老年多发性骨髓瘤体能状态和生存质量评估

老年多发性骨髓瘤患者的体能状态与生存质量评估第二军医大学长征医院血液科
概述
•现状与挑战
•治疗前评估
•体能状态积分系统
•生存质量
发病年龄与流行病学
欧美国家MM中位发病年龄70岁[1]
我国MM中位发病年龄58岁[2]
[1]Siegel R，Ward E, er al. CA Cancer J Clin,2011
[2]Du J，Huo J,er al,Haematologica,2012
老年骨髓瘤患长期生存无显著改善
Antonio Palumbo,Sara Bringhen，BLOOD, 27 OCTOBER，2011，VOLUME 118, NUMBER 17.
老年骨髓瘤患者治疗面临的问题•体能状况及器官功能差
•常合并有较多的基础疾病
•不能耐受标准剂量化疗及移植
•易出现更多的治疗副反应
•除延长生存期外，更需关注症状控制及生活质量的改善等问题
治疗前评估
疾病生物学特性Cytogenetics ISS stage 社会因素
Acess to care
Social surpport
患者因素
Age
Congnition
Comorbidities
Function status 个体化治疗
疗效治疗毒性生存期生存质量
老年患者治疗前评估用于药物剂量的调整
Antonio Palumbo,Sara Bringhen，BLOOD, 27 OCTOBER，2011，VOLUME 118, NUMBER 17.老年患者治疗前评估用于药物剂量的调整
Antonio Palumbo,Sara Bringhen，BLOOD, 27 OCTOBER，2011，VOLUME 118, NUMBER 17.
老年患者体能状态积分系统的建立纳入患者：来自3个前瞻性多中心临床试验的初诊患者869例
trail1: EMN01-NCT01 093136 ; Rd vs MPR vs CPR
trail2: 26866138MMY2069-NCT01190787; VP vs VCP vs VMP
trail3: IST-CAR-506-NCT01346787;CCrD
评估指标：体能状态积分系统
●年龄（Age)
●日常活动能力
ADL量表（the Katz Activity of Daily Living）
IADL量表（the Lawton Instrumental Activity of Daily Living）
●合并症 (Comorbidities)
CCI量表（the Charlson Comorbidity Index）
IMWG report. Blood . 2015;125(13):2068-2074
该项行为积分为1，总分范围为0-8
IMWG report. Blood . 2015;125(13):2068-2074
CCI量表（合并症）
疾病的严重程度分为0-6分，总分范围为0-37分
体能状态积分系统
IMWG report. Blood . 2015;125(13):2068-2074
大于3级的血液学副反应：intermediate fitness ：29.3%Fit ：24.1%Frail ：23.2%p=0.831
p=0.698大于3级的非血液学副反应：
intermediate fitness ：16.7%Fit ：16.6%Frail ：26.5%p=0.462p=0.008
停止药物治疗：intermediate fitness：20.8%
Fit：16.5% Frail：31.2%p<0.001
p<0.052
体能状态积分系统与ISS分期的整合
IMWG report. Blood . 2015;125(13):2068-2074
IMWG report. Blood . 2015;125(13):2068-2074
诱导治疗方案
新药为基础的多药联合方案
MP
MP T 、T D 、C T D
MP R 、R d 、MP V 、C B D 、VT D
Since 1960s Recently On trails
沙利度胺（T): MP:MPT (GIMEMA 、IFM99-06、HOVON49)雷那度胺（R): RD: Rd(ECOG ),MP:MPR:MRR-R （MM-015), Rd vs Rd18 vs MPT(FIRST )硼替佐米（V): VMP:MP(VISTA )
以卡菲佐米、泊马度胺等为基础的方
案
关注老年多发性骨髓瘤患者的生存质量
缓解率
生存期
生存质量
1998-2008仅有15个以生存质量为评估终点的RCT研究！
EORTC-QLO-C30计分方法
30个条目，可分为15个领域
5个功能领域
(躯体、角色、认知、情绪和社会
功能)、
3个症状领域
(疲劳、疼痛、恶心呕吐
1个总体健康状况
6个单一条目
(每个作为一个领域)
粗分（RS，Raw Score)
RS=(Q1+Q2+----Q ？)/n
标准化分：(SS，standard score)
功能领域：
SS=[1-(RS-1)/R]×100
症状领域和总体健康状况领域：
SS=[(RS-1)/R]×100
对于功能领域和总体健康状况领域得分越高说明功能状况越好（生存质量越好
对于症状领域得分越高表明症状或问题越多(生存质量越差)
临床试验应用的QOL量表生活质量评估时间
HOVON4 9QLQ-C30
QLQ-MY20
入组时、3疗程结束后、8疗程结束后、
第12个月时、第18个月时。

Waage et
al
QLQ-C30入组时、每3个月
Hjorth et al QLQ-C30入组时、第6周、第12周、第6个月，之
后每6个月
APEX QLQ-C30、FACT-
Ntx
入组时、第6、12、18、24、30
42周时
SUMMIT QLQ-C30, QLQ-
MY24,
FACIT-Fatigue,
FACT-Ntx
入组时、第3、5、7疗程，研究结束时
VISTA QLQ-C30入组时、每1疗程第1天，随访时每
UPFRONT QLQ-C30入组时、每基数疗程第1天，随访期间每个月
MM-015QLQ-C30, QLQ-
MY20
入组时，每3个疗程，随访时每6
MM-018QLQ-C30, QLQ
MY20
入组时，第24周时
生活质量量表在MM临床试验中的应用
Silvia G et al，Ann Hematol (2011) 90:1427–1439
Silvia G et al，Ann Hematol (2011) 90:1427–1439 HOVON49中MPT与MP组比较（QLQ-MY24)
Silvia G et al，Ann Hematol (2011) 90:1427–1439
Silvia G et al，Ann Hematol (2011) 90:1427–1439硼替佐米相关的临床试验生存质量研究结果
VISTA中MPV与MP组比较（QLQ-C30) 功能领域
Michel Delforge, et al.European Journal of Haematology 89 (16--27)
Michel Delforge, et al.European Journal of Haematology 89 (16--27)
haematologica | 2013; 98(5)
haematologica, 2013; 98(5)
总结
•老年MM患者的治疗前评估可预测生存和治疗毒性，所有老年患者均推荐以体能状态积分系统进行治疗前评估。

•老年MM患者存在异质性，治疗方案应根据体能状态进行剂量调整。

•除了生存期和缓解率外，生存质量也应作为老年多发性骨
髓瘤患者重要的评估终点。

•QLQ-C30量表和QLQ-MY24/20是多发性骨髓瘤患者生存质量评估的可靠工具。

•以新药为基础的方案较传统方案对改善生存质量有更显著的效果，生存质量的改善多和疗效呈正相关。

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第二军医大学附属长征医院。