临床科研设计——观察性研究设计演示精品PPT课件
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3.观察终点和终止时间 （1）观察终点：指观察对象出现了预期
的结局，至此就不再继续观察该对象。 （2）观察终止时间：指整个研究工作观
察的截至时间。即随访期，可根据潜隐 期确定。
27
质量控制
• 调查员选择 • 调查员培训 • 制定调查员手册 • 监督
28
资料的整理
•1.原始资料要进行核查、检错、弥补， 使之完整可靠。 •2. 资料编码、归纳、输入计算机，利用 适当的软件统计分析。
6
a
b
c
d
now
future
7
队列研究的特点：
1.属于观察性研究方法 2.设立对照组 3.观察方向由“因”及“果” 4.能够验证暴露与疾病的因果关系的
假设
8
队列研究的种类
前瞻性队列研究 历史性队列研究 双向性队列研究
9
•时间顺序
•过去
•现在
•回顾性收集已有的历史资料 •历史性队列
•将来
•回顾性收集已有的历史资料
➢根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
➢不需要随访，研究开始时结局已出现
14
优点:
➢ 短期内完成资料的收集和分析 ➢ 时间顺序仍是由因到果 ➢ 省时、省力、出结果快
缺点:
缺乏混杂因素的资料，影响可比性。
需要足够完整可靠的过去某段时间有关研 究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料
•确定研究因素 •确定研究结局 •确定研究对象 •确定样本大小 •资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
18
确定研究因素
• 主要暴露因素
可能影响结局暴露因素
混杂因素 人口学特征等
暴露测量
调查前有明确的规定，尽可能采用国内外 统一的标准。
19
确定研究结局
• 结局是研究队列中预期结果事件 发病
1.0~1.1
31
•例：吸烟者与非吸烟者死于不同疾病的RR
疾病 肺癌 心血管疾病
吸烟者 50.12 296.75
非吸烟者 4.69
170.32
（1/10万人年）
RR 10.7 1.7
意义
吸烟者因肺癌死亡的危险是非吸烟者的10.7倍 吸烟者因心血管疾病死亡的危险是非吸烟者的1.7倍
32
•RR与关联强度
RR
0.9~1.0
缺点:
所需样本量大，花费大，时间长 影响可行性
12
前瞻性队列研究选择指征
➢要有明确的目的和检验假设 ➢所研究疾病的发生率或死亡率不低于5‰ ➢足够的观察人群和暴露情况，能完成随
访并取得可靠结局资料 ➢有确定结局简便、可靠、可行的手段 ➢足够的人力、财力和物力
13
历史性队列研究 Historical (Retrospective) Cohort Study
•继续前瞻性收集资料
•双向性队列
•前瞻性收集资料
•前瞻性队列
•队列研究类型示意图
10
前瞻性队列研究 Prospective Cohort Study
➢研究队列的确定是现在(concurrent) ➢根据研究对象现在暴露分组 ➢需要随访(follow-up) ➢结局在将来某时刻出现
11
优点:
➢ 时间顺序增强病因推断可信度 ➢ 直接获得暴露与结局资料，结果可信 ➢ 能获得发病率
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确定样本大小
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0
• 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
24
2.样本大小的计算
• 公式法
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率
p p RR /[1 p (RR 1)]
1
0
0
•P0：对照组预期发病率
队列 研究
病例 对照 研究
横断面
研究
3
观察性研究设计
• 队列研究 • 病例对照研究 • 描述性研究 • 临床注册研究
4
队列研究（cohort study)：选定暴 露及未暴露于某因素的两种人群， 追踪其各自的某种疾病结局，比较 两者疾病结局的差异，从而判定暴 露因子与发病或死亡有无因果关联 及关联大小的一种观察研究方法。
29
资料的分析
1.描述性统计
（1）描述研究对象的一般特征 （2）均衡性检验
2.统计性推断
30
相对危险度RR（relative risk）
RR
I e
a
n 1
I cn
0
0
•Ie：暴露组率
意义 •Io：非暴露组率
暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多 少倍
RR值越大，暴露的效应越大，暴露与结局 关联强度越大
15
双向性队列研究 Mixed (Ambispective) Cohort Study
➢研究队列的确定是过去； ➢根据研究对象过去某时刻的暴露情况
分组；
➢需要随访； ➢结局可能已出现。
16
队列研究的用途
•1.检验病因假设 •2.描述疾病的自然史 •3.评价自发的干预效果
17
队列研究的设计和实施
队列研究又称发病率研究、前瞻 性研究、定群研究或随访研究。
5
•暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。
队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或
一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
25
资料收集与随访
1.随访的对象和内容 暴露组和对照组同等对待。 随访内容： 1)确定研究对象是否仍处于观察之中。 2)确定研究人群中的结局事件。 3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料
，以备分析资料时用。
26
2.方法 利用记录或档案；特殊随访：定期体 检、访问等；对环境做调查或检测。
临床科研设计 ——观察性研究设计
1
•盲 法
•对 照
•随 机 •伦 理
研究因素
分析方法 质量控制
研究对象
•均 衡 •重 复
效应指标 2
是
随机 对照 试验
研究时有无设计人为干预因素？
有 实验性研究
无 观察性研究
有无对照组
是否随机
有 分析性研究
无 描述性研究
否
时间方向
暴露→结局
结局→暴露
非随机 对照 试验
Leabharlann Baidu
•结局
死亡 各种化验指标
生理特征变化
20
• 一次研究可有多个结局
•肺癌
•结局的测量 • 采用国际或国内通用的标准
21
确定研究对象 •1.暴露人群的选择
•与暴露因素有关具备暴露特征的人群 •（1）职业人群 •（2）特殊暴露人群 •（3）一般人群 •（4）有组织的人群团体
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•2.对照人群的选择
应注意其与暴露人群的可比性（对照 人群除未暴露于所研究的因素外，其 它各种因素或人群特征应尽可能与暴 露人群相同）。
的结局，至此就不再继续观察该对象。 （2）观察终止时间：指整个研究工作观
察的截至时间。即随访期，可根据潜隐 期确定。
27
质量控制
• 调查员选择 • 调查员培训 • 制定调查员手册 • 监督
28
资料的整理
•1.原始资料要进行核查、检错、弥补， 使之完整可靠。 •2. 资料编码、归纳、输入计算机，利用 适当的软件统计分析。
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a
b
c
d
now
future
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队列研究的特点：
1.属于观察性研究方法 2.设立对照组 3.观察方向由“因”及“果” 4.能够验证暴露与疾病的因果关系的
假设
8
队列研究的种类
前瞻性队列研究 历史性队列研究 双向性队列研究
9
•时间顺序
•过去
•现在
•回顾性收集已有的历史资料 •历史性队列
•将来
•回顾性收集已有的历史资料
➢根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
➢不需要随访，研究开始时结局已出现
14
优点:
➢ 短期内完成资料的收集和分析 ➢ 时间顺序仍是由因到果 ➢ 省时、省力、出结果快
缺点:
缺乏混杂因素的资料，影响可比性。
需要足够完整可靠的过去某段时间有关研 究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料
•确定研究因素 •确定研究结局 •确定研究对象 •确定样本大小 •资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
18
确定研究因素
• 主要暴露因素
可能影响结局暴露因素
混杂因素 人口学特征等
暴露测量
调查前有明确的规定，尽可能采用国内外 统一的标准。
19
确定研究结局
• 结局是研究队列中预期结果事件 发病
1.0~1.1
31
•例：吸烟者与非吸烟者死于不同疾病的RR
疾病 肺癌 心血管疾病
吸烟者 50.12 296.75
非吸烟者 4.69
170.32
（1/10万人年）
RR 10.7 1.7
意义
吸烟者因肺癌死亡的危险是非吸烟者的10.7倍 吸烟者因心血管疾病死亡的危险是非吸烟者的1.7倍
32
•RR与关联强度
RR
0.9~1.0
缺点:
所需样本量大，花费大，时间长 影响可行性
12
前瞻性队列研究选择指征
➢要有明确的目的和检验假设 ➢所研究疾病的发生率或死亡率不低于5‰ ➢足够的观察人群和暴露情况，能完成随
访并取得可靠结局资料 ➢有确定结局简便、可靠、可行的手段 ➢足够的人力、财力和物力
13
历史性队列研究 Historical (Retrospective) Cohort Study
•继续前瞻性收集资料
•双向性队列
•前瞻性收集资料
•前瞻性队列
•队列研究类型示意图
10
前瞻性队列研究 Prospective Cohort Study
➢研究队列的确定是现在(concurrent) ➢根据研究对象现在暴露分组 ➢需要随访(follow-up) ➢结局在将来某时刻出现
11
优点:
➢ 时间顺序增强病因推断可信度 ➢ 直接获得暴露与结局资料，结果可信 ➢ 能获得发病率
23
确定样本大小
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0
• 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
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2.样本大小的计算
• 公式法
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率
p p RR /[1 p (RR 1)]
1
0
0
•P0：对照组预期发病率
队列 研究
病例 对照 研究
横断面
研究
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观察性研究设计
• 队列研究 • 病例对照研究 • 描述性研究 • 临床注册研究
4
队列研究（cohort study)：选定暴 露及未暴露于某因素的两种人群， 追踪其各自的某种疾病结局，比较 两者疾病结局的差异，从而判定暴 露因子与发病或死亡有无因果关联 及关联大小的一种观察研究方法。
29
资料的分析
1.描述性统计
（1）描述研究对象的一般特征 （2）均衡性检验
2.统计性推断
30
相对危险度RR（relative risk）
RR
I e
a
n 1
I cn
0
0
•Ie：暴露组率
意义 •Io：非暴露组率
暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多 少倍
RR值越大，暴露的效应越大，暴露与结局 关联强度越大
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双向性队列研究 Mixed (Ambispective) Cohort Study
➢研究队列的确定是过去； ➢根据研究对象过去某时刻的暴露情况
分组；
➢需要随访； ➢结局可能已出现。
16
队列研究的用途
•1.检验病因假设 •2.描述疾病的自然史 •3.评价自发的干预效果
17
队列研究的设计和实施
队列研究又称发病率研究、前瞻 性研究、定群研究或随访研究。
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•暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。
队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或
一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
25
资料收集与随访
1.随访的对象和内容 暴露组和对照组同等对待。 随访内容： 1)确定研究对象是否仍处于观察之中。 2)确定研究人群中的结局事件。 3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料
，以备分析资料时用。
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2.方法 利用记录或档案；特殊随访：定期体 检、访问等；对环境做调查或检测。
临床科研设计 ——观察性研究设计
1
•盲 法
•对 照
•随 机 •伦 理
研究因素
分析方法 质量控制
研究对象
•均 衡 •重 复
效应指标 2
是
随机 对照 试验
研究时有无设计人为干预因素？
有 实验性研究
无 观察性研究
有无对照组
是否随机
有 分析性研究
无 描述性研究
否
时间方向
暴露→结局
结局→暴露
非随机 对照 试验
Leabharlann Baidu
•结局
死亡 各种化验指标
生理特征变化
20
• 一次研究可有多个结局
•肺癌
•结局的测量 • 采用国际或国内通用的标准
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确定研究对象 •1.暴露人群的选择
•与暴露因素有关具备暴露特征的人群 •（1）职业人群 •（2）特殊暴露人群 •（3）一般人群 •（4）有组织的人群团体
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•2.对照人群的选择
应注意其与暴露人群的可比性（对照 人群除未暴露于所研究的因素外，其 它各种因素或人群特征应尽可能与暴 露人群相同）。