2020 ASH华氏巨球蛋白血症最新进展解读
华氏巨球蛋白血症:循证医学新进展及共识更新
华氏巨球蛋白血症：循证医学新进展及共识更新
侯健;彭利晖
【期刊名称】《解放军医学杂志》
【年(卷),期】2013(38)9
【摘要】华氏巨球蛋白血症(WM)是一种独特的B细胞肿瘤,其主要特征为骨髓淋巴样浆细胞浸润和单克隆IgM血症.最新研究表明,WM细胞MYD88基因发生了突变(L265P),该突变通过一系列信号最终激活NF-κB,导致B细胞异常增殖.WM临床主要表现为组织浸润和单克隆IgM引起的损害.WM需与其他产生单克隆IgM 的淋巴系统肿瘤相鉴别,而MYD88 L265P检测是新的鉴别手段之一.目前,WM的推荐治疗方案包括烷化剂、核苷类似物、硼替佐米和利妥昔单抗等.
【总页数】5页(P705-709)
【作者】侯健;彭利晖
【作者单位】200003 上海第二军医大学长征医院血液科,全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心;200003 上海第二军医大学长征医院血液科,全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心【正文语种】中文
【中图分类】R733.41
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华氏巨球蛋白血症进展(全文)
华氏巨球蛋白血症进展（全文）2021 EHA 关于华氏巨球蛋白血症的两篇poster，均1989-2018年30年间荷兰淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）患者治疗和生存结局的相关研究。
EHA EP796研究背景LPL/WM是一种罕见的淋巴组织的恶性肿瘤。
尽管在过去的几十年中，在治疗方面取得了一些进展，但这些进展对患者生存的影响尚不清楚。
目前也缺乏LPL/WM基于人群的相关研究。
本研究旨在评估荷兰30年期间LPL/WM患者的一线治疗情况以及相对生存率的变化趋势。
研究方法研究入组了1989-2018年间确诊的，并在2020年接受了生存率随访的所有LPL/WM患者，数据来源于荷兰癌症登记处（NCR）。
主要治疗方案的相关数据，即未接受抗肿瘤治疗（即观察与等待）和接受抗肿瘤治疗（例如化疗）情况也源自荷兰癌症登记处。
利妥昔单抗相关的使用信息仅限于2007年以后确诊的患者。
研究将患者分为4个时期（1989-1995年、1996-2002年、2003-2010年和2011-2018年）和3个年龄组（<65岁、66-75岁和>75岁）。
对有症状患者的抗肿瘤治疗方案进行了汇总，并按诊断年份、三个年龄组和IPSS 风险组进行分层。
计算相对生存率（RS）以估算疾病特异性生存率。
研究结果本研究共纳入6232例LPL/WM患者（中位年龄70岁；61%为男性）。
由于观察与等待的治疗策略更广泛应用，确诊时使用抗肿瘤药物治疗比例逐渐减少。
2011-2018年间，三个年龄组接受一线抗肿瘤治疗的患者比例分别为41%、38%和40%。
2007年以后的数据显示，随着免疫化疗比例的增加，单独使用化疗的患者比例逐渐减少。
2014-2018年期间诊断的患者中60%存在症状。
960名存在症状患者的主要治疗方案数据显示，DRC方案是所有年龄组中最常使用的治疗方案，它的使用率自2014年至2018年从14%增至39%。
2014年至2018年期间，R-CP方案或RCVP方案的使用率有所减少。
华氏巨球蛋白血症疗效评估标准
华氏巨球蛋白血症疗效评估标准华氏巨球蛋白血症疗效评估标准一、引言华氏巨球蛋白血症是一种罕见的遗传性疾病，患者通常会出现贫血、骨髓增生不良、脾大等症状。
目前，对于该病的治疗主要是通过干细胞移植、抗氧化剂和激素等药物治疗。
然而，当前对于华氏巨球蛋白血症疗效的评估标准还比较缺乏，本文将围绕华氏巨球蛋白血症的疗效评估标准展开讨论。
二、疗效评估标准的重要性1. 了解疗效，指导治疗：在治疗过程中，了解疗效可以帮助医生及时调整治疗方案，提高治疗效果。
2. 评估治疗效果：疗效评估标准可以帮助医生客观地评估治疗效果，提供参考依据。
3. 促进新疗法研究：疗效评估标准的建立可以为新疗法的研究提供指导，推动疾病治疗的进步。
三、目前的疗效评估标准存在的问题1. 缺乏统一标准：目前对于华氏巨球蛋白血症的疗效评估标准尚未统一，不同医院、不同研究机构采用的评估标准存在差异。
2. 评估指标不明确：目前的疗效评估标准中，评估指标缺乏具体的临床表现、实验室检查等项目，难以客观地评估治疗效果。
四、建立华氏巨球蛋白血症疗效评估标准的重要性1. 促进临床治疗：建立疗效评估标准可以帮助医生更好地了解患者的病情变化，指导临床治疗。
2. 统一治疗方案：建立统一的疗效评估标准可以帮助医生制定一致的治疗方案，提高治疗效果。
3. 促进疾病研究：建立疗效评估标准可以为相关疾病的研究提供指导，促进疾病治疗的进步。
五、建立华氏巨球蛋白血症疗效评估标准的建议1. 制定统一标准：相关医学机构和研究机构应该共同制定统一的疗效评估标准，包括临床表现、实验室检查等指标。
2. 建立多维度评估指标：疗效评估标准应该建立多维度的评估指标，包括患者的临床表现、病情变化、实验室检查等项目。
3. 定期评估：医生应该定期对患者的疗效进行评估，及时调整治疗方案，提高治疗效果。
六、结语通过建立统一的疗效评估标准，可以帮助医生更好地了解患者的病情变化，指导临床治疗，促进疾病的治疗和研究。
巨球蛋白血症
联合化疗
RCD美罗华+CTX+DXM
BDR硼替佐米+DXM+美罗华
FR氟达拉滨+美罗华
VR硼替佐米+美罗华 在选择合适的一线治疗药物时必须考虑到具体患者的 情况;包括是否有血细胞减少、是否需要更快的控制疾 病、年龄以及是否适合行AST.
WM的治疗方法
需要尽快控制病情的患者的治疗措施 :
疾病需要尽快得到控制的患者
本病的肾功能不全发生率显著低于多发性骨髓 瘤;本-周蛋白尿也较少见&淀粉样变性见于部 分患者&
实验室检查
实验室发现血清lgM升高常>30g/L;75%病例单 克隆lgM有κ轻链;血清中其他免疫球蛋白正常 或减少;大多数患者血清粘滞度升高;但仅20% 有高粘滞综合症;80%患者确诊时有正常细胞正 常色素性贫血;大多数患者确诊时白细胞及血 小板计数无明显减少&
必要时应考虑入组加入临床试验&几项新近的包括用美 罗华、万珂、苯达莫司汀组成的新的化疗方案和新的信号 通路的抑制剂、蛋白酶体抑制剂&
epigenetic modifiers基因调节修饰剂以及免疫调节剂 的临床试验&
疗效判定
完全缓解CR
免疫固定电泳未发现单克隆的免疫球蛋白；
没有骨髓累及的组织学依据;通过CT扫描发现肿大 的淋巴结消退、肿大的器官复原;并且没有WM引起 的临床症状和体征;
WM的治疗方法
需要尽快控制病情的患者的治疗措施 -BDR方案
最短起效微小缓解时间为1.1个月而总体反应率为96%;完全缓解率为22%&试 验中位随访时间为2年;80%病例无疾病进展
全程使用口服抗病毒药如阿昔洛韦、泛昔洛韦预防带状疱疹;并至少用 到6个月后& 9%的病例会出现美罗华相关性的IgM的反弹
华氏巨球蛋白血症
215例WM患者临床症状和体征发生率
20%
0.2
0.19
15%
0.15
10%
0.09
0.07
5%
0%
肝大
脾大
淋巴结肿大
紫癜
出血表现
少数患者以肝、脾、淋巴结肿大为主要表现
紫癜常与冷凝球蛋白血症有关，少数与轻链淀粉样变性有关。
临床症状
肿瘤浸润
IgM的增高
肿瘤浸润引起的症状：
▪ 广泛的骨髓浸润引起全血细胞减少，但溶
策略，其10年的生存率达到70％-75％；
治疗指征
当患者临床表现有血细胞减少(Hb<100g／ L、BPC<100×10^9／L)、脏器肿大、高 黏滞血症、严重的神经病变、淀粉样变性、 冷球蛋白血症、冷凝集素综合征或有证据 表明疾病转化时需要立即治疗
治疗药物
▪ 主要的治疗药物包括烷化剂、核苷类似物
临床表现
临床症状通常不明显，且无特异性，最常见的是疲乏、厌食及体 重下降。在疾病进展前数年就可出现雷诺现象及周围神经症状。
70%
0.66
60%
50%
40%
30%
20%
10%
0%
乏力
215例WM患者临床症状和体征发生率
0.25
0.24
0.17
0.15
0.11
厌食
周围神经病
体重下降
发热
雷诺现象
体征
25%
者，5年PFS 33%，OS 61%，
1
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谢谢观赏
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鉴别诊断
1
本质概念
2
详细特点
3
治疗方法
华氏巨球蛋白血症诊治进展
白血病•淋巴瘤 2020 年11 月第 29 卷第丨 1期Journal of Leukemia &• Lymphoma, Novem丨)er 2020, Vol. 29，No. 11华氏巨球蛋白血症诊治进展邓晶晶陈文明首都医科大学附属北京朝阳医院血液科100020通信作者：陈文明，Email:139****7759@• 645 ••专题综论•扫码阅读电子版【摘要】第25届欧洲血液学会（E H A)年会于2020年6月11日至21日以网络会议的形式召开，会议重点讨论了利用循环游离DNAUfDNA )检测华氏巨球蛋白血症（WM )患者MYD88突变和CXCR4 突变的意义,并探讨了布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂、含利妥昔单抗治疗方案在一线和复发WM患者中的临 床研究结果。
【关键词】Waldenstrtim巨球蛋白血症；基因诊断；治疗结果基金项目：国家科技重大专项（2018ZX09733003 )D0I ： 10.3760/l 15356-20200918-00228Diagnosis and treatment progress of Waldenstrom macroglobulinemiaDeng Jingjing, Chen WenmingDepartment of Hematology, Beijing Chao-Yang Hospital, Capital Medical University, Beijing 100020, China Corresponding author: Chen Wenming, Email:139****************【Abstract】The 25th Congress of the European Hematological Society (EHA) was held in the form of a virtual edition from June 11 to 21, 2020, which focused on the significance of the detection of MYD88 and CXCR4 mutations in Waldenstrom macroglobulinemia (WM) patients by using circulating free DNA (cfDNA), as well as the c linical results of Bruton tyrosine kinase inhibitors and treatment regimen including rituximab in the front-line and relapsed WM patients.【Key words】Waldenstrom macroglobulinemia; Genetic diagnosis; Treatment outcomeFund program: National Science and Technology Major Project (2018ZX09733003)DOI: 10.3760/cma.j.rn 115356-20200918-00228华氏巨球蛋白血症（WM)指淋巴浆细胞淋巴瘤伴 有血清单克隆性i g M丙种球蛋白，是一种少见的惰 性成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤。
华氏巨球蛋白血症标准
华氏巨球蛋白血症标准华氏巨球蛋白血症，又称为家族性高胆固醇血症，是一种常见的遗传性代谢性疾病。
患者在体内产生的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高，导致动脉粥样硬化和心血管疾病的风险增加。
本文将针对华氏巨球蛋白血症的标准进行详细介绍，帮助读者更好地了解和认识这一疾病。
一、病因和发病机制。
华氏巨球蛋白血症是由LDL受体基因突变引起的遗传性疾病。
正常情况下，LDL受体能够识别和结合血浆中的LDL-C，促使其在肝脏内被清除。
而患有华氏巨球蛋白血症的患者，由于LDL受体功能异常，导致血浆中的LDL-C水平升高，从而增加了动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。
二、临床表现。
华氏巨球蛋白血症的患者通常在青少年时期就开始出现LDL-C水平异常升高的症状。
常见的临床表现包括，家族中存在心血管疾病史、早发性冠心病、高胆固醇血症、腱状物黄色瘤等。
此外，部分患者还可能出现腹痛、腹胀、黄疸等症状。
三、诊断标准。
根据国际指南，华氏巨球蛋白血症的诊断标准主要包括，LDL-C水平持续升高、家族中存在高胆固醇血症或心血管疾病史、腱状物黄色瘤等。
此外，还需要排除继发性高胆固醇血症的可能性，如糖尿病、肾脏疾病等。
四、治疗方法。
治疗华氏巨球蛋白血症的关键在于降低LDL-C水平，减少动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。
常见的治疗方法包括，生活方式干预（饮食控制、体育锻炼）、药物治疗（他汀类药物、贝特类药物）、LDL吸附治疗等。
此外，对于家族中存在高胆固醇血症史的患者，还可以考虑进行基因检测和遗传咨询。
五、预防措施。
预防华氏巨球蛋白血症的关键在于早期筛查和诊断。
家族中存在高胆固醇血症或心血管疾病史的个体，应该定期检测LDL-C水平，及时发现和干预高危人群。
此外，健康的生活方式也对预防华氏巨球蛋白血症具有重要意义，包括合理饮食、适量运动、戒烟限酒等。
六、结语。
华氏巨球蛋白血症是一种常见的遗传性高胆固醇血症，对患者的健康造成严重威胁。
通过本文的介绍，相信读者对于该疾病已经有了更深入的了解。
原发性巨球蛋白血症(华氏巨球蛋白血症)
原发性巨球蛋白血症（华氏巨球蛋白血症）概述原发性巨球蛋白血症，又称为华氏巨球蛋白血症，是一种罕见的遗传性疾病。
该疾病主要特征是体内巨量的球蛋白（IgG）存在于血液中，而其他类别的免疫球蛋白（IgA、IgM、IgE）水平正常。
本文将介绍原发性巨球蛋白血症的病因、临床表现、诊断和治疗等方面的内容。
病因原发性巨球蛋白血症的发病机制多数与克隆性浆细胞病有关。
患者体内产生的异常克隆浆细胞产生过多的单克隆球蛋白，导致血液中相应的球蛋白水平显著升高。
此外，遗传因素也可能在疾病发生中起到一定作用。
临床表现原发性巨球蛋白血症的临床表现多样化，一般会根据球蛋白的量和增加的速度来决定。
患者可能出现乏力、贫血、无力、质量减弱、感染风险增加等症状。
少数病例还伴随着肝、肾等器官损害。
诊断诊断原发性巨球蛋白血症需要综合考虑患者的临床表现、血液和免疫学检查，如血浆蛋白电泳和免疫固定电泳等。
通过这些检查可以确定患者是否存在异常的单克隆球蛋白水平，并排除其他可能引起球蛋白升高的病因。
治疗治疗原发性巨球蛋白血症的主要手段包括化疗、放射治疗和自体干细胞移植等。
针对病情轻重和患者的耐受性，医生会制定个性化的治疗方案。
治疗的目标是降低球蛋白水平，缓解症状，并尽可能延长患者的生存期。
结语原发性巨球蛋白血症是一种少见但严重的疾病，对患者的生活质量和健康造成严重影响。
及时准确的诊断和科学的治疗对于提高患者的生存率和生活质量至关重要。
希望通过本文的介绍，能够增加对原发性巨球蛋白血症的认识，为患者的早期诊断和治疗提供帮助。
1例华氏巨球蛋白血症合并带状疱疹患者的护理
1例华氏巨球蛋白血症合并带状疱疹患者的护理
李思源
【期刊名称】《当代护士:下旬刊》
【年(卷),期】2022(29)8
【摘要】华氏巨球蛋白血症(waldenstr m′s macroglobulinemia,WM)是一种少见的以血清单克隆IgM为主要特征的惰性淋巴细胞肿瘤,临床表现高度异质,容易引起漏诊[1]。
WM发病率为3/100万[2],症状型WM临床表现复杂多样,贫血相关症状如头晕、乏力及气短等是WM最常见的症状[3]。
高IgM血症可以引起高黏滞血症、冷球蛋白血症、冷凝集素综合征、凝血功能异常及外周神经病变等[4]。
最佳治疗方案还在探究中,化疗是目前国内外公认的首选方案,但化疗后护理问题特异性强,减轻患者不适症状提高生活质量为此类患者的主要护理要点。
某院于2019年7月26日收治了1例WM合并带状疱疹的患者,通过精心护理,现患者病情好转出院,现将护理经验报告如下。
【总页数】2页(P93-94)
【作者】李思源
【作者单位】华中科技大学同济医学院附属协和医院胸外科
【正文语种】中文
【中图分类】R47
【相关文献】
1.华氏巨球蛋白血症患者血清高IgM对肌酐检测干扰的评析
2.症状性华氏巨球蛋白血症患者的临床特征及预后影响因素分析
3.1例连续性肾脏替代治疗急性肾衰竭合并华氏巨球蛋白血症的护理
4.特发性膜性肾病合并华氏巨球蛋白血症肾损伤1例
5.1例华氏巨球蛋白血症肾损害病人的护理
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华氏巨球蛋白血症诊治新进展
.
12
LPL/WM系统化疗降低肿瘤负荷
Rituximab： 远期副作用少、非骨髓抑制作用、 可联合 他药等等 单用效果差； 推荐2+种联合、月周期治疗 初期警惕肿瘤“耀燃反应”； 维持治疗存在争议
Waldenström Macroglobulinemia
诊治新进展
.
1
基本概念
是伴有单克隆IgM的LPL（骨髓浸润） 最早于1944年由Waldenstrom描述,故又称
Waldenstrom巨球蛋白血症； 主要表现包括：贫血、血小板减少、脾大、
淋巴结肿大以及少见的高粘滞血症。 主要体征：肝大、脾大、以及淋巴结肿大分
.
8
.
9
另外LDH不在积分系统里，其对低/中 危患者预后无价值，但能显著区分高 危患者的不同预后；
IPSSWM不适用于不需治疗的患者， 不能以之来决定患者是否需要治疗；
连续检测 β2微球蛋白没有必要。
.
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治疗指征
有时患者IgM显著升高以及骨髓浸润超过
30%仍无症状而无需治疗；
相反轻微的IgM升高及低水平的骨髓浸润但
➢ 但可见于其他B细胞肿瘤患者，如图： ➢ SMZL4%、MALT 7%、IgM淀粉变性
71%、而WM67-90%
.
5
另外单克隆IgM可见于50岁以上老年人， 占1/600，而WM人群发病率为5.5/100万； 每年约2%的MGUS转化成LPL。
.
6
预后分层
2006年美国血液病年会制定了新的WM预后 评分系统(IPSSWM)，根据五大危险因素：
华氏巨球蛋白血症伴发视网膜脱离的中西医结合治疗
华氏巨球蛋白血症伴发视网膜脱离的中西医结合治疗
宋柏林;王帆;Christian Ohrloff
【期刊名称】《中医药学报》
【年(卷),期】2010(038)005
【摘要】华氏巨球蛋白血症是一个罕见的单克隆免疫球蛋白IgM异常增生的浆细胞淋巴瘤,本文报道了一个华氏巨球蛋白血症伴随视网膜脱离的病例,66岁男性突发右眼视力障碍,散瞳后的眼底检查表现为视网膜脱离,实验室和骨髓穿刺结果证实为华氏巨球蛋白血症.患者经过系统的化疗并结合中医药治疗后,眼底改变得到明显改善.这篇病例报告为尝试运用中医药和针灸相结合的方案治疗华氏巨球蛋白血症伴随视网膜脱离提供了新的机会, 同时,有助于临床医生应用辨证施治的整体观念来理解疾病的本质.
【总页数】2页(P114-115)
【作者】宋柏林;王帆;Christian Ohrloff
【作者单位】长春中医药大学附属医院眼科,吉林,长春,130021;长春中医药大学附属医院眼科,吉林,长春,130021;德国法兰克福歌德大学医院眼科,德国,法兰克
福,60590
【正文语种】中文
【中图分类】R774.1+2
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国产新药泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症效果胜过伊布替尼！
国产新药泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症效果胜过伊布替尼！
2020年09月，加拿大卫生部受理百悦泽®（Brukinsa，zanubrutinib，泽布替尼）治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新药上市申请（NDS），并已将其纳入优先审评。
百悦泽®目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。
百悦泽®与伊布替尼相比，产生了更高的非常好的部分缓解（VGPR）率，在总体患者人群中高达28.4%（对比伊布替尼的19.2%），相比伊布替尼，百悦泽®在安全性和耐受性上更具优势。
2019年11月，百悦泽®获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，实现了中国原研抗癌新药出海“零的突破”。
该药适应症为：用于治疗既往接受过至少一种疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
在2项临床试验中，百悦泽®治疗均获得了高达84%的总缓解率（ORR）。
针对该适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
2020年5月，百悦泽®在中国获批，用于治疗既往至少接受过一种疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受过一种疗法的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
今年6月，欧洲药品管理局（EMA）受理了百悦泽®治疗WM的营销授权申请（MAA），具体为：用于治疗既往接受过至少一种疗法的复发/难治性（R/R）WM患者、用于一线治疗不适合化疗的WM患
者（初治）。
华氏巨球蛋白血症1例分析并文献复习
华氏巨球蛋白血症1例分析并文献复习
欧阳成宏;何玲
【期刊名称】《现代医药卫生》
【年(卷),期】2016(32)7
【摘要】华氏巨球蛋白血症（Waldenstr m macroglobulinemia,WM）又称淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）,是一类以小B淋巴细胞、浆细胞样淋巴细胞和浆细胞
增多的血液系统恶性肿瘤,属于惰性非霍奇金淋巴瘤,其发病率较低,约占血液系统肿瘤的2%,发病人群主要以60岁以上的老年男性为主,其临床表现呈多样性,但主要
以血象异常、肝脾淋巴结肿大、高黏滞综合征、周围神经病变等表现为主。
【总页数】3页(P1117-1118,1119)
【作者】欧阳成宏;何玲
【作者单位】贵州医科大学，贵州贵阳550004;贵州医科大学附属医院血液内科，贵州贵阳550004
【正文语种】中文
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2020 ASH华氏巨球蛋白血症最新进展解读
各位同道，大家好，欢迎观看淋巴瘤微课。
我是来自天津医科大学总医院的付蓉医生。
今天与大家分享今年ASH会议上报告的，关于华氏巨球蛋白血症（WM）最新进展摘要。
摘要1141：
高龄（≥75岁）华氏巨球蛋白血症患者的临床特征和治疗结局
研究背景
华氏巨球蛋白血症（WM）多发于老年人。
合并症和器官功能衰退导致的身体虚弱增加了老年WM患者疾病管理的难度。
年龄大于65岁是WM的不利预后因素之一，但目前缺乏针对年龄较大的WM患者的研究数据。
该研究评估了高龄（确诊时≥75岁）对WM患者临床特征和治疗结局的影响。
研究方法
该研究纳入了梅奥诊所1996年1月至2018年12月评估的活动期WM患者，对比了≥75岁的患者和较年轻的患者（年龄<75岁）的临床特征和实验室指标，同时对患者中位随访时间和总生存（OS）进行了评估。
由于年龄较大是患者非相关原因死亡的混杂因素，因此该研
究还评估了原因特异性生存（CSS）。
通过比较高龄患者OS和美国普通人群的OS，评估WM对生存的影响。
研究结果
研究纳入了949例患者，中位随访时间为8.4年，中位诊断年龄为65岁。
年龄≥75岁的177例患者中，173例（98%）在WM活动期接受了抗WM治疗。
≥75岁的活动期WM患者在1996年至2018年期间比例有所增加。
≥75岁患者的CSS为10.9年，<75岁患者的CSS 为14.7年（HR：2.1，p＜0.0001）。
≥75岁WM患者的中位OS 为5.9年，美国普通人群的中位OS为8.3年，存在统计学差异。
结论
与年龄较小的WM患者相比，年龄≥75岁的患者OS较短，显示了高龄对WM患者的影响。
此外，虽然WM为惰性恶性肿瘤，但与美国普通人群的对比数据显示，WM对高龄患者的OS存在不利影响。
摘要2937：
伊布替尼治疗利妥昔单抗难治性WM的长期随访，即iNNOVATE开放标签研究的最新结果
研究背景
伊布替尼是一款每日口服使用的BTK抑制剂，被美国和欧盟批准单药或联合利妥昔单抗治疗WM。
开放标签的INNOVATE研究显示：伊布替尼单药方案在利妥昔单抗难治的WM患者中具有较高的缓解率，总缓解率（ORR）达到90%。
研究方法
研究纳入最近一次利妥昔单抗治疗后<12个月复发或未能达到微小缓解（MR）的WM患者，接受伊布替尼420mg qd治疗。
研究终点包括经独立评审委员会评估的ORR、无进展生存（PFS）、OS、血红蛋白（Hgb）改善情况和安全性。
研究同时评估了WM患者血清免疫球蛋白M（IgM）的下降水平。
研究结果
研究共纳入31例患者，中位年龄67岁，中位既往治疗线数为4线。
中位随访58个月时，WM患者中位PFS为39个月，60个月PFS率为40%。
MYD88L265P/CXCR4WT基因型MW患者的中位PFS未达到，MYD88L265P/CXCR4WHIM基因型的MW患者中位PFS为18个月。
两种基因型的WM患者的ORR接近，分别为88%和86%，主要缓解（≥PR）率分别为88%和71%。
整个队列WM患者的中位OS未达到，IgM和血红蛋白的改善均快速且持续。
研究中最常见的治疗终止原因为疾病进展（42%），14例患者（45%）在研究结束后继续接受治疗。
治疗期间出现的不良事件（TEAE）中，3-4级TEAE的发生率为81%，常见的TEAE包括中性粒细胞减少（16%）、高血压（10%）和贫血（10%）。
结论
伊布替尼治疗利妥昔单抗难治的WM患者可带来持续缓解。
虽然该研究亚组数量较少，但伊布替尼在不同基因型的WM患者中的疗效一致。
伊布替尼安全性可控，超过5年的随访中没有出现新的安全性问题。
摘要336：
伊布替尼联合利妥昔单抗vs 安慰剂联合利妥昔单抗治疗华WM的5年随访结果：iNNOVATE研究的终期分析结果
研究背景
iNNOVATE研究初期分析显示，中位随访26.5个月时，伊布替尼联合利妥昔单抗（IR）组的PFS优于安慰剂联合利妥昔单抗组。
中位随访30.4个月时，无论WM患者基因情况如何，IR方案在WM患者中均展现出优于安慰剂联合利妥昔单抗方案的疗效。
研究方法
将确诊为需要接受治疗的初治和复发WM患者随机分组，分别接受IR 方案或安慰剂联合利妥昔单抗治疗。
先前接受过利妥昔单抗治疗的
WM患者，在最近一次基于利妥昔单抗的治疗后必须至少达到微小缓解（MR）。
研究结果
两组的主要缓解（≥PR）率分别为76%和31%，ORR分别为92%和44%，均具有统计学差异。
亚组分析显示，无论WM患者基因表达和先前接受的治疗情况如何，IR组均观察到较高的缓解率。
两组中位OS均未达到，随访54个月时两组OS率分别为86%和84%。
安慰剂组47%的患者出现疾病进展后改用伊布替尼单药治疗。
总体来看，IR方案的安全性与既往报道一致。
45%的患者在研究结束后继续接受治疗。
结论
在长达5年的随访中，无论患者基因情况、先前治疗情况和关键特征如何，IR方案均在WM患者中表现出持续的疗效优势。
IR方案治疗初治和复发WM患者的缓解情况相似，同时安全性可控。