临床研究方案设计
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• 1.发现临床问题 • 创新性 • 重要性 • 有趣性 • 伦理性
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 临床实践 • 国内外同行研究 • 新思想、新技术 • 导师
敢于怀疑传统观念,丰富的想象力
一、临床研究的步骤
• 2.形成研究假设 根据临床问题,形成研究假设，如可能表达为
假设检验具体形式 例如，我们可能对某种处理因素的效果感兴
临床试ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ案例
三、临床研究设计的方法
• 队列研究vs病例对照研究 • 队列研究
对暴露了解很少 一种暴露产生多种效应 暴露情况很少见 研究人群固定 • 病例对照研究 对疾病了解很少 疾病很少见 疾病有很长的诱发期或潜伏期 暴露数据的获得很昂贵 研究人群动态变化
三、临床研究设计的方法
• 回顾性队列研究vs前瞻性队列研究 • 回顾性队列研究
者的步骤，受试者分配的方法 • 7.根据统计学原理计算要达到研究预期目的所需的病例
数 • 8.研究用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给
药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和 标签的说明
四、临床研究方案设计要点
• 9. 拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数等 • 10.研究用药品的登记与使用记录、传递、分发方式及
主要内容
• 临床研究的步骤 • 科研设计的基本原则 • 临床研究设计方法 • 临床研究方案设计要点
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 2.形成研究假设 • 3.设计研究方案 • 4.实施研究项目 • 5.分析研究数据形成研究报告 • 6.应用研究结果解决临床问题或为进一步研
究指明方向
一、临床研究的步骤
收藏条件 • 11.临床观察、随访和保证受试者依从性的措施 • 12.终止临床研究的标准,结束临床研究的规定 • 13.疗效评定的标准，包括评定参数的方法、观察时间、
记录与分析 • 14.受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手
续 • 15. 不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、
处理措施、随访的方式、时间和转归 • 16.研究用药品编码的建立和保存、解盲方法和紧急情
敢于怀疑传统观念,丰富的想象力
二、科研设计的基本原则
• 重复（replication） • 随机化（randomization） • 对照（control） • 盲法（blanding）
三、临床研究设计的方法
• 根据对研究对象是否需要干预分为 • 观察性研究 客观地反映事物的实际情况,
未加任何干预 • 干预性研究（实验研究）根据研究目标
• 实验性研究:临床试验 • 有干预 • 前瞻性 • 经典的为RCT
三、临床研究设计的方法
• 研究数据的来源 • 病例总结 • 注册登记 • 大队列研究 • 基于人体标本的研究 • 多中心随机对照研究
三、临床研究设计的方法
• 怎么选择设计方法 • 根据研究某的,采用较（最）小的资源，获得有效且精
况下破盲的规定
四、临床研究方案设计要点
• 17. 统计分析计划、统计分析数据集的定义和选择 • 18.数据管理和数据可溯源性的规定 • 19.临床研究的质量控制与质量保证 • 20.研究相关的伦理学 • 21.临床研究预期的进度和完成日期 • 22.研究结束后的随访和医疗措施 • 23. 参考文献
趣，如均数（mean），率（rate），比值比 （oddsratio，OR），风险比（relative risk， RR）等的不同
一、临床研究的步骤
• 2.形成研究假设 • H0: μ1= μ2 • H1: μ1≠ μ2
或
• H0: π1= π2 • H1: π1 ＞ π2
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 临床实践 • 国内外同行研究 • 新思想、新技术 • 导师
三、临床研究设计的方法
• 队列研究 • 分析已经或将要暴露（不同水平）或不暴露于某研究
因素的人群发生疾病（其他结局）的不同 • 观察大的样本经过较长的时间,不同暴露组疾病（结局）
发生率 • 观察人群足够长的人年，以便获得人群子集的可靠的
疾病的发生率，死亡率
三、临床研究设计的方法
回顾性队列研究
三、临床研究设计的方法
• 横断面研究 • 在特定的一段时间内,在特定人群中研究疾病（健康相
关特征）与相关变量（因素）之间的关联； • 在特定的一段时间内，在研究人群或抽取的样本中，
研究每个人疾病的发生（是，否），其它因素存在 （是，否，或定量） • 具有（不具有）某种（某些因素）不同亚组间疾病的 患病的情况，患病与不患病的组间某些因素的不同 • 记录患病率，而不是发病率 • 不能界定因果关系
确的疾病与暴露因素的关系 • 科学性
证据级别 局限性 • 可行性 成本:时间，人，财，物 • 伦理性
三、临床研究设计的方法
• 观察性研究vs试验性研究 • 观察性研究
研究涉及治疗,预防或危险因素 中-大效应 实验不伦理，不可行，太昂贵 • 试验性研究 研究涉及治疗，预防或危险因素 较小的效应 实验合乎伦理，有足够的资金
三、临床研究设计的方法
• 病例对照研究 • 病例组:患有某种疾病（或者有某种结局
或特征）的患者 • 对照组:没有患某种疾病健康人或患有其
他疾病的患者 • 通过两组比较,研究某种危险因素与疾病
（结局，特征）的潜在关系，某种因素 是否出现，或定量关系。
三、临床研究设计的方法
断面研究
三、临床研究设计的方法
主动加以干预措施，控制非实验因素的 干扰，回答研究假设所提出的问题
三、临床研究设计的方法
• 根据对研究对象是否需要干预分为 • 观察性研究 客观地反映事物的实际情况,
未加任何干预 • 干预性研究（实验研究）根据研究目标
主动加以干预措施，控制非实验因素的 干扰，回答研究假设所提出的问题
三、临床研究设计的方法
疾病有很长的诱发期或潜伏期 有历史暴露 想节约时间和金钱 • 前瞻性队列研究 疾病有较短的诱发期或潜伏期 现在有暴露数据 想获得高质量的数据
四、临床研究方案设计要点
• 1.研究题目 • 2.研究目的,研究背景 • 3.研究设计的类型 • 4.组别的设置，随机化分组方法 • 5.设盲的水平 • 6.受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 临床实践 • 国内外同行研究 • 新思想、新技术 • 导师
敢于怀疑传统观念,丰富的想象力
一、临床研究的步骤
• 2.形成研究假设 根据临床问题,形成研究假设，如可能表达为
假设检验具体形式 例如，我们可能对某种处理因素的效果感兴
临床试ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ案例
三、临床研究设计的方法
• 队列研究vs病例对照研究 • 队列研究
对暴露了解很少 一种暴露产生多种效应 暴露情况很少见 研究人群固定 • 病例对照研究 对疾病了解很少 疾病很少见 疾病有很长的诱发期或潜伏期 暴露数据的获得很昂贵 研究人群动态变化
三、临床研究设计的方法
• 回顾性队列研究vs前瞻性队列研究 • 回顾性队列研究
者的步骤，受试者分配的方法 • 7.根据统计学原理计算要达到研究预期目的所需的病例
数 • 8.研究用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给
药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和 标签的说明
四、临床研究方案设计要点
• 9. 拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数等 • 10.研究用药品的登记与使用记录、传递、分发方式及
主要内容
• 临床研究的步骤 • 科研设计的基本原则 • 临床研究设计方法 • 临床研究方案设计要点
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 2.形成研究假设 • 3.设计研究方案 • 4.实施研究项目 • 5.分析研究数据形成研究报告 • 6.应用研究结果解决临床问题或为进一步研
究指明方向
一、临床研究的步骤
收藏条件 • 11.临床观察、随访和保证受试者依从性的措施 • 12.终止临床研究的标准,结束临床研究的规定 • 13.疗效评定的标准，包括评定参数的方法、观察时间、
记录与分析 • 14.受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手
续 • 15. 不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、
处理措施、随访的方式、时间和转归 • 16.研究用药品编码的建立和保存、解盲方法和紧急情
敢于怀疑传统观念,丰富的想象力
二、科研设计的基本原则
• 重复（replication） • 随机化（randomization） • 对照（control） • 盲法（blanding）
三、临床研究设计的方法
• 根据对研究对象是否需要干预分为 • 观察性研究 客观地反映事物的实际情况,
未加任何干预 • 干预性研究（实验研究）根据研究目标
• 实验性研究:临床试验 • 有干预 • 前瞻性 • 经典的为RCT
三、临床研究设计的方法
• 研究数据的来源 • 病例总结 • 注册登记 • 大队列研究 • 基于人体标本的研究 • 多中心随机对照研究
三、临床研究设计的方法
• 怎么选择设计方法 • 根据研究某的,采用较（最）小的资源，获得有效且精
况下破盲的规定
四、临床研究方案设计要点
• 17. 统计分析计划、统计分析数据集的定义和选择 • 18.数据管理和数据可溯源性的规定 • 19.临床研究的质量控制与质量保证 • 20.研究相关的伦理学 • 21.临床研究预期的进度和完成日期 • 22.研究结束后的随访和医疗措施 • 23. 参考文献
趣，如均数（mean），率（rate），比值比 （oddsratio，OR），风险比（relative risk， RR）等的不同
一、临床研究的步骤
• 2.形成研究假设 • H0: μ1= μ2 • H1: μ1≠ μ2
或
• H0: π1= π2 • H1: π1 ＞ π2
一、临床研究的步骤
• 1.发现临床问题 • 临床实践 • 国内外同行研究 • 新思想、新技术 • 导师
三、临床研究设计的方法
• 队列研究 • 分析已经或将要暴露（不同水平）或不暴露于某研究
因素的人群发生疾病（其他结局）的不同 • 观察大的样本经过较长的时间,不同暴露组疾病（结局）
发生率 • 观察人群足够长的人年，以便获得人群子集的可靠的
疾病的发生率，死亡率
三、临床研究设计的方法
回顾性队列研究
三、临床研究设计的方法
• 横断面研究 • 在特定的一段时间内,在特定人群中研究疾病（健康相
关特征）与相关变量（因素）之间的关联； • 在特定的一段时间内，在研究人群或抽取的样本中，
研究每个人疾病的发生（是，否），其它因素存在 （是，否，或定量） • 具有（不具有）某种（某些因素）不同亚组间疾病的 患病的情况，患病与不患病的组间某些因素的不同 • 记录患病率，而不是发病率 • 不能界定因果关系
确的疾病与暴露因素的关系 • 科学性
证据级别 局限性 • 可行性 成本:时间，人，财，物 • 伦理性
三、临床研究设计的方法
• 观察性研究vs试验性研究 • 观察性研究
研究涉及治疗,预防或危险因素 中-大效应 实验不伦理，不可行，太昂贵 • 试验性研究 研究涉及治疗，预防或危险因素 较小的效应 实验合乎伦理，有足够的资金
三、临床研究设计的方法
• 病例对照研究 • 病例组:患有某种疾病（或者有某种结局
或特征）的患者 • 对照组:没有患某种疾病健康人或患有其
他疾病的患者 • 通过两组比较,研究某种危险因素与疾病
（结局，特征）的潜在关系，某种因素 是否出现，或定量关系。
三、临床研究设计的方法
断面研究
三、临床研究设计的方法
主动加以干预措施，控制非实验因素的 干扰，回答研究假设所提出的问题
三、临床研究设计的方法
• 根据对研究对象是否需要干预分为 • 观察性研究 客观地反映事物的实际情况,
未加任何干预 • 干预性研究（实验研究）根据研究目标
主动加以干预措施，控制非实验因素的 干扰，回答研究假设所提出的问题
三、临床研究设计的方法
疾病有很长的诱发期或潜伏期 有历史暴露 想节约时间和金钱 • 前瞻性队列研究 疾病有较短的诱发期或潜伏期 现在有暴露数据 想获得高质量的数据
四、临床研究方案设计要点
• 1.研究题目 • 2.研究目的,研究背景 • 3.研究设计的类型 • 4.组别的设置，随机化分组方法 • 5.设盲的水平 • 6.受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试