诱导多能干细胞技术

捷易的优势1—取材灵活（外周血、尿液）
捷易的优势2—非整合型质粒电转（无整合）
捷易的优势3—Xeno-free培养（无异源性物质）
捷易的优势4—CRISPR/Cas9基因编辑
特色： 1）Cas9 mRNA和sgRNA电转 2）单链DNA 做Doner 3）Cas9蛋白和sgRNA电转
Recovery or Construction of disease model in iPSCs
forebrain neurons.
Figure 4 | Dysregulation of neuronal transcriptome encoding a subset of
presynaptic proteins, DISC1-interacting proteins and mental-disorder associated proteins in human forebrain neurons carrying the DISC1 mutation.
诱导多能干细胞技术 (induced pluripotent stem cells,
iPS Cells)
杨通 E-mail: tong.yang@jeayea.com
内部资料，仅供参考
捷易生物
特色技术平台：
iPS技术平台（外周血、尿液等非整合诱导及多种分化） CRISPR/Cas9基因编辑（敲除效率高，非整合） 二代测序建库和数据分析（可做单细胞或极少量样本建 库）
产品平台：
总代理KAPA BIOSYSTEMS , abm等北美优质工具酶 （如二代测序）
Baidu Nhomakorabea
科技部“十三五”重点专项
（二）重点任务
干细胞与转化医学
遗传相 关疾病
胚胎干细胞（embryonic stem cell，ESCs）
体细胞重编程
Wikipedia
iPS细胞
诱 导 多 能 干 细 胞 （ induced pluripotent stem cells, iPS cells）最初 是日本人山中申弥（Shinya Yamanaka） 于 2006 年 利 用 病 毒 载 体 将 四 个 转 录 因 子 （Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）的组合转入 分化的体细胞中，使其重编程而得到的类 似胚胎干细胞（ES）的一种细胞类型。
人诱导多能干细胞（hiPS)研究简介
iPSC-based therapy Rescued by genome editing (CRISPR/Cas9, TALEN)
Yamanaka, Cell. 2009
hiPS面临的挑战
1.患者体细胞取材的创伤性。 2.hiPS细胞诱导时外源基因的插入。 3.细胞培养液中动物源性成份的使用。 4.传统基因打靶的低效率。
疾病特异hiPS在遗传病基因治疗中的思路
1）建立病人特异iPS细胞模型； 2）基因编辑技术修复基因突变； 3）检测基因修复后相关基因的表达。
建立乙型地中海贫血病人来源的iPS细胞系； 运用CRISPR/Cas9技术修复突变基因； 病人来源iPS和修复的iPS分化成HSC, 检测HBB基因表达。
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Figure 2 | Defects of glutamatergic synapses in forebrain neurons carrying
the DISC1 mutation.
Figure 3 | A causal role of the DISC1 mutation in regulating synapse formation in human
建立DISC1突变家系来源的iPS细胞系（包括正常和突变），并分化成神经元， 比较差异；
用基因编辑技术确认DISC1的作用； 二代测序寻找机制
Figure 1 | Normal neural differentiation, but markedly reduced total
DISC1 protein levels in forebrain neurons derived from patient iPS cells carrying the DISC1 mutation.
• Point mutation • Multi-gene mutation • Large fragment deletion • Large fragment insertion
非整合型hiPS建系的周期及价格
8.8万元
疾病特异hiPS在遗传病疾病机制研究中的思路
1）建立病人特异iPS细胞模型（比较与正常的差异）； 2）CRISPR/Cas9基因修复验证遗传突变的重要性； 3）高通量测序寻找疾病机制