实验性研究方法

第九章实验性研究

第一节实验性研究的特点及分类

一、实验性研究的特点

二、实验性研究的分类

第二节实验设计的基本要素

一、处理因素

二．受试对象

三．实验效应

第三节实验设计的原则

一、对照原则

二、重复原则

三、随机原则

四、齐同原则

五、盲法原则

第四节实验性研究优缺点

一、优点

二、缺点

第五节临床试验

一、临床试验的类型

二、临床试验注意

第九章实验性研究

学习目标

说出实验性研究的概念与特征；阐述实验设计的要素与原则；简述实验性研究的优缺点及注意事项；能对某一新药或新疗法效果评价作出研究设计。

案例：关于Goldberger糙皮病的研究。糙皮病于1735年在西班牙首先发现，之后在意大利、法国、美国等相继发生。开始一些学者认为是一种传染病，也有认为是遗传病。Goldberger认为不可能是传染病。他在发病多的孤儿院内作了细致的现场调查后发现

6~12岁组儿童发病率最高，而该组儿童每日主食以玉米为主，一周只吃一次肉，故认为该病的发生可能是由于缺乏肉类、蛋、奶等动物食品所致。

问题：怎样通过实验性研究说明该病的发生可能是由于缺乏肉类、蛋、奶等动物食品所致？

实验性研究（experimental study）是将一组随机抽取的实验对象随机分配到两种或多种处理组（实验组与对照组），实验组人为地给予或控制某因素，而对照组不给予该因素或给予安慰剂，然后观察比较不同处理因素的效应（或结果）。如添加赖氨酸促进生长发育的实验研究，将随机抽取的若干小学三年级学生随机分配到甲乙两组，甲组课间餐中添加赖氨酸，乙组仅给予正常课间餐，追踪观察一段时间后，比较两组身高、体重增长情况。

实验设计是关于实验研究的计划、方案的制定。良好的设计是顺利进行实验和统计分析数据结果的先决条件，也是使实验研究获得预期结果的重要保证。

第一节实验性研究的特点及分类

一、实验性研究的特点

１．研究者能人为设置处理因素。如上例，赖氨酸的添加是人为设置的，学生被动地接受或不接受这种处理。

２．受试对象接受何种处理因素或水平是由随机分配而定的。

由于这两个特点，实验研究和调查研究相比，能使比较组间具有较好的均衡性，即使得非处理因素对不同处理组的影响相同，组间具有良好可比性，在此条件下来探讨、评价处理因素的作用。如上例中，通过随机分配使甲乙两组的性别、家庭经济状况和心理状况一致，来研究赖氨酸对儿童生长发育的影响。实验研究还能使多种实验因素包括在较少次数的实验中，更有效地控制误差，达到高效的目的。

二、实验性研究的分类

实验性研究的分类方法很多，按其研究对象分为动物试验、临床试验和社区试验。按研究目的又分为病因试验（etiological trial）、预防试验（preventive trial）和治疗试验（therapeutic trial）。实际工作中常根据受试对象分类：

１．动物试验（animal experiment）很多试验首先在动物身上进行，•取得肯定结果后再逐步过渡到人体。动物实验持续的时间一般不长，多在一年以内。如食品毒理学中的口服花粉致畸实验，可以用小白鼠作为受试对象来进行。

２．临床试验（clinical trial）临床试验通常局限在患病人群中，持续的时间可以较长，目的是了解某种治疗措施的疗效。例如研究某种新型化疗方法治疗淋巴性白血病的效果。

３．社区干预试验（community intervention trial）社区干预试验往往在某个地区的所有人群中进行，持续时间一般较长，目的是通过干扰某些危险因素或施加某些保护措施，

然后了解它们在人群中产生的预防效果。例如在饮用水中加氟防龋齿的人群试验。由于社区干预试验中难以贯彻随机分配，故又有人称它为半试验性研究（quasi-experiment）。

第二节实验设计的基本要素

实验研究的基本要素包括处理因素、受试对象和实验效应三部分。如用两种降压药治疗高血压病人，观察比较两组病人血压值的下降情况，这里所用的降压药为处理因素，高血压病人为受试对象，血压值为实验效应。

一、处理因素

处理因素也称研究因素，是指在实验研究中有目的地加到受试对象身上的因素。与其相对应的还有所谓非处理因素，它是指非有意加到受试对象身上，而在实验中可能起到干扰作用的因素。

１．处理因素的性质

（１）施加处理因素：分化学性处理因素，如药物、营养素、激素、致毒物、生产性粉尘等；物理性处理因素，如针刺、艾灸、射线、理疗、外科手术等；生物学因素，如细菌、病毒、真菌、寄生虫等。

（２）固有处理因素：如研究成年男女冠心病发病率，则性别就是固有处理因素；研究不同年龄人群血脂含量的差异，则年龄就是固有处理因素。

２．处理因素的数目及水平

处理因素的数目指研究中人为施加几个因素，如果是一个称为单因素。单因素设计目标明确，简单易行，条件好控制，一目了然，但同一因素在量上可有不同程度。例如临床观察某药分不同剂量组，该药是单因素，大、中、小不同剂量即所谓水平，这叫单因素多水平实验研究。如欲研究不同年龄组患者采用某种药物治疗的效果，这是两个因素，每个因素又要分为几个剂量水平，这就是多因素多水平的实验研究。

３．多因素间的“相互作用”

多因素之间由于某种影响，能够增强或减弱处理因素原有的效应，称“相互作用”。如观察两种药物的疗效，看它们是否可能发生相互作用，即两种药物的协同作用和拮抗作用，在设计时分组应包括对照组、甲药组、乙药组和甲药＋乙药组，这样才能判明两药间是否存在相互作用。

４．处理因素的强度

所谓处理因素的强度，实际上就是一个剂量的问题，即施加的因素一定要达到使受试对象能产生效应的剂量，所以强度一定要适宜。

５．处理因素的标准化

科研设计中处理因素的标准化应特别注意，如用某抗菌素治疗某病，在同一实验研究中要采用同一厂生产，同一批号，纯度相同，使用时在不同组间还要按同一规程配制。如系采用中药治疗观察，应对中药的种属、产地、采取季节、泡制方法、剂量、用法等力求一致，这叫