临床疗效及疾病预后研究
流行病学――第十一章 临床疗效和疾病预后研究
流行病学――第十一章临床疗效和疾病预后研究一、名词解释1．双盲法2．沾染3．自然史4．标准对照5．随机对照试验二、单选题1．有关安慰剂的使用哪项论述不正确?A．使用目的是为了排除非特异性效应的干扰B．安慰剂常用没有任何药理作用的物质C．可用于研究那些目前尚无有效药物治疗的疾病作对照D．安慰剂的外观和剂型与试验药物不同E．安慰剂和试验药要同步应用2．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．某种指标在人群中发生的频率越低，所需样本量越大B．某种指标在人群中发生的频率越低，所需样本量越小C．所需样本量与某种指标在人群中发生的频率无关D．数值越大，所需样本量越大E．1－数值越大，所需样本量越小3．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，所需样本量越大B．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，所需样本量越小C．所需样本量与实验组与对照组要比较的数值差值d无关D．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，用单侧检验计算样本量E．差值d和某种指标在人群中发生的频率越大，样本量越小4．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．检验的显著性水平（第Ｉ类错误的概率）越大，所需样本量越大B．检验的显著性水平越大，所需样本量越小C．检验的显著性水平（第Ⅱ类错误的概率）越大，所需样本量越大D．检验的显著性水平越大。
越小，所需样本量越小E．所需样本量与检验的显著性水平和无关5．在研究抗心律不齐药物的药效时，选择研究对象正确的是A．最好选择近期心律不齐频繁发作的病人B．最好不要选择近期心律不齐频繁发作的病人C．可用孕妇作为研究对象D．样本量越大，结果越能说明问题E．病人的年龄和性别对研究结果影响不大6．关于单盲法描述不正确的是A．单盲法简便，容易进行B．单盲法是指观察者不知道分组情况和研究对象接受处理情况C．单盲法是指研究对象不知道分组情况和研究对象接受处理情况D．单盲法对受试者的健康和安全有利E．单盲法可以去除来自研究对象的偏倚7．目前进行疾病预后研究的主要方法是A．现况调查B．病例对照研究C．生存分析D．生态学研究E．数理研究8．下列哪项不是临床试验中采用盲法原则观察结果的优点? A．可克服来自患者的主观因素的影响B．可克服来自亲属的主观因素的影响C．可克服来自医生、护士等观察者主观因素的影响D．可克服来自研究分析资料人员的主观因素的影响E．可克服实验室人员实验过程中的主观因素的影响三、多选题1．在临床疗效实验中常用的随机化分组方法有哪些?A．单纯随机化B．区组随机化C．分层随机化D．多阶段抽样E．分层整群抽样2．关于双盲法描述正确的是A．双盲法是指研究对象和观察者不知道分组情况和研究对象接受处理情况B．双盲法是指观察者和资料分析者不知道分组情况和研究对象接受处理情况C．双盲法不适用于危重病人D．双盲法可以消除资料分析者带来的偏倚E．双盲法得到的研究结果准确，没有任何偏倚3．关于三盲法描述正确的是A．三盲法是指除观察者外都不知道分组情况和研究对象接受的处理情况B．三盲法是指受试对象、观察者和资料分析者不知道分组情况和研究对象接受的处理情况C．三盲法使科研的安全性得到了保证D．三盲法能消除资料分析者带来的主观因素的影响E．三盲法能保证结果的正确和研究对象的依从性4．在随机对照试验中，控制选择性偏倚的方法A．严格掌握研究对象的人选标准B．采用随机分组的方法C．仪器和试剂标准化D．使用盲法E．采用随机抽样的方法5．在随机对照试验中，常见的偏倚和影响结果的因素有A．选择性偏倚B．测量偏倚C．干扰和沾染D．依从性E．混杂偏倚6.关于随机对照试验和非随机对照试验叙述正确的是A．随机对照试验必须随机分组并设对照B．非随机对照试验不一定随机分组也不一定设对照C．随机对照试验比非随机对照试验省时省力D．非随机对照试验所得结果不如随机对照试验的结果可靠E．随机对照试验正因为设立了严格的对照，所以结果才可靠四、简答题1．简述临床疗效试验的特点。
疾病预后的研究和评价
预
15
• 5、患者的心理承受状态
预
16
4.医疗条件：
• 医疗条件的优劣，直接影响疾 病预后的好坏。一般来说，医 疗条件越好，医疗质量越高， 防治效果就越好，治愈率就越 高，病死率和病残量就降低， 则总的预后就较好。
预
17
• 5、疾病本身特点
• 疾病是由病原体，或有关致病因素、 人体及社会环境因素相互作用的结 果，不同疾病本身有不同特点，其 预后也各不相同。
预
4
研究和评价疾病预后的目的
1、研究疾病对人类的危害性
通过对疾病预后的研究，可 使我们充分认识各种疾病的发生、 发展过程的规律性，充分认识疾 病对人体造成的各种后果及危害 性，为有效的干预提供科学依据， 以便更好地治疗和预防疾病，并 改善疾病和预后。
预5ຫໍສະໝຸດ 2、探索影响疾病预后的重要因素
• 任何疾病发病以后，都要经过 长短不等的病症过程，逐渐发展为 痊愈、残废、死亡等各种不同的结 局。其中有很多影响疾病预后的因 素，因此，必须探索影响疾病预后 的因素，以便采取有效措施，减少 防止因素，使其向好的方面转化。
预
8
不同的疾病其自然史是不同的， 表现为某些疾病的自然史较短， 可为数日内即可结束自然史，而 有些疾病则自然史比较长，甚至 可达数年、数十年。了解掌握了 所研究的疾病的自然史，对进一 步研究和评价疾病的预后有重要 现实意义。
预
9
2、病程
• 是指从疾病首次发生症状、体征 到最后结局所经历的全过程。临 床上通过采取适当治疗措施，可 以改变疾病的发展过程，加速痊 愈结局的到来，缩短病程，一般 临床医生最注重的是这一阶段的 诊治工作。
预
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• 疾病预后评定方法及其指标：
流行病学——临床疗效和预后研究
所研究的疾病尚无有效的防治药物时才使用。 所研究的疾病尚无有效的防治药物时才使用。
（3）交叉对照：每个研究对象兼作实验组和对照组成员 交叉对照： （4）互相对照：同时评价几种药物的疗效 互相对照： （5）自身对照
（二）随机分组
原则： 原则：
所有的研究对象都有同等的机会 所有的研究对象都有同等的机会被分配到实验 机会被分配到实验 组或对照组。 组或对照组。
区组随机分组
按研究对象参加研究工作的时间顺序， 按研究对象参加研究工作的时间顺序 ，将全 部对象分成例数相等的若干区组， 部对象分成例数相等的若干区组 ， 再将每个区 组内的研究对象进行单纯随机分组， 组内的研究对象进行单纯随机分组 ， 称为区组 随机分组。 随机分组。 例如：将24名研究对象分为A、B两组，可先 名研究对象分为A 两组， 例如： 24名研究对象分为 按时间先后的顺序将24 名对象分为6 个组每组4 按时间先后的顺序将 24 名对象分为 6 个组每组 4 24名对象分为 名，可有以下6种排列方案 可有以下6
观察指标的选择 客观性
试验指标可分为客观指标和主观指标两种。 试验指标可分为客观指标和主观指标两种。 客观指标是测量和化验的结果， 客观指标是测量和化验的结果 ， 一般借助仪 器来获得数据， 器来获得数据 ， 不受研究对象和研究人员主 观因素的影响，比主观指标更为可靠。 观因素的影响，比主观指标更为可靠。
controlled trial，RCT） trial，RCT）
非随机对照试验 （ nonrandomized
controlled trial，NRCT ） trial，
controlled trial ） trial）
1. 非 随 机 同 期 对 照 试 验 （ norandomized concurrent 2.历史性对照试验（historical controlled trial） trial）
临床医学之预后研究
临床医学之预后研究一、引言预后研究是临床医学领域的一个重要分支，它关注的是患者的疾病进展、治疗效果以及生存期等方面的预测与评估。
通过深入研究预后因素的影响，预后研究为医生们提供了更为准确的预测信息，从而帮助医生制定更恰当的治疗方案，改善患者的生存质量。
本文将对预后研究进行探讨，并阐述其在临床实践中的重要性。
二、预后研究的定义预后研究指的是对患者未来疾病进展、治疗效果以及生存期等方面进行观察和预测的研究。
通过统计学的方法，收集和分析大量的临床数据，预后研究能够揭示出与疾病进展、治疗效果以及生存期相关的预后因素，为医生们提供科学依据，并指导临床决策。
三、预后研究的意义1. 个体化治疗方案预后研究的一个重要目标是为每个患者制定个体化的治疗方案。
不同患者在疾病进展、治疗效果和生存期方面存在差异，因此对于同一疾病的患者，同样的治疗方案可能产生不同的效果。
通过预后研究，医生们可以了解不同预后因素对疾病进展的影响，从而选择出最适合患者的治疗策略。
2. 风险评估与预警预后研究可以帮助医生对患者的疾病进展进行风险评估与预警。
通过收集并分析大量的临床数据，预后研究可以发现与疾病进展相关的预后因素，从而提前识别高风险患者，并采取相应的干预措施。
例如，在癌症领域，预后研究可以通过评估临床表现、病理特征和基因变异等因素，为患者提供更准确的预后信息，帮助医生制定适当的治疗计划。
3. 评估治疗效果预后研究还可以用于评估治疗效果。
通过长期随访患者的临床数据，预后研究可以揭示出不同治疗手段对疾病进展的影响，进而评估其治疗效果的优劣。
这对于指导临床决策、改进治疗方案具有重要意义。
四、预后研究的方法1. 前瞻性研究前瞻性研究是一种较为常见的预后研究方法。
该方法通过长期的随访观察，收集患者的临床数据以及治疗信息，进而预测患者的疾病进展、治疗效果以及生存期等。
前瞻性研究的优势在于能够较准确地收集数据，但它也存在时间和人力成本较高的问题。
临床研究中的疾病预后评价
临床研究中的疾病预后评价疾病预后评价在临床研究中的重要性疾病预后评价是指对患者病情发展和生存期等方面进行客观评估和预测的一项重要工作。
在临床研究中，疾病预后评价能够为医生提供指导治疗策略、评估疗效以及预测患者生存期等方面的重要依据。
本文将介绍临床研究中的疾病预后评价的意义、方法以及存在的挑战。
一、疾病预后评价的意义疾病预后评价在临床研究中具有重要的意义。
首先，它可以帮助医生制定合理的治疗方案。
通过对患者病情的评估和预测，医生可以选择针对性的治疗方法，提高治疗的效果。
其次，疾病预后评价对于评估治疗效果也十分关键。
通过对疾病预后的研究，医生可以客观地评估特定治疗方法的有效性，为患者提供更好的治疗选择。
最后，对疾病预后的评估可以帮助预测患者的生存期。
对于一些临床预后较差的疾病，如恶性肿瘤，预测患者的生存期对于家属和患者本人来说具有重要的意义。
二、常用的疾病预后评价方法1.生存分析法生存分析法是一种用于疾病预后评价的常用方法。
通过对患者的生存状态和生存时间的观察，可以利用生存分析方法对存在的影响因素和预后进行评估。
常见的生存分析方法包括Kaplan-Meier曲线和Cox 比例风险模型等。
2.预后指标的建立与验证预后指标是指用于预测患者疾病预后的衡量指标。
建立合理的预后指标对于准确评估疾病预后至关重要。
常见的预后指标有病理指标、生物标志物、临床指标等，如癌症的TNM分期。
3.预后模型的建立预后模型是通过对大量相关数据的收集与分析，建立数学模型来预测疾病预后的方法。
预后模型可以基于统计学方法，如多元回归分析，或者机器学习方法，如人工神经网络来建立。
预后模型的建立旨在结合多个因素，对疾病预后进行全面评估。
三、疾病预后评价的挑战尽管疾病预后评价在临床研究中具有重要的价值，但也存在一些挑战。
首先，疾病预后评价需要大量的相关数据支持，而数据的获取和处理是一项庞大且复杂的工作。
其次，疾病预后与患者个体差异相关联，不同人群的预后评价可能会有所不同。
第十一章 临床疗效和疾病预后研究
床试验分组情况，研究对象不知道自己在试验组 还是对照组，一般需要给予对照组安慰剂。 优点：研究者可以更好地观察了解研究对象， 在必须时可以及时恰当地处理研究对象可能发 生的意外问题，使研究对象的安全得到保障 缺点：避免不了研究者方面带来的主观偏倚， 易造成试验组和对照组的处理不均衡
P P
1 2
2
2
临床试验设计
☻连续变量样本大小的计算：HIV病毒负 荷、血糖、血压、血脂和胆固醇等计量 资料
2Z Z N 2 d
2
2
σ：为估计的标准差； d：为两组主要评价指标均值之差
临床试验设计
☻5.确定试验的观察期限 在进行临床试验 设计时必须明确观察的时间，包括研究的 起点和终点。根据不同研究目的及试验本 身特点，所确定的观察期限应符合疾病规 律以及干预措施对机体的作用规律。
临床试验设计
一般选择研究对象需要遵循以下原则： ☻被选对象应确能从实验中受益 ☻选择症状体征明显的对象 ☻尽可能不选孕妇作为研究对象 ☻选择依从性好的人群
临床试验设计
☻3.选择研究现场
医院，根据不同临床试验目的选择具备一定条 件的医院开展。
根据相关临床试验的要求，考虑到合格对象的 收集、样本的代表性等问题，很多临床试验需 要由几个独立的临床中心合作进行，这类临床 试验被称为“多中心临床试验”。
☻在开始实施一项临床试验前，应该制定周密 合理的试验方案，其内容应包括试验背景、 试验方案、组织和实施程序、结果评价指标 和方法等。一般在临床试验开始后，没有特 殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是 在新药的临床试验中。
基本原则
☻随机、对照、盲法 是临床试验的三
疾病预后研究及其评价
生存 生存率 率 标准误
S(tk) (7) 0.9000 0.7000 0.7000 0.5833 0.5833 0.4375 0.2917 0.2917 0.0000
SE(S(tk)) (8)
0.0949 0.1449 0.1449 0.1610 0.1610 0.1747 0.1666 0.1666
第二节 生存率的寿命表法
适用于大样本资料 数据按时间区间分组 利用删失资料信息，按删失资料对进行 校正 区间中的删失个体折算为半个人时
第二节 生存率的寿命表法
一、生存率计算
例3：某医院对100名恶性肿瘤术后病人进行随 访所获得的资料如下表
术后 年数 t～ (1)
0～
1～
2～
3～
4～
5～
期初观 察例数
例2：某临床试验对32名晚期肺癌患 者患者进行随访研究，截止到研究期 结束，记录的生存随访资料如下表， 试计算100周生存率。
12.8 15.6 17.8 24.0+ 26.4 29.2 30.0 30.8+ 39.2 42.0 49.3 58.4+ 72.0+ 76.9+ 77.2 82.4 85.0 86.8 87.2+ 90.6 94.4+ 96.5 97.2+ 98.6 + 106.0+ 114.8+ 117.2+ 140.0+ 168.0+ 170.5+ 196.0 198.5+ 注：+ 表示该数据为删失数据（不完全数据）
某人群某时段总死亡例数 q 该人群同时段期初观察例数 当存在删失数据时，假定失访等删失事件在 观察时段的各个时间点是等机会发生的，故 分母改用校正观察例数。
临床疗效和疾病预后研究-临床
疗效评价方法
临床试验
通过随机、双盲、对照等原则设计的临床试 验来评价疗效。
患者报告结果
通过问卷调查等方式收集患者对治疗效果的 主观评价。
观察性研究
基于实际临床场景，收集患者治疗数据进行 评价。
生物标志物检测
利用生物标志物变化来客观反映治疗效果。
疗效影响因素分析
01
患者因素
年龄、性别、基因型、合并症等对 患者疗效的影响。
数据处理
02
包括数据清洗、整理、转换和缺失值处理等步骤，以确保数据
质量。
数据分析方法
03
运用描述性统计、推断性统计等方法对数据进行分析，以揭示
变量之间的关系和规律。
统计学原理在临床研究中的应用
假设检验
通过设立假设并进行检验，判断试验组与对 照组之间是否存在统计学差异。
方差分析
用于比较多个组之间的均值差异，以评估不 同干预措施的效果。
和准确性。
B
C
D
真实世界研究
基于大数据和电子病历等资源开展真实世 界研究，评估干预措施在实际临床环境中 的效果和安全性。
移动医疗与远程监测
利用智能设备和传感器对患者进行实时监 测和干预，提高临床研究的便捷性和可及 性。
05 结果展示与讨论
临床疗效结果展示
主要疗效指标
详细描述研究的主要疗效 指标，如治愈率、有效率、 生存率等，并提供具体的 数据支持。
临床疗效和疾病预后研究-临床
目录
• 引言 • 临床疗效研究 • 疾病预后研究 • 临床研究方法与技术应用 • 结果展示与讨论 • 结论与总结
01 引言
研究背景与意义
临床疗效和疾病预后是医学研究 的核心内容，直接关系到患者的 生存质量和医疗资源的合理利用。
临床疗效和疾病预后分析
临床疗效和疾病预后分析疾病是人类健康的威胁，而临床疗效和疾病预后分析是评估治疗效果和预测疾病发展趋势的重要手段。
通过对疾病治疗过程中的观察和数据分析，医生和研究人员可以获得宝贵的信息，以指导治疗方案的制定和病情预测。
本文将从不同角度探讨临床疗效和疾病预后分析的相关问题。
一、临床疗效的评估临床疗效的评估是对疾病治疗效果进行客观评价的过程。
一般来说，我们可以从多个角度来评估临床疗效，包括症状缓解、体征改善、生活质量提高等方面。
同时，还需要结合病情的发展趋势和治疗过程中的不良反应情况进行综合评估。
在进行临床疗效评估时，医生需要全面了解患者的病情，并结合患者的个体差异和治疗情况进行判断。
临床疗效评估需要依据科学的方法和标准，避免主观性的干扰，并确保评估结果的可靠性和准确性。
二、疾病预后的分析疾病预后分析是对疾病发展趋势进行预测的过程。
预后分析可以帮助医生和患者了解疾病的可能发展情况，从而制定更有效的治疗方案和做出更合理的护理安排。
疾病预后分析可以利用多种方法，包括统计学分析、模型建立和数据挖掘等。
通过对大量的病例数据进行分析和比较，可以找出不同影响因素之间的关系，并建立预测模型。
预后分析还可以通过对个体患者的病历资料和临床表现的分析，结合医生的经验和专业知识，进行个体化的预后评估。
疾病预后分析的目的是为了提供科学的依据和参考，帮助医生和患者做出更明智的决策。
然而，需要注意的是，疾病的预后是一个复杂的过程，受多种因素的影响，因此预后结果并不是绝对准确的，只能作为参考。
三、影响临床疗效和疾病预后的因素临床疗效和疾病预后的结果受多种因素的影响。
首先，疾病本身的特征和严重程度对治疗效果和预后结果有很大的影响。
一些疾病如心脏病、恶性肿瘤等，由于其病理特点和发展趋势的复杂性，其治疗效果和预后结果往往较为不确定。
其次，患者个体差异也是影响临床疗效和疾病预后的重要因素。
不同患者的生理状况、心理状态和抗拒程度等不同，会对治疗效果和预后结果产生不同的影响。
临床疗效研究
四、生存分析
疾病预后指标：（1） 病死率： 病程短的疾病； （2）生存率： 生存 分析 ，病程长的疾病。
1、生存分析的适用范围：
（1）远期临床疗效的评价： 肿瘤 、 慢性病治疗效果。
（2）人群卫生保健措施的效果评价： 健康教育 、危险因素干预效果。
2 、生存分析的步骤： (1)规定随访时间 :
开始时间： 诊断日 、治疗开始日 、 出院 日。 终止时间： 病程短的疾病以出现结局为 准；病程长的疾病常常观察3 、5 、10年 等。
3 、临床试验有效和实际有效 ;
4 、综合基础研究、临床研究和流行 病学研究的结果进行评价 ;
5 、要科学评价：干预措施的真实性、 重复性和实用性。 总之 ，设计要科学 、实施规范 、 失访少 、资料整理与分析（统计方 法）正确 、结果完整客观准确 、有 统计学意义和临床意义 ;
6、预后研究也可作为新药或新疗法疗 效评价的一种方法。
（2）迁移性偏倚： 从两组中迁出的 成员特征是不均衡的 ，从而影响两 组可比性。
（3）零点偏倚： 随访起点时间不同 造成。
（4）集合偏倚（分组偏倚） ，实质 是两组无可比性 ，属选择性偏倚 。 （5）测量偏倚：
2 、偏倚控制：
（1） 随机化：控制选择偏倚 ，提高 组间可比性。
（2） 限制：控制研究对象选择的条件， 以控制混杂偏倚。 （3）配比：控制混杂偏倚。 （4）分层分析：控制混杂偏倚。 （5） 多因素分析： 常用Cox回归模型。
2 、类实验又称半实验 ，如果一
项实验研究缺少其中一个或几个 特征 ，这种实验就称为类实验 。 类实验一般没有设立对照组 ，或
者设立了对照组但没有随机分配。
五 、研究设计基本原则与步骤
1 、明确研究目的（要解决什么 问题？ 通常一次实验只解决一 个问题）
简述疾病预后研究的意义
简述疾病预后研究的意义疾病预后研究是指对患者在接受治疗后的疾病进展和生存情况进行观察和分析的一项研究。
它对于指导临床治疗、评估治疗效果以及预测疾病的发展趋势具有重要意义。
疾病预后研究有助于临床治疗的指导。
通过对大量患者的疾病预后进行研究，可以确定不同治疗方案的疗效，从而为医生选择最佳的治疗方案提供依据。
例如，对于某种癌症的治疗，疾病预后研究可以帮助医生判断手术、化疗、放疗等治疗方法的效果，从而制定最合理的治疗方案。
疾病预后研究可以评估治疗效果。
通过观察患者的疾病预后情况，可以评估不同治疗措施的有效性。
例如，对于某种慢性疾病，通过长期的随访观察，可以了解不同药物的疗效，从而为患者选择最适合的治疗药物和剂量。
疾病预后研究还可以预测疾病的发展趋势。
通过对患者的疾病预后进行分析，可以预测疾病的进展速度、发生并发症的风险以及患者的生存期望。
这对于患者和医生来说都非常重要，可以帮助他们做出更合理的治疗决策和生活安排。
疾病预后研究还可以揭示疾病的发生机制和影响因素。
通过观察患者的疾病预后情况，可以发现某些特定的病理变化、遗传因素或环境因素与疾病的发展和预后有关。
这些发现可以为疾病的预防和治疗提供新的思路和方法。
在进行疾病预后研究时，需要收集大量的患者资料并进行统计分析。
这要求研究者具备扎实的统计学知识和研究方法学的基础。
同时，疾病预后研究还需要长期的随访观察，对患者的生活质量、治疗效果等进行定期评估。
因此，疾病预后研究需要团队合作，包括医生、统计学家、流行病学家等多个学科的专家。
疾病预后研究对于指导临床治疗、评估治疗效果以及预测疾病的发展趋势具有重要意义。
它可以为医生选择最佳的治疗方案提供依据，评估不同治疗措施的有效性，预测疾病的发展趋势，揭示疾病的发生机制和影响因素。
因此，疾病预后研究对于改善患者的治疗效果和生活质量具有重要的实际意义。
临床分析疾病预后与生存率
临床分析疾病预后与生存率疾病预后与生存率的临床分析疾病预后与生存率是临床医学领域中非常重要的指标，用于评估患者在接受治疗后的病情发展以及生存期。
临床分析疾病预后与生存率可以帮助医生更好地预测患者的疾病发展，并采取相应的治疗措施，提高患者的生存率。
本文将从定义疾病预后和生存率的概念入手，探讨临床分析疾病预后与生存率的重要性和方法，以及相关的研究。
一、定义疾病预后是指患者在接受治疗后的病情发展。
它涉及到病情的好转或恶化，以及疾病对患者生活质量和生存期的影响。
疾病预后通常包括治疗后的疾病进展、复发、转移和死亡等方面的情况。
而生存率则是指患者在接受治疗后存活的时间比例或概率。
二、重要性临床分析疾病预后与生存率对于医生和患者来说具有重要的指导意义。
首先，它可以帮助医生预测患者的疾病发展趋势，选择合适的治疗方法和方案。
其次，它可以根据患者的预后情况进行个体化的治疗，提高治疗效果。
此外，疾病预后与生存率还可以用于评估新的治疗方法和药物的疗效，推动临床研究的发展。
三、临床分析方法1. 生存曲线分析生存曲线分析是一种常用的临床分析方法，它基于统计学原理，通过绘制生存曲线图来描述患者的生存状况。
生存曲线图通常以时间为横轴，生存率或生存时间为纵轴。
通过观察生存曲线的形态变化，可以初步判断患者的疾病预后和生存率。
2. 风险因素分析风险因素分析是一种常用的临床分析方法，它旨在探究影响疾病预后和生存率的因素。
通过收集患者的临床资料和实验室检查数据，运用统计学方法进行分析，可以确定影响预后的重要因素。
常用的风险因素分析方法包括生存分析、多因素回归分析等。
3. 临床试验临床试验是一种重要的临床分析方法，它通过随机分组和对照组的比较，评价新的治疗方法和药物的疗效。
临床试验需要遵循严格的实验设计和伦理要求，以确保研究结果的可靠性和有效性。
临床试验可以为临床医生提供最新的治疗方法和药物的参考依据，促进治疗的个体化和精准化。
四、相关研究近年来，疾病预后与生存率的临床分析得到了广泛关注和研究。
疾病诊断和预后的综述文章-解释说明
疾病诊断和预后的综述文章-概述说明以及解释1.引言1.1 概述概述疾病诊断和预后是医学领域中至关重要的内容。
诊断是指通过收集和分析病人的临床症状、体征和实验室检查结果等信息，确定病人所患疾病的过程。
预后则是对疾病发展和转归的预测和评估。
准确的诊断和预后可以为疾病的治疗和管理提供指导，提高患者的疗效和生活质量。
在疾病诊断方面，医生通过仔细询问病史、观察病人的症状和体征，并结合实验室检查和影像学技术等辅助手段，来判断病人所患的疾病类型和程度。
疾病诊断的准确性对于选择合适的治疗方案和提供及时的护理至关重要。
而疾病的预后则与疾病的自然历程和病人的个体差异息息相关。
一些疾病可能有良好的预后，病人可以完全康复，而另一些疾病可能导致慢性病变甚至死亡。
预后评估可以根据病人的年龄、性别、病理特点、治疗反应和患有的并发症等因素进行综合判断。
准确的预后可以帮助医生和患者做出合理的治疗决策，制定个体化的治疗方案。
疾病诊断和预后之间存在密切的关联。
疾病的早期诊断可以为治疗提供更多的机会和更好的效果，同时预后的评估也需要依赖于准确的诊断。
因此，疾病诊断和预后的综述是近年来研究的热点之一。
本综述旨在全面梳理疾病诊断和预后的要点，深入探讨二者之间的关联，并对未来的发展进行展望。
通过对相关文献和研究成果的分析和整理，我们将对疾病诊断和预后这一重要领域做出深入的探讨，为医疗工作者和病人提供参考和指导。
总之，疾病诊断和预后是医学研究和临床实践中不可或缺的内容。
本综述将系统地介绍疾病诊断和预后的要点，并探讨二者之间的联系和发展趋势。
通过阅读本文，读者将对疾病诊断和预后有更深入的理解，并能够应用于实际临床工作中。
1.2 文章结构文章结构的主要目的是为读者提供一个清晰的导引，以帮助他们理解整篇文章的内容和结构。
在本文中，我们将按照以下结构组织文章：1. 引言部分将提供疾病诊断和预后的概述和背景信息。
我们将简要介绍疾病诊断和预后的概念，并指出其在医学领域所起的重要作用。
临床疗效和疾病预后分析
博君一笑：双盲实验
三盲研究
开放试验
(open trial)
不可能实现盲法
☻外科手术
☻锻炼 ☻饮食 ☻教育 ☻……
非随机对照实验——类实验
真实验
(true experiment)
随 机 干 预 前 瞻 对 照
类实验
(quasi-experiment)
真实验
(true experiment) 随 机
样本量的计算：查表法
注意事项
效应指标
选择效应指标的要点
关联性：指标与目的有本质上的联系 特异性：易于揭示本质，且不受干扰影响 客观性：客观记录的指标 真实性和可靠性
指标的分类
计数指标 计量指标 等级指标
指标的数量 制定效应指标观察常规
临床疗效研究的设计原则 P
临床疗效研究设计的组成部分
P75
研究因素 研究对象 效应指标
研究因素
性质
可为生物、社会及心理因素；外部强加、人体内环 境
强度
即所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、 疗程的数量等，应通过查阅文献和开展小规模的预试 验找出适宜强度。
实施方法
在获得研究因素的基础上制订出使用常规和制度。 （标准化、纠正）
特 点
实验法而非观察法，设计时必须控制研究因素 和外部因素，研究对象分组要遵循随机化的原 则。 有设计严格的平行对照组，并要进行可比性检 验。 必须有对个人或群体的干预措施。
☻随访结局指标 ☻前因后果
分
类
P5
随机对照试验（临床疗效研究）：以临床病人 个体为研究对象，用治疗药物或措施消除疾病 症状、恢复健康或提高生存率，从而对其效果 进行评价或检验。 非随机对照试验
临床疗效研究
二、临床试验的用途 常用于对某种药物或治疗 方法的疗效及毒副作用进行评价。 严格设计并认真实施的临 床试验，是发现有效药物或疗法 的最快和最安全的途径。 三、临床试验的设计要点 对照、随机、均衡、重复(样 本足够)、盲法、干预、前瞻。
四、临床试验的类型 1、随机化临床试验（randomized clinical trial，RCT）即临床 随机对照试验，是应用最广的一 种。属于真实验。其具备下列基 本特征：前瞻、干预 、随机 、 对照 、均衡、重复(样本足够)等。
(4)资料分析： 用生存率来判断预后---生存分析。 生存率计算： 直接法（粗生存率法）：简、广、粗 间接法（寿命表法）：复杂、准确、 便于比较。
五、常见偏倚及控制 1、常见偏倚：
（1）失访偏倚 （2）迁移性偏倚：从两组中迁出的 成员特征是不均衡的，从而影响两 组可比性。 （3）零点偏倚：随访起点时间不同 造成。 （4）集合偏倚（分组偏倚），实质 是两组无可比性，属选择性偏倚。 （5）测量偏倚：
四、生存分析
疾病预后指标：（1）病死率： 病程短的疾病； （2）生存率：生存 分析，病程长的疾病。 1、生存分析的适用范围： （1）远期临床疗效的评价：肿瘤、 慢性病治疗效果。 （2）人群卫生保健措施的效果评价： 健康教育、危险因素干预效果。
2、生存分析的步骤： (1)规定随访时间: 开始时间：诊断日、治疗开始日、 出院 日。 终止时间：病程短的疾病以出现结局为 准；病程长的疾病常常观察3、5、10年 等。 (2)规定随访方式：访问法、信访法、电话 访问法。 (3)收集资料：统一调查表、统一记录
影响样本量大小的主要因素： 研究人群中研究事件（疾病或死 亡）的发生率 ；第1型错误出现 的概率（a） ；第2型错误出现的 概率（p）； 单侧检验或双侧检 验 ；研究对象分组数量 。
流行病学――临床疗效和疾病预后研究
流行病学――临床疗效和疾病预后研究一、概述1．预后的概念预后（prognosis）是对疾病结局的概率预测，也就是指发病后疾病未来过程的一种预先估计。
疾病的预后不仅是简单的治愈及死亡，尚包括并发症、致残、恶化、复发、缓解、迁延、存活期限（如五年存活率）及生存质量等病情发生某种变化或达到新的稳定状态的情况。
2．预后研究是关于疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究。
实际上，是指疾病发生后的临床进程和转归状况，是对疾病病程发展为不同后果和结局（包括好转、痊愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等）的预测。
了解疾病的自然史对预后研究具有重要作用。
3．预后因素的研究1）目前尚无特殊治疗措施的疾病，如癌症、病毒感染性疾病、原因不明疾病等，主要研究其自然转归；2）有有效治疗措施的疾病，应注重研究其实施措施后的转归。
共同之处，研究影响预后的各种因素，包括共同因素和特殊因素、危险因素和保护因素。
4．研究和评价疾病预后的目的和意义（1）研究疾病对人类的危害性（2）探索影响疾病预后的主要因素（3）研究改善疾病预后的措施（4）为临床决策提供依据（5）改善疾病的结局二、疾病的预后研究1．疾病的自然史（natural history of disease）指不受任何治疗措施的干预时疾病从发生、发展到结局的全部过程。
包括：生物学发病期(biologic onset)临床前期(pre-clinical duration of disease)临床期(clinical duration of disease)结局(outcome)2．预后因素（prognostic factors）（1）人口学特征（2）心理因素和体质因素（3）依从性（4）特异因素3．影响预后的因素早期诊断，及时治疗：普查（筛查），定期健康体检，医院常规检查患者病情患者身体素质：年龄，性别，营养状况、免疫状况、合并症疾病特点医疗条件社会、家庭因素4．疾病预后的研究方法（1）描述性研究（2）分析性研究（3）病例对照研究（4）队列研究（历史性，前瞻性）三、预后因素的评价（一）预后判断的误差1.选择偏倚一项预后研究中所观察到的病例，仅是样本，而研究目的是将结论推至它的总体。
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1.人为施加干预 2.随机化 3.设立严格的对照组 4.前瞻观察效应
三、流行病学实验的分类
按所选研究对象分类 临床试验(clinical trial) ：研究对象基本单位是病人个 体。是用来检验或确定某事物（如药物）质量、安全 性、价值或有用性的实验。 现场试验(field trial) ：以未患所研究疾病的人为研究 对象。在一定区域或实地环境下进行。研究期间长， 受控条件较差。其处理分配单位是个体。 社区干预试验(community intervention trial) ：也叫社 区干预项目（community intervention program，CIP） 或者社区实验(community trial)，其研究对象基本单 位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个 体为单位来进行，而更适合于以社区或某一地理区域 为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方 性甲状腺肿、自来水加氟预防龋齿等。
Fisher在1935年首先 提出随机化概念并应 用在农业实验中。
Ronald Aylmer Fisher
随机化原则
两层含义： 随机抽样 即每个患者有同等机
会被抽中。控制选择偏倚。 随机分组 每个受试者进入各组
的概率相等，也就使得非处理因素在组 间的分配是比较均衡的，样本越大均衡 程度越高。控制混杂偏倚。
阿司匹林对急性心肌梗死的疗效
阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年代初期仍有较大 争论。
欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000 例病人，结果证实口服阿司匹林 (162．5mg／d×4 周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病 死率，减少非致命再梗死。
1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围 内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70％-80％， AMI临床治疗水平无疑大大提高。
设立对照的原则
影响临床试验结果的因素：
1、不能预知的结局 不设立可比的对照组，则很难 与预防措施的真实效果区分开
2、霍桑效应：由人的心理作用引起的药物的非特 异性效应，通常指正性作用。
3、安慰剂效应：某些疾病患者由于依赖医药而表 现的一种正向心理效应。
4、疾病自行缓解
5、潜在的未知因素的影响
1、 科学地评定药物疗效或措施效果 2、 排除非研究因素对疗效的影响 3、 确定治疗的毒副反应的正确方法
心肌梗死后心律失常是否应常规应用I类 抗心律失常药
过去的临床药理实验表明，恩卡尼(Encainide)和 氟卡尼(F1ecainide)能降低AMI病人室性心律失常 的发生率。
1987—1988年，欧美多中心合作进行了著名的 “心律失常抑制试验”，从选择的2315例研究 对象的结果发现，服药组病死率明显高于安慰 剂对照组(分别为4．5％和1．2％)，从而否定 了这一疗法，美国随即禁止恩卡尼的生产，并 限制了氟卡尼的应用。
赫尔辛基宣言 关于医学研究中道德问题 世界医学协会 1960发表，1964在世界 医学大会上宣读，1975正式通过
我国《药品临床试验管理规范》第三章对 “受试者的权益保障”做了明确规定：伦 理委员会和知情同意书是保障受试者权益 的主要措施
知情同意（Informed Consent Form）： 指向受试者告知一项试验的各个方面情 况后，受试者自愿确认其同意参加该项 临床试验的过程，须以签名和注明日期 的知情同意书作为文件证明。
随机≠随便
盲的临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循
四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题 （四）要科学评价临床疗效
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循
四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题 （四）要科学评价临床疗效
β受体阻滞剂与充血性心力衰竭
药理实验证明，β受体阻滞剂可抑制心肌 收缩，不利于充血性心力衰竭的改善。
多中心临床试验肯定了β受体阻滞剂的疗 效，使临床决策由不用β受体阻滞剂转为 合理使用β受体阻滞剂。
一、流行病学实验的概念
流行病学实验（epidemiological experiment），也即 实验流行病学(experimental epidemiology)，是将满 足实验目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不 同水平试验组），由研究者有控制地给予实验组人群 实验措施或干预措施，对照组不给，随访并比较两组 （或多组）人群的结局，从而判断该措施是否有效及 效果大小。
试验目的、过程、检查操作等，受试者可能的 受益与风险
可供选用的其他治疗方法以及符合《赫尔辛基 宣言》规定的受试者的权利和义务等
发生损害时可获得的治疗和补偿
给受试者充分的考虑、了解时间
伦理委员会（Ethics Committee）：
一、临床疗效研究的重要性 临床治疗本身的复杂性 许多疾病产生的机理并未完全了解， 多病因共同作用 治疗措施本身可以对人体产生多方面 的作用 人体疾病的复杂性：轻重、病程、并 发症、药物间的作用 避免下结论时的主观性
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循
四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题 （四）要科学评价临床疗效
知情同意书（Informed Consent Form）： 是每位受试者表示自愿参加某一试验的 文件证明。语言要通俗,对于不良反应要 充分说明。
第十四条：研究者需要向受试者说明的详细情况：
受试者应自愿参加，有权在任何时候退出而不 会遭到歧视或报复，其医疗待遇与权益不受影 响
参加试验及在试验中的个人资料保密
三、流行病学实验的分类
按设计方法分类 随机化对照试验 类实验(quasi-trial)又称半试验(semi-trial)： 一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、合理设置 对照、干预措施和随机化分组四个基本特征，如果一 项实验研究缺少一个或几个基本特征，这种实验研究 叫类试验。 通常为有对照组但没有随机分配，或完全 没有对照组，受控条件差。