抗肿瘤药物综述共70页文档
医学-抗肿瘤药物综述
化疗药物通常为化学合成的小分子或高分子物质，通过注射、口服或局部给药方式进入体内，作用于肿瘤细胞 DNA、RNA或蛋白质合成过程，抑制肿瘤细胞生长、分裂或诱导其凋亡，从而达到治疗目的。常见的化疗药物 包括烷化剂、抗代谢药、抗生素类等。
靶向治疗药物
总结词
靶向治疗药物是一种新型抗肿瘤药物，通过特异性地作用于肿瘤细胞表面的靶点来抑制其生长和扩散 。
激素治疗药物如雌激素、雄激素等，通过调 节内分泌系统来抑制肿瘤生长；生物反应调 节剂如干扰素、白细胞介素等，通过调节免 疫系统来增强其对肿瘤细胞的攻击能力。其 他抗肿瘤药物还包括基因治疗、细胞治疗等 新型治疗方法，仍处于研究阶段。
抗肿瘤药物的疗效与
03
副作用
化疗药物的疗效与副作用
化疗药物的疗效
化疗药物通过抑制肿瘤细胞的生 长和分裂，从而达到缩小肿瘤、 控制病情的目的。
并克服耐药性。
免疫联合放疗
02
放疗可以增强肿瘤细胞的免疫原性，与免疫治疗联合使用可提
高对肿瘤细胞的杀伤力。
免疫联合热疗
03
热疗可以刺激免疫反应，与免疫治疗结合使用可增强抗肿瘤效
果。
个体化用药的进一步发展
1 2
基因检测与药物选择
通过基因检测确定个体对特定药物的反应，从而 选择最适合患者的药物。
实时监测与调整
联合用药研究进展
01
02
03
联合化疗
通过同时使用多种化疗药 物，以提高疗效、降低耐 药性和减少毒副作用。
联合免疫疗法
结合免疫疗法和化疗或其 他治疗方法，以增强抗肿 瘤免疫反应。
联合靶向治疗
针对不同靶点联合使用多 种靶向药物，以提高疗效 和降低耐药性。
抗肿瘤药研究综述
抗肿瘤药研究综述肿瘤是人类健康面临的重要威胁之一，而抗肿瘤药物的研发是治疗和预防肿瘤的重要手段之一、随着科技的进步和研究的深入，越来越多的抗肿瘤药物被开发出来。
在这篇综述中，我们将对抗肿瘤药物的研究进展进行概述。
抗肿瘤药物的研究主要涉及两个方面：化学合成和天然药物。
化学合成药物是通过有机合成的方法，针对肿瘤细胞中的特定分子或途径设计和合成的。
天然药物是指从植物、动物或微生物等自然界中获得的具有抗肿瘤活性的化合物。
这些药物通常具有较好的耐受性和低毒副作用。
目前，许多抗肿瘤药物已经被成功开发并应用于临床。
其中最重要的是细胞周期相关药物、激素类药物、靶向治疗药物和免疫治疗药物。
细胞周期是细胞生存和增殖的基本过程，抗肿瘤药物的一类重要机制是通过干扰或调控细胞周期来达到抑制肿瘤生长的目的。
临床上常用的细胞周期相关药物包括紫杉醇、依托泊苷、长春新碱等。
这些药物可以影响肿瘤细胞的DNA复制和有丝分裂，从而抑制肿瘤细胞的生长。
激素类药物是一类广泛使用的抗肿瘤药物，适用于一些依赖于激素信号传导的肿瘤类型，如乳腺癌和前列腺癌等。
激素类药物通过干扰激素受体和其信号转导途径来抑制肿瘤生长。
例如，雌激素受体阻断剂去甲酮酸和太法尼等药物用于治疗雌激素受体阳性乳腺癌。
靶向治疗药物是一类根据肿瘤细胞的特异性特征进行设计的药物。
靶向治疗药物通过特异性地识别和抑制肿瘤细胞的生长信号通路，从而达到杀死或阻断肿瘤细胞的目的。
一些典型的靶向治疗药物包括吉非替尼、埃克替尼、美罗华等。
这些药物可以靶向抑制包括细胞生长信号、血管生成、免疫逃逸等在内的多个靶点。
免疫治疗药物近年来得到了广泛关注和研究。
它通过增强机体自身的免疫力，来识别并清除肿瘤细胞。
目前，免疫检查点抑制剂如奥罗珠单抗和帕博利珠单抗等已成为多种肿瘤的标准治疗药物。
除了以上提到的主要类别，还有其他一些被广泛研究的抗肿瘤药物，如多靶点抑制剂、DNA损伤和修复抑制剂等。
这些药物通过不同的机制对肿瘤细胞进行攻击，使得药物疗效更加全面和强大。
抗肿瘤药物简介、常见副作用及处理方案介绍PPT
适当休息、调整作息时间、进行 适度的运动等。
常见副作血等。
处理方案
定期监测血常规指标，必要时进行输血或使用升白细胞药物等。
03
处理抗肿瘤药物副作用的方案
恶心和呕吐的处理方案
药物治疗
使用止吐药，如5-HT3受 体拮抗剂、糖皮质激素等， 以缓解恶心和呕吐的症状。
THANKS
感谢观看
饮食调整
避免油腻、辛辣的食物， 尽量选择清淡、易消化的 食物，少量多餐，避免过 饱。
心理支持
给予患者心理支持，减轻 其焦虑和紧张情绪，有助 于减轻恶心和呕吐的症状。
疲劳和乏力的处理方案
药物治疗
在医生的指导下使用药物，如B族 维生素、铁剂等，以缓解疲劳和 乏力的症状。
生活方式调整
保证充足的睡眠时间，适当进行运 动，增强体质，提高免疫力。
分子靶向药物
针对肿瘤细胞表面的特定分子 靶点，如单克隆抗体、酪氨酸 激酶抑制剂等。
免疫疗法药物
通过激活或调节免疫系统，增强 机体对肿瘤的免疫反应，如免疫
检查点抑制剂、细胞因子等。
抗肿瘤药物的作用机制
直接杀伤肿瘤细胞
通过抑制肿瘤细胞DNA复制、干扰 蛋白质合成等方式，直接杀死或阻止 肿瘤细胞生长。
调节体内激素水平
靶向治疗药物
如曲妥珠单抗、厄洛替尼 等，针对特定癌症的基因 突变进行治疗。
免疫治疗药物
如PD-1抑制剂、CAR-T细 胞疗法等，通过激活患者 自身的免疫系统来攻击癌 症。
常见副作用：恶心和呕吐
症状
恶心、呕吐、食欲不振等。
处理方案
使用止吐药、调整饮食、保持水分充足等。
常见副作用：疲劳和乏力
症状
全身乏力、精神萎靡、睡眠障碍 等。
抗肿瘤药研究综述
抗肿瘤药研究综述抗肿瘤药物是一类用于治疗癌症的药物，主要通过干扰癌细胞的生长和分裂过程来实现治疗效果。
近年来，抗肿瘤药物的研究和开发取得了显著进展，从传统的化学合成药物到现在的靶向药物、免疫疗法和基因治疗等新型药物不断涌现，为癌症患者带来了新的希望。
本文将综述目前抗肿瘤药物的研究进展，并展望未来抗肿瘤药物的发展方向。
目前，目前抗肿瘤药物主要包括化学合成药物、靶向药物、免疫疗法和基因治疗等几个方面。
化学合成药物是最早被使用的抗肿瘤药物，如细胞毒素类药物、激素类药物和抗代谢药物等，这些药物通过干扰癌细胞DNA修复、RNA转录和蛋白质合成等生物过程来抑制或杀死癌细胞。
然而，这些化学药物在治疗癌症的同时也会对正常细胞造成一定的损伤，导致副作用严重。
为了提高治疗效果并减少副作用，研究人员开始开发靶向药物。
靶向药物是基于了解癌症发生与发展机制而设计的药物，通过与癌细胞特异性靶点的结合而选择性地杀死癌细胞，如酪氨酸激酶抑制剂、血管生成抑制剂和蛋白质激酶抑制剂等。
这些药物的研发不仅提高了治疗效果，而且减少了对正常细胞的毒性，极大地改善了患者的生活质量。
另一方面，免疫疗法是近年来兴起的一种治疗癌症的新方法。
它通过激活或增强患者自身的免疫系统来杀灭癌细胞，如细胞因子和免疫检查点抑制剂等。
这些药物能够调节免疫系统的应答，使其识别、攻击和消灭肿瘤细胞，同时具有较低的毒性和较好的治疗效果。
免疫疗法已经成为肿瘤治疗的重要手段之一，特别是在恶性黑色素瘤、非小细胞肺癌和淋巴瘤等恶性肿瘤的治疗中取得了显著的效果。
此外，基因治疗也是一种前景广阔的肿瘤治疗策略。
基因治疗是利用基因工程技术将具有抗肿瘤效果的基因导入患者体内，以实现治疗的目的。
例如，通过导入抗癌基因能够有效抑制肿瘤的生长和扩散。
虽然基因治疗仍然处于研究阶段，但已经取得了一些重要的突破，为未来的临床应用奠定了基础。
综上所述，随着科学技术的不断发展，其中包括目前存在的药物发现、药物设计、药物合成、药物传送及药物评估等方面的技术的成熟，抗肿瘤药物不断创新，为癌症患者带来了更多治疗的选择。
药理学-常用抗肿瘤药物
新药研发方向
靶向治疗药物
针对肿瘤细胞特有的基因突变、异常表达或结构特征，开发具有 高度选择性的抗肿瘤药物。
免疫治疗药物
利用免疫系统来识别和攻击肿瘤细胞，通过调节免疫反应或提供 免疫增强剂来提高肿瘤治疗效果。
细胞疗法药物
利用患者自身的免疫细胞或干细胞来攻击肿瘤细胞，通过细胞工 程和基因工程技术增强其抗肿瘤活性。
20世纪90年代
靶向药物的崛起，针对特定基 因突变或受体异常的药物治疗 。
21世纪初
免疫治疗和细胞治疗的兴起， 为肿瘤治疗提供了新的手段。
02
常用抗肿瘤药物介绍
细胞毒类药物
烷化剂
通过与DNA结合，影响其复制和转录过程，从而抑制肿瘤细胞的生长。常用的烷化剂 包括环磷酰胺、异环磷酰胺等。
抗代谢药
通过干扰细胞代谢过程，抑制肿瘤细胞的生长。常用的抗代谢药包括甲氨蝶呤、氟尿嘧 啶等。
吉西他滨+顺铂
吉西他滨是一种嘧啶类抗肿瘤药物，顺铂是一种 铂类抗肿瘤药物，两者联合使用可治疗非小细胞 肺癌等肺癌。
联合用药的疗效评估
临床试验
通过对照实验的方式，比较联合用药与单一用药 的疗效差异。
生存期评估
通过观察患者的生存期，评估联合用药对延长生 存期的效果。
病理学评估
通过病理学检查，评估肿瘤缩小或消失的情况。
芳香酶抑制剂
通过抑制芳香酶的活性，减少 雌激素的合成，从而抑制肿瘤 细胞的生长。常用的芳香酶抑 制剂包括来曲唑、阿那曲唑等 。
孕激素类
通过补充孕激素，调节体内的 激素水平，从而达到抑制肿瘤 细胞生长的目的。常用的孕激 素类药物包括甲地孕酮、炔诺 酮等。
生物反应调节剂
免疫调节剂
抗肿瘤药的发展综述
抗肿瘤药的发展综述制药工程摘要：近年来，肿瘤尤其是恶性肿瘤已经成为严重威胁人类健康的疾病之一。
在全世界50多亿人口中平均每年死于恶性肿瘤者达690万人，新发病例为870万例，且数字在不断增长中。
化疗、放疗、手术、生物治疗和中西药治疗等方法已经成为治疗肿瘤的最有效的方法。
随着肿瘤的药物的发展，新型的抗肿瘤药物在不断地更新换代，在提高肿瘤患者的治愈率，延长患者生存时间、延缓疾病等方面发挥了巨大的作用。
关键词：抗肿瘤药药物研究发展肿瘤是机体在各种致瘤因素的作用下，局部组织的细胞异常增生而形成的新生物，常表现为局部肿块。
肿瘤细胞具有异常的形态、代谢和功能。
它生长旺盛且常呈持续性生长。
癌症是一组疾病，其特征为异常细胞的失控生长，并由原发部位向其它部位播散，这种播散如无法控制，将侵犯要害器官和引起衰竭，最后导致死亡。
来源于上皮组织的恶性肿瘤叫癌，来源于间叶组织（包括结缔组织和肌肉）的恶性肿瘤叫肉瘤。
21世纪，现代医学的发展和肿瘤分子机制研究不断深入。
世界抗肿瘤药物研发硕果累累。
以下将对各抗肿瘤药进行综合概述。
1.细胞毒药物细胞毒药物是经典的抗肿瘤药，疗效肯定。
虽然其毒副作用较大，但由于替代性药物缺乏，所以一直是化疗的基础药物。
其主要有以下几类：1.1烷化剂曲贝替定（Trabectedin强生制药公司）是首个海洋来源抗肿瘤药为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。
除了可阻滞肿瘤细胞在G1/G2周期的分化外还可抑制血管内皮细胞生长因子（VEGF）的分泌及VEGF受体（VEGFR）- 1的表达。
2004年其在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。
2007年EMEA正式批准其用于进展型软组织肉瘤的二线治疗。
盐酸苯达莫司汀是携带1个嘌呤样苯并咪唑环的氮芥衍生物兼具烷化剂和嘌呤类似物的双重作用机制。
2003年盐酸苯达莫司汀在德国上市2008年在美国上市。
用于慢性淋巴细胞性白血病（CLL）和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗。
分子靶向抗肿瘤药物的临床应用进展综述
（二）各类概述及代表药物简介
1、单克隆抗体
Page 18
1986年，FDA批准了第一个治疗性单克隆抗体目罗莫 那(muromonab-CD3／Orthoclone OKT3)，用于预防 器官移植术后急性排异反应。
从此，单克隆抗体在抗肿瘤、类风湿性关节炎和自 身免疫系统缺陷治疗领域，得到了有力的推广。因 能选择性杀伤癌细胞，具有高效、低毒等特点，在 肿瘤治疗中发挥越来越大的作用。
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单 克 隆 抗 体 的 结 构
Page 22
单克隆抗体分类
抗肿瘤单抗分两类： 1）抗肿瘤单抗药物，这类药物能结合到肿瘤细胞 ，通过直接的抗原-抗体反应导致细胞死亡，如抗 CD20嵌合性抗体利妥昔单抗(Rituxan)、抗血管内 皮生长因子(VEGF)的贝伐单抗(Bevacizumab)等；
20余年来，FDA共批准了近20个单克隆抗体类药物， 其中有9种药品已用于肿瘤治疗。
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FDA已批准上市的抗肿瘤单克隆抗体
商品名
阿伦单抗 倍伐珠单抗 西妥昔单抗 奥吉珠单抗 钇90-替伊莫单抗 帕尼目单抗 利妥昔单抗
靶的
CD52 VEGFR EGFR CD33 CD20 EGFR CD20
治疗又被称为“生物导弹”。 药物靶向治疗的效果取决于靶向药物的自身特性和肿 瘤内是否存在靶向药物作用的分子靶点及其异常状态。
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不同抗肿瘤药物作用机制
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传统化疗的缺点
对肿瘤细胞的非特异性杀伤 肿瘤细胞的耐药
疗效提高不明显
对某些类型肿瘤的治疗力不从心 毒副反应明显
Page 2
近代肿瘤内科治疗的重要里程碑
抗肿瘤药研究综述
抗肿瘤药研究综述摘要：目前，肿瘤尤其是恶性肿瘤已成为威胁人类健康的最严重疾病之一，采用化疗、放疗、手术、生物治疗和中西医结合等方法是治疗肿瘤的最有效手段。
其中，新型抗肿瘤药的应用，在提高肿瘤患者生存质量、延长生存时间、延缓疾病的发展等方面发挥了巨大作用。
关键词：抗肿瘤药物研究发展2010 年4 月17 日，是第16 个“世界肿瘤日”。
肿瘤是机体在各种致瘤因素作用下, 局部组织的细胞异常增生而形成的新生物, 常表现为局部肿块。
肿瘤细胞具有异常的形态、代谢和功能。
它生长旺盛, 常呈持续性生长。
癌症是一组疾病, 其特征为异常细胞的失控生长, 并由原发部位向其它部位播散, 这种播散如无法控制, 将侵犯要害器官和引起衰竭, 最后导致死亡。
来源于上皮组织的恶性肿瘤叫癌, 来源于间叶组织（包括结缔组织和肌肉）的恶性肿瘤叫肉瘤。
进入21世纪，随着现代医学的发展和肿瘤分子机制研究的逐步深入，全球抗肿瘤药研发硕果累累。
自2005 年至今，美国食品与药品管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMEA）正式批准上市的抗肿瘤药有24个（孤儿药除外）。
据不完全统计，2010年全球正处于临床研究阶段的抗肿瘤新药达470多个，共涉及2760 余项临床研究，其中Ⅲ期临床试验达231项，涉及新药50多个。
[1]1 细胞毒药物细胞毒药物是经典的抗肿瘤药，疗效肯定。
虽然其毒副作用较大，但由于替代性药物缺乏，一直是化疗的基础药物。
其主要有以下几类：1.1 烷化剂曲贝替定（Trabectedin，强生制药公司）是首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。
除了可阻滞肿瘤细胞在G1/G2周期的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子（VEGF）的分泌及VEGF受体（VEGFR）- 1 的表达。
2004年，其在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。
2007年，EMEA正式批准其用于进展型软组织肉瘤的二线治疗。
抗肿瘤药概述(药物化学课件)
肿瘤常识简介
• 机体在各种致癌因素作用下，局部组织的某一个细胞在基因水 平上失去对其生长的正常调控，导致其克隆性异常增生而形成 的新生物。
• 恶性肿瘤是一种严重威胁人类健康的常见病和多发病，人类因 恶性肿瘤而引起的死亡率是所有疾病死亡率的第二位，仅次于 心脑血管疾病。
• 良性肿瘤、 恶性肿瘤
常用治疗方法
• 手术治疗 • 放射疗 • 药物治疗（化学治疗）
• 以实体瘤为主攻方向 • 从天然产物中寻找活性成分 • 肿瘤治疗增敏剂、耐药逆转剂的开发 • 针对肿瘤基因和抑肿瘤基因开展肿瘤的反义药物研究 • 治疗型疫苗研究 • 基因治疗、免疫治疗
抗肿瘤药物综述PPT参考幻灯片
2009
2010
2011
据IMS统计，抗肿瘤药自从2007年超越降血脂
药后，一直是全球医药市场的领头羊！！
2020/4/8
14
排名 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
商品名 美罗华 赫赛汀 安维汀 格列卫 雷利米得 力比泰
万珂 爱必妥 希罗达 特罗凯
通用名 利妥昔单抗 曲妥珠单抗 贝伐珠单抗 伊马替尼 来那度胺 培美曲塞 硼替佐米 西妥昔单抗 卡培他滨 厄洛替尼
他莫昔芬 美司钠、昂丹司琼
平消胶囊 顺铂、奥沙利铂、卡铂、亚砷酸、替加氟、门冬酰胺酶、
亚叶酸钙、维A酸
2020/4/8
12
I.国际抗肿瘤药市场情况 II.中国抗肿瘤药总体市场情况
2020/4/8
13
700
600
500
400
300
200
419
100
0 2007
622
494
524
560
亿美元
2008
1
肿瘤的定义、病因及治疗
2020/4/8
2
肿瘤是当今世界直接危及人类生命的一种最常见、 最严重的疾病。据不完全统计，全世界每年约有 1000万人新患癌症，约有700多万人死于癌症， 约占总死亡人数的1/4。
在我国，每年发病人数约为200万，死亡人数约为 130万。
2020/4/8
3
排名
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
直肠癌
4.59
结肠癌
2.90
胰腺癌
2.71
鼻咽癌
2.34
宫颈癌
农村
发病率 (1/10万)
构成（%）
50.74
21.69
抗肿瘤药物研究进展综述
抗肿瘤药物研究进展综述
肿瘤是一种常见疾病，为了提高治疗效果和缓解患者的痛苦，
抗肿瘤药物的研究和发展一直备受关注。
近年来，抗肿瘤药物研究
所取得的进展不断，本文将对这些进展进行综述。
免疫治疗
免疫治疗是指利用人体免疫系统来对抗肿瘤细胞的治疗方式。
PD-1和PD-L1抑制剂是近年来研究的热点，能够启动和增强机体
的免疫反应，从而抑制肿瘤的生长和扩散。
靶向治疗
靶向治疗是指利用特异性小分子靶向肿瘤细胞的药物治疗肿瘤。
BRAF抑制剂是一种常用的靶向治疗药物，针对BRAF缺陷基因型
的患者有着很好的治疗效果。
此外，EGFR抑制剂也是一种常用的
靶向治疗药物。
细胞治疗
细胞治疗是指利用人体免疫细胞来攻击肿瘤细胞的治疗方式。
造血干细胞移植是一种常见的细胞治疗方法，已被广泛应用于治疗白血病等血液系统疾病。
化疗
化疗是指利用化学药物对肿瘤细胞进行杀灭的治疗方式。
近年来，新型化疗药物的研发取得了很大的进展，如卡铂、吉西他滨等药物的出现有效改善了化疗的治疗效果。
核酸治疗
核酸治疗是指利用DNA或RNA对肿瘤细胞进行选择性杀灭的治疗方式。
近年来，CRISPR/Cas9的出现提高了核酸治疗的效果，使得肿瘤的基因编辑成为可能。
综上所述，抗肿瘤药物的研究进展为肿瘤治疗提供了新的思路和方法，同时也为协同治疗提供了可能。
相信在不远的将来，抗肿瘤药物的研究会取得更大的进展，为广大患者带来福音。
抗肿瘤药物综述共70页
10.43 食管癌
23.65
9.26
肝癌
22.73
8.90
肺癌
15.10 13.30 11.73 7.40 6.92 5.97
5.91
乳腺癌
5.21
直肠癌
4.59
结肠癌
2.90
胰腺癌
2.71
鼻咽癌
2.34
宫颈癌
农村
发病率 (1/10万)
构成（%）
50.74
21.69
男性 肺癌
女性 乳腺癌
43.71 36.33 33.52 7.92
1940-50s
1970s
1990s
2000s
分类
2011年《新编药物学》（第17版）收编的抗肿瘤 药物通用名药98个，将其按来源及结构分为6个大 类。
序号 1 2 3 4 5
6
药品分类
数量
代表药物
烷化剂 抗代谢药 抗肿瘤抗生素 植物碱及其衍生物
16
环磷酰胺、异环磷酰胺、卡莫司汀
16
吉西他滨、卡培他滨、培美曲塞、氟尿嘧 啶、甲氨蝶呤、阿糖胞苷
分类
2012年版国家基药目录首次增加抗肿瘤药类别，其中包 括26个化药和1个中药。
类别 烷化剂 抗代谢药 抗肿瘤抗生素 抗肿瘤植物成分药 抗肿瘤激素类 抗肿瘤辅助药 中药 其他
药品 司莫司汀、环磷酰胺、白消安 甲氨蝶呤、硫嘌呤、阿糖胞苷、羟基脲、氟尿嘧啶 丝裂霉素、依托泊苷、多柔比星、柔红霉素 长春新碱、紫杉醇、高三尖杉酯碱
2011（亿美 元） 64 56 56.4 46.6 32.1 24.6 18.6 18.5 14.4 13.3
2012（亿美 元） 71.4 62.7 61.4 46.8 37.7 25.9 22.4 19 16.2 14
蒽环类抗肿瘤药物综述范文肿瘤科住院医师如何写综述
蒽环类抗肿瘤药物综述范文肿瘤科住院医师如何写综述癌症是一种严重威胁人类生命的重大疾病。
我国目前有癌症患者700多万，死亡率近30%。
得了癌症往往需要化疗。
化疗是除手术、放疗外癌症治疗的主要手段之一。
然而，许多癌症患者和家属一谈起化疗就紧张，有的患者觉得强烈的化疗反应让人“生不如死”，有的患者家属抱怨化疗没能挽救亲人生命，最终“人财两空”。
那么化疗对癌症治疗到底起多大作用呢？化疗是挽救和延长患者生命最有效的治疗方法之一，是惟一的全身性治疗手段。
大部分肿瘤在手术切除后均需要辅助化疗，因为手术不一定能将肿瘤完全切除干净，而且有的患者术后虽然表面看上去一切正常，甚至各种检查都没有发现癌细胞，但实际上癌细胞可能已经转移，只是没有在其他地方生长，这就只能靠化疗来防止全身某处的转移。
随着化疗的发展，除了术后辅助化疗，现在还普遍应用术前新辅助化疗，比如对乳腺癌患者手术前使用新辅助化疗将肿瘤缩小，为保乳手术创造条件；一些肺癌手术也在术前化疗缩小肿瘤以提高手术效果或者为手术创造机会。
此外，特别是对那些不能手术和放疗的中晚期癌症患者，化疗是惟一有效的治疗手段。
化疗的疗效是肯定的，但化疗药物属于细胞毒性药物，都有一定毒性，所造成的副作用主要表现在三个方面：首先是大多数化疗药物都可能有的副作用，比如白细胞下降、呕吐和脱发等，发生这些副作用的地方主要是骨髓、胃肠黏膜和头发等生长比较快的组织，这些副作用在化疗时很快就会出现，停止化疗后，也能较快恢复；其次是个别药物对特定的系统造成的副作用，比如蒽环类药物会引起心脏毒性，博来毒素会影响呼吸系统等；第三是远期副作用，现在不少癌症患者能够长期生存了，因此一些化疗药的远期副作用也表现了出来，常见的是对生育的影响以及二次致癌。
另外，化疗反应因人而异，有轻有重，也有不少患者没有任何反应，甚至头发都不掉，这完全是个体差异，与疗效没有任何关系。
一些肿瘤经过化疗便有可能达到治愈。
这些肿瘤是小儿急性淋巴细胞性白血病、伯基特淋巴瘤、霍奇金病、视网膜母细胞瘤、肾母细胞瘤、弥漫型大细胞性非霍奇金淋巴瘤、绒毛膜上皮癌、尤文瘤及睾丸肿瘤。