临床流行病学概论

确定研究估计样本的大小
确定研究估计样本的大小（即研究 对象的例数）；根据研究设计的假设条 件以及容许的1型错误及型错误的水平， 计算合适的样本需要量，以防样本量不 足而造成假阴性的错误结论；同时又可 避免样本量过多导致不必要的资源及时 间的消耗。
• 是否随机分组。 • 是否采用盲法。 • 决定收集资料的方法。
– 流行病学、医学统计学、临床经济学及医学 社会学、计算机技术+临床医学
– 进行严格的临床研究设计、测量与评价 – 探讨疾病的病因及危险因素、发病机理、临
床表现、诊断、治疗、预防及预后等临床规 律 – 帮助解决临床医疗实践和研究中所碰到的问 题。
–基本目的是帮助临床医师在临床 研究中获得真实可靠的结果，并 有效地利用和发展已获得的成果， 提高医疗、教学和科研的水平， 促进循证医学的发展。
无对照 临床对照试验
有对照
患病率 发病率
研究开始时有无研究结果？
E
O
回顾性研究
()
()
EO
前瞻性研究 ()
E
O
断面研究
证据分级（治疗）1
一级：来自设计很好的随机对照试验的系 统评价的证据
二级：来自具有适当样本量且设计合理的 随机对照试验的证据
三级：来自非随机但设计很好的试验（包 括队列研究、病例-对照研究或无对照的 系列病例观察）的证据
• 使得临床研究获得的成果以及用于指导 临床诊断和防治的决策，不仅依赖于临 床经验，而且也能建立在科学依据的基 础上。
设计
是指临床观察方法和研究方法的设计。
选择合适的研究方案
针对研究目的或要证实的某种假设 需选择合适的研究方案。
实验性研究
可以人为控制条件，随机分组，有 目的地设置各种对照，直接探讨被研究 因素与疾病或事件之间的联系。实验性 研究常用的是随机对照试验、前后对照 试验、交叉对照试验及序贯试验。
测量
是以定量的方法来衡量和比较各种 临床现象
硬数据和软数据
• 如血压、心率、血糖等，称为硬数据， • 象自觉症状如恶心、疼痛程度等称为软
数据。 • 统计上又分为定量数据、等级数据及名
义数据。
效度和信度
• 效度()系指测定结果与相应测定事物真实情况 符合的程度，影响数据效度的因素多为系统误 差；
• 探索致病的重要危险因素，调查危险因 素与疾病的因果关系；
• 如何对各种诊断试验进行科学的评价、 选择和建立更好的诊断试验和合理制定 正常值；
• 如何开展试验性预防及治疗研究，对各 种防治措施进行有效性的评估，区别有 用或无用，甚至是有害的治疗方案；
• 如何研究疾病预后并进行正确的评定， 以保证观察和研究结果的准确可靠而不 被歪曲；
• 如何测定结果。测量工具应客观可靠； 评定者间的信度要高。
• 选用哪种合适的统计检验，以及决定资 料分析方法等。
• 制定控制研究质量的措施。。
• 伦理问题。参试者和/或其家属是否在了 解试验情况后表示正式同意（即知情同 意）；研究中部分病人是否得不到治疗； 如何处理保密资料；伦理委员会批准。
• 对该课题所需的财力和物力作出预算。
证据分级2
四级：来自多中心或研究小组设计很好的 非实验性研究的证据
五级：有名望专家的意见或依据临床证据、 描述性研究、专家委员会的报告
六级：别人曾经告诉的经验
证据分级3
• 前两级证据的可靠性最强，其它级别证 据的可靠性依次较弱。
• 证据的强度与偏倚和混杂因素被控制的 程度相关。
• 效应明显的研究在控制偏倚和随机误差 时不要求与效应小的研究一样严格。
• 如何对诊断和治疗的成本效益、成本效 果和成本效用等进行经济学评价；如何 进行系统评价，帮助作出临床决策。
• 临床流行病学工作者必须具有良好的临 床基础，
• 同时必须与流行病学家、统计学家、卫 生经济学家和社会医学家密切合作。
临床研究的设计、测量和评价
• 防止因机遇（即抽样误差，是因随机变 异引起的误差）及偏倚（即系统误差， 是对真实性的偏离）引起的临床观察和 研究结果失真。
准确测量注意点
3测量处理效应的指标必须有临床意义及公 认的判断标准予以量度。
4注意变异对测量结果的影响
评价
是指运用科学方法制定出某些规则， 并运用这些规则来评价各种临床研究的 结论真实性和实用性。
评价
• 首先应进行方法学评价；
• 其次进行临床和统计学意义的分析 评价以及对各种混杂因素进行分析 判定，应特别注意偏倚和机遇的影 响；
观察性研究
不能人为地控制试验条件，只能在自 然情况下，模拟实验性研究，尽量地控 制非研究因素，以得到真实性结果，观 察性研究有描述性研究、横断面研究、 病例对照研究与队列研究。
临床科研设计方案 研究因素能否主动控制？
观察性研究 ()
试验性研究()
是否有对照组？
描述性研究 () ()
分析性研究 随机对照试验
– 临床流行病学的基础是临床医学
– 主要的研究基地是临床各个学科
• 研究对象是患病个体及其相应的患病群 体，由医院内的个体病人的诊治扩大到 人群的病症诊治，使医院内与人群中对 疾病发生发展诊治及转归规律的研究彼 此结合，这既可达到认识临床个体患者 的特性，也有利于达到研究其群体规律 的目的。
• 它阐述了如何进行严格的临床观察和研 究。
确定合适的研究对象
确定合适的研究对象（包括对照 组），研究的对象须符合公认的诊断标 准，同时按课题设计要求，确定具体对 象的纳入标准及排除标准，必要时尚需 有退出试验标准及中止试验标准。
确定试验观察的期限
确定试验观察的期限，试验观察期 限的确定需有生物学及临床的试验依据， 观察过短易致假阴性结论，过长可致资 源的浪费。
临床流ຫໍສະໝຸດ Baidu病学概论
临床实践特点
• 临床医学的不确定性 • 病人的复杂性 • 病人利益至上
临床观察结果
• 不真实的结果 • 真实的结果 • 部分真实部分失真
• 去伪存真 • 去粗取精 • 吸取精华 • 去除糟粕
• 临床流行病学 • • 床边流行病学 • • 临床科研设计、测量
和评价（）
•
临床流行病
• 信度() 系指重复测定相对稳定的现象时，其多 次结果彼此接近的程度，信度主要受随机因素 的影响。
准确测量注意点
1处理的措施要有反应性，且其作用要能客 观地反应出来，并能被临床及实验室等 检查方法及指标量度。
2当处理的效应发生后，采用的测量方法要 有较高的敏感性方能发现，并有良好的 特异性方能确定。