FDA药物流行病学 真实世界研究(哈佛大学)a
卫生技术评估简讯
卫生技术评估简讯Newsletter of Health Technology Assessment 2017年7月第2期（总14期）卫生部卫生技术评估重点实验室（复旦大学）编图片来源 14届年会专题报道一国际卫生技术评估协会（HTAi ）第14届年会开幕2017年6月19日，第十四届国际卫生技术评估论坛在罗马召开，来自约60个国家的1200名专家学者参加了此次会议。
会议共有56个平行分会、37个口头汇报专场、34个简短口头汇报专场和170个展板。
来自中国的与会代表60人。
19日上午大会举行了开幕式和第一场专场大会。
开幕式上，HTAi 主席GuyMaddern 教授致开幕辞，对与会者表示热烈的欢迎，并希望与会者能够珍惜论坛的机会，积极参加分论坛、培训班和学术展示等不同版块，促进交流合作，推动卫生技术评估的发展。
随后国际科学项目委员会（ISPC ）联合主席Rabiakahveci 在致辞中表示期望与会者共同探索如何建立卫生技术评估生态环境，并为全球卫生保健带来积极的改变。
委员会希望通过大会加深全球对HTA 面临的机遇与挑战的理解，并进一步促进卫生技术评估领域内的的合作。
大会还将进一步在宏观层面探索卫生技术评估决策和管理体系的整合，以及两者相互作用在宏观和微观层面的影响。
会议将通过讨论明确卫生技术评估的定位，如何把专业人员引入卫生技术评估流程，如何通过实验性和真实世界的大数据分析获得成果。
图片来源会议新闻图片来源图片来源图片来源 同时探讨相关伦理问题和多利益相关者的参与。
希望第14届国际卫生技术评估大会的成功举办将会推动新的合作交流。
意大利卫生技术评估组织（SIHTA ）创立者Americo Cicchetti 主席，代表当地论坛组织委员会欢迎与会者的到来，意大利尤其是罗马，在建立HTAi 科学网络上提供了一个良好的环境，这要感谢当地组织委员会的工作。
自2005年以来，意大利已经率先开始开展医院层面的卫生技术评估，现在卫生技术评估是国家卫生政策机构的最前沿阵地，并表达了相信2017年的国际卫生技术评估大会将会是不同机构个人之间进行讨论和交流合作的宝贵机会。
SCI、EI收录的制药学科期刊
5.000
536
2
Critical Reviews in Toxicology《毒理学评论》美国
1040-8444
4.906
1528
13
Pharmacogenetics《药物遗传学》美国
0960-314X
4.640
2323
90
Drugs《药物》新西兰
0012-6667
4.150
6847
SCI、EI收录的制药学科期刊
刊名
ISSN号
2000年SCI收录影响因子
2000年SCI总引用次数
年载
文量
2000年EI收录篇数
Annual Review of Pharmacology & Toxicology《药理学与毒理学年评》美国
0362-1642
21.175
4360
18
Pharmacological Reviews《药理学评论》美国
1.759
5459
677
Journal of Natural Products《天然产物杂志》美国
0163-3864
1.652
4972
442
Regulatory Toxicology and Pharmacology《管制毒理学与药理学》美国
0273-2300
1.530
862
84
Drug Development Research《药物开发研究》美国
0091-3057
1.803
10107
297
Bioorganic & Medicinal Chemistry《生物有机化学与医药化学》荷兰
0968-0896
全科医学主治医师基础知识分类模拟流行病学方法-(5)含答案
全科医学主治医师基础知识分类模拟流行病学方法-(5)A1/A21. 下述哪一项是病例对照研究的优点A.可计算疾病的发病率B.适用于罕见病的病因研究C.是从因到果的研究D.不需调查对象的回忆就可获得暴露资料E.只能进行一种病因的研究答案：B2. 比值比主要应用于A.横断面研究B.生态学研究C.队列研究D.实验研究E.病例对照研究答案：E3. 一项病例对照研究中，计算出某因素比值比的95%，可信区间为0.8～1.8，此因素可能为A.无法判断B.保护因素C.无关因素D.危险因素E.混淆因素4. 为研究肺癌的病因，将肺癌病例组与非肺癌对照组按年龄、性别、职业进行配比，然后对两组观察对象的吸烟情况进行调查，这是一种什么性质的研究A.对列研究B.现况研究C.病例对照研究D.描述性研究E.实验研究答案：C5. 选择100例肺癌患者和200例对照组进行吸烟与肺癌关系的病例对照研究，调查发现100例患者中有50人吸烟，200例对照中也有50人吸娴，则OR值为A.OR=5B.OR=2C.OR=3D.OR=1E.OR=4答案：C6. 社区干预试验研究的目的不包括下列哪条A.评价健康教育对居民健康状况产生的作用B.评价自动戒烟对降低某些疾病发生或死亡的作用C.评价新疫苗对预防某种传染病发生的作用D.探索疾病的病因E.比较不同药物对某些疾病的预防效果7. 现场干预试验必须具备哪些基本要素A.试验对象、干预措施、试验效应B.试验对照、试验对象、试验效应C.试验对象、干预措施、试验对照D.试验对象、随机分组、盲法E.随机化、盲法、对照答案：A8. 社区干预试验中，实验组与对照组人群的不同之处在于A.观察指标不同B.调查方式不同C.目标人群不同D.干预措施不同E.分析方法不同答案：D9. 下述哪项是社区干预试验的优点A.能够早发现、早诊断、早治疗患者B.可计算相对危险度和归因危险度C.可平衡和控制两组的混杂因素，提高两者的可比性D.省时、省钱、省力，可进行罕见病的研究E.易于控制失访偏倚，实验结果易推论至全人群答案：C10. 流行病学研究中的偏倚一般分为三类，它们是A.测量偏倚、报告偏倚、无应答偏倚B.信息偏倚、无应答偏倚、报告偏倚C.选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚D.选择偏倚、无应答偏倚、混杂偏倚E.混杂偏倚、报告偏倚、测量偏倚答案：C11. 社区干预试验中，下列哪条不是它的缺点A.对研究对象的有关条件控制过严B.采用随机分组很难控制混杂因素C.设计与实施比较复杂D.研究人群的依从性较差E.容易引起医德和伦理学的争议答案：B12. 社区干预试验中，研究对象的随机分组是为了A.增加参与研究对象的依从性B.使实验组和对照组人数相等C.使实验组和对照组都受益D.平衡实验组和对照组已知和未知的混杂因素E.避免研究者偏倚答案：D13. 流行病学研究中，选人到研究中的研究对象与没有被选人者特征上的差异所造成的系统误差是A.信息偏倚B.暴露怀疑偏倚C.报告偏倚D.选择偏倚E.混杂偏倚答案：D14. 进行预防接种效果评价时，下列哪项是不正确的A.实验人群中近期未发生过该病流行B.实验现场要有较高的患病率C.实验地区人口比较稳定D.现场的登记报告制度较完善E.当地领导重视，群众乐于接受答案：B15. 对一种疫苗的效果进行双盲研究，是指A.观察者和受试者都不知道哪些受试者接受疫苗，哪些受试者接受安慰剂B.观察者和受试者都不知道安慰剂的特征C.研究设计者和实施者都不知道哪些受试者接受疫苗，但知道哪些受试者接受安慰剂D.研究设计者和实施者都不知道安慰剂的特征E.观察者和受试者都是盲人答案：A16. 下列哪个因素与偏倚的产生无关A.调查对象B.调查员C.调查环境D.调查内容E.调查样本大小答案：E17. 流行病学中的偏倚是指A.随机误差B.系统误差C.抽样误差D.数据误差E.逻辑误差答案：B18. 信息偏倚的控制措施主要是A.尽量采用“双盲”法B.制定严格的质量控制标准C.尽量采用客观指标D.提高测量技术E.以上均是答案：E19. 队列研究的主要目的是A.比较干预措施在干预组与非干预组的效果B.比较暴露组与非暴露组的发病情况，验证病因假说C.描述疾病的分布特征，寻找疾病线索，为行政决策提供依据D.比较病例组与对照组暴露因素的差别，检验病因假说E.比较实验组与对照组的阳性率，评价实验措施答案：B20. 队列研究属于A.理论性研究B.实验性研究C.描述性研究D.分析性研究E.分析性与理论性研究答案：D21. 社区干预试验的原理是A.研究疾病随时间推移的动态变化过程B.根据疾病有无对研究对象分组，然后追溯该人群过去的暴露史，以确定暴露与疾病的关系C.把研究对象随机分为两组，一组给予干预措施，另一组不给予干预措施或给予安慰剂，然后观察、评价干预的效果D.根据疾病发生前已经存在的暴露因素对研究对象分组，然后追踪该人群的新发病例或死亡者，以确定暴露与疾病的关系E.以群体为单位，研究某因素与疾病的相关关系答案：C22. 下述哪项是队列研究的特征A.调查病例组与对照组既往的暴露资料，以确定疾病与暴露有无关联B.分析疾病的三间分布，建立病因假说C.追踪暴露组与非暴露组的发病或死亡情况，以确定暴露与疾病有无关联D.追踪实验组与对照组将来的发病情况，以评价措施的效果E.调查干预组与对照组将来的健康状况，以评价干预措施对健康的影响答案：C23. 队列研究的分组依据是A.是否给予于预措施B.是否暴露于所研究的因素C.有无所研究疾病D.是否可能发病E.结果是否可以测量答案：B24. 队列研究中，暴露人群可以是A.社区一般人群B.特殊暴露人群C.参加医疗保险的人群D.社团成员E.以上均是答案：E25. 队列研究中，计算样本量取决于下述哪个参数A.非暴露组的发病率B.暴露组的发病率C.假设检验时第一类(Ⅰ型)错误的概率D.把握度E.以上均是答案：E26. 某市某传染病持续流行多年，今研制成一种预防该病的新疫苗，为观察该疫苗的预防效果，你准备选择哪种人群进行观察A.发病率低的人群B.免疫水平高的人群C.患病率高的人群D.发病率高的人群E.现在正在患病的人答案：D27. 某地区对心血管系统疾病的研究中发现：男性居民在队列研究中，具有高胆固醇水平者，患冠心病的RR值为2.4；而在病例对照研究中，病例组与对照组却无明显差异(OR值=1.6)。
中国药师协会药师继续教育2020年度真 题及答案
中国药师协会2020年药师继续教育真题及答案目录关于《加强医疗机构药事管理促进合理用药的意见》解读 (2)社会药房吸客不伤客的顾客优质接待模型 (4)中成药处方审核的标准与尺度 (8)药食同源中药饮片的合理使用 (10)妇科常见疾病的中成药合理选用—月经病 (13)新版《药品管理法》解读 (17)咳嗽的中药治疗 (20)医学心理学-情绪情感+人格 (23)抑郁症合理用药ABC (26)缺血性脑血管病的抗血小板药物治疗 (29)儿童中成药的合理使用 (32)国家基本药物临床应用指南 (35)美国内布拉斯加大学医学中心的药学服务 (37)创新机制–肾脏钠葡萄糖共转运蛋白 2 SGLT-2抑制剂-达格列净（安达糖）在2型糖尿病综合管理中的作用 (40)医药合作迎接老龄社会新挑战 (42)抑郁症，您了解多少？ (44)医疗保险制度及其对药品零售行业的影响分析 (47)执业药师的职业道德规范-术德、品德、仁德 (50)监管新形势下，药品经营企业的持续合规管理 (53)慢性阻塞性肺疾病的治疗药物及药学监护 (55)2型糖尿病的药物治疗 (57)中药处方点评与实践 (60)零售药店经营质量管理案例分析 (63)骨质疏松症的规范诊治 (66)《国际药学联合会（FIP）医院药学未来发展的巴塞尔共识（2015版）释义--中国的思考与实践》 (68)肺癌抗肿瘤药物处方审核专家共识解读 (71)关于《加强医疗机构药事管理促进合理用药的意见》解读选择题（共10题，每题10分，60分及格）1 . （单选题）各级医疗机构形成的“1+X”用药模式正确的是（C）A.“1”为基本药物目录并为主导，“X”为医保目录药物B.“1”为国家医保目录并为主导，“X”为非医保药物C.“1”为国家基本药物目录并为主导，“X”为非基本药物D.“1”为国家基本药物目录并为主导，“X”为医保目录药物2 . （单选题）医疗机构负责本机构药品统一采购的是（A）A.药学部门B.医务部门C.供应部门D.后勤部门3 . （单选题）医疗机构药事管理与药物治疗学委员会在确定采购目录和采购工作中，应加大其意见权重的是（C）A.管理专家B.医学专家C.药学专家D.医保专家4 . （单选题）医师开具处方依据是（D）A.相关疾病诊疗规范和经验用药，优先选用国家基本药物B.相关用药指南和经验用药，优先选用国家医保目录药品。
药品生命周期管理
六、药品生命周期6.1 药品生命周期的介绍6.1.1药品生命周期的概念产品生命周期理论（Product Life Cycle，简称PLC）是美国哈佛大学教授雷蒙德·弗农(Raymond Vernon)1966年在其《产品周期中的国际投资与国际贸易》一文中首次提出的。
PLC 是产品的市场寿命，即一种新产品从开始进入市场到被市场淘汰的整个过程，经历一个开发、引进、成长、成熟、衰退的阶段。
医药产品也不例外，所谓“药品的生命周期”从广义上讲是指从药品的研发开始，到注册评价、上市使用，再评价，直至由于市场等原因退市的整个过程，也是分为开发期、引进期、成长期、成熟期和衰退期五个阶段，而狭义上讲就是该药品在第一个剂型和适应症的开发、上市销售之后，为了维持和增长该药品的销售额和利润，以及防御该药品的销售额和利润免受竞争药品的冲击所采取的所有措施。
图6-1 描述了一个药品通用的生命周期管理过程和各个阶段的主要活动。
图6-1药品通用生命周期管理过程6.1.2 药品生命周期的各个阶段开发期：即新药研发及核准上市的整个过程。
开发期始于概念验证试验并获得阻性结果，概念验证试验是一种证明一个分子对于某种生物分子标靶有活性，或者对某种疾病有效的试验。
此期间药品销售额为零，医药企业投资不断增加。
图6-2描述了一个通用的新药开发过程：图6-2 新药开发过程引进期：指药品引入市场，销售缓慢成长的时期。
在这一阶段因为药品引入市场所支付的巨额费用，致使利润几乎不存在。
成长期：指药品转入批量生产和扩大市场销售额的时期，产品被市场迅速接受和利润大量增加的时期。
成熟期：指药品进入大批量生产，市场已达到饱和，处于竞争最激烈的时期。
为了对抗竞争，维持药品的地位，营销费用日益增加，利润稳定或下降。
衰退期：指药品已经老化，销售下降的趋势增强和利润不断下降的时期，进入到逐渐被市场淘汰的时期，直至药品退市。
6.2 药品生命周期管理的商业背景全球以研究开发为业务模式的制药公司正日益受到前后夹击，一方面是自身后续产品线的空虚，另一方面是政府药品价格管控和仿制药的凌厉攻势。
《临床流行病学》慕课学堂云试题集及答案
1.单选题对伦敦宽街霍乱进行控制研究的是：（）2.单选题对坏血病进行治疗研究的是：( ）3.单选题对产褥热进行研究的是：( ）4。
单选题DME中的D是指：（）5。
单选题流行病学的定义可以概括为：A 研究非传染病在人群中的分布及其影响因素的学科.6.单选题关于临床流行病学，下列哪种说法是正确的:A 从基因水平认识疾病7。
单选题考核饮水中加氟预防龋齿的效果，可采用：(）8。
单选题评价某种疫苗或生物制品预防效果,可采用：（）9.单选题以下按照从果到因的时间顺序进行的研究是:（)10.单选题。
病例分析是:(）11。
多选题在临床科学研究中，常见的临床问题包括：12.多选题临床研究中，增加研究对象的代表性的方法有:13.多选题队列研究选择的对象应该是：A 尚未患病但可能患病的人B 预期发病率高的人群C 易于随访的人群D 已处于患病早期的人群14.多选题影响临床研究样本量大小的因素包括：A 第一类错误概率，即α值B 把握度：即1－βC 容许误差δ或差值D 总体标准差或总体率15。
判断题Kappa指数和符合率都是用来判断可靠性的指标。
正确16。
判断题临床实验中最好的对照方式是历史对照.错误17。
单选题在临床研究中,有关“纳入标准”和“排除标准"的阐述，哪条是不对的？A“纳入标准"即在符合诊断标准的条件下，规定选择对象的范围B 不符合纳入标准即为“排除标准”C 在对象选择中，必须有明确的“纳入标准"和“排除标准”D“排除标准"是指在研究对象符合“纳入标准”的条件下，再规定一些不适合作为研究对象的条件18。
单选题诊断试验研究中的对照组应该是：19.单选题临床试验的研究因素是:A 药物、手术及其他治疗措施B 病人、医师、护士C 转归、费用、满意度D 药物、疗效、病人20。
单选题下列哪条不是确定临床研究观察指标的基本原则21.单选题临床实验中，保证组间均衡的最好办法是：22。
单选题关于临床实验中的盲法，下列哪条是对的？A 盲法包括单盲和双盲两种B单盲是指医生不知道谁是实验组C单盲是指病人不知道谁是实验组D单盲是指资料分析者不知道谁是实验组23。
POCT介绍之四（微流控技术与免疫层析）1
POCT介绍之四（微流控技术与免疫层析）1前⾔：POCT不仅仅是试纸条加上配套仪器，更是患者⾝边或所在地使⽤的基于物理量、化学量和⽣物量技术体内外检测试剂、仪器和设备，是⽣物、纳⽶、计算机等多技术融合的产物。
作为技术驱动型产物，⽬前，POCT产品正向着⾃动化、信息化、智能化技术平台发展。
那么POCT⽅法具体有哪些呢？稍后的⼀些章节将带着⼤家来具体了解下POCT的发展历程及相关产业的介绍。
六、微流控技术与免疫层析1、微流控技术简介微流控（Microfluidics）技术指的是使⽤微管道（尺⼨为数⼗到数百微⽶）处理或操纵微⼩流体（体积为纳升到阿升10-9~10-18L）的系统所涉及的科学和技术，是⼀门涉及化学、流体物理、微电⼦、新材料、⽣物学和⽣物医学⼯程的新兴交叉学科。
因为具有微型化、集成化等特征，微流控装置通常被称为微流控芯⽚，也被称为芯⽚实验室（Lab on a Chip）和微全分析系统（micro-Total Analytical System）。
微流控的早期概念可以追溯到19世纪70年代采⽤光刻技术在硅⽚上制作的⽓相⾊谱仪，⽽后⼜发展为微流控⽑细管电泳仪和微反应器等。
微流控的重要特征之⼀是微尺度环境下具有独特的流体性质，如层流和液滴等。
借助这些独特的流体现象，微流控可以实现⼀系列常规⽅法所难以完成的微加⼯和微操作。
⽬前，微流控被认为在⽣物医学研究中具有巨⼤的发展潜⼒和⼴泛的应⽤前景。
在实际应⽤过程中，微流控可以把⽣物、化学、医学分析过程的样品制备、反应、分离、检测等基本操作单元集成到⼀个⼏平⽅厘⽶的芯⽚上，⾃动完成分析全过程，其基本特征和最⼤优势是多种单元技术在整体可控的微⼩平台上灵活组合、规模集成。
由于微⽶级的结构，流体在微流控芯⽚中显⽰和产⽣了与宏观尺度不同的特殊性能，因此发展出独特的分析产⽣的性能。
同时还有着体积轻巧、使⽤样品及试剂量少、能耗低，且反应速度快、可⼤量平⾏处理及可即⽤即弃等优点。
2024年癌症药品考试题库及答案4
2024年癌症药品考试题库及答案41．艾瑞利（阿得贝利单抗）CAPSTONE-1研究中，试验组中位无进展生存期（mPFS）多久（）？A.4.9个月。
B.5.3个月。
C.5.8个月。
(正确答案)D.11.0个月。
2．CARES-310研究双艾治疗组靶病灶达到PR的比例是（）。
A.72.8%。
B.35.6%。
C.35.2%。
(正确答案)D.37.6%。
3．艾瑞利食管癌新辅助NATION-1907研究中3级以上不良事件的发生率是多少（）？A.0%。
(正确答案)B.5%。
C.10%。
D.12%。
4．阿帕替尼胃癌IV临床研究中，初始剂量为：（）患者的生存时间显著长于初始剂量850mg患者（）？A.250mg。
B.475mg。
C.500mg。
(正确答案)D.850mg。
5．CARES-310研究双艾治疗组经确认的ORR（mRECIST 1.1标准）是（）。
A.25.4%。
B.46%。
C.33.1%。
(正确答案)D.27%。
6．铂敏感复发性卵巢癌维持治疗：患者应在含铂化疗结束后的（）天内开始氟唑帕利治疗（）？A.2周内。
B.4周内。
C.4-8周。
(正确答案)D.8-12周。
7．斯鲁利单抗ASTRUM-005研究中，试验组肺炎发生率为（）？A.2.6%。
B.4.1%。
C.4.3%。
D.8.2%。
(正确答案)8．斯鲁利单抗ASTRUM-005研究中，试验组irAE发生率为（）？A.27.8%。
B.41.4%。
C.20%。
D.37.8%。
(正确答案)9．王军教授牵头的同步放化疗序贯应用卡瑞利珠单抗治疗局部进展期食管鳞癌的前瞻性研究结果中3-4级以上AE发生率为（）？A.0%。
(正确答案)B.5%。
C.10%。
D.12%。
10．2023年，CameL研究4年随访数据发表在JTO杂志上，艾瑞卡成为目前唯一公布4年生存数据的国产PD-1。
结果显示，艾瑞卡联合化疗一线治疗非鳞NSCLC4年总生存率为（）？A.37.2%。
(正确答案)B.32.7%。
健康成年志愿者首次临床试验药物最大推荐起始剂量的估算指导原则等18项指导原则
健康成年志愿者首次临床试验药物最大推荐起始剂量的估算指导原则等18项指导原则1.健康成年志愿者首次临床试验药物最大推荐起始剂量的估算指导原则2.抗病毒药物病毒学研究申报资料要求的指导原则3.新药用辅料非临床安全性评价指导原则4.药物代谢产物安全性试验技术指导原则5.预防和/或治疗流感药物临床研究指导原则6.治疗糖尿病药物及生物制品临床试验指导原则7.治疗2型糖尿病新药的心血管风险评价指导原则8.抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则9.抗肿瘤药物上市申请临床数据收集技术指导原则10.已上市抗肿瘤药物增加新适应症技术指导原则11.癫痫治疗药物临床研究试验技术指导原则12.肾功能损害患者的药代动力学研究技术指导原则13.抗菌药物非劣效临床试验设计技术指导原则14.药物相互作用研究指导原则15.单纯性和复杂性皮肤及软组织感染抗菌药物临床试验指导原则16.治疗脂代谢紊乱药物临床研究指导原则17.肝功能损害患者的药代动力学研究技术指导原则18.抗肿瘤药物临床试验技术指导原则附件1：健康成年志愿者首次临床试验药物最大推荐起始剂量的估算指导原则一、概述首次临床试验是创新性药物研发过程中的重要里程碑之一，它是第一次在人体中探索新化合物是否可以成药,第一次验证在此之前获得的所有动物数据与人体的相关性。
在物种差异尚未完全明确的情况下,它是安全性风险最高的一个临床试验。
因而，在试验设计和具体实施上要格外慎重。
首次临床试验一般以单次、递增的方式给药,其目的是探索人体对新化合物的耐受性,以及新化合物在人体中的药代动力学特征。
有时,它也可显示新化合物在人体中的药效动力学特征。
本指导原则着重介绍了估算新化合物在健康成年志愿者中开展首次临床试验的最大推荐起始剂量（Maximum Recommended Starting Dose，MRSD）的思路、策略和方法，旨在确保受试志愿者的安全。
MRSD的推算方法有多种。
本指导原则参考国外已发布的有关估算首次临床试验MRSD的指导原则、国际上研究者常用的已趋成熟的估算方法，并结合我国新药研发的现状和特点，介绍了以动物毒理学试验的未见明显毒性反应剂量（No Observed Adverse Effect Level，NOAEL）为基础，使用人体等效剂量（Human Equivalent Dose，HED）的推导方式。
研究者发起的研究试验(IIT)管理
研究者发起的研究/试验（IIT）管理1. 基本情况研究者发起的临床研究是国内外医药界广泛存在的一种研究形式，称之为investigator initiated trial （IIT），作为上市后临床研究的类型之一，指由研究者（主要指临床医师）申请发起的对已上市的药品、医疗器械或诊断试剂等开展的临床研究。
IIT研究更多不是以盈利或药品注册为目的，而是扩展和优化现有疗法，如上市药物新适应证发现或者比较多种临床治疗手段的优劣，以及罕见病治疗等，与企业发起临床试验互为补充，更好地推进了药物研究的深度和广度，获得了更多的研究数据，为循证医学提供依据。
IIT最大的特征在于研究者为申办者（sponsor）和责任人，制药企业仅仅按照合同提供研究经费和药品，研究者和所在研究单位将负责IIT临床研究符合GCP原则。
常见写法：Investigator-Initiated Trials，缩写是IIT。
发起方和相应责任：由研究者发起，扩展和优化现有疗法。
IIT 中研究者具有申办方及研究者的双重身份，承担相关费用(寻求赞助方)，承担相关责任(保证时间、质量管理及进度协调)。
试验药品类型：临床试验大多指没上市的药物，IIT一般都是上市后的产品。
2. IIT常见管理问题（1）立项乱：医院的科研部门转向药物临床试验机构以前IIT研究基本上都在医院的科研部门进行立项，但由于近年开展数量趋多，科研部门逐渐严格，北上广地区的一些医院对于没有红头文件（科研项目任务书）的IIT研究，一律不给立项，促使一部分IIT研究的立项转向到药物临床试验机构，但也存在一些医院没有药物临床试验机构，科研部门也不给立项，基本上立项环节就缺失了，甚至变成的技术合作，这直接导致了一个IIT多中心项目，存在着不同的管理标准，甚至无管理。
（2）伦理乱：不同伦理委员会伦理审查标准不一致一些医院存在两个甚至以上的伦理委员会，药物临床试验伦理委员会和科研伦理委员会（也有叫医学伦理委员会的），对于IIT研究的伦理审查，标准不一致，甚至较为宽松。
真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)2020
2020年8月一、概述 (3)二、真实世界研究与传统的随机对照临床试验的区别及合理整合 (4)三、真实世界研究用于我国儿童药物研发中的常见情形 (6)（一）批准用于我国儿童的新活性成分药品的上市后临床安全有效性研究 (6)（二）境外已批准用于成人和儿童、我国已批准用于成人的药品，采用数据外推策略申报用于我国儿童 .. 7（三）我国上市的临床常用药品，使用超说明书用药数据支持适应症扩展至儿童应用 (8)（四）罕见病 (9)（五）其他情形 (9)四、真实世界研究用于我国儿童药物研发中的案例 (9)（一）案例1 (9)（二）案例2 (10)五、需要注意的问题 (11)六、参考文献 (12)一、概述通常，药物研发需要在目标治疗人群中开展设计科学和良好控制的研究，用以评价药物的有效性和安全性。
儿童药物研发遵循同样的原则，也需要通过适当的研究数据支持药物在目标年龄段儿童患者中的合理使用。
然而，在实际操作中，按照传统临床试验的设计和研究方法，以儿童为受试者的试验与成人试验相比，面临更多困难与挑战。
儿童临床试验常常难以开展或进展缓慢，导致药物在儿童中使用的有效性和安全性评价证据不足，从而影响儿科临床中药品的可及性和使用规范性。
因此，如何利用新的研究方法获得药物在儿童中合理使用的证据，是各国药品监管机构、制药工业界和学术界深入交流与探讨的问题。
真实世界研究（Real-World Research/Study，RWR/RWS）作为新研究方法中的一种，已逐步用于支持儿童药物的研发与审评，为新药注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量方案等提供支持。
人用药品技术要求国际协调理事会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）于2017年8月18日发布了ICH E11 补充文件：用于儿科人群的医学产品的临床研究（Clinical Investigation of Medicinal Products in the Pediatric Population E11（R1）），文中介绍了真实世界研究在儿童药物研发中的应用。
2024年济宁市医学科研诚信与医学伦理远程培训答案
1.（）是近百年来人类遭遇的影响范围最广的全球性大流行病正确答案：新型冠状病毒肺炎2（）提出推进健康中国建设，首次将健康中国上升为国家战略正确答案：党的十八届五中全会3.（）分别负责统筹自然科学和哲学社会科学领域的科研失信行为调查处理工作正确答案：科技部和社科院4.（）开启了医学伦理实验规范的开端正确答案：《纽伦堡法典》5.（）是指首先将受试者人身安全、健康权益放在优先地位，其次才是科学和社会利益，研究风险与受益比例应当合理，力求使受试者尽可能避免伤害正确答案：控制风险原则6.（）英国查尔斯·巴贝奇著作《现代英格兰科学的衰落》提出了科学不端行为的现象正确答案：1830年7.“违背科学道德或违反科学基金管理规章的行为”出自（）对科研不端行为定义正确答案：中国8.“治未病”一词最早见于（）正确答案：《黄帝内经》9.《发表学术论文“五不准”》中，错误的是（）正确答案：不准由“第三方”代看论文10.《规范》第十五条中，学生、团队成员在科研活动中发生不端行为的，同意参与署名的导师、科研项目负责人应承担（）正确答案：既有领导、指导责任，又需要与科研不端行为直接责任人承担同等责任11.《规范》中表明，论文相关资料和数据应当确保齐全、完整、真实和准确，相关论文等科研成果发表后（）内，要将所涉及的原始图片、实验记录、实验数据、生物信息、记录等原始数据资料交所在机构统一管理、留存备查正确答案：1个月12.《规范》中第三十三条指出，医学科研机构（）等应当率先垂范，严格遵守有关科研诚信管理规定，不得利用职务之便侵占他人科研成果和谋取不当利益正确答案：负责人、学术带头人及科研管理人员13.《规则》监管对象是（）正确答案：科研诚信案件14.《科学》杂志将（）称为本世纪最臭名昭著的科学欺诈案之一正确答案：皮耶罗·安韦萨发表的心肌细胞可以再生理论15.《科学技术活动违规行为处理暂行规定》自（）起施行正确答案：2020年9月1日16.《科研诚信案件调查处理规则（试行）》的组成部分除外（）正确答案：谈话17.《医学科研诚信和相关行为规范》发布的目的，描述错误的是（）正确答案：约束科研人员行为18.《中华人民共和国民法典》规定“为研制新药、医疗器械或者发展新的预防和治疗方法，需要进行临床试验的”（）正确答案：应该经伦理委员会审查同意19.2012年第三届科研诚信大会提出了（）正确答案：蒙特利尔宣言20.2017年4月21日，世界著名学术出版机构施普林格自然出版集团发布声明，该集团旗下《肿瘤生物学》期刊撤下所刊登的107篇论文，撤稿原因是（）正确答案：论文作者编造审稿人和同行评审意见21.2018年11月2日，美国圣地亚哥法庭判罚「酸碱体质理论」的创始人（）1.05亿美元正确答案：罗伯特欧阳22.2018年11月，国家教育部办公厅印发通知，决定在各有关高校开展“五唯”清理，其中不包括（）正确答案：唯能力23.2019年我国科研诚信监管发布（）正确答案：《科研诚信案件调查处理规则（试行）》24.2020年8月11日，（）因在抗击新冠肺炎疫情斗争中作出杰出贡献被中共中央授予“共和国勋章”正确答案：钟南山25.2021版《规范》第五条增加了（）正确答案：主动申请伦理审查26.2021版《规范》发布通知中强调了（）正确答案：医学科研机构科研诚信监管的责任27.2021版《医学科研诚信和相关行为规范》第二条删除了（）等领域正确答案：口腔、护理、计划生育28.2021版《医学科研诚信和相关行为规范》第一条里增加的依据规定，描述错误的是（）正确答案：《中华人民共和国著作权法》29.2021年版本《医学科研诚信和相关行为规范》共（）正确答案：四章、34条30.案例研究的缺点是（）正确答案：具有高度的主观性31.巴尔的摩案调查最后结果证明（）没有造假正确答案：特里萨·凯莉32.巴尔的摩案件持续长达（）正确答案：10年33.诚信教育部的职责除外（）正确答案：照会调查34.从（）以来，我国新冠疫情防控进入常态化阶段正确答案：2020年4月29日35.从方案科学性考虑，试验方案不合规的是（）正确答案：试验样本量的计算方法问题36.达尔西事件发生在（）正确答案：哈佛大学37.当（）问题出现后，科研活动开始被纳入外界监管和社会公众讨论的领域正确答案：科研伦理38.对处理决定不服，可在收到处理决定书之日起（）日内提出复查申请正确答案：1539.对科学技术活动违规行为的处理措施，不包括（）正确答案：刑事处罚40.对于案例分析方法的应用，描述错误的是（）正确答案：可以证明因果关系41.对于诚信的三条标准，描述错误的是（）正确答案：在对错判断的基础上，不能牺牲个人利益42.对于科研不端行为，描述错误的是（）正确答案：记录保存充分43.跟踪审查包括的类型（）正确答案：复审、修改方案、进展报告、违背方案、安全性事件、暂停/提前终止已批准的研究、结题报告44.关于“善行”描述错误的是（）正确答案：善行是受法律约束，必须承担的责任45.关于“尊重个人”描述错误的是（）正确答案：遵守“个人权益至上”的原则46.关于《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，以下哪项不属于上述办法中“人的生命科学和医学研究”所包括的内容（）正确答案：由人主导和操作的医学研究47.关于科研失信行为的受理与调查，描述错误的是（）正确答案：所有案件必须无条件受理48.关于涉及人的生物医学研究的原则，下列描述错误的是（）正确答案：利益最大化原则49.国家卫生和计划生育委员会颁布的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》规定（）正确答案：所有涉及人的生命科学和医学研究活动应当进行伦理审查50.黄禹锡案发生于（）正确答案：2004年51.黄禹锡案违反了（）正确答案：《生命伦理法》52.机构伦理审查委员会人数不得少于（）人正确答案：753.机构伦理审查委员会委员任期要求是（）正确答案：任期3年，可以连任54.科研不端行为的主要危害，描述错误的是（）正确答案：科学家名誉丧失55.科研诚信案件的处理，错误的是（）正确答案：警告56.科研诚信案件申诉与复查：复查原则上应自受理之日起（）个工作日内完成正确答案：9057.科研诚信监管主体以（）为主导正确答案：国家/政府58.科研诚信问题由部门机构上升至国家高度要求层面是在（）正确答案：2021版59.科研活动的目的是（）正确答案：追求真理60.科研失信行为被调查人是自然人的，由（）负责调查处理正确答案：其被调查时所在单位61.科研失信行为处理措施错误的是（）正确答案：人格打击、侮辱62.科研失信行为复查、复核原则上均应自受理之日起（）个工作日内完成正确答案：9063.科研失信行为可从轻处理的情形除外（）正确答案：存在利益输送或利益交换的64.临床试验管理流程涉及人员与部门（）正确答案：申办方、研究者、机构办、伦理委员会、科技处、合同审查者65.伦理审查的原则不包括（）正确答案：有偿原则66.伦理审查委员会应当对审查的研究项目作出的决定不包括（）正确答案：交由上级机构审核67.伦理审查委员会作出决定应当得到伦理审查委员会全体委员的（）以上同意。
真实世界研究研究标准
真实世界研究研究标准真实世界研究（Real World Research）是指在现实世界中进行的研究，主要依赖于实际的数据和真实的情境，以探索人们在实际生活中的行为、健康状况、疾病发生率、药物使用效果等方面的现象和规律。
相比于实验室中的研究，真实世界研究更加关注实际应用和现实效果，其数据和结论更加贴近实际，更具有外部效度和可推广性。
真实世界研究可以通过各种研究方法来进行，例如：历史研究、横断面研究、纵向研究、病例对照研究和队列研究。
在医学上，真实世界研究是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益风险的临床证据的研究过程，反映了药品在真实世界中的有效性及安全性。
真实世界研究的标准包括以下方面：1. 明确的研究问题和目的：真实世界研究应该有明确的研究问题和目的，旨在了解人们在现实生活中的行为、健康状况、疾病发生率、药物使用效果等方面的现象和规律。
2. 合适的研究方法：根据研究问题和目的选择合适的研究方法，如观察法、调查法、随机对照试验等。
3. 充分的数据来源：真实世界研究需要充分的数据来源，包括医疗记录、电子健康记录、流行病学调查等，以确保研究的可靠性和有效性。
4. 数据的真实性和完整性：数据应该真实、完整且准确，避免数据偏倚和误差。
5. 科学的统计分析方法：使用科学的统计分析方法对数据进行处理和分析，以确保结论的准确性和可靠性。
6. 合理的伦理考虑：在真实世界研究中，应该尊重受试者的隐私和权益，遵循伦理原则，确保研究的合法性和道德性。
7. 明确的结论和建议：真实世界研究应该有明确的结论和建议，对研究结果进行解释和归纳，并提出对未来研究的建议。
8. 符合相关法规和标准：真实世界研究应该符合相关法规和标准，如临床试验管理规范（GCP）、药品生产质量管理规范（GMP）等。
总之，真实世界研究需要遵循科学的研究方法和伦理原则，确保研究的可靠性和有效性。
《循证医学》慕课学堂云试题集答案
第一章绪论1 •世界上第一个临床随机对照试验是关于0A狂犬病疫苗预防狂犬病B吸烟与肺癌关系C青零素治疗战伤感染D维生素C预防坏血病E 链霉素治疗肺结核2.世界上第一个RCT的设计者是（）3・ A Richard Doll B Austin Bradford Hill C Archie Cochrane D David SackettE Iain Chalmers4.被誉为“循证医学之父”的是（）5. A Richard Doll B Austin Bradford Hill C Archie Cochrane D David SackettE Inin Chalmers6•循证医学正式诞生于哪一年（）A 1992B 1990C 1995D 1989E 19965•循证医学决策的最佳证据来源是0A队列研究B病例对照研究C随机对照试验P临床经验E病例报道6.以下哪一个不是临床决策的三大环节（）A获取信息E选择信息C评价信息D利用信息7•医生获得决策所需要的信息包括（）A患者的临床资料B患者对预后的期望C个人的临床实践经验D外部的规定E以上均是8•根据循证医学的证据水平，队列研究属于哪一级的证据（）E3 C4 05 E69.以下说法不准确的是()A RCT是提供所有医学实践问题最好方法B患者是循证医学的核心C循证医学并非把临床实践简单化D临床经验和研究证据互为补充、缺一不可E评价诊断试验的准确性往往只需要横断面的研究1()•中国发展循证医学面临的挑战0A绝大多数临床试验在非华人群体中完成B绝大多数医学文献以英文发表C多数临床医生检索证据的意识和能力较低D我国现行的医疗卫生体系布局和发展不平衡11 •循证医学的基础是(ABCDE)A素质良好的医生B当前最佳的研究证据C临床流行病学的基本方法和知识D必要的医疗环境E患者的参与尺合作12.下列关于Cochrane协作网正确的描述是(BDE)A Cochrane协作网是一个营利性且独立的国际组织B 1993年在英国成立C Cochrane协作网是Cochrane图书馆的主要产物D可以制作、保存、传播和更新医疗卫生各领域防治措施的系统综述E Cochrane协作网为VCHO的卫生决策提供建议13.以下提高了循证医学证据的质量的是(ACDE)A RCT报告标准B动物试验伦理制度C临床试验注册制度E meta分析的报告标准和注册制度14•“循证医学”在中国的发展以下说法不正确的是（BD）A “循证医学”这一术语首次在中国由王吉耀教授正式提出B中国第一个Cochrane中心成立于1996年C中国临床试验注册中心在四川大学华西医院成立D中国第一个Cochranu中心成立于复旦大学E 2000年11月广州成立了广东省循证医学科技中心15.循证医学实践的步骤包括（ABDE）A提出临床问题B检索和收集现有最好证据C获取患者的情况和意愿D评价证据的准确性和结论的外推性E制定临床的合理方案第二章临床实践中1•临床问题不包括（D）A目标人群B重要的干预措施C干预措施O动物试验的结果E干预措施对临床经济学影响2•对于髙发与多发病例，我们重点研究的临床问题是(C) A诊断问题B病因问题C预防问题D治疗问题E预后问题3•关于临床问题的来源，以下说法不准确的是(B)A循证医学的临床问题是围绕临床决策的B疾病的临床表现属于临床发现C临床问题可以涉及临床的各个方面D正常参誇值也属于临床问题的一种E生命质量属于疗效评估的问题4•对于疾病预后的研究最佳的研究方法是(A)A队列研究B病例对照研究C RCTD病例报告E横断面研究5.关于构建好的临床问题，以下说法不准确的是(A)A背景问题的构建按P1C()原则确定B PICO原则一般包括4个基本部分C有的临床问题没有对比措施D研究对象的描述必须简洁、准确E干预措施必须具有专指性6.如何构建好的临床问题(E)A为临床决策服务为根本B结合临床实践多思考C掌握构建良好临床问题的要素P合理确定临床问题的范围7•如何选择优先回答的临床问题(E)A根据对病人生命健康的重要性B根据临床实践的重要性C根据与临床工作需要的关系n根据在有限时间内能解决的程度E以上均是&以下说法不准确的是(B)A提出问题是査找证据的第一步B提出问题只针对研究者而言C好的临床问题需要结合可靠的研究方法O根据临床问题才能制定证据的搜集策略E提出问题是循证医学的第一步内容9•既是循证医学的研究者又是应用者的是(E)A信息工作者B统计学家C患者D 社会学家E临床医生10.临床上患者主要关注的临床问题不包括(C)A病因B治疗方案C患病率D预后情况E诊断措施11•提出临床问题的重要性在于(ABCD)A提岀好的问题能保障临床研究的质量B有助于解决临床问题的针对性C有助于制定证据收集的策略D有利于医学的发展E是修订临床实践指南的基础12.临床问题来源包括(ABCDE)A临床表现B病因研究C诊断研究D治疗与预后E自身提髙13.临床问题的分类包括(BD)A病因学问题E背景问题C预防问题D前景问题E经济学问题14.P1CO原则的内容包括(BCDE)A评价E病人C干预措施D结局E比较15.找准临床问题需要具备(ABCDE)A综合分析和判断能力B人文科学和社会、心理知识C扎实的临床基本技能D对患者的责任心E丰富的医学基础知识第三章临床科研方法学1 •科研选题適循的基本原则不包括(E)A创新性E科学性C实用性D可行性E前瞻性2•设立对照的目的(E)A保证试验组和对照组患者具有相似的临床特征和预后因素B避免受试者产生安慰剂效应C避免研究者或受试者的测量性偏倚和主观偏见n保证研究结果的可重复性E使研究基线情况保持一致具有可比性3•关于研究对象的确定，不准确的说法是(B)A根据一定诊断标准确定的目标人群B纳入标准相当于诊断标准C必须符合纳入标准D不可能纳入各型患者迸行研究E会影响研究结论的可靠性4•样本量的估算以下说法正确的是(D)A样本量越大，越容易得到假阴性结杲B第I类错误的概率通常设定0.1C检验效能=1-aD治疗措施的效应差别越大，需要的样本数越少E样本量越大越好5•随机化的目的(A)A保证试验组和对照组具有相似的临床特征和预后因素B为了证明两组结杲差异和程度C使得研究基线保持一致D为了消除非试验因素的干扰E避免测量性偏倚和主观偏见6•关于安慰剂效应，以下说法错误的是(C)A对照组给予安慰剂以达到盲法效杲B安慰剂效应是一种非特异性效应C安慰剂组不会出现不良反应D可以由于环境、心理因素引起E安慰剂一般见于治疗性研究7.以下说法正确的是（E）A前人研究过的问题就没有创新性了B合适的研究方法能够体现临床研究的科学性C科学性设计是整个科研过程的纲领P RCT的可行性优于队列研究E诊斷方法的研究可以采用病例对照研究&以下说法不准确的是（C）A资料搜集必须全面、客观、准确B资料整理指的是将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式C统计推断指的是对估测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达D要根据推断目的、资料性质、实验设计类型、样本大小选择统计分析方法E结果总结和报告的方式包括科研论文撰写和课题鉴定总结9•以下说法错误的是（E）A偏倚就是系统误差B偏倚主要分为选择、信息、混杂偏倚C入院率偏倚属于选择偏倚D多中心研究方法可以减少入院率偏倚E志愿者偏倚属于混杂偏倚1（）.关于临床研究的伦理誇量，以下说法不准确的是（A）A从伦理学誇量，治疔研究不能按照试验性研究来设计B研究对象要有充分知情同意C尽量规避伦理上弱势群体和特殊人群n不能将明显有害因素作为干预因素E使研究对象尽可能多获益，少承担风险11 •临床实践EEM的步骤包括（ABCDE）A提出临床可回答的问题B寻找证据C评价证据的可靠性D将证据应用于临床实践E评价实践效果12临床研究的基本程序包括（ABCPE）A选题B设计C观察和实验D资料整理和数据分析E总结13临床研究的基本要素（BCD）A研究目的E研究对象C研究因素D效应指标E研究方法14.临床研究的基本原则包括（ECDE）A前瞻E重复C对照D随机E盲法15.我国卫计委第11号令“涉兀人的生物医学研究审查办法”的基本原则包括（ABCDE）A坚持生命伦理的社会价值B合理的风险和获益比例C知情同意书规范D研究方案科学E尊重受试者权力第四章临床研究证据的评价1•检索研究证据是，可采取以下原则将临床问题转化为可检索的问题（E）A FIR EE原则B PICO原则C PICOS原则D RCT原则E S原则2.下面哪项是治疗性研究的基本特点（B）A全面性B可靠性C有效性D逻辑性E无害性3•关于盲法原则的描述错误的是（E）A指的是研究者或受试者都不知道试验对象的分配情况B包括单盲、双盲、三盲C避免研究者或受试者的测量性偏倚和主观偏见D “三盲”指的是研究者、受试者、资料分析者均不知道分配情况E使研究基线情况保持一致具有可比性4•关于研究终点的选择，以下说法不正确的是（A）A与随访期限无关B评价治疗性干预措施的效杲C观察期过短，易造成假阴性和假阳性的结果D测量指标通常包括硬指标和软指标E远期疗效的观察增加了随访难度5•以下说法错误的是（B）A第I类错误通常设定为a为0.05B第II类错误指的是“拒真错误”C样本量越大，会增加人力、物力、时间和经济的浪费D当样本量固定时，a愈小，P愈大E要同时减小敏和0,只有增加样本量6•保证研究组和对照组的可比性的方法不包括（C）A严格的纳入标准和排除标准B意向性分析C增加样本量大小O采用配对、分层、随机分组的方法E避免沾染和干扰偏倚影响7•真实性评价指标不包括(C)A是否是真正的随机对照研究B意向性分析C有效性P依从性E可比性8关于可信区间，下列说法不正确的是(A)A可信区间的准确度反映应在区间的宽度B 99%CI准确度优于95%C1C当样本含量确定时，准确度和精密度是互相矛盾的D可信区间的准确度反映在(17)E区间的宽度越窄越好9.以下指标判读正确的是(C)A如果患者不依从率超过10%,将导致研究效果无法进行判断与评价B相对危险度下降大于10%才有临床意义CARR越大越好，越具有临床意义H通常采用PV0.05表示研究中的效果差异来自单纯机遇的可能性大于5%E 95%CI越宽,对于真实RRR估计越准确1（）.以下说法错误的是（D）A治疔性研究中途丢失部分观察患者，称为失访B统计学意义是分析观察组与对照组间的差异，是否来自干预措施本身的作用C研究分析报告中应尽可能详细地报告干预措施的内容和具体方法D治疗性研究结果的评价不包括干预措施的副作用评价E随机对照研究的临床意义优于非随机对照研究11 •下面那些是治疗性研究评价的评价标准（ABCDE）A是否是真正的随机对照研究B被研究的对象是否明确C是否观察和报告了全部的研究结果D研究中干预措施内容是否明确E研究结果是否包括了全部的纳入对象12.下面哪些是影响治疗性研究结果的主要因素（AEC）A对照及安慰剂效应B沾染与干扰C样本大小D随访期限E终点选择13.治疗性研究常用的设计方案不包括（DE）A随机对照试验B队列研究C历史性对照研究P横断面研究E多因素研究14.设立对照的方法包括（AECD）A交叉对照E同期随机对照C历史性对照D序贯试验E组内对照15.治疗性研究的步骤包括（ABDE）A研究对象的选择B样本大小的估计C随机分组D效果衡量指标的选择终点的选择E终点的选择第五章循证医学指导下的临床实践指南1•临床实践指南的定义是（D）A某些专家的个人见解B多学科专家代表组成的团队针对具体临床问题的诊疗方案进行共识的结杲C学术组织形成的医疗文件D指人们针对特定的临床情况，系统制定出帮助医生和患者做出恰当处理的指导意见E临床诊断、治疗、预后评估的科学依据2•以下说法不正确的是（C）A临床循证指南是在循证医学的基础上发展起来的B早期临床实践主要参考教材和实践经验C专家共识优于临床实践指南D好的临床指南应具备真实性、可靠性、实用性E临床指南必须多学科参与制定3•关于临床实践指南的现况，以下说法错误的是（E）A中国临床循证指南的占比很小B指南每年在不断更新C绝大多数临床研究在非华人群体中完成O指南提高更安全、可靠的临床诊治方法E临床规范诊疗等同于临床实践指南4•临床实践指南的应用正确的是（D）A指南在某些情况下等同于法规B所有符合指南适用对象的患者必须按照指南要求进行诊治C医生是临床实践指南应用的中心P指南的实施必须通过患者的同意和依从E指南和个体化治疗相矛盾5•以下说法错误的是（A）A临床实践指南可以解决患者的所有临床问题B临床医师可以根据某些患者特殊情况超越指南以达到个体化治疗C当多个指南推荐意见不同的时候要结合国情、患者意愿、医疗条件等综合考量D国际指南需要结合国情改编后应用E临床医帅在指南应用的过程中可以寻找新的临床问题6•牛津循证医学中心证据推荐级别分为几级（B）A3级E4级C5级D6级已7级7•指南的实用性需要综合考量以下哪一条除外（C）A结论的科学性B指南实施的成本效益C旧版指南的意见D医疗机构的条件E患者的意愿和依从性8•指南制定的文献来源不包括（E）A随机对照研究文献 B meta分析C描述性研究文献D系统评价E文献综述9 •以下说法不正确的是（D）A制定临床循证指南的第一步是提出问题B专门工作小组包括临床医学专家、临床流行病学专家、临床经济学专家等C二次研究包括mus分析和系统综述D专家意见通常使用集中讨论的形式获得E专家意见也有变异度较大的时候10.以下哪一项不是循证医学指导下的临床实践指南的意义（A）A强调临床医生的经验价值B为患者提供最佳的诊断治疗C有效规范了医生的医疗行为D有利于临床医生的继续教育E便于相关部门的医疗质量控制11•临床实践指南出现的背景（BCE）A教科书已经失去了其指导意义B临床实践的差异性C有限的医疗资源不能满足医疗保健的巨大需求D个体化诊疗的需求增加E医疗措施的不当使用12.临床实践指南的目的包括（AECDE）A提髙医疗质量B减少医疗水平的差异C减少不合理医疗费用D作为医疗保险机构掌握医疗政策的凭据E为政府对医疗机构进行质量检査提供依据13.临床实践指南制定的方法包括(ABCD)A非正式的共识性方法B正式的共识性方法C明晰临床实践指南制定法D循证医学制定临床指南的方法E汇总多学科专家的意见14.临床实践指南制定的步骤包括(ABCDE)A成立专门工作组B收集文献和系统评价C征求专家意见D评估诊断治疗意见的政策问题和临床应用问题E定稿、出版和更新修正15.临床实践指南的评价标准(CPE)A有效性B独立性C科学性D合理性E实用性。
药物临床试验英文缩写2017
临床研究申请
Clinical Trial Application
临床试验申请
Clinical Trial Exemption
临床试验免责
Clinical Trial Protocol
临床试验方案
Clinical Trial Report
临床试验报告
Disability assessment schedule 功能残疾量表
原始数据/文件
Subject Diary
受试者日记
State
Food
Administration
and
Drug 国家食品药品监督管理局
Source Data Verification
原始数据核准
Subject Enrollment Log
受试者入选表
Sub—investigator
助理研究者
Sponsor-Investigator
主要研究者
Product License
产品许可证
Pre—market (Application)
Approval 上市前许可(申请）
Per Protocol
符合方案集
Statisticians
in
Pharmaceutical Industry
the 制药业统计学家协会
Quality Assurance
Safety Analysis Set
安全分析集
Subject Screening Log
受试者筛选表
Test and Reference Product
受试和参比试剂
Unexpected Adverse Event
预料外不良事件
Upper Limit Normal
新药火热的今天，回顾史上最大医学灾难
新药火热的今天，回顾史上最大医学灾难以铜为镜，可以正衣冠以史为镜，可以知兴替以人为镜，可以明得失以药为镜，可以助研发！“沙利度胺（反应停）事件”是现代医学史上最大的灾难。
这个用于孕妇止吐的药物在上个世纪中旬犹如恶魔一般，摧残了数以万计的胎儿，全球范围内因此产生了1万余例畸形“海豹儿”。
令人感叹的是，事后一系列的意外发现和科学研究，又让沙利度胺完成了从魔鬼到天使的华丽转身。
沙利度胺不但促使了药物监管的变革，还造就了著名的制药公司Celgene和全球销售排名前五的重磅炸弹药物来那度胺。
其致畸形机理曾经是科学界的一个谜，相关研究促进了免疫、抗炎、血管生成抑制剂、抗肿瘤药物的发展。
发现沙利度胺有害成分只是分子中的一个手性异构体，引起人们对药物中手性现象的重视，间接推动了手性技术的发展。
沙利度胺还推动了当前炙手可热的蛋白降解技术PROTAC的兴起，可以说是为小分子药物的未来打开了一扇门。
沙利度胺的救赎之路仍在继续，从来没有一个药物有如此丰富多彩的故事，背后的那些人和事都值得我们好好回味。
灾难源于一个优秀药物研发团队的意外发现关于沙利度胺（thalidomide）的发现，历史上是有争议的。
一说是瑞士制药公司诺华的前身Ciba与纳粹德国合作研究抗生素时第一次合成了沙利度胺。
1962年反应停事件后，Ciba当时的研发副总裁专门在杂志《JAMA》上对这一说法进行了辟谣。
比较靠谱的说法是沙利度胺源于德国制药公司Chemie Grünenthal（现在GmbH）的一个意外发现。
战后的联邦德国百废待兴，肥皂制造商Chemie Grünenthal决定进军制药界。
1953年左右，他们聘请了Heinrich Mueckter，一个在德国部队研究抗病毒药物的科学家，担任研发的负责人。
Mueckter的助手Wilhelm Kunz在合成抗生素药物时分离到一个副产物。
这个奇怪的化合物被做药理的Herbert Keller注意到结构上类似于巴比妥类镇静剂格鲁米特（图1），经过后续的药化和药理研究，一个新的镇静剂沙利度胺诞生了(1)。
药理学前沿简介
药理学前沿简介
期刊简介：《药理学前沿》是该领域的领先期刊，发表严格的跨学科同行评审研究，包括基础和临床药理学、药物化学、药学和毒理学。
加州大学戴维斯分校的现场主编Heike Wulff得到了国际研究人员杰出编辑委员会的支持。
这本多学科开放获取期刊处于向全球研究人员、学者、临床医生和公众传播和交流科学知识和有影响力的发现的最前沿。
➢期刊名缩写：FRONT PHARMACOL
➢期刊ISSN：1663-9812
➢E-ISSN：1663-9812
➢2022年影响因子/JCR分区：5.988/Q1
➢学科与分区：PHARMACOLOGY & PHARMACY - SCIE(Q1)
➢出版国家或地区：SWITZERLAND
➢是否OA开放访问：Yes
➢Gold OA文章占比：99.16%
➢收录年限：2010-2023
➢学科主题：药学
➢语种：英语
➢文章处理费：需要
➢中科院SCI期刊分区（2022年12月）
大类学科医学2区
小类学科PHARMACOLOGY & PHARMACY药学2区
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流行病学_厦门大学中国大学mooc课后章节答案期末考试题库2023年
流行病学_厦门大学中国大学mooc课后章节答案期末考试题库2023年1.属于选择偏倚的是：答案:入院率偏倚_奈曼偏倚_检出症候偏倚_领先时间偏倚2.常用的流行病学病因及不良反应的研究方法有：答案:描述性研究_病例对照研究_队列研究_实验流行病学研究3.横断面研究与生态学研究的根本区别在于：答案:研究单位是否为群体4.实验流行病学研究中，控制信息偏倚力度最大的试验设计是答案:三盲试验5.实验流行病学研究中，实验组与对照组人群的最大不同是答案:干预措施不同6.临床试验中，对照组使用安慰剂的目的是答案:提高对照组的依存性7.拟对最新研制出的一种预防某种传染性疾病的疫苗预防效果进行评价，应选择的研究人群是答案:发病率高的人群8.甲乙两地未标化前肺癌的粗死亡率相等，但甲地人口构成中老年男性人口居多，则甲乙两地死亡率的实际情况是：答案:乙地肺癌的死亡率要高于甲地9.一项调查发现，A病的患病率高于B病，但两种疾病的发病率和季节波动是相同的，可能的原因是:答案:B病患者比A病恢复得快10.评价试验可靠性的常用指标有答案:变异系数_Kappa 值_符合率11.选项中的指标都可用来评价筛检试验方法可靠性的是答案:相关系数、变异系数和Kappa值12.流行病学研究方法的核心是：答案:对比分析13.肝癌是我国排名前五的恶性肿瘤之一，且各期的治疗效果一般都较差，患者I年生存率仅为32.03%，HBV病毒感染是肝癌的主要病因，我国约10%的成年人有HBV感染。
有人建议在 HBV人群中开展肝癌筛查（甲胎蛋白检测或超声诊断），你是否赞同，主要理由是答案:不赞同，筛查岀来的病例后续无有效的治疗方案14.用生存时间评价筛查效果时，最可能会产生的偏倚是答案:领先时间偏倚15.若甲、乙两人群某病患病率分别为10% 和20%,某项筛检试验分别应用于甲、乙群体，则下述正确的是答案:试验阴性者中假阴性所占比例，甲人群低于乙人群16.影响筛检试验阳性预测值的是答案:患病率17.流行病学的病因定义为：答案:使疾病发生概率升高的因素18.在300名病例与300名对照的1:1匹配的病例对照研究中，有200名病例与50名对照具有暴露史，据此资料，计算OR值为：答案:无法计算19.筛检试验A的灵敏度为80%,筛检试验B的灵敏度为90%,若将A、B试验并联，则灵敏度最有可能为：答案:0.9920.为提高筛检试验的灵敏度，可釆用答案:并联试验21.某诊断试验指标的截断值确定后，该试验结果的阳性预测值取决于答案:患病率22.假定某病的患病率为10‰，用某项灵敏度为80%的筛检试验检查1000人的人群，则漏诊人数为答案:223.某筛检试验的灵敏度为80%，特异度为80%,请问该筛检试验的阳性似然比和阴性似然比分别为答案:4和0.2524.某筛检试验检测病例组得出某一结果的概率与对照组得出同一结果的概率的比值为答案:似然比25.以下不是经接触传播所致传染病的流行特征的选项是答案:有明显的季节性和地区性特点26.阴性预测值的定义是答案:试验阴性者中真正为非患者的概率27.普査中对400例有乳腺癌的妇女和400名正常妇女进行X线检查，结果在前者中100 例阳性，后者50例阳性。
群体医学面向患者群体的医学研究新方向
中国循证医学杂志2021年5月第21卷第5期• 497 .•述评.群体医学:面向患者群体的医学研究新方向谭婧1’2’3，王雯1’2’3，任燕1’2’3，熊益权U’3，李玲1，2’3，姚明宏U’3，赵绍阳4，惠文2*5，李静^3,李幼平U’3，李为民2’6,孙鑫11. 四川大学华西医院中国循证医学中心（成都610041)2.四川大学华西医院群体医学创新中心（成都610041)3.国家药品监督管理局海南真实世界数据研究与评价重点实验室（成都610041)4.四川大学经济学院（成都610065)5.四川大学华西医院图书信息中心（成都610041)6.四川大学华西医院呼吸与危重症医学科（成都610041)【摘要】近年来，群体医学已成为临床医疗及其决策领域日益关注的新兴研究方向，旨在提高患者群体的整体健康水平和医疗系统的安全、质量与效率。
本文讨论了群体医学产生的背景、定义和特征；阐述了群体医学与群体健康、循证医学等领域的相关性；以哈佛大学医学院群体医学系作为全球典范进行概述；提出了在我国建立群体医学研究体系的思考；并简要介绍了群体医学在我国的现状和发展。
【关键词】群体医学；群体健康；循证医学；医疗决策Population medicine: an emerging medical research field for patient populationsTAN Jing1.2 3, WANG Wen1.2.3，REN Yan12.3, XIONG Yiquan1’2.3, LI Ling1.2 3,YAOMinghong1.2.3,ZHAO Shaoyang4,HUlW en2,5,LlJing1,2,3, LI Youping1,2,3, LlW eimin2,6,SU N Xin1,2,31. Chinese Evidence-Based Medicine Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.China2. Population Medicine Innovation Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.China3. NMPA Key Laboratory f or Real World Data Research and Evaluation in Hainan, Chengdu 610041, P.R.China4. School of E conomics, Sichuan University, Chengdu 610065, P.R.China5. Library Intelligence Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.China6. Department o f R espiratory and Critical Care Medicine, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, P.R.ChinaCorresponding author：LIWeimin,Email:****************.cn;SUNXin,Email:******************【Abstract 】In recent years, the concept of population medicine has emerged as a research field that has important implications for healthcare practice and policy decision-making. It specifically aims to improve overall health of patient populations and safety, quality and efficiency of healthcare system. This paper descried the background, definition and characteristics of population medicine, discussed relationship between population medicine and population health and evidence-based medicine. It also introduced Department of Population Medicine at Harvard Medical School as a world-class model in the field of population medicine, discussed the needs and potential strategies for developing population medicine research in China, and briefly outlined the current development of population medicine in China.【Key words 】Population medicine; Population health; Evidence-based medicine; Medical decision-making20世纪以来，随着医学科学的不断进步和人类 社会经济不断发展，传统生物医学模式向“生D O I：10.7507/1672-2531.202012099基金项目：国家重点研发计划项目（编号：2016Y F C1000406、2017Y F C1700406、2017Y F C1700400 );四川省青年科技创新研究 团队项目（编号：2020J D T D0015);四川大学华西医院学科卓越 发展1.3.5工程项目（编号：Z Y Y C08003 );美国中华医学基金会 项目（编号：C M B19-324)通信作者：李为民，Email: w e i m i003@s c u.e d u.c n;孙蠢，Email: ******************物一心理一社会医学”模式的转变已经得到普遍认 同。
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Hangzhou
8
A public health perspective
Not only providing scientific evidence
Not only publishing a peer-reviewed article Support medical product development Support regulatory decisions Support reimbursement decisions Prevent / control public health disaster
October 2009
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7
Strom
Pharmacoepidemiology, 4th edition (Wiley 2005) “Pharmacoepidemiology is the study of the use of and the effects of drugs in large numbers of people.”
October 2009
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20
Drug utilization
October 2009
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21Leabharlann Change in the use of hormone replacement therapy after
results of the Women‟s Health Initiative were published
Different types of data and methods to study drugs Clinical trials Spontaneous reports Observational studies / Epidemiology Specific application of epidemiology methods to the evaluation of medical products Cohort study and case control study Bias and confounding Statistics and quantitative reasoning Epidemiology and drug regulation Signal detection Risk management Case studies from literature -- aprotinin as an example Case discussion
4
The driving force for early development of pharmacoepidemiology
SAFETY !!
Clioquinol and subacute myelo-optic neuropathy in Japan Practolol and oculomucocutaneous syndrome in U.K. Diethylstilbestrol and vaginal cancer
Drugs, vaccines, and medical devices
Hangzhou 3
Covers all medical products
October 2009
/pharma coepidemiology.php
October 2009
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International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) and International Society for Pharmacovigilance (ISoP) PE = PVG ? -- No PE ≥ PVG ? -- No PE ≤ PVG ? -- No Some overlap between PE and PVG
October 2009
Hangzhou
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Hartzema, Tilson, and Chan
“Pharmacoepidemiology can be defined as the application of epidemiologic knowledge, methods, and reasoning to the study of the effects (beneficial and adverse) and uses of drugs in human populations. It aims to describe, explain, control, and predict the effects and uses of pharmacologic treatments in a defined time, space, and population. Its core lies at the intersection of two subspecialties: clinical pharmacology and clinical epidemiology.”
Menopause 2008; 15: 487-493
October 2009
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An ongoing study that will provide actionable data
October 2009
Hangzhou
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From ad hoc studies to safety surveillance
October 2009
Hangzhou
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Pharmacoepidemiology vs. Pharmacovigilance
WHO definition for Pharmacovigilance (PVG)
“the science and activities relating to the detection, evaluation, understanding and prevention of adverse drug reactions or any other drug related problems”
Neurology 2007; 68: 146-149
October 2009
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A cohort study based on a large automated data source
New England Journal of Medicine 2008; 358: 771 - 783
New England Journal of Medicine 2009; 361: 645-647
October 2009
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First break
Questions ?
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Different methods in medical product research
Academia Government Industry
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/downloads/Drugs/Guidance ComplianceRegulatoryInformation/Guidances/u cm071696.pdf
Real-life Studies of Pharmaceutical Agents
陳建煒, MD, ScD, FISPE
Harvard School of Public Health i3 Drug Safety October 17-18, 2009
October 2009
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Pharmacoepidemiology, drug safety assessment, and risk management
October 2009
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A case-control study to evaluate an epidemic of vaginal cancer (n=8)
New England Journal of Medicine 1971; 284: 878-881
October 2009
Hangzhou 12
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http://www.emea.europa.eu/pd fs/human/euleg/9626805en.pdf
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http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceut icals/eudralex/vol-9/pdf/vol9a_092008.pdf
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/LOB/media/M EDIA1195.pdf
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https:///res ources/ispe_guidelines_2008.pdf
Some classical cases
Recent cases of drug withdrawal in the U.S.
terfinadine & astemizole troglitazone phenylpropranolamine rofecoxib valdecoxib lumiracoxib aprotinin …
Hangzhou 2
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