第一讲:循证医学与临床研究概述

第一讲：循证医学与临床研究概述

詹思延

【摘要】循证医学是一种理念，强调将研究证据、临床经验和患者三者有机结合，制定临床决策。循证医学更是一种实践，是将医学研究产生的原始证据不断总结、提炼及整合，进行二次应用的过程。在将知识转化为医学实践过程中，当前最佳的研究证据是循证决策的基础。

【期刊名称】《中国循证儿科杂志》

【年(卷),期】2009(004)002

【总页数】3页(P142-144)

【作者】詹思延

【作者单位】北京大学循证医学中心,北京,100083

【正文语种】中文

循证医学是一种理念，强调将研究证据、临床经验和患者三者有机结合，制定临床决策[1]。循证医学更是一种实践，是将医学研究产生的原始证据不断总结、提炼

及整合，进行二次应用的过程[2]。在将知识转化为医学实践过程中，当前最佳的

研究证据是循证决策的基础。应《中国循证儿科杂志》编辑部之邀，中国医师协会循证医学专业委员会组织的循证医学与临床研究设计系列讲座通过概述循证医学与临床研究的关系，以及RCT、队列研究、病例对照研究和横断面研究方法在儿科

临床研究中的运用，旨在帮助儿科读者更好地开展临床研究，得到更多和更好的证

据。

1 提出好的临床问题

临床研究要得到高质量证据的前提是先提出好的临床问题，形成合理的研究假设；再选择最适宜的检验假设的方法，并制定研究计划和实施方案；然后严格按方案执行，最后合理地分析和解释研究结果。因此提出一个明确的、能回答的临床问题是整个循证医学实践中非常关键的第一步，是关系到医生能否寻找到最佳证据来解决所面临的临床问题，能否为患儿提供满意的临床服务。

1.1 临床问题的来源临床问题可来自以患儿为中心的临床实践的任何方面(表1)。

1.2 如何构建临床问题循证医学强调将临床问题结构化为PICOs模式[4]，即将提出的临床问题分解为患儿或疾病类型(patients/problems, P)、干预(interventions, I)、比较(comparisons, C)、感兴趣的结局(outcomes, O)、问题和研究类型(study, S)，以帮助构造一个好的、可以回答的临床问题(表2)。

表1 临床常见问题[3]事项临床常见问题异常是否患病？什么才是患病？诊断诊断疾病时，使用的检查方法其准确性如何？频率是不是常见病？频率如何？危险因素哪些因素与疾病的发生有关？预后病后会有什么结局？治疗治疗如何改变疾病的进程？预防某种干预是否能使健康人不发病？早期发现和治疗能否改变疾病的过程？病因在什么条件下患病？机制如何？费用医疗费用如何？

表2 PICOs模式构建一个临床问题PICOs要点患儿或疾病类型(P)描述患儿的特点和同时存在的问题(如主要疾病、并发症及其他有临床意义的特征)干预(I)正在考虑哪种主要的干预措施(可以是一种暴露、一种诊断试验、一种预后因素和一种治疗及患儿的感觉等)？比较(C)是否有一种可以替代的方法？感兴趣的结局(O)希望实现的治疗目标是什么？问题和研究类型(S)所提问题属于哪一类型？最佳的研究设计是什么？

将问题结构化不仅能形成灵敏度高及特异度好的文献检索策略，帮助临床工作者尽快查询到有用的答案，从临床科研的角度来看，也非常有助于研究选题。例如，“药物治疗能预防儿童偏头痛的发作吗？”这样的问题过于庞大，很难入手，如果按PICOs格式分解成图1的内容，再通过文献复习，就能尽快发现既往研究未解

决的问题并形成本次研究的假设。

图1 PICOs问题结构化示例

2 临床研究方法概述

就研究方法而论，临床科研设计类型包括原始研究和二次研究(图2)[3]。原始研究又分为观察性研究和试验性研究。

图2 临床研究设计类型

2.1 观察性研究研究对象所具有的各种特征是客观存在的，研究者不能随机分配

研究因素予观察对象。只能依据全面客观的描述或精心设计的方案对人群现象进行分析、比较、归纳和判断，以揭示事物之间的联系。观察性研究相对于试验性研究而言，实施较容易，且不存在医学伦理学问题。但研究中存在多种偏倚，影响结果的真实性。在观察性研究中又按事先有无专门设计的对照组分为描述性研究与分析性研究。

2.1.1 描述性研究主要用于描述疾病或某种特征在不同时间、地点和人群中的分布，以及发生、发展的规律，如横断面研究和病例报告等。由于没有事先专门设计的对照组，此类方法不能确定暴露与效应之间的联系，只能提出病因假说。

2.1.2 分析性研究是在描述性研究的基础上，分析疾病和健康状态与可能的致病因素之间的关系，从而进行致病因素的筛选并形成和检验病因假说。与描述性研究不同的是，分析性研究的最重要特点是设立了可供对比分析的两个组，或按疾病的有

或无进行分组，如病例对照研究；或按是否暴露于某因素或具备某特征进行分组，如队列研究。

2.2 试验性研究将人群随机分为试验组和对照组,人为地给试验组施予措施,如待评价的新药或预防接种等；对照组则给予安慰剂或不予任何措施。在相同的条件下，随访并比较两组人群的结果以判断措施的效果。由于试验对象对处理因素的暴露是由研究者分配的，研究者在分配处理因素时是随机的，能够控制各种外部因素的影响，因此结论可靠，可以论证因果关系假说。当然，有时做不到严格的随机分组，即为非随机对照试验。

3 循证医学证据分级与研究设计类型之间的关系

循证医学与传统医学实践的关键区别在于对证据的定义和定位不同，强调医学实践必须基于“现有最好的证据”。因此，对证据进行分级和评价成为实践循证医学不可缺少的重要步骤。

其一，可以直接用于指导医学实践的证据，来自以人为基本单位的、关于疾病和健康一般规律的医学观察和科学研究。

其二，系统性的人群研究证据的可靠性一般好于非系统性的病例观察和个人经验。其三，不同种类的研究设计适宜于研究不同的问题，提供证据的质量也各不相同。病因、诊断、治疗、疾病发生率、预后及不良反应等问题，有不同的、最好和最切实可行的研究设计(表3)。

表3 回答不同类型问题的研究设计问题类型研究类型临床检查前瞻性，盲法，与金标准进行比较诊断性检验前瞻性，盲法，与金标准进行比较预后队列研究好于病例对照好于病例系列研究治疗RCT是回答这个问题的唯一方法病因队列研究好于病例对照好于病例系列研究预防RCT好于队列研究好于病例对照好于病例系列研究成本经济学分析

例如：评价干预措施效果和常见不良反应的最佳证据来自RCT；研究常见病因和