临床研究方法学概述
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以作因果推论
• 另一方面，如果有理由相信当前暴露与有关
的既往暴露密切一致，那麽用当前暴露状态
代替既往暴露可能是合理的。
三、纵向研究
（一）概念
对一组人群定期随访，观察疾病或某种特征在 人群及个体中的动态变化。例如在一个人群中 乙型肝炎病毒感染状态的变化，HBsAg携带 率有何变化，HBsAg阳性者有多少人转为阴 性，阴性者多少人转为阳性等。
和果）的时间动态变化，能展现某些暴露和结 局之间的时间先后顺序。因此，在病因研究中， 纵向研究结果较一般横断面研究结果更有说服 力。
（四）用途
• 如果临床医生善于收集资料，那他们可以较易
于得到这类资料，如年度体检资料的累积，随
诊患者资料的收集等。利用这些资料可做病因
分析，也可用来研究疾病的发生和发展趋势，
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
偏倚；系列病例研究的样本增加了，但由于缺乏对 照，所获得的结论仍有局限性，仅能代表所报道的 病例。但这种线索又重要意义。
二、横断面研究 （一）概念 横断面研究（cross-sectional study） 由于是在某一特定的特别短的时间内（时点 或短暂时间内）完成的，因此称为横断面， 因为研究的是现在的状况故称现况研究，又 因为它所用的指标主要是患病率，故又称患 病率研究(prevalence study)。
资料，包括实验室检查结果，按不同地区、不同时 间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态和暴露 因素的分布情况真实地描述出来。通过比较分析导 致疾病或健康状态分布差异的可能原因，提出进一
Biblioteka Baidu
步的研究方向或防治策略的设想。
（二）特点
• 收集的往往是比较原始的或比较初级的资料，所得
出的结论往往只能提供病因线索；
估计预后。
四、生态学研究
（一）概念 如果一项研究的观察和分析单位是整个 人群组而不是个体；这种研究称为生态学研 究(ecological studies)。 生态学研究是以人群为观察单位，测量 观察人群的暴露和疾病信息，人群可以是学 校的班级、工厂、城市、县甚至国家。
（二）原理
• 如果同一时间不同观察单位间的暴露和疾病
主要内容
• 描述性研究 • 分析性研究 • 实验性研究 • 理论流行病学研究 • 二次研究
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
（一）概念
• 描述性研究（descriptive study）是指利用已
有的资料（如各种临床累积的资料）或特殊调查的
（二）原理
• 横断面研究是按照事先设计的要求在某一人
群中应用普查或抽样调查的方法收集特定时
间内特定人群中疾病或健康状况和相关因素
的资料，以描述疾病或健康状况在不同特征
人群中的分布，以及观察某些因素与疾病之
间的关联。
（三）特征
• 只能提示因素与疾病之间是否存在关联，为病因研
究提出初步线索。
• 在设计时一般没有特别的对照组，但在资料分析时
之间存在相关，或者同一观察单位不同时间
的暴露和疾病之间存在相关，我们就认为暴
露和疾病之间可能存在因果关系，前者称为
生态比较研究，后者称为生态趋势研究。
（三）特征
• 易于实施：一般有现成的资料可以利用，如某年某
地的香烟消耗量，药品消耗量及某病的发病率或死
亡率等；
• 易于出现生态学谬误(ecological fallacy)：由
联系，从而为进一步研究疾病病因、危险因素 提供线索；
• 为评价疾病控制或促进健康的对策与措施的效
果提供信息。
（四）类型
• 历史或常规资料的收集和分析 • 病例调查和系列病例研究 • 现况研究 • 纵向研究 • 生态学研究等
一、病例报告与系列病例研究
（一）概念 • 病例报告（case report）是有关单个病例或10个 以下病例的详尽临床报告，包括临床表现（症状、体 征和实验室检查结果）、治疗、治疗后的反应及结局， 最后是作者对病因的分析及治疗的经验。
• 一般不需要设立对照组，不涉及暴露和疾病的因果
联系的推断；
• 有些描述性研究并不限于描述，在描述中可以有分
析，如可比较血清胆固醇水平与血压的关系，这种
分析有助于发现病因和危险因素线索。
（三）用途
• 描述疾病或健康状态在人群中的分布及其特征，
进行社区诊断；
• 描述、分析某些因素与疾病或健康状态之间的
可以灵活地进行组间的比较分析。
• 由于病程长的病例更容易被抽到，因此横断面研究
中的病例将过多地代表病程长的病例，而过低地代 表病程短的病例，由此导致的偏倚称为病程长短偏 倚（length bias）。
（四）用途
• 横断面研究的用途与前面给出的描述性研究
的用途相同。
• 对不会发生改变的暴露因素（如血型），可
• 系列病例研究（case series）与病例报告相似，但
报告病例较多，多在10例以上，有时是对多年积累的 病例的一种总结。
（二）原理
• 病例报告和系列病例研究都是从新发现的异
常病例中提出某种可疑假设，异常病例包括
出现的频率和分布异常，临床表现异常、实
验室检查结果异常及对治疗的反应异常等；
研究者可分析出现异常的原因，当然，在此
于测量的不是个体水平的联系，加之有时还可能使 用暴露和疾病的替代测量（如使用酒精税收数据而
不是酒精消耗数据；死亡率而不是发病率），在分
析中通常缺乏适当控制混杂的资料，所有这些问题 结合起来都可能影响结果的真实性。
（四）用途
• 生态学研究主要用于假设形成和假设筛检，有时也
阶段，只是根据已有的理论或很少的相关信
息提出假设。
（三）特征
• 快，特别是病例报告，看到1例或者几例就
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告
出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因
此，结果只是提供线索和参考。
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
（二）原理
• 纵向研究是在不同时点对同一人群的疾病、
健康状况和某些因素进行调查，以了解这些
因素随时间的变化情况。该研究在时间上是
前瞻性的，在性质上类似于多次横断面研究，
可以是若干次现况研究结果的总结分析。有
关疾病的临床特征的动态变化研究大都属此
类型。
（三）特征
• 纵向研究的最大特点就是能观察到各变量（因
• 另一方面，如果有理由相信当前暴露与有关
的既往暴露密切一致，那麽用当前暴露状态
代替既往暴露可能是合理的。
三、纵向研究
（一）概念
对一组人群定期随访，观察疾病或某种特征在 人群及个体中的动态变化。例如在一个人群中 乙型肝炎病毒感染状态的变化，HBsAg携带 率有何变化，HBsAg阳性者有多少人转为阴 性，阴性者多少人转为阳性等。
和果）的时间动态变化，能展现某些暴露和结 局之间的时间先后顺序。因此，在病因研究中， 纵向研究结果较一般横断面研究结果更有说服 力。
（四）用途
• 如果临床医生善于收集资料，那他们可以较易
于得到这类资料，如年度体检资料的累积，随
诊患者资料的收集等。利用这些资料可做病因
分析，也可用来研究疾病的发生和发展趋势，
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
偏倚；系列病例研究的样本增加了，但由于缺乏对 照，所获得的结论仍有局限性，仅能代表所报道的 病例。但这种线索又重要意义。
二、横断面研究 （一）概念 横断面研究（cross-sectional study） 由于是在某一特定的特别短的时间内（时点 或短暂时间内）完成的，因此称为横断面， 因为研究的是现在的状况故称现况研究，又 因为它所用的指标主要是患病率，故又称患 病率研究(prevalence study)。
资料，包括实验室检查结果，按不同地区、不同时 间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态和暴露 因素的分布情况真实地描述出来。通过比较分析导 致疾病或健康状态分布差异的可能原因，提出进一
Biblioteka Baidu
步的研究方向或防治策略的设想。
（二）特点
• 收集的往往是比较原始的或比较初级的资料，所得
出的结论往往只能提供病因线索；
估计预后。
四、生态学研究
（一）概念 如果一项研究的观察和分析单位是整个 人群组而不是个体；这种研究称为生态学研 究(ecological studies)。 生态学研究是以人群为观察单位，测量 观察人群的暴露和疾病信息，人群可以是学 校的班级、工厂、城市、县甚至国家。
（二）原理
• 如果同一时间不同观察单位间的暴露和疾病
主要内容
• 描述性研究 • 分析性研究 • 实验性研究 • 理论流行病学研究 • 二次研究
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
（一）概念
• 描述性研究（descriptive study）是指利用已
有的资料（如各种临床累积的资料）或特殊调查的
（二）原理
• 横断面研究是按照事先设计的要求在某一人
群中应用普查或抽样调查的方法收集特定时
间内特定人群中疾病或健康状况和相关因素
的资料，以描述疾病或健康状况在不同特征
人群中的分布，以及观察某些因素与疾病之
间的关联。
（三）特征
• 只能提示因素与疾病之间是否存在关联，为病因研
究提出初步线索。
• 在设计时一般没有特别的对照组，但在资料分析时
之间存在相关，或者同一观察单位不同时间
的暴露和疾病之间存在相关，我们就认为暴
露和疾病之间可能存在因果关系，前者称为
生态比较研究，后者称为生态趋势研究。
（三）特征
• 易于实施：一般有现成的资料可以利用，如某年某
地的香烟消耗量，药品消耗量及某病的发病率或死
亡率等；
• 易于出现生态学谬误(ecological fallacy)：由
联系，从而为进一步研究疾病病因、危险因素 提供线索；
• 为评价疾病控制或促进健康的对策与措施的效
果提供信息。
（四）类型
• 历史或常规资料的收集和分析 • 病例调查和系列病例研究 • 现况研究 • 纵向研究 • 生态学研究等
一、病例报告与系列病例研究
（一）概念 • 病例报告（case report）是有关单个病例或10个 以下病例的详尽临床报告，包括临床表现（症状、体 征和实验室检查结果）、治疗、治疗后的反应及结局， 最后是作者对病因的分析及治疗的经验。
• 一般不需要设立对照组，不涉及暴露和疾病的因果
联系的推断；
• 有些描述性研究并不限于描述，在描述中可以有分
析，如可比较血清胆固醇水平与血压的关系，这种
分析有助于发现病因和危险因素线索。
（三）用途
• 描述疾病或健康状态在人群中的分布及其特征，
进行社区诊断；
• 描述、分析某些因素与疾病或健康状态之间的
可以灵活地进行组间的比较分析。
• 由于病程长的病例更容易被抽到，因此横断面研究
中的病例将过多地代表病程长的病例，而过低地代 表病程短的病例，由此导致的偏倚称为病程长短偏 倚（length bias）。
（四）用途
• 横断面研究的用途与前面给出的描述性研究
的用途相同。
• 对不会发生改变的暴露因素（如血型），可
• 系列病例研究（case series）与病例报告相似，但
报告病例较多，多在10例以上，有时是对多年积累的 病例的一种总结。
（二）原理
• 病例报告和系列病例研究都是从新发现的异
常病例中提出某种可疑假设，异常病例包括
出现的频率和分布异常，临床表现异常、实
验室检查结果异常及对治疗的反应异常等；
研究者可分析出现异常的原因，当然，在此
于测量的不是个体水平的联系，加之有时还可能使 用暴露和疾病的替代测量（如使用酒精税收数据而
不是酒精消耗数据；死亡率而不是发病率），在分
析中通常缺乏适当控制混杂的资料，所有这些问题 结合起来都可能影响结果的真实性。
（四）用途
• 生态学研究主要用于假设形成和假设筛检，有时也
阶段，只是根据已有的理论或很少的相关信
息提出假设。
（三）特征
• 快，特别是病例报告，看到1例或者几例就
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告
出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因
此，结果只是提供线索和参考。
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
（二）原理
• 纵向研究是在不同时点对同一人群的疾病、
健康状况和某些因素进行调查，以了解这些
因素随时间的变化情况。该研究在时间上是
前瞻性的，在性质上类似于多次横断面研究，
可以是若干次现况研究结果的总结分析。有
关疾病的临床特征的动态变化研究大都属此
类型。
（三）特征
• 纵向研究的最大特点就是能观察到各变量（因