第四讲 临床科研设计(2010秋)
临床科研课题设计课件
遵守伦理原则和法律法规
01
遵循伦理原则：保护受试者的权益和隐私，尊重受试者的知情同意权
02
遵守法律法规：遵循国家、地区和行业的法律法规，确保研究合规
03
确保研究质量：采用科学的研究方法，保证研究结果的可靠性和有效性
04
保护知识产权：尊重他人的知识产权，保护研究数据和成果的保密性
4
案例选择
案例来源：临 床实践、文献 研究、专家意 见等
02
设计研究方案： 制定研究方法、 研究内容和研究
步骤
03
收集研究数据： 通过调查、实验、 观察等方式获取
数据
04
分析研究数据： 运用统计方法对 数据进行处理和
分析
05
撰写研究报告： 总结研究结果， 提出建议和结论
06
评审和修改：提 交研究报告，接 受评审和修改建
议
07
实施和推广：将 研究成果应用于 临床实践，推广 到其他医疗机构
考虑研究结果的可重复性和可推广性
研究设计应遵循科学原 则，确保研究结果的可 重复性和可推广性
01
研究设计应考虑研究方 法的可行性和可靠性， 确保研究结果的可重复 性和可推广性
03
02
研究设计应考虑研究对 象的代表性和样本量， 确保研究结果的可推广 性
04
研究设计应考虑研究结 果的可解释性和可应用 性，确保研究结果的可 推广性和可应用性
案例类型：疾 病诊断、治疗 方案、药物研 发等
案例选择标准： 代表性、典型 性、创新性等
案例分析方法： 文献综述、数 据分析、实验 验证等
案例分析方法
案例选择：选择具
1
有代表性的临床科
研课题
分析方法：采用定
临床科研设计指南
临床科研设计指南临床科研的设计是科研工作中非常重要的一环，它直接关系着科研项目的质量和可靠性。
一个好的研究设计能够使研究结果更具可信度和实用性。
本文将为您介绍一些临床科研设计的指南，并提供一种合适的格式来书写。
一、研究目的在设计临床科研项目时，首先需要明确研究的目的。
研究目的可以是为了探索新的治疗方法、评估药物的疗效，或者是研究某种疾病的发病机制等。
明确研究目的能够帮助研究者确定合适的研究方法和数据收集方式。
二、研究设计类型临床科研设计可以根据研究问题的性质和研究方法的不同进行分类。
常见的研究设计类型包括前瞻性研究、回顾性研究、随机对照实验等。
不同的研究设计类型适用于不同的研究问题，研究设计的选择应根据具体情况进行。
三、研究样本和样本大小在进行临床科研设计时，样本的选择和样本大小的确定是十分关键的。
样本的选择应符合研究目的，并且应该具备代表性。
样本大小的确定需要进行统计分析，以确保研究结果的可靠性。
四、数据收集和数据分析数据的收集和分析是临床科研设计中最为重要的环节之一。
数据的收集可以通过问卷调查、临床观察、实验室检测等方式进行。
数据的分析应该选择合适的统计方法，并确保统计结果的可靠性和准确性。
五、伦理审查和知情同意在进行临床科研设计时，需要进行伦理审查，并确保研究过程中保护研究对象的权益。
伦理审查应该在开始研究之前进行，并且应该获得知情同意书。
六、时间安排和预算临床科研设计需要明确的时间安排和预算。
时间安排应该包括研究的起止时间以及各项任务的具体时间进度。
预算应该包括研究所需的经费和资源，确保研究的顺利进行。
七、研究的局限性和未来发展临床科研设计中，研究结果可能存在一定的局限性。
在研究报告中应该明确指出这些局限性，并提出未来改进和发展的方向。
综上所述，临床科研设计是一个十分重要的环节，它直接关系着科研项目的质量和可信度。
通过明确研究目的、选择合适的研究设计类型、确定样本和样本大小、进行数据收集和数据分析、确保伦理审查和知情同意、安排时间和预算，并且对研究的局限性进行讨论，能够使临床科研设计更加完善和可靠。
临床科研设计[医学精品课件]
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11
1、研究目的和科研假设的确定 2、确定设计方案 3、确定研究因素 4、确定研究对象 5、确定效应指标 6、研究设计的质量控制
12
科研设计是医学科学研究的灵魂。 严密的设计是取得有价值结果的先决条件。 缺乏严格的设计或者设计不合理，研究即使有重
8
研究生命起源、个体生长发育。 揭示人体的结构、功能与理化、免疫机制。 探讨优生优育和延缓衰老以及促进人体身心健康
的措施。 探讨疾病的发生原因、机制、发展规律与影响因
素、诊断、治疗和预防。
9
发现医学中未知事物与未知过程
在客观世界中始终存在着大量的未知事物与未知过程， 且发现未知事物和未知过程是没有极限的。
18
临床研究的特点
1、群体研究为主 2、观察性研究 3、干预性研究 4、研究对象的依从性 5、研究结果的不一致性
19
临床研究是以患者及其相关群体为主要研究对象 的科学。为了克服个案研究的局限性，深入的临 床研究应采用群体研究的方式。
临床研究针对不同群体的大多数患者，可以发现 该群体中疾病发生、发展及转归过程中具有的共 性特点的规律，具有可重现性，其研究结果具有 较好的可推广性。
揭示医学中已知事物的未知规律
在生物医学中，人们已知大量的现象，但只是知其然 而不知其所以然。
探索已知规律的应用
探索医学科学的基本规律的应用，其目的是为了防治 疾病和增进身心健康。
10
临床研究主要是探索诊断方法的应用价值，评价 不同干预措施的有效性和安全性，了解疾病的预 后和影响预后的因素，同时也探讨疾病的病因以 及药物、手术、放射治疗和其它措施的疗效机制 等内容。
20
临床科研设计方案
优化资源利用
合理的科研设计可以最大程度地利用 有限的资源，提高研究的效率和效果 。
临床科研设计的流程与内容
01
确定研究目的和研 究问题
明确研究的目标和需要解决的问 题，为后续的科研设计提供基础 。
02
进行文献回顾
查阅相关文献，了解已有研究成 果和不足之处，为研究问题的解 答提供依据。
03
确定研究类型和方 法
案例五：生物标记物的临床检测研究设计
总结词
特异性、敏感性、量化标准、生物样本采集与处理、 质量控制
详细描述
生物标记物的临床检测研究设计需要关注标记物的特 异性和敏感性，制定科学的量化标准。在生物样本采 集和处理过程中，要遵循严格的操作规范，确保样本 的质量和可靠性。同时，要重视质量控制的重要性， 通过建立质控标准和规范操作流程，提高检测结果的 准确性和可重复性。这将有助于推动生物标记物在临 床诊断和治疗中的应用。
效应指标选择
选择合适的效应指标，如 发病率、死亡率、生活质 量等，以便准确评估干预 措施的效果。
统计分析方法
说明将采用的统计分析方 法，如描述性统计、卡方 检验、回归分析等。
03
研究方法与实施步骤
研究方法的选取
随机对照试验
随机对照试验是临床科研中最常 用的研究方法，通过随机分配研 究对象到试验组和对照组，以评
分组方法与标准
随机分组
采用随机方法将研究对象分为实验组和对照组，确保 两组在基线水平上具有可比性。
非随机分组
根据研究对象的特点进行分组，如根据病情严重程度 、年龄等。
分组标准
说明分组所依据的标准和具体操作方法。
样本量与效应指标的确定
样本量估算
根据预期效应大小、变异 程度和检验效能等因素计 算所需样本量。
[课件]科研设计(四)-临床试验设计PPT
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盲法的分类
• 开放试验（open trial） • 单盲试验（single blind trial） • 双盲试验（double blind trial）
• 安慰剂（placebo）
双盲试验的实施
• 随机化编码（分层分段随机化，区组、 随机种子数或初始值，重现）
• 试验药物准备（编盲，由管理人员或统 计人员完成、补充剂量） • 应急信件的准备
• 是对干预措施进行前瞻性的追踪研究
• 易受多个因素影响，试验结果有偏倚 • 试验病例需要一点时间的积累
临床试验的分期
I期：在健康自愿者中进行，主要考察人对新药
的耐受程度和药物代谢动力学，20-30例。 II期：在病人中随机对照进行，对有效性和安
全性作出初步评价，推荐临床给药剂量，试
验组不少于100例。
多中心临床试验的组织
各中心研究者 申办者 主要研究者 各中心研究者 各中心研究者
数据管理员 生物统计学家 程序员 监察员
多中心临床试验的质量控制
• 方案制定和病例报告表的设计 • 人员培训 • 病人选择（知情同意、入选标准、排除 标准、剔除标准、依从性、有权退出） • 药品管理（定人、定点） • 数据管理（真实、完整、保密） • 一致性检验
科研设计(四)-临床试验设计
临床试验设计 （clinical trial design）
什么是临床试验
• 任何在人体（病人或健康志愿者）进行 药物的系统性研究，以证实或揭示试验 药物的作用、不良反应及/或试验药物的 吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定 试验药物的疗效和安全性。
临床试验的特点
• 是以人为试验对象
• 基础治疗
平行组设计 （parallel group design）
临床科研设计
研究变量的确定取决于研究的目的或具体 目标。通过文献查阅或工作经验的积累，我 们可能形成某个（些）病因假设，病例对照 研究的目的是验证假设，因此，应围绕这个 （些）假设确定研究变量，体现在调查表上 就是具体设置哪些调查项目，原则是与研究 目的有关的项目一个不能少且应细致、深入， 与研究目的无关的项目一个也不要。
三 试验性研究
试验研究是指研究者根据研究目的将研 究对象随机分组，人为地对某一组施加干预 措施，同时控制非干预措施的影响，追踪观 察一定时间，比较不同组别结局的差异，判 定干预措施的效果。
研究对象为病人，称为临床试验（clinic trial）
研究对象为“健康”人（如某社区人群），则 为现场试验（field trial）。
暴露因素如果处于一种持久并容易识别 的状态，那么，暴露组与非暴露组的划分就 非常简单，但事实上，研究对象的暴露情况 很少是不变的，且常常难以测量。因此，对 暴露因素应予以定量，同时考虑暴露的时间 长短及暴露是否连续以尽可能将研究对象正 确划分到暴露组与非暴露组。
结局系指研究者预期的结果事 件，与观察期终点并非一回事。 应尽量采用国际或国内统一标准 来判断结局。
关于病例对照研究设计的 各种模式（如配比、分层、分 级以及巢式病例对照研究）与 资料分析方法，详见有关流行 病学书籍。
（二） 队列研究（cohort study）
队列研究是将研究对象按是否暴露于 某因素分为两组，随访观察一定的时间， 比较两组结局的差异，从而判断暴露因素 与疾病的关系，因此，同病例对照研究一 样，它也多用于验证病因假设。因为该研 究方法是前瞻性的，是一种从“因”到 “果”的研究，所以这种设计方案的论证 强度较病例对照研究为高，而且也很适用 于预后因素的研究。
研究者根据研究目的施加的能作用 于研究对象并引起直接或间接效应的因 素称为研究因素(study factor)。与研究 因素相伴出现、对研究因素效应可能会 起到干扰作用但又不作为本次试验的研 究因素的因素属于“非研究因素”。
《临床科研设计》PPT课件
组别
人数
复方三七0组 100 中药对照组 50 西药对照组 30 安慰剂对照 20
有效
人数 ％
96
96.0
30
60.0
22
73.3
0
0.0
整理课件ppt
19 19
组间比较（P值）
复方三七0组
中药 对照组
<0.001
西药 对照组
<0.01
安慰剂 对照组
<0.001
中药对照组
>0.05 <0.001
西药对照组
临床科研设计
心脏杂志编辑部 第四军医大学流行病学教研室 孙长生
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11
一、必要性 二、设计类型 三、基本组成 四、基本原理 五、主要注意事项 六、设计参考格式
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22
必要性
临床科研的特点 1.研究对象的个体差别大 2.临床情况复杂，非研究因素多 3.观察指标多属软指标 4.实施困难(样本量、依从性、医学伦理)
人数
3008 3318 4839 77972 34767 32282 10877 115000
随访 年限
9-11 12-23
20 18-20
20 20 16-21 7.5
保护率 (％)
80 75 -56 29 6 76 20 -32
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66
表2 8次卡介苗预防试验中偏倚控制 情况分析（是否满意）
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11 11
研究对象：
受试对象(决定科学性） 诊断标准、纳入、排除标准 基本特征 分组方法
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12 12
不同类型研究的对象和分组是不同的
现况研究：一般人群或抽样 调查时不分组 病例对照研究：按是否患病分为病例组和对照组 队列研究：未出现结局者，按暴露与否，分为暴 露组和对照组 诊断评价研究：怀疑患有某病，需做诊断和鉴别 诊断者，进入研究时不分组。 临床试验：同质患者，随机化分组
临床科研设计类型
临床科研设计类型临床科研设计是指在临床医学领域中进行的科学研究，旨在为临床实践提供有效的证据支持。
在进行临床科研设计时，需要明确研究目的和科学问题，选择适当的研究类型来回答这些问题。
常见的临床科研设计类型包括前瞻性队列研究、回顾性队列研究、交叉研究、病例-对照研究和随机对照试验等。
下面将对这些临床科研设计类型进行详细介绍。
1.前瞻性队列研究：前瞻性队列研究是指研究者根据已确定的暴露因素，对一组没有特定疾病的人群进行长期的追踪观察，以确定暴露因素与疾病之间的关系。
研究者会记录参与者的暴露因素和健康状态，随着时间的推移，观察疾病是否发生以及发生的时间，从而评估暴露因素对疾病发生的影响。
前瞻性队列研究常用于探索暴露因素与风险因素之间的关系。
2.回顾性队列研究：回顾性队列研究是指对过去一段时间内已经发生的事件进行回顾性的研究设计。
研究者通过回顾性地分析以前已收集到的数据，评估暴露因素与疾病之间的关系。
回顾性队列研究可以节省时间和成本，但由于数据收集的时间点在暴露和结果之间可能存在时间差，因此可能存在信息偏倚的风险。
3.交叉研究：交叉研究是指比较不同暴露水平下的特定指标或结果的研究设计。
研究者将参与者随机分配到不同的暴露组，然后对比这些组的不同特征或结果。
交叉研究可以用于评估其中一种干预措施的临时效果，也可以用于比较两种或多种干预措施的效果。
4.病例-对照研究：病例-对照研究是指选取一组已患疾病的病例和一组没有患病的对照进行比较，以评估暴露因素与特定疾病之间的关系。
研究者会回顾性地收集参与者的个人特征和暴露因素的信息，然后比较病例组和对照组的暴露情况。
病例-对照研究常用于研究罕见疾病或疾病发生率较低的情况。
5.随机对照试验：随机对照试验是一种临床研究设计，通过将参与者随机分配到不同的干预组来评估一种治疗方法的效果。
研究者会为参与者进行随机分配，使每个组的人数大致相等，并且在基线特征上没有明显的差异。
然后，研究者会观察干预组和对照组的结果，比较两组之间的差异，以评估干预措施的效果。
临床科研设计方案
临床科研设计方案临床科研设计方案是指在进行临床科研研究时，为了保证研究的科学性以及研究结果的可靠性和有效性，需要进行的一个详细的研究设计和方案制定。
临床研究设计临床研究设计是指将研究问题转化为研究设计，并制定出一系列规范化的操作流程和研究实施方案，以实现研究的科学性、可靠性和有效性。
一般来说，临床研究设计包括以下几个方面：•研究目的和研究问题的确立•研究对象和研究样本的确定•研究方法和操作流程的制定•研究时间和预算的预估•数据收集和处理的规范化临床研究方案制定临床研究方案制定是指在完成临床研究设计之后，按照研究设计的要求，进一步落实研究实施方案，并将其具体化为一份详细的实施方案文档，以供研究人员参考和实施。
临床研究方案制定需要遵循以下原则：•符合科学性要求•具有可操作性和可复制性•考虑研究时间和费用的限制•保证数据的完整性和准确性•预防和处理可能出现的问题和不良事件具体而言，临床研究方案制定包括以下主要内容：•研究目的和研究问题的提出和明确•研究设计和方法的具体描述，包括研究类型、随机化、对照组选择、双盲设计、安全措施等•参试者的招募和筛选，包括参试者的基本情况、入选和排除标准等•研究工具的选择和使用，包括问卷、调查表、实验仪器等•数据采集和处理的标准化•预算和研究时间计划的编制临床研究方案实施临床研究方案实施是指在完成临床研究方案制定之后，按照研究方案实施，并保证研究实施的科学性、规范性和准确性。
临床研究方案实施需要注意以下事项：•严格按照研究方案操作流程和标准操作程序实施•遵循科学伦理和法律要求•注意记录和整理相关资料和数据，以保证研究结果的准确性和完整性•及时发现和处理问题和不良事件，保证研究的安全性和可靠性结语临床科研设计方案是临床研究的重要组成部分，它在研究的各个方面都对研究结果的可靠性和有效性有很大的影响。
因此，研究人员在进行临床研究时，必须重视研究设计和方案制定，严格按照相关操作流程和标准程序进行研究，以确保研究结果的科学性和可靠性。
临床科研设计方案
临床科研设计方案1. 背景和目的临床科研是指在医学实践中，对疾病的诊断、治疗、预防、康复等方面进行研究的活动，旨在提高临床医师的诊疗水平。
在进行临床科研过程中，设计一个合理的研究方案至关重要。
一个好的临床科研设计方案能够保证研究结果的准确性和可靠性，同时节约时间和资源。
本文设计一个临床科研设计方案，旨在探讨如何设计一份合理科学的研究方案。
2. 研究对象和研究内容在设计临床科研方案时，首先需要确定研究对象和研究内容。
研究对象包括疾病的患者群体，疾病的预防和治疗方法等。
研究内容包括研究目的、研究问题、研究假设、研究方法、指标、数据收集和分析方法等。
在确定研究对象和研究内容时，需要参考已有的文献和资料，综合分析疾病的病理生理特点以及临床实际情况。
3. 研究设计和方法在确定研究对象和研究内容后，需要制定研究设计和方法。
研究设计和方法包括研究类型、研究样本的选择、研究方法、数据收集和分析的方法等。
在研究设计和方法中，需要考虑到研究对象的性质和研究问题的特殊要求，从而确定采用何种研究类型，并选择合适的研究方法。
4. 实施计划和时间安排在确定研究设计和方法后，需要制定实施计划和时间安排。
实施计划和时间安排包括大致的研究时间，研究步骤和流程的安排，以及负责人等方面。
在制定实施计划和时间安排时，需要参考已有的文献和资料，综合分析研究对象的特征和实际情况，从而制定可行的计划和时间安排。
5. 风险评估在设计临床科研方案时，需要对研究的风险进行评估。
风险评估包括研究过程中可能出现的风险、问题和难点等方面。
在进行风险评估时，需要考虑到研究的实际情况，并制定相应的应对措施，以尽量减少风险和问题的发生。
6. 结论和展望本文设计了一份临床科研设计方案，旨在探讨如何设计一份合理科学的研究方案。
本文从研究对象和研究内容、研究设计和方法、实施计划和时间安排、风险评估等方面进行了详细的论述。
通过本文的分析和讨论，我们可以了解到如何设计一份合理科学的研究方案，从而提高临床医师的诊疗水平。
临床科研设计方案
临床科研设计方案背景和目的临床科研是指由临床医生或医疗机构主导的科学研究，旨在探讨新的医学治疗和诊断方法，提高临床诊疗水平，改善患者的生命质量。
在临床科研中，设计合理的研究方案是非常重要的环节，它关系到研究结果的可靠性和有效性。
本文将介绍如何设计一个合理的临床科研方案，以达到科学、严谨和实用的目标。
方法•研究类型：首先要确定所要研究的类型，包括前瞻性研究、回顾性研究、交叉设计研究等。
不同的研究类型所需要的数据集和数据来源都有所不同，因此在确定研究类型前需要充分考虑研究目标的特点和数据限制等因素。
•研究对象：其次要确定所研究的对象，包括是否是临床患者、对象的年龄、性别、预期纳入的样本数量等。
研究对象的特性对后续研究的数据收集和分析都有重要影响，因此需要提前设计好纳入和排除标准，以确保研究对象的代表性和可比性。
•研究因素：在确定研究对象后，需要考虑研究因素，包括研究的干预和对比措施、主要观察变量和次要观察变量等。
研究因素的选取应当结合研究的目标和研究对象的特征而灵活运用。
•研究设计：研究设计是整个研究方案的核心环节，它需要考虑到研究的目标、数据的收集方式、分析方法和结果的解读等方面。
在研究设计中需要明确各项观测指标的测量方法和标准化。
•研究伦理：在实施临床科研时，需要遵循一定的伦理原则和法律法规，确保研究过程和结果的道德合理性和合法性。
因此，在确定研究方案时，需要考虑相关伦理问题，包括知情同意、患者保密、研究费用报酬等方面。
结论合理的临床科研设计方案是保证科学研究有效性、可靠性和可操作性的前提条件。
在设计方案时，需要充分掌握不同研究类型的特点和要求，仔细论证各项因素的选取和设计方案的合理性，并遵循伦理规范和法律法规，以达到最终的科学研究目标。
临床科研设计讲座
往往在一项研究中, 有多个创新点，在设计时，应 当明确。
（三）依据研究内容，选择研究方法
内容（归纳为３大块） 研究方法 1.病因: 危险因素 现况研究 可疑因素 病例对照研究 相关因素 队列研究 干预性研究
（五）测量方法
1. 询问调查 统一设计调查表 2. 问卷 3. 查体 4. 特殊检查 5. 实验室测量具体方法
（含采样、试剂、实验方法） 调查表包括：一般情况；诊断记录；
危险因素暴露
（六）测量质量控制措施
测量人员、测量方法、测量仪器、 试剂、重复测量
（七）测量判定标准（或诊断标准）:
统一、公认、客观。
试验组措施，对照组措施， 对照的类型与方式
（三） 随机化分组方法
简单随机或分层随机
（五）样本大小 （六）盲法试验 具体措施 （七）干预方案的标准化
1.干预措施标化 2.附加的措施（两组都用）的标化 3.提高依从性的措施 4.避免沾染与干扰的措施
（八）效应测量
1.效应指标的选择 关联性，能真实反映效应 2.测量方法的选择 灵敏性 特异度 3.测量方法的描述 4.效应判定标准 阳性、阴性；有效、无效 5.测量的质量控制措施
（五）将以上分组结果汇入诊断 试验 评价专用四格表
标准方法
有病
无病
待评价 方法
a
b
c
d
（六）计算评价真实性的11个指标 （七）计算可靠性评价指标
1.计量资料：标准差、变异系数 2.计数资料：需抽30-50个样本用待评价方 法复测量一次，计算观察者间或观察者内 符合率或Ka帕值。
第四讲 临床科研课题设计
医学研究中的需要性原则
尽量选择防病治病中有重要意义或迫切需要解决的关 键问题。 例如，常见病多发病的防治研究、地方病、职业病、 传染病、心脑血管疾病、恶性肿瘤、老年病等影响人 类健康疾病的研究，以及对提高劳动者健康水平、促 进医学发展的理论、基础研究。 需要性原则还应符合主管部门需要。
2、开创性原则
一、科学问题是科学研究的起点（2）
波普尔的证伪进步模式：
P1—TT——EE——P2
科学的产生是为了解决问题 巴斯德：巴氏杀菌法、拯救养蚕业、 鸡霍乱疫苗、狂犬病疫苗 实际科学研究
科学认识活动一般分为五个阶段
准 备 阶 段
提选 出择 科科 பைடு நூலகம்研 问课 题题
观 察 实 验 阶 段
收 集 科 学 事 实
武工院博士团队开发出3种三聚氰胺快速检测方法
10月1日，科技部面向社会征集快速检测液态奶和奶粉 中三聚氰胺的技术及产品，并提出三项要求：对三聚氰胺 的检测准确，检测限小于或等于２毫克每公斤每升，重现 性；适合现场、快速检测，平均每个样品检测时间小于30 分钟（包括样品前处理时间）；技术产品或仪器设备成本 较低，运行费用低。 武汉工业学院三名博士组成科研攻关团队，日前开发 出三种快速检验奶制品中三聚氰胺的方法，检测方式都能 达到科技部要求，运行费用较低，其中最短检测时间可控 制在15分钟以内。（新华网，2008-10-05 ）
临床科研设计方案
临床科研设计方案摘要临床科研是指通过严谨的设计，收集临床数据，并进行统计和分析，以达到探究疾病发病机制、探究新的治疗策略和方法、优化临床实践等目的的研究过程。
本文将针对临床科研的设计方案进行探讨，包括研究问题的确定、样本的选择、数据采集方法的选择、分析方法的选择等方面，以期能够提高临床科研设计的水平，进一步推动临床科研的发展。
研究问题的确定在进行临床科研之前，首先需要确定研究目的和研究问题。
研究问题需要具备以下几个方面的特点：1.明确、具体：研究问题需要明确、具体，不能是过于模糊的问题。
比如，“影响肥胖症发生的因素”就过于模糊，应该考虑更加具体的研究问题，比如“高胆固醇饮食是否会导致肥胖症发生率的增加”。
2.有研究价值：研究问题需要有一定的研究价值，对临床实践具有参考意义。
比如“头孢类抗生素联合庆大霉素治疗骨髓炎是否优于单用头孢类抗生素治疗”就是一个具有研究价值的问题。
3.可行性：研究问题需要具备一定的可行性，研究过程和结果需要有一定的可靠性和可重复性。
样本的选择在设计临床科研的时候，样本选择是一个非常重要的环节。
样本选择需要充分考虑到研究的目的和问题以及研究对象的特点。
以下几个方面需要特别注意：1.样本数量：样本数量需要充分考虑到研究问题的复杂度和实际情况，不宜过于简单或过于复杂。
一般情况下，样本数量应该在50到200之间最为合适。
2.样本来源：选择样本的来源需要具备一定的代表性，能够充分反映研究对象的特点、情况和存在的问题。
可选择的来源有医院、社区、学校、工厂等。
3.可控性：在选择样本的时候需要尽可能地保证样本的可控性，减少干扰因素对研究结果的影响。
比如，在进行两组不同的治疗策略比较研究时，需要尽可能的保证两组样本的基线特征趋于一致。
数据采集方法的选择在进行临床科研的过程中，数据采集是非常重要的环节。
以下几个方面需要关注：1.数据采集工具：根据研究问题的不同，可以选择不同的数据采集工具，比如问卷调查、临床观察、电子病历等。
临床科研设计方案概述概要
临床科研设计方案概述概要一、研究目的：在临床科研设计方案的第一部分，应明确研究目的。
可以是探索其中一种新的治疗方法的有效性、评估其中一种诊断工具的准确性、探究其中一种疾病的发病机制等。
对于目的的明确是研究的起点和指引。
二、研究设计：研究设计是衡量研究结果准确性和可靠性的重要组成部分。
常见的研究设计包括观察性研究和实验性研究。
对于观察性研究，可以采用横断面研究、纵向研究或回顾性研究等。
对于实验性研究，可以采用随机对照试验或无对照试验等。
三、研究方法：在研究方法中，需要详细描述研究对象的选择、样本容量的计算、数据收集的方法、数据分析的方法等。
对于研究对象的选择，应明确纳入标准，排除标准和随机方法。
对于样本容量的计算，需要根据预期效应和显著水平进行权衡。
对于数据收集的方法，可以采用问卷调查、实验观察、医疗记录等。
对于数据分析的方法，可以采用统计学方法、图表分析等。
四、数据分析：数据分析是研究中的一个重要环节，可以分为描述性数据分析和推断性数据分析。
对于描述性数据分析，可以通过计算平均值、标准差、方差等参数来描绘数据的特征。
对于推断性数据分析，可以采用统计学方法来获取研究结果的可靠性和显著性。
五、结果解读：结果解读是临床科研设计方案中的最后一个环节，需要对研究结果进行科学、客观和全面的解读。
在结果解读中，可以比较实验组和对照组的差异，评价治疗效果的大小，讨论研究结果的原因和机制，并提出改进和进一步研究的建议。
总结：临床科研设计方案的概述应包括研究目的、研究设计、研究方法、数据分析和结果解读等内容。
通过详细的计划和操作指南，可以确保研究的科学性、可行性和有效性，同时也为研究者提供了明确的方向和目标。
一个完善的研究设计方案是研究成功的基础。
临床科研设计报告书的撰写-第四讲
临床科研设计报告书的重要性
• 是申报科研项目的基本条件 • 标书的书写反映了科研课题的目的、科研
设计方法、创新点、实施计划和经费 • 标书是评审时唯一考察的资料 • 各项目下达单位表述格式不尽相同
标书的基本内容和撰写方法
• 一、立题依据（层次感、逻辑性）
– 阐述疾病负担（最好用流行病学数据支持） – 阐明该疾病国内外研究现状和存在的问题 – 课题立论与依据 – 阐明本课题的科学意义和应用前景 – 主要参考文献
• 二、 研究内容和预期成果
– 说明研究项目的具体内容 – 明确重点解决的科学问题 – 预期成果和提供的形式 – 创新性– 研究场所 – 研究对象（样本量计算） – 研究方法（试验方法、实验方法和步骤、干预
措施、资料收集与分析方法等） – 研究因素与评价指标 – 质量控制措施 – 研究工作的总体安排和进度
经费、经费使用需根据所在单位的财务制度
结束
• 四、可行性分析
– 理论上的可行性 – 技术上的可行性 – 前期工作基础的可行性 – 应用上的可行性
• 五、实现本项目预期目标已具备的条件
– 过去的研究基础（含预试验） – 研究团队组成 – 研究设备、资源（现有实验条件）
• 六、申请者和项目组主要成员情况 （表）
• 七、经费预算
– 80%的经费应围绕研究资料 – 5%的管理经费 – 5%的人员、场地或劳务支出 – 5%的交流会议费用 – 5%的日常行政支出 – 注意：单项超支的问题、项目经费结余、配套
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3、随机对照试验的用途
1）治疗研究：检验药物治疗、外科手术治疗、 其他医疗服务方式或其他干预措施的效果。
2）诊断研究：证实某一新的诊断性试验是否 有效。
3）预后研究：确定早期发现的患有某种疾病 的病人可能发生什么情况。 4）病因研究：确定某种有害物质，如环境污 染，是否与疾病的发生有关。
4、随机对照试验的优缺点 优点
图4
系统抽样示意图
3、随机化的隐匿
使研究者不知道按随机序列入组的研究 对象究竟是属于试验组或是对照组，也不 知道具体的随机方法和方案。目的是避免 研究者主观因素的干扰。
随机化及其随机化隐匿的意义
使纳入的研究对象的若干重要临床特征保 持组间相对均衡，增加可比性。 防止研究者的主观因素干扰，避免出现选 择偏倚或测量偏倚，有利于获得真实结果
2、队列研究的特点
1）在时序上是由前向后的 2）属于观察性研究 3）研究对象按暴露与否进行分组 4）是一种“由因及果”的分析流行病学 研究方法
3、研究类型
前瞻性队列研究(prospective cohort study)
历史性队列研究(historical cohort study） 历史前瞻性队列研究(historical prospective coh ort study)
5、队列研究的优缺点
优点：
研究者亲自观察资料，信息可靠，回忆偏倚小 直接计算发病率和相对危险度等 可验证病因联系
有助于了解人群疾病的自然史
可分析一种暴露与多种疾病的关系
样本量大，结果比较稳定
缺点：
不适于发病率很低疾病的病因研究
需大样本和长期随访，产生各种失访偏倚
费用高 研究设计要求严密，组织工作繁重
2
A A
3
A A
4
B B
5
A A
6
A A
7
A A
8
B B
9
B B
10 11 12
B B B B B B
随机数字 初步归组 调整后归组
26 29 13 56 41 85 47 04 66 08 34 72 B A
分层随机法 stratified randomization
将总体单位按某种特征分为若干“层”，然
随机 分组 A B
无
随机 分组
A
B
图3 分层随机分配图示
区组随机法 block randomization
将研究对象先分成例数（一般4例）相等的区组， 然后在区组内再按简单随机法分配。
例如：某研究分为试验组和对照组2组，确定区组 例数为4。首先，研究对象按进入试验的先后顺 序，每4人一组，然后再对每一区组的4个研究 对象分别根据随机数字表随机分组。
目标人群
未患病
非暴露
图9 病例对照研究示意图
2、病例对照研究特点
1）在时序上是回顾性的 2）属于观察性研究 3）必须设立对照组 4）是在疾病发生后，通过回忆暴露史来 探索可能的病因，是一种“由果推因” 的研究方法
3、病例对照研究的用途
1）探索疾病的可疑危险因素 2）检验病因假说 3）提供进一步研究的线索
系统抽样(机械抽样)
Systemic sampling 按照一定顺序，机械地每隔若干单位抽取一 个单位的抽样方法。 将总体各个个体单位按某种标志排列、连续编号 根据总体数N和确定的样本数n，计算抽样距离 （N/n） 用单纯随机方法在第一组中确定一个起始号 从此起始点开始，每隔K（K=N/n）个单位抽取一 个作为研究对象
流行病学的研究方法（按设计类型分类）
横断面研究 描述性研究监测 产生假设 生态学研究 观察法 分析性研究病例对照研究 检验假设 队列研究 研究方法 临床试验 实验法现场试验 验证假设 社区干预试验 数理法 理论流行病学
二、对照原则
试验组与对照组在一些可能影响试验效 应的非研究因素上保持均衡。目的是减少 或消除非研究因素对试验结果的干扰,使结 果具有可比性。 常用的对照方法有空白对照、安慰剂对 照、标准对照、前后对照、交叉对照等。
三、盲法原则
是指在整个试验过程中，使研究者或/ 和研究对象不知道每个研究对象所属的组 别。目的是为了有效地避免研究者或研究 对象主观因素导致的信息偏倚。 盲法分单盲、双盲、三盲
一、随机化原则
1、概述： 指研究对象的选择和分组均应随机。
随机化有两种形式：随机抽样和随机分组。
随机抽样：保证样本对总体的代表性，使研究 结果可以外推到目标人群 随机分组：使研究对象分到试验组和对照组的 机会均等。目的是为了保证组间的可比性，使 已知和未知的影响研究结果的因素在两组间均 衡分布，消除选择偏倚和混杂偏倚的影响
9
表1 随机数字表（部分）
编号 ┅┅ 26 27 1-10
┅┅
26 29 13 56 41
77 80 20 75 82
11-20
┅┅
85 47 04 66 08
72 82 32 99 90
21-30
┅┅
34 72 57 59 13
63 95 73 76 63
表2 应用随机数字表随机分组示范表
纳入对象编号 1
（研究方向）
现在
将来
发 病
暴 露 目标人群 样本 人群
未发病 发 病
非暴露
未发病
图7
队列研究示意图
暴露(exposure) 把一切研究感兴趣的、可能与研究疾病有 关的因素称为暴露。 危险因素（risk factor）
泛指能引起某特定不良结局（outcome）， 或使其发生的概率增加的因子，包括个人 行为、生活方式、环境和遗传等多方面的 因素。
暴露组 非暴露组
回顾性地收集 已有的历史资料
历史性队 列研究
暴露组
非暴露组
回顾性地收集 已有的历史资料
继续前瞻性收集资料
双向性队 列研究
暴露组 非暴露组
前瞻性收集资料
前瞻性队 列研究
过去某时点
现在
将来某时点
图8
队列研究类型示意图
4、队列研究的用途
1）检验病因假设 2）评价疾病的防治效果 3）研究疾病的自然史及其长期变动
结局+ 试验组 （干预措施） 随 机 分 组 随访观察
结局事件发生 结局事件不发生
结局－
目标 人群
样本 人群
结局+
对照组 （对照措施）
结局事件不发生
结局－
图6 随机对照试验示意图
2、随机对照试验的特点
1）研究对象随机分配入组，避免选择偏倚 2）有设计严格的平行对照组，增强组间的 可比性 3）试验方向是前瞻性的；研究结果在试 验结束后方可获得 4）试验的同步性，条件的一致性 5）试验期间的一致性
E
图10
现况调查示意图1
E D 目标 人群 普查
E
E D E
图11 现况调查示意图2
2、现况调查的特点
1）常用的流行病学调查方法 2）在时序上属于横断面研究 3）适用于暴露因素不易发生变化的研究 4）适用于病程较长且发病率较高的疾病
5）不能得出有关因果关系的结论
3、调查目的与用途
掌握目标人群中疾病的患病率及其分布 提供疾病病因研究的线索 确定高危人群 评价疾病监测、预防接种等防治措施效果
4、现况研究的优缺点
优点：
常用抽样调查，结果有较强推广意义
有来自同一群体的自然形成的同期对照组，
结果具有可比性
可同时观察多种因素
缺点：
难以确定先因后果的时相关系 不能获得发病率资料
临床科研设计
潘晓放
成都中医药大学第二临床医学院 临床流行病学与循证医学教研室 2010.09
本章要求
掌握 熟悉 了解 临床科研设计的原则；常用科研设计 方案的模式及应用范围 偏倚的种类；常见偏倚的控制方法 常用科研设计方案的优缺点
第一节 临床科研设计的基本原则与方法
临床科研设计的四个基本原则
随化原则（randomization ) 对照原则（control） 盲法原则（blinding ) 重复原则（replication )
4、病例对照研究的优缺点
优点：
特别适用于少见病、罕见病的研究
所需样本量较小，节省人力、物力，易于组织
实施
研究周期短，可以较快获得结果 可同时探讨多种因素与一种疾病的关系，特别
适合多病因疾病的病因研究
缺点：
样本代表性难以保证
暴露与疾病时间先后难以判断，信息真
实性差 存在回忆偏倚 不能直接计算发病率或死亡率
后从每一层内按简单随机抽样组成一个样本。
例：某一新药与旧药对冠心病治疗的随机对照试
验设计中，将高血压和高胆固醇血症作为试验的 分层因素，将纳入试验的冠心病患者先作分层， 然后再进行随机分组。
有
随机 分组
A B A
有
高胆固 醇血症 分层因素 无
随机 分组
B
冠心病 患者
高血压
分层因素 有 无 高胆固 醇血症
单盲（single blind） 研究对象不知分组情况
双盲（double blind） 研究对象、研究者不知分组情况
三盲（triple blind） 研究对象、研究者、资料整理分析者不知分组情况
四、重复原则
指实验对象的各例数和实验次数要达到 一定的数量。
第二节 临床研究常用的设计方案与应用
三、病例对照研究 case-control study
1、概念 病例对照研究是将患有特定疾病的人群 作为病例组，未患这种疾病的人群作为对 照组，调查两组人群过去暴露于某种可能 危险因素的比例，判断暴露危险因素是否 与疾病有关联及其关联程度大小的一种观 察性研究。