随机对照试验浙江大学
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
对照的类型
按对照的性质分类
有效对照（标准对照standard control） 安慰剂对照（placebo-control）
安慰剂：感官性状与试验药物相似，但完全没有药 理作用的类似物。 目的：排除非特异性效应，可减少受试者和研究者
2、类实验：缺少上述任一特征 常见类型：不设对照或有对照但不随机
7
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
临床试验
8
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
背景
动物实验的研究结果不能直接应用于人群； 严格而科学设计的临床试验是评价临床疗效最可
一、概述 研究场所
2、临床试验：临床试验的研究对象主要为 临床患者，主要用于疗效和预后研究。
3、动物试验：也称动物模型，即在实验动 物中进行的试验，主要用于病因及防治效 果等研究。
6
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
概述
设计特征
1、真实验： 前瞻性 有干预措施 随机（随机样本和分组） 对照
12
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
RCT的基本原理
研究对象
随 机
患者
分 组
实验组 对照组
有效 无效
有效率
有效 无效
有效率
研究起点
前瞻性地收集数据资料
13
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
临床试验的基本特征
由于服用该药物而诞生了1２０００多名这种形状 如海豹一样的可怜的婴儿
当时对药品临床试验没有严格的要求和管理，所以该药 未经临床试验就在欧洲一些国家上市并且被广泛使用， 致使20多个国家上万名畸形胎儿出生
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
临床试验的定义
临床试验
余运贤
浙江大学公共卫生学院 流行病学与统计学学科 Email：yunxianyu@zju.edu.cn
1
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
Βιβλιοθήκη Baidu述
（一）实验性研究概念 按随机分配原则或其他方法将研究人群分为具有可 比性的实验组与对照组，实验组人为地给予或控制 某种研究因素，对照组则不给任何处理因素或仅给 安慰剂，随访观察一定时间后，分析比较两组的结 果，以判定研究因素作用效应的研究方法。
概述
（三）流行病学实验的特点： 前瞻性 分组一般是按随机化原则分组 研究因素是按照研究者的意愿控制和施加 研究因素的作用效果具有不确定性或多样性 是一种由因及果、论证力非常强的研究方法
4
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
概述
研究场所
（四）种类及用途
1、现场实验（field trial）：
个体试验：施加处理措施的单位是未患研究疾病 的个体（高危），常用于预防接种效果或药物预 防效果的评价
社区试验（社区干预项目、以社区为基础的公共 卫生试验）：接近处理措施的单位是整个社区， 常用于某种预防措施和方法的效果考核。
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
的主观期望所致的偏倚，控制心理效应。 空白对照（blank-control）
17
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
RCT属于实验性研究 RCT具有前瞻性研究的特征 试验对象具有个体差异
疾病严重程度和对治疗的反应不同 影响依从性和治疗效果
必须考虑医学伦理学问题
毒理学、药效学和药代动力学证实安全 知情同意
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
2
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
概述
（二）基本原则
对照的原则（设立对照且在主要特征上可比） 随机的原则（被研究者有均等机会进入各组） 盲法的原则（保证信息的真实性）
3
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
临床试验的设计原则
对照原则 随机原则 盲法原则 重复原则
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
对照的原则（control）
设置对照的意义： 科学地评定药物疗效或措施效果 排除非研究因素对疗效的影响（混杂因 素效应） 确定治疗的毒副反应的可靠方法（不能 预知的结局） 霍桑效应（被试效应） 安慰剂效应
临床试验，又称治疗试验，是以已确诊患有某并 的患者作为研究对象，以临床治疗措施（药物或 治疗方案）为研究内容，通过观察和比较试验组 和对照组的临床疗效和安全性，从而对临床各种 治疗措施的效果进行科学评价。
临床试验分为：
随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT） 非随机对照试验
靠的方法； 循证医学已经成为主流医学，RCT是其基础； 对新药或新治疗措施缺乏科学的评估，对其安全
性和有效性认识不足可能导致严重的后果；
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
反应停事件
１９５９年，西德各地出生过手脚异常的畸形婴 儿。伦兹博士对这种怪胎进行了调查，于１９６ １年发表了“畸形的原因是催眠剂反应停”，使 人们大为震惊。反应停是妊娠的母亲为治疗阻止 女性怀孕早期的呕吐服用的一种药物，它就是造 成畸形婴儿的原因。
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
RCT定义
RCT是临床试验中应用最广的一种类型， 是将研究人群随机分配到不同的比较组， 每组施加不同的治疗或干预措施，然后通 过一定时间的随访观察，估计比较组之间 的主要临床结局的差别，以定量评估不同 措施的作用或效果的差别。
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
对照的类型
按对照的性质分类
有效对照（标准对照standard control） 安慰剂对照（placebo-control）
安慰剂：感官性状与试验药物相似，但完全没有药 理作用的类似物。 目的：排除非特异性效应，可减少受试者和研究者
2、类实验：缺少上述任一特征 常见类型：不设对照或有对照但不随机
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临床试验
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背景
动物实验的研究结果不能直接应用于人群； 严格而科学设计的临床试验是评价临床疗效最可
一、概述 研究场所
2、临床试验：临床试验的研究对象主要为 临床患者，主要用于疗效和预后研究。
3、动物试验：也称动物模型，即在实验动 物中进行的试验，主要用于病因及防治效 果等研究。
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概述
设计特征
1、真实验： 前瞻性 有干预措施 随机（随机样本和分组） 对照
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RCT的基本原理
研究对象
随 机
患者
分 组
实验组 对照组
有效 无效
有效率
有效 无效
有效率
研究起点
前瞻性地收集数据资料
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临床试验的基本特征
由于服用该药物而诞生了1２０００多名这种形状 如海豹一样的可怜的婴儿
当时对药品临床试验没有严格的要求和管理，所以该药 未经临床试验就在欧洲一些国家上市并且被广泛使用， 致使20多个国家上万名畸形胎儿出生
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临床试验的定义
临床试验
余运贤
浙江大学公共卫生学院 流行病学与统计学学科 Email：yunxianyu@zju.edu.cn
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Βιβλιοθήκη Baidu述
（一）实验性研究概念 按随机分配原则或其他方法将研究人群分为具有可 比性的实验组与对照组，实验组人为地给予或控制 某种研究因素，对照组则不给任何处理因素或仅给 安慰剂，随访观察一定时间后，分析比较两组的结 果，以判定研究因素作用效应的研究方法。
概述
（三）流行病学实验的特点： 前瞻性 分组一般是按随机化原则分组 研究因素是按照研究者的意愿控制和施加 研究因素的作用效果具有不确定性或多样性 是一种由因及果、论证力非常强的研究方法
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
概述
研究场所
（四）种类及用途
1、现场实验（field trial）：
个体试验：施加处理措施的单位是未患研究疾病 的个体（高危），常用于预防接种效果或药物预 防效果的评价
社区试验（社区干预项目、以社区为基础的公共 卫生试验）：接近处理措施的单位是整个社区， 常用于某种预防措施和方法的效果考核。
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
的主观期望所致的偏倚，控制心理效应。 空白对照（blank-control）
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
RCT属于实验性研究 RCT具有前瞻性研究的特征 试验对象具有个体差异
疾病严重程度和对治疗的反应不同 影响依从性和治疗效果
必须考虑医学伦理学问题
毒理学、药效学和药代动力学证实安全 知情同意
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
概述
（二）基本原则
对照的原则（设立对照且在主要特征上可比） 随机的原则（被研究者有均等机会进入各组） 盲法的原则（保证信息的真实性）
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
临床试验的设计原则
对照原则 随机原则 盲法原则 重复原则
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
对照的原则（control）
设置对照的意义： 科学地评定药物疗效或措施效果 排除非研究因素对疗效的影响（混杂因 素效应） 确定治疗的毒副反应的可靠方法（不能 预知的结局） 霍桑效应（被试效应） 安慰剂效应
临床试验，又称治疗试验，是以已确诊患有某并 的患者作为研究对象，以临床治疗措施（药物或 治疗方案）为研究内容，通过观察和比较试验组 和对照组的临床疗效和安全性，从而对临床各种 治疗措施的效果进行科学评价。
临床试验分为：
随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT） 非随机对照试验
靠的方法； 循证医学已经成为主流医学，RCT是其基础； 对新药或新治疗措施缺乏科学的评估，对其安全
性和有效性认识不足可能导致严重的后果；
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
反应停事件
１９５９年，西德各地出生过手脚异常的畸形婴 儿。伦兹博士对这种怪胎进行了调查，于１９６ １年发表了“畸形的原因是催眠剂反应停”，使 人们大为震惊。反应停是妊娠的母亲为治疗阻止 女性怀孕早期的呕吐服用的一种药物，它就是造 成畸形婴儿的原因。
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Department of Epidemiology & Bio-Statistics
RCT定义
RCT是临床试验中应用最广的一种类型， 是将研究人群随机分配到不同的比较组， 每组施加不同的治疗或干预措施，然后通 过一定时间的随访观察，估计比较组之间 的主要临床结局的差别，以定量评估不同 措施的作用或效果的差别。