急性髓细胞白血病治疗新进展

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急性髓细胞白血病治疗的新进展

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患者的年龄和遗传学改变是初诊 AML的主要预后因素。 CALGB资料表明， 2009年 APL的 5年 0S已经达到 80%以上， CBF相关 AML的 5年 0S为 60%左右，核型正常 AML的 5年 0S为 40%左右，而复杂核型的 AML的 5年 0S只有 l0%左右。西南肿瘤组和 MDAnderson癌中心的大规模临床研究均证明大于 75岁是 AML一个独立的不良预后因素。其 5年 0S只有 7%。单纯的化疗无法治愈难治复发的和老年人 AML，因此，临床上迫切需要开发新的药物。近 10年来一些新的治疗 AML 的药物相继问世，如 FTL3 抑制剂，氯法拉宾 (ClofaTabine)，去甲基化药物地西他宾 (Decitabine， DAC)和吉姆单抗奥佐米星 (GemtuzumabOzogamicin， GO) 等。本届大会又有一些新的药物问世，同时还有上述药物新的临床试验结果。 MD Anderson癌中心的 Manero博士 (#7021)报道了口服 Sapacitabine治疗 60例初治老年 AML的多中心 II期临床研究结果。 Sapacitabine一种新的可以导致 DNA单链断裂和 G2期细胞周期停滞的核苷类似物。 60例平均年龄大于 70岁的患者随机分为 A、 B和 C三个组，每组各 20例。 Sapacitabine剂量分别为 2O0mg ， 30Omg 和 40Omg， A 和 B 组 bid连续 7天给药，C组 bid连续 3天给药，3～ 4周为一疗程。A、B、C组的 RR分别为 45%、25%和 35%。A、B、C组的 CR分别为 10%、10%和 25%。主要不良反应是严重的骨髓抑制。地西他宾是常用于治疗 MDS的去甲基化药物，年来近也开始应用于 AML 的治疗。俄亥俄州立大学的 Blum 等 (#7010)首次报道采用新的地西他宾 (DAC)治疗方案治疗 44 例平均年龄在 70 岁以上的初治急性髓细胞白血病 (AML)，取得了 45.4%的 CR和 61.3%总有效率。这是一个 II 期临床研究，患者首先接受 10天连续静脉给药， 28天为一个疗程。如患者未取得疗效，可继续重复给于 10天连

白血病的治疗新进展

白血病的治疗新进展白血病是一种恶性疾病，起源于造血干细胞，可以影响骨髓、脾脏和淋巴结等部位。

白血病可分为急性和慢性两种，其中急性白血病是白血病中最常见、最具代表性的疾病之一。

由于白血病的高度恶性和迅速发展性，在不久前，白血病的治疗及疗效被医学界所广泛关注。

然而，在过去的几年时间里，随着众多医学研究的推动，各种新的治疗方法和新药物得以诞生，这都为白血病的治疗进程带来了希望。

现今，我们来看一看最近一些白血病的新治疗进展。

1、免疫治疗免疫治疗是一种近年来兴起的用于治疗白血病的新方法，主要是利用免疫力量去攻击和杀死白血病细胞。

生物制剂参与的免疫治疗是其主要方法之一。

生物制剂有一些特定的临床效果，例如，并非所有新生恶性细胞都能依赖伴随着白血病的炎症反应，使之活跃。

因此, 临床上已经发现一些引发中性粒细胞移动及启动自身免疫反应的免疫性细胞因子，可以延长白血病患者的生存期。

2、药物治疗药物治疗已经成为白血病治疗的经典手段之一，根据研究表明，目前白血病治疗中应用较为广泛的药物有三个：靶向药物、替代治疗和化疗。

在过去的几年时间里，出现了各种各样的白血病相关的新药物，各自具有不同的特点和优势。

（1）靶向药物：靶向药物是在治疗过程中针对白血病的分子生物学异常、基因突变或细胞信号途径的特定靶点引起的阳性反应的抗体、药物等制剂。

其优点在于对白血病细胞的杀灭率高、副作用小等，因此更受到患者的欢迎。

（2）替代治疗：替代治疗是一种通过通过给予患者新的造血干细胞，以取代患者原有造血系统，以达到治疗的目的的治疗方法。

（3）化疗：化疗是白血病患者常用的一种药物治疗手段，主要通过破坏白血病细胞获得治疗效果，其缺点则是毒副作用大。

3、甲氰咪呱治疗甲氰咪呱是一种强效的抗白血病剂，是目前最早进入临床应用的药物之一。

它是一种合成的色氨酸衍生物，广泛应用于治疗多种恶性肿瘤。

多项实验结果表明，甲氰咪呱可卡因联合使用，对治疗急性骨髓性白血病有着很好的疗效。

【精品推荐】急性髓细胞白血病AML

• 病因：病毒；化学毒物；药物；射线；遗传因素
正常造血生成
CHAO et al,2015
Two-hit model of leukemogenesis
Loss of function of transcription factors needed for differentiation
eg. AML1-ETO CBFb-SMMHC PML-RARa
Ct(o1m5;p1l7ex)
PML-RARα
• Acute Promyelocytic Leukemia ••••AAlcTAluorrtgaseenennMs-eiyRciecelotTiirndaonLiscepuAlkacenidmtai(taAioTnRA)
（1960）
t（t1(59；;2217) ）
• curable in minority of adults
Bone marrow blast cells >= 20%
不同年龄组AML的年发病率（每10万人）
6.2
1.6
1.3
AML的遗传学异常与预后分层
成人AML常见染色体异常
单一异常：45% ≥2种异常：55%
20％
30％
45％
t(8;21) t(15;17) inv(16)/t(16;16) 11q23异常
10% 8% 5-10% 3-5%
-5/5q-；-7/7q-；＋8； -Y；+11；+13；+21; +22
3q26； del(9q) t(6;9)； t(9;22)等
成人AML患者不同细胞遗传学异常对生存的影响
Blood. 2010 Jul 22;116(3):354-65.

白血病治疗的新进展

白血病治疗的新进展白血病是一种由白血病细胞异常增殖引起的血液系统恶性肿瘤。

长期以来，针对白血病的治疗方法主要包括化疗、放疗和造血干细胞移植等传统方法，然而这些治疗方法存在一定的副作用和限制。

近年来，随着医学科技的快速发展，白血病治疗也取得了一系列新的突破和进展。

本文将重点介绍白血病治疗的新进展，涉及到靶向治疗、免疫治疗和基因编辑等方面。

一、靶向治疗靶向治疗是指通过抑制白血病细胞特定分子的活性，阻断其增殖和生存的治疗方法。

近年来，许多研究发现，白血病细胞存在着一些特定的基因突变，这为白血病的靶向治疗提供了新的思路。

1. 信号转导抑制剂信号转导抑制剂是一类针对异常信号通路的药物，广泛应用于白血病的治疗中。

其中，酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼（Imatinib）是目前应用最广泛的一种，对慢性髓性白血病（CML）患者具有显著的疗效。

此外，其他一些信号转导抑制剂如来那替尼（Nilotinib）和达沙替尼（Dasatinib）也在临床上取得了一定的疗效。

2. 历史药物的再利用近年来，一些临床上已经应用的药物被发现在白血病治疗中具有新的作用。

例如，雷莫芦单抗（Rituximab）最初是用于恶性淋巴瘤的治疗，但后来被证实在一些白血病类型中也具有一定的疗效。

这种再利用现有药物的策略可以加快新药研发的速度，缩短疗效验证的时间。

二、免疫治疗免疫治疗是指通过激活宿主免疫系统，使其识别并攻击白血病细胞的治疗方法。

在白血病免疫治疗中，主要涉及到细胞免疫疗法和抗体免疫疗法。

1. CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法是近年来白血病免疫治疗的重要突破。

该疗法通过工程改造病患自身的T细胞，使其表达具有特异性抗原识别能力的嵌合抗原受体（CAR），进而杀伤白血病细胞。

CAR-T细胞疗法不仅在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）中取得了重大突破，也在一些难治性或复发性的白血病患者中获得了很好的治疗效果。

2. 受体免疫检查点抑制剂受体免疫检查点抑制剂是一类可以增强宿主免疫机制应答的药物。

血液系统疾病的治疗新进展

血液系统疾病的治疗新进展随着医学科技的不断进步，血液系统疾病的治疗新进展为患者带来了新的希望。

本文将介绍一些具有重要意义的新治疗方法和技术，帮助我们更好地了解和应对血液系统疾病。

一、靶向治疗在血液系统疾病中的应用靶向治疗是一种通过干预特定的分子靶点来治疗疾病的方法。

在血液系统疾病领域，靶向治疗已经取得了显著的成果。

例如，在慢性髓性白血病的治疗中，靶向药物伊马替尼（Imatinib）能够直接干扰癌细胞的增殖。

这种治疗方法可以显著改善患者的生存率和生活质量。

二、基因编辑技术在血液系统疾病治疗中的应用基因编辑技术是近年来发展最快的生物技术之一。

通过对基因组进行改造，基因编辑技术可以精确地修复或改变疾病相关的基因突变。

在血液系统疾病治疗中，基因编辑技术为治疗遗传性疾病提供了新的选择。

举个例子，对于血友病这种遗传性出血性疾病，基因编辑技术可以矫正缺失或突变的凝血因子基因，从而恢复凝血功能。

三、免疫疗法的突破免疫疗法是一种利用免疫系统来治疗疾病的方法。

近年来，免疫疗法在血液系统疾病的治疗中取得了重要突破。

例如，通过改变T细胞的表面受体，CAR-T细胞疗法可以更好地识别和攻击癌细胞。

这种治疗方法已经在治疗恶性淋巴瘤等血液恶性肿瘤中取得了令人瞩目的效果。

四、干细胞移植的发展干细胞移植是一种通过将健康的干细胞移植到患者体内来治疗血液系统疾病的方法。

随着对干细胞和免疫系统的研究不断深入，干细胞移植在血液系统疾病治疗中的应用也在不断拓展。

例如，造血干细胞移植已成为治疗白血病和某些免疫缺陷性疾病的重要手段。

同时，研究人员还在探索如何利用干细胞治疗其他血液系统疾病，如再生性贫血等。

五、精准医学在治疗血液系统疾病中的应用精准医学是一种根据个体基因组特征和疾病表型来设计个体化治疗方案的方法。

在血液系统疾病的治疗中，精准医学的应用已经取得了重要进展。

例如，在治疗急性髓系白血病时，通过对患者基因组的分析，医生可以选择最适合的化疗方案，提高治疗效果和预后。

急性白血病的治疗新进展

急性白血病的治疗新进展急性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种恶性疾病，其特征是造血干细胞异常增殖和分化阻滞，患者往往出现贫血、出血、感染等症状。

近年来，随着医学技术的不断进步，治疗急性白血病的新方法和新药物不断涌现，为患者带来了新的希望。

一、分子靶向治疗的突破传统的急性白血病治疗主要采用化疗和造血干细胞移植，然而这些治疗方法存在一定的局限性和副作用。

近年来，研究人员发现急性白血病的发生与个体的基因突变密切相关，因此，分子靶向治疗成为了治疗急性白血病的新进展。

FLT3是急性白血病中最常见的基因突变，与AML患者的预后密切相关。

研究人员发现，使用FLT3抑制剂能够抑制肿瘤细胞的增殖和促进细胞凋亡，尤其对于FLT3-ITD阳性的患者效果更佳。

目前已经有多种FLT3抑制剂进入了临床试验阶段。

另外，IDH1和IDH2基因突变也是AML患者中常见的突变，这导致了代谢异常和转录因子异常表达。

针对这一突变，研究人员开发了IDH抑制剂。

临床试验结果显示，IDH抑制剂能够有效抑制肿瘤细胞的增殖，并且对于那些已经接受过传统化疗的患者也显示了良好的疗效。

二、免疫治疗的突破免疫治疗作为一种新兴的治疗方法，近年来在肿瘤治疗领域获得了广泛的关注。

针对急性白血病，免疫治疗也在取得新的突破。

CAR-T细胞疗法是免疫治疗领域的一项重要技术。

研究人员通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击白血病细胞。

临床试验结果显示，CAR-T细胞疗法在治疗AML方面取得了显著的疗效，为那些传统治疗无效的患者提供了新的希望。

另外，免疫检查点抑制剂也在治疗AML中显示出了潜在的价值。

PD-1和PD-L1是免疫检查点中的两个重要分子，可以抑制T细胞的免疫活性。

通过使用PD-1抑制剂或PD-L1抑制剂，可以恢复T细胞的免疫活性，增强对白血病细胞的攻击能力。

虽然目前该类药物在治疗AML方面的研究还处于早期阶段，但是初步的结果显示了其潜在的治疗效果。

白血病的分类和治疗新进展

白血病的分类和治疗新进展白血病是一种造血系统恶性肿瘤，由于异常增殖和发育阻滞的白细胞在骨髓中不断积累而引起。

随着现代医学科技的飞速发展，对白血病的分类和治疗也取得了新的进展。

本文将介绍对白血病进行准确分类和新兴治疗方法方面的最新进展。

一、白血病的分类1. 根据发生部位可以分为急性和慢性白血病急性白血病（AML/ALL）是指幼稚细胞克隆增殖，导致正常造血功能明显受损。

慢性白血病（CML/CLL）则是指成熟细胞的克隆增殖，同时会影响造血过程。

2. 根据细胞类型可以分为淋巴系和髓系淋巴系白血病主要包括B细胞性淋巴母细胞性白血病（B-ALL），T细胞性淋巴母细胞性白血病（T-ALL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

髓系白血病包括急性髓细胞白血病（AML）和慢性髓细胞白血病（CML）。

3. 分子遗传学分类分子遗传学分类基于细胞内特定基因的突变情况。

例如APML是一种与t(15;17)染色体易位相关的急性髓系白血病亚型，这一染色体易位导致PML-RARA融合基因形成，从而干扰正常造血过程。

二、治疗新进展1. 靶向治疗靶向治疗是指通过针对特定分子或信号通路进行干预的方法。

近年来，靶向治疗在白血病治疗中取得了突破。

例如，在治疗APML方面，由于其发生机制已被明确，可以利用诸如非洲蛇毒素类似物（ATO）等药物直接干预PML-RARA融合蛋白，从而帮助患者达到缓解甚至完全康复。

2. 免疫疗法白血病是免疫细胞恶性克隆增殖引起的疾病，因此免疫疗法成为一种有效的治疗方法。

通过激活或增强患者自身的免疫系统来消除异常细胞。

例如，CAR-T细胞免疫疗法已被证实在淋巴系白血病患者中取得显著功效。

该方法利用经改造的T细胞与恶性肿瘤相关抗原相互作用，诱导T细胞杀伤癌细胞。

3. 基因编辑技术基因编辑技术是近年来发展迅速并备受关注的新兴治疗手段。

CRISPR-Cas9技术作为一种高效而精确的基因编辑工具，在白血病治疗中也显示出巨大潜力。

急性髓细胞白血病治疗的新进展

专题主持人陈虎，教授，博士生导师，著名骨髓移植专家。从事造血干细胞移植的临床及实验研究２０余年。曾赴法国攻读血细胞及分子生物学博士，并进行骨髓移植的ｉ临床研究。现任中国人民解放军３０７医院造血干细胞移植科主任；全军造血干细胞移植中心主任：军事医学科学院细胞与基因治疗中心主任。兼任中华血液专业委员会青年委员会副主任委员、全军血液专业委员会副主任委员等职。
旒ｌ固
临床肿瘤霉
主持人语：本期几位作者都是血液肿瘤领域临床研究的专家，有丰富的临床经验和理论视角。所著内容部分都是他们的经验总结，部分是最新的研究进展，相信读者可从他们的文章中了解到白血病药物治疗领域的最新研究成果。从事药物研发和新药临床研究的读者也可以借此学习国外的研究思路，从事临床的医生则可以了解国外的最新进展并指导病人的治疗。
化阻滞，原始细胞克隆生长，造血干细后因素，如年龄、核型、体能状态、器强标准治疗疗效。这些方案改进理论上胞恶性改变引起正常造血功能丧失，具官功能、初诊时自细胞数、合并症、前是有益的，然而没有一个方案表明在生存
点识别，推动个体化治疗、靶向治疗及Ｆ＇ＢｕｒｎｅｔｔＡＫ，ＡｇｕｒａＥＤ，ｅｔａ１．很大，目前没有一个随机试验来评价这两
新药研发等，提高了Ａ儿临床疗效。本文２００７）。２００９版ＮＣｃＮＡＭＬ指南根据细胞遗种剂量之间的差别（ＷｅｉｃｋｄＫ，Ｋｏｐｅｃｋｙ就ＡＭＬ（除外急性早幼粒细胞白血病）传学及分子异常进行危险分层把Ａ札分为ＫＩ，ＡｐｐｅｌｂａｕｍＦＲ，ｅｔａ１．１９９６：Ｖｏｇｌｅｒ

急性髓细胞白血病治疗新进展

急性髓细胞白血病治疗新进展急性髓细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种恶性肿瘤，主要由于骨髓中的干细胞异常增生，导致血液中髓系细胞增多。

目前，急性髓细胞白血病的治疗主要基于化疗和干细胞移植，但其疗效欠佳，预后较差。

因此，急性髓细胞白血病的治疗一直是临床研究的热点。

新进展靶向治疗近年来，一种名为“FLT3抑制剂”的新型靶向治疗药物正逐渐引起关注。

FLT3又称为内皮细胞生长因子受体2（Flt3-LR2），是一种转录因子家族成员，与细胞增殖、分化和生存相关。

在急性髓细胞白血病患者中，FLT3基因异常常见，且与预后不良相关。

因此，靶向FLT3的药物可以作为一种新型治疗方法应用于治疗这种恶性肿瘤。

近期的临床研究表明，在使用FLT3抑制剂治疗的AML患者中，两年生存率和无进展生存期均有所提高，这一治疗方案正在逐渐走向临床应用。

免疫治疗另外，免疫治疗在治疗AML中也有很大的应用前景。

免疫治疗是一种利用机体免疫系统识别和攻击癌细胞的治疗方法。

目前，多种免疫细胞疗法已经在临床试验中取得了一定的效果。

例如，使用靶向CD33的免疫疗法来治疗AML已经显示出比传统化疗更好的生存期和治疗效果。

此外，CAR-T细胞疗法也在逐渐扩大应用范围，目前正在探索其在AML治疗中的作用。

基因编辑技术基因编辑技术也是一种非常有前景的治疗方案。

近年来，CRISPR-Cas9系统作为一种基因编辑技术逐渐引起了广泛关注。

该技术可以很精准地编辑人体细胞中的基因序列，可用于修复基因缺陷、改变细胞功能和杀死癌细胞等。

在治疗AML方面，CRISPR-Cas9系统可用于抑制癌细胞中的易感基因、修复正常基因等，因此被认为是一种具有潜力的治疗手段。

虽然以上新型治疗手段还没有实现在所有AML患者中的应用，但是这些新型治疗手段的出现为AML治疗带来了新的希望。

这也给临床医生提出更高的治疗目标和更加有效的治疗方案的挑战。

因此，相信在不久的将来，新型治疗手段将为AML患者带来更好的治疗效果和更高的生命质量。

2022年急性髓系白血病的诊断和治疗进展(全文)

2022年急性髓系白血病的诊断和治疗进展（全文）急性髓系白血病（AML）是一种异质性疾病，发病率随着年龄的增长而增加，且预后较差，尤其是在老年AML患者中。

2022年WHO急性髓系白血病分型与诊断（第5版）更新解读与2016年WHO急性髓系白血病分型与诊断相比，第5版有四大改变和两大新增，改变内容包括：1、“AML非特定类型（NOS）”改为“由分化定义的急性髓系白血病”（AML, defined by differentiation）；2、对于合并特殊遗传学异常的AML，诊断需求取消了原始细胞≥20%；3、增加伴有其他遗传学改变的AML（AML with other defined genetic alterations）；4、取消伴RUNX1体细胞突变的AML；新增内容包括：1、伴ZNF384重排的混合表型急性白血病（MPAL）；2、伴BCL11B重排的MPAL。

对于四大改变，金洁教授讲解到，对于合并BCR-ABL融合基因或CEBPA 突变AML的诊断，仍需满足原始细胞≥20%，其原因在于伴BCR-ABL的AML需鉴别于慢性髓系白血病，而CEBPA突变包括双突变和单突变，两者预后有显著差异。

此外，2022年WHO诊断标准描述了伴KMT2A重排的AML临床特征：成人患者表现为高原始细胞数且伴单核细胞分化，儿童尤其是KMT2A-MLLT3和KMT2A-MLLT10重排的患者，表现为低原始细胞数伴巨核细胞分化。

对于MDS相关AML诊断，2022年WHO 诊断标准取消了形态学诊断，更新了细胞遗传学诊断标准和特异性较高的分子学异常，包括SRSF2、SF3B1、U2AF1、ZRSR2、ASXL1、EZH2、BCOR、STAG2。

对于2个新增亚型，金洁教授表示伴有ZNF384重排的MPAL患者与B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）有相似的转录谱；伴BCL11B重排的MPAL存在于20-30%的T细胞型/髓系MPAL患者和20-30%的早期前体T急性淋巴细胞白血病（ETP-ALL）中。

急性髓细胞白血病治疗新进展

急性髓细胞白血病治疗新进展（作者:___________单位: ___________邮编: ___________）【关键词】急性髓细胞白血病基础研究临床治疗急性髓细胞白血病（acute myelocytic leukemia,AML）是一种常见的血液恶性肿瘤,占全部急性白血病的70％左右，发病率大约为46／10万人。

美国2004年中发病病例为10000例左右，每年死亡病例为7100例左右，占70％左右，是严重危害人类身体健康的疾病。

急性髓细胞白血病治疗在近20年来已经取得很大进展,无论是在基础研究或者临床治疗上。

对于急性髓细胞白血病的治疗，如分子靶向治疗、诱导分化治疗、联合化疗、造血干细胞移植等多种治疗方法已经取得可喜疗效,部分白血病还成为可治愈的恶性肿瘤之一［1］。

现将目前急性髓细胞白血病的基础研究和临床治疗的进展做一综述。

1 基础研究1 1 AML的分子靶向治疗酪氨酸激酶-3（FLT3）的基因在不成熟的造血细胞、胎盘、性腺和脑组织中都有表达［2］。

70%～100%的急性髓细胞白血病（AML）都有高水平FLT3的表达。

30%～50%的AML有FLT3突变。

伴有FLT3基因突变的AML,预后不良。

FLT3基因突变时,酪氨酸激酶活性增强,引起白血病细胞增殖。

针对FLT3的抑制性靶向药物至少已研制出四种：CEP 2701、MLN 518、PKC 412、SU 25416。

日本儿童血液中心应用酪氨酸激酶抑制剂SU 25416治疗12例复发AML,有6例完全缓解（CR）,CR者用SU 25416单药维持,CR持续达10个月。

2002 年美国报道30%～40% AML伴有FLT3 突变,预后不佳，经用FLT3抑制剂治疗伴有FLT3 突变的AML的Ⅱ、Ⅲ期研究,可使这类AML获得CR。

1 2 法尼基转移酶（FT）抑制剂 RAS基因在细胞信息传递系统中起重要作用,研究发现15%～25%AML有RAS基因突变及其异常表达，RAS基因在作用之前需要FT的激活,法尼基转移酶抑制剂通过阻断法尼基化来防止RAS基因的翻译后修饰，从而防止其向细胞膜的移位及活化。

急性髓细胞白血病临床治疗的新进展

大量基础研究及临床研究结果揭示了与ＡＭＬ的预后密切相关的一些个体因素＿。如年龄，０４６岁以上的ＡＭＬ患者预后通常很差，现为不仅缓解表率低，且复发率较高，可能的机制是老年Ａ而其ＭＬ
Ａｂｓｒｃ：Ａｃｔｙｅｏｉｅｅｉｓａｃｔａｔｕｅｍｌｄｌｕｋｍａｉｏｍｍｏｉａｉｎｎｕｍｏｎｈｍａｏｏｉｙｓｅ．Ｉｓｍｏｒｉｔｎ— ｎｋｎｄｏｆｍｌｇａｔｔｒｉｅｔｌｇｃｓｔｍｔｂｄｉｉｙｃｅｓｓｗｉａ．Ｔｒｄｔｏｌｔｅｔｅｔｍａｎｙａｏｐｅｈｅｔｂｒｐｌｓｙｃｍｂｉｄｔｈｅｏｈｅａｙ，ｂｔｌｇｒａｅｔｇｅｈａｉｉｎａｒａｍｎｉｌｄｔｄｔｅｖｒｅｏａｔｏｎｅｗｉｈｃｍｔｒｐｕｔｓｉｏｔａｌｌｗａｅｏｏｍｐｌｔｅｓｉｎａｄｏｏ —ｔｒ１ｄｓａｅｒｅｓｒｉａａｅｎｒｃｎａｓｌｎｇｗｉｈｅｒｓａｃｉｏｒｔｆｃｅｅｒｍｉｓｏｎｌｗｌｎｇｅｎｉｅｓ —ｆｅｕｖｖｌｒｔＩｅｅｔｙｅｒ，ａｏｔｔｅｅｒｈｎｈｄｐｈｏｌｔｔｏｇｎｅｉｏｃｔｙｅｏｄｌｕｋｍｉ，ｃｉｉａｒａｍｅｌｏｍａｅａｎｅｒａｔｏｕｈＴｈｓｐａｒ＼ｓｅｔｒｈｅｐａｈｅｓｓｆａｕｅｍｌｉｅｅａｌｃｌｔｅｔｎｔａｓｄｗｂｅｋｈｒｇｎｉｐｅｖａａｍｅｏｒｖｅｔｒｒｓｉａｈｏｎｅｉｎｄｃｉａｒａｍｅｔｏｃｔｙｅｏｉｅｋｅｆａａｌｅｐｒｂｌｍｓｉｈｅｅｉｄｔｅｉｗｈｅｐｏｇｅｓｎｐｔｇｅｓｓａｈｎｃｌｔｅｔｎｆａｕｅｍｌｄｌｕｎ，ｎａｙｚｏｅｎｔｓｉｃｎｃｒａｎｅｓａｄａｏｓｃｓｏｃｉｃｒａｍｅｔｏｆｃｅｍｙｌｉｅｋｅａｉｕｔｒ．ｈｉａｔｅｎｎｔｎｍｋｅｐｒｐｅｔｎｌａｔｅｔｎａｕｔｅｏｄｌｕｍｉｎｆｕｅｌｎｉｌ

老年急性髓细胞白血病治疗新进展

其治疗手段，究竟是选择常规的强烈化疗，还是选择减低剂量的化疗亦或是支持治疗。强烈化疗对老年患者有极高风险，但却对长期生存有利。有一项ｍｅｔａ分析显示，强烈
化疗可以使约５０％的患者达到完全缓解，但约１５％～２０％的患者死于并发症 “ ’ 。对于老年ＡＭＬ患者的治疗，我们必
而且２００６年在美国，年龄在６５岁以上的ＡＭＬ患者约
２治疗新药
很多老年患者由于一般状况较差而不能够耐受常规化疗，近年来，越来越多的新药涌现，这些新药在不适合常规化疗的老年ＡＭＬ患者的治疗中取得了一些成绩，不良反
应可耐受．下面对这些药物作一一阐述。２．１ＤＮＡ甲基化转移酶抑制剂由于一些老年患者的基
础情况较差而不能耐受常规化疗，这些患者如仅进行支持治疗，一般中位生存期少于２ｍ。随着科学的发展，新型的治疗药物也在不断涌现，其中较为突出的为ＤＮＡ甲基化转移酶抑制剂。在急性白血病的发生发展中存在着一些表
观遗传学的改变如组蛋白及甲基化的改变。过度甲基化可能导致一些抑癌基因的沉默。因此，ＤＮＡ甲基化转移酶
老年医学与保健２０１３年第１９卷第１期ＧｅｒｉａｔｒＨｅａｌｔｈＣａｒｅ，２０１３，Ｖｏ１．１９．Ｎｏ．１
老年急性髓细胞白血病治疗新进展
马洁娴谢彦晖
【中图分类号】Ｒ７３３．７１２【文献标识码］Ａ【文章编号】１００８ — ８２９６（２０１３）一０１－０４ＤＯＩ：１０．３９６９￣．ｉｓｓｎ．１００８ — ８２９６．２０１３ — ０１ — １９

白血病的研究进展

白血病的研究进展随着医学科技的不断发展，癌症治疗不再是高难度的难题。

然而，白血病作为一种恶性肿瘤，却对医学界仍然是一个挑战。

所幸，在科学家的努力下，白血病的治疗也取得了一系列的突破。

本文将从免疫治疗、基因治疗、新药研发等方面，介绍白血病的研究进展。

一、免疫治疗的应用免疫治疗是一种有效的治疗白血病的手段。

近年来，CAR-T细胞免疫治疗技术的研究获得了飞速的发展。

CAR-T细胞通过转录入体并表达特定的受体，能够增强患者自身的免疫力，以便更好地攻击白血病细胞。

用CAR-T细胞治疗白血病的成功案例越来越多，许多患者也因此迎来了新的希望。

此外，除了CAR-T细胞外，抗体治疗也是免疫治疗的重要模式。

研究人员利用人工合成技术，制造出具有特异性的单克隆抗体，从而攻击和击杀白血病细胞。

而利用抗体治疗的优势在于能够针对白血病细胞表面的各种受体和分子，让治疗方式变得更加精确、高效。

二、基因治疗的突破基因治疗是近年来备受关注的一种治疗模式。

在白血病的治疗中，基因治疗常常与免疫治疗和化学治疗协同使用。

例如，利用CRISPR-Cas9等基因编辑方法，将一种新型CAR基因置入到T细胞中，并注射给白血病患者，这种治疗方式相较之前的CAR-T细胞，能够更好地减轻多种副作用。

此外，目前科学家们正在探索基于基因编辑的“基因切除疗法”。

在中白血病的治疗中，科学家利用CRISPR-Cas9技术“切除”人体DNA中引起白血病的突变基因，从而彻底清除患者的病情。

三、新药研发取得重大进展除了免疫治疗和基因治疗，新药的研发也是白血病治疗中的一把重要武器。

近年来，许多新型药物的研发取得了重大进展。

例如，一种名为blinatumomab的药物被证明在治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）中非常有效。

这种药物是一种单克隆抗体，能够帮助T细胞识别和攻击ALL细胞。

另外，一种名为venetoclax的药物，通过针对细胞色素c使得白血病细胞死亡而受到关注。

Venetoclax已经在美国获得了FDA 批准，用于治疗不良反应原因较高的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。

急性白血病的治疗和进展

2 治疗并发症
化疗和放疗可能导致一系列副作用和并发症，如恶心、脱发、免疫抑制等。急性白血Βιβλιοθήκη 治疗的新进展1靶向治疗
通过针对白血病细胞上的特定蛋白或基因进行作用，以精确地破坏白血病细胞。
2
免疫治疗
利用激活患者自身免疫系统来抑制白血病细胞的生长和扩散。
3
基因治疗
通过改变患者体内的基因表达，修正或替代异常的基因，以达到治疗的目的。
治疗急性白血病的挑战和风险
1 治疗耐药性
某些白血病细胞可以发展出对化疗药物的耐药性，这使得治疗更加困难。
包括疲劳、易出血、感染、贫血等。
2 实验室检查和诊断方法
血常规、骨髓穿刺等是诊断急性白血病的重要检查方法。
传统的急性白血病治疗方法
化疗
使用化学药物杀死白血病细胞，包括骨髓抑制剂和DNA损伤剂。
放疗
利用高能辐射杀死白血病细胞，常用于预防骨髓移植前的预处理。
骨髓移植
将健康的骨髓或造血干细胞移植到患者体内，用于替代异常的造血系统。
急性白血病的治疗和进展
急性白血病是一种严重的白血病类型，主要影响白血细胞的形成和功能。本演示将介绍白血病的定义、分类以及传统和新进展的治疗方法。
白血病简介
定义
白血病是一种骨髓恶性肿瘤，白血细胞异常增长，侵入正常组织。
分类
根据白血细胞类型和病程，可分为急性和慢性白血病。
急性白血病的症状和诊断
1 典型症状

1-磷酸鞘氨醇在急性髓细胞白血病中的研究新进展

N际输血及血液学杂上2021牢1j丨第1i役第1期• 29 ••专题论坛•1-磷酸鞘氨醇在急性髓细胞白血病中的研究新进展姜玲江雪杰南方医科大学南方医院血液科，广州510515通信作者：江雪杰，Em ail:jx j3331233@【摘要】急性髓细胞白血病（A M L)是起源于造血干细胞（H S C)的常见血液系统恶性肿瘤。

传统化疗和造血干细胞移植（H SC.T)是治疗A M L的主要手段。

由于A M L患者的总体生存（O S)率低、复发率高，因此提高其疗效及改善预后是目前临床亟待解决的难题。

鞘磷脂代谢产物1-磷酸鞘氨醇(S1P)是一种具有生物活性的脂质信号分子，参与调控细胞生长、存活、分化、凋亡、自噬及耐药等。

多项研究结果表明，A M L患者S1P及其相关限速酶异常表达，与其疾病进展、化疗耐药及不良预后相关。

笔者拟就S1P的合成与代谢、S1P在A M L细胞中的生物学功能，以及鞘氨醇激酶（S P H K)/S1P相关信号通路调控A M L细胞耐药的最新研究进展进行阐述，旨在深人了解S1P介导A M L耐药的机制，为探索耙向S1P的治疗方案及改善患者预后提供参考。

【关键词】白血病，髓样，急性；抗药性，肿瘤；分子耙向治疗；细胞增殖；凋亡；1-磷酸鞘氨醇基金项目：国家自然科学基金（81570152);广东省自然科学基金（2019A1515012055)D O I：10. 3760/cm a. j. cn511693-20200330-00074Advances on sphingosine 1-phosphate in acute myeloid leukemiaJ ia n g L i n g, J ia n g XuejieDepartment o f H e m a to lo g y, Nan f a n g H o s p ita l»Southern Medical U niversity，Guangzhou510515 »Guangdong Province ^ChinaCorresponding author x J ia n g X uejie^ Email-, j x j***************【Abstract】Acute myeloid leukemia (A M L) is an common hematologic malignancy originatingfrom hematopoietic stem cells (H S C). Conventional chem otherapy and hematopoietic stem celltransplantation (H S C T) are the main treatm ents for this disease. Patients with AM L have low overallsurvival (O S) rate and high recurrence rate. To improve therapy effect and prognosis of AM L patientsare main clinical problem s to be solved currently. Sphingosine 1-phosphate (S I P), m etabolites ofsphingolipids? is a bioactive lipid signaling molecule that involved in the regulation of cell growthssurvival, differentiation, apoptosis, autophagy and drug resistance. Many studies have reported thataberrant expression of S IP and its related rate-limiting enzymes in patients with AML are associatedwith increased disease progression，drug resistance and poor prognosis. T his article sum m arizes thelatest research progress in synthesis and metabolism of S1P» biological functions of S IP in AM L cells»and regulation of drug resistance of AM L cells by S P H K/S1P related signaling pathw ay»aiming tofurther understand m echanism s of S IP mediated drug resistance»and to help explore S IP targetedtherapy for im proving prognosis of patients with AML.【Key words】Leukem ia，m yeloid，acute；Drug resistance»neoplasm；Molecular targetedtherapy；Cell proliferation；A poptosis；Sphingosine 1-phosphateFund programs：National N atural Science Foundation of China (81570152); N atural ScienceFoundation of Guangdong Province (2019A1515012055)D O I：10. 3760/cm a. j. cn511693-20200330-00074• 30 •Int J Blood Transfus H e m a to l，January 2021，Vol. 44，No. 1磷脂类物质是生物膜脂质双分子层的主要成分，包括甘油磷脂和鞘磷脂。

急性髓细胞白血病临床治疗进展

急性髓细胞白血病临床治疗进展【摘要】急性髓细胞白血病（AML）是造血干细胞异常增生引起的一种恶性肿瘤疾病，是成年人白血病最常见的类别。

近年来，不管是对成年人还是老年人急性髓细胞白血病的研究与治疗都取得了丰硕的成果。

本文综述了近几年急性髓细胞白血病的治疗进展。

【关键词】急性髓细胞白血病治疗进展目前，随着对急性髓细胞白血病（AML）分子生物学和基因组学研究的开展，AML的完全缓解率（CR）已经超过70%，5年总生存率（OS）已超过50%[1]，已经明确了一些白血病的病因和发病机理，随着分子靶向治疗的研究和临床新药物的应用，已经有许多白血病患者能够完全康复[2]。

以下为近几年来AML的治疗进展。

一、成年人AML治疗进展在过去30年中，治疗成年人AML采用蒽环类药物（DNR 、Ida 为主）联合阿糖胞苷（AraC）仍然是主要方案，治疗一般包括诱导缓解治疗和维持治疗两个阶段[3，4]。

现在采用的CR标准是NCI提出的，主要包括以下四个方面：第一，骨髓增生活跃，血液中有少量原始细胞（小于5%）；第二，外周血液原始细胞少；第三，无白血病的髓外临床症状；第四，血小板≥1.0×1011/L，中性粒细胞≥1.5×109/L[5]。

2001年，一个国际工作组重新补充和修订了1990年提出的AML的诊断和疗效标准，提出“形态上无白血病状态[6，7]”，即计数骨髓有核细胞200个，原始细胞数小于5%，且没有Auer小体，无白血病的髓外临床症状[8]。

2009年，美国国立综合癌症网络（NCCN）的AML指南把AML根据细胞遗传学和分子异常进行了危险分级：预后良好、中等和不良三组，这对AML的个性化治疗和预后诊断有积极意义，有的还成为新的治疗靶点[9]。

二、老年人AML治疗进展老年人AML一般以60或者65岁为分界，老年人AML多存在一般状况差、多并发症、有前驱血液病史、多预后不良以及原发性耐药的发生率高等问题[10]。

白血病治疗新进展与疗效评估

白血病治疗新进展与疗效评估白血病是一种严重的造血系统恶性肿瘤，常见于儿童和成人。

长期以来，白血病的治疗一直面临着巨大的挑战。

然而，随着科技和医学的进步，我们目睹了白血病治疗领域的新进展和疗效评估方法的不断发展。

本文将介绍这些新进展，并探讨如何评估白血病治疗的疗效。

一、靶向治疗和免疫治疗在过去的几十年里，放化疗一直是白血病主要的治疗手段。

然而，这些传统的治疗方法对于某些患者来说并不够有效，同时也存在很高的毒副作用。

近年来，靶向药物和免疫治疗等新型治疗方式为白血病患者带来了新希望。

1. 靶向药物靶向药物是通过作用于特定分子标靶来抑制肿瘤细胞增殖或引导免搭桥系统消灭肿瘤细胞。

其中，酪氨酸激酶抑制剂和多肽类化合物是比较常见的靶向药物。

例如，伊马替尼、希达利和诺雷替尼等酪氨酸激酶抑制剂已经被广泛应用于治疗慢性粒细胞白血病。

此外，具有免疫活性的靶向药物如PD-1/PD-L1抑制剂也被证明在治疗白血病中具有显著的效果。

2. 免疫治疗免疫治疗通过激活或增强机体自身免搭桥系统来抵抗白血病细胞。

其中最重要的方法之一是CAR-T细胞治疗技术。

CAR-T细胞治疗通过改造患者自身T细胞，使其表达特定的嵌合抗原受体（CAR），从而实现对白血病细胞的识别和攻击。

这种新型免疫治疗方式在顽固性白血糊调滴遣幕分放火回旋目蒲音文别中取得了令人瞩目的疗效。

二、疗效评估方法的发展对于白血病治疗的成功与否，准确评估疗效是至关重要的。

过去，我们主要依靠传统的临床观察和检查手段来评估治疗效果。

然而，这种方法存在主观性强、不准确等问题。

为了克服这些问题，一系列新的疗效评估方法被提出并得到广泛应用。

1. 微环境评估白血病细胞存在于骨髓微环境中，并且与其相互作用。

因此，了解和评估微环境对白血病细胞生长和存活的影响至关重要。

通过分析骨髓或淋巴结活检标本中相关指标（如淋巴细胞浸润和坏死等），医生可以更好地判断患者的治疗反应和预后。

2. 分子遗传学分析近年来，基因组学技术的进步使得我们能够更全面地了解白血病发生和发展的分子机制。