真实世界研究的统计学问题汇总31页PPT
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真实世界研究ppt课件
结果
??
5
观点
期望的治疗效果 各个亚组患者
的治疗效果 潜在的治疗效果 真实的治疗效果
药物相关问题
患病人群 靶人群
合格人群 研究人群 治疗靶人群 接受治疗的人群
问题 可获得治疗 的比例？
代表性? 代表性?
推荐性?
依从性?
6
药物流行病学研究方法
真实世界研究 (RWS) 队列和病例对照研究 病例报告和病例系列
局限性
真实世界 研究
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
临床 试验
内在的 真实性
内在的 真实性
3
真实世界研究的作用?
公共健康管理水平 有效性、效果
疾病管理 ： 医院和社区
公共健康管理： - 健康促进 - 卫生行政和药品行政决策
4
患病人群 靶人群
药物相关人群
研究方案 用于治疗
合格人群 研究队列
治疗靶人群 治疗过的人群
• RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工
具用于决定临床实践中真实的效益、风险 和治疗价值
9
10
11
• Saskatchewan • Group Health Co-operative of Puget
Sound • GPRD • Medicaid
12
The STRONG study
真实世界研究 (Real world Study)
1
评价研究的矛盾
外在的 真实性
观察性研究
?
选择的人群 霍索恩效应 观察时间短Βιβλιοθήκη 样本量太小 观察范围窄局限性
局限性
选择偏移 观察偏移 混杂因素
真实世界研究精品PPT课件
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP • Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
15
• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
14
• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
临床研究中常用统计学方法及其常见问题分析 PPT
表 2 量表 PH 得分的缺失比例（%）
时间 1
时间 2
PH 得分
0.00
7.07
时间 3 12.12
时间 4 19.19
时间 5 27.27
表 3 原始资料的重复测量资料方差分析结果
组别 n 时间 1
时间 2
时间 3
时间 4
时间 5
PH 治疗组 37 2.44±0.49 2.70±0.49 2.64±0.49 2.61±0.54 2.71±0.49
临床研究中常用统计学方法及其 常见问题分析
目录
01 临床研究的科研方法 02 随机对照试验 03 诊断试验 04 其它设计方案
一 临床研究的科研方法
➢临床医学的研究，方法学的核心内容 包 括 设 计 、 测 量 与 评 价 (design ， measurement，evaluation，DME)。
后来，还是在Nature上，又发表了2篇文章，说夜灯与近视的发生没有关联 (Zadnik et al. and Gwiazda et al. Nature, 2000) 为什么会出现前后不一致的结论？
Zadnik K, Jones LA, Irvin BC, Kleinstein RN, et al . Myopia and ambient night-time lighting. Nature 2000;404:143-4. Gwiazda J, Ong E, Held R, Thorn F. Myopia and ambient night-time lighting. Nature 2000;404:144.
• 并联（in parallel）指凡有一项结果阳性即 判定为阳性，而所有筛检结果均为阴性才判 定为阴性。
择必达真实世界研究数据ppt课件
使用方法为口服每日1次，每次1片，空腹或与食物同服。
5
[1] Puenpatom A, et al. 2018 EASL. THU314 POSTER
真实世界患者背景复杂：基线特征
基线特征
平均年龄 (SD) 男性, N (%) 肝硬化, N (%) 基线病载 ≥800K IU/mL; N (%) 初治患者, N (%) 经治患者, N (%)
既往干扰素治疗 既往BOC/TEL/SOF/SIM+SOF 既往LDV+SOF/PrOD/SOF+VEL 基因型, N (%) GT1a GT1b GT1 亚型不明 GT4, N (%) 肝细胞癌 HIV 焦虑 抑郁 糖尿病 药物滥用 酒精滥用 CKD eGFR ≥ 60 mL CKD 3期 CKD 4/5期
95%
(170/178)
GT1
96%
(4394/4563)
96%
(1433/1485)
99%
(134/135)
97%
(135/139)
98%
(60/61)
99%
(399/403)
未提及
未提及
GT1a
95%
(1863/1966)
95%
(762/798)
100%
(85/85)
98%
(86/88)
98%
(40/41)
实疗效。
6
[1] Puenpatom A, et al. 2018 EASL. THU314 POSTER
真实世界患者背景复杂：共患疾病
肝癌
2%
107/4660
糖尿病
53 %
2464/4660
HIV
3%
《真实世界研究》课件
大数据与人工智能在真实世界研究中的应用
总结词
随着大数据和人工智能技术的快速发展，它们在真实世界研究中的应用越来越广泛。这些技术可以帮助研究人员 更快速、准确地收集和分析数据，提高研究效率和准确性。
详细描述
大数据技术可以整合来自不同来源的数据，包括医疗记录、电子健康记录、社交媒体等，提供全面的数据视角。 人工智能则可以通过机器学习和深度学习算法，对大量数据进行处理和分析，发现数据之间的潜在联系和规律， 为研究提供有力支持。
公共卫生政策制定的方法
通过收集和分析公共卫生数据、流行病学数据等 ，评估不同公共卫生政策的实施效果。
ABCD
公共卫生政策制定的意义
提高公共卫生政策的针对性和有效性，减少卫生 资源的浪费。
公共卫生政策制定的挑战
如何确保数据的准确性和可靠性，以及如何平衡 不同利益相关方的诉求。
05
未来真实世界研究的发展 趋势与展望
真实世界证据在药品审评审批中的应用
总结词
真实世界证据是指在实际医疗环境中收集的数据和信息，用于支持药品审评审批。随着对真实世界证 据的重视程度不断提高，其在药品审评审批中的应用也越来越广泛。
详细描述
在药品审评审批过程中，真实世界证据可以提供更全面、真实的疗效和安全性数据，帮助决策者做出 更科学、合理的决策。此外，真实世界证据还可以用于支持药品上市申请、监测药品安全性和有效性 以及评估药品经济学效益等方面。
《真实世界研究》ppt课件
contents
目录
• 真实世界研究概述 • 真实世界研究的方法与流程 • 真实世界研究的挑战与解决方案 • 真实世界研究的实际应用案例 • 未来真实世界研究的发展趋势与展望
01
真实世界研究概述
真实世界研究样本量估计的统计学考虑
ＳｔａｔｉｓｔｉｃａｌＣｏｎｓｉｄｅｒａｔｉｏｎｓｉｎＥｓｔｉｍａｔｉｎｇＳａｍｐｌｅＳｉｚｅｏｆＲｅａｌＷｏｒｌｄＳｔｕｄｙ ＺｈａｉＪｉｎｇｂｏ，ＺｈｅｎｇＷｅｎｋｅ，ＷａｎｇＨｕｉ，ＪｉｎＸｉｎｙａｏ，ＺｈａｎｇＪｕｎｈｕａ
（ＥｖｉｄｅｎｃｅｂａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅＣｅｎｔｅｒ，ＴｉａｎｊｉｎＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙｏｆＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅＭｅｄｉｃｉｎｅ，Ｔｉａｎｊｉｎ３０１６１７，Ｃｈｉｎａ） Ａｂｓｔｒａｃｔ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙｉｎｃｌｕｄｅｓｍｕｌｔｉｐｌｅｄｅｓｉｇｎｔｙｐｅｓ．Ｗｈｅｎｓｕｂｊｅｃｔｓａｒｅｄｅｒｉｖｅｄｆｒｏｍａｓａｍｐｌｅｉｎｔｈｅｐｏｐｕｌａｔｉｏｎ，ｅｓｔｉｍａｔｉｎｇ ｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｎｅｅｄｓｔｏｂｅｃｏｎｓｉｄｅｒｅｄ．Ｔｈｉｓｓｔｕｄｙｄｉｓｃｕｓｓｅｄｔｈｅｂａｓｉｃｐｒｉｎｃｉｐｌｅｓｏｆｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｅｓｔｉｍａｔｉｏｎｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ，ａｎａ ｌｙｚｅｄｉｔｓｉｎｆｌｕｅｎｃｉｎｇｆａｃｔｏｒｓ，ｐｒｏｖｉｄｅｄｓｅｖｅｒａｌｃｏｍｍｏｎｌｙｕｓｅｄｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｅｓｔｉｍａｔｉｏｎｍｅｔｈｏｄｓ，ａｎｄａｎａｌｙｚｅｄｔｈｅｒｏｌｅｓｏｆｐａｒｔｉｃｉ ｐａｎｔｓｆｏｒｅｓｔｉｍａｔｉｎｇｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ．Ｉｔｐｒｏｖｉｄｅｄａｍｅｔｈｏｄｏｌｏｇｉｃａｌｒｅｆｅｒｅｎｃｅｆｏｒｅｓｔｉｍａｔｉｎｇｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄ ｓｔｕｄｙ． ＫｅｙＷｏｒｄｓ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ；Ｓａｍｐｌｅｓｉｚｅ；Ｓｔａｔｉｓｔｉｃｓ；Ｂａｓｉｃｐｒｉｎｃｉｐｌｅ；Ｉｎｆｌｕｅｎｃｅｆａｃｔｏｒ；Ｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌ；Ｃｏｈｏｒｔｓｔｕｄｙ；Ｃａｓｅｃｏｎ ｔｒｏｌｓｔｕｄｙ 中图分类号：Ｒ２０３ 文献标识码：Ａ ｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－７２０２．２０１９．１２．００６
（ＥｖｉｄｅｎｃｅｂａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅＣｅｎｔｅｒ，ＴｉａｎｊｉｎＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙｏｆＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅＭｅｄｉｃｉｎｅ，Ｔｉａｎｊｉｎ３０１６１７，Ｃｈｉｎａ） Ａｂｓｔｒａｃｔ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙｉｎｃｌｕｄｅｓｍｕｌｔｉｐｌｅｄｅｓｉｇｎｔｙｐｅｓ．Ｗｈｅｎｓｕｂｊｅｃｔｓａｒｅｄｅｒｉｖｅｄｆｒｏｍａｓａｍｐｌｅｉｎｔｈｅｐｏｐｕｌａｔｉｏｎ，ｅｓｔｉｍａｔｉｎｇ ｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｎｅｅｄｓｔｏｂｅｃｏｎｓｉｄｅｒｅｄ．Ｔｈｉｓｓｔｕｄｙｄｉｓｃｕｓｓｅｄｔｈｅｂａｓｉｃｐｒｉｎｃｉｐｌｅｓｏｆｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｅｓｔｉｍａｔｉｏｎｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ，ａｎａ ｌｙｚｅｄｉｔｓｉｎｆｌｕｅｎｃｉｎｇｆａｃｔｏｒｓ，ｐｒｏｖｉｄｅｄｓｅｖｅｒａｌｃｏｍｍｏｎｌｙｕｓｅｄｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｅｓｔｉｍａｔｉｏｎｍｅｔｈｏｄｓ，ａｎｄａｎａｌｙｚｅｄｔｈｅｒｏｌｅｓｏｆｐａｒｔｉｃｉ ｐａｎｔｓｆｏｒｅｓｔｉｍａｔｉｎｇｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ．Ｉｔｐｒｏｖｉｄｅｄａｍｅｔｈｏｄｏｌｏｇｉｃａｌｒｅｆｅｒｅｎｃｅｆｏｒｅｓｔｉｍａｔｉｎｇｓａｍｐｌｅｓｉｚｅｉｎｒｅａｌｗｏｒｌｄ ｓｔｕｄｙ． ＫｅｙＷｏｒｄｓ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ；Ｓａｍｐｌｅｓｉｚｅ；Ｓｔａｔｉｓｔｉｃｓ；Ｂａｓｉｃｐｒｉｎｃｉｐｌｅ；Ｉｎｆｌｕｅｎｃｅｆａｃｔｏｒ；Ｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌ；Ｃｏｈｏｒｔｓｔｕｄｙ；Ｃａｓｅｃｏｎ ｔｒｏｌｓｔｕｄｙ 中图分类号：Ｒ２０３ 文献标识码：Ａ ｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－７２０２．２０１９．１２．００６
真实世界研究的方法与实践
真实世界研究的方法与实践1 从大型研究结果引出的思考Symplicity HTN-1是首个肾交感神经消融（renal sympathetic denervation, RSD）治疗高血压的临床研究[1], 45例难治性高血压患者接受了RSD治疗, 结果显示术后即刻与术前相比平均诊室血压降低, 术后1个月显著降低。
随后, 该研究进一步扩大样本量至153例, 随访2年结果显示, 患者血压水平有明显的下降[2]。
最终3年的随访结果显示[3], 术后12个月、24个月、36个月, 患者血压分别降低27/12 mmHg、30/13 mmHg、32/14 mmHg。
术后随访1个月、6个月、12个月、24个月、36个月时, 分别有69%、81%、83%、85%、93%的患者收缩压降低10 mmHg以上, 提示部分患者可能存在延迟起效。
虽然该研究提示RSD具有良好的安全性和有效性, 但是不能排除安慰剂效应和观察者偏倚, 因此提出需要进行前瞻性随机临床研究。
为解决HTN-1试验设计的局限性, 2010年Symplicity HTN-2试验采用多中心、前瞻性、随机对照设计[4], 106例难治性高血压患者按1∶1比例随机分组, 一组接受导管消融术和常规降压药物治疗, 另一组仅接受降压药物治疗。
6个月随访时, 与基线血压水平相比, 手术治疗组血压下降32/12 mmHg, 药物治疗组血压无明显改变, 两组间平均血压差为33/11 mmHg, 存在明显差异。
随后, 该试验对照组中35例患者接受了RSD治疗, 再随访6个月后平均收缩压显著下降（24 mmHg）[5]。
此项随机试验证实了以前的研究结果, 但也同样有局限性。
第一, 样本量相对较小。
第二, 随访时间有限。
第三, 继发性高血压筛查有限, 患者用药依从性不可控。
第四, 以诊室血压作为主要观察结果而非24小时动态血压监测易产生测量误差和观察者偏倚。
第五, 顽固性高血压定义和药物治疗不严格。
真实世界临床研究
问题：获得的所谓真实结果并非适合于所有病例个体 外部真实性问题
RCT设计模式:
E
Rs T
E
Ｎ
Ｎe
or
RC
E
E
4
RCT的局限性：
1）研究对象经过纳入、排除标准的筛选，代表性 较差，所获得的疗效不能代表疾病的全貌，其代表 性及外部真实性有一定的局限性。
2）伦理学问题。RCT设计可使半数病人未能接受 新疗法。安慰剂使用不当或研究的某种有害致病危 险因子若主动暴露于人体，违背伦理原则。
倾向性匹配(propensity-matched)
1. 定义Y，凡出现在某促泌剂组,Y=1， 凡出现在二甲双胍组,Y=0；
2. 以基线信息中可能的影响因素(起始年份X1, 年龄X2, 性别X3, 治疗时长X4, 共患疾病X5,
合 组用 和心 二血 甲管 双P药 胍(Y物 组 1的 X) 6资)1为 料e解 作(0释二11X变分 1量类 6,Xl6o利 ) g用is某tic促回 泌归 剂
倾向性匹配后，各组人数
Table I Baseline Characteristics for Matched Pairs of Individual Insulin Secretagogues and Metformin in Propensity Analyses*
Numbers (%)
Year of initiation: 1997-1999 (%) 2000-2002 (%) 2003-2005 (%)
院时记录了主要诊断（以及必要时, 次要诊断） “全国死因注册”，记录死因信息
研究设计
Date
Slide No 29
研究目的：评估与二甲双胍相比，常用的胰岛素促 泌剂（包括瑞格列奈）的死亡率和心血管风险。
RCT设计模式:
E
Rs T
E
Ｎ
Ｎe
or
RC
E
E
4
RCT的局限性：
1）研究对象经过纳入、排除标准的筛选，代表性 较差，所获得的疗效不能代表疾病的全貌，其代表 性及外部真实性有一定的局限性。
2）伦理学问题。RCT设计可使半数病人未能接受 新疗法。安慰剂使用不当或研究的某种有害致病危 险因子若主动暴露于人体，违背伦理原则。
倾向性匹配(propensity-matched)
1. 定义Y，凡出现在某促泌剂组,Y=1， 凡出现在二甲双胍组,Y=0；
2. 以基线信息中可能的影响因素(起始年份X1, 年龄X2, 性别X3, 治疗时长X4, 共患疾病X5,
合 组用 和心 二血 甲管 双P药 胍(Y物 组 1的 X) 6资)1为 料e解 作(0释二11X变分 1量类 6,Xl6o利 ) g用is某tic促回 泌归 剂
倾向性匹配后，各组人数
Table I Baseline Characteristics for Matched Pairs of Individual Insulin Secretagogues and Metformin in Propensity Analyses*
Numbers (%)
Year of initiation: 1997-1999 (%) 2000-2002 (%) 2003-2005 (%)
院时记录了主要诊断（以及必要时, 次要诊断） “全国死因注册”，记录死因信息
研究设计
Date
Slide No 29
研究目的：评估与二甲双胍相比，常用的胰岛素促 泌剂（包括瑞格列奈）的死亡率和心血管风险。
择必达真实世界研究数据ppt课件
1
择必达®大量的真实世界数据的疗效 和三期临床数据保持一致
VA [1]
EASL 2017
VA CKD* [11]
AASLD 2017
TRIO CKD** [12]
EASL 2017
HCV TARGET [13]
EASL 2017
Z-PROFILE [14]
EASL 2017
TRIO*** [15]
GT4
98%
(95/97)
96%
(23/24)
88%
(7/8)
未提及
100%
(3/3) 未提及
未提及
未提及
2
择必达® 在退伍军人（VA）医疗系统中的疗效研究
真实世界VA研究
3
ห้องสมุดไป่ตู้
VA研究：目的与方法
目的：
评估择必达® 在美国退伍军人（VA）医疗信息系统的真实世界场景下的有效性和使 用情况
方法：
99%
(247/249)
99%
(196/198)
未提及
GT1b
97%
(2430/2494)
98%
(629/644)
98%
(49/50)
96%
(46/48)
100%
(13/13)
99%
(148/150)
未提及
未提及
█ PP (mITT)：符合方案人群，包括所有完成了完整疗程并拥有治疗完成后4周或更久的病毒学疗效结果的患者。 █ EP (ITT)：可评估人群，包括所有拥有治疗完成后4周或更久的病毒学疗效结果的患者，那些择必达® 治疗时间小于11周的患者也包括在内。
既往干扰素治疗 既往BOC/TEL/SOF/SIM+SOF 既往LDV+SOF/PrOD/SOF+VEL 基因型, N (%) GT1a GT1b GT1 亚型不明 GT4, N (%) 肝细胞癌 HIV 焦虑 抑郁 糖尿病 药物滥用 酒精滥用 CKD eGFR ≥ 60 mL CKD 3期 CKD 4/5期
择必达®大量的真实世界数据的疗效 和三期临床数据保持一致
VA [1]
EASL 2017
VA CKD* [11]
AASLD 2017
TRIO CKD** [12]
EASL 2017
HCV TARGET [13]
EASL 2017
Z-PROFILE [14]
EASL 2017
TRIO*** [15]
GT4
98%
(95/97)
96%
(23/24)
88%
(7/8)
未提及
100%
(3/3) 未提及
未提及
未提及
2
择必达® 在退伍军人（VA）医疗系统中的疗效研究
真实世界VA研究
3
ห้องสมุดไป่ตู้
VA研究：目的与方法
目的：
评估择必达® 在美国退伍军人（VA）医疗信息系统的真实世界场景下的有效性和使 用情况
方法：
99%
(247/249)
99%
(196/198)
未提及
GT1b
97%
(2430/2494)
98%
(629/644)
98%
(49/50)
96%
(46/48)
100%
(13/13)
99%
(148/150)
未提及
未提及
█ PP (mITT)：符合方案人群，包括所有完成了完整疗程并拥有治疗完成后4周或更久的病毒学疗效结果的患者。 █ EP (ITT)：可评估人群，包括所有拥有治疗完成后4周或更久的病毒学疗效结果的患者，那些择必达® 治疗时间小于11周的患者也包括在内。
既往干扰素治疗 既往BOC/TEL/SOF/SIM+SOF 既往LDV+SOF/PrOD/SOF+VEL 基因型, N (%) GT1a GT1b GT1 亚型不明 GT4, N (%) 肝细胞癌 HIV 焦虑 抑郁 糖尿病 药物滥用 酒精滥用 CKD eGFR ≥ 60 mL CKD 3期 CKD 4/5期
真实世界研究_蔡宏伟_2018
通过随机化使组间 基线均衡
随 机 化
2.2 RCT原则之2：对照
身高：226cm 身高：189cm
身高：155cm
• 有比较才有鉴别
对照设置方法
• 安慰剂对照（placebo control） • 空白对照（no-treatment control） • 阳性药物对照(active control, positive control) • 剂量-反应对照(dose-response control) • 外部对照(external control, historical control) • 组合对照
二、为什么RCT结果被认为是最可靠的医学证据
• RCT设计的基本原则 – 随机 – 对照 – 重复
2.1 RCT原则之1：随机化
• 随机化原则是临床试验设计的第一原则。 • 作用：减小和避免偏倚，使混杂因素在各组之间的分布 保持均衡一致。
试验组 结果反映 治疗的差异 还是 病人本身的差异 对照组
• 数据来源多，质量难以保证（不全，不准）。 • 各种混杂因素以及偏倚对结果的干扰难以消除。 • 懂行的专家缺乏，研究设计和统计分析设计（方法和工
2016年12月，美国国会公布了（21st Century Cures Act)
将真实世界研究结果纳入新药评审决策的考量
2017.08，2018.07 公布了两份指南
四、真实世界研究（Real World Study, RWS）是什么
• 1 1993年Kaplan等首次在论文中使用“真实世界研究” （Real World Study，RWS）一词。
• 定义：按照给定的一组特征变量(xm)将任意一个研究 对象i(i=1,2…,N)划分到治疗组（Zi=1）的条件概率。
真实世界研究
“真实世界研究”资料合集目录一、中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究二、传统辟谷养生技术在健康人群中应用效果的交叉对照试验：一项真实世界研究三、运用真实世界研究方法研究原发性失眠症的临床用药规律四、槐杞黄颗粒辅助治疗儿童支气管哮喘疗效的真实世界研究五、受体阻滞剂对原发性高血压合并冠心病患者临床转归影响的真实世界研究六、中医领域真实世界研究现状分析中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究稳定性冠心病（Stable Coronary Heart Disease，简称SCAD）是一种常见的心血管疾病，严重影响患者的生命质量和健康状况。
中医药在冠心病的治疗中具有丰富的经验和独特的优势。
本文旨在探讨中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究，以期为临床提供更多的参考依据。
本研究采用真实世界研究方法，收集了1000例稳定性冠心病患者的临床资料，包括患者的基本信息、疾病症状、辨证分型、治疗方案及效果等。
通过归纳整理这些数据，分析中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。
疾病病种的分布情况：在收集的1000例患者中，主要的病种包括心绞痛、心肌梗死和心律失常等。
其中，心绞痛是最常见的病种，占60%以上。
辨证分型与疗效：根据中医辨证分型，稳定性冠心病主要分为气虚血瘀型、痰瘀互结型、寒凝血瘀型等。
各辨证分型的疗效存在差异，其中气虚血瘀型的疗效较好。
用药规律分析：在收集的病例中，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。
其中，丹参是使用最频繁的药物，主要用于活血化瘀；黄芪和当归则多用于补气养血。
同时，根据不同辨证分型，用药种类和剂量也有所不同。
本研究通过真实世界研究方法，探讨了中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。
结果表明，气虚血瘀型疗效较好，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。
然而，本研究仍存在一定的局限性，如样本量较小，未能充分考虑患者的个体差异等因素。
中医药辨治稳定性冠心病具有一定的疗效和用药规律。
最新数据统计的常见问题解析PPT课件
表7 用t 检验与方差分析处理(实例)资料区别
比 较 的 内 容
t检 验
方 差 分 析 加 q检 验
资 料 的 利 用 率
低 ： 每 次 仅 用 两 组 高 ： 每 次 要 有 全 部 数 据
对 原 实 验 设 计 的 影 响残 ： 割 裂 了 整 体 设 计 全 ： 与 原 实 验 设 计 相 呼 应
象（有“率”）进行判断，而不考虑每一
个数值的实际含义，没有从资料的本质上 进行判断，很容易判断错误。
统计分析:统计描述+统计推断
对称分布 x、s
表达和描述定量资料 偏态分布 M、Q
表达和描述分类资料： 相对数或率
统计分析:统计描述+统计推断
参数估计 :置信区间 统计推断
假设检验: 检验统计量
定量资料的统计分析
lgx2 5.3222 3.5185 3.3444 0.9685 3.3979 3.0803 3.6835 2.9609
t
~ t 分布
sX
固定n抽样
x
x- U=
X-N（，）
=1
X-N（，X）
x- U=
x
U-N(O,1) 0 标准正态分布示意图
t = ( X - )/ sx
=(u分布) =5 =1
-4 -3 -2 -1 0 1 2 3 4 t分布示意图
例4.1 25例 1 岁婴儿的血红蛋白， 均数为123.7(g/L)，标准差为11.9(g/L)。
t检验方法简单，其结果便于解释。
简单、熟悉加上外界的要求，促成了t检验的流 行。
t检验与F检验区别
单因素两水平：可用t检验；样本含量很 大时，可用U检验代替
单因素多水平（≥3），可选用F检验 多因素单水平或多水平，用F检验
统计分析相关问题PPT课件
多元统计分析
主成分分析、因子分析、聚类分析等。
02 数据收集与整理
数据来源与分类
数据来源
内部数据、外部数据、公开数据、私 有数据等。
数据分类
结构化数据、非结构化数据、半结构 化数据等。
数据收集方法
01
调查法
通过问卷、访谈等方式收集数据。
实验法
通过实验设计、控制实验条件收集 数据。
03
02
观察法
统计分析相关问题
目录
• 统计分析概述 • 数据收集与整理 • 描述性统计分析 • 推理性统计分析 • 高级统计分析方法 • 统计分析软件介绍
01 统计分析概述
定义与目的
定义
统计分析是指运用统计学的理论和方 法，对数据资料进行定量和定性分析 ，以揭示其内在规律和特征的过程。
目的
通过对数据资料的分析，为决策提供 科学依据，帮助人们更好地理解研究 对象，预测未来趋势，优化资源配置 等。
回归分析
Excel也支持回归分析，可以进行线 性回归、多项式回归等分析。
SPSS在统计分析中的应用
数据输入和管理
描述性统计
SPSS提供强大的数据输入和管理功能，支 持多种数据格式，方便用户进行数据清洗 和整理。
SPSS提供了全面的描述性统计功能，包括 求和、平均值、中位数、标准差等计算。
高级统计分析
一致性
数据在不同来源或时间点上是否一致。
完整性
数据是否全面、无遗漏。
可解释性
数据是否易于理解、解释。
03 描述性统计分析
频数与频率分析
频数分析
通过统计各类别的数量，了解数据分布情况。
频率分析
计算各类别的出现次数占总体的比例，反映数据分布的相对情况。
主成分分析、因子分析、聚类分析等。
02 数据收集与整理
数据来源与分类
数据来源
内部数据、外部数据、公开数据、私 有数据等。
数据分类
结构化数据、非结构化数据、半结构 化数据等。
数据收集方法
01
调查法
通过问卷、访谈等方式收集数据。
实验法
通过实验设计、控制实验条件收集 数据。
03
02
观察法
统计分析相关问题
目录
• 统计分析概述 • 数据收集与整理 • 描述性统计分析 • 推理性统计分析 • 高级统计分析方法 • 统计分析软件介绍
01 统计分析概述
定义与目的
定义
统计分析是指运用统计学的理论和方 法，对数据资料进行定量和定性分析 ，以揭示其内在规律和特征的过程。
目的
通过对数据资料的分析，为决策提供 科学依据，帮助人们更好地理解研究 对象，预测未来趋势，优化资源配置 等。
回归分析
Excel也支持回归分析，可以进行线 性回归、多项式回归等分析。
SPSS在统计分析中的应用
数据输入和管理
描述性统计
SPSS提供强大的数据输入和管理功能，支 持多种数据格式，方便用户进行数据清洗 和整理。
SPSS提供了全面的描述性统计功能，包括 求和、平均值、中位数、标准差等计算。
高级统计分析
一致性
数据在不同来源或时间点上是否一致。
完整性
数据是否全面、无遗漏。
可解释性
数据是否易于理解、解释。
03 描述性统计分析
频数与频率分析
频数分析
通过统计各类别的数量，了解数据分布情况。
频率分析
计算各类别的出现次数占总体的比例，反映数据分布的相对情况。
初见真实世界研究PPT参考幻灯片
脊髓灰质炎Salk疫苗现场试验
5
RWS与RCT
6
优与劣
• 优点： • （１）真实世界研究关注实际疗效或“效果” • （２）样本量通常较大，利于解决罕见疾病和事件的相关问题，
利于评价不同人群之间干预效果的差异（亚组分析）； • （３）可利用已有的电子病历、医保数据等，实现快速设计与
收集大样本数据、统计效能不仅高；对更有广泛临床意义的结 局指标，如治愈率进行评价；评价取得结果的投入 • （４）干预措施符合临床实际、临床实践环境，无盲 • 法，无安慰剂，容易被研究对象接受，较容易通过伦 • 理审查，成本-效益更优； • （5）最重要的是，真实世界研究提供了传统ＲＣＴ 无法提供 的证据，包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、 依从性等
初见真实世界研究
1
真实世界研究初印象
• 1 定义 • 2 特点 • 3 RWS与RCT • 4优与劣 • 5应用
2
定义
• 真实世界研究（Real world study），指在真 实的临床、社区或家庭环境下获取的多种 数据，从而评价某种治疗措施对患者健康 真实影响的研究。
• 真实世界证据与其他证据的本质区别不在 于研究方法和试验设计，而在于获取数据 的环境，即真实世界研究的数据来源于医 疗机构、家庭和社区，而非存在诸多严格 限制的科研场所。
12
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
13
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
14
举例
• RECORD 1.1：在题目或摘要中明确使用的数据类型。可 能的话，应包含所使用数据库的名称。
• RECORD 1.2：如需要，应在题目或摘要中报告研究发生 的地理位置和时间窗。
5
RWS与RCT
6
优与劣
• 优点： • （１）真实世界研究关注实际疗效或“效果” • （２）样本量通常较大，利于解决罕见疾病和事件的相关问题，
利于评价不同人群之间干预效果的差异（亚组分析）； • （３）可利用已有的电子病历、医保数据等，实现快速设计与
收集大样本数据、统计效能不仅高；对更有广泛临床意义的结 局指标，如治愈率进行评价；评价取得结果的投入 • （４）干预措施符合临床实际、临床实践环境，无盲 • 法，无安慰剂，容易被研究对象接受，较容易通过伦 • 理审查，成本-效益更优； • （5）最重要的是，真实世界研究提供了传统ＲＣＴ 无法提供 的证据，包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、 依从性等
初见真实世界研究
1
真实世界研究初印象
• 1 定义 • 2 特点 • 3 RWS与RCT • 4优与劣 • 5应用
2
定义
• 真实世界研究（Real world study），指在真 实的临床、社区或家庭环境下获取的多种 数据，从而评价某种治疗措施对患者健康 真实影响的研究。
• 真实世界证据与其他证据的本质区别不在 于研究方法和试验设计，而在于获取数据 的环境，即真实世界研究的数据来源于医 疗机构、家庭和社区，而非存在诸多严格 限制的科研场所。
12
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
13
使用常规收集卫生数据开展观察性研究的 报告规范-RECORD 规范
14
举例
• RECORD 1.1：在题目或摘要中明确使用的数据类型。可 能的话，应包含所使用数据库的名称。
• RECORD 1.2：如需要，应在题目或摘要中报告研究发生 的地理位置和时间窗。
真实世界研究PPT课件
贝那普利 N=127
喹那普利 N=118
雷米普利 N=52
Chitnis AS et al. Res Social Adm Pharm. 2012 Mar;8(2):145-56.
现实世界研究显示：蒙诺®(福辛普利)降低 HF患者死亡率在几种ACEI中最优
蒙诺®(福辛普利)使心衰死亡风险显著降低26%
Stefan Vegter, et al. Am J Manag Care. 2011;17:609-616.
THANK
YOU
SUCCESS
2019/4/15
研究背景
比较性研究目前仍无法证明ACEIs与ARBs之间有临 床相关性差异。 ACEIs和ARBs的组间疗效差异尚无定论。
Stefan Vegter, et al. Am J Manag Care. 2011;17:609-616.
The American Journal of Medicine, Vol 123, No 11, November 2010
结论
• 来自近200,000人的数据荟萃发现ACEI所致的咳嗽比PDR及说明书描 述的更高，在不同的ACEI中差别较大
真实世界研究3:
ACEI所致相关咳嗽：医师案头手册不准确的信息
The American Journal of Medicine, Vol 123, No 11, November 2010
研究背景及目的
• 研究背景
– 干咳是已知的ACEI常见的不良反应 – 目前从各种文献报道的ACEI导致的咳嗽率并不一致
卡托普利 BMS
赖诺普利 Merck
福辛普利BMS
卡托普利以巯基 与Zn2+络合
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