幼年型粒单核细胞白血病单倍体相合造血干细胞移植1例
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【Ｋｅｙ ｗｏｒｄｓ】 Ｊｕｖｅｎｉｌｅ ｍｙｅｌｏｍｏｎｏｅｙｔｉｃ ｌｅｕｋｅｍｉａ； Ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ； Ｉ－Ｉａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｅａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔ ｉｃ
ｓｔｅｍ ｃｅｌ】
幼年型粒单核细胞 白血病 （ＪＭＭＬ）是一种罕见 的克隆性造血干细胞 增生异常性疾病 ，多发生在幼 年期 ，发病率虽不高 ，但治疗效果差。ＪＭＭＬ患儿对
· ２５２ ·
中国小 儿血液与肿瘤杂志 ２０１１年 １２月第 １６卷第 ６期 Ｊ Ｃｈｉｎａ Ｐｅｄｉａｔｒ Ｂｌｏｏｄ Ｃａｎｃｅｒ，Ｄｅｃｅｍｂｅｒ２０１１，Ｖｏｌ １６，Ｎｏ．６
· 论 著 ·
幼 年 型粒 单 核 细胞 白血 病 单倍 体 相 合 造 血 干 细胞 移 植 １例
吴颖 王彬 秦 茂权 周翔 吴敏 媛
中国小儿血液与肿瘤杂 志 ２０１１年 １２月第 ｌ６卷第 ６期 Ｊ Ｃｈｉｎａ Ｐｅｄｉａｔｒ Ｂｌｏｏｄ Ｃａｎｃｅｒ，Ｄｅｃｅｍｂｅｒ２０１１，Ｖｏｌ １６，Ｎｏ．６
·２５３ ·
资 料和 方法
服 ；ＭＭＦ ０．２５ ｇ／次 ，每 Ｆｔ ２次 ，０ ｄ起 开 始 应 用 ； ＭＴＸ １０ ｍｇ／（ｍ ·ｄ）加 入 莫 菲 滴 管 静 脉 滴 注 ，ｄｌ、
【关键词源自文库 白血病 ，粒一单核细胞 ，幼年型； 造血干细胞移植 ，单倍体相合
Ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍ ａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ｏｆ ＪＭ Ｍ Ｌ： １ ｃａｓｅ ｒｅｐｏｒｔ ａｎｄ ｌｉｔｅｒａｔｕｒｅ
ｒｅｖｉｅｗ ＷＵ ｇ，ＷＡＮＧ Ｂｉｎ，ＱｌＮ Ｍａｏｑｕａｎ，ＺＨＯＵ Ｘｕａｎ，ＷＵ Ｍｉｎｙｕａｎ．Ｔｈｅ Ｈｅｍａｔｏｌｏｇｙ Ｃｅｎｔｅｒ ｏｆ Ｂｅｉｊｉｎｇ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ，Ｃａｐｉｔａｌ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，Ｂｅｉｊｉｎｇ １０００４５，Ｃｈｉｎａ
作者单位 ：１０００４５ 北京 ，首都 医科大学 附属北京 儿童 医院血 液病 中心
通讯作者 ：吴颖 ，Ｅｍａｉｌ：ｎｉｏｗｕｙ＠ｓｉｎａ．ＣＯｒｎ
化疗反应差 ，异基 因造血干细胞移植是 目前唯一有 望治愈 ＪＭＭＬ的方法 。目前国内外尚无单倍体相合 造血 干 细 胞 移 植 治 疗 ＪＭＭＬ的相 关 报 道 ，本 例 ＪＭＭＬ患儿采用单倍体相合 造血干细胞移植治疗 ， 至今 已无病生存 ｌ４个月 ，现报道如下 。
ｌ 一般资料 患儿女 ，ｌ岁 ６个 月。因 白细胞升 ｄ３、ｄ６、ｄｌｌ共 应用 ４次 。
ＧＶＨＤ ｐｒｏｐｈｙｌａｘｉｓ．Ｒｅｓｕｌｔｓ Ｎｅｕｔｒｏｐｈｉｌ ｅｎｇｒａｆｔｍｅｎｔ（１．２×１０ ／Ｌ ）ａ ｎｄ ｐｌａｔｅｌｅｔ ｅｎｇ ｒａ ｆｔｍｅｎｔ（２６０×
１Ｏ ／Ｌ ） ｗｅｒｅ ｓｕｃｃｅｓｓｆｕｌ ａｔ ｔｈｅ ｄａｙ ｏｆ ＋１０ ａｎｄ ＋１４ ｐｏｓｔ—ｔ ｒａｎｓｐｌａｎｔ．Ｓｈｅ ｇｏｔ ａ ｆｕｌｌ ｄｏｎｏｒ ｃｈｉｍｅｒｉｓｍ ａｔ ｔｈｅ ｄａｙ ｏｆ ＋ ２１ ｐｏｓｔ·ｔｒａｎｓｐｌａｎ ｔ． Ｓｈｅ ｄｅｖｅｌｏｐｅｄ ｔｈｅ ｒｅｃｕｒｒａｎ ｃｅ ｏｆ ｇｒａｆｔ ｖｅｒｓｕｓ ｈｏｓｔ ｄｉｓｅａｓｅ ｔｈａｔ ｇｏｔ ｉｍｐｒｏｖｅｄ ａ ｆｔｅｒ ｈｏｒｍｏｎｅ ａｎｄ ｉｍｍｕｎｏｓｕｐｐｒｅｓｓｉｏｎ ｔｈｅｒａｐｙ．ＦｏＨｏｗ ｕｐ ｓｈｏｗｅｄ ｔｉｌｌ ｎｏｗ ｓｈｅ ｈａｓ ｂｅｅｎ ｓｕｒｖｉｖｅｄ ｆ＿ ｏｒ １４ ｍｏｎｔ ｈｓ ｗｉｔｈｏｕｔ ｒｅｌａｐｓｅ．Ｃｏｎｃｌｕｓｉｏｎ Ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａ ｎ ｔａｔｉｏｎ ｃｏｕｌｄ ｂｅ ｃｈｏｓｅｎ ａｓ ａ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｍｅｔｈｏｄ ｆｏｒ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｗｉｔｈ ＪＭＭＬ ｉｎ ｔ ｈｅ ａｂｓｅｎｃｅ ｏｆ ｍａｔｃｈｅｄ ｄｏｎｏｒｓ．
【摘要】目的 探讨单倍体相合造血干细胞移植治疗幼年型粒单核 细胞 白血病（ＪＭＭＬ）的可 行 性 。方 法 ｌ岁 ６个 月 ＪＭＭＬ患儿 ，行 单倍 体相 合 造 血干 细 胞移 植 。采 用 Ｂｕ／Ｃｙ＋Ｆｌｕ＋ＡＬＧ方
案预 处理及 ＣＳＡ ４－ＭＭＦ＋ＭＴＸ方案 预 防移 植 物 抗 宿主病 （ＧＶＨＤ）。结 果 于移植 ＋１０ ｄ粒 系植 入成功（１．２×１０ ／Ｌ），移植 ＋１４ ｄ血小板植入成功（２６０×１０ ／Ｌ），造血初步恢复。移植 ＋２１ ｄ查 植入 证据 为 ｌ０ｏ％ 嵌合 。患 儿移植 后 反 复 出现 Ｉ ～Ⅱ度 ＧＶＨＤ（皮 肤 型 ），给 予免 疫抑 制 剂治 疗后 好 转。 至今 已生存 ｌ４个 月 ，未 见复发 。结论 单倍体相 合造 血干 细胞 移植 可能是 治愈 ＪＭＭＬ的 可 行 方 法 。
ｗａｓ ａｎ １ ８一ｍｏｎｔｈ—ｏｌｄ ｇｉｒｌ ｄｉａｇｎｏｓｅｄ ｗｉｔｈ ＪＭＭＬ． Ｓｈｅ ｕｎｄｅｒｗｅｎｔ ａ ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｅａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ｗｉｔ ｈ Ｂｕ／Ｃｙ ＋ Ｆｌｕｄａｒａｂｉｎｅ ＋ ＡＬＧ ａｓ ｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ ｒｅｇｅｎｔ ａ ｎ ｄ ＣＳＡ ＋ ＭＭＦ ＋ ＭＴＸ ａｓ
Ｃｏｒｒｅｓｐｏｎｄｉｎｇ ａｕｔｈｏｒ：Ｗ Ｕ Ｙｉｎｇ，Ｅｍａｉｌ：ｎｉｏｗｕｙ＠ ｓｉｎａ．ｃｏｍ
【Ａｂｓｔｒａｃｔ】Ｏｂｊｅｃｔｉｖｅ Ｔｏ ｒｅｐｏｒｔ ｏｎ ｔｈｅ ｅｆｆｅｃｔ ｏｆ ａ ｃａｓｅ ｗｉｔｈ ｊｕｖｅｎｉｌｅ ｍｙｅｌｏｍｏｎｏｃｙｔｉｃ ｌｅｕｋｅｍｉａ （ＪＭＭＬ）ａｆｔｅｒ ｓｕｃｃｅｓｓｆｕｌ ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ．Ｍｅｔｈｏｄｓ Ｔｈｅ ｐａｔｉｅｎｔ
ｓｔｅｍ ｃｅｌ】
幼年型粒单核细胞 白血病 （ＪＭＭＬ）是一种罕见 的克隆性造血干细胞 增生异常性疾病 ，多发生在幼 年期 ，发病率虽不高 ，但治疗效果差。ＪＭＭＬ患儿对
· ２５２ ·
中国小 儿血液与肿瘤杂志 ２０１１年 １２月第 １６卷第 ６期 Ｊ Ｃｈｉｎａ Ｐｅｄｉａｔｒ Ｂｌｏｏｄ Ｃａｎｃｅｒ，Ｄｅｃｅｍｂｅｒ２０１１，Ｖｏｌ １６，Ｎｏ．６
· 论 著 ·
幼 年 型粒 单 核 细胞 白血 病 单倍 体 相 合 造 血 干 细胞 移 植 １例
吴颖 王彬 秦 茂权 周翔 吴敏 媛
中国小儿血液与肿瘤杂 志 ２０１１年 １２月第 ｌ６卷第 ６期 Ｊ Ｃｈｉｎａ Ｐｅｄｉａｔｒ Ｂｌｏｏｄ Ｃａｎｃｅｒ，Ｄｅｃｅｍｂｅｒ２０１１，Ｖｏｌ １６，Ｎｏ．６
·２５３ ·
资 料和 方法
服 ；ＭＭＦ ０．２５ ｇ／次 ，每 Ｆｔ ２次 ，０ ｄ起 开 始 应 用 ； ＭＴＸ １０ ｍｇ／（ｍ ·ｄ）加 入 莫 菲 滴 管 静 脉 滴 注 ，ｄｌ、
【关键词源自文库 白血病 ，粒一单核细胞 ，幼年型； 造血干细胞移植 ，单倍体相合
Ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍ ａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ｏｆ ＪＭ Ｍ Ｌ： １ ｃａｓｅ ｒｅｐｏｒｔ ａｎｄ ｌｉｔｅｒａｔｕｒｅ
ｒｅｖｉｅｗ ＷＵ ｇ，ＷＡＮＧ Ｂｉｎ，ＱｌＮ Ｍａｏｑｕａｎ，ＺＨＯＵ Ｘｕａｎ，ＷＵ Ｍｉｎｙｕａｎ．Ｔｈｅ Ｈｅｍａｔｏｌｏｇｙ Ｃｅｎｔｅｒ ｏｆ Ｂｅｉｊｉｎｇ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ，Ｃａｐｉｔａｌ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，Ｂｅｉｊｉｎｇ １０００４５，Ｃｈｉｎａ
作者单位 ：１０００４５ 北京 ，首都 医科大学 附属北京 儿童 医院血 液病 中心
通讯作者 ：吴颖 ，Ｅｍａｉｌ：ｎｉｏｗｕｙ＠ｓｉｎａ．ＣＯｒｎ
化疗反应差 ，异基 因造血干细胞移植是 目前唯一有 望治愈 ＪＭＭＬ的方法 。目前国内外尚无单倍体相合 造血 干 细 胞 移 植 治 疗 ＪＭＭＬ的相 关 报 道 ，本 例 ＪＭＭＬ患儿采用单倍体相合 造血干细胞移植治疗 ， 至今 已无病生存 ｌ４个月 ，现报道如下 。
ｌ 一般资料 患儿女 ，ｌ岁 ６个 月。因 白细胞升 ｄ３、ｄ６、ｄｌｌ共 应用 ４次 。
ＧＶＨＤ ｐｒｏｐｈｙｌａｘｉｓ．Ｒｅｓｕｌｔｓ Ｎｅｕｔｒｏｐｈｉｌ ｅｎｇｒａｆｔｍｅｎｔ（１．２×１０ ／Ｌ ）ａ ｎｄ ｐｌａｔｅｌｅｔ ｅｎｇ ｒａ ｆｔｍｅｎｔ（２６０×
１Ｏ ／Ｌ ） ｗｅｒｅ ｓｕｃｃｅｓｓｆｕｌ ａｔ ｔｈｅ ｄａｙ ｏｆ ＋１０ ａｎｄ ＋１４ ｐｏｓｔ—ｔ ｒａｎｓｐｌａｎｔ．Ｓｈｅ ｇｏｔ ａ ｆｕｌｌ ｄｏｎｏｒ ｃｈｉｍｅｒｉｓｍ ａｔ ｔｈｅ ｄａｙ ｏｆ ＋ ２１ ｐｏｓｔ·ｔｒａｎｓｐｌａｎ ｔ． Ｓｈｅ ｄｅｖｅｌｏｐｅｄ ｔｈｅ ｒｅｃｕｒｒａｎ ｃｅ ｏｆ ｇｒａｆｔ ｖｅｒｓｕｓ ｈｏｓｔ ｄｉｓｅａｓｅ ｔｈａｔ ｇｏｔ ｉｍｐｒｏｖｅｄ ａ ｆｔｅｒ ｈｏｒｍｏｎｅ ａｎｄ ｉｍｍｕｎｏｓｕｐｐｒｅｓｓｉｏｎ ｔｈｅｒａｐｙ．ＦｏＨｏｗ ｕｐ ｓｈｏｗｅｄ ｔｉｌｌ ｎｏｗ ｓｈｅ ｈａｓ ｂｅｅｎ ｓｕｒｖｉｖｅｄ ｆ＿ ｏｒ １４ ｍｏｎｔ ｈｓ ｗｉｔｈｏｕｔ ｒｅｌａｐｓｅ．Ｃｏｎｃｌｕｓｉｏｎ Ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａ ｎ ｔａｔｉｏｎ ｃｏｕｌｄ ｂｅ ｃｈｏｓｅｎ ａｓ ａ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｍｅｔｈｏｄ ｆｏｒ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｗｉｔｈ ＪＭＭＬ ｉｎ ｔ ｈｅ ａｂｓｅｎｃｅ ｏｆ ｍａｔｃｈｅｄ ｄｏｎｏｒｓ．
【摘要】目的 探讨单倍体相合造血干细胞移植治疗幼年型粒单核 细胞 白血病（ＪＭＭＬ）的可 行 性 。方 法 ｌ岁 ６个 月 ＪＭＭＬ患儿 ，行 单倍 体相 合 造 血干 细 胞移 植 。采 用 Ｂｕ／Ｃｙ＋Ｆｌｕ＋ＡＬＧ方
案预 处理及 ＣＳＡ ４－ＭＭＦ＋ＭＴＸ方案 预 防移 植 物 抗 宿主病 （ＧＶＨＤ）。结 果 于移植 ＋１０ ｄ粒 系植 入成功（１．２×１０ ／Ｌ），移植 ＋１４ ｄ血小板植入成功（２６０×１０ ／Ｌ），造血初步恢复。移植 ＋２１ ｄ查 植入 证据 为 ｌ０ｏ％ 嵌合 。患 儿移植 后 反 复 出现 Ｉ ～Ⅱ度 ＧＶＨＤ（皮 肤 型 ），给 予免 疫抑 制 剂治 疗后 好 转。 至今 已生存 ｌ４个 月 ，未 见复发 。结论 单倍体相 合造 血干 细胞 移植 可能是 治愈 ＪＭＭＬ的 可 行 方 法 。
ｗａｓ ａｎ １ ８一ｍｏｎｔｈ—ｏｌｄ ｇｉｒｌ ｄｉａｇｎｏｓｅｄ ｗｉｔｈ ＪＭＭＬ． Ｓｈｅ ｕｎｄｅｒｗｅｎｔ ａ ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｅａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ ｗｉｔ ｈ Ｂｕ／Ｃｙ ＋ Ｆｌｕｄａｒａｂｉｎｅ ＋ ＡＬＧ ａｓ ｃｏｎｄｉｔｉｏｎｉｎｇ ｒｅｇｅｎｔ ａ ｎ ｄ ＣＳＡ ＋ ＭＭＦ ＋ ＭＴＸ ａｓ
Ｃｏｒｒｅｓｐｏｎｄｉｎｇ ａｕｔｈｏｒ：Ｗ Ｕ Ｙｉｎｇ，Ｅｍａｉｌ：ｎｉｏｗｕｙ＠ ｓｉｎａ．ｃｏｍ
【Ａｂｓｔｒａｃｔ】Ｏｂｊｅｃｔｉｖｅ Ｔｏ ｒｅｐｏｒｔ ｏｎ ｔｈｅ ｅｆｆｅｃｔ ｏｆ ａ ｃａｓｅ ｗｉｔｈ ｊｕｖｅｎｉｌｅ ｍｙｅｌｏｍｏｎｏｃｙｔｉｃ ｌｅｕｋｅｍｉａ （ＪＭＭＬ）ａｆｔｅｒ ｓｕｃｃｅｓｓｆｕｌ ｈａｐｌｏｉｄｅｎｔｉｃａｌ ｈｅｍａｔｏｐｏｉｅｔｉｃ ｓｔｅｍ ｃｅｌｌ ｔｒａｎｓｐｌａｎｔａｔｉｏｎ．Ｍｅｔｈｏｄｓ Ｔｈｅ ｐａｔｉｅｎｔ