九（5）药物经济学方法在药品临床评价中的应用（学习笔记）

九（5）药物经济学方法在药品临床评价中的应用（学习笔记）第五节药物经济学方法在药品临床评价中的应用
一、药物经济学概述
药物经济学泛指经济学在药物治疗评价中的应用科学。

具体地说是将现代经济学的基本原理和方法用于临床治疗中，结合药物流行病学、决策学、统计学从全社会角度开展研究，以最大限度地合理利用有限的卫生资源为目的的综合性应用科学。

药物经济学是区分、衡量和比较不同医疗计划、服务或治疗的成本、风险和效益，并确定哪一种方案投入的单位成本产生的结果更为理想的一门新兴的应用学科。

1.成本成本是指社会在实施某一药物治疗方案或其他治疗方案的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗。

从整个社会的角度来看，药物经济学研究中所讲的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本。

（1）直接成本是指用于药物治疗或其他治疗所花费的代价或资源的消耗，包括直接医疗费用（包括提供的药品与服务、医师的诊断和治疗、护理、检验、住院等消耗的一切费用）和非医疗费用（家属陪护、食宿和交通等费用）。

一般情况下只计算直接医疗费用，而非医疗费用因条件差别大，并且一般情况下所占比例小，多数研究未计算，应在分析中加以说明。

（2）间接成本是指由于伤病或死亡所造成的工资损失，它包括休学、休工、过早死亡所造成的工资损失等。

由于评价困难，多数研
究也未包括在内，例如在同一组病例中农民的误工费与经理的误工费差别很大，难以估算，因此在研究中可不同时包括在内。

也可以以当地政府公布的人均收入作为参考，加以计算。

但应在分析中加以说明。

（3）隐性成本一般是指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便，或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等，难以确定，无法用货币确切表示的费用，主要用于生命质量的考核，在成本效用分析中使用。

在其他几种分析方法中多数也未计算在内，也应在分析中加以说明。

2.用药结果（理解的基础上记忆即可，是后续学习的基础）
用药结果指特定的药物作用、产出和结局。

药物经济学评价的用药结果主要有三种形式。

（1）效果以客观指标表示的用药结果，如发病率、治愈率、不良反应发生率等。

（2）效益转化为货币值的用药结果。

（3）效用以主观指标表示的用药结果，如患者对治疗结果的满意程度、舒适程度和与保健相关的生活质量等。

二、药物经济学的研究方法和问题
（一）药物经济学的研究方法
1.最小成本分析最小成本分析（CMA）又称成本分析，是成本效果分析的一种特例，它是在几种药物治疗方案所得的临床效果完全相同的情况下，比较何种干预方案的成本最小。

故必须首先证明药物治疗方案所得结果之间的差异无统计学意义（即P>0.05），然后才能分析找出成本最小者。

这一方法的应用范围较局限，因其要求药物临床治疗效果（包括疗效、副作用、持续时间）完全相同。

2.成本效果分析成本效果分析（CEA）是主要比较健康效果的差别和成本的差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）来表示。

其特点是治疗结果不用货币作单位，而采用临床指标作单位，如抢救的患者人数、延长生命的时间单位（年）、治愈率（%）和降低血压的单位（mmHg）等。

成本效果分析的比值通
常采用两种表示方法。

（1）成本与效果比值法成本与效果比值，即每产生一份效果所需的成本。

如每延长生命一年所需的成本，每确诊一种疾病所需的成本等。

通过比较成本与效果比值，可以对某些治疗方案做出评价。

成本与效果比值越低，即所产生一份效果所需的成本越低，该方案的实施越有益。

（2）增量成本与增量效果比值法也称额外成本与额外效果比值法。

确立了成本与效果比值，即确定了某方案产生一份效果所需的平均成本。

在此基础上，如果是给予一增量成本，是否能产生增量效果呢？在对两种方案（假设为方案A和方案B）进行比较时，可以存在这样两种情况，即方案A所需成本比方案B少，但所取得的效果也较少，或者方案A比方案B所需成本多，但所取得的效果也比方案B多。

在这种情况下，若两方案均可接受，往往结合增量成本与增量效果比值，对方案进行优选。

一般增量成本与增量效果比值越低，则表明产生一份增量效果所需的增量成本越低，该方案的实施越有益。

成本效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进行不同临床效果之间的比较，但其结果易被临床医务人员和公众接受，是药物经济学较为完备的评价方法和常用手段。

3.成本效益分析成本效益分析（CBA）是比较单个或多个药物治疗方案或其他干预之间所消耗的成本和结果值（效益）的一种方法，其成本和效益均用货币作单位来表示。

效益可以是多方面的：如效益是挽救了生命、改善了患者的生活质量或降低了发病率，那么与生存者相当的货币价值、改善生活质量或避免因发病所消耗卫生资源的货币价值就是效益。

成本效益分析不仅直观易懂，还具有普遍性：既可以比较不同药物对同一疾病的治疗效益，还可以进行不同疾病治疗措施间的比较，也适用于全面的卫生以及公共投资决策。

然而，许多中、短期临床效果变化（例如患病率、死亡率、残疾状态）难以用货币单位衡量，有关长期效果的数据资料很少或者很不全面，而且公众很难接受以货币单位衡量生命、健康的价值，尽管这些从经济学角度是可以衡量的。

所以，成本效益分析在卫生经济学以及药物经济学研究中的应用远远少于成本效果分析。

4.成本效用分析成本效用分析（CUA）是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的基础上，比较不同治疗方案的经济合理性。

从某种程度上讲，成本效用分析和成本效果分析均用货币来衡量成本，并且测量结果也都采用临床指标作为最终结果的衡量参数。

所不同的是成本效果为一种单纯的生物指标（如延长寿命时间、增加体重量等），成本效用分析中的结果则与生活质量密切相关，由于注意到患者对生活质量的要求，所以采用效用函数变化，其常用单位是生活质量调整年（QALY），本方法可进行不同疾病药物治疗措施的比较，是近年来受到推崇的药物经济学研究方法。

然而，不同疾病影响患者生活的不同方面，通用的生活质量指标各学者的意见不一，更不能反映疾病的特殊性。

故成本效用分析的合理性尚有争议。

药物经济学研究的四种方法主要差别在于对用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点（表9-2）。

（二）药物经济学研究中需注意的问题
药物经济学研究与一般自然科学的研究不同，是涉及面很广的系统工程，必须在广泛占有资料的基础上周密考虑。

1.要明确服务对象和分析观点服务对象包括全社会卫生行政管理者、保险公司、医师和患者。

由于我们的目的是有效地分配社会拥有的有限资源，使其配置合理，故应采取全社会的观点。

尤其是大型的药物经济学研究，分析问题要考虑所有的社会成本和效益，重点应放在全社会的福利变化，而不要斤斤计较成本、效益的承受者个人或可能的财产再分配。

在成本测算中，观点与立场不同则成本的计算项目就不同：如看病的交通费，从患者和社会立场看是直接成本，但从卫生和保险部门立场看就不算直接成本。

再如劳动者患病后的补偿，对支付费用的政府来说是成本，但对患者本人是一种获取，对社会来说则是既非成本又非获取的货币转移，经济学上称之为转移付费。

2.对成本项目要心中有数取舍有据在大型药物经济学研究开题前一定要花时间搜集整理资料，尤其对成本项目要分别加以衡量与评价：
如非市场项目和社会间接成本的估价（包括医护人员花费的时间、患者及其家属花费的时间、生病住院造成的损失）；成本的分摊（除直接医疗服务成本直接计算外，后勤、医技和管理科室的服务成本就要采用分摊的方法）；投资性成本（如折旧期和折旧额等）和隐性成本的计算问题。

这些都应通盘考虑，做到取舍有据。

3.对药物经济学的一般研究如某些治疗方案的经济学评价（见下面的实例）要考虑区分不确定因素和进行敏感度分析
不确定因素的来源有三，即参数、分析模型与分析者。

进行敏感度分析可以避免这些不确定因素，减少可能发生的误差。

在样本数方面：样本数太小则不能说明问题，结论的可靠性差；但样本数太大，工作量也会相应增大，一般样本数取决于获得给定的统计学差异所需要观察的最小数。

在药物经济学研究中也存在偏倚和依从性的问题，这些在药物流行病学中都有介绍，这里就不赘述了。

三、药物经济学研究的实践（常识判断即可）
1.指导新药研制生产药物经济学研究对新药研发的重要性可以从世界各大制药企业纷纷设立以药物经济学为指导的各种各样的“信息研究”或“产业发展”部门看出端倪。

由于新药的投入资金多，企业风险大，研究周期长，而成功率相对较低，这就要求对所研制的新药到一定阶段以后是否继续投入资金而进行药物经济学评价和论证。

过去失败的教训证明至少有1／3的新药上市后不能替代市场上原有的“老药”，说明这种新药没有开发意义。

我国实行的是社会主义市场经济，在市场经济中，药品虽为特殊商品，但仍具有商品特征，故其需要同样取决于其价格和质量（即治疗效果）。

因此，在我国药品上市前后也都应该进行药物经济学评价（包括制订药品价格）。

2.有利于制订《国家基本医疗保险药品目录》《国家基本医疗保险药品目录》既要考虑临床需要，又要考虑药物治疗过程中的其他费用，如检查费、化验费、住院费等；还要考虑药物的成本一效益比。

3.有利于医院制订用药目录药物经济学的研究结果有助于医院将
那些成本一效果好的药物选进医院用药目录中。

同时，医院用药目录的制订可规范医师的用药行为，节制不合理用药，降低患者和社会的负担。