儿童药临床综合评价指南及实例

儿童药品临床综合评价指南及实例分享
2020年10月
目录
01 指南开发与试点研究 02 试点研究启示 03 案例分享
儿童药适宜品种剂型规格少 儿童药供应保障不充足不稳定
儿童新特药研发慢
背景
持续系统地收集儿科疾病防治药物证据信息 制定儿科疾病药品临床综合评价应用指南 科学规范儿科疾病基本药物
鼓励研发适宜儿童药物的遴选
《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》
儿童药评价研究数量
儿童药评价研究关键词共现分析
儿童药评价研究开展单位
儿童药评价研究关键词-时间分析
指南开发
文本开发
• 文献研究（2018.7-12） • 专家会确定指南框架
（2019.1） • 组建撰写团队开发指
南（2019.1-9） • 3轮专家咨询（会议，
• 儿童医院 • 综合医院 • 基层医疗卫生机构 ➢ 调查问卷
➢ 重点用药领域
调查对象：专科医院，综合医
院，基层机构
调查内容：诊疗重点领域、重
点用药、主要药品问题
多学科团队
团队 人数
专业背景
白血病 8 退热药 6
药学主任牵头，临床医师1人，药学3人，临床药学1人，循证医学1人、卫 生技术评估2人
文献研究一般需要2-3个月，利用实际临床数据开展综合评价平均需要4-7个月
前期 准备
• 立项 • 建立队伍
资料 收集
• 指南学习 • 信息储备
评价 实施
• 维度确定 • 证据分析 • 结果汇总
结果 产出
阐释结果 撰写报告
试点设计有侧重
角度
• 卫生体系（川崎病，白血病） • 全社会（退热药） • 医疗保健系统（过敏药）
试点研究
牵头单位
参与单位
用药领域
产出
北京儿童医院
国家卫生健康委卫生发展研 白血病 究中心
山西省儿童医院 国家卫生健康委卫生发展研 退热 究中心
达沙替尼治疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞 白血病临床综合评价
儿童退热药布洛芬制剂临床综合评价
上海市儿童医院
南京市儿童医院 上海 儿童医学中心 安徽省 儿童医院 青岛市妇女 儿童医院 苏州大学附 属儿童医院
儿童用药临床综合评价试点研究案例分享
酪氨酸激酶抑制剂治疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白 血病临床综合评价
价格 问题
经济 问题
纳入 基药 新药
/医保
准入
指南 制定
供应 问题
川崎病 √ 退热药 白血病 √ 抗组胺
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目录
01 指南开发与试点研究 02 试点研究启示 03 案例分享
主题遴选公开透明
➢ 方法：文献研究+调查+专家咨询 ➢ 调查省：上海，青岛，江西，山西 ➢ 机构类别：
分级及患儿生活 药品不良反应监 交易中心数据； 调查；HIS信息
质量评分
测网
处方数据分析
基于试点经验，完善儿童 药临床综合评价指南
工作要点
➢ 国家及省级行政部门协调 ➢ 重点医疗机构主导开展 ➢ 以政策转化为目标 ➢ 以卫生技术评估（HTA）为基本方法学框架 ➢ 基于我国临床真实用药数据（RWD） ➢ 多维度/多属性证据汇总分析 ➢ 多维度价值判断 ➢ 形成支撑儿童药供应保障决策的系统证据链
微信群）
指南验证
• 调查和专家咨询遴选 重点主题（2019.5-6）
• 启动6个领域用药试 点（2019.6-2020.6）
• 试点报告提炼总结 （2020.7-8）
指南完善
• 组织多轮专家会研讨 论证指南（2019.102020.4）
• 基于试点经验进行指 南更新完善（2020.78）
• 形成指南开发研究报 告（2020.8-9）
目标人群
• 需在评价题目和目标中明确设定
综合评价维度
• 安全性，有效性，经济性为基本维度 • 抗组胺类和退热药考虑适宜性和可及性
对照药品选择
– 同类药品比较（不同构型，新旧方案）
重点推荐指标
安全性
• 不良反应 • 说明书信息缺
失程度 • 超说明书不良
反应占比
有效性
• 结局指标 • 诊断观察指标 • 自报结果 • 长期疗效
据平台 家长/患儿调查
良 反 应 监 测 数 据平台
据平台，药监局 据平台
据；EPR事件记
药品登记数据，
录
说 明 书 ； 家 长 / 山西省现有销售 说 明 书 ， 家 长 / 医疗机构调查
患儿调查；
的布洛芬制剂规 患儿调查
格和价格
HIS
பைடு நூலகம்说明书；HIS HIS
症状评分、体征 说明书；山东省 山东省公共资源 医师/家长/患儿 HIS，医保数据
药学主任牵头，药师4名，统计学专家1人，卫生技术评估专家1人
川崎病 15 抗过敏 32
副院长（临床背景）牵头，临床医师5人、药师5人、信息人员5人，具有副 主任医师或副研究员及以上资格，精通循证医学、卫生经济学、医疗信息学 知识
药学主任牵头，药师28人，临床医师2人，流行病学统计专家2人
评价流程规范
试点研究概况
背景信息梳理
流行 医 疗 服 经济 干预 国 际 有 国 际 安 国 际 经 主要 待评价药 研究 病学 务利用 负担 措施 效性 全性 济性 问题 品优势 价值
川崎病 √
退热药 √
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白血病 √
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抗组胺 √
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评价目的
规 范 / 修 合理 订 药 品 使用 说明书
经济性
• 直接治疗费用 • 药品单位价格 • 制剂日均费用 • ICER
适宜性
• 食药/药药相互 作用
• 给药频次 • 规格/最小给药
剂量单位
可及性
• 短缺率/短缺原 因
• 配备率 • 政策相关指标
真实世界数据使用
川崎病
退热药 白血病 抗组胺
有效性
安全性
经济性
适宜性
可及性
川崎病专病大数 说明书；国家不 川崎病专病大数 川崎病专病大数 川崎病专病大数
选题
项目 实施
流程
质 结果 控 转化
临床 数据
R W S
方法
安全 经济 有效
适宜
可及 创新
指标
基本流程
主题遴选
• 群众需求 • 政策要点 • 临床实际
设计实施
• 科学设计 （PICOS）
• 过程结果质 控
证据评审
• 程序透明 • 方法科学 • 结果公开
目录
01 指南开发与试点研究 02 试点研究启示 案例 03 分享
川崎病
川崎病治疗用药临床综合评价操作规范V10 川崎病治疗费用(含丙球)分析 阿司匹林剂 型适宜性探讨 阿斯匹林安全性探讨 阿斯匹 林抵抗的药物基因组学研究
青岛大学附属青 国家卫生健康委卫生发展研 过敏性鼻炎 抗组胺药治疗儿童过敏性鼻炎临床综合评价 岛妇女儿童医院 究中心
系统梳理评价 背景信息
同时服务多个 决策目的