6 循证医学-治疗性研究评价(1)

A： Ascertainment 依从性 失访情况 意愿分析
M：Measurement 盲法的应用 测量方法的标准化 度
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指标的客观
二、临床重要性的分析与评价
围绕正面的有效性(防止不良结局的发生or促使良好结局的发 生)和负面的不良反应，同时注意研究精确度的有效范围
原始数据——行为观测，列为变量
——其他医生评价临床记录，评价中应去除所有可能涉及破盲 的治疗措施的语句；或使用客观指标评价治疗效果
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一、真实性的分析与评价
5. 除试验方案不同外，试验过程中接受的其它治疗是否 相同？
基线信息的可比性 其它具有类似作用的治疗措施的施予情况 沾染 对照组接受了试验组的干预措施，使组间疗效差异减小 干扰 试验组或对照组使用或误用了与干预措施有协同效应或类似
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基本的数据整理表
结局事件 发生 未发生
合计
试验组
a
b
a+b
对照组
c
d
c+d
对照组事件发生率 (control event rate, CER)
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治疗性研究的类型
描述性研究 病例报告 (单个或10例以下)
以上)
病例分析(数十例
实验性研究
随机对照试验 验
自身前后对照试验 历史性对照试验
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非随机同期对照试
交叉对照试验 序贯试验
一、真实性的分析与评价
2. 所纳入的研究对象是否随访完整，随访时间是否足 够？
所有纳入的研究是否都进行了随访？
失访率控制在10%以内，不可超过20%
确保随访期足够长
随访的具体时间取决于目标疾病的病程特点，通常临床观察疗 程至少数月，有的甚至要1年精品以课上件 方能充分显示防治措施的重要效果
一、真实性的分析与评价
3. 是否对随机分组的所有研究对象进行了意向性治疗分析？
失访的存在…… 发生副作用停药，对象依从性差而未按医嘱认真服药，
一、真实性的分析与评价
1. 证据是否源于真正的随机对照试验RCT？
纳入RCT研究的对象是否采用随机抽样？ 纳入的合格研究对象采用何种随机分组方法，通过什么程序实现？ 纳入的合格研究对象是否采用分层后随机分组？分层因素是什么？ 对于研究对象的随机分组是否采用隐蔽措施(concealment)，即隐匿
效应的其它干预措施，可使组间差异扩大或减小 ——除研究因素之外，其它任何治疗包括支持治疗在组间都应一
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一、真实性的分析与评价
若一项研究不符合上述五条标准的一条或多 条，研究结果的真实性值得推敲，需审慎对待。
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真实性的快速评估
RAM模式
R：Randomization 是否随机抽样和分组，是否隐匿性随机，对象 的代表性，组间的可比性
关注患者的具体状况
病情与最佳治疗措施是否真正对Biblioteka Baidu？ 患者的种族、年龄、性别、体质、机能状况是否合适？ 患者的经济条件、心理要求能否接受？
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查阅与运用最佳证据
关注治疗性文献的质量
二次文献研究 Cochrane Collaboration的系统评价；BMJ和 ACPJC联合编辑的Clinical Evidence；JEBM的synopses 单个治疗性研究文献的质量分析与 评价 见后述
在医学治疗实践中，如何选择与应用最新最佳的研究证据指导 自己对病人的治疗决策，是一个极大的挑战。
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循证医学治疗实践应发现挑战性的问题
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查阅与运用最佳证据
关注治疗目的
治疗目的是通过最有效且最安全的治疗措施（或证据），获取相关疾病治 疗的最大预期效果。 应在明确某一疾病最佳治疗目的的前提下，针对患者的某一特殊问题，检 索与掌握相应文献资料，方可有的放矢。
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一、真实性的分析与评价
1. 证据是否来源于真正的随机对照试验RCT
若收集的研究证据缺乏RCT研究报道…… 扩大检索范围，再检以防漏检 对非RCT的有关治疗性研究证据的质量水平进行评价
凡研究所获的证据为负性结果者，即无效或有害，或弊大于利者，则可 信度高；若对难治的且预后很差的疾病进行的非随机对照试验，其证据显 示理想，经分析而不像假阳性的证据者，可信度高；有些疾病本身发病率 极低，没办法开展RCT研究，其证据可能源于临床系列报道或病例报道。
对象间的沾染和干扰等
——若不纳入结果分析必然会破坏随机化原则和基线的可比性，最终影 响研究结果的真实性
意向性治疗(intention to treat analysis, ITT)分析
无论
对象是否接受干预治疗措施，所有对象都按最初随机分组的方案，
进行最后的结果整理和分析
按方案分析 (per protocol, PP) 实际接收的治疗进行分组
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单个临床治疗性证据的评价
首先，评价研究证据的内部真实性 (internal validity) 若真实可靠，进一步分析与评价该研究证据是否有临床应用
的价值，即临床的重要性 (importance) 若不仅可靠且重要，则进一步分析该研究证据有无适用性
(applicability)
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需剔除失访者的资料，按对象
一、真实性的分析与评价
4. 是否对研究对象、医生和研究实施人员采用了盲法？
随机抽样和随机分组——选择偏倚 盲法：单盲、双盲、三盲——对因主观偏性所导致的测量偏倚进行
控制 ——在具体的评价过程中，不仅要注意研究是否采用了盲法，还
要关注对谁实施了盲法及其具体的方案 开放试验
性随机分配(concealed randomization) 试验分组后，组间基线是否平衡而无显著性差异？
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一、真实性的分析与评价
1. 证据是否来源于真正的随机对照试验RCT
若上述各点都能从分析与评价的研究证据中找到满意 的答案，则是真正的RCT；倘若研究报道仅仅以“采用随机化分组” 表达，而缺乏具体的随机化方案和内容，则该证据的真实性值得怀 疑。
治疗性研究的循证分析评价
建议阅读：Chapter 11 王家良 主编 循证医学第2 版
人民卫生出版社 2010
浙江大学
吴一华
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在临床医学期刊发表的文献中，各种治疗性的文献约占30~40%， 而这些研究成果（证据）的质量与水平，参差不齐。
BMJ所编辑的Clinical Evidence，所分析评价的全球顶级临床 医学研究文献，真正有肯定价值者仅为15%。