药物创新药研发与申请

临床
性评 IND技术审评的沟通交流
安全
• •
第三
届药 早期沟通交流 物
价专 题
申报前沟通交流 床安
非临
负责
人高
评价 • 第 技术审评中的沟通交流 三届 专题 主要涉及安全性问题和临床试验风险控制 药物 负 非临 床安 责人 全性 高级 评价 专题 培训 班
全性
级培
训班
负责
人高
级培
训
第三
届药 物非
如何提高沟通交流效率 安
第三 全性 届药 • 会前准备 物 评价 专题 负责
临床
• 围绕关键问题讨论 床安
全性
非临
人高
级培
• 会议纪要整理与认可 评价 第 三届 专题 药物 负责 • 补充或完善相关内容 非临 人高 床安 级培 全性 训班 评价 专题 负责 人高 级培 训
训班
第三
届药 物非
临床 通 交 流 实 例 三、沟 安 全性 评价 专题 负责
第三
届药 物非
临床
安全
届药 化药与生物制品技术药物研发与申 负责 物非 人高 临 请的沟通交流 床安 级培 第三 全性 届药 物非 评价 专题 训班 负责
第三
性评
价专 题
人高 临 王海学 王庆利 床安 级培 全性 训班 国家药监局药品审评中心 评价 专题 2017年8月19 日 负责 人高 级培 训
S1C(R2): Dose Selection for 第三 Carcinogenicity Studies of Pharmaceuticals 届
三届
专题
Prospective data collection period
step5
step5
S1C(R2)
S5(R3)
S11
药物致癌性研究的剂 价S1C(R2): 量选择 专题 药物 负责 S3A Implementation Working Group S3A实施工作组问答部分 非临 人高 Questions and Answers 床安 级 S5(R3):Detection of Toxicity to Reproduction for Medicinal Products & Toxicity 培训 全性 to Male Fertility 班 S9 Implementation Working Group 评 实施工作组 问答部分 价S9 Questions and Answers 专题 Nonclinical safety testing in surport of 负责 development of paedictric medicines 人高 级培 训
案例讨论 第
三届
药物 非
临床
安全
人高
第三
性评
级培
届药 物非
价专 题
训班
临床
负责
安全
人高
性评
级培
价专 题
训班
负责
人高
级培
训
第三
案例：技术指南的学习交流 临床
S1
届药 物非
Rodent Carcinogenicity Study for性 Human 评价 第 Pharmaceutics
安全
S1A
S1B

届药 物非
全 第五条沟通交流会议分为 Ⅰ 类、Ⅱ类和Ⅲ类会议。 性
床安
第三
临床 申报前期的沟通交流会议 三届
届药 物非
创新药的开发和申ຫໍສະໝຸດ Baidu前期与审评部门召开沟通交流会议，有助于 申请人确定既定临床 /非临床研究的设计，说明当前开发项目的要 第 价 求和潜在问题，并在后续申请过程中进行解决。 药
预约式沟通交流 安
临床
第三
届药 物非
沟通交流方式 安
第三
临床
全性
届药 ----- 视频会议 ----- 电话会议 圆桌会议 负责 物非 人高 临 目标：解决问题 床安 级培 全性 训班 第三 届药 物非 评价 专题 负责 人高
评价 专题
临床
安全
性评
级培
价专 题
训班
负责
人高
级培
训
第三
届药 物非
安全 第三 价专 药物研究评价 -不断决策的过程 届药 物非 题负
发现 主要发现 & 最优化 临床前 安 I期
届药 物非
性评
临床
责人
早期发现阶段 临床前开发阶段 早期临床开发阶段 晚期临床开发阶段
第三研究 届药 物
POC 全性 评价 专
研究/确认
IIa期
IIb期
高级
III期
培训 批准 班
非临
题负
确认
第三
届药 物非
全性 评价 第三 是充分采集决策信息的过程。 专题 届药 负责 双向预约：修正研发决策；修正评价决策，最终目 物非 人高 临 标一致。 床安 级培 全 训班 多时间点，可多次 性评 第三 价专 审评进程中；研发的关键决策阶段 届药 题负 物非 责人 预约式沟通交流申请 临 高级 通过网络预约 床 安全 培训 预约有评估：基于鼓励创新和解决；基于关键问题；最新 性评 班 价专 进展的技术和方法，不断探索创新技术与领域；基于人力资 题负 源情况安排交流。 责人 高级 培训
全性
第三
CDE@CFDA临 关于沟通交流的政策法规 床安 药品管理法（修订中） 全
������ ������ ������ ������ ������
届药 物非
������ ������ ������
第三
������
������
������
性评
届药 物非
价专 题
������
������
������
床安
责人
全性
高级
沟通交流 负 充分展示/采集信息，修正责 /完善决策 人
高级 培训
评价 专题
培训 班
第三
届药 物非
临床
安全
第三
性评
届药 物非
价专 题
临床
负责
安全
人高
第三
性评
级培
届药 物非
价专 题
训班
临床
负责
安全
人高
性评
级培
价专 题
训班
负责
人高
级培
训
第三
关于沟通交流 安
届药 物非
临床
评价 第 CDER 关于沟通交流的运用，来自 2016年工作报告 三届 专题 负责 CDER药 运用多种监管方法加快新药新药研发和审评，如 物非 人高 临 早期的沟通交流。 床安 级培 全性 训班 为加快新药研发和审评速度，通过增强 FDA与药品研发 评价 第 者的沟通水平促使 CDER在提交完整申请之前审评部分 三届 专题 药物 负责 药品。 非临 人高 2016年CDER批准的新药中有 21个（95%级 ）在首轮审评 床安 培训 全 中获批。 性评 班 价专 ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ 题负 责人 高级 培训
性评
班
step5 step3 step1 step3 step1
第三
ICH S9 Q&A 临床 安全 1. 当体内药效研究并不能预测其抗肿瘤活性时，是否一定要体内 性评 药效试验？ 第三 价专 2. 当新药在肿瘤患者治疗显示有生命延长时，进一步的更长期毒 届药 题负 性试验研究考虑？ 物非 责人 3. 如果体内基因突变试验和致畸试验结果为阳性，还需要体内遗 临床 高级 安全 传毒性试验吗？ 培训 性评 班 4. 临床试验变更时，是否需要开展新的动物试验研究？多长的动 第三 价专 物试验研究可以支持临床试验方案变更？ 届药 题负 5. 联合治疗药物的安全性评价考虑？需要开展联合用药的毒性试 物非 责人 验吗？ 临床 高级 安全 培训 6. 抗肿瘤药物的毒性试验的恢复期研究一定需要吗？ 性评 班 7. 儿科肿瘤患者的动物试验安全性研究要求？ 价专 8. 生物制品的组织分布研究一定在FHD 前完成吗？ 题负 责人 9. ADC药物的非临床安评、药代研究要求？
• 国家食品药品监督管理局药品审评中心加强对外沟通交流 促进审评公开透明。 全 中国药事：2009(03) 性
届药 物非
床安
第三
届药 物非
临床 二、开展有效的沟通交流 安全
性评 什么是有效的沟通交流
第三 价专 有组织的，集体智慧 届药 题负 物非 责人 正式的，准备充分 临床 高级 安全 培训 有纪要的，纳入正式决策 性评 班 第三 价专 正式的沟通交流方式 届药 题负 物非 责人 申请人启动的沟通交流会议 临床 高级 CDE启动的沟通交流会议 安全 培训 问询式沟通交流( From 性 CDE) 班 评价 申请人之窗的一般性技术问题 专 题负 电话咨询 责人 高级 学术会议和技术指南讨论 培训
������ ������ ������ ������ ������ ������ ������ ������
临床
负责
人高
第三
药物研发与技术审评沟通交流管理办法 临
评价 第 （一）Ⅰ类会议，系指为解决药物临床试验过程中遇到的重大安全性问 三届 专题 题和突破性治疗药物研发过程中的重大技术问题而召开的会议。 药物 负责 非临 （二）Ⅱ类会议，系指为创新药物在研发关键阶段而召开的会议，主要 人高 包括下列情形： 床安 级培 1. I期临床试验申请前会议。为解决首次递交临床试验申请前重大技 全性 训班 术问题，对包括但不限于下述问题进行讨论：现有研究数据是否 评价 支持拟开展 I期临床试验；临床试验受试者风险是否可控等。对研 第三 专题 究数据支持开展 I期临床试验且受试者风险可控达成一致的，申请 届药 人在会后方可向国家食品药品监督管理总局递交临床试验申请。 负责 物非 人高 临床 2. Ⅱ期临床试验结束 /Ⅲ期临床试验启动前会议。 级培 安 3. 提交新药上市申请前会议。 全性 训班 评价 4. 风险评估和控制会议。 专题 （三）Ⅲ类会议，系指对创新药物除Ⅰ类和负 Ⅱ类会议之外的其他会议， 责人 还包括一般改良型新药和仿制药研发过程中遇到的重大问题而召开的 会议。 高级 培训
第三
届药 物非
临床
安全
第三
届药 物非
声
临床 安全
性评
价专 明题
负责
人高
届药 本报告所涉及观点来自个人审评认知， 负 物非 安全 培训 尚不完全代表官方观点 性评 价专 题 负责 临床 责人 高级 班
第三
性评
级培
价专 题
训班
2017/8/23
人高
级培
训
2
第三
一、沟通交流在新药研发评价中的作用 临床
• 研究并遵循预定的会议规则和流程； 安
床
人高
全性
级培
第三
相关文章报道 临
评价 第 • 企业界与 CDE在新药研发中的有效沟通。杨志敏。中国处方药：2010(06) 三 专题 届 • 药品注册管理创新激励制度研究。蔡艳伟，武志昂。中国新药杂志： 2013(14) 药物 负责 非临 人高 • 国家食品药品监督管理局出台《新药注册特殊审批管理规定》。中国医药生 物技术，2009(01） 床安 级培 全性 训班 评价 第 里程碑会议的有序召开为双方提供了双向沟通的机会 ,新审 三届 专题 药物 负责 评模式有效推进了审评进程 ,提高了审评透明度和首轮审评通过 非临 人高 床安 ,尤其对特殊审评药物产生了明显的积 级培 率,增加了审评的可预见性 全性 训班 极影响。在保障充足审评资源的前提下 ,对审评的关键节点加以 评价 专题 控制,设置合理审评期限,通过加强申请者和审评者问的沟通提高 负责 人高 首轮审评效率和效果。 级培 训
级培 安 药品注册管理办法（修订中）������ ������ 训 ������ 全性 班 评 第三 ������ ������ 价专 ������ 届药 题负 物非 责人 临床 高级 安全 培训 性评 班 价专 题负 药物研发与技术审评沟通交流管理办法。药 责 品审评中心，2015年12月18日 。 人高 级培 训
届药 物非
高级
培训
第三
届药 物非
临床
评价 专题 围绕临床试验阶段及研究目标提出问题讨论， 届药 负责 物非 应提供支持性资料信息。 人高 临床 级培 安全 训。 可获得阶段性的供参考的技术研究要求 性评 班 价专 题负 责人 欢迎交流讨论！ 高级 王海学：wanghx@cde.org.cn培 训 第三
安全
性评
申请人应遵循以下原则： 临
物非
专题
负责
训班 • 明确会议目的和讨论要点，仅就会前设定的问题进行沟通交流； 评价 第三 专题 • 准备高质量的会议资料； 届药 负责 • 根据合理和明确的科学依据展开讨论，避免仅凭臆测和推断来进行讨 物非 人高 临床 论； 级培 安 • 针对监管机构提出的意见和建议，采取恰当并及时的跟进措施； 全性 训班 评价 • 起草并分发有关讨论要点和协议成果的会议记录 /纪要，最终以审评 专题 部门认可的会议纪要内容为准； 负责 • 沟通交流应有相关领域的专业人员参加。 人 高级 培训
负责 S1A: Need药 for Carcinogenicity Studies of 物 S1A: 药物致癌性的研究需求 Pharmaceuticals 非 人高 临 S1B: Testing for Carcinogenicity 床安 of S1B: 药物致癌性测试级培 Pharmaceuticals 全 训