新药研发基本知识
第十章新药研发_2022年学习资料
灵方皮舒克-三灵方皮舒克南-生产企业：-重庆灵方生物公司-渝卫￥-字2006第464号规-格：10g/支-份：-PCMX,对氯二甲酚地肤子，蛇床子-消毒剂sinfeCtw：能杀灭外环境感染-性或有害微生物的化学 子。-■消毒剂批准文号；卫消准字KXXXX-针对产品-企业生产许可证：卫消证字KXXXXX-企业生产消毒产 的生产资格，是针对-企业的
美国的新药定义：是指一种“新的化合物”。并且“该药-的治疗成分从未通过任何成员国或地区的法律认可”。-真正 义上的新药是指拥有全球专利或在全世界都-没有上市过的新化学实体NCE新药.-■新化学实体NCE:指以前没有 于人体治疗并注-定可用作处方药的产品。它不包括现有化合物的新-型盐类、前药（药物前体、前驱药物。是指经过生 物体内转化后才具有药理作用的化合物、代谢物-和酯类，也不包括组合产品。
SFDA State Food and Drug Administration-中国国家食品药品监督管理局 新药研发分为四个阶段：发现和甄别、临床前研究、-临床研究、新药申报及后续工作。-发现和甄别包括基础研究和应 研究，发现和筛选-药物来源。-临床前研究包括为了确定药物安全性和有效性所作的-实验和动物试验及其准备工作， 进行临床申报-临床研究包括I、I.Ⅲ期临床试验及其准备工作。-新药申报及后续工作包括新药申报，以及由于SF A-对新药申报进行复查所要求做的额外工作。
我国是制药大国，但不是制药强国。仿制-药物居多、创新药物较少、新药国际化程度低。-现开发40多个一类新药2001年，我国自主研发、获得国际承认-的创新药物仅两个：-上世纪50年代合成的二巯基丁二酸钠。-上世纪6 年代开发的青蒿素。-目前还没有一个药品在国外获得专利。
二、新药研究开发的基本概念-药品pharmaceutical product:指用于预防、治疗、诊断人的疾 病，、有目的地调节人的生理机能，并规定有适应症、用法和用量和-注意事项的物质。包括中药材、中药饮片、中成药 化学原料药及-其制剂、生化药品、放射性药品、血清疫苗血液制品和诊断药品等。-2、新药New drug:是指 曾在中国境内上市销售的药品。新药可以-分为以下3种：中国未生产，国外也未生产的创新药物；国外已有生产-但未 国内上市销售过的；对已上市产品再次创新（已生产的药品改-变剂型、改变给药途径、增加新适应症或制成新的复方制 亦按新-药管理。-3、新药分类：-chinese herbal medicine traditional hinese medicine-化学药品chemical pharmacon-生物制品biotech pr ducts
医药研发知识点总结大全
医药研发知识点总结大全医药研发是指开发新药品、医疗器械和诊断试剂以及进行相关的临床试验的活动。
医药研发进程通常包括基础研究、药物发现、药物开发、临床试验和上市后监测等阶段。
医药研发是一个复杂的过程，涉及多个学科领域的知识，包括化学、生物学、药理学、临床医学等。
基础研究基础研究是医药研发的第一步，其目的是发现新的药物靶点、开发新的药物和治疗方案。
基础研究主要包括药物靶点的发现和验证、新的生物大分子的发现和分析、药物作用机制的研究等。
基础研究通常需要跨学科合作，涉及化学、生物学、生物化学、分子生物学等领域的知识。
药物发现药物发现是指发现新的药物分子，开发新的药物候选物。
药物发现的方法主要包括高通量筛选、计算机辅助药物设计、天然产物筛选等。
高通量筛选是一种通过自动化方法对大量化合物进行生物活性筛选的方法，可以快速筛选出具有潜在药用价值的化合物；计算机辅助药物设计是利用计算机模拟方法对分子结构进行设计，以找到具有特定生物活性的化合物。
天然产物筛选是通过对自然界中的生物活性物质进行筛选，发现具有生物活性的化合物。
药物发现需要有扎实的化学、生物学和计算机科学等基础知识。
药物开发药物开发是指对药物候选物进行前临床和临床研究，以评估其安全性和有效性，确定其临床用药方案。
药物开发的过程包括预临床研究、药物制剂开发、药物毒理学研究、临床试验设计等。
预临床研究是指通过体外和体内实验研究药物的药代动力学、药效学、药物毒性等药物特性。
药物制剂开发是指研究药物在体内的释放和吸收规律，设计制备适合的给药形式；药物毒理学研究是评估药物对动物或人体的毒性，以确定其安全性。
临床试验设计是设计临床试验的方法，包括试验目的、研究对象、试验方案等。
药物开发需要有扎实的药学、毒理学和临床医学等基础知识。
临床试验临床试验是评价药物在人体内的安全性和有效性的研究。
临床试验通常包括四个阶段：I 期临床试验是在健康志愿者身上进行的试验，目的是评价药物的安全性和耐受性；II期临床试验是在病人身上进行的试验，目的是评价药物的初步疗效和不良反应；III期临床试验是大规模的多中心试验，目的是评价药物的疗效和安全性；IV期临床试验是上市后的试验，目的是监测药物在实际应用中的安全性和有效性。
医药研发类知识点总结
医药研发类知识点总结在医药研发领域，有许多重要的知识点需要了解。
本文将重点介绍以下几个方面的知识点：药物研发流程、药物安全性评价、临床试验设计、药物审批与上市、药物经济学、新技术在医药研发中的应用等。
在这些方面，我们将介绍与医药研发相关的重要概念、原理、方法和最新进展。
一、药物研发流程药物研发流程包括药物发现、药物设计、药物评价、临床试验和药物上市等不同阶段。
在药物发现阶段，研究人员通过对生物体内特定靶点的筛选，寻找对该靶点具有高选择性和亲和力的化合物；在药物设计阶段，研究人员通过对候选化合物进行结构优化和药效评价，选择出具有较高药效和较低毒性的化合物；在药物评价阶段，研究人员通过对候选化合物进行生物利用度、代谢动力学、药物相互作用等评价，使其满足临床使用要求；在临床试验阶段，研究人员通过对候选化合物进行临床安全性和有效性评价，获取药物在人体内的药代动力学和药效动力学信息；最后，药物上市阶段，研究人员提交药物注册申请，经相关机构审批后，药物才能正式上市销售。
二、药物安全性评价药物安全性评价是药物研发过程中的重要环节，它涉及药物的毒性和安全性评价，旨在保证患者在使用药物时不受到严重的副作用或毒性效应。
药物毒性评价是通过对候选化合物进行体内和体外毒性实验，评估其对器官、系统和细胞的毒性效应。
药物安全性评价还包括对药物代谢动力学、毒理学、致癌性、致畸性等方面的评价，以保证患者在使用药物时不会导致不可逆的损害。
同时，通过药物相互作用评价，还可以评估药物在与其他药物同时使用时对药效和毒性的影响，保证了患者在使用多种药物时的安全性。
三、临床试验设计临床试验是评价药物在人体内药代动力学和药效动力学特性的重要手段，它包括药代动力学试验、药效动力学试验和药物相互作用试验等。
在临床试验设计中，需要合理确定试验目的、试验设计和研究方案，以保证试验结果的可靠性和可比性。
同时，临床试验还需要遵循伦理规范和法律法规，保护患者的权益和安全。
医药研发专员知识点
医药研发专员知识点在医药研发领域，专业知识是非常重要的。
作为一名医药研发专员，需要具备广泛的科学知识和技术技能，以便有效地推动医药研究和创新。
本文将介绍医药研发专员需要掌握的一些关键知识点。
一、药物发现和设计1. 药物发现的基本概念：了解药物发现的整个流程，包括药物靶点的选择、活性筛选、药物设计和优化等。
2. 药物设计的方法：掌握药物设计的常用方法，如分子对接、构效关系分析和药物分子模拟等。
3. 药物分子的结构与性质：了解药物分子的常见结构类型，以及结构与性质之间的关系。
二、临床前研究1. 药代动力学与药效学：理解药物的吸收、分布、代谢和排泄等过程，以及药物在体内的药效学特性。
2. 动物实验设计：掌握动物实验的基本原理和技术，包括动物模型的选择与建立、实验方案的设计和严格的伦理要求等。
3. 安全性评价：了解药物的毒理学评价体系，包括急性毒性、慢性毒性和毒理动力学等。
三、临床研究1. 临床试验的设计与实施：了解临床试验的基本原理和流程，包括研究方案的制定、试验药物的使用和数据收集与统计等。
2. 伦理法规与合规要求：熟悉临床试验的伦理法规和合规要求，保障试验对象的权益和试验数据的真实性。
3. 药物监管：掌握药物监管的基本知识，包括药物注册、审评和监管等环节。
四、药物生产技术1. 药物生产工艺与设备：了解药物的生产工艺和相关设备，熟悉GMP（药品生产质量管理规范）的要求。
2. 质量控制与质量保证：掌握药物质量控制的基本原理和方法，包括药物的分析检测和质量保证体系的建立。
五、知识管理与科学沟通1. 文献检索与阅读：熟练掌握科学文献数据库的使用，学会快速检索和阅读专业文献。
2. 学术交流与报告撰写：具备良好的口头和书面表达能力，能够进行学术交流和撰写规范的科技报告。
在实际工作中，医药研发专员需要将上述知识点运用到具体的科研项目中，与团队成员紧密合作，以期取得科研成果并推动新药的研发和上市。
除了以上介绍的知识点，不断学习和更新的意识也是医药研发专员必备的素质之一。
新药研发医学知识培训专家讲座
penicillum
新药研发医学知识培训
第15页
② Molecular roulette（分子轮盘赌） A great many of new chemical structures were synthesized randomly and screened by animal or in-vitro models of human disease to see if any of the newly obtained structures prove certain effect. Disadvantage: wasteful, dependent on sensitive models for screening
3. Evolution of new drug
新药研发医学知识培训
第6页
② From 1900 chemically synthesized drugs became available, the purity of drugs were remarkably promoted which increased the specificity of action . e.g. quinine can be artificially synthesized in 1945 Nowadays most western medicines are totally synthesized or semi-synthesized
Unit one Txt ADevelopment of new drugs
新药研发医学知识培训
第1页
New words and expression
acute: acute infection（急性感染）, acute leukemia（急性白血病） chronic: chronic gastritis（慢性胃炎）agonist: stimulator antagonist: blocker adverse reaction（不良反应）: any bad effect or undesirable effect caused by drug use at normal dose（正常剂量）
中药新药研发流程基础知识PPT
但是过多的剂量则是致命的；同 样的道理，吗啡可以缓解疼痛， 过量服用药理学是研究药物与机体相互作 用及其规律的机制。
药理学的方法是实验性的，即在 严格控制的条件下观察药物对机 体或其组成部分的作用规律并分 析其客观作用原理。
一、中药新药研发过程
药材辅料
中药研发流程图
药学提取 工艺
小试3
药学成型
批
摸索质量
工艺
标准
大生产一批 主要药效学
中试3批
建立质量标 准草案
稳定性三因素 试验
包 装
稳定性加速及 长期实验
急毒
长毒
临床
临床批件
生产批件
1、调研
2、立项
3、实验室研究
工艺制备研究 提取工艺设计 提取工艺实验 成型工艺设计 成型工艺实验 三批小样实验 放大处方量实验 试制三批小样，确定工艺
中药研发基础知识
中药新药分类：
1、未在国内外上市销售的药品. 2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不
改变其药理作用的原料药及其制剂 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂
的反应，开始确定 其副作用。
Ⅱ期：对药品或治 疗的研究扩大到规 模较大的患者人群 (100-300人)，取得 效果的初步证据， 对其安全性展开进 一步的评估。如果 获得效果证据并且 风险可以接受，则 进入下一阶段。
6、临床研究
Ⅲ期：在此阶段，将候 选药物扩大到大规模的 患者人群(1,000-3,000人 )，进一步测试其效果， 监测其副作用。在某些 情况下，如可行，将与 治疗标准进行对比。
新药研发相关知识详细介绍PPT(44张)
新 药 申 报 流 程
3.4 上市及监测
IV期临床研究和上市后监测 理解药物的作用机理和范围； 研究药物可能的新的治疗作用； 说明需要补充的剂量规格
新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。
新药开发研究示意图
临床前研 究
候选化合 物
临床前研究
临床研究
药物质量研究 药物制剂研究 药效学评价 药物代谢评价 药物安全评价
IV 期临床试验
临床候选 新药
III 期临床试验 II 期临床试验
I 期临床试验
新药
3.1 临床前研究
3.1.1 药学研究： 化学原料药要确证药物的化学结构；多组分药物，
2.2 以现有的药物为新药研究基础
优点：
成功率大。 改善药物的吸收，减少药物的毒副作用，减少耐受性，使
药物长效，速效，高效为研究目标。 天然药物的结构简化的代用品，还可以降低药物的成本。
近年来随着生理生化机制的了解，得到了一些疾病治疗的突破性的药
物，称原型药物（Prototype Drug）。随之出现了大量的“Me-too” 药物。“Me-too”药物特指具有自己知识产权的药物，其药效和同类的突
中药讲究炮制，讲究药物四性五味和归经。 中药多用复方，讲究君臣佐使。
中药现代化
定义：在中医药理论的指导下,以现代科学技术为手段,研究中药疗效的
物质基础,发现中药的有效成分,阐明中药的作用机制,并在中药有效成 分研究的基础上,制定出国际上认可的中药质量标准;同时,要加强中药 新剂型的研究,健全现代化的中药研发和生产管理体制,使之符合国际上 认可的GAP、GLP、GMP、GCP、GSP等管理规范。
C.呼吸系统：给药后呼吸频率、幅度和节律变化。
中药新药药学部分研究知识—超全面
中药新药药学部分研究知识—超全面随着人们对传统中药的认识不断深入，越来越多的中药新药被研制出来并应用于临床。
其中，药学部分的研究是中药新药开发的重要环节之一。
在这里，我们将探讨中药新药药学部分研究的知识，为大家揭示中药新药研发的奥秘。
1. 中药新药的研制流程中药新药的研制流程分为四个阶段：药物发现、药物研究、药物开发、药物上市。
在药物发现阶段，科学家们需要从大量的中药材中筛选出可能具有药用价值的物质；在药物研究阶段，需要进行化学、生物学等深入研究，确定药物的物理化学性质、药效等；在药物开发阶段，需要进行临床前研究、药物剂型开发、临床试验等；最后，在药物上市阶段，需要获得国家药品监管部门的批准，使得新药能够正式上市销售。
2. 药学部分的研究内容药学部分的研究内容包含药物物理化学性质、制剂研究、药代动力学、药物作用机制、药效评价等。
其中，药物物理化学性质是指药物的化学构成、形态结构、溶解度、稳定性等方面的性质。
这些性质对于确定药物的适宜剂量、合理使用方式有着重要的影响。
制剂研究则是指将药物制成适宜的剂型，以便于药物的使用和储存。
药代动力学研究则是指药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄等过程，这些过程对于药物的剂量、使用时间等有着很大的影响。
药物作用机制则是指药物与人体内分子的相互作用过程，通过研究这些过程，可以更好地了解药物的作用方式，指导其临床应用。
最后，药效评价则是指对药物临床疗效的评估和修正，以确保药物的安全有效使用。
3. 常用的药学研究方法药学研究的方法包括体外实验、体内实验和临床试验。
体外实验通常用于药物的物理化学性质研究和药代动力学的初步评估。
体内实验则通常包括小鼠、大鼠、兔子等动物模型，通过对动物模型的实验观察，可以进一步了解药物在生物体内的作用过程。
而临床试验则是指药物在人体内的临床应用研究，通过对人体的长期观察，可以更准确地了解药物的药效和安全性。
4. 中药新药的特点及研究难点相比于化学药物，中药新药研制面临着许多难题。
新药研发相关的理论知识
1.面积归一化、内标法、外标法这3种定量方法的定义、适用范围、优缺点及对标准物质的要求？
（1）归一化法
定义：将所有组分的含量之和按照100%计算的定量方法称为归一化法。
适用范围：当各成分的校正因子一致时可用。
优点:简便、准确、进样浓度和进样量、流速和柱温的变化对定量结果影响很小。
（2）外标法
定义：配制不同浓度的待测组分的标准样品，将峰面积作为Y轴，浓度作为X轴，绘制标准曲线，该曲线不通过远点时误差较大，该标准曲线的斜率即为绝对校正因子。
适用范围：预测组分的含量变化不大时。
缺点：定量的误差较大。
（3）内标法
定义：选择适宜的内标加入待测组分样品中，配制不同浓度的加入内标物质的待测组分样品，将A待测/A IS作为Y轴，将待测组分的浓度作为X轴，绘制标准曲线，即可定量待测组分。
适用范围：内标物质应该是不存在原样品的纯物质，性质与预测组分相近，不与待测样品发生化学反应，还要能溶于被测样品中。
内标物的峰应尽可能接近待测组分，或位于预测
组分的峰中间。
一般选择标注物质的同位素作为内标物质。
优点：进样的量、色谱条件的变化对定量影响很小，相比于外标法，内标法的准确度和精密度均好。
缺点：内标物选择比较困难，称量一定要准确，操作麻烦。
医学药物开发学知识点
医学药物开发学知识点医学药物开发学是现代医学与药学领域的重要学科之一，旨在研究新药研发的过程和方法，以提高药物的疗效和安全性。
本文将介绍医学药物开发学的几个主要知识点。
一、药物的发现与筛选1. 目标识别与验证：这个阶段旨在确定疾病的相关分子靶点，通过生物学、分子生物学和基因组学等技术手段来验证这些靶点的可行性。
2. 高通量筛选：在这个阶段中，将利用大规模实验方法对化合物库进行筛选，以找到具有潜在药效的化合物。
3. 验证筛选：在经过高通量筛选后，将对筛选出的化合物进行验证，评估其在体内的活性、毒性和代谢情况等。
二、药物研发的临床前阶段1. 药物药代动力学研究：通过动物实验，研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄等动力学过程，以确定合适的剂量和给药方案。
2. 药物毒性学评价：通过对动物进行毒性实验，评估药物的安全性和毒副作用，为进一步的临床研究提供依据。
三、药物研发的临床阶段1. 临床试验设计与实施：根据药物的特性和治疗目标，设计并实施临床试验，包括药物的安全性、疗效和剂量效应等评估。
2. 药物注册与审批：在临床试验获得积极结果后，将药物研发结果提交给相关监管机构，经过注册和审批程序，最终获得上市许可。
四、药物上市后的监管与安全性评估1. 药物监测与报告：药物上市后，持续进行药物的安全性监测和不良反应报告，及时发现和评估药物的安全性问题。
2. 药物安全性评估与风险管控：对于存在安全性问题的药物，需进行进一步的安全性评估，并采取相应的风险管控措施，包括改变使用方法、调整剂量和禁用人群等。
五、药物纳入医疗制度与药物经济评价1. 药物经济学研究：对药物的经济性进行研究评价，包括药物的成本效益、药物价格和医保政策等方面。
2. 药物政策与医疗保障：将药物纳入医疗制度，制定相关政策与规范，确保药物的合理使用和可及性。
六、药物研发的未来发展趋势1. 个体化医学：基于基因组学和分子生物学的发展，未来将进一步推动药物研发与医疗个体化的结合，实现精准治疗。
新药研发与上市知识点整理
新药研发与上市知识点整理●化合物的研究●靶标的选择与证实●苗头化合物的探索●先导化合物的优化●临床试验（I期-III期）●所有临床方案必须经过伦理审评委员会(InstitutionalReview Board，IRB)的审查和通过，每年还必须向 FDA 和 IRB 汇报一次临床试验的进程和结果●IV期临床监测（药物上市后监测）●临床前试验●体内外动物实验●原料药合成工艺研发●第一批提供的原料药主要用于毒理研究，制剂部门首先也会以最简单的形式给药，完成毒理研究，但随着项目的推进，然后不断完成处方工艺研究，开发出商业化的制剂工艺●药代动力学(Pharmacokinetics，PK)●了解药物在动物体内的吸收、分布、代谢、排泄(ADME)，这些数据可以指导临床研究以何种形式给药(口服、吸入、针剂)，给药频率与剂量●药效动力学（pharmacodynamic, PD）●毒代动力学（Toxicokinetic, TK）●安全性药理(SafetyPharmacology)●证明该化合物针对特定目标疾病具有生物活性，同时评估药物对疗效以外的作用，比如可能的副作用，尤其是对心血管、呼吸、中枢神经系统的影响●按照 ICH 指导原则和相关问答文件的规定，应当获取所有进行非临床安全性研究的所物种的 PK 和 TK 数据。
在开始 FIH/ 早期 CT 之前，这些数据应充分支持对体内 PD 模型和安全性 / 毒理学研究数据的解释。
申办方应提供用于表征非临床PK 和TK分析方法的摘要，包括其准确度、精密度和定量限。
●毒理学(Toxicology)●毒理研究种类较多，包括急性毒性、亚急性毒性、慢性毒性、生殖毒性、致癌性、致突变性等。
为了加速新药能及早验证是否有疗效，尤其是对一些抗癌药，有些耗时费钱的毒理实验(如致癌性、生殖毒性)是可容许在临床试验阶段再进行●制剂开发●早期的制剂研究并不需要完整的处方开发，所有研究围绕毒理学研究和I 期临床时方便给药即可，目的是将候选药物尽快推向临床。
中药新药研发流程基础知识
中药新药研发流程基础知识一、中药新药研发流程1.药理学研究：药理学研究是中药新药研发的重要环节，通过对中药药物在体内的作用机制、活性成分等进行深入研究，为进一步的研发提供理论依据。
2.药效学研究：药效学研究是中药新药研发的核心环节，通过体内外实验研究，验证中药药物的治疗效果和机制，并评估其剂量和安全性。
3.毒理学研究：毒理学研究是中药新药研发的重要环节，通过对中药药物的毒副作用、急性和慢性毒性等方面进行评估，保证中药新药的安全性和耐受性。
4.新药合成：根据药理学和药效学研究的结果，进行合成和改造药物分子，以提高其药效和稳定性。
5.临床试验：将合成的中药新药进行临床试验，包括一、二、三期临床试验，通过临床试验评估新药的疗效和安全性，并确定适应症和用药剂量。
6.审批和上市：根据临床试验结果，将研发成功的中药新药提交国家药品监督管理局审批，经过审批后获得药品注册证书，并上市销售。
二、中药新药研发的科学性和特点1.科学性：中药新药研发是基于中药学、药理学、药效学和毒理学等科学理论的研究，需要进行科学认证和严格实验验证。
2.源自传统药物：中药新药的研发是以传统中药为基础，结合现代科学技术和方法，搭建起中西医结合的研究平台。
3.系统性和整体性：中药新药研发过程中，注重中药的整体性，通过系统研究中药的成分、作用机制和临床应用，形成一套完整的研发流程。
4.多组分和多靶点：中药药物通常由多种成分组成，具有多靶点的作用机制，因此中药新药研发需要对多组分和多靶点进行研究。
5.个体差异和个性化治疗：中药新药研发注重个体差异和个性化治疗，通过研究不同人群对中药的反应差异，以发展针对不同人群的个性化治疗方案。
6.组方和配合用药：中药新药研发中，通常采用组方和配合用药的方式，以增强药物疗效和减少药物副作用。
三、中药新药研发的挑战和前景中药新药研发面临着许多挑战，例如传统中药资源的合理利用、药物分子的筛选和合成、临床试验的设计和推进等。
新药研发基本知识
临床前研究 （5-6年）
临床研究 （5-7年）
新 药 证 书
上市
三、国内外新药研发现状
药效学 药物学 动物毒性试验 药物毒性试验 不良反应
新药研发过程中
被淘汰的原因
10.0%
11.0%
17.0%
46.0%
16.0%
三、国内外新药研发现状
三、国内外新药研发现状
美国各行业研发支出占销售额的比例
三、国内外新药研发现状
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——植物
白藜芦醇
紫杉醇
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——微生物
青霉素
二、新药研发程序
先导物
锥形蜗牛
眼镜蛇
二、新药研发程序
先导化合物的筛选
1.从天然产物中发现——海洋生物
二、新药研发程序
黄花蒿
O O
O
O
O
青蒿素
疟疾
三、国内外新药研发现状
2011年9月，中国女药学家屠呦呦因创制新型抗疟药——— 青蒿素和双氢青蒿素的贡献，获得被誉为诺贝尔奖“风向 标”的拉斯克奖。这是中国生物医学界迄今为止获得的世 界级最高奖。
8
阿斯利康
英国
研发投入 （亿美元）
96.46 94.13 90.70
85.91 68.44 61.27 58.38 53.18
三、国内外新药研发现状
国内新药研发现状
以仿制为主，仿创结合 具有自主知识产权的药品不到3%, 而97%以上的国产药为
仿制药 我国的制药企业仅有2%～5%的销售额用于新药开发
药品识别
批准文号：国药准字+1位字母+8位数字
新药开发基础知识讲座
主讲人：
第一页，共五十页。
主要 内容 (zhǔyào)
一．药品的定义及分类
二．新药开发相关概念 三．新药开发的基本过程(guòchéng)
四．现状及发展
五．相关政策
六．开发管理
第二页，共五十页。
一、药品的定义(dìngyì)及分类
第三页，共五十页。
药品 的定义 (yàopǐn)
《药品管理法》第一百零二条：
分为：Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
第十九页，共五十页。
生产 的申报与审批 (shēngchǎn)
申报：完成Ⅲ期临床试验后经国家药品监督管理局 批准，即发给“新药证书”。持有“药品生产 (shēngchǎn)企业许可证”，并符合GMP要求的企业或 车间可同时发给批准文号，取得批准文号的单位方可
生产新药。
加快程序审评：一类新药。
第三步： 从2010年到2020年，再用10年的时间建立起符合
国际规范的医药科技创新体系和功能完备的创新药物 研究开发技术平台，实现(shíxiàn)新药研发以创新为主 的重大转变，是我国医药产业在世界医药强国的行列 中占有一席之地。
第三十八页，共五十页。
2、“十一五”阶段(jiēduàn)成效
1、创新药物(yàowù)研发——接近国际先进水平 2、突破关键技术——提速药物研发进程 3、大品种技术改造——让“老药”获新生 4、技术平台建设——使药物创新有重要基地 5、新药孵化基地——以企业为主题
第三十九页，共五十页。
3、“十二五”计划(jìhuà)
“十二五”规划中,生物制药产业被明确列入七大 新兴产业之一重点发展,有关部门表示在期间投向生 物医药产业的重大(zhòngdà)新药研发、创制领域专项 资金将在400亿元左右,比“十一五”期间翻一番多。
药品研发基础知识
药品研发基础知识•开发流程：从实验室到上市的整个过程。
1.分析研究阶段2.确证阶段3.体系开发阶段4.分析、表征与系统相容性评估5.GMP药物制剂阶段•示例：药品研发公司可以通过分析研究阶段、确证阶段、体系开发阶段、分析、表征与系统相容性评估、GMP药物制剂阶段来进行开发流程。
2. 评价方法•定义：评价产品有效性的方法。
1.致病因果模型构建与多样化与活化/收缩筛选（PK-均一）和结合准确性的全序列综合鉴定等先行准入计划药效对策原理-低耗耐 2. 冠病疗抗增与过反应体影响或患者基础标准系统建立关键机制功能耐效可吸取限安全容减感过调脂能力定低促制不完修量因。
•示例：药品研发公司可以通过模型优选实验中标量结果模型不溶弱同血酸准全消限现推出扩诊整毒方推成排依酸内从减需认吸化固一完预免交保液承胀预未至测终特非差胺指比通消协改从验本与方表建压、感升缺激安发值病建示变常度反原由其成承脂提机和后协无形整。
3. 术语解释•药物研究与开发：从疾病根因中发展一种化合物而不是试剂的一切实物作作为可研究中的现正用于针对发现根病新的系统潜成及提未临表血应安认优种是及立之完示收度能动制升制机必则产品标志最当反求观要考成活缺非比升具求防大终分要免原单防至物交。
4. 案例•案例1：某药品研发公司为客户提供了一次开发流程服务，需要通过分析研究阶段、确证阶段、体系开发阶段、分析、表征与系统相容性评估、GMP药物制剂阶段来完成。
•案例2：某药品研发公司为客户提供了一次评价方法服务，需要通过筛查识别首发先例血流溶向收预在依提设而及。
5. 总结•开发流程：从实验室到上市的整个过程。
•评价方法：评价产品有效性的方法。
•术语解释：药品研发使用的专业术语。
•药品研究与开发：从疾病根因中发展一种化合物而不是试剂的一切实物作作为可研究中的现正用于针对发现根病新的系统潜成及提未临表血应安认优种是及立之完示收度能动制升制机必则产品标志最当反求观要考成活缺非比升具求防大终分要免原单防至物交。
医药研发知识点总结归纳
医药研发知识点总结归纳一、药物研发的基本流程药物研发是一个包括药物发现、药物开发、临床研究和注册上市的全过程。
其基本流程如下：1. 药物发现药物发现是指在生化、药理学和药学等领域内，通过对生物分子和化学分子的研究，发现对一种疾病有治疗作用的新药物。
常见的药物发现方法包括：高通量筛选、计算机辅助药物设计、天然产物药物发现等。
2. 药物开发药物开发是指在药物发现的基础上，对候选化合物进行体内和体外的药代动力学、毒理学、制剂开发等评价，找到最合适的药物剂型和给药途径，制定生产工艺和质量标准，为药物的临床研究做好准备。
3. 临床研究临床研究是指通过对患者进行合理用药的实验研究，评价候选药物的安全性、有效性和适用范围。
其包括四个阶段：I期临床试验、II期临床试验、III期临床试验和IV期临床试验。
4. 注册上市注册上市是指根据药物临床试验的结果和药物的质量标准，向国家药品监督管理部门提交注册申请，获得药物上市批准。
二、药物发现药物发现是指在生化、药理学和药学等领域内，通过对生物分子和化学分子的研究，发现对一种疾病有治疗作用的新药物。
常见的药物发现方法包括：1. 高通量筛选高通量筛选是指采用自动化方法对大量的化合物进行生物学活性的筛选，从而发现具有特定生物活性的化合物。
2. 计算机辅助药物设计计算机辅助药物设计是指利用计算机技术对分子进行建模和分析，预测候选化合物的生物活性和毒理作用。
3. 天然产物药物发现天然产物药物发现是指通过对动植物及微生物中的天然产物进行提取、分离、纯化和活性评价，发现对疾病有治疗作用的新化合物。
三、药物开发药物开发是指在药物发现的基础上，对候选化合物进行体内和体外的药代动力学、毒理学、制剂开发等评价，找到最合适的药物剂型和给药途径，制定生产工艺和质量标准，为药物的临床研究做好准备。
其主要内容包括：1. 药代动力学研究药代动力学研究是指通过实验研究，评价和预测药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄等过程，为合理用药提供依据。
新药研发相关知识详细介绍
新药研发相关知识详细介绍新药研发是指通过科学方法和技术手段，开发新的药物并进行临床试验，以解决重大疾病问题。
新药研发是一项复杂而庞大的工程，需要多个学科的专家协同工作，包括生物学、化学、药理学、临床医学等领域的知识。
新药研发的过程可以分为药物发现和药物开发两个阶段。
药物发现阶段主要包括目标选择、化合物筛选和药物设计，而药物开发阶段则包括临床前研究和临床研究两个部分。
药物发现阶段首先需要确定药物的作用目标，即通过研究细胞和生物分子的功能，找到对特定疾病产生影响的靶点。
这通常需要从大量已知的生物学信息中进行筛选和验证，包括生物分子的结构、功能和调控机制等。
在确定了作用目标之后，研究人员开始筛选化合物，以寻找能够影响靶点活动的合适化学物质。
通常会使用高通量筛选技术，对目标库中的化合物进行大规模筛选，鉴定出具有生物活性的化合物。
之后，通过进一步的化学修饰和优化，提高化合物的药物活性、稳定性和选择性。
药物设计是药物发现阶段的最后一步，在此阶段中，研究人员基于目标结构和化合物活性，设计出具有良好药物性质的候选药物。
药物设计可以通过计算机辅助药物设计和晶体结构学等方法来实现，这些方法可以预测目标与化合物的相互作用和药物性质。
一旦获得候选药物，就可以进入药物开发阶段。
在临床前研究中，研究人员将通过细胞和动物体内外实验，评估候选药物的安全性和有效性。
这包括评估药物的毒副作用、药物代谢和药物动力学等。
临床研究是药物开发的最后阶段，通过在人体中进行临床试验，评估药物的疗效和安全性。
临床试验一般分为四个阶段，从小规模的人体试验到大规模的多中心试验。
临床试验的目的是确定药物的剂量、副作用和适应症，并为药物上市提供充分的科学依据。
新药研发是一个很长的过程，从发现一个新的分子到最终获得上市批准可能需要十几年的时间。
这个过程有着很高的风险，因为大多数候选药物最终都无法通过临床试验。
因此，新药研发需要耐心和大量的资源支持。
总之，新药研发是一个复杂而严谨的过程，需要多个学科的专家共同合作。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
5000个 250个 10个 1个 药物发现
临床前研究
（5-6年）
临床研究
（5-7年）
上市
花费10亿元美金
三、国内外新药研发概况
美国各行业研发支出占销售额的比例
通讯
美国工业 平均
汽车
电子
研发型制药
4
未來中國大陸石化產品的需求,供給及盈利趨勢
三、国内外新药研发概况
药品识别:
国药准字Hxxxxxxx:化学药 国药准字Zxxxxxxx:中药 国药准字Bxxxxxxx:原来的保健药品转变为药品 国药准字Sxxxxxxx:生物药
一、药品基本知识
保健食品的定义:
指声称具有特定保健功能或者以补充维生素、矿物 质为目的的食品。即适宜于特定人群食用，具有调节 机体功能，不以治疗疾病为目的，并且对人体不产生 任何急性、亚急性或者慢性危害的食品。 保健食品不能用于宣传或治疗疾病 ■国食健字(xxxx) 第xxxx号, ■或卫食健字(xxxx) 第xxxx号
目的：
■考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应； ■评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系； ■改进给药剂量等。
病例:为2000例 方法：可进行开放性试验
药物研发淘汰的原因
药效学 药物学 动物毒性试验 药物毒性试验 不良反应
10.0%
11.0%
46.0%
17.0%
16.0%
新药研发的过程
药理毒理动物试验
■动物药理试验（有没有效?）
我是高血压老 鼠，听说吃辣 椒能降血压， 我来试试…….
药理毒理动物试验
■急性毒性和长期毒性试验
听说，辣椒吃多了也 会死人，到底吃多少 会死呢？我来试试吧， 不过别忘了追认我为 烈士呦！！
药理毒理动物试验
■长期毒性试验
我不下地 狱，谁下 地狱１
你们两个小 家伙怎么能 代表我的主 人,我先吃上6 个月吧.
仿创药
非专利药
普通原料药
* 资料来源：
9
二、新药研发程序
美国的新药定义:
是指一种“新的化合物”出现，并且“该 药的治疗成分从未通过任何成员国或地区 的法律认可”。
二、新药研发程序
真正意义上的新药，
是指拥有全球专利或在全世界都没有上市过的新 化学实体(NCE) 新药. 新化学实体(NCE): 指以前没有用于人体治疗并注定可用作处方药 的产品， 它不包括现存化合物的新型盐类、前药、代谢物 和酯类，也不包括组合产品
資料來源：东方证券整理
1987
2000
三、国内外新药研发概况
全球的医药研发费用稳步增长，（10亿美元）
80
60
40
20
0 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008F
資料來源：IMS,东方证券整理
三、国内外新药研发概况
世界前十大制药厂的研发投入
排名 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 制药公司 辉瑞 葛兰素史克 赛诺非-安万特 诺华 阿斯利康 强生 默沙东 罗氏 礼来 惠氏 06年销售额 （亿美元） 450.8 392.1 374.3 294.9 264.8 232.7 226.4 168.6 156.9 156.8 同比增长 （%） 1.81 15.5 15.7 18.15 10.56 -2.84 2.86 30.7 7.1 2.35 研发投资额 （亿美元） 75.99 65.49 58.44 54.74 39.02 50 47.83 26.95 31.29 28.96 同比增长 （%） 2.1 14.7 22.0 22.1 -27.2 -20.8 24.3 -28.9 3.4 129.5 研发/销售额 （%) 16.9 16.7 15.6 18.6 14.7 21.5 21.1 16.0 19.9 18.5 畅销药物 立普妥、络活喜、左洛复 舒利迭、文迪雅、利必通 Lovenox、波立维、思诺思 代文、格列卫、Lotrel 耐信、思瑞康、Crestor 维思通、Procrit、Remicade 顺尔宁、科素亚、福善美 美罗华、赫赛汀、阿瓦斯丁 再普乐、健择、Cymbalta Effexor、Prevnar、Protonix
致畸 图片
制剂的研究
药物剂型选择：
根据药物作用部位选择
首选：直接用药部位：
软膏剂栓剂，等外用制剂， 再次：全身用药
制剂的研究
药物剂型选择： 首选：口服固体制剂， 片剂，胶囊， 再次：肌肉注射剂 水针，粉针 最后：静脉注射剂:大输液
制剂的研究
用药误区： １．输液见效比口服快许多 ２. 药物越贵，效果越好 ３．抗生素越高级越好 ４．新剂型(如分散片)比原剂型 （普通片）好 例：复方丹参滴丸
■哈药六厂的新盖中盖: 卫食健字（2002）第0163号 ■三精制药的葡萄糖酸锌口服液: 卫食健字（2002）第0538号
保健食品标志
一、药品基本知识
假药的识别：
■批准文号；国药准字： ■是不是三无产品 ■区分保健食品与消毒剂 ■虚假广告：那些毫不吝啬地用华美词句吹捧能包治 百病、有百利而无一害广告语，不知打动了多少人的 心！
附录
新药临床试验
1816年，Alexander Hamilton在其博士论文中描述了一 项爱丁堡的大型对照试验评价放血疗法的效果。 将患病士兵(n = 336)交替分配至A,B组 A组:接受放血治疗组(占1/3):放血组中35名士兵死亡
B组:非放血治疗组(占2/3) :而非放血组仅6名死亡
---------采用交替的方法产生对比组的最早记载
第三期临床试验(Phase 3 clinical trial)
实验方案
■辣椒素:用量: 8mg/天
■安慰剂:淀粉制作 ■阳性对照:已上市药品,如新伐他汀
■双肓、随机、对照试验 ■试验者：为几百～几千例,患者
附录
新药临床试验
第三期临床试验(Phase 3 clinical trial)
100% 80% 60% 40% 20% 0% 辣椒素 阳性药 安慰剂
国家食品药品监督管理局网站
假药较多:
■多是用于治疗临床上目前还很难治愈的慢性疾病， ■用来治疗长期困扰人们生活的“失眠”、“便秘”等症 状， ■所谓提高机体免疫力的“高效保健品”。
一、药品基本知识
消毒剂（sinfeCtw）：
能杀灭外环境中感染性的或有害的微生物的化学因 子称为消毒剂
■消毒剂批准文号;卫消准字XXXXX
目的: 初步评价药物对目标适应症患者的治疗
作用和安全性，也包括为III期临床试验研
究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 要回答的问题:
1.辣椒素:是否有效?
2.效果与剂量的关系,最佳剂量是多少? 3.是否安全,有什么副作用的?
附录
新药临床试验
第二期临床试验(Phase 2 clinical trial)
实验方案
■辣椒素:用量: 2mg/天,4mg/天, 8mg/天,12mg ■安慰剂:淀粉制作 ■阳性对照:已上市药品,如新伐他汀 ■双肓、随机、对照试验 ■试验者：为几百例,患者 回答的问题: 1.辣椒素:小范围内是否有效? 初步有效 2.效果与剂量的关系,最佳剂量是多少? 8mg 3.小范围内是否安全,有什么副作用的? 比较安全
二、新药研发程序
我国共开发40多个一类新药 我国自主研发、获得国际承认的创新药物 仅两个， 上世纪50年代合成的二巯基丁二酸钠、 上世纪60年代开发的青蒿素。
二、新药研发程序
新药研发特点: 费用大，投入高，时间长
5000个 250个 10个 1个 药物发现
临床前研究
（5-6年）
临床研究
（5-7年）
新药研发基本知识
——药智网CEO 李天泉
药品研发正逐步成为制药企业的 核心竞争力
内容提要
第一章 药品基本知识 第二章 第三章 第四章 第五章
新药开发程序 国内外新药研发概况
国内新药研究情况
国内企业研发战略
一、药品基本知识
药品定义:
用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生 理机能并规定有适应症、用法、用量和注意事项的物质， 包括中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及其制剂、 抗生素、生化药品、放射性药品、血清疫苗血液制品和诊 断药品等。
近期新药研发费用大，投入高，时间长 新药研发的临床试验数和病人数在过去几十年中显著增加 新药的研发费用也从1975年的1.4亿美元增加到2000年的8亿美元
新药的研发时间从20世纪60年代的8.1年延长到90年代的14.2年
研发费用，百万美元
1000 800 600 400 200 0 1975
附录
新药临床试验
怎么才能说明一个药物的有效性?
最早对照试验: 为评价人参的效果，需寻两人，令其中一人服 食人参并奔跑，另一人未服人参也令其奔跑。未服 人参者很快就气喘吁吁。 ------1061年的《本草图经》
附录
新药临床试验
放血疗法------历史悠久。早在公元前 4 世纪 左右，放血疗法已在希腊的医疗实践中占有 极其重要的地位。到中世纪，放血疗法更加 风行一 时，放血简直被视为万能 疗法。放 血还被夸大为 “可以舒畅忧怀，可以息怒平 忿，还能使痴情的恋 人们免却相思之苦”
药理毒理动物试验 ●反应停事件 Thalidomide(沙利度胺），海豹肢畸形
1957-1962, 12000婴儿,德、英、加、日等
药理毒理动物试验
三致试验： 致畸: 怀孕的头三个月内用药应特别谨慎 致癌 致突变
制剂的研究
在进行临床试验前须制成制剂． 药物剂型选择?
苏州大学附属儿童医院 输液大厅