临床试验设计方案的撰写
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况
排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
标准
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12.质量控制和保证
临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
5.试验设计
• 随机、对照、盲法 • 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 • 样本量、中心数
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
• 诊断正确：诊断方法、诊断标准 • 病情、病理类型等要有明确的规定
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
6.1 纳入标准
• 年龄、性别 • 诊断 • 分型、严重程度 • 知情同意
1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：ຫໍສະໝຸດ Baidu价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都
保干粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一 项多中心、随机、开放、平行对照临床试验
– A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
• 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO
2.方案摘要
• 题目 • 试验分期 • 研究目的 • 研究对象、样本数、中心数 • 研究设计 • 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 • 疗程
3.背景
• 试验的意义
– 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 – 目前主要治疗方法，优缺点
每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次， 每日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的 临床有效性和安全性
• To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
• 遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求 和我国药品监督管理当局有关法规
• 符合专业与统计学理论 • 符合伦理道德
三要素
• 实验设计的三要素
– 受试对象
– 处理因素
– 实验效应
受 试
处理因素
实 验
对
效
象
应
临床试验方案（Protocol）
• 由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同 讨论制定
• 编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
• 必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
• GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
• 该药物的作用机理、已有的临床研究结果 • 可能的副作用和疗效
4.试验目的
试验目的决定了： • 试验设计 • 数据收集 • 分析方法 • 结论、解释 所以必需十分明确
4.试验目的
• 目的：评价、估计、比较….. • 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 • 疾病名称 • 病人类型：病情、分型 • 总体目标：安全性、有效性 • 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如非
甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗溃 疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
6.2 排除标准
• 疾病类型、严重程度、诊断 • 严重心、肝、肾疾病患者 • 妊娠或哺乳病人 • 严重的合并症、并发症 • 试验药物禁忌症、过敏 • 最近3个月参加过其他临床试验 • 不具有法律能力或法律能力受到限制 • 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情
临床试验设计方案的撰写
临床试验方案设计的重要性
• 确保受试者的权益和确保临床试验的科 学性
– 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
临床试验方案（Protocol）
• 详细说明研究目的及如何进行试验
– 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 – 操作部分：实验步骤的详细说明
排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
标准
临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12.质量控制和保证
临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
5.试验设计
• 随机、对照、盲法 • 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 • 样本量、中心数
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
• 诊断正确：诊断方法、诊断标准 • 病情、病理类型等要有明确的规定
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
6.1 纳入标准
• 年龄、性别 • 诊断 • 分型、严重程度 • 知情同意
1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：ຫໍສະໝຸດ Baidu价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都
保干粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一 项多中心、随机、开放、平行对照临床试验
– A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
• 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO
2.方案摘要
• 题目 • 试验分期 • 研究目的 • 研究对象、样本数、中心数 • 研究设计 • 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 • 疗程
3.背景
• 试验的意义
– 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 – 目前主要治疗方法，优缺点
每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次， 每日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的 临床有效性和安全性
• To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
• 遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求 和我国药品监督管理当局有关法规
• 符合专业与统计学理论 • 符合伦理道德
三要素
• 实验设计的三要素
– 受试对象
– 处理因素
– 实验效应
受 试
处理因素
实 验
对
效
象
应
临床试验方案（Protocol）
• 由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同 讨论制定
• 编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
• 必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
• GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
• 该药物的作用机理、已有的临床研究结果 • 可能的副作用和疗效
4.试验目的
试验目的决定了： • 试验设计 • 数据收集 • 分析方法 • 结论、解释 所以必需十分明确
4.试验目的
• 目的：评价、估计、比较….. • 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 • 疾病名称 • 病人类型：病情、分型 • 总体目标：安全性、有效性 • 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如非
甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗溃 疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书；
6.2 排除标准
• 疾病类型、严重程度、诊断 • 严重心、肝、肾疾病患者 • 妊娠或哺乳病人 • 严重的合并症、并发症 • 试验药物禁忌症、过敏 • 最近3个月参加过其他临床试验 • 不具有法律能力或法律能力受到限制 • 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情
临床试验设计方案的撰写
临床试验方案设计的重要性
• 确保受试者的权益和确保临床试验的科 学性
– 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
临床试验方案（Protocol）
• 详细说明研究目的及如何进行试验
– 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 – 操作部分：实验步骤的详细说明