药物经济学评价

提高基本药物可及性；获得药物经济学判据资料；在 购买服务中提高资金利用绩效……
学术机构需求 评价方法学研究；卫生资源利用评价研究；医疗保险 给付策略研究；经济学研究；社会学研究…… 医疗机构需求 制药企业需求 如何指导临床合理用药；如何制订药物配伍方案；临 床药物关联因素研究；药品的集中招标采购…… 新药的市场预测；制订抵御或攻击竞争产品的策略； 向主管部门和临床医师提供产品经济学评价资料……
药物经济学评价
Pharmaceutical Economic
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药 物 经 济 学 评 价 指 南
◈
药物经济学评价指南 项目基本思路与若干问题建议
中国医师协会药物经济学评价项目执行中心 • 张金康 • 2005.03.19
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药物经济学评价
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项目任务
项目方向
评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理
成本
疗效
适宜的分析技术
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
若 干 建 议 • 目 录
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8.
设置评价范围 列出相对统一的评价要素 规范获得疗效数据的过程 明确比较分析所涵盖的范围或适用的范围 建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度 设置评价中可选择技术的界限 设置广义经济学意义的推导方向 处理好中成药物的评价技术问题
添加指标： 药物不良反映成本 远期健康结果成本 慢性疾病长期疗效成本 这里的无形成本被忽略
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上市前
直接成本＋推导的间接成本
上市后
直接成本＋间接成本
中成药
直接成本＋间接成本
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
基 本 技 术 方 法 的 分 类 指 导
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
8、处理好中成药物的评价技术：疗效比较技术
中医理论对疗效的描述方式，比较指标与判据标准具有独特性
讨 论
如何描述药品的有效成分（单方与复方的差异） 相同的原料＆不同的制备工艺：导致功效差异 对成分略加修改：不同的药品、不同的品名、不同的适应症 极少药品经过原料药的过渡：材料→原料药→成药（不确定性增加） ◈ 能不能只对其效果进行比较？ ◈ 能不能将疗效的描述和判据方式格式化？ ◈ 能不能找到中西药物之间近似诊疗效果的镜像关系？
项目方向
指南分类
若干建议
5、建立评价结论判据模型、验证清单和验证人制度 判 据 模 型
◈ 政策 ◈ 年龄 ◈ 疗程 ◈ 给药方式 ◈ 年份 ◈ 地区 ◈ 流行病 ◈ 价格 ◈ 偿付（供给）能力 ◈ 生命（健康）质量
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应用
◈ 敏感性分析 ◈ 修正系数 ◈ 结论判据
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◈ 第三者验证制度？ ◈ 建立评价人资质认定制度？ ◈ 其它可以选用的方式？
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
6、设置评价中可选择技术的界限
讨 论
例 示
◈ 界定标准：可以使用绝对标准，也可以是相对标准？ ◈ 比较对象：可以是针对性对象，也可以是非针对性对象？ ◈ 增量分析：是不是必须进行增量分析？ ◈
上市前
可比较、但预期依赖于推导
上市后
可回顾、可预期、可比较
中成药
疗效比较与预期指标特异性
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
基 本 技 术 方 法 的 分 类 指 导
评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
项 目 的 组 织
中国医师协会 专业指导委员会 项目执行中心
《指南》编撰组
上市前指南 上市后指南 中成药指南 本期目标：上市后药品
临床专家组
诊疗方案 疗效界定 疗效比较
行业顾问组
可行性研究 “游戏规则” 行业需求
项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
4、明确比较分析所涵盖的范围或适用的范围
讨 论
◈两组不同配伍的比较 ◈两个比较药物配上相同配伍的比较 ◈单纯的两个不同药物的比较 ◈药物治疗与物理治疗的比较 ◈同种药物不同治疗方案的比较 …………
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项目任务
项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
验 证 清 单
1. 2.
为评价需求提出者提供一份评价指南清单 为评价技术执行者提供一份评价要素确认清单 和标准报告格式
3.
为评价结论验证人提供一套原始资料采样清单
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
验 证 人 制 度
指南分类
若干建议
目 录
◈ 项目任务 ◈ 项目方向 ◈ 指南分类 ◈ 若干建议
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
发展的市场→提出新的需求 药品安全性＋有效性＋经济学比较 评价 评价) 药品安全性＋有效性＋经济学比较(评价
主管机构需求
提高公众可及性
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讨 论
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
2、列出相对统一的评价要素
◈ 提出所有的药物经济学评价结论应包含的评价要素，作为 该评价结论是否符合《指南》的前提 ◈ 在此基础上，提出各类药物经济学评价可以选用的评价方 法及不同评价方法的适用范围 ◈ 进而，进一步提出各类药物经济学评价指标的关联参数或 者指标
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
基 本 技 术 方 法 的 分 类 指 导
评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理
中成药 分散、回顾、推导 上市后 分散、回顾、典型 上市前 集中、前瞻、亚典型
提供验证评价结论的工具
包括结论的推导方向；结论的验证办法等等
应用部门在获得经济学评价结论之后，仍需要对药物的 三项基本属性的评价结果进行权衡决策
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
强调应用性→从评价理论与方法学研究向应用领域的推进
适用性：最大范围的适用程度和最高的公认程度 可信度：评价资料与过程的公开、公正、公平、透明 可比性：评价指标、定义对象、界定标准的一致性 关联性：评价要素与有效性、安全性的关联程度 可操作性：方法简便而有意义，避免偏见误差与倾向性
技术支持组
数据库 模型 应用系统
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
探索并建立一套药物经济学评价的行业标准
同时兼顾商业机 密数据的安全性
◈广泛性：卫生经济、临床药学、临床医学、管理部门多方参与 ◈公正性：指标、标准、程序和评价资料的公开透明 评价资料的公开透明 ◈规范性：指标、标准定义的明示，以及评价结果的规范化判据 ◈适用性：对上市前、上市后、中成药（上市后）的指南分类 ◈操作性：评价模型、应用系统的制作，以及判据模型的建立
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
需求的多样性→提出新的管理要求→如何规范？ 建立行业标准 提高结论可采信度
缺乏行业指导 尚无行业指导意见，各自为政、各取所需 缺乏可比性 同类品种采用不同评价要素，不同评价方案，不同界定标准、不 同的样本、不同的度量…… 缺乏可信度 临床评价资料的隐秘性，缺乏透明度。影响评价结论的采信度
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项目方向
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若干建议
1、设置评价药物范围
◈ 以新药为主？ ◈ 同一药物中：按专利与仿制区分？按原制与仿制区分？ 按不同生产企业区分？ ◈ 当一个药物从一个地区扩大到另一地区或多个地区时？ ◈ 扩大临床适应症的药品？ ◈ 已经纳入某一领域重要药物，但尚未见经济学评价报道？ ◈ 先从常用或者贵重药品入手？ ◈ 其它可以选用的方案？
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项目方向
指南分类
若干建议
确立药物经济学评价基本准则
◈不同药物经济学比较的要素 ◈指标的定义及其界定标准 ◈适用的衡量工具和度量标准 ◈适用的评价方法 ◈规范的评价流程 ◈必要的结论判据模型
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项目任务
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指南分类
若干建议
基 本 技 术 方 法 的 指 南 分 类
评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理
中成药 临床跟踪的评价 ＆中医循证推导 上市后 临床跟踪评价方案 上市前 模拟评价方案
项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
建立通用的评价指标体系及其界定标准
评价方案：评价目的、技术手段、如何测量与赋值、分类方法（生物学
特性＆药理特性）等。这将决定评价方案与诊疗方案的设计方向、线路
样本采集：定义研究对象、取样对象、规定样本量 疗效界定：治愈、显效、有效、无效、不良反映的临床指标及界定标准 成本界定：直接成本、间接成本、不良反映分别涵盖的内容，价格 敏感性测试：影响因素的细分，不同研究对象与评价方式下的适用原则 分析技术：不同条件下可以选用的统计分析方案及其适用工具 结论判据：判据模型及其架构、描述性文件的生成格式，等等
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若干建议
建立判据模型，避免和减少偏见、误差、倾向性
◈ 列举所有同类案例 通过定义样本关键词、样本结构和样本来源进行搜索 ◈ 跟踪重点案例 关联指标的后期影响，后期费用的转移和费用节省 ◈ 提供允许调整偏差的度量 因地区、人群、方案、指标、疗效与成本界定的差异导致
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
建立必要的技术支持系统 建立评价数据库的必要性
◈ ◈ ◈ ◈ ◈ ◈ ◈ 更好地利用评价资源（验证评价结论的可信度） 方便的排序（诊疗方案、界定标准、成本、诊疗记录等等） 了解纵向的趋势（通过定群研究） 疾病：ICD－10（附有当地的临床修正） 健康状况：WHO国际功能、残疾和健康分类（ICF） 药物：ATC（WHO）；NDC（US）；其它国家代码 特殊环境下的住院治疗/程序/药物：美国DRG
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
3、规范获得疗效数据的过程
不同的评价目的、评价方案
不同的诊疗模型、方案
对应的指标及其采集方案
讨 论
对应的指标界定标准 ◈疗效指标及其界定标准
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药源自文库经济学评价
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药物经济学评价
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
把握好项目的定位→为评估药物的经济学意义提供技术手段
制订“游戏规则”
包括范围；对象；方法；内容；评价要素；结论判据等等
提出技术标准
包括评价方案和临床方案模型；成本、疗效的指标及其界定标准； 统计、分析模型等等
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项目任务
项目方向
指南分类
若干建议
7、设置广义经济学意义的推导方向（贴现）
◈该药品对公众获得药物的可及性方面的意义
讨 论
◈该药品在替代性方面的意义（临床、支付） ◈该药品对医药产业影响度方面的意义 ◈该药品对临床医学发展贡献度方面的意义 …… …… 以上推导的意义基于在评价指南中嵌入有推导意义的指标
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药物经济学评价
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项目方向
指南分类
若干建议
基 本 技 术 方 法 的 分 类 指 导
评价设计 资料采集 效果评价 成本评价 成本效果比较 敏感度分析 统计分析 数据处理
添加指标： 药物不良反映 预期健康评价 慢性疾病跟踪疗效 特异指标： 疗效指标及其界定 疗效比较及其方法 中西医结合对照指标