临床科研实验设计方法模板

四、临床常用的设计方案与应用
参照加拿大McMaster大学的分类方法， 对常用病因学、危险因素、疾病的预防与治疗及预 后等方面研究的设计方案，依照它们的论证强度以及研究者能否主动控制试验因素为准， 共分为四个等级。
一级设计方案 为前瞻性随机研究设计方案，具有对照，研究者通过设计可主动控制试验干预措施或可能影 响研究结果的有关偏移因素，因而论证强度佳。 本级设计方案中，包括随机对照试验、半随机对照试验、交叉试验…
对照
同期随机对照 自身对照 历史性对照非随机同期对照 配对对照
无对照的前瞻性研究 ： 接受某种干预措施的一组患者， 观察该 病的疗程与疗效， 而不设对照组者， 这种试验称为无对照研究。 在下列两种情况下不必强调设立对照组： （1）某一预后险恶的疾病， 观察该病的病程和疗效。 （2） 经临床应用，确已证明具有强大效力的药物。 主要缺点： 无法区分霍桑效应。
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盲法 盲法试验 单盲 双盲 三盲
非盲法试验 适用范围
多因素分析，不单是希望观察药物的疗效， 同时也要评价影响药物疗效或发病的有关因素。
研究者希望更安全、更周到的作出决策（例如患者是否需要继续 治疗，药物是否需要增减），使医疗决策更灵活。
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由于RCT的成果越来越多，又因为大量的临床RCT试验不可能都是大样本的 研究结果，因此，即使设计严谨，也不可避免地受样本数量和质量的限制， 因此，获得的研究结论就有一定的局限和偏移。为了克服这种影响，英国著 名的流行病学家及临床医学家 (Arch Cochran)首先倡导将全球的RCT研究成 果广泛收集，将不同地区对同种疾病应用同一治疗方法的RCT进行整理综合 并进行严格的系统评价（systematic review) 从而获得真实可靠的结论，并 推广给临床医生采用。
二级设计方案 属于前瞻性，有对照组，但研究者不能主动控制干预措施，亦不能有效控制若干偏移因素 对研究观测结果的影响。 本级设计方案中，包括队列研究设计以及前-后对照。
三级设计方案 多设有对照组， 不能主动控制干预措施，横端面研究、病例对照研究等。
四级设计方案 为叙述性研究，临床系列病历分析，个案总结及专家评述等， 科学论证强度通常是弱的
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举例
Chalmer 等对于急性心肌梗死，应用抗凝疗法的随机对照与非随 机对照的32篇文献作了系统分析与评价，其中18篇为历史对照， 含900例患者；8篇为非随机临床对照试验含3000例患者；6 篇为 随机临床对照试验，有3800例患者。 18篇中的15篇历史对照试 验和8篇中的5篇非随机临床对照试验证明抗凝疗法有很好的效果。 综合非随机对照试验的结果，可降低心机梗死的病死率50%，而 综合6篇随机对照试验的结果，可降低病死率为20%。显然是由 于研究的设计和观察中的一系列偏倚，导致了脱离真实疗效的夸 大结论。
（非随机抽样） （ 随机抽样）
研究对象
不合格的研究对象
合格的研究对象
拒绝加入研究的合格的研究对象
自愿加入研究的合格的研究对象
随机分配
试验组
对照组
试验效应时期
阳性结果 阴性结果 阳性结果 阴性结果
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随机对照试验结果的分析模式
结果
+
-
试验组 a
b
对照组 c
d
合 计 a+c
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一、临床科研选题与立题的原则
充分地掌握研究课题的最新、最佳信息 研究的问题要明确具体 研究的设计方案与方法要科学可行 干预措施应有科学性和创新性 要考虑研究对象的来源和数量的要求 要预测研究的效果和效益 医德 经济支持
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三、临床科研设计的原则
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随机对照试验应用范围
主要用于临床治疗性或预防性的措施，借以探讨某一新药和新的 治疗措施与传统的治疗或安慰剂比较。如欲在人群中，作心血管 疾病的一级预防。
在特定的条件下随机对照试验也可用于病因学因果效应的研究。 应用的前提是：拟研究的可能致病因素，对人体尚无确切的危险 性证据，但它又不能排除与疾病的发生有关。 例如：妇产科为预防早产婴因缺氧带来的大脑损害和对今后智力 发育不全的影响，曾对早产婴均实以高浓度的氧气疗法（导致晶 体后纤维组织增生）。
临床科研试验设计方法
2009级研究生讲座
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主要内容
一、临床科研选题与立题的原则与方法 二、医学文献的检索、评价、与应用 三、临床科研的设计原则 四、临床常用的设计方案与应用 ** 五、研究对象选择的原则与方法 ** 六、研究对象样本含量的估算方法 ** 七、临床研究的基线资料 ** 八、临床研究的常见误差及其控制方法 ** 九、临床研究中正确抉择统计学方法 **
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主要临床常用的设计方案
随机对照试验
交叉试验
队列研究
病例-对照研究
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（一） 随机对照试验
随机对照试验（randomized control trail , RTC) 采用随机分配的方法，将符 合要求的研究对象(eligible subject)分别分配到试验组和对照组，然后接受 相应的试验措施，在一致的条件下或环境里，同步进行观察研究和观察试验 效应，并用客观的效应指标进行测量和效应评价。 随机对照试验现已被公认为临床治疗试验的金标准。
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随机对照试验的特点
可排除研究对象分组时选择性偏倚的干扰 增强试验结果的可比性 试验对象的特点 试验的同步性，条件的一致性 试验期间内的一致性 研究结果于试验结果结束时方可获得 增强研究结果的统计学分析效能。
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随机对照试验设计模式
研究的目标人群
随机、对照、盲法
随机 随机化的方法 （单纯随机、分层随机、区组随机、
系统随机、多级抽样） 随机化分配的优缺点：
研究结果有良好的可比性 随机分配加盲法分析，其结论更加客观。 随机分配可防止选择性偏移和人为的主观干预。 缺点是，研究对象仅限于符合纳入标准的患者， 故其代表性较局限。
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