急性髓细胞白血病治疗新进展

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白血病治疗新进展与疗效评估

白血病治疗新进展与疗效评估白血病是一种严重的造血系统恶性肿瘤，常见于儿童和成人。

长期以来，白血病的治疗一直面临着巨大的挑战。

然而，随着科技和医学的进步，我们目睹了白血病治疗领域的新进展和疗效评估方法的不断发展。

本文将介绍这些新进展，并探讨如何评估白血病治疗的疗效。

一、靶向治疗和免疫治疗在过去的几十年里，放化疗一直是白血病主要的治疗手段。

然而，这些传统的治疗方法对于某些患者来说并不够有效，同时也存在很高的毒副作用。

近年来，靶向药物和免疫治疗等新型治疗方式为白血病患者带来了新希望。

1. 靶向药物靶向药物是通过作用于特定分子标靶来抑制肿瘤细胞增殖或引导免搭桥系统消灭肿瘤细胞。

其中，酪氨酸激酶抑制剂和多肽类化合物是比较常见的靶向药物。

例如，伊马替尼、希达利和诺雷替尼等酪氨酸激酶抑制剂已经被广泛应用于治疗慢性粒细胞白血病。

此外，具有免疫活性的靶向药物如PD-1/PD-L1抑制剂也被证明在治疗白血病中具有显著的效果。

2. 免疫治疗免疫治疗通过激活或增强机体自身免搭桥系统来抵抗白血病细胞。

其中最重要的方法之一是CAR-T细胞治疗技术。

CAR-T细胞治疗通过改造患者自身T细胞，使其表达特定的嵌合抗原受体（CAR），从而实现对白血病细胞的识别和攻击。

这种新型免疫治疗方式在顽固性白血糊调滴遣幕分放火回旋目蒲音文别中取得了令人瞩目的疗效。

二、疗效评估方法的发展对于白血病治疗的成功与否，准确评估疗效是至关重要的。

过去，我们主要依靠传统的临床观察和检查手段来评估治疗效果。

然而，这种方法存在主观性强、不准确等问题。

为了克服这些问题，一系列新的疗效评估方法被提出并得到广泛应用。

1. 微环境评估白血病细胞存在于骨髓微环境中，并且与其相互作用。

因此，了解和评估微环境对白血病细胞生长和存活的影响至关重要。

通过分析骨髓或淋巴结活检标本中相关指标（如淋巴细胞浸润和坏死等），医生可以更好地判断患者的治疗反应和预后。

2. 分子遗传学分析近年来，基因组学技术的进步使得我们能够更全面地了解白血病发生和发展的分子机制。

急性白血病的治疗进展

急性白血病的治疗进展作者：张俊涛来源：《中国保健营养·中旬刊》2013年第05期【中图分类号】R733171 【文献标识码】A 【文章编号】1004-7484（2013）05-0099-01自血病是造血干细胞恶性增殖的单克隆异质性疾病，急性白血病（AL）主要包括急性髓细胞白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。

我国2006年的流行病学调查显示，由于环境污染等因素，白血病的发病率呈上升趋势。

随着不同作用作用机制化学治疗药的联合应用，造血干细胞技术的不断完善，白血病的疗效取得了长足进展。

但是，白血病传统化疗的疗效可能已经达到现有药物的极限。

随着人类对白血病细胞生物学和遗传学认识的飞速发展，一系列与AL发病机制密切相关的基因、受体、抗原、细胞内关键物质相继被发现.引发了对以这些靶点为目标的新型药物的研发。

这类新型药物被称为分子靶向治疗药物。

以伊马替尼和利妥昔单抗为代表的MTID分别在慢性粒细胞性白血病（CML）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗中展现出令人振奋的疗效。

本文就白血病的治疗进展做一介绍。

1 AML急性髓细胞白血病（AML）是造血干常克隆细胞异增生导致的一种恶性肿瘤性疾病，是成人急性白血病中最常见的类型. 过去10年，标准的诱导化疗在60岁以下成年人的治疗已取得显著成效，约60%的AML患者达到完全缓解（CR），5年总生存（OS）率已达43%[1]，但较高的复发率和治疗相关性并发症仍是AML治疗所面临的困境。

MTTD的应用为AML患者，特别是复发或难治的老年AML患者带来了希望。

AML的治疗仍然是以一种蒽环类药物联合阿糖胞苷的方案为主。

分为诱导缓解和巩固治疗两个阶段。

标准方案即所谓的“3+7 DA”方案，MA或IA方案用去甲氧柔红霉素（IDA）或米托蒽醌（MIT）替代DA方案的柔红霉索（DNR）可分别组成IA和M方案.也是目前常用的诱导缓解方案。

美国AML协作组的回顾性荟萃分析表明，IA组的5年0S率比DA组高（13%与9%.R=o.03），并且在达CR的患者中，IA组的复发率更低。

急性髓系白血病治疗进展

急性髓系白血病治疗进展张晋琳（四川省医学科学院・四川省人民医院血液科，四川成都６１００７２）【摘要】近年来的研究对于急性髓系白血病（ＡＭＬ）发病机制的理解已经有了显著的进步，导致ＡＭＬ发病的许多分子学异常逐渐明晰，因此对于ＡＭＬ的本质认识越来越深刻。

与此同时大量ｌ临床试验的开展也获得了相当的成功，ＡＭＬ的诊治方案已经进展到了个体化阶段。

【关键词】急性髓系白血病；个体化治疗；预后评估【中图分类号】Ｒ７３３．７１【文献标识码】Ａ【文章编号ｌ１６７２－６１７０（２０１０）０２－００４６－０５ＰｒｏｇｒｅｓｓｉｎｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａＺＨＡＮＧ“凡．１ｉｎ（ＤｅｐａｒｔｍｅｎｔｏｆＨａｅｍａｔｏｌｏｇｙ。

Ｓ厶ｃｈｕａｎＡｃａｄｅｍｙｏｆＭｅｄｉｃａｌＳｃｉｅｎｃｅｓ＆ＳｉｃｈｕａｎＰｒｏｖｉｎｃｉａｌＰｅｏｐｌｅ＇ｓＨｏｓｐｉｔａｌ。

Ｃｈｅｎｇｄｕ６１００７２。

Ｃｈｉｎａ）【Ａｂｓｔｒａｃｔ】Ｗｉｔｈｔｈｅｉｄｅｎｔｉｆｉｃａｔｉｏｎｏｆｎｕｍｅｒｏｕｓｍｏｌｅｃｕｌａｒａｂｎｏｒｍａｌｉｔｉｅｓｔｈａｔｍａｙｂｅｒｅｓｐｏｎｓｉｂｌｅｆｏｒｌｅｕｋｅｍｏｇｅｎｅｓｉｓ。

ｔｈｅｍｅｃｈａｎｉｓｍｓｌｅａｄｉｎｇｔｏｔｈｅｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔｏｆａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａＩＡＭＬ）ｈａｓｂｅｅｎｍａｋｅｎｒｅｍａｒｋａｂｌｙｐｒｏｇｒｅｓｓ－ａｎｄｔｈｅｒｅａｒｅｍｏｒｅａｎｄｍｏｒｅｐｗｆｏｕｎｄｕｎｄｅｒｓｔａｎｄｉｎｇｓｏｆｔｈｅｎａｔｕｒｅｏｆＡＭＬＡｔｔｈｅ８ａｒａｅｔｉｍｅａｌａｒｇｅｎｕｍｂｅｒｏｆｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｓｃｏｎｄｕｃｔｅｄｈａｓｒｅａｐｅｄｃｏｎｓｉｄｅｒａｂｌｅｓｕｃｃｅｓｓ－ｔｈｅｄｉａｇｎｏｓｉｓａｎｄｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆＡＭＬｈａｓａｄｖａｎｃｅｄｔｏｉｎｄｉｖｉｄｕａｌｐｈａｓｅ．【Ｋｅｙｗｏｒｄｓ】Ａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａ；Ｉｎｄｉｖｉｄｕａｌｉｚｅｄｔｈｅｒａｐｙ；Ａｓｓｅｓｓｍｅｎｔｏｆｐｒｏｇｎｏｓｉｓ随着细胞遗传学、免疫分型、分子遗传学以及最近开展的基因表达谱分析等领域的进展，对于急性髓系白血病（ＡＭＬ）的本质认识越来越深刻。

急性髓细胞白血病靶向治疗的进展

优于左氧氟沙星、加替沙星和莫西沙星，是目前临床应用喹诺酮类药物中抗肺炎链球菌活性最强的药物。吉米沙星对革兰阴性杆菌的活性与环丙沙星相似，由于社区获得性下呼吸道感染推荐使用Ｄ内酰胺类联合大环内酯类，而呼吸喹诺酮是可以覆盖这两种病原体的唯一单用
药物在第三代的基础上，抗菌谱进一步扩大，对部分厌氧菌、革兰氏阳性菌及铜绿假单胞菌的抗菌活性明显提高。且其药动学／药效学特性优良，因其半衰期长而只需每日１次给药。此外，在肺组织浓度高，因此适合治疗呼吸道感染。荟萃分析表明，社区获得性肺炎单用呼吸喹诺酮类优于单用大环内酯类或单用头孢菌素］。
参考文献［１］中华医学会呼吸病学分会，社区获得性肺炎诊断和治疗指南［Ｊ］．中华结核和呼吸杂志，２００６，２９：６５１ — ６５５．
［２］ＬｉｕＹ，Ｃｈｅｎ，ＺｈａｏＴ，ｅｔａ１．Ｃａｕｓａｔｉｖｅａｇｅｎｔｄｉｓｔｒｉｂｕｔｉｏｎａｎｄａｎｔｉｂｉｔｉｏｔｉｅ
［５］ＦｅｌｍｉｎｇｈａｍＤ，ＲｅｉｎｅｒｔＲＲ，ＨｉｒａｋａｔａＹ，ｅｔａ１．Ｉｎｃｒｅａｓｉｎｇ
ｐｒｅｖａｌｅｎｃｅｏｆａｎｔｉｍｉｃｒｏｂｉａｌｒｅｓｉｓｔａｎｃｅａｍｏｎｇｉｓｏｌａｔｅｓｏｆＳｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓｐｎｅｕｍｏｎｉａｅｆｒｏｍｔｈｅＰＲＯＴＥＫＴｓｕｒｖｅｒｌｌａｎｃｅ

白血病治疗的新进展

白血病治疗的新进展白血病是一种由白血病细胞异常增殖引起的血液系统恶性肿瘤。

长期以来，针对白血病的治疗方法主要包括化疗、放疗和造血干细胞移植等传统方法，然而这些治疗方法存在一定的副作用和限制。

近年来，随着医学科技的快速发展，白血病治疗也取得了一系列新的突破和进展。

本文将重点介绍白血病治疗的新进展，涉及到靶向治疗、免疫治疗和基因编辑等方面。

一、靶向治疗靶向治疗是指通过抑制白血病细胞特定分子的活性，阻断其增殖和生存的治疗方法。

近年来，许多研究发现，白血病细胞存在着一些特定的基因突变，这为白血病的靶向治疗提供了新的思路。

1. 信号转导抑制剂信号转导抑制剂是一类针对异常信号通路的药物，广泛应用于白血病的治疗中。

其中，酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼（Imatinib）是目前应用最广泛的一种，对慢性髓性白血病（CML）患者具有显著的疗效。

此外，其他一些信号转导抑制剂如来那替尼（Nilotinib）和达沙替尼（Dasatinib）也在临床上取得了一定的疗效。

2. 历史药物的再利用近年来，一些临床上已经应用的药物被发现在白血病治疗中具有新的作用。

例如，雷莫芦单抗（Rituximab）最初是用于恶性淋巴瘤的治疗，但后来被证实在一些白血病类型中也具有一定的疗效。

这种再利用现有药物的策略可以加快新药研发的速度，缩短疗效验证的时间。

二、免疫治疗免疫治疗是指通过激活宿主免疫系统，使其识别并攻击白血病细胞的治疗方法。

在白血病免疫治疗中，主要涉及到细胞免疫疗法和抗体免疫疗法。

1. CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法是近年来白血病免疫治疗的重要突破。

该疗法通过工程改造病患自身的T细胞，使其表达具有特异性抗原识别能力的嵌合抗原受体（CAR），进而杀伤白血病细胞。

CAR-T细胞疗法不仅在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中取得了重大突破，也在一些难治性或复发性的白血病患者中获得了很好的治疗效果。

2. 受体免疫检查点抑制剂受体免疫检查点抑制剂是一类可以增强宿主免疫机制应答的药物。

急性白血病的治疗新进展

急性白血病的治疗新进展急性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种恶性疾病，其特征是造血干细胞异常增殖和分化阻滞，患者往往出现贫血、出血、感染等症状。

近年来，随着医学技术的不断进步，治疗急性白血病的新方法和新药物不断涌现，为患者带来了新的希望。

一、分子靶向治疗的突破传统的急性白血病治疗主要采用化疗和造血干细胞移植，然而这些治疗方法存在一定的局限性和副作用。

近年来，研究人员发现急性白血病的发生与个体的基因突变密切相关，因此，分子靶向治疗成为了治疗急性白血病的新进展。

FLT3是急性白血病中最常见的基因突变，与AML患者的预后密切相关。

研究人员发现，使用FLT3抑制剂能够抑制肿瘤细胞的增殖和促进细胞凋亡，尤其对于FLT3-ITD阳性的患者效果更佳。

目前已经有多种FLT3抑制剂进入了临床试验阶段。

另外，IDH1和IDH2基因突变也是AML患者中常见的突变，这导致了代谢异常和转录因子异常表达。

针对这一突变，研究人员开发了IDH抑制剂。

临床试验结果显示，IDH抑制剂能够有效抑制肿瘤细胞的增殖，并且对于那些已经接受过传统化疗的患者也显示了良好的疗效。

二、免疫治疗的突破免疫治疗作为一种新兴的治疗方法，近年来在肿瘤治疗领域获得了广泛的关注。

针对急性白血病，免疫治疗也在取得新的突破。

CAR-T细胞疗法是免疫治疗领域的一项重要技术。

研究人员通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击白血病细胞。

临床试验结果显示，CAR-T细胞疗法在治疗AML方面取得了显著的疗效，为那些传统治疗无效的患者提供了新的希望。

另外，免疫检查点抑制剂也在治疗AML中显示出了潜在的价值。

PD-1和PD-L1是免疫检查点中的两个重要分子，可以抑制T细胞的免疫活性。

通过使用PD-1抑制剂或PD-L1抑制剂，可以恢复T细胞的免疫活性，增强对白血病细胞的攻击能力。

虽然目前该类药物在治疗AML方面的研究还处于早期阶段，但是初步的结果显示了其潜在的治疗效果。

白血病的病理学类型与治疗进展

白血病的病理学类型与治疗进展引言白血病是一种恶性血液病，其特点是骨髓或淋巴系统中恶性克隆细胞的异常增殖和累积。

根据病理学特征和临床表现，白血病可分为多种类型。

随着医学的进步，白血病的治疗也在不断取得进展。

本文将介绍白血病的病理学类型和治疗进展。

一、白血病的病理学类型1. 急性髓样白血病（AML）急性髓样白血病是一种恶性克隆细胞异常增殖疾病，主要发生在骨髓中的幼稚髓细胞。

其特征是细胞分化障碍和异常增殖，导致正常造血功能受损。

AML通常分为不同的亚型，如M0-M7型，根据细胞学和免疫表型来确定。

2. 慢性髓性白血病（CML）慢性髓性白血病是一种恶性克隆骨髓疾病，以骨髓中成熟的粒细胞过度增殖为特征。

CML的基因突变（Philadelphia染色体异常）是其发病机制的主要驱动力。

3. 急性淋巴细胞白血病（ALL）急性淋巴细胞白血病是一种恶性淋巴细胞异常增殖疾病，主要发生在骨髓和外周血中的淋巴母细胞。

ALL通常根据细胞学和免疫表型特征来分类，如B细胞ALL和T细胞ALL。

4. 慢性淋巴细胞白血病（CLL）慢性淋巴细胞白血病是一种恶性B淋巴细胞增殖疾病，主要发生在骨髓和外周血中的成熟淋巴细胞。

CLL通常是一种慢性病变，患者通常没有明显的症状。

二、白血病的治疗进展白血病的治疗主要包括化疗、放疗和干细胞移植等方法。

近年来，随着医学技术的进步，白血病的治疗也取得了一些新的进展。

1. 靶向治疗靶向治疗是根据白血病细胞的分子特征来选择相应的药物进行治疗。

例如，对于CML患者，使用“酪氨酸激酶抑制剂”（tyrosine kinase inhibitors，简称TKIs）可以抑制白血病细胞的异常增殖。

2. 免疫治疗免疫治疗是利用患者自身的免疫系统来对抗白血病细胞。

其中，CAR-T细胞疗法是一种新兴的免疫治疗方法，通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别和攻击白血病细胞。

3. 基因编辑技术基因编辑技术是指通过改变基因序列来修复或修改白血病患者的异常基因。

白血病的分类和治疗新进展

白血病的分类和治疗新进展白血病是一种造血系统恶性肿瘤，由于异常增殖和发育阻滞的白细胞在骨髓中不断积累而引起。

随着现代医学科技的飞速发展，对白血病的分类和治疗也取得了新的进展。

本文将介绍对白血病进行准确分类和新兴治疗方法方面的最新进展。

一、白血病的分类1. 根据发生部位可以分为急性和慢性白血病急性白血病（AML/ALL）是指幼稚细胞克隆增殖，导致正常造血功能明显受损。

慢性白血病（CML/CLL）则是指成熟细胞的克隆增殖，同时会影响造血过程。

2. 根据细胞类型可以分为淋巴系和髓系淋巴系白血病主要包括B细胞性淋巴母细胞性白血病（B-ALL），T细胞性淋巴母细胞性白血病（T-ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

髓系白血病包括急性髓细胞白血病（AML）和慢性髓细胞白血病（CML）。

3. 分子遗传学分类分子遗传学分类基于细胞内特定基因的突变情况。

例如APML是一种与t(15;17)染色体易位相关的急性髓系白血病亚型，这一染色体易位导致PML-RARA融合基因形成，从而干扰正常造血过程。

二、治疗新进展1. 靶向治疗靶向治疗是指通过针对特定分子或信号通路进行干预的方法。

近年来，靶向治疗在白血病治疗中取得了突破。

例如，在治疗APML方面，由于其发生机制已被明确，可以利用诸如非洲蛇毒素类似物（ATO）等药物直接干预PML-RARA融合蛋白，从而帮助患者达到缓解甚至完全康复。

2. 免疫疗法白血病是免疫细胞恶性克隆增殖引起的疾病，因此免疫疗法成为一种有效的治疗方法。

通过激活或增强患者自身的免疫系统来消除异常细胞。

例如，CAR-T细胞免疫疗法已被证实在淋巴系白血病患者中取得显著功效。

该方法利用经改造的T细胞与恶性肿瘤相关抗原相互作用，诱导T细胞杀伤癌细胞。

3. 基因编辑技术基因编辑技术是近年来发展迅速并备受关注的新兴治疗手段。

CRISPR-Cas9技术作为一种高效而精确的基因编辑工具，在白血病治疗中也显示出巨大潜力。

急性髓细胞白血病治疗的新进展

专题主持人陈虎，教授，博士生导师，著名骨髓移植专家。从事造血干细胞移植的临床及实验研究２０余年。曾赴法国攻读血细胞及分子生物学博士，并进行骨髓移植的ｉ临床研究。现任中国人民解放军３０７医院造血干细胞移植科主任；全军造血干细胞移植中心主任：军事医学科学院细胞与基因治疗中心主任。兼任中华血液专业委员会青年委员会副主任委员、全军血液专业委员会副主任委员等职。
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临床肿瘤霉
主持人语：本期几位作者都是血液肿瘤领域临床研究的专家，有丰富的临床经验和理论视角。所著内容部分都是他们的经验总结，部分是最新的研究进展，相信读者可从他们的文章中了解到白血病药物治疗领域的最新研究成果。从事药物研发和新药临床研究的读者也可以借此学习国外的研究思路，从事临床的医生则可以了解国外的最新进展并指导病人的治疗。
化阻滞，原始细胞克隆生长，造血干细后因素，如年龄、核型、体能状态、器强标准治疗疗效。这些方案改进理论上胞恶性改变引起正常造血功能丧失，具官功能、初诊时自细胞数、合并症、前是有益的，然而没有一个方案表明在生存
点识别，推动个体化治疗、靶向治疗及Ｆ＇ＢｕｒｎｅｔｔＡＫ，ＡｇｕｒａＥＤ，ｅｔａ１．很大，目前没有一个随机试验来评价这两
新药研发等，提高了Ａ儿临床疗效。本文２００７）。２００９版ＮＣｃＮＡＭＬ指南根据细胞遗种剂量之间的差别（ＷｅｉｃｋｄＫ，Ｋｏｐｅｃｋｙ就ＡＭＬ（除外急性早幼粒细胞白血病）传学及分子异常进行危险分层把Ａ札分为ＫＩ，ＡｐｐｅｌｂａｕｍＦＲ，ｅｔａ１．１９９６：Ｖｏｇｌｅｒ

急性髓细胞白血病治疗新进展

急性髓细胞白血病治疗新进展急性髓细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种恶性肿瘤，主要由于骨髓中的干细胞异常增生，导致血液中髓系细胞增多。

目前，急性髓细胞白血病的治疗主要基于化疗和干细胞移植，但其疗效欠佳，预后较差。

因此，急性髓细胞白血病的治疗一直是临床研究的热点。

新进展靶向治疗近年来，一种名为“FLT3抑制剂”的新型靶向治疗药物正逐渐引起关注。

FLT3又称为内皮细胞生长因子受体2（Flt3-LR2），是一种转录因子家族成员，与细胞增殖、分化和生存相关。

在急性髓细胞白血病患者中，FLT3基因异常常见，且与预后不良相关。

因此，靶向FLT3的药物可以作为一种新型治疗方法应用于治疗这种恶性肿瘤。

近期的临床研究表明，在使用FLT3抑制剂治疗的AML患者中，两年生存率和无进展生存期均有所提高，这一治疗方案正在逐渐走向临床应用。

免疫治疗另外，免疫治疗在治疗AML中也有很大的应用前景。

免疫治疗是一种利用机体免疫系统识别和攻击癌细胞的治疗方法。

目前，多种免疫细胞疗法已经在临床试验中取得了一定的效果。

例如，使用靶向CD33的免疫疗法来治疗AML已经显示出比传统化疗更好的生存期和治疗效果。

此外，CAR-T细胞疗法也在逐渐扩大应用范围，目前正在探索其在AML治疗中的作用。

基因编辑技术基因编辑技术也是一种非常有前景的治疗方案。

近年来，CRISPR-Cas9系统作为一种基因编辑技术逐渐引起了广泛关注。

该技术可以很精准地编辑人体细胞中的基因序列，可用于修复基因缺陷、改变细胞功能和杀死癌细胞等。

在治疗AML方面，CRISPR-Cas9系统可用于抑制癌细胞中的易感基因、修复正常基因等，因此被认为是一种具有潜力的治疗手段。

虽然以上新型治疗手段还没有实现在所有AML患者中的应用，但是这些新型治疗手段的出现为AML治疗带来了新的希望。

这也给临床医生提出更高的治疗目标和更加有效的治疗方案的挑战。

因此，相信在不久的将来，新型治疗手段将为AML患者带来更好的治疗效果和更高的生命质量。

急性髓细胞白血病治疗新进展

急性髓细胞白血病治疗新进展（作者:___________单位: ___________邮编: ___________）【关键词】急性髓细胞白血病基础研究临床治疗急性髓细胞白血病（acute myelocytic leukemia,AML）是一种常见的血液恶性肿瘤,占全部急性白血病的70％左右，发病率大约为46／10万人。

美国2004年中发病病例为10000例左右，每年死亡病例为7100例左右，占70％左右，是严重危害人类身体健康的疾病。

急性髓细胞白血病治疗在近20年来已经取得很大进展,无论是在基础研究或者临床治疗上。

对于急性髓细胞白血病的治疗，如分子靶向治疗、诱导分化治疗、联合化疗、造血干细胞移植等多种治疗方法已经取得可喜疗效,部分白血病还成为可治愈的恶性肿瘤之一［1］。

现将目前急性髓细胞白血病的基础研究和临床治疗的进展做一综述。

1 基础研究1 1 AML的分子靶向治疗酪氨酸激酶-3（FLT3）的基因在不成熟的造血细胞、胎盘、性腺和脑组织中都有表达［2］。

70%～100%的急性髓细胞白血病（AML）都有高水平FLT3的表达。

30%～50%的AML有FLT3突变。

伴有FLT3基因突变的AML,预后不良。

FLT3基因突变时,酪氨酸激酶活性增强,引起白血病细胞增殖。

针对FLT3的抑制性靶向药物至少已研制出四种：CEP 2701、MLN 518、PKC 412、SU 25416。

日本儿童血液中心应用酪氨酸激酶抑制剂SU 25416治疗12例复发AML,有6例完全缓解（CR）,CR者用SU 25416单药维持,CR持续达10个月。

2002 年美国报道30%～40% AML伴有FLT3 突变,预后不佳，经用FLT3抑制剂治疗伴有FLT3 突变的AML的Ⅱ、Ⅲ期研究,可使这类AML获得CR。

1 2 法尼基转移酶（FT）抑制剂 RAS基因在细胞信息传递系统中起重要作用,研究发现15%～25%AML有RAS基因突变及其异常表达，RAS基因在作用之前需要FT的激活,法尼基转移酶抑制剂通过阻断法尼基化来防止RAS基因的翻译后修饰，从而防止其向细胞膜的移位及活化。

急性髓细胞白血病的治疗进展

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靶向治疗治疗进展
联合化疗是急性髓细胞白血病（ＭＩ的传统治疗Ａ）
作者单位２５０【００苏州大学附属第一医院血液科（跷文）唐２５０１０６苏州．苏省血液研究陈子盥阮长耻）江
和转移生长因子０ｔａｓｏｍｉｇｇｏｈｆｃｏ（ｒｎｆｒｎｒｗｔａｔｒ一０，ＴＧＦ
物质对造血调节的影响仍是一个未知而广阔的领域。

急性髓细胞白血病临床治疗的新进展

大量基础研究及临床研究结果揭示了与ＡＭＬ的预后密切相关的一些个体因素＿。如年龄，０４６岁以上的ＡＭＬ患者预后通常很差，现为不仅缓解表率低，且复发率较高，可能的机制是老年Ａ而其ＭＬ
Ａｂｓｒｃ：Ａｃｔｙｅｏｉｅｅｉｓａｃｔａｔｕｅｍｌｄｌｕｋｍａｉｏｍｍｏｉａｉｎｎｕｍｏｎｈｍａｏｏｉｙｓｅ．Ｉｓｍｏｒｉｔｎ— ｎｋｎｄｏｆｍｌｇａｔｔｒｉｅｔｌｇｃｓｔｍｔｂｄｉｉｙｃｅｓｓｗｉａ．Ｔｒｄｔｏｌｔｅｔｅｔｍａｎｙａｏｐｅｈｅｔｂｒｐｌｓｙｃｍｂｉｄｔｈｅｏｈｅａｙ，ｂｔｌｇｒａｅｔｇｅｈａｉｉｎａｒａｍｎｉｌｄｔｄｔｅｖｒｅｏａｔｏｎｅｗｉｈｃｍｔｒｐｕｔｓｉｏｔａｌｌｗａｅｏｏｍｐｌｔｅｓｉｎａｄｏｏ —ｔｒ１ｄｓａｅｒｅｓｒｉａａｅｎｒｃｎａｓｌｎｇｗｉｈｅｒｓａｃｉｏｒｔｆｃｅｅｒｍｉｓｏｎｌｗｌｎｇｅｎｉｅｓ —ｆｅｕｖｖｌｒｔＩｅｅｔｙｅｒ，ａｏｔｔｅｅｒｈｎｈｄｐｈｏｌｔｔｏｇｎｅｉｏｃｔｙｅｏｄｌｕｋｍｉ，ｃｉｉａｒａｍｅｌｏｍａｅａｎｅｒａｔｏｕｈＴｈｓｐａｒ＼ｓｅｔｒｈｅｐａｈｅｓｓｆａｕｅｍｌｉｅｅａｌｃｌｔｅｔｎｔａｓｄｗｂｅｋｈｒｇｎｉｐｅｖａａｍｅｏｒｖｅｔｒｒｓｉａｈｏｎｅｉｎｄｃｉａｒａｍｅｔｏｃｔｙｅｏｉｅｋｅｆａａｌｅｐｒｂｌｍｓｉｈｅｅｉｄｔｅｉｗｈｅｐｏｇｅｓｎｐｔｇｅｓｓａｈｎｃｌｔｅｔｎｆａｕｅｍｌｄｌｕｎ，ｎａｙｚｏｅｎｔｓｉｃｎｃｒａｎｅｓａｄａｏｓｃｓｏｃｉｃｒａｍｅｔｏｆｃｅｍｙｌｉｅｋｅａｉｕｔｒ．ｈｉａｔｅｎｎｔｎｍｋｅｐｒｐｅｔｎｌａｔｅｔｎａｕｔｅｏｄｌｕｍｉｎｆｕｅｌｎｉｌ

老年急性髓细胞白血病治疗新进展

其治疗手段，究竟是选择常规的强烈化疗，还是选择减低剂量的化疗亦或是支持治疗。强烈化疗对老年患者有极高风险，但却对长期生存有利。有一项ｍｅｔａ分析显示，强烈
化疗可以使约５０％的患者达到完全缓解，但约１５％～２０％的患者死于并发症 “ ’ 。对于老年ＡＭＬ患者的治疗，我们必
而且２００６年在美国，年龄在６５岁以上的ＡＭＬ患者约
２治疗新药
很多老年患者由于一般状况较差而不能够耐受常规化疗，近年来，越来越多的新药涌现，这些新药在不适合常规化疗的老年ＡＭＬ患者的治疗中取得了一些成绩，不良反
应可耐受．下面对这些药物作一一阐述。２．１ＤＮＡ甲基化转移酶抑制剂由于一些老年患者的基
础情况较差而不能耐受常规化疗，这些患者如仅进行支持治疗，一般中位生存期少于２ｍ。随着科学的发展，新型的治疗药物也在不断涌现，其中较为突出的为ＤＮＡ甲基化转移酶抑制剂。在急性白血病的发生发展中存在着一些表
观遗传学的改变如组蛋白及甲基化的改变。过度甲基化可能导致一些抑癌基因的沉默。因此，ＤＮＡ甲基化转移酶
老年医学与保健２０１３年第１９卷第１期ＧｅｒｉａｔｒＨｅａｌｔｈＣａｒｅ，２０１３，Ｖｏ１．１９．Ｎｏ．１
老年急性髓细胞白血病治疗新进展
马洁娴谢彦晖
【中图分类号】Ｒ７３３．７１２【文献标识码］Ａ【文章编号】１００８ — ８２９６（２０１３）一０１－０４ＤＯＩ：１０．３９６９￣．ｉｓｓｎ．１００８ — ８２９６．２０１３ — ０１ — １９

难治性急性髓性白血病治疗进展

ＡｄａｃｓｉｔｄｅｎｔｅｔｅａｙｏｅｒｃｏｙａｕｔｅｏｅｏｓｌｕｍｉＷＡＮＧＹａｒｖｎｅｓｕｉｓｏｈｈｒｐｆｒｆａｔｒｃｅｍｙｌｇｎｕｅｋｅａｎ－ｕ．ＺＨＡＮＧ
４％。虽然近年来联合化疗及造血干细胞移植０
（ＳＴ在治疗急性白血病（Ｌ方面取得了长足进ＨＣ）Ａ）
１１１Ｔｙ：为拓扑异构酶Ｉ制剂，过共价．．Ｉ’ Ｉ作抑通
步，但难治性ＡＬ由于自身特性限制了常规化疗的Ｍ应用，仍是目前白血病研究的重点和难点，加强对ＡＬ治疗的研究非常重要。Ｍ针对难治性ＡＬ临床应用耐药逆转剂、Ｍ，开发新药、组成新的化疗方案、加用免疫调节剂和使用细胞因子等方法，得了一定疗效。下面就难治性取ＡＬ治疗现状，Ｍ作一分述。
Ｋｅｒｓｙｗｏｄ：Ｒｅａｔｒｃｔｅｏｅｏｓｌｕｅａｏｉｅｈｍｏｈｒｐ；Ｔｒｅｅｈｒｐ；Ｈｅｔｐｉｔｆｃｏｙａｕｅｍｙｌｇｎｕｋｍｉ；Ｃｍｂｎｄｃｅｔｅａｙａｇｔｄｔｅａｙｅｍａｏｏｅ—
Ｘｅｕ。ＰＮＬｎ．ＤｐｒｅｔｆＨｍｔｏｙＴｅＳｃｎｆｌｔｏｐｔ。Ｈｂｉｄｃｎｖｒｉ。ｕ－ｎＡｉｇｅａｔｎｅａｌ。ｈｅｏｄＡｆｉｅＨｓｉｌｅｅＭｅｉａＵｉｓｙｊｍｏｏｇｉａｄａｌｅｔ
一
来，国外一些研究中心又采用了含有拓扑替康（ｏＴ— ｐｔａ，Ｐ）氟达拉滨（ｌａｂ，Ｌ）吉西他ｏｃｎＴＴ、ｅＦｄｒｉＦＵ、ｕａｎ滨（ｅｃａｉ，ＦＣ的化疗方案治疗复发和难Ｇｍｉｂｅｄｄ）ｔｎ

急性髓系白血病的诊断和治疗进展

CR患者复发率 50~80%
初治难治率
10~20%
难治复发者OS率 <10%
急性髓系白血病的诊断和治疗进展
12
第12页
成人AML诱导缓解治疗
蒽环类(DNR、Ida为主)联合AraC仍是一线方案使用方法：DNR45mg/m2 × 3天
(Ida 10~12mg/m2 × 3天) AraC 100~200mg/m2,连续静输 × 7天 (AraC 100~200mg/m2,日分两次静注 × 10天) 说明：①<50岁患者一疗程CR率、CR期，IA
急性髓系白血病的诊断和治疗进展
5
第5页
伴有重现性遗传学异常AML
约占AML30% 伴t(8;21), inv(16)或t(16;16), t(15;17)
①儿童、年轻成人多见； ②常为原发(无MDS病史); ③细胞形态学和遗传学异常高度相关； ④染色体核型：易位、倒位； ⑤常有独特临床表现，治疗效果好。伴11q23(MLL)异常 ①细胞形态学和遗传学异常缺乏相关性； ②多为原发，少数属治疗相关性(TopoⅡ抑制剂)。6
CALGB组强化期 596 --- --- 4年EFS HD 39%
(Mayer)
ID 25%
SD 21%
注：CALGB: SD 100mg/m2 d1-5
ID 400mg/m2 d1-5
急性髓系白血病的诊断和治疗进展
HD 3g/m2 d1、3、5、7
19 第19页
Outcome in AML With t(8;21) by number of high-dose Ara-C consolidations*
70
12.9*
59
8.7
88* 18-50岁

急性髓细胞白血病治疗进展

细胞遗传学风险因素影响 HDAC治疗后患者的生存情况
高风险组为12%
03
中等风险组为30%
02
低风险组患者无病生存率为60%
01
上海交通大学附属第一人民医院血液科 AML缓解后强化治疗步骤和策略 “3＋7”方案诱导缓解原方案巩固治疗1次一个疗程中剂量阿糖胞苷 1.5-2.0g, q12h,qd×3天三个疗程大剂量阿糖胞苷 0g,q12h,qod×3天化疗停止2～3月后应用IL－2
02
移植相关死亡高危患者
04
经济条件欠佳患者
减低强度预处理移植适应症
自体移植的死亡率较异基因移植低
复发率较高
体外净化的作用仍然不是很明确
在AML治疗中的作用争论较大
01.
02.
03.
04.
自体造血干细胞移植
病人的选择和移植的时间
01
对autoSCT的结果DFS影响
02
CR1 未净化患者：34～57% 净化患者：为40～76%
自体HSCT实施
上海交通大学附属第一人民医院血液科 APBSCT治疗AML步骤和策略
“3＋7”方案诱导缓解原方案巩固治疗1次中剂量阿糖胞苷（1.5-2.0g,q12h,qd×3天）＋替尼泊甙（100mg,qd×3天）大剂量阿糖胞苷＋细胞因子进行外周血干细胞动员、采集及冷冻保存。 BuCy方案预处理移植后2～3月应用IL－2
2
血小板不能恢复或恢复较慢则生存期短和复发率增高；粒细胞不能恢复也有类似的趋势。
3
CR标准的研究
在传统的CR指标中
无髓外白血病
骨髓原始细胞百分数
造血功能恢复建议：在化疗后早期（第1个疗程后7～10天）做骨髓评估，判断耐药情况。

急性髓系白血病的治疗进展

急性髓系白血病的治疗进展发表时间：2018-08-10T14:11:54.930Z 来源：《心理医生》2018年7月21期作者：张文会[导读] 急性髓系白血病（AML）是一种常见的起源于造血系统的恶性肿瘤疾病，其特点是骨髓干细胞进行单克隆性增生张文会（徐州医科大学江苏徐州 221004）【摘要】急性髓系白血病（AML）是一种常见的起源于造血系统的恶性肿瘤疾病，其特点是骨髓干细胞进行单克隆性增生，导致分化成熟障碍。

随着免疫技术和遗传检测技术的广泛开展，急性髓系白血病的研究逐步深入，AML的发病机理、治疗方案以及预后评估等方面均取得明显的进展，本文主要概述近年来临床上治疗AML的相关方案，为临床工作者提供参考依据和经验。

【关键词】急性髓系白血病；免疫靶向治疗【中图分类号】R557 【文献标识码】A 【文章编号】1007-8231（2018）21-0169-021.概述急性髓系白血病的治疗通常采用联合序贯化疗方法进行治疗，即通过获得诱导治疗后进行缓解后的巩固治疗。

诱导缓解治疗最常用的为IA方案（I为IDA，即去甲氧罗红霉素；A为Ara-C）和DA（D为DNR，如柔红霉素）方案[1]。

部分患者由于对化疗方案不敏感，可尝试个体化治疗方案，如放化疗结合等。

另外，采用HA（H为高三尖杉酯碱）方案诱导治疗AML可一定程度上提高CR（完全缓解）率；而缓解后治疗在选择治疗方案时应根据患者自身的危险度分组进行选择[2]。

2.免疫靶向治疗2.1 单克隆抗体治疗策略单克隆抗体治疗AML的作用机理主要是抗体与白血病细胞结合后，通过抗体依赖的细胞介导或补体介导的细胞毒作用，白血病细胞被活化的NK细胞或补体途径消灭[3]。

CD33及CD123等单克隆抗体成为近年来临床上用于治疗AML的主要靶向抗原[4]。

其中CD33抗原更为人所熟知，其在AML细胞表面可以大量表达，但在多种正常细胞如造血细胞表面不发生表达，因此这一特性往往用作AML的特异性治疗。