国产重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的临床研究
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究
世界最新医学信息文摘 2021年 第21卷 第40期85投稿邮箱：zuixinyixue@·临床研究·重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床研究和旭丽（太原市妇幼保健院，山西 太原 030000）0 引言儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症均在临床高发，患者发病后存在较为严重的生长发育迟缓情况，患者的主要发病原因，与其存在下丘脑-垂体-胰岛素样生长因子存在功能障碍有关。
患者同时存在发育缓慢、身高与正常儿童相比显著不足等表现[1-2]。
随着我国临床儿童生长发育的干预逐步深入，越来越多的儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症得到诊断并治疗。
儿童生长激素缺乏症与特发性矮小症患者不存在营养不良等生活中常见问题，因此监护人对患者进行营养补充的效果较差，无法完全改善患者的生长发育效果[3-4]。
临床多采取重组人生长激素对患者开展治疗，以增加患者体内生长激素水平，降低患者的生长压力，促进患者尽快恢复正常生长效果。
本文对所选儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症患者开展重组人生长激素治疗，观察重组人生长激素对两种疾病患者的治疗效果。
1 资料与方法1.1 一般资料。
选取我院2020年1至12月68例儿童生长激素缺乏症患者作为实验组，同时选择同例数特发性矮小症患者作为对照组，研究组男33例，女35例，年龄4~12岁，平均（8.16±3.84）岁，病程2~6年，平均（4.15±1.85）年，身高89~137 cm ，平均（113.18±23.82）c m 。
对照组男35例，女33例，年龄4~13岁，平均（8.58±4.42）岁，病程2~7年，平均（4.55±2.45）年，身高84~138 cm ，平均（111.08±26.92）cm 。
患者均在我院诊断符合生长激素缺乏症、特发性矮小症标准，患者均存在身高异常，生长激素激发试验正常。
患者均未见发育畸形、严重营养不良、内分泌激素异常情况，患者排除存在心脏、肝肾功能异常、先天性糖尿病、实验用药无法耐受情况，排除患者存在重组人生长激素用药病史情况，患者均未见先天性遗传疾病或染色体疾病。
《2024年rhGH治疗对GHD儿童脂代谢的影响及疗效评估》范文
《rhGH治疗对GHD儿童脂代谢的影响及疗效评估》篇一摘要本文旨在探讨rhGH（重组人生长激素）治疗对GHD（生长激素缺乏症）儿童脂代谢的影响，并对其疗效进行评估。
通过分析相关文献及临床数据，本文发现rhGH治疗在改善GHD儿童生长激素水平的同时，对脂代谢具有积极影响，有效减少了血脂异常的发生率，提高了患儿的生活质量。
一、引言生长激素缺乏症（GHD）是一种常见的内分泌疾病，主要影响儿童的生长发育。
重组人生长激素（rhGH）作为治疗GHD的有效手段，已广泛应用于临床。
然而，关于rhGH治疗对GHD儿童脂代谢的影响及疗效评估的研究尚不充分。
本文旨在通过分析相关文献及临床数据，探讨rhGH治疗对GHD儿童脂代谢的具体影响及疗效评估。
二、材料与方法1. 研究对象本研究选取了患有GHD的儿童患者，所有患儿均接受rhGH 治疗，并进行了定期的脂代谢检测。
2. 研究方法（1）文献回顾：收集并回顾相关文献，了解rhGH治疗对脂代谢的影响。
（2）临床数据收集：收集患儿的基线数据、rhGH治疗方案、脂代谢指标等数据。
（3）统计分析：采用统计学方法对数据进行处理和分析。
三、rhGH治疗对GHD儿童脂代谢的影响1. 脂代谢指标变化经过rhGH治疗后，GHD儿童的脂代谢指标得到了显著改善。
具体表现为总胆固醇（TC）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）等指标下降，高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平上升。
这表明rhGH治疗有助于改善GHD儿童的脂代谢状况。
2. 血脂异常发生率变化在接受rhGH治疗前，GHD儿童中血脂异常的发生率较高。
经过治疗后，血脂异常的发生率得到了显著降低。
这表明rhGH 治疗在改善GHD儿童生长激素水平的同时，对脂代谢具有积极影响。
四、疗效评估1. 生长激素水平改善情况rhGH治疗显著提高了GHD儿童的生长激素水平，促进了身高的增长。
治疗后，患儿的身高增长速度明显加快，达到了预期的治疗效果。
2. 生活质量改善情况经过rhGH治疗，GHD儿童的生活质量得到了显著提高。
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床效果分析
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床效果分析作者：王娟娟来源：《中国社区医师》2019年第18期摘要目的：观察分析重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床效果。
方法：2017年10月-2018年12月收治生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿58例，按照不同疾病分为两组，观察组为生长激素缺乏症患儿，对照组为特发性矮小症患儿。
两组患儿均采用重组人生长激素治疗，对比分析两组治疗前后促甲状腺激素（TSH）、胰岛素样生长因子一1（IGF一1）水平以及治疗前后身高、体重情况。
结果：两组治疗前后TSH、IGF一1水平比较，差异均有统计学意义（P<0.05）;两组治疗前后身高和体重比较，差异均有统计学意义（P<0.05）。
结论：重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床效果显著，可以进行推广。
关键词;重组人生长激素;生长激素缺乏症;特发性矮小症;临床效果儿童矮小症是一种常见的儿科疾病，其主要指的是在该年龄段儿童的身高低于同种族、同性别正常儿童的2个标准差以上的情况，低于正常儿童生长曲线的3%"。
儿童矮小症可以根据疾病发生原因分为甲状腺功能降低（GC）、生长激素缺乏症（GHD）、特发性矮小症（ISS）等吧。
矮小症会对患儿的身体和心灵造成十分严重的创伤，也影响了儿童的正常社交能力。
另外沉重的经济负担也会给家庭带来巨大经济压力。
随着我国重组人生长激素的不断发展和应用，在治疗小儿矮小症方面也取得了重大进展。
本次研究主要针对重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床效果进行分析，具体内容如下。
资料与方法2017年10月-2018年12月收治生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿58例，按照疾病类型分为两组。
观察组为生长激素缺乏症患儿（29例），男17例，女12例;年龄4～12岁，平均（8.2±1.1）岁。
对照组为特发性矮小症患儿（29例），男18例，女11例;年龄5～11岁，平均（8.1+1.3）岁。
基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察
12.3±0.3
23.4±3.9 6.8±1.6
注：与治疗前比较，P < 0.05
国产 GH 引起患儿轻微注射局部异常反应, 不需处理能自行缓 解，不必放弃治疗。rhGH 治疗后有 5 例患儿出现转氨酶升高，但是 给予保肝药物继续治疗后恢复正常。2 例患儿出现血钙降低，考虑 与患儿生长加速，钙消耗增加有关，给予补钙后血钙升至正常。GH 有促进细胞增殖作用，患肿瘤的儿童不能接受治疗。本研究未观察 到肿瘤的发生，但仍需要加强观察和警惕。
人体生长激素（GH）是由脑腺垂体含有嗜酸性颗粒的 GH 分泌
细胞分泌。GH 主要与肝细胞膜上的生长激素受体（GH R) 结合，促
使肝细胞产生 IGF- 1 发挥其促生长作用。早期明确诊断并正确应用
rhGH 治疗可以有效地提高患病儿童的成人期身高, 改善其生活质
量[5~ 6]。随 着人 民生 活水 平的 提高 ，其临 床应 用必 将日 益广 泛。
中外医疗 2 008 NO .1 8 CHINA FOREIGN MEDICAL TREATMENT
论著
基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察
孙立波 1 矫环庆 2 李堂 1△ （1. 青岛大学医学院附属医院儿科 山东青岛 266011；2. 山东省青岛市城阳区疾病控制中心 山东青岛 266000）
确诊 GHD 后给予国产 rhGH (长春金赛药业有限责任公司生 产, 生产批号: 041105，041207) 治疗，剂量分别为 0.1 IU / ( kg·d) ， 每晚睡前皮下注射，疗程 6 个月。注射部位选择脐周、大腿外侧或上 臂外侧。 1.3 观察指标
治疗前及治疗后 3、6 个月分别测定身高、体质量、骨龄,观察注 射部位局部反应，计算身高生长速度及预测身高。身高、体质量测量 采用同一量具，由同一人操作, 骨龄评价:患者于治疗前及治疗开始 后每 半年 摄左 手腕 部正 位骨 龄 片。 依据 儿童 青 少年 骨龄 评 分法 [3] 中 RUS 骨龄评分系统标准评价骨龄。预测身高按 BP 法计算。 1.4 统计学处理
rhGH替代治疗对生长激素缺乏症患儿线性生长及空腹血糖的影响
显提高 （ Ｐ＜００ ）Ｆ Ｇ较治疗前增高 （ ．１ ，Ｂ Ｐ＜００ ）但 Ｆ Ｇ尚均在正常范围。治疗 ３ ６ ． ， Ｂ ５ 、个月后 的Ｆ Ｇ均与初始治疗年龄 Ｂ 呈正相关 （分别 为０４ ８ ０ ５ ， ｒ ．１ 、． ６ Ｐ＜００ ） ４ ．５ 。结论 ： 国产 ｒＧ ｈ Ｈ短期替代治疗可 以提高 Ｇ Ｄ患儿身高 ， Ｈ 治疗对空腹血糖
有影 响 ， 初始治疗年龄较大者更应在治疗期间动态监测血糖 。
关键词
侏儒症 ， 垂体性
人生长激素
血糖
身高 儿童
Ｅｆ ｃ ｓａ ｄ ｌｆ ｅ ｃ ｆ ｃ ｍ ｂｎ ｎ ｍａ ｏ ｈ Ｈｏｒ ｎ ｐａ ｅ ｎ ｈ ｒ ｐ ｎ ｆ ｔ ｎ ｎ ｌ ｎ ｅｏ ｅ ｕ Ｒｅ ｏ ｉａ ｔ Ｈｕ ｎ Ｇｒ ｗｔ ｍｏ ｅ Ｒｅ ｌｃ ｍｅ ｔ ｅ ａ ｙｏ Ｔ Ｌｎ ａ ｏ ｈａ ｄ Ｆ ｓｉｇ Ｂｌｏ ｌｃ ｓ ｉ ｒ ｎ ｗｉ ｒｗｔ ｒ ｎ ｆ ｉｎ ｙ ｉｅ ｒ Ｇｒ ｗｔ ｎ ａ ｔ ｏ ｄ Ｇ ｕ ｏ ｅ ｉ Ｃｈｌ ｅ ｔ Ｇ ｏ ｈ Ｈｏ ｍｏ ｅ Ｄｅ ｉ ｅ ｃ ｎ ｎ ｄ ｈ ｃ
ｍｅ ｔ ｏ ｎ ｎ ｈ ． ｈ ｖ ｌ ｆ ａ ｔ ｇｂ ｏ ｄ ｇｕ ｏ ｅｗ ｓｔｓｅ ｎｃ ｉ ｒ ｎａ ｍ ｆ ｒ ｔ ｅ ｓ ８ｈ ｕ ｓ ｏｆｏ ｒ ｒ ｋ ｎ ｒ３ａ ｄ ６ｍｏ ｔ ｓ Ｔ ｅ ｌ ｅ ｓｉ ｌ ｏ ｌ ｃ ｓ ａ ｅ ｔｄ ｉ ｈ ｌ ｅ ｔ ａ ａｔ ａ ｔ ｏ ｒ ｄｏ ｉ ． ｆ ｅ ｏｆ ｎ ｄ ８ ｅａｌ ｎ ｏ ｄ ｎ
基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的疗效观察
Ｚ ａ ｘ ｎ ｉａ ｊｙｎ （ｅ ｒ ｅｔ ｐ ｉｒｓ ｕｕ ． ｅ ｌ ｈ ｐ ａ ｕｕ １０ Ａｈ ｉｒ ｉ ｅｈ ａ ｈｎ ｉ ｌ Ｐ ｎ ｉ ａ Ｄｐ ｔ ｎｏ ｅａ ｉ ｗ ｈ １ ｏ ｅ ｏ ｉｌ ｈ２ ０ ，ｎ Ｐ ｖ ｃＣｉ ） ｇ ａａ ｇ ａ ａｍ ｆ ｄｔ ｃ ｐ ｐ ＇ ｓ ｔ，ｗ ４ １ ｕ ｏ ｎ ， ｎ ｓ
每患儿 生长速 率 由治疗前 （．±０ ）ａ／ 增至 （ １ ±０ ）ａ／ ２ ３３ ． ｎ ５ 年 １． ． ｎ年，身 高 由治疗前 （ １． ９ ７ １９ ２
±ｌ．）锄增至 （２ ．±１．）锄，骨龄 由 （．±２１ ２４ １５１ ２１ ６８ ．）岁 增至 （．±１ ）岁 。治疗前 后生 长速率 差异有 统计学 意义 。结论 ７３ ． ９
是治疗 儿童 Ｇ Ｄ 一种 安全有 效的方 法 ，值 得儿 科临床推 广应 用。 Ｈ 关键词 ：基 因重组 生长激 素 ；生长激 素缺乏 症 ；儿 童 ；儿 科学
ｄ ｉ １ ． ６ ￣ｉ ｎ１７ ．７ ９２ １ ． ． ３ ｏ ： ０３ ９ ． ｓ．６ ２２ ７ ． ０１ ０ ９ ｓ ０ ３３ 文章 编号 ：１ ７ ．７ ９ ２ １）１ ０ ２ ０ ６ ２２ ７ （０ ０一３０ ４ ．２
临床 意义 ［ ． Ｊ 中国微循 环， ０ ， １： ． Ｊ ２ ２ （） ０ ０ ６ ４ ［】林庆 兰 ， 杰， ８ 郭秋 曾寰． 梗塞 急 性期 患者 凝血 与纤 溶 指标 的改变 及 降纤 脑 酶 的疗效 ［． 管康 复医学 杂志，０２ｌ（） ９ Ｊ心血 】 ２ ０，１１ １． ：
［］程彦杰 ， 霞， 北 京地区 ７ ９ 袁 等． Ｏ万 自然监测人群 中风 发病率 的季节波动 与六
【］金 莉容， 桂芝， 惠铭． 一“ 溶栓 疗法在 颈 内动脉和 大脑 中动脉系 统 ５ 徐 金 ｒ ， Ａ 脑梗塞 的应 用Ｉｊ Ｊ． 中国微 循环，９７１２： —６ １９ ， ）２６． （ ６
重组人生长激素治疗小儿特发性矮小症的临床疗效探析
重组人生长激素治疗小儿特发性矮小症的临床疗效探析【摘要】目的：探讨分析小儿特发性矮小症应用重组人生长激素的临床疗效。
方法：筛选2020年9至12月期间在我院治疗的特发性矮小症患儿82例，根据首次就诊时间先后分为对照组41例（常规治疗）、联合组41例（常规治疗+重组人生长激素治疗），以生长速度（GV）、骨龄（BA）、预测成年身高（PAH）、身高标准差（Ht-SDSBＡ）作为评价治疗效果的指标，比较两组治疗半年后的临床疗效。
结果：治疗后两组上述四项指标对比，除BA无显著差异（P>0.05）外，其他三项指标对照组均不如联合组，均具统计学差异（P<0.05）。
结论：重组人生长激素应用于小儿特发性矮小症治疗中，能有效促进其生长发育，且不会出现骨龄的异常增加，用药安全性高，具临床应用价值。
【关键词】小儿特发性矮小症；重组人生长激素；疗效小儿特发性矮小症是一种病因不明的身高显著低于同龄人正常标准的多基因疾病，有着较高的发病率。
药物治疗该病是临床重要而有效的治疗手段，当前重组人生长激素在临床治疗中取得了一定的效果[1]。
本文为探讨分析小儿特发性矮小症应用重组人生长激素的临床疗效，以就诊治疗的82例特发性矮小症为对象，开展本研究，报告如下。
1.资料与方法1.1患儿资料入选82例患儿均筛选自2020年9至12月期间在我院治疗的特发性矮小症患儿中，按首次就诊时间先后分为两组，对照组41例（于2020年9至10月就诊）含21例男患儿和20例女患儿，年龄5至14.5岁，均龄（8.5±3.6）岁，治疗前GV（4.22±0.69）cm/年、BA（11.59±1.81）岁、PAH（161.95±11.38）cm、Ht-SDSBＡ（-1.35±0.63）；联合组41例（于2020年11至12月就诊）含22例男患儿和19例女患儿，年龄5.5至14岁，均龄（8.4±3.5）岁，治疗前GV（4.21±0.71）cm/年、BA（11.60±1.79）岁、PAH（162.05±11.37）cm、Ht-SDSBＡ（-1.35±0.62）。
从临床诊疗指南及专家共识角度看重组人生长激素治疗的规范化应用
·矮小症诊疗研究专题·从临床诊疗指南及专家共识角度看重组人生长激素治疗的规范化应用潘慧班博于萍朱惠娟李乃适陈适王林杰阳洪波ＤＯＩ：１０．３８７７／ｃｍａ．ｊ．ｉｓｓｎ．２０９５ ６５５Ｘ．２０１４．０２．００１基金项目：北京市自然科学基金资助项目（７１２２１４６）作者单位：１００７３０中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院内分泌科卫生部内分泌重点实验室（潘慧、于萍、朱惠娟、李乃适、陈适、王林杰、阳洪波）；山东省济宁医学院附院内分泌科（班博）通信作者：潘慧，Ｅｍａｉｌ：ｐａｎｈｕｉ２０１１１１１１＠１６３．ｃｏｍ重组人生长激素（ｒｅｃｏｍｂｉｎａｎｔｈｕｍａｎｇｒｏｗｔｈｈｏｒｍｏｎｅ，ｒｈＧＨ）于１９８５年上市，已广泛应用于身材矮小的患儿，其治疗有效性得到广泛临床验证。
生长激素除具有促线性增长作用外，还具有改善身体组分及代谢、增加骨密度、提高生活质量等作用，因而被应用于成人生长激素缺乏症患者。
但生长激素的临床应用具有较强的专业性，需严格掌握适应证、治疗及安全监测，以保证药物的合理、有效、安全应用。
笔者参照２０００—２０１２年美国食品和药品管理局（ＦＤＡ）、欧洲药品管理局（ＥＭＥＡ）、美国Ｌａｗｓｏｎ Ｗｉｌｋｉｎｓ儿科内分泌学会、欧洲儿科内分泌学会（ＥＳＰＥ）、生长激素研究学会（ＧＨＲＳ）及美国临床内分泌学会（ＡＡＣＥ）制定的多项临床指南或专家共识，并参照２０１３年中华医学会儿科学分会制定的《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》［１］，对生长激素在内分泌疾病中应用的热点问题进行阐述和补充。
一、重组人生长激素在儿童中应用的几项热点问题１．规范重组人生长激素对儿童患者的适应证：根据美国ＦＤＡ批准，生长激素可应用于导致儿童身材矮小的疾病，包括生长激素缺乏症（ｇｒｏｗｔｈｈｏｒｍｏｎｅｄｅｆｉｃｉｅｎｃｙ，ＧＨＤ）、特纳综合征（Ｔｕｒｎｅｒｓｙｎｄｒｏｍｅ）、Ｎｏｏｎａｎ综合征、短肠综合征、慢性肾功能不全、Ｐｒａｄｅｒ Ｗｉｌｌｉ综合征，特发性矮小症（ｉｄｉｏｐａｔｈｉｃｓｈｏｒｔｓｔａｔｕｒｅ，ＩＳＳ）、ＳＨＯＸ基因缺失、出生后无追赶生长的小于胎龄儿（ｓｍａｌｌｆｏｒｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌａｇｅ，ＳＧＡ）［２］。
舒适护理模式应用于rhGH治疗儿童生长激素缺乏症的效果分析
后于实际 年龄 ； 排除宫内发育迟缓 、 染 色体异常及各种遗传代谢
病、 营养不 良的生长激素缺乏性矮小男童共２ ０ ８ 例。 按注射先后顺
序进行编号分组 ， 单 数 纳 入 实验 组 （ １ ０ ４ 例） ， 平均年龄（ ９ ． ８ ０ ￣ １ ． ４ ６ ）
等待 和休息 ， 分散 了他们 的注意力 ； 为患儿及患儿家属免费提供 温水及一次性水杯 ， 提供可供参阅的大众性书刊读物， 如《 诊疗指 南》 等， 以减轻 其恐惧 、 紧张情绪 。 （ ２ ） 心理护理 ： 热情接待患儿及
患儿家属 ， 熟悉患儿的疾病及治疗过程 ， 向 患 儿 及 患 儿 家 属 介 绍
护理能使患儿 、 家属和护士建立起相互信任 的关 系， 打开共同合
作 的 渠道 ， 使 一 切 必 要 的 护 理 措 施 可 以顺 利 贯 彻 ， 对 促 进 疾 病 的
痊愈有十分重要 的作用阍 。 ｄ ， Ｊ Ｌ 身高处于同年龄 、 同性别正常健康 儿童生长曲线第３ 个百分位数 以下或低 于２ 个标准差者称为矮身 材， 其 中由于垂 体前叶分泌 的生 长激素 （ ｈ ｕ ｍ ａ ｎ ｇ ｒ ｏ ｗ ｔ ｈ ｈ ｏ ｒ ｍ ｏ ｎ ｅ ， ｈ Ｇ Ｈ） 不足所导致的部分患儿称为儿童生长激素缺乏症（ Ｇ Ｈ Ｄ） 目 患 者。 重组人生长激素（ ｒ ｈ Ｇ Ｈ） 治疗Ｇ Ｈ Ｄ， 促进患儿身高增长的效果 已被公认 ， 但其治疗疗程长 、 需要进行 多次 注射 或长期 注射鲫 。 患 儿心理压力大 ， 有的甚至会因情绪紧张 、 恐惧 、 疼痛 、 疲劳等而出 现晕厥症状。 为了提高患儿注射过程中的舒适度 ， 本科２ ０ １ １ 年６ 月一 ２ ０ １ ２ 年６ 月对 １ ４ 例 注射重组人生长激 素患 儿应用舒适护理模式 ０
重组人生长激素在治疗小儿特发性矮小症中的临床疗效
李 酤
【 中图分类号 】 ７５８ Ｒ２ ． 【 文献标识码】 Ａ
彗
徐 璇
【 文章编号 】６２— ７３ ２１ ）１ ０１ ０ １７ ３８ （０２ ０ — １８— １
； ｉ
重 组 人 生 长 激 素 在 治 疗 ｄ Ｊ 特 发 性 矮 小 症 中 的 临 床 疗 效 ，Ｌ
【 摘要 】 目的 通过 临床研 究证 实重组人生 长激 素在 治疗小儿特发性矮 小症中的确切疗效 ； 方法 对 我院 ２ １ ３月——２１ 年 ３月治疗 的 ８ 小儿特发 性 ００年 Ｏ１ ０例 矮小症患者 的治疗方法及临床数据进行 回顾 性分析。将 患者按 治疗方法的不 同分为 两组 ， 每组 ４ 例 ， Ｏ １组使 用重组人生长激素 注射 治疗， 为观察组 ： 组仅进行 营 １ 养 支持治疗 ， 为对照组 。治疗 ６个月后 对两组患者 的生 长速 率、 预测成 年身高、 身高标 准差分值、 －实际年龄及 不良反应等 临床数据进行 比较， 骨ｇ／ 并进行 统计学分 析； 结果 将两组 患者 治疗后 的数 据分别与治疗前的数据 进行比较 ， 对照组患者均无 明显 变化； 观察 组治疗后 较治疗前 各项数据 均有 明显改善 ， 经统 计学分析 ， Ｐ： ０ ０ ２＜ ．５数据具有显著 差异 性 ； 疗后 观察组患者在各方 面的数 据比较 中均较 对照组有 明显优 势 ， ．３ ００ 治 经统计 学分析 ， ０ ０ ６＜ ． ５数据 具有显 著的 差异性 。 Ｐ＝ ． ３ ０ ０ 结论 重组人 生长激素在治 疗小儿特发 性矮小症的应 用中具有 确切的疗效且无严 重不良反应 ， 于临床使 用。 适 【 关键词 】 重组人生长激 素 特发性矮 小症 疗效分析 矮小症是儿科 的常见病之一 ， 是指患儿 身高低于 同种族 、 同性 别 、 同年龄 平 著的差异性 。具体 数据如表 １ 均身高的两个平 均标准差 以下或第 三百 分位 。特 发性矮 小 即不伴 有潜 在病 理 表 １ 两组患者 治疗 后数据比较表 （ 部分数据为平均值 ） 状态 的身材矮小 ， 生长激 素水平 正常 ， 儿童期导 致身材矮 小 的最 常见 原因 ； 是 又 包括家族性身材矮 小 、 青春期 发 育延迟 。临床研究 证 实 ， 特发 性矮 小症 的发 病 率较高 ， 占矮小症患儿 的 ３％ 。临床上 主要使 用重 组人生 长激 素进行 治疗 ， 约 ２ 经治疗后患儿 的身高 、 生长 速率 等Ｉ 晦床数 据得 到明 显提高 ， 临床疗 效 显著 … １。 我院 于２ １ ３ ００年 月—２ １ 年 ３月对 ８ 例小 儿特发性矮小症患者 的治疗进行研 Ｏ１ ０ 究， 现将研究过程及结果 简介 如下 ： ２ ３ 不 良反应 ： ． 观察组患者在治疗 过程 中有 ４例患 者出现下 肢疼 痛 ， 增加 １ 研究对象及方 法 补钙量及 适当休息后 ， 痛消失 ； 疼 ３例患者 出现轻微头痛 ， 经处理 自行缓解 ； 未 未 １１ 一般资料 ： ０ ０年 ３月—２ ｌ 年 ３月我院共治 疗特发 性矮小症 患者 ． ２１ ０１ 出现 血 、 、 尿 电解质 、 肝肾功能 、 糖及甲状腺功能异常等严重 不 良反应。 血 ８ ， 中男 ４ ， ３ 例 ； Ｏ例 其 ８例 女 ２ 年龄在 ４—１ 之间 ， ３岁 平均 年龄 ６８岁 ； ． 骨龄 在 ３ ３ 讨 论 ｌ ２岁之间 ， 平均 ４６岁 ； ． 经入院检查 患者身 材矮 小超过 标准 身高 曲线的 身高 特 发性矮小症患者经重组人 生 长素治疗 后 ， 均有 明显 的 改善 ， 至可 以恢 甚 的两个平均标 准差 ， 力正 常 ， 智 联合 实 验室 检查 结果 均 确诊 为 特发性 矮 小症 。 复到正 常水平。相关临床研究证 实使用重组人 生长素治 疗特发性 矮小 症 ， 患者 对两组患者 的性 别 、 、 骨龄 年龄及临床 和实验室指标进行 比较 Ｐ＝ ．５ ００ ， 的年龄 越小 ， ００３＞ ．５ 疗效越 明显。且治疗的短期效果 较明显。有研究得 出治疗第 １ ， 年 数据不具有 显著差异性 。 患者 的身高可增长 １ —１ｃ ０ ２ｍ以上 ， 而第 ２年增 长 ８一ｌｏ 之 后逐 年下降 直至 Ｏｍ， １２ 治疗方法 ： ． 按照分组分别 采用相应的治疗 ， ①观察组 治疗 ： 本组 ４ ０例 正常水 平 Ｌ 。另有研究证实 生活环境 、 ３ 一 营养供 应 、 钙及 维生素 的补 充等 因素对 患者 均使 用长春金赛药业 有 限责任公 司生产 的 国药准字 为 Ｓ０８０ ８规 格为 １９０９ ， 特发性 矮小症的治疗具有一定 的影响。 １Ｉ ５Ｕ的金磊赛 增水 剂进行治疗 ， 患者睡前 ｌ ｈ注射给 药， ． ５ ／ ｇ 每 日 １ ， ０ １ｕ ｋ ， 次 同 根据我院研究数据及 国内外相关研究结果 ， 实重组人 生长激 素在治 疗小 证 时给予定 量的钙及赖氨基醇维 生素 Ｂ ２合剂。根据 患者病 情决定治 疗时 间， Ｉ 一 儿特发性矮小症 的应用 中具有 确切的疗效且无严重 不良反应 ， 于临床使用。 适 般在 ６ 个月左 右ｌ 。治疗 中要注 意注射部位的选择 ， 临床常选择 大腿外侧 或脐 周皮下 注射 ， 两次注射 部位要 间隔 ２ ｍ以上 ； ｃ ②对 照组治疗 ： 照组 ４ 对 ０例 患者 参考文献 １ 向承发． 重组人生长激素治疗特发性矮 小疗效观 察 ［］ 中外妇 儿 Ｊ． 进行 营养 支持治疗 ， 根据患者情况予 以定量 的钙及赖氨基醇维生素 Ｂ ２ １ 合剂 。 ［ ］ 陈丽娜 ， 健康 ， １ ， ：２ —１４ ２ １０ １ ３ ２ ． ０ ４ １３ 数据分析方 法 ： ． 将研究 中两组患者的临床数据进行统 计 ， 并用 Ｓ Ｓ １． ＰＳ ３ ２ ￣ ｍ Ｂ ｌ ｔｅ ｅ ｒ ｉ Ｂ， ａ ｅａ ｏＥ ｅ ａ ｂｒ ｌ ｅ ｔ ｉ ａ ｎ ｒ ． ｍ Ｇ ｃ ｒ ｇ ｉ ｎ ０软件进行统计学分 析 ， 检验 水平 取 Ｐ＝０ ０ ， Ｐ＜ ． ５时研究 具 有显 著差 ［ ］ Ｓ ｅ ｏＭ， ａ ｓ ｉ ｒ Ｍ ｔ ｃ ｎ ， ｔ １Ａ ｏ ａ Ｈ ｒ ｐｏ ｓ ｎ ｌ ｇｉ ．５ 当 ００
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的安全性问题
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的安全性问题舒畅;潘慧【摘要】重组人生长激素的安全性总体较好,但也有少量不良反应出现,如水钠潴留、良性颅内高压、胰岛素敏感性下降、继发肿瘤发生的危险性升高、脊柱侧凸、股骨头滑脱等,但总体发生率较低.%Recombinant human growth hormone is generally safe in treating children with growth hormone deficiency and idiopathic short stature. However, side effects such as sodium and water retention, benign intracranial hypertension, insulin insensitivity, increasing risk of secondary neoplasm, scoliosis, and slipped capital femoral epiphysis may occur occasionally, although the overall incidence remains low.【期刊名称】《中国医学科学院学报》【年(卷),期】2011(033)002【总页数】4页(P123-126)【关键词】重组人生长激素;生长激素缺乏症;特发性矮小;不良反应【作者】舒畅;潘慧【作者单位】中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院内分泌科,北京,100730;中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院内分泌科,北京,100730【正文语种】中文【中图分类】R584.2+1生长激素是人体必需的激素之一，在临床应用已经近40年。
目前，重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)已作为治疗儿童生长激素缺乏症(growth hormone deficiency，GHD)、特发性中枢性性早熟、特发性矮小(idiopathic short stature，ISS)、宫内生长迟缓、先天性卵巢发育不全综合征(turner syndrome, TS)等疾病的主要用药。
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床观察
重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的临床观察谢雯;胡红庆【摘要】目的观察重组人生长激素(rhGH)在治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)的临床效果、探讨胰岛素样生长因子1(IGF-1)的价值及安全性.方法选择2016年1月至2017年12月宜兴市人民医院收治的GHD患儿12例、ISS患儿7例为研究对象,按诊断分为GHD组和ISS组.给予rhGH水剂进行治疗,每周6～7 d,每晚睡前30 min予0.1～0.2 U/(kg·d)皮下注射.分别检查治疗前、治疗后3个月、6个月患儿身高、计算生长速度及检测IGF-1、计算IGF-1标准差积分.结果 GHD组患儿身高增值、身高增长速率均值均显著高于ISS组,差异有统计学意义(P＜0.05);两组IGF-1标准差积分均有明显上升,差异有统计学意义(P＜0.05),且GHD组上升幅度较ISS组明显增加.结论 rhGH治疗儿童矮小症有明显的促生长效果,尤其是GHD患儿疗效明显,IGF-1有助于疗效及安全性的评估.【期刊名称】《中国中西医结合儿科学》【年(卷),期】2018(010)006【总页数】3页(P510-512)【关键词】生长激素缺乏症;特发性矮小症;IGF-1;重组人生长激素;儿童【作者】谢雯;胡红庆【作者单位】214200江苏无锡,宜兴市人民医院儿科;214200江苏无锡,宜兴市人民医院儿科【正文语种】中文【中图分类】R725.8儿童生长激素缺乏症(growth hormone deficiency，GHD)是因为下丘脑或垂体功能障碍造成生长激素合成或分泌不足，或因为生长激素结构或受体异常等造成生长发育障碍，临床表现为身材矮小、代谢紊乱、神经系统及心肾功能异常等[1]。
目前，治疗GHD的主要方法是重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)，临床证实rhGH在改善GHD患儿身高方面具有显著疗效。
重组人生长激素及其临床适应证的探讨
霍昔盒斯大学
医学院博士后。 ２ ０ 年 １ ｌ 日收到 ０２ 月 ３
含 １１ ９ 个氨基酸残基的多肤，分子量约 ２ Ｄ，含有两对二硫键 ，无糖基化。 ２Ｋ ｈ Ｈ的绝大部分作用是通过胰岛素样生 Ｇ
长 因子 （ ｓｌ ｒｗｈＦｃｏ ， Ｉ Ｆ 介 Ｉ ｕｉ Ｇ ｏ ｔ ａｔｒ Ｇ ） ｎ ｎ 导 。人体很 多组织 都能 合成 分 泌 Ｉ Ｆ Ｇ ，
它是一种受 ｈ Ｈ调节的单链多肤， Ｇ 包括 １ Ｆ １ Ｉ Ｆ２ Ｇ ．、 Ｇ ． 等， Ｇ ｈ Ｈ大多数效应是由 Ｉ Ｆ１ Ｇ ．舟导 ，血液中的Ｉ Ｆ１ Ｇ 一主要来源于
床适应证选择等问题作一探讨。
肝。Ｉ Ｆ１ Ｇ ． 在血循环 中半袁期短 ，主要
与Ｉ 结合蛋白（ Ｆ Ｐ） ＧＦ Ｉ Ｂ ｓ结台的形式 Ｇ 存在。迄今为止，共发现 ６ Ｉ Ｆ Ｐ ， 种 ＧＢｓ 它们既是 Ｉ Ｆ１ Ｇ ．的载体蛋白，又是Ｉ 一 ＧＦ１ 重要的调控因子 ，其中Ｉ Ｆ Ｐｌ Ｇ Ｂ —是封闭
ｈ Ｈ使用过程中， Ｇ 常伴有胰岛素升 高 在应激时 ，胰岛素的糖代谢受限， 并不影响其促进合成的作用 ，因此，在 蛋白合成上可能有协同作用。 ｌ Ｗｏｆ 等报 道ｈ Ｈ与胰岛素联合应用 ， Ｇ 其促蛋白合 成作用较单用效果更好 。ｈ Ｈ还可能减 Ｇ 轻糖皮质激素的蛋白分解作用，及促进 脂肪分解 。氧化可能是 ｈ ＧＨ的直接作 用，因为Ｉ Ｆ Ｇ 在脂肪细胞表面无受体表 达， ． Ｆ ￣ Ｉ 与胰岛素一样有抗脂解作用。 Ｇ
生长激素（Ｇ ，即第一代生长激素 ， ｈ Ｈ）
作为激素替代疗法用于治疗儿童垂体性 侏儒症 ，其疗效显著 ，坚持数 年冶疗 ， 可获得正常身高 但人的垂体仅 ０５ ， ｇ
春金赛药业有限责任公司、安徽安科生
安全有效,信心选“泽”——重组人生长激素注射液(诺泽)真实世界研究解读
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总结
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研究设计
欧洲*
美国
NordiNet® IOS†
ANSWER Program‡
2006
2016数据库锁定
2002
研究目标
评估在日常临床实践中接受生长激素治疗患者的临床结局为患有生长障碍的特殊人群的管理提供参考
诺泽® 真实世界研究：NordiNet® IOS和ANSWER项目
操作简单1,2
- 液体配方，无需混合1,2- 预填充笔，无需装载1- 注射前无需复温1- 机械笔无需装载电池1
1. 诺泽®重组人生长激素注射液说明书2. Kappelgaard A-M, et al. Expert Rev Med Devices. 2013;10(3):1–7.3. Laursen T, et al. Basic Clin Pharm Toxicol. 2006;98:218–221.4. Graven-Nielsen T,et al.J Physiol.2002;540(Pt):647-56.
Höybye C, et al. Clin Epidemiol 2013;5:119–27Novo Nordisk. Available at: Novo Nordisk. Available at:
研究概览
NordiNet® IOS
ANSWER项目
研究起始
2006年4月1日
2002年6月24日
*应将本品放在包装盒内，2℃－8℃冷藏，不可冷冻存三周。
诺泽® 笔操作便捷，三步即可完成自我注射
《2024年重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》范文
《重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》篇一摘要：本文旨在探讨重组人生长激素（rhGH）在青春期早期特发性矮身材（ISS）治疗中的疗效，并分析其对骨代谢的影响。
通过临床观察和实验室检测，对接受rhGH治疗的患者进行前后对比分析，以评估其治疗效果及安全性。
一、引言青春期早期特发性矮身材（ISS）是一种常见的生长发育障碍，其发病原因多与生长激素分泌不足有关。
重组人生长激素（rhGH）作为一种有效的治疗方法，在临床上的应用日益广泛。
本文将通过一系列的临床观察和研究，探讨rhGH治疗ISS的疗效及其对骨代谢的影响。
二、研究方法1. 研究对象选择符合ISS诊断标准的患儿作为研究对象，年龄在青春期早期，无其他内分泌疾病及骨代谢异常。
2. 治疗方法所有患儿接受rhGH治疗，治疗周期为一年，根据个体差异调整剂量。
3. 观察指标观察治疗前后的身高增长、骨龄变化、生长激素水平及骨代谢指标等。
4. 数据采集与处理采集治疗前、治疗后6个月及一年时的相关数据，进行统计分析。
三、结果与分析1. 身高增长情况经过一年的rhGH治疗，患儿的平均身高增长明显高于治疗前。
其中，治疗后6个月开始出现显著增长，一年后增长更为明显。
2. 骨龄变化治疗后骨龄较治疗前有所提前，表明rhGH对骨骼发育有促进作用。
3. 生长激素水平变化治疗后生长激素水平较治疗前明显提高，表明rhGH的替代治疗效果显著。
4. 骨代谢指标变化治疗后骨钙素、碱性磷酸酶等骨代谢指标有所改善，表明rhGH对骨代谢有积极影响。
四、讨论1. 疗效分析rhGH治疗ISS的疗效显著，能够促进患儿的身高增长和骨骼发育。
通过提高生长激素水平，促进骨骼生长板的增殖和分化，从而加速骨骼生长。
2. 对骨代谢的影响rhGH对骨代谢具有积极影响，能够改善骨钙素、碱性磷酸酶等指标，促进骨骼健康发育。
这可能与rhGH能够调节骨形成和骨吸收的平衡有关。
3. 安全性与副作用在本文的研究中，未发现rhGH治疗过程中出现严重的副作用或不良反应。
《2024年重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》范文
《重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材疗效观察及对骨代谢的影响》篇一一、引言青春期特发性矮身材是一种常见的生长发育障碍，表现为生长发育落后于同龄人，常伴随家长和患者的担忧。
近年来，随着医学技术的进步，重组人生长激素（r-hGH）在临床上的应用逐渐普及，为这类患者提供了新的治疗选择。
本文旨在探讨重组人生长激素治疗青春期早期特发性矮身材的疗效，并分析其对骨代谢的影响。
二、材料与方法1. 研究对象本研究选取了XX名青春期早期特发性矮身材患者作为研究对象，年龄在XX岁至XX岁之间。
所有患者均符合特发性矮身材的诊断标准，并签署了知情同意书。
2. 治疗方法所有患者接受重组人生长激素治疗，治疗周期为X个月至X 年。
3. 疗效观察与评估指标疗效观察包括身高增长情况、骨龄改变、生长激素分泌水平等指标的检测和记录。
骨代谢的评估则通过骨密度、骨矿物质含量等指标进行。
三、结果与分析1. 疗效观察经过治疗，患者的身高增长情况明显改善。
与治疗前相比，治疗后患者的平均身高增长了约XX厘米。
同时，骨龄也得到了改善，生长激素分泌水平也显著提高。
这表明重组人生长激素对促进青春期早期特发性矮身材患者的生长发育具有明显效果。
2. 骨代谢影响治疗后，患者的骨密度和骨矿物质含量均有明显提高，这表明重组人生长激素不仅具有促进生长的作用，还能改善骨骼的代谢情况，有利于骨骼的健康发育。
四、讨论本研究结果表明，重组人生长激素在治疗青春期早期特发性矮身材方面具有显著的疗效。
它能有效促进患者的身高增长，改善骨龄，提高生长激素分泌水平。
同时，还能改善骨骼的代谢情况，对骨骼的健康发育具有积极的影响。
然而，治疗过程中仍需关注患者的生长激素分泌水平变化及不良反应的发生情况，确保治疗的安全性和有效性。
五、结论综上所述，重组人生长激素在治疗青春期早期特发性矮身材方面具有显著的疗效和积极的影响。
它不仅能促进患者的生长发育，还能改善骨骼的代谢情况。
然而，在临床应用中仍需注意患者的个体差异和不良反应的发生情况，确保治疗的安全性和有效性。
RhGH治疗儿童GHD的疗效及对于IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能的影响的开题报告
RhGH治疗儿童GHD的疗效及对于IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能的影响的开题报告背景介绍：
生长激素是由垂体分泌的一种蛋白质荷尔蒙。
它对于儿童的身高增长、蛋白质合成、糖代谢等方面都有影响。
因此，对于儿童生长发育异
常的患者，可能存在生长激素缺乏症（GHD），需要通过补充生长激素
来促进生长发育。
而在RhGH（重组人生长激素）的治疗下，往往会对患者体内的某些指标产生影响，其中包括IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能等方面。
因此，研究RhGH治疗儿童GHD的疗效及对相关指标的影响，对于临床实践具有重要的指导意义。
研究目的：
本研究旨在探究RhGH治疗儿童GHD的疗效，并且分析其对IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能的影响。
研究方法：
选取50例被诊断为GHD的儿童作为研究对象，其中男女比例约为1：1。
将其随机分为治疗组和对照组，每组25例。
对照组仍然按照常
规治疗方案进行治疗；治疗组则在常规治疗的基础上，每日注射RhGH 0.1IU/kg。
两组患者的治疗时间均为6个月。
在治疗前和治疗后，对其
身高、体重、IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能等指标进行检测，并作进
一步的对比分析，以探究RhGH治疗儿童GHD的疗效。
预期结果：
通过本研究，我们预期能够明确RhGH对儿童GHD的治疗效果，并进一步探究其对IGF-1、空腹胰岛素、甲状腺功能等指标的影响。
这将为临床医生提供重要的治疗参考依据，以更好地促进儿童生长发育。
基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床观察
基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床观察李想;乐原【期刊名称】《辽宁医学院学报》【年(卷),期】2018(039)003【摘要】目的探讨rhGH治疗生长激素缺乏症患儿的临床疗效.方法选取2015年3月至2017年12月期间我院儿科收治的30例儿童生长激素缺乏症患者(Tanner 分期为P1期).其中男18例,女12例,年龄范围4～9岁,平均年龄(6.8±1.4)岁.经家长和患儿同意后接受重组人生长激素注射液治疗,每晚睡前皮下注射1次,部位为腹部,剂量为0.15 IU/(kg·d).结果 30例患儿经治疗3、6个月后,其身高、身高标准差表现出良好的生长.IGF-1、IGFBP3指标较前比较,明显增加,差异均有统计学意义(P<0.05).结论 rhGH注射能够明显提高GHD患儿终身高,并促进骨骼生长.【总页数】3页(P48-50)【作者】李想;乐原【作者单位】锦州医科大学附属第一医院儿科, 辽宁锦州121000;锦州医科大学附属第一医院儿科, 辽宁锦州121000【正文语种】中文【中图分类】R725.8【相关文献】1.基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的疗效观察 [J], 张先来;潘嘉严2.基因重组人生长激素治疗青春期前特发性生长激素缺乏症临床试验 [J], 潘慧;史轶蘩;朱逞;沈水仙;姚国英;邓洁英;吴玉筠;支涤静;朱志颖;李欣;朱惠娟;张殿喜;吴勤勇3.基因重组生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床观察与护理 [J], 安利茹;鲁昌杰4.基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察 [J], 孙立波;矫环庆;李堂5.基因重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿的临床观察 [J], 李想;乐原;因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
青春期生长激素缺乏症患者重组人生长激素治疗的剂量及安全性
青春期生长激素缺乏症患者重组人生长激素治疗的剂量及安全性薛颖【期刊名称】《山东医药》【年(卷),期】2012(052)041【摘要】目的探讨重组人生长激素(rhGH)治疗青春期生长激素缺乏症(GHD)患者的疗效及安全性.方法选择80例临床确诊的已接受rhGH治疗6个月以上的青春期GHD患儿,随机分为低剂量组43例和高剂量组37例,低剂量组rhGH治疗剂量为0.033 mg/(kg·d),高剂量组为0.070 mg/(kg·d),观察治疗1年后两组实际年龄的身高均值标准差、年生长速度以及用药安全性.结果治疗后高剂量组身高均值标准差改变量及年生长速度均高于低剂量组(P＜0.05)；治疗期间两组未见严重不良反应发生.结论对于青春期才开始治疗的GHD患儿必须采用足够剂量的rhGH才能获得满意的青春期身高增长.【总页数】2页(P81-82)【作者】薛颖【作者单位】徐州市儿童医院,江苏徐州221006【正文语种】中文【中图分类】R584【相关文献】1.重组人生长激素治疗青春期前生长激素缺乏症的远期疗效观察 [J], 戴维靖;韩连书2.不同剂量重组人生长激素治疗青春期前ISS患者的临床疗效分析 [J], 张本金;吕有道;邓春晖3.基因重组人生长激素治疗青春期前特发性生长激素缺乏症临床试验 [J], 潘慧;史轶蘩;朱逞;沈水仙;姚国英;邓洁英;吴玉筠;支涤静;朱志颖;李欣;朱惠娟;张殿喜;吴勤勇4.芳香酶抑制剂联合重组人生长激素注射液治疗青春期生长激素缺乏症的临床疗效[J], 高明岩5.重组人生长激素治疗对生长激素缺乏症男童青春期身高增幅的疗效观察 [J], 周芳;侯春光;方瑜;徐芝芳;何新霞;金珍珍因版权原因，仅展示原文概要，查看原文内容请购买。
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4.统计方法：数据统计分析采用配对自身t检验，显著性界限P＜0.05，所有数据以x±s表示。
访病例及因严重不良反应退出试验者。
多数患用药后食欲有所增强，睡眠状况良好。血压、心率等生命体征在治疗前后稳定正常。男性睾丸体积无明显变化，女性乳房仍维持在B1期。
于治疗前及治疗后1周、3月、6月分别取血，留血清-20℃保存，测定IGF-I及抗GH抗体。IGF-1用放免法测定，药盒由法国IMMUNOTECH公司提供，抗GH抗体用放免方法测定(二抗、PEG沉淀)。
于治疗前及治疗后3月、6月检查血、尿常规，肝、肾功能，血钙、血磷，血碱性磷酸酶，血FT3、FT4、TSH，空腹血糖(FBG)。
本组患儿治疗后体重略有增加，从(21.9±6.9)kg增至(23.5±6.7)kg，但尚无统计学意义。
61例患者治疗前血IGF-I水平较低，为(61.0±15.7)μg/L。用rhGH治疗一周后，IGF-1迅速上升，达到(105.0±39.4)μg/L(P＜0.01)，治疗3月、6月时IGF-1仍维持在较高水平，分别为(121.5±48.3)μg/L和(131.9±55.8)μg/L，较 治疗前显 著升高(P＜0.01)。
国产重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的临床研究
2010-10-06 余叶蓉 潘惠茹 王德芬 沈永年 王慕逖 王志超 李双庆 倪继红 叶军 方俊敏 陈静 张雯伊 梁荩忠
生长激素为垂体前叶生长激素细胞所分泌的单链多肽，能促进身体的生长发育。用基因工程重组的人生长激素(rhGH)于80年代进入临床应用，用于治疗生长激素缺乏症(GHD)，证明其治疗效果与天然产品无差别，且无明显副作用。但目前我国临床上所使用的进口rhGH价格昂贵，不能满足我国GHD患者的需要。我们于1996年8月～1997年9月用珠海恒通生物工程制药公司研制的rhGH对61例GHD患者进行了为期6月的临床应用，以观察国产rhGH治疗GHD的有效性及安全性。
61例患儿治疗前通过半年的观察，年 身高增长速 率都不足4cm，平均为(2.6±0.7)cm/yr，而在6个月的治疗中身高增长速度达到(15.8±3.5)cm/yr，较治疗前有明显增加(P＜0.01)。用药前患儿平均身高为(112.5±14.1)cm，治疗后6月增至(120.5±13.3)cm，平均增高了(7.9±1.7)cm(5.0～12.0 cm)。身高落后SD值也有明显改善，从(5.1±1.7)SDS减少至(4.4±1.6)SDS，与正常儿童的 身高差距缩 小。治 疗前骨 龄(6.3±2.7)岁，明显落后于实足年龄，骨龄/年龄为0.55±0.17，治疗后6月骨龄(6.7±2.8)岁，骨龄/年龄为0.57±0.16(P＞0.05)。本组61例患儿中有12例GH峰值在5～10μg/L，余49例GH峰值均＜5μg/L。这两组患儿治 疗前的年增 高速率相近，分别为(2.76±0.67)cm/年和(2.49±0.49)cm/年。用rhGH治疗半年后，前者增高(6.4±1.0)cm，增 高速率为 (12.9±2.0)cm/yr，后者增高(8.3±1.6)cm，增高速率达(16.7±3.2)cm/yr，差别有显著性。
治疗后共有12例患者血中出现低滴度的抗GH抗体，其滴度为4:1～2:1，这12 例患儿的生长速率为 (14.9±3.4)cm/yr，另49例GH抗体阴性的患儿生长速率为(16.1±3.5)cm/yr，两组差别无显著性。
61例患者中有21例(34%)治疗3月时出现FT4降低，但无甲低临床表现，经补充甲状腺素后多数恢复正常。治疗6月时又有11例血FT4低于正常。
61例中共有16例出现不良反应，其总发生率为26%。其中12例(20%)患者在治疗最初一周注射局部出现轻度皮肤发红，上述反应于一周内消失，以后再未出现类似反应。另有3例(5%)患者用药后2～3天出现面部浮肿，未予处理，其中2例1周内浮肿自行消退，1例2～3月后减轻。此外，用药后发生全身瘙痒(无皮疹)1例，较轻微，不需处理。
一、对象与方法
1.对象：GHD患者61例，男49例，女12例。年龄(11±3)岁。身高(112.5±14.1)cm，身高落后同性别、同年龄正常儿童(5.1±0.2)s(1985年中国九市城区及郊区正常儿童体格发育的衡量数字)，年增高速率为(2.6±0.7)cm。骨龄(6.4±2.8)岁，骨龄/年龄为0.55±0.17。所有患儿均处于青春发育期前。经详细询问病史、查体以及实验室检查，可以排除其他引起矮小的病因。经两种以上刺激试验测得生长激素(GH)峰值均小于10μg/L，其中49例＜5μg/L，余12例为5～10μg/L。所有患儿过去均未用过GH、性激素或其他可能影响生长发育的药物。
2.治疗方法：所用rhGH由珠海恒通生物工程制药公司研制，每安瓿含rhGH 4 IU，用量为0.1 IU/kg体重，每日一次，于每晚睡前30～60分钟以灭菌注射用水1ml溶解粉剂后，大腿外侧或上臂外侧皮下注射。疗程半年。
3.观察项目及指标：在治疗前及治疗后1周、3月、6月，详细观察患者的一般情况、注射局部反应，准确测量身高、体重、血压、心率、乳房分期/睾丸大小。身高测定用同一标尺，体重测量用同一体重秤。于上午9～11时由两位固定的医师测量及检查，记录至少三次以上数据，取其平均值。
三、讨论
生长激素缺乏所致的垂体性侏儒症是儿童矮小的原因之一。自1979年开始应用重组DNA技术生产GH，1982年应用于临床以来，rhGH对GHD患儿的促生长作用疗效已得到公认〔1-3〕，且安全性好，无明显副作用。我国从1986年起开始用进口的rhGH治疗GHD，但由于价格昂贵，多数GHD患儿仍得不到及时治疗。我们于1996年8月起用国产恒通rhGH治疗61例GHD患儿，疗程半年。结果发现，用药后患儿血IGF-I迅速升高，且在整个治疗期间均维持在较高水平。年增高速率从治疗前的(2.6±0.7)cm增加至(15.8±3.5)cm，身高落 后 SD值从5.1±1.7 减少至 4.4±1.6。国外Milner〔1〕和Tokano〔2〕等分别报告43例和37例，用rhGH治疗后增高速率为(9.0±2.7)cm/yr和(8.2±1.7)cm/yr，国内史轶蘩〔4〕、王德芬〔5〕、鲍秀兰〔6〕等分别报告了10例、9例和20例，用瑞典Kabivitrum AB公司生产的rhGH治疗6月～12月，治 疗后年增高速率分别 达(10.4±2.8)cm、(10.7±0.5)cm、(13.3±1.8)cm。我们认为，国产恒通rhGH治疗GHD的疗效确切，有明显促身高增长作用，患儿用药后身高增长速度显著加快，与进口产品的疗效一致。此外，本研究还发现，GH峰值＜5μg/L与GH峰值5～10μg/L的两组患者中，用药后前者生长速率高于后者，提示GH完全缺乏的患儿比部分缺乏者对rhGH更为敏感，疗效更好。
所有患者治疗前后血常规、尿常规、肝 肾功能均正 常，血 糖及血 钙/磷无明显变化〔FBG：(4.49±0.60)mmol/L vs (4.50±0.81)mmol/L，血钙：(2.36±0.23)mmol/L vs (2.40±0.28)mmol/L，血磷：(1.37±0.27)mmol/L vs (1.64±0.32)mmol/L〕，血碱性磷酸酶较治疗前升高〔(187.9±82.7)U/L vs (289.2±121.5)U/L〕。