神经节苷脂

试验结果
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老年/老干部科用药情况
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如何在科室中运用
博司捷®老年/老干部科科室运用
用于治疗神经变性疾病（帕金森、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病等）、周围 神经病变（糖尿病周围神经病变）及其他神经病变等
用法说明：对于帕金森病，首剂量500-1000mg，静脉滴注；第2日起，每日 200mg，皮下、肌注或静脉滴注，一般用至18周。国外长达5年的开放研究表明， 长期服用GM1是安全有效的，可能还会增加临床受益
产品概述
临床应用 产品优势 市场分析
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临床应用
博司捷®应用优势
科室应用广，临床上可用于以下科室：
神经外科：颅脑损伤、自发性蛛网膜下腔出血、脊髓损伤等 神经内科：脑血管疾病、周围神经病变、脊髓炎等 老 年 科：神经变性疾病（帕金森病、阿尔兹海默病） 骨 儿 科：脊髓损伤 等 科：缺血缺氧性脑病、小儿脑瘫等
用法说明：国内荟萃分析表明，GM1 20-40mg/d，遵医嘱一次或分次肌注或缓慢 静脉滴注能有效降低HIE远期神经系统后遗症，时间窗可能在缺氧缺血后6h；脑 瘫患儿使用神经节苷脂+基础康复治疗可增加患儿的疗效
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儿科运用
新生儿缺氧缺血性脑病的流行病学
新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）是由于各种围生期窒息缺氧所导致的脑 损伤，新生儿窒息为主要原因,临床症状主要有意识障碍、肌张力变化、惊厥、 脑水肿征候和原始反射异常 据统计我国每年活产婴儿1 800万-2 000万，窒息发生率为13.6％，在窒 息患儿中发生伤残为15.6％，每年约有30万残疾儿童出现 研究提示兴奋性氨基酸的神经毒性、缺氧缺血后的细胞内超载、一氧化 碳合成增加、氧自由基以及细胞凋亡等均参与了HIE的发生
GM
1
2
60年代 日本科学家发现 哺乳动物大脑中 GM含量最高
3 4
5
6
1994年 中国成功 提取GM
70年代末 GM被成功提取 应用于临床
神 经 的节 发苷 展脂 简 史
3
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神经节苷脂简介
神经节苷脂简介
神经节苷脂是含唾液酸的鞘糖脂，神经系统含量最丰富 根据所含唾液酸的不同分为GM（单唾液）、GD（二唾液）、GT等 根据糖基数目不同分为GM1（4糖基）、GM2（3糖基）、GM3（2糖基） 外源性神经节苷脂中，只有GM1可以通过血脑屏障（BBB），GM1参与 神经系统发育、神经突生长、信号传导等多种功能
博司捷®神经内科科室运用
神经节苷脂主要运用于脑血管疾病（脑出血、脑梗塞、脑栓塞等）、神经 变性疾病（帕金森、阿尔茨海默病等）、急性脊髓炎、周围神经病变及其他 神经病变等
用法说明：循证医学研究证明，脑缺血发作早期使用（发作4h内）GM1能显著改 善缺血性脑卒中患者的预后，剂量为100mg/d静脉滴注，治疗帕金森患者可以长 期使用，安全性好和有效性高
血液内科、急诊中心、风湿免疫科、耳鼻喉科、肿瘤科等等
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神经外科用药情况
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如何在科室中运用
博司捷®神经外科科室运用
用于治疗急性脑、脊髓损伤，也用于其他原因（铂诱导、CO中毒等）导致 的中枢神经系统损伤，包括颅脑损伤、急性自发性蛛网膜下腔出血等
用法说明：在颅脑损伤急性期及神经细胞发生不可逆损伤之前，应早期应用神经 节苷脂（100mg/d，静脉滴注；2-3周后改为维持剂量，20-40mg/d，一般6周）， 降低水肿
治疗方法：GM1 2ml:20mg臀部肌内注射，隔日用药，30d（15次）为一疗程，联合中频电 疗并结合传统康复治疗、中频电疗，连续治疗3个月，康复效果明显提高
保护细胞膜 调控离子通 道 神经重构
神经细胞膜的天然组成成分，调节细胞膜内蛋白质的功能，起稳定和加 强脂质膜双层结构的作用 维持中枢神经细胞膜上的Na+-K+-ATP酶及Ca2+-Mg2+-ATP酶的活性， 防止细胞内Ca2+积聚，加强膜稳定性，纠正离子失衡，降低水肿 神经细胞的生存、轴突的生长、突触的生长
早期启动组（GM1-GM1）首剂量1000mg，皮下注射，24h后给予安慰剂
症 状 改 善
单中心、随机对照双盲、延迟研究显示，GM1能有效改善帕金森症状，延迟使用也是安全的
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博司捷®治疗帕金森病的临床证据
早晨：皮下注射100mg的2ml注射液 GM1 200mg
时间（年）
对照组
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老年/干部科运用
Baidu Nhomakorabea
帕金森病的病理
DA神经元丢失≥80%，纹状体DA含量减少＞80%； 代偿机制衰败； 氧化应激； 机体GM1含量不足 自由基过度损害等
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老年/干部科运用
博司捷®治疗帕金森病的机制
对抗自由基损害 减少黑质多巴胺神经元凋亡 促进神经细胞突触形成
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儿科运用
小儿脑瘫的病因
产前因素：包括遗传和染色体疾病、先天性感染、脑发育畸形或发育不良、胎
儿脑缺血缺氧致脑室周围白质软化或基底节受损等 围产因素：指发生在分娩开始到生后一周内的脑损伤，包括脑水肿、新生儿休
克、脑内出血、败血症或中枢神经系统感染、缺血缺氧性脑病等
晚期新生儿因素：包括从1周至3或4岁间发生的中枢神经系统感染、脑血管病、 头颅外伤、中毒等各种引起的非进行性脑损伤的病因 在早产儿中最常见的病理改变是脑室周围白质软化和脑室周围出血性梗塞。足 月儿中的病理类型复杂多样，常与缺氧缺血性脑损伤有关
常规治疗联合GM1可显著改善HIE患儿临床症状，降低发育障碍率，显著抑 制血清THF-α及IL-6水平，减轻由此引起的脑损伤反应，起到脑保护作用
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儿科运用
小儿脑瘫的流行病学
脑瘫（CP）指胎儿出生前到生后1个月内各种原因所引起的脑损伤或发育缺
陷所致的运动障碍及姿势异常。常伴有智力低下、癫痫、语言障碍、听力低下、 视觉异常和行为异常等 文献报道，我国1-6岁儿童的CP患病率为1.92‰，1岁以内患病率达到2.15 ‰ 。Yeargin等 的流行病学资料显示，CP平均发病率为3.6 ‰ ，男性发病率稍高 于女性(1.4：1.0)，低、中收人家庭CP发病率高于高收入家庭 发达国家近50年的经验表明 ，由于产科、围生医学和新生儿抢救、监护技术 的发展，新生儿死亡率明显降低，但CP发生率呈逐渐上升趋势
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儿科运用
博司捷®治疗新生儿缺氧缺血性脑病的机制
抑制细胞内钙的超载及缺氧缺血下CO的合成增加 加速损伤神经组织的再生修复，促进损伤后的神经元再生、改善神经传导 保护脑组织、促进脑电活动、恢复神经支配功能
减少兴奋性氨基酸的释放，保护脑细胞改善脑电活动
维持细胞内外离子平衡，防止细胞内钙积聚，减低脑创伤后继发性神经毒性
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神经内科运用
脑梗死的流行病学
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神经内科运用
脑梗死的病理学
脑部缺氧 兴奋性氨基酸神经毒性增强 谷氨酸过度释放
自由基反应
胞内Ca2+浓度增加
小脑颗粒死亡
细胞水肿、细胞破裂、死亡
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神经内科运用
博司捷®治疗脑梗死的机制
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神经内科运用
从而有效减轻 PD患者的症状
保护黑质多巴胺能神经元
增强残余DA神经元合成DA
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老年/干部科运用
博司捷®治疗帕金森病的临床证据
帕 金 森 评 分 量 表 （ UPDRS ） 变 化
Ⅰ阶段 对照组 Ⅱ阶段 Ⅲ阶段
延迟启动组（对照-GM1）24h给 予GM1负荷剂量1000mg
症 状 恶 化
n 均分 n
晚上：皮下注射100mg的2ml注射液
帕金森统一评分量表（UPDRS）
GM1组
均分
结果
-0.31 0 1 2 3 4 5
13 13 13 7 5 4 3
27.8 27.5 25.1 21.5 20.9 22.0 22.0
13 13 11 10 10 9 7
21.7 14.3 15.3 15.6 16.3 17.8 15.7
48人参与随访研 究，有效为26例， 平均年龄45-76岁， 平均病程为3年 5年开放研究表明， PD患者长期服用 神经节苷脂是安 全有效的，可能 还会增加PD患者 的临床受益
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儿科科室用药情况
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如何在科室中运用
博司捷®儿科科室运用
用于早产儿脑损伤（BIPI）、小儿脑瘫（CP）、新生儿缺氧缺血性脑病 （HIE）、手足口病（HFMD）及病毒性脑炎等的治疗
寡糖
OH OH
OH
CH2 OH O O
CH2 OH O O
CH2 OH O O OH
H2 C HC N H OH
O
神经酰胺
CH3
CHOH O OH O
OH
NH
C-CH3 O O
OH O
OH
HC HC
NH O OH OH CH3
O O-Na+
C H
唾液酸
CH3
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博司捷®产品概述
博司捷®产品概述
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老年/干部科运用
帕金森病的流行病学
帕金森病（PD）是一种对患者、家庭、医疗和社会保健系统都有累积效应
的神经退行性疾病，国外统计显示，每100000人中有120-230的人患有PD， 在今后的25年时间，PD将以25%-30%的速度增加。 主要临床表现为震颤、少动、强直、姿势平衡障碍等运动症状，伴有不同 程度的抑郁、焦虑及精神病性障碍等非运动症状，有报道，PD患者抑郁障碍 的发生率为40%-50%
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注射用单唾液酸四己糖神经节苷脂钠
博司捷®产品介绍
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主要内容
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产品概述
临床应用 产品优势 市场分析
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神经节苷脂
90年代初 GM使瘫痪大鼠直立 行走，被誉 为脑科学的里程碑
70年代初 1942年 发现神经重塑 Klenk发现 神经节苷脂（GM） 功能，打破神经 不能再生论断
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儿科运用
博司捷®治疗小儿脑瘫的机制
稳定细胞膜结构和功能 降低兴奋性氨基酸神经毒性 抑制一氧化碳合酶，减少过量NO生成 调节神经因子（NGF），为其发挥作用提供良好环境 可与NGF结合或直接作用于细胞膜，增强其作用，促进神经再生和恢复
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儿科运用
博司捷®治疗小儿脑瘫的临床证据
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神经外科运用
颅脑损伤的流行病学
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神经外科运用
颅脑损伤的病理
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神经外科运用
博司捷®治疗颅脑损伤机理
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神经外科运用
博司捷®治疗颅脑损伤临床证据
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神经内科用药情况
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如何在科室中运用
神经系统损伤和修复的首选用药 能顺利通过血脑屏障 适应症：用于治疗血管性或外伤性 中枢神经系统损伤；帕金森病 ○ ○ ○ ○ ○ ○ ○ 脑损伤、脊髓损伤 脑血管意外 帕金森病、老年痴呆 新生儿缺氧缺血性脑病 小儿脑瘫 周围神经损伤 其他原因引起的神经系统损伤
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作用机理
GM1作用机理
神 经 节 苷 脂
减少自由基
提高平均动脉压，改善脑组织局部血流量，对Ca2+有高度亲和性，能减 少Ca2+内流，减少自由基生成
对抗兴奋 氨基酸
GM1可以对抗脑损伤后谷氨酸功能亢进，提高多巴胺能和胆碱能功能， 抑制蛋白激酶C活性和转移，减少对神经细胞的神经毒性作用
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主要内容
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博司捷®治疗脑梗死的临床证据
发病后5h内
GM1组
对照组 研究方法 评价指标 其 他
12h后
静滴100mg
安慰剂
第2d-21d
静滴100mg/d
安慰剂
静滴200mg
安慰剂
随机双盲对照前瞻性临床循证医学研究 加拿大神经功能评分判断神经功能 意大利Lenzi等牵头的16个医学中心开展GM1治疗805急性缺血性脑 卒中研究，有效为792例，随访时间4个月 4个月随访结果发现两组患者生存率无差异，但脑卒中发作4 h内使 用GMl治疗的患者神经功能和生活质量明显优于对照组(P=0.016)。 循证医学研究证明脑缺血发作早期使用GMI能显著改善缺血性脑卒 中患者的预后
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儿科运用
博司捷®治疗HIE的临床证据
常规治疗：维持良好通气、纠正酸中毒、维持血压及血糖正常、控制惊 厥、降低颅内压、消除脑干症状等 治疗组：常规治疗＋GM1注射液20mg/次静脉滴注，1次/d。 对照组：常规治疗＋脑蛋白水解物氯化钠注射液10ml/次静脉滴注1次/d 两组均治疗10-14d