细胞的免疫能力，用于病 毒、真菌感染病及肿瘤辅助治疗等
聚肌胞苷酸（聚肌胞） （polycytidylic acid， polyI:C）
鱼精蛋白、动物脾脏、小牛胸腺
用于放疗、化疗中的急性白细胞和血小板减少 症
核苷酸及 其衍生物
类
环磷酸腺苷 （cyclic adenosine monophosphate）
腺苷三磷酸（adenosine triphosphate）
合成
用于心肌炎、冠心病、急性心肌梗死、心律失 常、心绞痛以及急性白血病、牛皮癣
用于心肌炎、心肌梗死、心力衰竭、脑动脉或 兔肉、菠菜、酵母以及细菌发酵 冠状动脉硬化、骨髓灰白质炎、肌肉萎缩、肝
炎及耳鸣等
胞苷三磷酸（cytidine triphosphate）
酵母发酵
用于脑震荡、癫痫、意识障碍、神经官能症、 高胆固醇血症、脂肪肝等
鸟苷三磷酸（guanosine triphosphate）
免疫触发剂和免疫调节剂
片剂、注射 剂
DNA （ deoxyribonucleic acid ）
小牛胸腺、 鱼精
有抗放射作用，能提高细胞毒药物 对癌细胞的选择性，与红霉素合用， 能降低毒性，提高抗癌疗效
注射剂、片 剂
表5-1
Baidu Nhomakorabea 第二节 核酸类药物一般制备方法
• 一切生物，小至病毒大至鲸都含有核酸。在真核生物细胞中，RNA主要存在 于细胞质中，约占总RNA的90%（另10%存在于细胞核里的核仁内，核浆及染 色体中只有少量）；DNA则主要存在于细胞核中，占总DNA的98%，另2%存在 于线粒体和叶绿体中。由于DNA是遗传物质，所以对同一种生物而言，每个细 胞（除生殖细胞外）中的DNA含量是恒定的（见表5-2）。RNA的含量与细胞的 活跃程度有关，在蛋白质合成旺盛的细胞中，其RNA的含量也相应地较高。
酶法合成
干扰素诱导物，用于病毒性疾病、 血液病和肿瘤，对乙型脑炎腮腺炎、 风湿关节炎亦有疗效
注射剂 注射剂
RNA（ribonucleic acid）
猪、牛的肝、脾及酵母等
促白细胞生成，用于精神迟缓、记 忆衰退、痴呆、慢性肝炎、肝硬化、 肝癌
片剂、注射 剂
核酸类
免疫核糖核酸 （immune RNA）
猪、牛的肝、脾及酵母等
混合5′-核苷酸 （5′-ribonucleotides）
青霉菌、酵母等的菌体
升白细胞、改善肝功能、降血压，用于白细胞 减少、血小板减少、肝炎、心脏病
混合2′，3′-核苷酸 （2′，3′-ribonucleotides ）
酵母菌体
升白细胞，用于白细胞减少、血小板减少、急 慢性肝炎
混合5′-脱氧核苷酸 （5′-deoxynucleotides）
感、疱疹、肿瘤、肝炎
剂
用于急性粒细胞白血病
注射剂
用于急、慢性肝炎，肝硬化，白细 胞减少，血小板减少，视网膜炎， 闭塞性脉管炎
注射剂
类别
品种
来源
用途
5′-腺嘌呤核苷酸 （5′-adenosine monophos- phate）
链霉素产生菌的菌丝体
具周围血管扩张、降压作用，用于播散性硬化 病、静脉曲张溃疡并发症、眼疾、肝病等
第五章 核酸类药物
【学习要求】 掌握核酸类药物的一般制备方法；熟悉核酸类药物的质量要求 及检测方法；了解核酸类药物的药理作用和临床用途；具备提 取核酸类药物的一般技能。 【学习重点】
1．核酸类药物一般制备方法。 2．典型核酸类药物的制备工艺流程。 【学习难点】 各种核酸类药物的制备工艺流程。
目录
• 第一节 • 第二节 • 第三节 • 第四节 • 第五节 • 第六节
• 核酸是生命的物质基础，它不仅携带有各种生物所特有的遗传信息，而且影 响生物的蛋白质合成和脂肪、糖类的代谢。核酸类药物则正是在恢复它们的正常 代谢或干扰某些异常代谢中发挥作用的。具天然结构的核酸类物质，有助于改善 机体的物质代谢和能量平衡、修复受损伤的组织使之恢复正常机能。所以，这类 药物已广泛用于放射病、血小板减少症、白细胞减少症、急慢性肝炎、心血管疾 病和肌肉萎缩等代谢障碍。天然核酸类的类似物或衍生物具有干扰肿瘤、病毒代 谢的功能，因而在治疗病毒引起的疾病，如疱疹、艾滋病和癌症方面有一定的疗 效。常见的核酸类药物见表5-1。
核苷酸是核酸的组成单元。将核苷酸中的磷酸基团去掉，剩余部分称核苷 （nucleoside）。核苷进一步水解可生成戊糖（pentose）和碱基（base）。
• 核酸类药物是具有药用价值的核酸、核苷酸、核苷以及碱基的统称。除了天 然存在的碱基、核苷、核苷酸以外，它们的类似物、衍生物或这些类似物、衍生 物的聚合物也属于核酸类药物。