临床试验设计方案撰写

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5.试验设计
随机、对照、盲法 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 样本量、中心数
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6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
诊断正确：诊断方法、诊断标准 病情、病理类型等要有明确的规定
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
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加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
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6.3 退出试验的标准
病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出
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退出试验的标准（例）
①服药过程中出现其他疾病影响药效观察； ② 患者未能按规定剂量、次数、疗程服药超过3天； ③ 试验期间合并使用非甾体抗炎药、甾体类抗炎药、
遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求 和我国药品监督管理当局有关法规
符合专业与统计学理论 符合伦理道德
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三要素
实验设计的三要素 受试对象 处理因素 实验效应
象 受 处理因素 应 实
试
验
对
效
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临床试验方案（Protocol）
由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共 同讨论制定
编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
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临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验
的标准
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临床试验研究方案的内容 （II）
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12. 质量控制和保证
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临床试验研究方案的内容 （III）
13. 伦理学要求 14. 数据管理、资料的保存 15. 临床试验预期的进度和完成日期 16. 各方承担的职责和论文发表等规定 17. 主要研究者签名和日期 18. 附录 19. 参考文献
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6.1 纳入标准
年龄、ຫໍສະໝຸດ Baidu别 诊断 分型、严重程度 知情同意
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病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁；
② 确诊为类风湿性关节炎；
③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如 非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、 抗溃疡药等；
④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器 疾病；
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1. 首页
题目:简明扼要准确地概括
试验药物、疾病 方法：随机、对照、盲法，多中心 目标：疗效评价、安全性评价 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项多中心、 随机、开放、平行对照临床试验 A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
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排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
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4.试验目的
试验目的决定了： 试验设计 数据收集 分析方法 结论、解释 所以必需十分明确
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4.试验目的
目的：评价、估计、比较…..
试验用药的名称、剂量、方法、给药途径
疾病名称
病人类型：病情、分型
方案号、版本号、日期 PI（研究单位）、申办者、CRO
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2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
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3.背景
试验的意义
疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 目前主要治疗方法，优缺点
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临床试验方案设计的重要性
确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性
试验能否顺利进行 结果是否正确、结论是否可靠 获得知情同意
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临床试验方案（Protocol）
详细说明研究目的及如何进行试验
科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 操作部分：实验步骤的详细说明
⑤ 病人已签署知情同意书；
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6.2 排除标准
疾病类型、严重程度、诊断 严重心、肝、肾疾病患者 妊娠或哺乳病人 严重的合并症、并发症 试验药物禁忌症、过敏 最近3个月参加过其他临床试验 不具有法律能力或法律能力受到限制 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况
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总体目标：安全性、有效性
如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次， 每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次，每 日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的临床有 效性和安全性
To evaluate the safety, tolerability and PK pro *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers