真实世界研究方法在中药临床评价中的应用 PPT课件
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——张锡纯《医学衷中参西录》
循证时代
随机对照试验为核心的研究设计理念，为试验结 论的可靠性提供了有效保障
从经验到证据 从个体到群体 医学研究的一场革命
循证时代
相传欲试人参，但使二人同走，一与人参 含之，一不与，度走三、五里许，其不含 着必大喘，含者气息自如，其参乃真也。
——苏颂《嘉裕图经本草》
以药品为切入点 CENIT study：依那普利联合尼群地平治疗高血压 的真实世界研究
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
背景
虽然，在世界范围，已经完成大量干预急性冠脉
综合征的临床试验，特别是早期冠脉再灌注治疗（溶 栓或冠脉介入），已经被美国和欧洲推荐为标准治疗。 但是，各个国家和地区，再灌注方法的选择差异很大， 再灌注治疗的实际使用率并不高，甚至对某些人群， 比如老年人，再灌注治疗的利弊仍存在许多争议。事 实上，医生面临的巨大挑战是，如何将大量结论并不 完全相同临床试验结果，运用到真正的医疗实践当中 去。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
目标：研究急性冠脉综合征（包括不稳定心绞 痛和ST段抬高性心肌梗死）住院患者临床特征、 地域差异、治疗现况以及主要临床结局，预期 持续改善急性冠脉综合征患者的治疗和远期临 床结局。
总体设计：大型、国际、多中心、持续性观察 研究（真实世界研究）
真实世界的问题
没有做血管内超声检查的患者能强化降脂吗？ 肝功能不好的患者能强化降脂吗？ 中国人群能强化降脂吗？ 强化降脂的潜在危险是什么？ 强化降脂的实际临床应用情况怎么样？ 为什么医生不能全面接受和应用循证证据？
关于RWS
近20年，发 展出,RWS
一种全新的 方法，围绕 真实世界的 研究探索必 将引发医学 研究上的一
2
中药上市后临床再评价
RWS研究:真实世界研究(The Real Word Study， RWS)，它是 RCT研究的进一步补充。数据来源主要基于临床登记。 CER研究的 模范案例—GRACE。建立上市中药的医院登记监测平台，是临床再 评价的核心内容之一。
RCT研究: 随机对照试验 ，证据等级最高，目标是国际合作设计， 国际合作指控，可能的情况下，国际合作观察，国际核心期刊发表。
真实世界研究方法 在中药临床评价中的应用
中药新药临床评价研究技术平台
建立符合国际规 范的中药新药临 床评价技术平台
1.病-证-症关联的证候疗效评价规范 2.符合国际规范的临床研究设计平台 3.国际多边互认数据管理和统计平台 4.国际公认的人体生物医学伦理规范 5.符合国际规范的临床试验质控平台 6.符合国际规范的临床再评价平台 7.符合国际规范的I期临床试验平台 8.三种疾病临床示范研究和评价指南
相对效果 Relative Effectiveness：关于几种干预措施的真实世界观 察性研究，或实用性随机对照试验。
实际临床效果评价
关于CER
RWS研究方法
实用型临床试验( pragmatic trials) 自适应性设计( adaptive designs) 队列研究（Cohort Study） 病例对照研究（Case-Control study） 病例队列研究（ Case-Cohort study ）
临床登记注册( clinical registries)
目前美国主张使用注册临床资料( clinical data registries) 的方式来 真实世界研究（The Real World Study）
可以实现有效性、安全性、经济学一体化评价
真实世界研究方式
以疾病为切入点 GRACE：Global Registry of Acute Coronary Events(急性冠脉综合症全球注册事件）
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
循证时代
芪参益气滴丸对心肌梗死二级预防的临床 试验（MISPS～TCM）研究
➢ 张伯礼院士
中国冠心病二级预防研究（CCSPS)
➢ 陆宗良教授
循证时代--- REVERSAL
主要目标：逆转动脉粥样硬化 研究人群：血管内超声(IVUS)冠状动脉狭窄均在70％以上，654例年龄
在34岁－78岁的症状性冠状动脉疾病的患者 分组：随机分为两组 试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg 疗程：18个月 结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退 ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
场革命
干预效果分类
效力 Efficacy：随机化、安慰剂对照，有选择的研究对象，多中心
相对效力 Relative Efficacy：随机化、阳性药对照，或三臂试验， 有选择的研究对象，多中心
效果 Effectiveness：真实世界观察性研究，有异质性的研究群体， 实际治疗环境，与其他治疗措施的实际对比
PSS 研究: PSS（Post-market Safty Study，药物上市后安全性 研究），包括安全性监测登记研究、病例对照研究、队列研究等。
3
中药上市后临床再评价
PER 研究: PER（Pharmacoeconomic Research，药物经济学研 究），包括成本-效益分析、成本－效果分析和成本－效用分析。 理论升华: 一个大品种，企业重点药物，理论升华具有重大意义，可 以丰富药品内涵，更能促进中医发展 。如通心络胶囊与络病理论。 我们的经验: RWS-RCT-理论升华。传统中成药临床再评价研究具 有更重要的意义。
4
王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路 （经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消灯火阑珊处 （真实世界）
经验时代
活络效灵丹，……治气血凝滞，痃癖症瘕， 心腹疼痛，腿疼臂疼，内外疮疡，一切脏 腑积聚，经络湮淤。……自拟得此方以来， 数年之间，治愈心腹疼痛者，不可胜计矣。
循证时代
随机对照试验为核心的研究设计理念，为试验结 论的可靠性提供了有效保障
从经验到证据 从个体到群体 医学研究的一场革命
循证时代
相传欲试人参，但使二人同走，一与人参 含之，一不与，度走三、五里许，其不含 着必大喘，含者气息自如，其参乃真也。
——苏颂《嘉裕图经本草》
以药品为切入点 CENIT study：依那普利联合尼群地平治疗高血压 的真实世界研究
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
背景
虽然，在世界范围，已经完成大量干预急性冠脉
综合征的临床试验，特别是早期冠脉再灌注治疗（溶 栓或冠脉介入），已经被美国和欧洲推荐为标准治疗。 但是，各个国家和地区，再灌注方法的选择差异很大， 再灌注治疗的实际使用率并不高，甚至对某些人群， 比如老年人，再灌注治疗的利弊仍存在许多争议。事 实上，医生面临的巨大挑战是，如何将大量结论并不 完全相同临床试验结果，运用到真正的医疗实践当中 去。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
目标：研究急性冠脉综合征（包括不稳定心绞 痛和ST段抬高性心肌梗死）住院患者临床特征、 地域差异、治疗现况以及主要临床结局，预期 持续改善急性冠脉综合征患者的治疗和远期临 床结局。
总体设计：大型、国际、多中心、持续性观察 研究（真实世界研究）
真实世界的问题
没有做血管内超声检查的患者能强化降脂吗？ 肝功能不好的患者能强化降脂吗？ 中国人群能强化降脂吗？ 强化降脂的潜在危险是什么？ 强化降脂的实际临床应用情况怎么样？ 为什么医生不能全面接受和应用循证证据？
关于RWS
近20年，发 展出,RWS
一种全新的 方法，围绕 真实世界的 研究探索必 将引发医学 研究上的一
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中药上市后临床再评价
RWS研究:真实世界研究(The Real Word Study， RWS)，它是 RCT研究的进一步补充。数据来源主要基于临床登记。 CER研究的 模范案例—GRACE。建立上市中药的医院登记监测平台，是临床再 评价的核心内容之一。
RCT研究: 随机对照试验 ，证据等级最高，目标是国际合作设计， 国际合作指控，可能的情况下，国际合作观察，国际核心期刊发表。
真实世界研究方法 在中药临床评价中的应用
中药新药临床评价研究技术平台
建立符合国际规 范的中药新药临 床评价技术平台
1.病-证-症关联的证候疗效评价规范 2.符合国际规范的临床研究设计平台 3.国际多边互认数据管理和统计平台 4.国际公认的人体生物医学伦理规范 5.符合国际规范的临床试验质控平台 6.符合国际规范的临床再评价平台 7.符合国际规范的I期临床试验平台 8.三种疾病临床示范研究和评价指南
相对效果 Relative Effectiveness：关于几种干预措施的真实世界观 察性研究，或实用性随机对照试验。
实际临床效果评价
关于CER
RWS研究方法
实用型临床试验( pragmatic trials) 自适应性设计( adaptive designs) 队列研究（Cohort Study） 病例对照研究（Case-Control study） 病例队列研究（ Case-Cohort study ）
临床登记注册( clinical registries)
目前美国主张使用注册临床资料( clinical data registries) 的方式来 真实世界研究（The Real World Study）
可以实现有效性、安全性、经济学一体化评价
真实世界研究方式
以疾病为切入点 GRACE：Global Registry of Acute Coronary Events(急性冠脉综合症全球注册事件）
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
循证时代
芪参益气滴丸对心肌梗死二级预防的临床 试验（MISPS～TCM）研究
➢ 张伯礼院士
中国冠心病二级预防研究（CCSPS)
➢ 陆宗良教授
循证时代--- REVERSAL
主要目标：逆转动脉粥样硬化 研究人群：血管内超声(IVUS)冠状动脉狭窄均在70％以上，654例年龄
在34岁－78岁的症状性冠状动脉疾病的患者 分组：随机分为两组 试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg 疗程：18个月 结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退 ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
场革命
干预效果分类
效力 Efficacy：随机化、安慰剂对照，有选择的研究对象，多中心
相对效力 Relative Efficacy：随机化、阳性药对照，或三臂试验， 有选择的研究对象，多中心
效果 Effectiveness：真实世界观察性研究，有异质性的研究群体， 实际治疗环境，与其他治疗措施的实际对比
PSS 研究: PSS（Post-market Safty Study，药物上市后安全性 研究），包括安全性监测登记研究、病例对照研究、队列研究等。
3
中药上市后临床再评价
PER 研究: PER（Pharmacoeconomic Research，药物经济学研 究），包括成本-效益分析、成本－效果分析和成本－效用分析。 理论升华: 一个大品种，企业重点药物，理论升华具有重大意义，可 以丰富药品内涵，更能促进中医发展 。如通心络胶囊与络病理论。 我们的经验: RWS-RCT-理论升华。传统中成药临床再评价研究具 有更重要的意义。
4
王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路 （经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消灯火阑珊处 （真实世界）
经验时代
活络效灵丹，……治气血凝滞，痃癖症瘕， 心腹疼痛，腿疼臂疼，内外疮疡，一切脏 腑积聚，经络湮淤。……自拟得此方以来， 数年之间，治愈心腹疼痛者，不可胜计矣。